#биотех_стартапы #обзор_биотех #онкология

Обзор компании $BDTX

https://telegra.ph/Obzor-Black-Diamond-Therapeutics-12-07

#бигфарма #covid19 #вакцинация

https://telegra.ph/Vakciny-protiv-Sars-Cov-2-12-08

Вакцины против Sars-Cov-2 и новый вариант omicron

#биотех_стартапы #обзор_биотех #онкология

Обзор компании $EXEL

https://telegra.ph/Obzor-Exelixis-Inc-12-08

❔Если Вы держите акции этой компании, расскажите, почему? Какие у вас ожидания?

Вернемся к биотехам-стартапам, которые занимаются интересными разработками.

🤓Следующая серия постов - об особенностях таких компаний, их фокусе (отправная точка для инвест идеи и дрова для хайпа)

#биотех_стартапы #иммунология #знакомство

$VIR, Vir biotechnology inc: Иммунология (инфекционные заболевания)

Капитализация: 5.63 млрд $
Сотрудники: 395
(данные на момент публикации)
Год основания: 2016

Особенность: использование 4 современных технологий разработки препаратов для стимуляции и укрепления иммунной системы и лечения инфекционных заболеваний:

➡️ выделение антител от переболевших и разработка на их основе терапевтических препаратов
➡️ использование цитомегаловируса в качестве средства доставки (вектора) для вакцин - «иммунное программирование»
➡️ разработка препаратов для стимуляции собственного иммунитета
➡️ разработка противовирусных препаратов на основе РНК-интерференции (это
механизм управления активностью генов)

❗️ В этом году у компании появился первый продукт - Сотровимаб (торговая марка Xevudy, Ксевуди) — это моноклональное антитело, активное против вируса SARS-CoV-2. Разрабатывается компаниями GlaxoSmithKline и Vir Biotechnology. Механизм действия сотровимаба заключается в прикреплении к спайковому белку SARS-CoV-2, что препятсятует взаимодействию вируса с клеткой.

#биотех_стартапы #иммунология #онкология #знакомство

$ATRA, Atara Biotherapeutics:
онкология, аутоиммунные и вирусные заболевания

Капитализация: 1.56 млрд $
Сотрудники: 578
(данные на момент публикации)
Год основания: 2012

🏹Особенность: разработка аллогенной Т-клеточной иммунотерапии с использованием технологии CAR T. Ее суть заключается в перепрограммировании иммунных клеток, взятых у здорового донора, с тем чтобы создать белок, позволяющий охотиться на раковые клетки и эффективно разрушать опухоли у пациента. Напоминает $ALLO, Allogene Therapeutics, правда? Они конкуренты)

#биотех_стартапы #иммунология #онкология #знакомство

$BYSI BeyondSpring Inc.: Иммуноонкология

Капитализация: 0.19 млрд $
Сотрудники: 91
(данные на момент публикации)
Год основания: 2010

📖Частое осложнение при лечении рака - нейтропения. Это снижение количества белых кровяных клеток (нейтрофилов) в крови. Нейтрофилы отвечают за обнаружение и уничтожение возбудителей инфекций, то есть их уменьшение чревато повышением риска возникновения инфекционных заболеваний.

💊Основная разработка BeyondSpring - Plinabulin. Это молекула, способная связывать микротрубочки. Теоретически, такой эффект может препятствовать развитию нейтропении, вызванной лечением рака, а также мешать росту опухолей. Блокбастер о механизме действия смотрите на сайте компании https://beyondspringpharma.com/pipeline/plinabulin/ (на английском)

#биотех_стартапы #неврология #знакомство

$SAVA Cassava Sciences: диагностика и лечение болезни Альцгеймера

Капитализация: 2 млрд $
Сотрудники: 11 (развитый аутсорс)
(данные на момент публикации)
Год основания: 1998

📖 Есть такой каркасный белок в головном мозге - Филамин А. По мнению сотрудников Cassava, определенные изменения его конформации могут способствовать развитию болезни Альцгеймера. Однако, это лишь теория, так как ее причины до сих пор не известны.

🎯Так вот, основная разработка компании - Simufilam (PTI-125). Эта молекула в теории способна восстанавливать нормальную форму и функцию филамина А (FLNA) в головном мозге.

Также, компания разрабатывает метод анализа крови SavaDx (PTI-125DX) для выявления болезни Альцгеймера.

🧐То есть тут у нас 11 сотрудников с теорией, основанной на другой теории. И новый метод диагностики болезни Альцгеймера. Хотя, команда не простая, и есть успешные исследования. Интересно, что у них получится.

#биотех_стартапы #иммунология #онкология #знакомство

$AFMD, Affimed NV

Капитализация: 0.75 млрд $
Сотрудники: 153
(данные на момент публикации)
Год основания: 2000

📖 Рак – это результат мутаций собственных клеток организма. Особые клетки нашей иммунной системы «выслеживают» такие измененные клетки и уничтожают. Но часто раковые клетки «обманывают» иммунитет. А иногда, иммунная система попросту не справляется с активным опухолевым ростом.

