Следующая неделя будет сильно загружена, но обещаю подготовить полноценный обзор по крайней мере одной компании. А какой - чур выбираете вы :)
Хороших выходных!
Хороших выходных!
Anonymous Poll
52%
Compugen ($CGEN)
17%
Gossamer Bio ($GOSS)
29%
Iovance Biotherapeutics ($IOVA)
11%
Свое предложение (в комменты)
🔥5👍1
Чем заняться в поезде, если не чтением? Продолжаю изучать книгу Питера Гётше, одного из основателей Кокрейновского сообщества, "Смертельно опасные лекарства и организованная преступность".
Глава 3 посвящена эффекту плацебо и систематическим ошибкам (bias).
Интересные тезисы:
📝 Есть три основные причины, почему пациент может чувствовать себя лучше после лекарств: эффект лекарства, эффект плацебо и естественное течение заболевания.
🤓 Чтобы понять, что именно помогло, нужна контрольная группа. Но это еще не все: допустим в КИ выявили значимые различия в эффекте лекарства и плацебо. Тому есть три основные причины: лечение помогает, вмешались систематические ошибки и случайность.
Систематические ошибки (bias) - могут возникать по многим причинам, в том числе, если КИ проводится без ослепления или "расслепляется" ненароком в процессе (например, из-за характерных побочных эффектов).
Врач, который знает или догадался, что пациент принимает лекарство, подсознательно или осознанно может отметить в анкете, что состояние больного немного лучше, чем на самом деле. Такая систематическая ошибка, особенно в КИ с малыми выборками, может привести к обнаружению очень маленькой но статистически значимой разницы между лечением и контролем и к ошибочным выводам.
📝 Когда исследование проводится на малых выборках очень просто "подтасовать" результат.
Вы удивитесь, но достаточно лишь "причесать" данные 1-2 пациентов и эффект из незначимого (p>0.05) может легко превратиться в значимый (p<0.05). Полагаю, это применимо к КИ с участием <100 человек на группу.
➡️ В книге эти проблемы подробно разобраны и подтверждены ссылками на реальные кокрейновские обзоры. Каждый из них имеет свои нюансы и заслуживает отдельного обсуждения. Но попробуем сделать выводы, которые уже сейчас пригодятся нам при оценке фарм компаний и биотехов - какие КИ надежные, а какие - нет?
Выводы привожу на картинке, подробнее о биомаркерах можно почитать здесь.
Неосведомленные инвесторы и трейдеры часто переоценивают эффект, полученный в ненадежных КИ.
Приведу примеры:
Сомнительный эффект: доказательством эффекта зуранолона компании $SAGE служит разница 1.6-3 балла по шкале для субъективной оценки симптомов депрессии HAMD-17. При этом, считается, что разница между лечением и плацебо < 7 баллов не является клинически значимой. Подробный разбор - здесь.
Открытые КИ на малых выборках: лучший пример это КИ 2 фазы симуфилама компании $SAVA. На 50 пациентах было показано, что симуфилам достоверно улучшает когнитивные функции пациентов с болезнью Альцгеймера, то есть деменция обращается вспять. Сюда же можно отнести большинство промежуточных данных об эффектах противоопухолевых препаратов.
О следующих главах - через пару дней. Предыдущие главы: #books
Глава 3 посвящена эффекту плацебо и систематическим ошибкам (bias).
Интересные тезисы:
📝 Есть три основные причины, почему пациент может чувствовать себя лучше после лекарств: эффект лекарства, эффект плацебо и естественное течение заболевания.
🤓 Чтобы понять, что именно помогло, нужна контрольная группа. Но это еще не все: допустим в КИ выявили значимые различия в эффекте лекарства и плацебо. Тому есть три основные причины: лечение помогает, вмешались систематические ошибки и случайность.
Систематические ошибки (bias) - могут возникать по многим причинам, в том числе, если КИ проводится без ослепления или "расслепляется" ненароком в процессе (например, из-за характерных побочных эффектов).
Врач, который знает или догадался, что пациент принимает лекарство, подсознательно или осознанно может отметить в анкете, что состояние больного немного лучше, чем на самом деле. Такая систематическая ошибка, особенно в КИ с малыми выборками, может привести к обнаружению очень маленькой но статистически значимой разницы между лечением и контролем и к ошибочным выводам.
📝 Когда исследование проводится на малых выборках очень просто "подтасовать" результат.
Вы удивитесь, но достаточно лишь "причесать" данные 1-2 пациентов и эффект из незначимого (p>0.05) может легко превратиться в значимый (p<0.05). Полагаю, это применимо к КИ с участием <100 человек на группу.
➡️ В книге эти проблемы подробно разобраны и подтверждены ссылками на реальные кокрейновские обзоры. Каждый из них имеет свои нюансы и заслуживает отдельного обсуждения. Но попробуем сделать выводы, которые уже сейчас пригодятся нам при оценке фарм компаний и биотехов - какие КИ надежные, а какие - нет?
Выводы привожу на картинке, подробнее о биомаркерах можно почитать здесь.
Неосведомленные инвесторы и трейдеры часто переоценивают эффект, полученный в ненадежных КИ.
Приведу примеры:
Сомнительный эффект: доказательством эффекта зуранолона компании $SAGE служит разница 1.6-3 балла по шкале для субъективной оценки симптомов депрессии HAMD-17. При этом, считается, что разница между лечением и плацебо < 7 баллов не является клинически значимой. Подробный разбор - здесь.
Открытые КИ на малых выборках: лучший пример это КИ 2 фазы симуфилама компании $SAVA. На 50 пациентах было показано, что симуфилам достоверно улучшает когнитивные функции пациентов с болезнью Альцгеймера, то есть деменция обращается вспять. Сюда же можно отнести большинство промежуточных данных об эффектах противоопухолевых препаратов.
О следующих главах - через пару дней. Предыдущие главы: #books
👍9🤔1🤩1
Привет! Путем голосования вы выбрали компанию Compugen и обзор по ней готов 👌Как вам наша демократия?
Компания: Compugen, $CGEN
Терапевтическая область: #иммуноонкология
Капитализация (27.04.22): $197 млн
На 31 декабря 2021: Кэш: $118 млн, обязательства: $17 млн.
Сотрудники (27.04.22): 73
Год основания: 1993
💻 Фокус компании: разработка иммунотерапии рака с использованием вычислительных моделей. Новые мишени, обнаруженные Compugen - это контрольные точки иммунного ответа PVRIG, TIGIT и ILDR2. Блокада этих рецепторов может способствовать усилению противоопухолевой активности иммунных клеток.
Для каждой из этих мишеней разрабатываются антитела, способные их связывать и блокировать - ингибиторы контрольных точек. Особая надежда на усиленный эффект тройной комбинации - антител против PVRIG, TIGIT и PD-1.
💊 COM701 (антитело против PVRIG) изучается отдельно и в комбинации с ниволумабом (nivolumab, OPDIVO® - антитело против PD-1) и BMS-986207 (антитело против TIGIT) компании Bristol Myers Squibb ($BMY),
💊 COM902 - отдельно и в сочетании с COM701.
💊 Другие разработки компания передала AstraZeneca ($AZN - AZD2936) и Bayer ($BAYN@DE - bapotulimab).
📢 Все исследования сейчас в фазе 1 или 1/2, ближайшие результаты по ним ожидаются осенью.
Предварительные данные есть только по COM701, но их пока недостаточно, чтобы делать выводы.
Полный обзор можно почитать здесь. А краткий вывод следующий:
✅ Первые ингибиторы контрольных точек, а именно CTLA-4 (ипилимумаб - Yervoy®, $BMY, Bristol-Myers Squibb) и PD-1 (пембролизумаб - KEYTRUDA® от $MRK, Merck) произвели революцию в онкологии. В то же время Compugen свои новые ингибиторы контрольных точек разрабатывает в основном для двойных и тройных комбинаций с тем же антителом против PD-1. Поэтому, ИМХО, очередной революции ждать не стоит, но захвата хорошей доли рынка в случае успеха - вполне. Только вот будет ли успех до завершения КИ 1-2 фаз предсказать невозможно. Думаю вернуться к ней в начале 2023 и проанализировать первые клинические находки, там перспективы будут яснее.
🤔 Расскажите и вы, чем к Compugen вызван такой интерес? Пишите 💬 или в чат.
#знакомство #обзор_биотех
Компания: Compugen, $CGEN
Терапевтическая область: #иммуноонкология
Капитализация (27.04.22): $197 млн
На 31 декабря 2021: Кэш: $118 млн, обязательства: $17 млн.
Сотрудники (27.04.22): 73
Год основания: 1993
💻 Фокус компании: разработка иммунотерапии рака с использованием вычислительных моделей. Новые мишени, обнаруженные Compugen - это контрольные точки иммунного ответа PVRIG, TIGIT и ILDR2. Блокада этих рецепторов может способствовать усилению противоопухолевой активности иммунных клеток.
Для каждой из этих мишеней разрабатываются антитела, способные их связывать и блокировать - ингибиторы контрольных точек. Особая надежда на усиленный эффект тройной комбинации - антител против PVRIG, TIGIT и PD-1.
💊 COM701 (антитело против PVRIG) изучается отдельно и в комбинации с ниволумабом (nivolumab, OPDIVO® - антитело против PD-1) и BMS-986207 (антитело против TIGIT) компании Bristol Myers Squibb ($BMY),
💊 COM902 - отдельно и в сочетании с COM701.
💊 Другие разработки компания передала AstraZeneca ($AZN - AZD2936) и Bayer ($BAYN@DE - bapotulimab).
📢 Все исследования сейчас в фазе 1 или 1/2, ближайшие результаты по ним ожидаются осенью.
Предварительные данные есть только по COM701, но их пока недостаточно, чтобы делать выводы.
Полный обзор можно почитать здесь. А краткий вывод следующий:
✅ Первые ингибиторы контрольных точек, а именно CTLA-4 (ипилимумаб - Yervoy®, $BMY, Bristol-Myers Squibb) и PD-1 (пембролизумаб - KEYTRUDA® от $MRK, Merck) произвели революцию в онкологии. В то же время Compugen свои новые ингибиторы контрольных точек разрабатывает в основном для двойных и тройных комбинаций с тем же антителом против PD-1. Поэтому, ИМХО, очередной революции ждать не стоит, но захвата хорошей доли рынка в случае успеха - вполне. Только вот будет ли успех до завершения КИ 1-2 фаз предсказать невозможно. Думаю вернуться к ней в начале 2023 и проанализировать первые клинические находки, там перспективы будут яснее.
🤔 Расскажите и вы, чем к Compugen вызван такой интерес? Пишите 💬 или в чат.
