Хорошие новости! (и это не розыгрыш 😄)
Сегодня компания $SAGE, Sage Therapeutics сообщила положительные данные исследования 2 фазы LUMINARY, где SAGE-718 назначен 26 пациентам с легкой или умеренной деменцией на фоне болезни Альцгеймера на 14 дней.
➡️ Показано, что прием SAGE-718 на 14 день способствует улучшению когнитивных функций, а также обучения и памяти.
➡️ Кроме того, на 28 день наблюдалось значимое улучшение по шкале Montreal Cognitive Assessment (MoCA) (+2.3 балла, исходный балл был 15-24).
➡️ При этом сообщается о 8 случаях нежелательных явлений легкой или умеренной степени у 7 пациентов.
🧑⚕️ Это хорошие результаты, но не стоит их переоценивать: LUMINARY - открытое исследование без контрольной группы, и курс лечения всего 2 недели. Но и цель 2 фазы - проверить саму возможность лечения того или иного состояния. Ждем подробности и оглашение дальнейших планов по данному направлению.
🎁 И еще кое-что для вас - решено делать обзоры компаний (и возможно другие обзоры тоже) - живыми. То есть, буду их обновлять при поступлении новой информации. Так у нас получится в конце концов что-то вроде брошюры инвестора с историей открытия и создания лекарств 🤩
В этом ключе обновлен мой старый обзор Sage Therapeutics. Enjoy!
#биотех_стартапы #новости_фарма #антидепрессанты #live
Сегодня компания $SAGE, Sage Therapeutics сообщила положительные данные исследования 2 фазы LUMINARY, где SAGE-718 назначен 26 пациентам с легкой или умеренной деменцией на фоне болезни Альцгеймера на 14 дней.
➡️ Показано, что прием SAGE-718 на 14 день способствует улучшению когнитивных функций, а также обучения и памяти.
➡️ Кроме того, на 28 день наблюдалось значимое улучшение по шкале Montreal Cognitive Assessment (MoCA) (+2.3 балла, исходный балл был 15-24).
➡️ При этом сообщается о 8 случаях нежелательных явлений легкой или умеренной степени у 7 пациентов.
🧑⚕️ Это хорошие результаты, но не стоит их переоценивать: LUMINARY - открытое исследование без контрольной группы, и курс лечения всего 2 недели. Но и цель 2 фазы - проверить саму возможность лечения того или иного состояния. Ждем подробности и оглашение дальнейших планов по данному направлению.
🎁 И еще кое-что для вас - решено делать обзоры компаний (и возможно другие обзоры тоже) - живыми. То есть, буду их обновлять при поступлении новой информации. Так у нас получится в конце концов что-то вроде брошюры инвестора с историей открытия и создания лекарств 🤩
В этом ключе обновлен мой старый обзор Sage Therapeutics. Enjoy!
#биотех_стартапы #новости_фарма #антидепрессанты #live
👍8❤1🥰1
Доброе утро! В чате прозвучала отличная идея обменяться каналами/чатами по схожей тематике. Привожу ниже список известных мне (описание взято из самих каналов, если есть):
➡️ Про фарму в контексте фондового рынка
Biopharm insights - авторский канал о биотехах и фарме простыми словами (👉 чат этого канала).
Dogtor_beta - об инвестициях в биотехи, индексе #XBI, фарме и еще много всего полезного.
Биофарма тинька - бот-агрегатор телеграмм каналов и ряда твиттер аккаунтов. Публикует новости по биотехам с капитализацией менее 10 млрд$, доступных в "Тинькофф Инвестиции" для неквалов.
Biotech Deal Watch - ребята из МФТИ разбирают новейшие биотехнологии в медицине, а также биотехнологические компании.
DynastyMarkets - видеообзоры на Youtube, аналитика, разбор новостей перспективных биотехов США.
Pharmacolog – инвестиции - 10 лет опыта работы в фарме, изучаю исследования каждый день (канал с разборами биотехов и фарм компаний).
ButerZone - готовит вкусные блюда и обозревает фарму.