👨🏼‍🏫Так вот, обычно в иммуноонкологии стараются повлиять не на опухоль, а на иммунитет, чтобы он лучше опознавал раковые клетки и боролся с ними. При этом чаще используют технологии активации клеток приобретенного иммунитета. А вот сотрудники Affimed NV решили сфокусироваться на активации клеток врожденной иммунной системы.

Особенность компании: платформа ROCK – позволяет синтезировать молекулы ICE® (активатор врожденных клеток), адаптированные к конкретным опухолевым и иммунным клеткам.

ICE® - молекула, которая как бы образует мостик между раковой клеткой и иммунной клеткой, в результате иммунная клетка активируется и уничтожает раковою.

Компания ведет ряд активных исследований таких молекул на разных клинических и доклинических стадиях.

#бигфарма #covid19 #вакцинация #новости_фарма

Справятся ли cуществующие таблетки и антитела с новым штаммом?

https://telegra.ph/Tabletki-i-antitela-dlya-lecheniya-COVID-19-12-10

#инвест_идея_фарма #аптеки #covid19

Немного отвлечемся от биотехов, в это смутное время нашелся островок спокойствия с хорошими перспективами

👀...Из всех возможных вариантов, самым выгодным для CVS Health будет широкое распространение нового штамма коронавируса и снижение частоты госпитализаций. В этом случае стоит ожидать увеличение продаж и новых клиентов без роста затрат на страховой бизнес.

👩‍⚕️Последние новости намекают именно на этот вариант развития событий, хотя данных еще мало. Если вы верите в него - эта идея для вас...

https://telegra.ph/Invest-ideya-aptechnye-seti-12-12

#инвест_идея_фарма #биотех_стартапы #CRISPR

Интересуетесь методами редактирования генома? Немного вводных и сравнение биотехов, ведущих разработки в этой области.

https://telegra.ph/Redaktirovanie-genoma-12-14

Специальная страничка с терминами и понятиями, которые могут встретиться при изучении биотехов. Буду регулярно дополнять.

https://telegra.ph/Terminy-i-ponyatiya-12-15

Если есть вопрос по терминам, которых там нет - пишите в комментах, обязательно добавлю.

#общее #термины_и_понятия

#биотех_стартапы #CRISPR

Editas Medicine ($EDIT)– одна из компаний, занимающихся разработками в области редактирования генома.

1️⃣ Разработки для in vivo редактирования.

EDIT-101 и EDIT-102 – препараты для устранения точечных мутаций, которые приводят к развитию редкого заболевания глаз - Амавроза Лебера типа 10 (ослабление или полная потеря зрения) и синдрома Ушера (слепоглухота).
Также компания исследует препарат для лечения пигментного ретинита и пока не разглашенного неврологического заболевания.

Клинические исследования:

Согласно промежуточным результатам (КИ BRILLIANCE: EDIT-101 фазы 1/2, 18 участников с Амаврозом Лебера), есть намек на успех.

📢 Ждем новости по завершению лечения в 2 когортах в первой половине 2022 (из отчета Q3) и подачу IND для EDIT-102.

#биотех_стартапы #CRISPR

Editas Medicine ($EDIT)– одна из компаний, занимающихся разработками в области редактирования генома.

2️⃣ Ex vivo редактирование.

EDIT-301 для лечения серповидноклеточной анемии и бета- талассемии (заболевания крови).

Клинические исследования:

📢 Начало лечения в КИ RUBY фазы 1/2 (40 участников с серповидноклеточной анемией) запланировано в 1 половине 2022.

📢 подача IND в FDA (EDIT-301 для лечения бета-талассемии) к концу 2021.

3️⃣ Программа иммунотерапии.

Разработки для лечения солидных опухолей и рака крови с использованием донорских клеток или собственных клеток пациента проводят в сотрудничестве с BlueRock Therapeutics (предоставляет для этого свою платформу на основе плюрипотентных стволовых клеток) и Bristol-Myers Squibb ($BMY).

Все исследования пока на доклинической стадии. Ждем дальнейшие планы.

#биотех_стартапы #CRISPR

CRISPR Therapeutics ($CRSP) – одна из компаний, занимающихся разработками в области редактирования генома.

1️⃣ Разработки для in vivo редактирования:

Доклинические исследования препаратов для лечения болезни Гирке (заболевание печени), мышечной дистрофии Дюшенна, миотонической дистрофии (при обеих – мышечная слабость разного характера), муковисцидоза.

📍 Используют 2 технологии доставки: LNP (липидные наночастицы) в печень, AAV (аденоассоциированный вирус) в другие органы, и матричную РНК (матрица для синтеза белка Cas9).

📍 Сотрудничают с Massachusetts Institute of Technology (MIT) и CureVac

📢 Ждем переход к КИ в течение следующих 18–24 месяцев (из Q3).

#биотех_стартапы #CRISPR

CRISPR Therapeutics ($CRSP) – одна из компаний, занимающихся разработками в области редактирования генома.