#знакомство #обзор_биотех
👍10
Всем привет! Посмотрим, какие решения были приняты FDA по намеченным в апреле датам #PDUFA (все препараты биотехов, акции которых доступны для не квалов).
➡️ 5 из 8 заявок были одобрены. Правда новый препарат был только один - мавакамтен компании Bristol-Myers, обозревали здесь. Так же есть 1 отказ и 2 переноса.
1 апреля -> 1 июля: перенос решения по расширению показаний VAXNEUVANCE™, $MRK, Merck
14 апреля -> 14 июля: перенос решения по вутрисирану $ALNY, Alnylam Pharmaceuticals.
30 апреля: Axsome Therapeutics ($AXSM) получила CRL по заявке на маркенинг AXS-07 для купирования приступа мигрени. 22 апреля компания в форме 8-К предупредила, что ждет именно такое решение, новость обсуждали в чате.
Причина отказа была связана не с эффективностью или безопасностью, которые у нового лекарства не ахти, но в порядке (обозревали здесь), а с недостатком данных в разделе заявки "Химия, производство и контроль". Этот раздел включает описание синтеза и производства нового лекарства, его физических и химических свойств, а также тестов, которые использовались для контроля качества.
Axsome считает, что вопросы, поднятые в CRL, можно решить и намеревается указать возможные сроки для повторной подачи после консультации с FDA. Но очевидно, что компания не договаривает что-то и нам и FDA.
🤔 Напомню, что в августе 2021 при рассмотрении заявки на маркетинг AXS-05 для лечения большого депрессивного расстройства тоже были выявлены недостатки в разделе "Химия, производство и контроль" (тогда дату PDUFA перенесли, а решение, кстати, ждем во 2 квартале 2022). История, выходит, повторяется, но почему-то Axsome не смогла заранее предотвратить схожие проблемы с AXS-07. Уж не связано ли это с тем, что оба AXS-05 и AXS-07 - это комбинации уже существующих на рынке лекарств?
#новости_фарма
➡️ 5 из 8 заявок были одобрены. Правда новый препарат был только один - мавакамтен компании Bristol-Myers, обозревали здесь. Так же есть 1 отказ и 2 переноса.
1 апреля -> 1 июля: перенос решения по расширению показаний VAXNEUVANCE™, $MRK, Merck
14 апреля -> 14 июля: перенос решения по вутрисирану $ALNY, Alnylam Pharmaceuticals.
30 апреля: Axsome Therapeutics ($AXSM) получила CRL по заявке на маркенинг AXS-07 для купирования приступа мигрени. 22 апреля компания в форме 8-К предупредила, что ждет именно такое решение, новость обсуждали в чате.
Причина отказа была связана не с эффективностью или безопасностью, которые у нового лекарства не ахти, но в порядке (обозревали здесь), а с недостатком данных в разделе заявки "Химия, производство и контроль". Этот раздел включает описание синтеза и производства нового лекарства, его физических и химических свойств, а также тестов, которые использовались для контроля качества.
Axsome считает, что вопросы, поднятые в CRL, можно решить и намеревается указать возможные сроки для повторной подачи после консультации с FDA. Но очевидно, что компания не договаривает что-то и нам и FDA.
🤔 Напомню, что в августе 2021 при рассмотрении заявки на маркетинг AXS-05 для лечения большого депрессивного расстройства тоже были выявлены недостатки в разделе "Химия, производство и контроль" (тогда дату PDUFA перенесли, а решение, кстати, ждем во 2 квартале 2022). История, выходит, повторяется, но почему-то Axsome не смогла заранее предотвратить схожие проблемы с AXS-07. Уж не связано ли это с тем, что оба AXS-05 и AXS-07 - это комбинации уже существующих на рынке лекарств?
#новости_фарма
👍10👏1
А теперь даты #PDUFA для битехов, акции которых доступны для не квалов, в мае:
28 мая
Расширение показаний комбинации ипилимумаба (ipilimumab, Yervoy® - антитело против CTLA-4) с ниволумабом (nivolumab, OPDIVO® - антитело против PD-1, оба препарата - ингибиторы контрольных точек компании $BMY, Bristol-Myers Squibb) или стандартной химиотерапией для лечения запущенного плоскоклеточного рака пищевода.
29 мая
AT-GAA – это двухкомпонентное лечение, разработанное Amicus Therapeutics ($FOLD), для пациентов с болезнью Помпе: ципаглюкозидаза альфа (cipaglucosidase alfa, ATB200 препарат ферментной заместительной терапии) и миглустат (miglustat, AT2221 – стабилизирует ципаглюкозидазу альфа). Для коммерциализации AT-GAA поданы две заявки в FDA по каждому из компонентов, PDUFA назначены на 29 мая и 29 июля.
➡️ И один перенос:
20 мая -> 19 августа: перенос решения по бетицелу (BETI-CEL, betibeglogene autotemcel, $BLUE, Bluebird bio). Это генная терапия на основе лентивирусного вектора. Содержит функциональный ген бета-глобина (кодирует белок для построения бета-цепи гемоглобина) и предназначен для для лечения бета-таласемии у пациентов, которым необходимы постоянные переливания крови. Ранее FDA запросило дополнительную информацию по КИ, интересно, чем все закончится.
Пишите 💬 или в чат, если что-то из этого списка вам интересно - попробуем оценить шансы на одобрение.
28 мая
Расширение показаний комбинации ипилимумаба (ipilimumab, Yervoy® - антитело против CTLA-4) с ниволумабом (nivolumab, OPDIVO® - антитело против PD-1, оба препарата - ингибиторы контрольных точек компании $BMY, Bristol-Myers Squibb) или стандартной химиотерапией для лечения запущенного плоскоклеточного рака пищевода.
29 мая
AT-GAA – это двухкомпонентное лечение, разработанное Amicus Therapeutics ($FOLD), для пациентов с болезнью Помпе: ципаглюкозидаза альфа (cipaglucosidase alfa, ATB200 препарат ферментной заместительной терапии) и миглустат (miglustat, AT2221 – стабилизирует ципаглюкозидазу альфа). Для коммерциализации AT-GAA поданы две заявки в FDA по каждому из компонентов, PDUFA назначены на 29 мая и 29 июля.
➡️ И один перенос:
20 мая -> 19 августа: перенос решения по бетицелу (BETI-CEL, betibeglogene autotemcel, $BLUE, Bluebird bio). Это генная терапия на основе лентивирусного вектора. Содержит функциональный ген бета-глобина (кодирует белок для построения бета-цепи гемоглобина) и предназначен для для лечения бета-таласемии у пациентов, которым необходимы постоянные переливания крови. Ранее FDA запросило дополнительную информацию по КИ, интересно, чем все закончится.
Пишите 💬 или в чат, если что-то из этого списка вам интересно - попробуем оценить шансы на одобрение.
👍10🤯1
Привет! Пришло время поближе познакомиться с Iovance Biotherapeutics ($IOVA).
Терапевтическая область: #иммуноонкология
Капитализация (04.05.22): $2.5 млрд
На 31 декабря 2021: кэш: $275.9 млн, обязательства: $41.9 млн
Сотрудники (04.05.22): 319
Год основания: 2007
🔄 Фокус компании: разработка иммунотерапии рака на базе инфильтрирующих опухоль лимфоцитов (tumor infiltrating lymphocytes, TIL, также называется Т-клеточной терапией).
📖 TIL - это лимфоциты, которые распознают раковые клетки, скапливаются вокруг и растворяют клетки опухоли. Проблема в том, что раковые клетки быстро адаптируются.
Т-клеточная терапия, которую разрабатывает Iovance - это собственные клетки пациента, которые извлекают, активируют вне организма (ex vivo) и вводят обратно. Такое лечение проводится всего один раз.
📍Перед таким вмешательством больного нужно подготовить, разрушив все его лимфоциты, а после введения TIL требуются инфузии интерлейкина-2 (активирует TIL).
💊 В пайплайне компании 5 разработок, 3 из которых на клинической стадии исследований. Основные кандидаты - LN-144 (lifileucel) и LN-145 изучаются отдельно и в комбинациях в качестве лечения 4 видов рака (меланома, рак шейки матки, немелкоклеточный рак легкого, плоскоклеточный рак области головы и шеи).
Iovance наиболее продвинулась в изучении использования lifileucel у пациентов с запущенной меланомой. Частота общего ответа при использовании стандартной химиотерапии у пациентов, которым не помогает первая линия всего 4-10%, так что 36% после лечения lifileucel (открытое КИ 2 фазы C-144-01, n = 66) выглядят довольно неплохо.
📍 Lifileucel для лечения запущенной миеломы имеет статус орфанного лекарства и приоритетный статус рассмотрения от FDA.
📢 Ближайшая важная новость компании (если не считать завтрашний квартальный отчет) - встреча с FDA по поводу BLA (заявка на маркетинг биопрепарата), она запланирована на июль 2022. А уже в августе 2022 компания ожидает закончить подачу BLA.
Более полный обзор можно почитать здесь. Расскажите и вы, чем заинтересовала эта компания? Пишите 💬 или в чат.
#биотех_стартапы #знакомство #обзор_биотех
Терапевтическая область: #иммуноонкология
Капитализация (04.05.22): $2.5 млрд
На 31 декабря 2021: кэш: $275.9 млн, обязательства: $41.9 млн
Сотрудники (04.05.22): 319
Год основания: 2007
🔄 Фокус компании: разработка иммунотерапии рака на базе инфильтрирующих опухоль лимфоцитов (tumor infiltrating lymphocytes, TIL, также называется Т-клеточной терапией).
📖 TIL - это лимфоциты, которые распознают раковые клетки, скапливаются вокруг и растворяют клетки опухоли. Проблема в том, что раковые клетки быстро адаптируются.
Т-клеточная терапия, которую разрабатывает Iovance - это собственные клетки пациента, которые извлекают, активируют вне организма (ex vivo) и вводят обратно. Такое лечение проводится всего один раз.
📍Перед таким вмешательством больного нужно подготовить, разрушив все его лимфоциты, а после введения TIL требуются инфузии интерлейкина-2 (активирует TIL).
💊 В пайплайне компании 5 разработок, 3 из которых на клинической стадии исследований. Основные кандидаты - LN-144 (lifileucel) и LN-145 изучаются отдельно и в комбинациях в качестве лечения 4 видов рака (меланома, рак шейки матки, немелкоклеточный рак легкого, плоскоклеточный рак области головы и шеи).
Iovance наиболее продвинулась в изучении использования lifileucel у пациентов с запущенной меланомой. Частота общего ответа при использовании стандартной химиотерапии у пациентов, которым не помогает первая линия всего 4-10%, так что 36% после лечения lifileucel (открытое КИ 2 фазы C-144-01, n = 66) выглядят довольно неплохо.