➡️ Не совсем (или совсем не) про инвестиции, но может быть полезно тем, кто интересуется фармацевтикой, медициной, наукой.
Mosmedpreparaty - специализированная научно-исследовательская и справочно-информационная аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты», таргетированная на ключевые события глобальной отрасли фармации, биотехнологий, медицины и здравоохранения.
Инновации в фармацевтике - новости фармацевтики, нейротехнологий и биотехнологий, кейсы цифровой трансформации фармацевтики, аналитика рынка инновационных разработок лекарств.
Health Alliance - новости в медицине и технологиях, современные исследования, зарубежные и отечественные открытия.
Genotek - о генетике: научные статьи, новости.
МедФарм - новости сферы здравоохранения и фарминдустрии.
Medical Ксю - канал о цифровой трансформации здравоохранения.
Цифровой Журнальный Клуб - канал молодых ученых, здесь обсуждают интересные научные статьи в формате онлайн встреч.
Купрум - Всё про здоровье и качество жизни с научной точки зрения.
OpenLongevity - все о старении и способах борьбы с ним. Открыт набор волонтеров, каждый может принять участие в исследованиях.
Запрещенный фармаколог - Олег Талибов (aka "запрещенная организация") о клинической фармакологии и немного о спорте.
PharMix - канал моей коллеги: фармацевтические и медицинские новости, обзоры (хотя больше пишет в инстаграмм).
Александр Панчин -популяризатор науки, научный журналист, писатель и блогер.
И напоследок официальный канал Минздрава России
Пишите 💬 кто знает другие, будем дополнять этот список!
#общее
➡️ Про фарму в контексте фондового рынка
Biopharm insights - авторский канал о биотехах и фарме простыми словами (👉 чат этого канала).
Dogtor_beta - об инвестициях в биотехи, индексе #XBI, фарме и еще много всего полезного.
Биофарма тинька - бот-агрегатор телеграмм каналов и ряда твиттер аккаунтов. Публикует новости по биотехам с капитализацией менее 10 млрд$, доступных в "Тинькофф Инвестиции" для неквалов.
Biotech Deal Watch - ребята из МФТИ разбирают новейшие биотехнологии в медицине, а также биотехнологические компании.
DynastyMarkets - видеообзоры на Youtube, аналитика, разбор новостей перспективных биотехов США.
Pharmacolog – инвестиции - 10 лет опыта работы в фарме, изучаю исследования каждый день (канал с разборами биотехов и фарм компаний).
ButerZone - готовит вкусные блюда и обозревает фарму.
➡️ Не совсем (или совсем не) про инвестиции, но может быть полезно тем, кто интересуется фармацевтикой, медициной, наукой.
Mosmedpreparaty - специализированная научно-исследовательская и справочно-информационная аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты», таргетированная на ключевые события глобальной отрасли фармации, биотехнологий, медицины и здравоохранения.
Инновации в фармацевтике - новости фармацевтики, нейротехнологий и биотехнологий, кейсы цифровой трансформации фармацевтики, аналитика рынка инновационных разработок лекарств.
Health Alliance - новости в медицине и технологиях, современные исследования, зарубежные и отечественные открытия.
Genotek - о генетике: научные статьи, новости.
МедФарм - новости сферы здравоохранения и фарминдустрии.
Medical Ксю - канал о цифровой трансформации здравоохранения.
Цифровой Журнальный Клуб - канал молодых ученых, здесь обсуждают интересные научные статьи в формате онлайн встреч.
Купрум - Всё про здоровье и качество жизни с научной точки зрения.
OpenLongevity - все о старении и способах борьбы с ним. Открыт набор волонтеров, каждый может принять участие в исследованиях.
Запрещенный фармаколог - Олег Талибов (aka "запрещенная организация") о клинической фармакологии и немного о спорте.
PharMix - канал моей коллеги: фармацевтические и медицинские новости, обзоры (хотя больше пишет в инстаграмм).
Александр Панчин -популяризатор науки, научный журналист, писатель и блогер.