2️⃣ Ex vivo редактирование:

VCTX210 - заместительная терапия сахарного диабета бета-клетками, полученными из отредактированной стволовых клеток.

📢 Ждем начало КИ фазы 1/2 к концу 2021 года

CTX001 - для лечения серповидноклеточной анемии (фаза 1/2) и бета-талассемии (фаза 2/3), КИ проводятся с Vertex Pharmaceuticals ($VRTX) (по 45 пациентов). Кроме того, есть КИ с планами 15-ти летнего (❗️) наблюдения за пациентами, получившими CTX001.

📢 Ждем новости 2-х КИ в конце 2022 (из Q3).

CTX110, CTX120 и CTX130 – аллогенная Т-клеточная иммунотерапия рака CAR-T с использованием технологии CRISPR/Cas9.

📍$ALLO и $ATRA здесь – прямые конкуренты.

📍CTX110 получил от FDA статус RMAT

📢 Ждем новости по трем КИ: CARBON (CTX110, лимфомы, n = 143), CTX120 (множественная миелома, n = 80) и два КИ CTX130 (107 пациентов с почечно-клеточным раком и 45 – с лимфомами) – в 1 половине 2022.

#биотех_стартапы #CRISPR

Intellia Therapeutics Inc ($NTLA) – одна из компаний, занимающихся разработками в области редактирования генома.

1️⃣ in vivo редактирование:

NTLA-2001 – лечение амилоидоза (нарушение белкового обмена). КИ фазы 1 (n = 38) сейчас на этапе поиска оптимальной дозы. Препарат получил статус ODD (орфанное лекарство) в октябре 2021.

📢 Ждем апдейт по результатам, возможно и расширение КИ пациентами с амилоидозом и кардиомиопатией (заболевание сердца) в 1 квартале 2022

NTLA-2002 - лечение наследственного ангионевротического отёка.

📢 До конца 2021 обещали начать набор пациентов. Возможно будет новость о первом пациенте, получившем NTLA-2002.

NTLA-3001 - лечение дефицита альфа-1-антитрипсина (вызывает поражение легких и печени).

📢 в любое время может появиться новость о подаче IND

Разработка для лечения гемофилии B - ждем IND

+ 3 программы на доклинической стадии. В любой момент могут огласить новые молекулы и планы.

📍 Почти все проекты - с Regeneron ($REGN), см. картинку

#биотех_стартапы #CRISPR

Intellia Therapeutics Inc ($NTLA) – одна из компаний, занимающихся разработками в области редактирования генома.

2️⃣ Ex vivo редактирование:

OTQ923/HIX763 – для лечения серповидноклеточной анемии (нарушение функции гемоглобина). Новостей пока не предвидится (по Q3).

📍 Партнер в этом проекте - Novartis ($NVS)

Также есть разработки в области Т-клеточной иммунотерапии CAR-T с использованием технологии CRISPR/Cas9 для редактирования клеток пациентов с лейкемией и солидными опухолями (NTLA-5001, и 1 нераскрытая программа).

📢 Ждем новости о начале отбора пациент для КИ NTLA-5001 и о новом кандидате для аллогенной Т-клеточной иммунотерапии в 1 квартале 2022.

#новости_наука

На выходных нужно отвлекаться от биржи, правда? Предлагаю интересное чтиво об экспериментах по созданию жизни «из пробирки» (перевод и разбор статьи ACS Synthetic Biology на русском).

Вкратце:

📍 Японским ученым удалось создать предельно простую систему, способную к самовоспроизведению и эволюции.

📍 упрощенно - это ДНК с генами, обеспечивающими эти два процесса.

📍 эта система еще сильно не дотягивает до того, чтобы представлять собой форму «жизни», как таковую (для ее автономной работы не хватает большого количества белков, которые надо добавлять извне, и это не все недостатки)

📍 но это большой шаг и эксперименты продолжаются 😎

#биотех_стартапы #CRISPR

Beam Therapeutics ($BEAM) – одна из компаний, занимающихся разработками в области редактирования генома, а именно - нуклеотидных оснований (base editing, методу всего пара лет).

📍 Работают по лицензионному соглашению с MIT и Гарвардом.

📍 Beam изучает применение и «праймированного» редактирования - новейший апдейт в области.

1️⃣ Программы in vivo: нераскрыты.

📢 До конца 2021 обещали объявить препарат для лечения болезни Гирке (гликогеновая болезнь Iа типа – заболевание печени)

2️⃣ Ex vivo:

BEAM-101 и BEAM-102 для лечения заболеваний крови, механизм их действия немного различается.

📍 Планируется 3 этапа, на 2-м к лечению добавят антитела от Magenta Therapeutics, что может улучшить ответ, а на 3-м - переход к in vivo терапии.

📢 Для BEAM-101 в ноябре была одобрена IND, ждем новости о начале КИ фазы 1/2 (BEACON-101).

📢 Ждем результатов доклиники BEAM-102 и подачу IND
(сроки не указаны)

BEAM-201 – Т-клеточная терапия (CAR_T) против лейкемии (рака крови), данных пока нет.