📍 Lifileucel для лечения запущенной миеломы имеет статус орфанного лекарства и приоритетный статус рассмотрения от FDA.
📢 Ближайшая важная новость компании (если не считать завтрашний квартальный отчет) - встреча с FDA по поводу BLA (заявка на маркетинг биопрепарата), она запланирована на июль 2022. А уже в августе 2022 компания ожидает закончить подачу BLA.
Более полный обзор можно почитать здесь. Расскажите и вы, чем заинтересовала эта компания? Пишите 💬 или в чат.
#биотех_стартапы #знакомство #обзор_биотех
👍10🔥4
Продолжаю читать книгу Питера Гётше, одного из основателей Кокрейновского сообщества, "Смертельно опасные лекарства и организованная преступность" (хотя свободного времени все меньше и меньше).
В главе 4 продолжается обсуждение качества клинических исследований (КИ).
Интересные тезисы:
📝 Разница между честным и не столь честным анализом данных может стоить миллиарды евро на мировом рынке.
📝 Спонсор может имеет доступ к промежуточным данным и остановить КИ когда этого захочет. Очевидно он захочет это сделать, если что-то пошло не так.
🤷 Права спонсора и исследователей указывают в протоколе КИ, но я лично не знаю, где эти протоколы добывать.
📝 Фарм компании зачастую не позволяют (или даже мешают) тестировать их разработки независимыми учёным. Все потому, что если вдруг результат не совпадет, это сильно скажется на их репутации.
🧐 Вот так. Так что если вам вдруг попадется информация, что препарат-кандидат исследует кто-то ещё, смело ставьте компании жирный плюс. Кстати, из тех, что разбирали недавно, с академией сотрудничают $IOVA и $CGEN. Знаете другие примеры?
📝 Старое лекарство не значит хорошее.
🧐 Автор апеллирует к тому, что раньше, особенно в прошлом веке, контроль качества КИ был намного слабее. И все же это спорное утверждение: исследованы старые лекарства значительно лучше, и данных о безопасности накоплено в разы больше.
О следующих главах - через пару дней. Предыдущие главы: #books
В главе 4 продолжается обсуждение качества клинических исследований (КИ).
Интересные тезисы:
📝 Разница между честным и не столь честным анализом данных может стоить миллиарды евро на мировом рынке.
📝 Спонсор может имеет доступ к промежуточным данным и остановить КИ когда этого захочет. Очевидно он захочет это сделать, если что-то пошло не так.
🤷 Права спонсора и исследователей указывают в протоколе КИ, но я лично не знаю, где эти протоколы добывать.
📝 Фарм компании зачастую не позволяют (или даже мешают) тестировать их разработки независимыми учёным. Все потому, что если вдруг результат не совпадет, это сильно скажется на их репутации.
🧐 Вот так. Так что если вам вдруг попадется информация, что препарат-кандидат исследует кто-то ещё, смело ставьте компании жирный плюс. Кстати, из тех, что разбирали недавно, с академией сотрудничают $IOVA и $CGEN. Знаете другие примеры?
📝 Старое лекарство не значит хорошее.
🧐 Автор апеллирует к тому, что раньше, особенно в прошлом веке, контроль качества КИ был намного слабее. И все же это спорное утверждение: исследованы старые лекарства значительно лучше, и данных о безопасности накоплено в разы больше.
О следующих главах - через пару дней. Предыдущие главы: #books
👍12🔥3🤔2
Привет! Полагаю, большинство из вас уже знакомы с компанией Esperion Therapeutics ($ESPR). А мое с ней знакомство произошло совсем недавно 😅.
Терапевтическая область: #сердечно_сосудистые_заболевания (атеросклероз)
Капитализация (06.05.22): $362 млн, кэш: $268.5 млн, обязательства: $578 млн
Сотрудники (06.05.22): 218
Год основания: 1998
Фокус компании: Разработка средств, способствующих снижению уровня липопротеинов низкой плотности (ЛПНП).
📖 Повышенный уровень ЛПНП, которые являются основными переносчиками холестерина, считается фактором риска развития сердечно-сосудистых заболеваний, сопровождающихся атеросклерозом.
✅ Основная разработка Esperion - бемпедоевая кислота (bempedoic acid, ETC-1002), которая является источником двух продуктов: NEXLETOL® и NEXLIZET® (бемпедоевая кислота в комбинации с эзетимибом).
Клинические исследования
➡️ В КИ CLEAR Outcomes (n = 14014 пациента 32-х стран) Esperion поставили вопрос: способно ли снижение уровня холестерина ЛПНП с использованием бемпедоевой кислоты повлиять на риск возникновения сердечно-сосудистых осложнений у пациентов с непереносимостью статинов?
📢 Планируемая дата завершения: декабрь 2022, оглашение результатов ожидается в 1 квартале 2023.
В случае успеха, положительные результаты данного КИ лягут в основу заявки на расширение (или обновление) показаний к назначению бемпедоевой кислоты как средства для снижения риска развития сердечно-сосудистых осложнений в США, Европе и других странах. В этом случае заявку компания планирует подать во второй половине 2023.
✅ Однозначные выводы сделать не вышло (подробно - в полном обзоре): вероятность успеха КИ CLEAR Outcomes довольно высока, но и риск доп. выпуска акций в 1 половине 2023 тоже.
🤔 Рынок сейчас нестабильный, но если б не это можно было бы сделать ставку на рост к публикации данных этого КИ. А вы что думаете? Пишите 💬 или в чат.
#знакомство #биотех_стартапы #обзор_биотех
Терапевтическая область: #сердечно_сосудистые_заболевания (атеросклероз)
Капитализация (06.05.22): $362 млн, кэш: $268.5 млн, обязательства: $578 млн
Сотрудники (06.05.22): 218
Год основания: 1998
Фокус компании: Разработка средств, способствующих снижению уровня липопротеинов низкой плотности (ЛПНП).
📖 Повышенный уровень ЛПНП, которые являются основными переносчиками холестерина, считается фактором риска развития сердечно-сосудистых заболеваний, сопровождающихся атеросклерозом.
✅ Основная разработка Esperion - бемпедоевая кислота (bempedoic acid, ETC-1002), которая является источником двух продуктов: NEXLETOL® и NEXLIZET® (бемпедоевая кислота в комбинации с эзетимибом).
Клинические исследования
➡️ В КИ CLEAR Outcomes (n = 14014 пациента 32-х стран) Esperion поставили вопрос: способно ли снижение уровня холестерина ЛПНП с использованием бемпедоевой кислоты повлиять на риск возникновения сердечно-сосудистых осложнений у пациентов с непереносимостью статинов?
📢 Планируемая дата завершения: декабрь 2022, оглашение результатов ожидается в 1 квартале 2023.
В случае успеха, положительные результаты данного КИ лягут в основу заявки на расширение (или обновление) показаний к назначению бемпедоевой кислоты как средства для снижения риска развития сердечно-сосудистых осложнений в США, Европе и других странах. В этом случае заявку компания планирует подать во второй половине 2023.
✅ Однозначные выводы сделать не вышло (подробно - в полном обзоре): вероятность успеха КИ CLEAR Outcomes довольно высока, но и риск доп. выпуска акций в 1 половине 2023 тоже.
🤔 Рынок сейчас нестабильный, но если б не это можно было бы сделать ставку на рост к публикации данных этого КИ. А вы что думаете? Пишите 💬 или в чат.
#знакомство #биотех_стартапы #обзор_биотех
🔥8👍5👏1
Всем привет! Как выходные? Рынки все падают, но разработки наших любимых биотехов не стоят на месте.
Продолжая рубрику #знакомство, сегодня представлю вам интересную компанию Xencor ($XNCR).
Терапевтическая область: #иммуноонкология, #аутоиммунные_заболевания
Капитализация (11.05.22): $1.46 млрд, кэш: $683.6 млн, обязательства: $94,9 млн,
Сотрудники (11.05.22): 254
Год основания: 1997
🧲 Фокус компании: Разработка антител для лечения рака и аутоиммунных заболеваний. Xencor имеет запатентованную платформу XmAb, которая позволяет различные модификации Fc-домена антител, значительно улучшающие их свойства.
📖 Антитела - это особые белки, имеющие Y-образную форму и довольно сложное строение. В организме они вырабатываются клетками иммунной системы (B-лимфоцитами) для нейтрализации чужеродных веществ - патогенов (бактерий, грибов, паразитов, вирусов и др.).
Модификации, которые позволяет платформа XmAb:
➡️ В основном, это биспецифичные антитела, то есть способные связываться с двумя мишенями, например, с раковой клеткой и иммунной Т-клеткой с противоопухолевой активностью.
➡️ Антитела с увеличенным сродством Fc-домена к рецептору FcγRIIb (CD32b) на В-клетках. Это в конечном счете препятствует активации иммунных путей, играющих важную роль в аутоиммунных, аллергических и воспалительных заболеваниях.
✔️ Эта технология используется в двух препаратах-кандидатах, разрабатываемых партнерами: обекселимаб (XmAb5871) и AIMab7195 (XmAb7195), лицензию на разработку и коммерциализацию которых компания Xencor предоставила Zenas BioPharma и Aimmune Therapeutics, соответственно.
➡️ Модификация домена Fc, которая позволяет увеличить его сродство с рецептором FcγRIIIa на иммунных NK-клетках (натуральных киллерах), что значительно усиливает их способность уничтожать опухолевые клетки, и на других клетках, например, макрофагах, что может усиливать противоопухолевый иммунный ответ.
✔️ Эта технология используется в двух партнерских препаратах, проходящих КИ, и в одном одобренном к применению лекарстве - тафаситамабе (tafasitamab, Monjuvi®) компаний Incyte ($INCY) и MorphoSys.
➡️ Xtend™ - позволяет увеличить сродство Fc-домена с рецептором FcRn на лизосомах эндотелиальных клеток, выстилающих сосуды, что защищает антитела Xencor от разрушения, а значит вводить их нужно реже (стоимость лечения ниже). Более длительный период полувыведения также позволяет подкожное введение препарата (обычно антитела вводят внутривенно).
✔️ Технология Xtend™ в настоящее время используется в 13 препаратах, проходящих КИ и в двух одобренных к применению лекарствах: равулизумаб (ravulizumab-cwvz, Ultomiris®) компании Alexion (приобретенная AstraZeneca, $AZN) и сотровимаб (sotrovimab, Xevudy®) Vir Biotechnology ($VIR) и GlaxoSmithKline.
✅ Как видно, платформа XmAb может быть использована для разработки антител для совершенно разных патологий (инфекционные, аутоиммунные и воспалительные заболевания и различные виды рака). Именно потому Xencor активно развивает сотрудничество с другими компаниями, включая Биг Фарму - Novartis ($NVS) и Amgen ($AMGN).