И напоследок официальный канал Минздрава России
Пишите 💬 кто знает другие, будем дополнять этот список!
#общее
🔥5👍3❤2
Список основных сайтов, которые можно использовать для сбора и анализа информации о биотехах и фарм компаниях.
➡️ Базы данных лекарственных средств. Здесь можно найти информацию о механизме действия препарата и о его мишенях, например, посмотреть все вещества, которые взаимодействуют с определенным рецептором.
DrugBank
Guide to PHARMACOLOGY
The Clinical Drug Experience Knowledgebase - здесь можно посмотреть историю открытия и разработки лекарств, а также всех новых веществ, по которым есть КИ.
Drugs.com - в том числе, здесь есть информация об истории выведения препарата на рынок, взаимодействиях, дженериках и биоаналогах, а также новости компаний, объявления FDA и многое другое.
FDA-Approved Drugs - один из первых источников, где появляется информация об одобрении. Также здесь вы найдете все одобренные FDA лекарства.
Orange Book - список утвержденных FDA лекарственных препаратов с оценкой терапевтической эквивалентности.
➡️ Базы данных клинических исследований (КИ)
Global Clinical Trials Data - общемировая.
ClinicalTrials.gov - США. Биотехи и фарм компании регистрируют свои КИ именно здесь. Как ей пользоваться и лайфхаки - здесь.
ICH GCP (Реестр клинических исследований США) - на русском языке (правда, это машинный перевод).
➡️ Общеобразовательные
Медицинская он-лайн библиотека (рус.)
Клинические рекомендации (рус.) по лечению различных заболеваний/состояний, утвержденные МЗ РФ.
PharmAdvisor (рус.) - библиотека, содержащая нормативно-правовые акты, а также научные и административные руководства ICH, ЕС и США.
Библиотека биотехнологий одного автора из Twitter (@Biotech2k1) - по наводке от @Dogtor. Здесь много суперполезной информации о генной терапии, иммунноонкологии, вирусах и т.д., но доступен только через VPN.
Все о вакцинах - Precision Vaccinations (гепатит, герпес, COVID-19, болезнь Альцгеймера, респираторно-синцитиальный вирус и др.).
➡️ Научно-популярное на русском языке
Интерактивное путешествие по головному мозгу
Нейроновости
Раздел "биомедицина" на постнауке
Раздел "медицина" на сайте Элементы
Хаб научно-популярное на Хабре
- например, статья про антидепрессанты
➡️ FDA трекеры (можно посмотреть даты PDUFA, но имейте ввиду, их надо проверять, так как иногда их переносят или решение выносят раньше):
https://www.fdatracker.com/fda-calendar/
https://www.benzinga.com/fda-biotech#exact
https://www.biopharmcatalyst.com/ - здесь еще собраны основные катализаторы и пресс-релизы компаний. Есть платный контент. Отмечу, что открытая инфа там часто неточная и запоздалая.
➡️ Новости о фарме и биотехах
PCR.news - русскоязычный информационно-аналитический портал о молекулярной диагностике и смежных областях науки и практики: молекулярной биологии и медицине в т.ч. для инвесторов.
endpts.com
fiercebiotech.com
fiercepharma.com
➡️ Список телеграм-каналов/чатов, посвященных биотехнологиям, фармакологии, фармацевтике в контексте фондового рынка и не только.
➡️ Общие источники (ТА, финансовая информация, инсайдеры, скринеры, новости, аналитика и многое другое).
Пишите 💬 кто знает другие, будем дополнять этот список!
#общее
➡️ Базы данных лекарственных средств. Здесь можно найти информацию о механизме действия препарата и о его мишенях, например, посмотреть все вещества, которые взаимодействуют с определенным рецептором.
DrugBank
Guide to PHARMACOLOGY
The Clinical Drug Experience Knowledgebase - здесь можно посмотреть историю открытия и разработки лекарств, а также всех новых веществ, по которым есть КИ.