💰 Благодаря таким коллаборациям Xencor в 2021 получила прибыль $82.6 млн.
В следующий раз, рассмотрим основные разработки компании и попробуем оценить их перспективы. Вся информация будет доступна в общем обзоре.
🤝 Отдельное спасибо подписчику VIX, который подготовил большое количество материала по Xencor и к тому же оказался автором любительского тг канала (наблюдает за фондовым и крипто рынками).
А вы уже знали б этой компании? Что думаете о ней? Пишите 💬 или в чат.
#биотех_стартапы
Продолжая рубрику #знакомство, сегодня представлю вам интересную компанию Xencor ($XNCR).
Терапевтическая область: #иммуноонкология, #аутоиммунные_заболевания
Капитализация (11.05.22): $1.46 млрд, кэш: $683.6 млн, обязательства: $94,9 млн,
Сотрудники (11.05.22): 254
Год основания: 1997
🧲 Фокус компании: Разработка антител для лечения рака и аутоиммунных заболеваний. Xencor имеет запатентованную платформу XmAb, которая позволяет различные модификации Fc-домена антител, значительно улучшающие их свойства.
📖 Антитела - это особые белки, имеющие Y-образную форму и довольно сложное строение. В организме они вырабатываются клетками иммунной системы (B-лимфоцитами) для нейтрализации чужеродных веществ - патогенов (бактерий, грибов, паразитов, вирусов и др.).
Модификации, которые позволяет платформа XmAb:
➡️ В основном, это биспецифичные антитела, то есть способные связываться с двумя мишенями, например, с раковой клеткой и иммунной Т-клеткой с противоопухолевой активностью.
➡️ Антитела с увеличенным сродством Fc-домена к рецептору FcγRIIb (CD32b) на В-клетках. Это в конечном счете препятствует активации иммунных путей, играющих важную роль в аутоиммунных, аллергических и воспалительных заболеваниях.
✔️ Эта технология используется в двух препаратах-кандидатах, разрабатываемых партнерами: обекселимаб (XmAb5871) и AIMab7195 (XmAb7195), лицензию на разработку и коммерциализацию которых компания Xencor предоставила Zenas BioPharma и Aimmune Therapeutics, соответственно.
➡️ Модификация домена Fc, которая позволяет увеличить его сродство с рецептором FcγRIIIa на иммунных NK-клетках (натуральных киллерах), что значительно усиливает их способность уничтожать опухолевые клетки, и на других клетках, например, макрофагах, что может усиливать противоопухолевый иммунный ответ.
✔️ Эта технология используется в двух партнерских препаратах, проходящих КИ, и в одном одобренном к применению лекарстве - тафаситамабе (tafasitamab, Monjuvi®) компаний Incyte ($INCY) и MorphoSys.
➡️ Xtend™ - позволяет увеличить сродство Fc-домена с рецептором FcRn на лизосомах эндотелиальных клеток, выстилающих сосуды, что защищает антитела Xencor от разрушения, а значит вводить их нужно реже (стоимость лечения ниже). Более длительный период полувыведения также позволяет подкожное введение препарата (обычно антитела вводят внутривенно).
✔️ Технология Xtend™ в настоящее время используется в 13 препаратах, проходящих КИ и в двух одобренных к применению лекарствах: равулизумаб (ravulizumab-cwvz, Ultomiris®) компании Alexion (приобретенная AstraZeneca, $AZN) и сотровимаб (sotrovimab, Xevudy®) Vir Biotechnology ($VIR) и GlaxoSmithKline.
✅ Как видно, платформа XmAb может быть использована для разработки антител для совершенно разных патологий (инфекционные, аутоиммунные и воспалительные заболевания и различные виды рака). Именно потому Xencor активно развивает сотрудничество с другими компаниями, включая Биг Фарму - Novartis ($NVS) и Amgen ($AMGN).
💰 Благодаря таким коллаборациям Xencor в 2021 получила прибыль $82.6 млн.
В следующий раз, рассмотрим основные разработки компании и попробуем оценить их перспективы. Вся информация будет доступна в общем обзоре.
🤝 Отдельное спасибо подписчику VIX, который подготовил большое количество материала по Xencor и к тому же оказался автором любительского тг канала (наблюдает за фондовым и крипто рынками).
А вы уже знали б этой компании? Что думаете о ней? Пишите 💬 или в чат.
#биотех_стартапы
👍11❤1🤩1
Продолжение обзора Xencor ($XNCR): клинические программы.
В пайплайне компании 6 биспецифических антител, которые в настоящее время проходят клинические исследования (КИ). Основные разработки - вудалимаб и пламотамаб. Все КИ на ранних стадиях, так что результатов, по которым можно было бы оценить их перспективы, пока нет.
💊 Вудалимаб (vudalimab, XmAb®717) - связывает PD1 и CTLA4 рецепторы на иммунных клетках. Эти рецепторы являются контрольными точками иммунного ответа, так что их блокада имеет потенциал значительно усилить противоопухолевую активность иммунных клеток.
Участвует в пяти КИ 1-2 фаз, три из которых стартовали в этом году. В одном из них (DUET-2) изучается влияние препарата аж на 28 видов рака. - Активный поиск нужной популяции 🤯
📢 Ближайшие результаты сообщат во второй половине 2022 по КИ 2 фазы (с участием мужчин с запущенным раком предстательной железы), а после ноября 2022 планируется оглашение промежуточных результатов КИ 1 фазы DUET-2. Интересно, какой 🦞 победит? или вернее проиграет...
💊 Пламотамаб (plamotamab, XmAb®676) связывает CD20 на опухолевых клетках и CD3 на Т-лимфоцитах. Это антитело теоретически должно усилить противоопухолевую активность лимфоцитов против раковых клеток, на которых есть рецептор CD20 (это в основном В-клеточные лимфомы).
Проходит два КИ 1-2 фаз с участием пациентов с лимфомами и лейкозом. Пламотамаб назначается отдельно или в сочетании с тафаситамабом (tafasitamab, Monjuvi®, Incyte $INCY и MorphoSys) и леналидомид (lenalidomide, REVLIMID®, Bristol-Myers Squibb $BMY) внутривенно или подкожно.
📢 Ближайшие результаты по КИ 1 фазы (монотерапия) обещали во второй половине 2022.
💊 XmAb104 - еще одно биспецифичное антитело, изучается в комбинации с ипилимумабом (ipilimumab, Yervoy® - антитело против CTLA-4 компании Bristol-Myers Squibb $BMY)
📢 Промежуточные данные КИ 1 фазы DUET-3 представят во время конференции ASCO в июне 2022.
⛔️ Стоит отметить, что впервые при обзоре компании мне встретилось аж 3 остановленных программы разработки (вибекотамаб, который исследовали Novartis $NVS, тидутамаб и XmAb®841).
Что думаете: деятельность этой компании более прозрачна, у нее просто больше кандидатов, вот и отсев активней или компанию преследует неудача? Пишите 💬 или в чат.
✅ Полный обзор Xencor и всех 6 препаратов здесь, а краткий вывод: в целом, интересная компания с широким пайплайном, которая уже умудряется заработать (сотрудничество и продажи прав на разработку - см. картинку с партнерскими программами). Но все исследования на ранней фазе, а сейчас не лучшее время, чтобы вкладываться в идею, ИМХО.
#биотех_стартапы #обзор_биотех
В пайплайне компании 6 биспецифических антител, которые в настоящее время проходят клинические исследования (КИ). Основные разработки - вудалимаб и пламотамаб. Все КИ на ранних стадиях, так что результатов, по которым можно было бы оценить их перспективы, пока нет.
💊 Вудалимаб (vudalimab, XmAb®717) - связывает PD1 и CTLA4 рецепторы на иммунных клетках. Эти рецепторы являются контрольными точками иммунного ответа, так что их блокада имеет потенциал значительно усилить противоопухолевую активность иммунных клеток.
Участвует в пяти КИ 1-2 фаз, три из которых стартовали в этом году. В одном из них (DUET-2) изучается влияние препарата аж на 28 видов рака. - Активный поиск нужной популяции 🤯
📢 Ближайшие результаты сообщат во второй половине 2022 по КИ 2 фазы (с участием мужчин с запущенным раком предстательной железы), а после ноября 2022 планируется оглашение промежуточных результатов КИ 1 фазы DUET-2. Интересно, какой 🦞 победит? или вернее проиграет...
💊 Пламотамаб (plamotamab, XmAb®676) связывает CD20 на опухолевых клетках и CD3 на Т-лимфоцитах. Это антитело теоретически должно усилить противоопухолевую активность лимфоцитов против раковых клеток, на которых есть рецептор CD20 (это в основном В-клеточные лимфомы).
Проходит два КИ 1-2 фаз с участием пациентов с лимфомами и лейкозом. Пламотамаб назначается отдельно или в сочетании с тафаситамабом (tafasitamab, Monjuvi®, Incyte $INCY и MorphoSys) и леналидомид (lenalidomide, REVLIMID®, Bristol-Myers Squibb $BMY) внутривенно или подкожно.
📢 Ближайшие результаты по КИ 1 фазы (монотерапия) обещали во второй половине 2022.
💊 XmAb104 - еще одно биспецифичное антитело, изучается в комбинации с ипилимумабом (ipilimumab, Yervoy® - антитело против CTLA-4 компании Bristol-Myers Squibb $BMY)
📢 Промежуточные данные КИ 1 фазы DUET-3 представят во время конференции ASCO в июне 2022.
⛔️ Стоит отметить, что впервые при обзоре компании мне встретилось аж 3 остановленных программы разработки (вибекотамаб, который исследовали Novartis $NVS, тидутамаб и XmAb®841).
Что думаете: деятельность этой компании более прозрачна, у нее просто больше кандидатов, вот и отсев активней или компанию преследует неудача? Пишите 💬 или в чат.
✅ Полный обзор Xencor и всех 6 препаратов здесь, а краткий вывод: в целом, интересная компания с широким пайплайном, которая уже умудряется заработать (сотрудничество и продажи прав на разработку - см. картинку с партнерскими программами). Но все исследования на ранней фазе, а сейчас не лучшее время, чтобы вкладываться в идею, ИМХО.
#биотех_стартапы #обзор_биотех
👍7
xencor.pdf
2 MB
🤝 И повторю отдельное спасибо подписчику VIX, который подготовил большое количество материала по Xencor. Прикрепляю его обзор - там много интересных подробностей, которые могут показаться вам полезными (но я не несу ответственности за написанное там).
👏4👍1
Всем привет! Продолжаю читать книгу Питера Гётше, одного из основателей Кокрейновского сообщества, "Смертельно опасные лекарства и организованная преступность"
Глава 5 посвящена медицинским журналам. Точнее, их коррумпированности.