Drugs.com - в том числе, здесь есть информация об истории выведения препарата на рынок, взаимодействиях, дженериках и биоаналогах, а также новости компаний, объявления FDA и многое другое.
FDA-Approved Drugs - один из первых источников, где появляется информация об одобрении. Также здесь вы найдете все одобренные FDA лекарства.
Orange Book - список утвержденных FDA лекарственных препаратов с оценкой терапевтической эквивалентности.
➡️ Базы данных клинических исследований (КИ)
Global Clinical Trials Data - общемировая.
ClinicalTrials.gov - США. Биотехи и фарм компании регистрируют свои КИ именно здесь. Как ей пользоваться и лайфхаки - здесь.
ICH GCP (Реестр клинических исследований США) - на русском языке (правда, это машинный перевод).
➡️ Общеобразовательные
Медицинская он-лайн библиотека (рус.)
Клинические рекомендации (рус.) по лечению различных заболеваний/состояний, утвержденные МЗ РФ.
PharmAdvisor (рус.) - библиотека, содержащая нормативно-правовые акты, а также научные и административные руководства ICH, ЕС и США.
Библиотека биотехнологий одного автора из Twitter (@Biotech2k1) - по наводке от @Dogtor. Здесь много суперполезной информации о генной терапии, иммунноонкологии, вирусах и т.д., но доступен только через VPN.
Все о вакцинах - Precision Vaccinations (гепатит, герпес, COVID-19, болезнь Альцгеймера, респираторно-синцитиальный вирус и др.).
➡️ Научно-популярное на русском языке
Интерактивное путешествие по головному мозгу
Нейроновости
Раздел "биомедицина" на постнауке
Раздел "медицина" на сайте Элементы
Хаб научно-популярное на Хабре
- например, статья про антидепрессанты
➡️ FDA трекеры (можно посмотреть даты PDUFA, но имейте ввиду, их надо проверять, так как иногда их переносят или решение выносят раньше):
https://www.fdatracker.com/fda-calendar/
https://www.benzinga.com/fda-biotech#exact
https://www.biopharmcatalyst.com/ - здесь еще собраны основные катализаторы и пресс-релизы компаний. Есть платный контент. Отмечу, что открытая инфа там часто неточная и запоздалая.
➡️ Новости о фарме и биотехах
PCR.news - русскоязычный информационно-аналитический портал о молекулярной диагностике и смежных областях науки и практики: молекулярной биологии и медицине в т.ч. для инвесторов.
endpts.com
fiercebiotech.com
fiercepharma.com
➡️ Список телеграм-каналов/чатов, посвященных биотехнологиям, фармакологии, фармацевтике в контексте фондового рынка и не только.
➡️ Общие источники (ТА, финансовая информация, инсайдеры, скринеры, новости, аналитика и многое другое).
Пишите 💬 кто знает другие, будем дополнять этот список!
#общее
👍8🔥2👏1
Друзья, скажите, пожалуйста, в какое время вам удобнее всего читать этот канал?
Anonymous Poll
4%
до 9:00
10%
9:00 - 12:00
7%
12:00 - 14:00
12%
14:00 - 18:00
14%
18:00 - 20:00
52%
после 20:00
👍2👏1
Biopharm insights pinned «Список основных сайтов, которые можно использовать для сбора и анализа информации о биотехах и фарм компаниях. ➡️ Базы данных лекарственных средств. Здесь можно найти информацию о механизме действия препарата и о его мишенях, например, посмотреть все вещества…»
Всем привет! Итак по результатам опроса пишу в удобное большинству время 🤗. Первый вечерний пост о $FULC Fulcrum Therapeutics - еще один биотех, который использует технологии искусственного интеллекта (#ИИ).
Терапевтическая область: #генетические_заболевания
Капитализация: 0.96 млрд $
Сотрудники: 104
(данные на момент публикации)
Год основания: 2015
Фокус компании: платформа FulcrumSeekTM, которая подразумевает использование данных секвенирования, биомаркеров, клеточных моделей и ИИ (в том числе, машинное обучение) для обнаружения мишеней, способных модулировать экспрессию генов, участвующих в развитии определенных заболеваний.