Интересные тезисы:
📝 Оказывается, журналам может быть выгодно публиковать исследования фарм компаний. Например, некоторые компании предлагают выкупить за это весь тираж.
Интересно, какова выгода теперь, когда многие журналы переходят в онлайн формат.
📝 Редакторы таких журналов зачастую закрывают глаза на важные недостатки публикации - например, использование ненадежной контрольной интервенции или явный сокрытый конфликт интересов.
Один из примеров - сравнение частоты нежелательных явлений (НЯ) при использовании продукции компании Medtronic ($MDT) в хирургии. Оказалось, что в оригинальных публикациях, спонсированных Medtronic ($MDT), в принципе не сообщалось о НЯ (0%), хотя в документах FDA и последующих работах, выполненных без участия компании, частота НЯ составила 10-50% (❗️).
📝 При чтении статей не стоит полагаться только на выводы в тезисе. Часто они вводят в заблуждение.
К сожалению, это так. И еще меньше стоит полагаться на информацию в пресс-релизах. Чаще всего результаты там выставляют в значительно лучшем свете, чем есть на самом деле.
📝 Заканчивается глава на грустной ноте: "промышленность превратила медицинскую науку из полезной для общества отрасли, целью которой является улучшение здоровья людей, в товар, первостепенная цель которого – максимальная прибыль".
Что ж, мы живем в век капитализма. Однако, в научном сообществе все чаще поднимаются вопросы качества исследований и публикаций, и это не просто разговоры -предпринимаются действия.
О следующих главах - через пару дней. Предыдущие главы: #books
_________________________
Off-topic: И еще кое что: еще неделю-две моя занятость - на пределе (новая работа и переезд), но после все должно нормализоваться и я снова выйду к ежедневным постам с 2-3 подробными разборами компаний в неделю. А пока - пишу когда успеваю 🤗. При этом, кстати, мне на пользу и в радость отвлекаться на ваши вопросы в чате!.
Сейчас готовлю для вас обзор разработок для лечения неалкогольного стеатогепатита (НАСГ). Это заболевание печени, возникновение которого связывают с диабетом и ожирением. Им страдает 1.5% - 6.5% взрослых, а одобренной лекарственной терапии пока не существует. Coming soon 😃
Глава 5 посвящена медицинским журналам. Точнее, их коррумпированности.
Интересные тезисы:
📝 Оказывается, журналам может быть выгодно публиковать исследования фарм компаний. Например, некоторые компании предлагают выкупить за это весь тираж.
Интересно, какова выгода теперь, когда многие журналы переходят в онлайн формат.
📝 Редакторы таких журналов зачастую закрывают глаза на важные недостатки публикации - например, использование ненадежной контрольной интервенции или явный сокрытый конфликт интересов.
Один из примеров - сравнение частоты нежелательных явлений (НЯ) при использовании продукции компании Medtronic ($MDT) в хирургии. Оказалось, что в оригинальных публикациях, спонсированных Medtronic ($MDT), в принципе не сообщалось о НЯ (0%), хотя в документах FDA и последующих работах, выполненных без участия компании, частота НЯ составила 10-50% (❗️).
📝 При чтении статей не стоит полагаться только на выводы в тезисе. Часто они вводят в заблуждение.
К сожалению, это так. И еще меньше стоит полагаться на информацию в пресс-релизах. Чаще всего результаты там выставляют в значительно лучшем свете, чем есть на самом деле.
📝 Заканчивается глава на грустной ноте: "промышленность превратила медицинскую науку из полезной для общества отрасли, целью которой является улучшение здоровья людей, в товар, первостепенная цель которого – максимальная прибыль".
Что ж, мы живем в век капитализма. Однако, в научном сообществе все чаще поднимаются вопросы качества исследований и публикаций, и это не просто разговоры -предпринимаются действия.
О следующих главах - через пару дней. Предыдущие главы: #books
_________________________
Off-topic: И еще кое что: еще неделю-две моя занятость - на пределе (новая работа и переезд), но после все должно нормализоваться и я снова выйду к ежедневным постам с 2-3 подробными разборами компаний в неделю. А пока - пишу когда успеваю 🤗. При этом, кстати, мне на пользу и в радость отвлекаться на ваши вопросы в чате!.
Сейчас готовлю для вас обзор разработок для лечения неалкогольного стеатогепатита (НАСГ). Это заболевание печени, возникновение которого связывают с диабетом и ожирением. Им страдает 1.5% - 6.5% взрослых, а одобренной лекарственной терапии пока не существует. Coming soon 😃
👍13❤3
Привет ✌️Сегодня и далее - рассмотрим топ важных событий 2022 в фарм отрасли:
1️⃣ Болезнь Альцгеймера (кстати, кто присоединился недавно – у нас есть подробный обзор, обратите внимание, что заголовки – это ссылки на странички подразделов с подробностями). Так вот, в 2022 ожидается апдейт по антителам против амилоида бета, все три имеют статус прорывной терапии:
📢 Результаты КИ 3 фазы GRADUATE 1 и 2 гантенерумаба (gantenerumab, Roche) (2 половина 2022).
📢 PDUFA для донанемаба (donanemab, Eli Lilly, $LLY). В октябре 2021 была начата последовательная подача заявки BLA (rolling submission), а ее окончание ожидалось в конце первого квартала - задерживают 🤔. Также ожидаются результаты КИ 3 фазы TRAILBLAZER-ALZ 4 - сравнение эффективности донанемаба и адуканумаба (aducanumab, Aduhelm®, Biogen $BIIB). Дата первичного окончания на clinicaltrials - август 2022, а раньше там был июнь 🤷🏼.
📢 Результаты КИ 3 фазы (Clarity AD) леканемаба (lecanemab, $BIIB и Eisai) (2 половина 2022). Результаты этого КИ могут стать решающими для одобрения леканемаба. Начатая в сентябре 2021 последовательная подача заявки BLA завершена в мае 2022. Если FDA примет BLA, будет установлена дата PDUFA. Почти стих 😁
📍 Донанемаб и леканемаб ведут по программе ускоренного одобрения (accelerated approval), по которой был одобрен Aduhelm®.
#фарма_новости
1️⃣ Болезнь Альцгеймера (кстати, кто присоединился недавно – у нас есть подробный обзор, обратите внимание, что заголовки – это ссылки на странички подразделов с подробностями). Так вот, в 2022 ожидается апдейт по антителам против амилоида бета, все три имеют статус прорывной терапии:
📢 Результаты КИ 3 фазы GRADUATE 1 и 2 гантенерумаба (gantenerumab, Roche) (2 половина 2022).
📢 PDUFA для донанемаба (donanemab, Eli Lilly, $LLY). В октябре 2021 была начата последовательная подача заявки BLA (rolling submission), а ее окончание ожидалось в конце первого квартала - задерживают 🤔. Также ожидаются результаты КИ 3 фазы TRAILBLAZER-ALZ 4 - сравнение эффективности донанемаба и адуканумаба (aducanumab, Aduhelm®, Biogen $BIIB). Дата первичного окончания на clinicaltrials - август 2022, а раньше там был июнь 🤷🏼.
📢 Результаты КИ 3 фазы (Clarity AD) леканемаба (lecanemab, $BIIB и Eisai) (2 половина 2022). Результаты этого КИ могут стать решающими для одобрения леканемаба. Начатая в сентябре 2021 последовательная подача заявки BLA завершена в мае 2022. Если FDA примет BLA, будет установлена дата PDUFA. Почти стих 😁
📍 Донанемаб и леканемаб ведут по программе ускоренного одобрения (accelerated approval), по которой был одобрен Aduhelm®.
#фарма_новости
👍4
Топ важных событий 2022 в фарм отрасли:
2️⃣ Психиатрия и неврология. Ну конечно, куда без наших любимых антидепрессантов)
📢 Во 2 квартале 2022 ожидается долгожданное решение FDA по AXS-05 компании Axsome Therapeutics ($AXSM) для лечения большого депрессивного расстройства (БДР). Подробный обзор по этому препарату и другим разработкам Axsome – здесь.
📢 Промежуточные результаты пререгистрационного КИ 3 фазы Reliance III, где REL-1017 (Relmada Therapeutics, $RLMD, в ТИ ее нет) назначается пациентам с БДР, ожидаются в середине 2022, а данные КИ Reliance I и Reliance II (REL-1017 в сочетании со стандартной терапией) – во второй половине года.
💊 REL-1017 мы не упоминали, когда рассматривали антидепрессанты (ссылки: презентация, обзор Axsome и Sage Therapeutics). Это тоже блокатор NMDA рецептора, как и декстрометорфан в составе AXS-05; назначается внутрь, 1 раз в день.
📢 Решение FDA по AMX0035 (Amylyx Pharmaceuticals, $AMLX, в ТИ ее нет) для лечения бокового амиотрофического склероза назначено на 29 июня 2022.
💊 AMX0035 это комбинация фенилбутирата натрия и таурурсодиола, про него есть отличная статья на Мосмедпрепараты, если интересно.
📢 Результаты пререгистрационного КИ 3 фазы EMERGENT-2 KarXT (Karuna Therapeutics, $KRTX) для лечения шизофрении ожидаются в 3 квартале 2022. А вот данные КИ 3 фазы EMERGENT-3 будут уже в следующем году (1 квартал 2023). Всего в ходу 6 КИ 3 фазы этого препарата по данному показанию. Кроме того, в середине 2022 Karuna планирует начать КИ 3 фазы для оценки KarXT в качестве средства для лечения психоза при болезни Альцгеймера.
💊 KarXT - довольно интересный препарат, это комбинация ксаномелина (xanomeline) и троспиума (trospium). Агонист мускариновых рецепторов ксаномелин обладает антипсихотическими свойствами (за счет активации центральных рецепторов), но вызывает нежелательные явления (НЯ), связанные с холинергической передачей (за счет активации периферических рецепторов). Троспиум является блокатором периферических мускариновых рецепторов, и таким образом, должен уменьшать нежелательные реакции на введение ксаномелина. В КИ 2 фазы EMERGENT-1 (n = 182) наблюдалось ослабление симптомов шизофрении, однако с НЯ оказалось сложнее, чем в этой простой гипотезе.
#фарма_новости
2️⃣ Психиатрия и неврология. Ну конечно, куда без наших любимых антидепрессантов)
📢 Во 2 квартале 2022 ожидается долгожданное решение FDA по AXS-05 компании Axsome Therapeutics ($AXSM) для лечения большого депрессивного расстройства (БДР). Подробный обзор по этому препарату и другим разработкам Axsome – здесь.
📢 Промежуточные результаты пререгистрационного КИ 3 фазы Reliance III, где REL-1017 (Relmada Therapeutics, $RLMD, в ТИ ее нет) назначается пациентам с БДР, ожидаются в середине 2022, а данные КИ Reliance I и Reliance II (REL-1017 в сочетании со стандартной терапией) – во второй половине года.
💊 REL-1017 мы не упоминали, когда рассматривали антидепрессанты (ссылки: презентация, обзор Axsome и Sage Therapeutics). Это тоже блокатор NMDA рецептора, как и декстрометорфан в составе AXS-05; назначается внутрь, 1 раз в день.
📢 Решение FDA по AMX0035 (Amylyx Pharmaceuticals, $AMLX, в ТИ ее нет) для лечения бокового амиотрофического склероза назначено на 29 июня 2022.
💊 AMX0035 это комбинация фенилбутирата натрия и таурурсодиола, про него есть отличная статья на Мосмедпрепараты, если интересно.
📢 Результаты пререгистрационного КИ 3 фазы EMERGENT-2 KarXT (Karuna Therapeutics, $KRTX) для лечения шизофрении ожидаются в 3 квартале 2022. А вот данные КИ 3 фазы EMERGENT-3 будут уже в следующем году (1 квартал 2023). Всего в ходу 6 КИ 3 фазы этого препарата по данному показанию. Кроме того, в середине 2022 Karuna планирует начать КИ 3 фазы для оценки KarXT в качестве средства для лечения психоза при болезни Альцгеймера.
💊 KarXT - довольно интересный препарат, это комбинация ксаномелина (xanomeline) и троспиума (trospium). Агонист мускариновых рецепторов ксаномелин обладает антипсихотическими свойствами (за счет активации центральных рецепторов), но вызывает нежелательные явления (НЯ), связанные с холинергической передачей (за счет активации периферических рецепторов). Троспиум является блокатором периферических мускариновых рецепторов, и таким образом, должен уменьшать нежелательные реакции на введение ксаномелина. В КИ 2 фазы EMERGENT-1 (n = 182) наблюдалось ослабление симптомов шизофрении, однако с НЯ оказалось сложнее, чем в этой простой гипотезе.
#фарма_новости
👍8🤩1
Топ важных событий 2022 в фарм отрасли:
3️⃣ Новости по разработкам для лечения ахондроплазии.
📖 Ахондроплазия - это генетическое заболевание, возникающее в результате точечных мутаций в основном в гене FGFR. Эти мутации приводят к излишней активности рецептора FGFR, из-за чего нарушается рост костей.
👉 Самый известный человек с этим заболеванием - Питер Динклейдж, сыгравший Тириона Ланнистера в «Игре Престолов».
В этом году ожидаются новости по двум препаратам-кандидатам:
📢 Результаты КИ 2 фазы ACcomplisH, где изучается препарат TransCon CNP компании Ascendis Pharma ($ASND, в ТИ ее нет) ожидаются в 4 квартале 2022.
💊 TransCon CNP это натрийуретический пептид типа С (CNP), модифицированный с использованием технологии TransCon™ компании Ascendis. CNP это естественный стимулятор рост костей, однако его невозможно использовать в качестве лечения, он быстро разрушается. TransCon™ позволяет продлить действие этого белка так, что вводить его надо лишь раз в неделю (подкожно).
Кстати, похожий по механизму действия препарат возоритид (vosoritide, VOXZOGO™), разработанный компанией BioMarin Pharmaceutical ($BMRN), совсем недавно (в 2021) был одобрен в Европе и США.
📢 Промежуточные данные КИ 2 фазы инфигратиниба компании BridgeBio Pharma ($BBIO) ожидаются в середине 2022.
💊 Инфигратиниб (infigratinib, BGJ398) - это блокатор рецептора FGFR1-3 для приема внутрь. В отличие от CNP, который противодействует последствиям чрезмерной активности рецептора FGFR, инфигратиниб не позволяет им произойти. По крайней мене, в теории.
#фарма_новости
3️⃣ Новости по разработкам для лечения ахондроплазии.
📖 Ахондроплазия - это генетическое заболевание, возникающее в результате точечных мутаций в основном в гене FGFR. Эти мутации приводят к излишней активности рецептора FGFR, из-за чего нарушается рост костей.
👉 Самый известный человек с этим заболеванием - Питер Динклейдж, сыгравший Тириона Ланнистера в «Игре Престолов».
В этом году ожидаются новости по двум препаратам-кандидатам:
📢 Результаты КИ 2 фазы ACcomplisH, где изучается препарат TransCon CNP компании Ascendis Pharma ($ASND, в ТИ ее нет) ожидаются в 4 квартале 2022.
💊 TransCon CNP это натрийуретический пептид типа С (CNP), модифицированный с использованием технологии TransCon™ компании Ascendis. CNP это естественный стимулятор рост костей, однако его невозможно использовать в качестве лечения, он быстро разрушается. TransCon™ позволяет продлить действие этого белка так, что вводить его надо лишь раз в неделю (подкожно).
Кстати, похожий по механизму действия препарат возоритид (vosoritide, VOXZOGO™), разработанный компанией BioMarin Pharmaceutical ($BMRN), совсем недавно (в 2021) был одобрен в Европе и США.
📢 Промежуточные данные КИ 2 фазы инфигратиниба компании BridgeBio Pharma ($BBIO) ожидаются в середине 2022.
💊 Инфигратиниб (infigratinib, BGJ398) - это блокатор рецептора FGFR1-3 для приема внутрь. В отличие от CNP, который противодействует последствиям чрезмерной активности рецептора FGFR, инфигратиниб не позволяет им произойти. По крайней мене, в теории.
#фарма_новости
👍6
Топ важных событий 2022 в фарм отрасли:
4️⃣ Новости по разработкам для лечения неалкогольного стеатогепатита (НАСГ).
📖 НАСГ это форма неалкогольной жировой болезни печени (НАЖБП, отложение жира в печени) с наихудшим прогнозом. Специфической терапии до сих пор не существует, так что первый одобренный препарат можно будет считать значимым прорывом в медицине.
В 2022 ожидаются новости двух компаний, которые усиленно занимаются разработками препаратов-кандидатов для лечения НАСГ: Intercept Pharmaceuticals ($ICPT) и Madrigal Pharmaceuticals ($MDGL).
📢 В 1 половине 2022 планируется встреча $ICPT с FDA для обсуждения будущей заявки на расширение показаний обетихолевой кислоты (OCALIVA®) на основании дополненных промежуточных результатов КИ 3 фазы REGENERATE, которые тоже вот-вот должны огласить. В 3 квартале 2022 ожидаются результаты КИ 3 фазы REVERSE.
💊 OCALIVA® - полусинтетическая желчная кислота в форме таблеток, введение которой способствует снижению концентрации желчных кислот в печени (за счет уменьшения их синтеза и улучшения выведения). Назначается внутрь, 1 раз в день.
📢 Уже завтра $MDGL выступят на глобальном конгрессе по НАСГ, а 22-26 июня - на конференции EASL International Liver Congress. Представят в том числе свежие результаты КИ MAESTRO-NAFLD-1 после 52 недель лечения ресметиромом. Данные об эффективности этого препарата согласно результатам биопсии печени в КИ MAESTRO-NASH (около 2000 пациентов) - ожидаются в 4 квартале 2022.
💊 Ресметиром - селективный активатор рецептора гормона щитовидной железы β (THR); таблетки для приема внутрь, 1 раз в день. Действие ресметирома основано на активации THR, что приводит к увеличению выработки гормона трийодтиронина. Трийодтиронин стимулирует выведение холестерина и липолиз (процесс расщепления жиров).
По этим компаниям, наконец, готов долгожданный обзор с подробным сравнением результатов, полученных по указанным препаратам на сегодня. Вот теперь можно и обсудить 🤗 Пишите 💬 или в чат.
#фарма_новости #обзор_биотех #гепатология
4️⃣ Новости по разработкам для лечения неалкогольного стеатогепатита (НАСГ).
📖 НАСГ это форма неалкогольной жировой болезни печени (НАЖБП, отложение жира в печени) с наихудшим прогнозом. Специфической терапии до сих пор не существует, так что первый одобренный препарат можно будет считать значимым прорывом в медицине.
В 2022 ожидаются новости двух компаний, которые усиленно занимаются разработками препаратов-кандидатов для лечения НАСГ: Intercept Pharmaceuticals ($ICPT) и Madrigal Pharmaceuticals ($MDGL).
📢 В 1 половине 2022 планируется встреча $ICPT с FDA для обсуждения будущей заявки на расширение показаний обетихолевой кислоты (OCALIVA®) на основании дополненных промежуточных результатов КИ 3 фазы REGENERATE, которые тоже вот-вот должны огласить. В 3 квартале 2022 ожидаются результаты КИ 3 фазы REVERSE.
💊 OCALIVA® - полусинтетическая желчная кислота в форме таблеток, введение которой способствует снижению концентрации желчных кислот в печени (за счет уменьшения их синтеза и улучшения выведения). Назначается внутрь, 1 раз в день.
📢 Уже завтра $MDGL выступят на глобальном конгрессе по НАСГ, а 22-26 июня - на конференции EASL International Liver Congress. Представят в том числе свежие результаты КИ MAESTRO-NAFLD-1 после 52 недель лечения ресметиромом. Данные об эффективности этого препарата согласно результатам биопсии печени в КИ MAESTRO-NASH (около 2000 пациентов) - ожидаются в 4 квартале 2022.
💊 Ресметиром - селективный активатор рецептора гормона щитовидной железы β (THR); таблетки для приема внутрь, 1 раз в день. Действие ресметирома основано на активации THR, что приводит к увеличению выработки гормона трийодтиронина. Трийодтиронин стимулирует выведение холестерина и липолиз (процесс расщепления жиров).
По этим компаниям, наконец, готов долгожданный обзор с подробным сравнением результатов, полученных по указанным препаратам на сегодня. Вот теперь можно и обсудить 🤗 Пишите 💬 или в чат.
#фарма_новости #обзор_биотех #гепатология
👍5🔥2
Iovance Biotherapeutics ($IOVA) - компания, которую мы обозревали в начале мая, сообщила в четверг промежуточные результаты применения lifileucel у больных с меланомой.
Напомню, что Iovance занимается разработкой иммунотерапии рака на базе инфильтрирующих опухоль лимфоцитов (tumor infiltrating lymphocytes, TIL, также называется Т-клеточной терапией). lifileucel - один из препаратов на основе модифицированных TIL - клеток пациента, "настроенных" против опухоли.
Итак, в КИ C-144-01, где lifileucel назначают участникам с запущенной меланомой после безуспешного лечения анти-PD-1 препаратами, есть несколько когорт. Нам сообщили апдейт по когорте №4:
➡️ Частота общего ответа (ORR) в этой когорте составила 29% (ранее для когорты 2 сообщалась ORR 36%). Для обеих когорт (n=153) ORR = 31%.