💊 Лосмапимод (losmapimod, GW856553X) - это разработка, приобретенная у GlaxoSmithKline. Его исследовали для лечения больных с заболеваниями сердечно-сосудистой системы, легких, почек, с ревматоидным артритом и даже с депрессией, но эффекта не увидели.
Сейчас Fulcrum Therapeutics изучает возможность лечения лосмапимодом плече-лопаточно-лицевой миопатии (форма миопатии Ландузи-Дежерина, FSHD), так как это ингибитор киназ p38α/β MAPK.
📖 Выключение этих киназ подавляет экспрессию гена DUX4 , которая ненормально повышена при данной миопатии. Проблема в том, что выключение p38 может привести и к обратному эффекту - нарушению образования мышечной ткани. А еще p38 играет важную роль во многих других процессах, вмешательство в которые чревато, поэтому очень важны будут результаты долгосрочного наблюдения. Но пока у препарата проблемы только с эффективностью.
В КИ 2b фазы ReDUX4 (n = 80) подавление экспрессии DUX4 (первичная конечная точка и основной биомаркер эффективности) не подтвердилось. Хотя, некоторые положительные эффекты все же были, поэтому КИ продолжили.
📢 Во 2 квартале 2022 ожидается начало 3 фазы REACH. Дизайн был согласован с FDA.
🧐 Ранее, лосмапимодом, кстати, Fulcrum пытались лечить COVID-19. В целом молекула неоднозначная, а значит и риск сложно оценить.
💊 FTX-6058 - вторая разработка компании, проходит КИ 1b фазы, как средство для лечения серповидно-клеточной анемии. Это малая молекула (таблетка для приема внутрь), способная увеличивать синтез фетального гемоглобина. В чем тут суть можно почитать здесь (а заодно и о конкурентах в виде генной терапии). Промежуточные данные были положительные.
📢 Результаты 1b фазы ожидаются во 2 квартале 2022. Также планируется изучение FTX-6058 при других гемоглобинопатиях, для чего во 2 же квартале стартует КИ 1 фазы.
#знакомство #биотех_стартапы
Терапевтическая область: #генетические_заболевания
Капитализация: 0.96 млрд $
Сотрудники: 104
(данные на момент публикации)
Год основания: 2015
Фокус компании: платформа FulcrumSeekTM, которая подразумевает использование данных секвенирования, биомаркеров, клеточных моделей и ИИ (в том числе, машинное обучение) для обнаружения мишеней, способных модулировать экспрессию генов, участвующих в развитии определенных заболеваний.
💊 Лосмапимод (losmapimod, GW856553X) - это разработка, приобретенная у GlaxoSmithKline. Его исследовали для лечения больных с заболеваниями сердечно-сосудистой системы, легких, почек, с ревматоидным артритом и даже с депрессией, но эффекта не увидели.
Сейчас Fulcrum Therapeutics изучает возможность лечения лосмапимодом плече-лопаточно-лицевой миопатии (форма миопатии Ландузи-Дежерина, FSHD), так как это ингибитор киназ p38α/β MAPK.
📖 Выключение этих киназ подавляет экспрессию гена DUX4 , которая ненормально повышена при данной миопатии. Проблема в том, что выключение p38 может привести и к обратному эффекту - нарушению образования мышечной ткани. А еще p38 играет важную роль во многих других процессах, вмешательство в которые чревато, поэтому очень важны будут результаты долгосрочного наблюдения. Но пока у препарата проблемы только с эффективностью.
В КИ 2b фазы ReDUX4 (n = 80) подавление экспрессии DUX4 (первичная конечная точка и основной биомаркер эффективности) не подтвердилось. Хотя, некоторые положительные эффекты все же были, поэтому КИ продолжили.
📢 Во 2 квартале 2022 ожидается начало 3 фазы REACH. Дизайн был согласован с FDA.
🧐 Ранее, лосмапимодом, кстати, Fulcrum пытались лечить COVID-19. В целом молекула неоднозначная, а значит и риск сложно оценить.