➡️ Длительность эффекта (DOR), правда, оказалась всего около 10 мес, хотя данные второй когорты давали надежду на длительность более 3 лет (DOR была не достигнута за период наблюдения 36+ мес).
📖 Для крайне малых выборок 1-2 фаз обычно рассчитывается медиана DOR - то есть время в течение которого у половины пациентов с ответом произошло прогрессирование или смерть. Соответственно, если ответ все еще продолжается, говорят "DOR не достигнута" так как ее медиану еще невозможно рассчитать.
При этом, сообщается, что пациенты 4 когорты почти вдвое дольше находились на лечении анти-PD-1 препаратами и заболевание у них протекало тяжелее, и вроде как это должно объяснять снижение эффективности (но выглядит немного "притянутым за уши").
📢 Следующий апдейт ожидается во второй половине 2022. Подача BLA, как сообщалось ранее, запланирована на август.
🧐 Хорошие это результаты или плохие? То, что подачу BLA не отменили, указывает на уверенность компании, что текущие результаты "прокатят", собственно об этом говорит и малая эффективность альтернатив. ORR при использовании стандартной химиотерапии у пациентов, которым не помогает первая линия лечения до 10%, так что и 31% для lifileucel выглядит неплохо. Но все же это снижение с предыдущей цифры 36% во 2 когорте, и в целом есть тенденция к ухудшению результатов с начала этого КИ.
Так что, теперь понятно, почему цена акций резко упала, но на мой взгляд, реакция преувеличена.
😔 Другое дело, что от ЦБ прилетел неприятный сюрприз, обсудили в чате. Возможно, если, конечно, дадут, лучшим решением было бы выйти в кэш и заняться трейдингом? Что думаете?
Напомню, что Iovance занимается разработкой иммунотерапии рака на базе инфильтрирующих опухоль лимфоцитов (tumor infiltrating lymphocytes, TIL, также называется Т-клеточной терапией). lifileucel - один из препаратов на основе модифицированных TIL - клеток пациента, "настроенных" против опухоли.
Итак, в КИ C-144-01, где lifileucel назначают участникам с запущенной меланомой после безуспешного лечения анти-PD-1 препаратами, есть несколько когорт. Нам сообщили апдейт по когорте №4:
➡️ Частота общего ответа (ORR) в этой когорте составила 29% (ранее для когорты 2 сообщалась ORR 36%). Для обеих когорт (n=153) ORR = 31%.
➡️ Длительность эффекта (DOR), правда, оказалась всего около 10 мес, хотя данные второй когорты давали надежду на длительность более 3 лет (DOR была не достигнута за период наблюдения 36+ мес).
📖 Для крайне малых выборок 1-2 фаз обычно рассчитывается медиана DOR - то есть время в течение которого у половины пациентов с ответом произошло прогрессирование или смерть. Соответственно, если ответ все еще продолжается, говорят "DOR не достигнута" так как ее медиану еще невозможно рассчитать.
При этом, сообщается, что пациенты 4 когорты почти вдвое дольше находились на лечении анти-PD-1 препаратами и заболевание у них протекало тяжелее, и вроде как это должно объяснять снижение эффективности (но выглядит немного "притянутым за уши").
📢 Следующий апдейт ожидается во второй половине 2022. Подача BLA, как сообщалось ранее, запланирована на август.
🧐 Хорошие это результаты или плохие? То, что подачу BLA не отменили, указывает на уверенность компании, что текущие результаты "прокатят", собственно об этом говорит и малая эффективность альтернатив. ORR при использовании стандартной химиотерапии у пациентов, которым не помогает первая линия лечения до 10%, так что и 31% для lifileucel выглядит неплохо. Но все же это снижение с предыдущей цифры 36% во 2 когорте, и в целом есть тенденция к ухудшению результатов с начала этого КИ.
Так что, теперь понятно, почему цена акций резко упала, но на мой взгляд, реакция преувеличена.
😔 Другое дело, что от ЦБ прилетел неприятный сюрприз, обсудили в чате. Возможно, если, конечно, дадут, лучшим решением было бы выйти в кэш и заняться трейдингом? Что думаете?
👍5🤔1
Всем привет! Продолжаю читать книгу Питера Гётше, одного из основателей Кокрейновского сообщества, "Смертельно опасные лекарства и организованная преступность"
Главы 6 и 7 целиком посвящены историям о том, как врачи за деньги занимаются продвижением фарм. препаратов.
😔 Не знаю, по этой причине или нет (в России скорее нет), но чаще выписывают торговые наименования (отличить можно по значку ®️ или ™️), а не действующие вещества. Это не правильно. Если вам назначают препарат конкретного производителя, спрашивайте у врача название действующего вещества и уточняйте, чем этот производитель лучше других.
📝 Автор рассказывает о так называемых посевных испытаниях, цель которых заставить как можно больше врачей прописывать новый препарат. Позиционируются они как КИ, но таковыми не являются, а врач получает плату за каждого пациента.
📝 Есть также врачи, которые, используя свою власть над рынком, вымогают деньги у фарм. компаний.
📝 Маркетинг зачастую проводится через врачей, которые работают в фарм компаниях консультантами. За это они получают огромные гонорары. Кроме того, в США более 60 % непрерывного медицинского образования (НМО) оплачивается фармацевтическими компаниями. Очевидно, что его целью является продвижение собственных продуктов.
🤔 Честно говоря, все это выглядит пугающе если думать, что все лекарства яд. Если же исходить из мнения, что лекарства помогают, их активное распространение через врачей не выглядит плохо.
Авторы многих каналов, которые я читаю заявляли, что не публикуют рекламные посты, с которыми не согласны, хотя есть и такие, кто постят все подряд. Также и врачи, только вот кроме соображений морали, на их плечах ещё и ответственность за жизнь и здоровье пациентов, не стоит об этом забывать. Автор данной книги расписывает самый плохой сценарий, где врач назначает неэффективное или дорогое лекарство за деньги, но нет никакой статистики, с помощью которой можно было бы доказать, что такое происходит в большинстве, а не меньшинстве случаев. Тем не менее, полезно знать, что бывает и так...
О следующих главах - через пару дней. Предыдущие главы: #books
Главы 6 и 7 целиком посвящены историям о том, как врачи за деньги занимаются продвижением фарм. препаратов.
😔 Не знаю, по этой причине или нет (в России скорее нет), но чаще выписывают торговые наименования (отличить можно по значку ®️ или ™️), а не действующие вещества. Это не правильно. Если вам назначают препарат конкретного производителя, спрашивайте у врача название действующего вещества и уточняйте, чем этот производитель лучше других.
📝 Автор рассказывает о так называемых посевных испытаниях, цель которых заставить как можно больше врачей прописывать новый препарат. Позиционируются они как КИ, но таковыми не являются, а врач получает плату за каждого пациента.
📝 Есть также врачи, которые, используя свою власть над рынком, вымогают деньги у фарм. компаний.
📝 Маркетинг зачастую проводится через врачей, которые работают в фарм компаниях консультантами. За это они получают огромные гонорары. Кроме того, в США более 60 % непрерывного медицинского образования (НМО) оплачивается фармацевтическими компаниями. Очевидно, что его целью является продвижение собственных продуктов.
🤔 Честно говоря, все это выглядит пугающе если думать, что все лекарства яд. Если же исходить из мнения, что лекарства помогают, их активное распространение через врачей не выглядит плохо.
Авторы многих каналов, которые я читаю заявляли, что не публикуют рекламные посты, с которыми не согласны, хотя есть и такие, кто постят все подряд. Также и врачи, только вот кроме соображений морали, на их плечах ещё и ответственность за жизнь и здоровье пациентов, не стоит об этом забывать. Автор данной книги расписывает самый плохой сценарий, где врач назначает неэффективное или дорогое лекарство за деньги, но нет никакой статистики, с помощью которой можно было бы доказать, что такое происходит в большинстве, а не меньшинстве случаев. Тем не менее, полезно знать, что бывает и так...
О следующих главах - через пару дней. Предыдущие главы: #books
👍6🔥2
Привет! Добавляю новый препарат-кандидат для лечения неалкогольного стеатогепатита (НАСГ, начало здесь):
💊 VK2809 компании Viking Therapeutics ($VKTX, внебиржевая в ТИ), прямой конкурент ресметирома Madrigal Pharmaceuticals ($MDGL), так как имеет тот же механизм действия.
Однако VK2809 позиционируется и как средство для снижения уровня холестерина липопротеинов низкой плотности ("плохого" холестерина), а значит в случае успеха (а намек на него уже есть) может оказаться конкурентом и для бемпедоевой кислоты Esperion Therapeutics, $ESPR.
В гонке разработок для НАСГ VK2809 все же несколько отстает: сейчас проходит КИ 2b фазы VOYAGE и его результаты мы с большой вероятностью узнаем где-то рядом с результатами КИ 3 фазы ресметирома MAESTRO-NASH в 3-4 квартале 2022. Все подробности - в обзоре.
💊 VK2809 компании Viking Therapeutics ($VKTX, внебиржевая в ТИ), прямой конкурент ресметирома Madrigal Pharmaceuticals ($MDGL), так как имеет тот же механизм действия.
Однако VK2809 позиционируется и как средство для снижения уровня холестерина липопротеинов низкой плотности ("плохого" холестерина), а значит в случае успеха (а намек на него уже есть) может оказаться конкурентом и для бемпедоевой кислоты Esperion Therapeutics, $ESPR.
В гонке разработок для НАСГ VK2809 все же несколько отстает: сейчас проходит КИ 2b фазы VOYAGE и его результаты мы с большой вероятностью узнаем где-то рядом с результатами КИ 3 фазы ресметирома MAESTRO-NASH в 3-4 квартале 2022. Все подробности - в обзоре.
👍7
На той неделе в Nature вышла интересная статья с рассуждениями о том, что FDA возможно изменит подход к рассмотрению новых лекарств после фиаско с адуканумабом для лечения болезни Альцгеймера.
📍Напомню, что адуканумаб (Biogen, $BIIB) был одобрен по программе ускоренного одобрения (accelerated approval). Эта процедура позволяет выпустить препарат на рынок еще до получения данных об эффективности по основным конечным точкам (влияние на деменцию в данном случае). Нужно лишь одно КИ и косвенные доказательства пользы. Подробнее здесь.
➡️ Есть вероятность, что FDA получит больше полномочий для отзыва ускоренных одобрений в случаях, когда компания не предоставляет основные результаты в разумные сроки. И вот почему:
➡️ С момента введения программы ускоренного одобрения в 1992 по ней провели 279 лекарств. Их число все растет (см. картинку).
➡️ Анализ 2021 г. показал, что для целых 13% из них компании не доказали эффективность в течение пяти лет. Эти лекарства оставались на рынке в среднем 9,5 лет.
🤔 В общем, вероятно, грядет реформа, которая помешают фарме злоупотреблять этим путем выхода на рынок. В первую очередь это может коснуться препаратов против рака - большинство из них проводят именно по этой программе, так как для доказательства эффекта на общую выживаемость нужно от 2 лет (стандарт это 5 лет). О конечных точках в онкологии, кстати можно почитать здесь.
📍 Здесь можно найти все препараты, получившие одобрение в рамках ускоренной программы. Среди них, кстати, знакомые нам
- OXBRYTA® лечения серповидноклеточной анемии (Global Blood Therapeutics, $GBT),
- Galafold® для лечения болезни Фабри (наследственная болезнь накопления) (Amicus Therapeutics, $FOLD),
- OCALIVA® для первичного биллиарного холангита (заболевание печени) (Intercept Pharmaceuticals, $ICPT),
- VOXZOGO® для пациентов с ахондроплазией (карликовость) (BioMarin Pharmaceutical, $BMRN),
- несколько препаратов Sarepta Therapeutics ($SRPT) для мышечной дистрофии Дюшена,
- GAVRETO® для терапии немелкоклеточного рака легкого (NSCLC) (Blueprint Medicines, $BPMC),
- TRUSELTIQ® для лечения холангиокарциномы (редкая опухоль желчных протоков) (BridgeBio Pharma, $BBIO).
❓Что думаете, на сколько это необходимо? Ведь с одной стороны, программа ускоренного одобрения дает надежду безнадежно больным, а с другой «Работа FDA не в том, чтобы давать надежду. Не надежда поддерживает жизнь, а безопасные и эффективные препараты» (с). Пишите 💬 или в чат.
#онкология #термины_и_понятия #новости_фарма
📍Напомню, что адуканумаб (Biogen, $BIIB) был одобрен по программе ускоренного одобрения (accelerated approval). Эта процедура позволяет выпустить препарат на рынок еще до получения данных об эффективности по основным конечным точкам (влияние на деменцию в данном случае). Нужно лишь одно КИ и косвенные доказательства пользы. Подробнее здесь.
➡️ Есть вероятность, что FDA получит больше полномочий для отзыва ускоренных одобрений в случаях, когда компания не предоставляет основные результаты в разумные сроки. И вот почему:
➡️ С момента введения программы ускоренного одобрения в 1992 по ней провели 279 лекарств. Их число все растет (см. картинку).
➡️ Анализ 2021 г. показал, что для целых 13% из них компании не доказали эффективность в течение пяти лет. Эти лекарства оставались на рынке в среднем 9,5 лет.
🤔 В общем, вероятно, грядет реформа, которая помешают фарме злоупотреблять этим путем выхода на рынок. В первую очередь это может коснуться препаратов против рака - большинство из них проводят именно по этой программе, так как для доказательства эффекта на общую выживаемость нужно от 2 лет (стандарт это 5 лет). О конечных точках в онкологии, кстати можно почитать здесь.
📍 Здесь можно найти все препараты, получившие одобрение в рамках ускоренной программы. Среди них, кстати, знакомые нам
- OXBRYTA® лечения серповидноклеточной анемии (Global Blood Therapeutics, $GBT),
- Galafold® для лечения болезни Фабри (наследственная болезнь накопления) (Amicus Therapeutics, $FOLD),
- OCALIVA® для первичного биллиарного холангита (заболевание печени) (Intercept Pharmaceuticals, $ICPT),
- VOXZOGO® для пациентов с ахондроплазией (карликовость) (BioMarin Pharmaceutical, $BMRN),
- несколько препаратов Sarepta Therapeutics ($SRPT) для мышечной дистрофии Дюшена,
- GAVRETO® для терапии немелкоклеточного рака легкого (NSCLC) (Blueprint Medicines, $BPMC),
- TRUSELTIQ® для лечения холангиокарциномы (редкая опухоль желчных протоков) (BridgeBio Pharma, $BBIO).
❓Что думаете, на сколько это необходимо? Ведь с одной стороны, программа ускоренного одобрения дает надежду безнадежно больным, а с другой «Работа FDA не в том, чтобы давать надежду. Не надежда поддерживает жизнь, а безопасные и эффективные препараты» (с). Пишите 💬 или в чат.
#онкология #термины_и_понятия #новости_фарма
👍10🔥1
Неделя была богатой на новости известных нам компаний.
Положительные результаты $AXSM и $SAGE обсудили в чате (AXSM - здесь, SAGE -лишь вскользь). Они довольно понятные, поэтому отложу на выходные. А вот Intercept Pharmaceuticals ($ICPT) сообщила весьма неоднозначные результаты. Давайте их разберем подробнее?
📍 Intercept Pharmaceuticals ($ICPT) получила одобрение OCALIVA® для первичного биллиарного холангита (ПБХ) в рамках ускоренной процедуры и должна предоставить надежные доказательства эффективности (достижение первичных конечных точек).
📍 6 мая нам сообщили (отчет по Q1 2022), что готовят анализ данных КИ COBALT с участием пациентов с ПБХ и HEROES - два ретроспективных КИ (т.е. у пациентов из реальной практики изучаются исходы, которые уже наступили).
1️⃣ COBALT - это плацебо-контролируемое КИ 4 фазы, которое завершили досрочно после того, как OCALIVA® попал на рынок, по этическим соображениям. Сегодня сообщили его результат, и он довольно спутанный, впрочем, как и сам текст пресс-релиза:
📍 Говорится, что первичной конечной точкой было время до наступления одного из следующих событий: смерть от всех причин, трансплантация печени или госпитализация по поводу других серьезных НЯ, связанных с заболеванием печени.
📍 При этом сообщаются данные о частоте возникновения этих событий. Она оказалась схожей между группами. Но:
- На момент досрочного прекращения в COBALT было набрано < 80% от запланированного количества участников.
- > 50% пациентов прекратили исследование до достижения конечной точки исследования.
- по крайней мере 14% пациентов, принимавших плацебо, начали прием OCALIVA®.
- > 55% участникам OCALIVA® был противопоказан согласно дополнению в WARNING box в инструкции, которое внесли туда уже после начала этого КИ.
❌ Учитывая эти факторы, данные COBALT бесполезны, заявляет компания.
2️⃣ КИ HEROES 1 (пациенты из Komodo Health US claims database) и 2 (пациенты из Global PBC registry)- это ретроспективные исследования.
- У лиц с ПБХ из базы данных US, получавших Ocaliva, было 62% снижение риска указанных выше событий по сравнению с контрольными группами в любой момент наблюдения.
✅ Результаты хорошие. Хотя опять не сообщают время до наступления события (именно оно указано в качестве конечных точек в протоколе КИ на clinicaltrials).
➡️ Кроме того, есть положительные результаты КИ POISE LTSE (открытое продолжение КИ 3 фазы) с участием 209 пациентов с ПБХ за которыми наблюдали максимум 6 лет.
- показано, что OCALIVA® может способствовать снижению риска смерти или трансплантации печени на 72-80% по сравнению с двумя контрольными популяциями.
✅ Это тоже плюс, но в группах сравнения были больные из реальной практики из других баз данных.
🧐 Очевидно, нас ждет еще один апдейт: пока не хватает данных второго КИ HEROES с пациентами из общемировой базы данных (а сроки завершения те же, что и у первого). Затем компания отправит все результаты FDA. Если Intercept не сможет убедить FDA в пользе OCALIVA®, препарат могут отозвать с рынка. Если интересно, предлагаю обсудить что все это значит - в чате.
#новости_фарма #гепатология
Положительные результаты $AXSM и $SAGE обсудили в чате (AXSM - здесь, SAGE -лишь вскользь). Они довольно понятные, поэтому отложу на выходные. А вот Intercept Pharmaceuticals ($ICPT) сообщила весьма неоднозначные результаты. Давайте их разберем подробнее?
📍 Intercept Pharmaceuticals ($ICPT) получила одобрение OCALIVA® для первичного биллиарного холангита (ПБХ) в рамках ускоренной процедуры и должна предоставить надежные доказательства эффективности (достижение первичных конечных точек).
📍 6 мая нам сообщили (отчет по Q1 2022), что готовят анализ данных КИ COBALT с участием пациентов с ПБХ и HEROES - два ретроспективных КИ (т.е. у пациентов из реальной практики изучаются исходы, которые уже наступили).
1️⃣ COBALT - это плацебо-контролируемое КИ 4 фазы, которое завершили досрочно после того, как OCALIVA® попал на рынок, по этическим соображениям. Сегодня сообщили его результат, и он довольно спутанный, впрочем, как и сам текст пресс-релиза:
📍 Говорится, что первичной конечной точкой было время до наступления одного из следующих событий: смерть от всех причин, трансплантация печени или госпитализация по поводу других серьезных НЯ, связанных с заболеванием печени.
📍 При этом сообщаются данные о частоте возникновения этих событий. Она оказалась схожей между группами. Но:
- На момент досрочного прекращения в COBALT было набрано < 80% от запланированного количества участников.
- > 50% пациентов прекратили исследование до достижения конечной точки исследования.
- по крайней мере 14% пациентов, принимавших плацебо, начали прием OCALIVA®.
- > 55% участникам OCALIVA® был противопоказан согласно дополнению в WARNING box в инструкции, которое внесли туда уже после начала этого КИ.
❌ Учитывая эти факторы, данные COBALT бесполезны, заявляет компания.
2️⃣ КИ HEROES 1 (пациенты из Komodo Health US claims database) и 2 (пациенты из Global PBC registry)- это ретроспективные исследования.
- У лиц с ПБХ из базы данных US, получавших Ocaliva, было 62% снижение риска указанных выше событий по сравнению с контрольными группами в любой момент наблюдения.
✅ Результаты хорошие. Хотя опять не сообщают время до наступления события (именно оно указано в качестве конечных точек в протоколе КИ на clinicaltrials).
➡️ Кроме того, есть положительные результаты КИ POISE LTSE (открытое продолжение КИ 3 фазы) с участием 209 пациентов с ПБХ за которыми наблюдали максимум 6 лет.
- показано, что OCALIVA® может способствовать снижению риска смерти или трансплантации печени на 72-80% по сравнению с двумя контрольными популяциями.
✅ Это тоже плюс, но в группах сравнения были больные из реальной практики из других баз данных.
🧐 Очевидно, нас ждет еще один апдейт: пока не хватает данных второго КИ HEROES с пациентами из общемировой базы данных (а сроки завершения те же, что и у первого). Затем компания отправит все результаты FDA. Если Intercept не сможет убедить FDA в пользе OCALIVA®, препарат могут отозвать с рынка. Если интересно, предлагаю обсудить что все это значит - в чате.
#новости_фарма #гепатология
👍6🔥3