💊 FTX-6058 - вторая разработка компании, проходит КИ 1b фазы, как средство для лечения серповидно-клеточной анемии. Это малая молекула (таблетка для приема внутрь), способная увеличивать синтез фетального гемоглобина. В чем тут суть можно почитать здесь (а заодно и о конкурентах в виде генной терапии). Промежуточные данные были положительные.
📢 Результаты 1b фазы ожидаются во 2 квартале 2022. Также планируется изучение FTX-6058 при других гемоглобинопатиях, для чего во 2 же квартале стартует КИ 1 фазы.
#знакомство #биотех_стартапы
👍8🤔1
Итак, поздравляю, всех кто ждал и верил! BXCL501 компании $BTAI (BioXcel Therapeutics) получил одобрение FDA, как мы и предполагали. Хотя возможно рано еще поздравлять, что будет с ценой акций к открытию биржи?
✅ BXCL501 под торговым наименованием IGALMI™ выйдет на рынок уже в этом квартале и пациенты с шизофренией или биполярным расстройством и легкой, умеренной или даже тяжелой (🤯) ажитацией смогут принимать его самостоятельно, НО под присмотром мед. работника.
📢 Cледующие новости, вероятно, подача заявки в EMA и результаты КИ этого препарата у пациентов с деменцией.
😒 Еще кое-что на заметку: в инструкции указано о таких побочках как снижение артериального давления и замедление сердцебиения. Они свойственны дексмедетомидину при внутривенном введении. Частота первого в инструкции IGALMI™ - 18%, 16%, и 9% в группах 180 мг, 120 мг и плацебо, соответственно. При этом в КИ SERENITY II была указана частота 5%, 6% и 0%... В пресс-релизе об обоих КИ (SERENITY I и II) оба этих побочных эффекта не указаны вовсе. А в итоге, в инструкции предупреждение и необходим контроль состояния пациента в первые часы после приема.
«Избегайте использования IGALMI у пациентов с артериальной гипотензией, ортостатической гипотензией, выраженной блокадой сердца, тяжелой дисфункцией желудочков или обмороками в анамнезе. После введения IGALMI пациенты должны быть адекватно гидратированы и должны сидеть или лежать до тех пор, пока жизненные показатели не будут в пределах нормы.»
Вот такая вот BioXcel Therapeutics 🤷🏼
✅ BXCL501 под торговым наименованием IGALMI™ выйдет на рынок уже в этом квартале и пациенты с шизофренией или биполярным расстройством и легкой, умеренной или даже тяжелой (🤯) ажитацией смогут принимать его самостоятельно, НО под присмотром мед. работника.
📢 Cледующие новости, вероятно, подача заявки в EMA и результаты КИ этого препарата у пациентов с деменцией.
😒 Еще кое-что на заметку: в инструкции указано о таких побочках как снижение артериального давления и замедление сердцебиения. Они свойственны дексмедетомидину при внутривенном введении. Частота первого в инструкции IGALMI™ - 18%, 16%, и 9% в группах 180 мг, 120 мг и плацебо, соответственно. При этом в КИ SERENITY II была указана частота 5%, 6% и 0%... В пресс-релизе об обоих КИ (SERENITY I и II) оба этих побочных эффекта не указаны вовсе. А в итоге, в инструкции предупреждение и необходим контроль состояния пациента в первые часы после приема.
«Избегайте использования IGALMI у пациентов с артериальной гипотензией, ортостатической гипотензией, выраженной блокадой сердца, тяжелой дисфункцией желудочков или обмороками в анамнезе. После введения IGALMI пациенты должны быть адекватно гидратированы и должны сидеть или лежать до тех пор, пока жизненные показатели не будут в пределах нормы.»
Вот такая вот BioXcel Therapeutics 🤷🏼
🤯4👍3🥰1
Всем привет! Сводка событий апреля (#PDUFA).
➡️ Опять с запозданием 😳, так что начнем с итогов первой недели.
1 апреля
Одобрено расширение показаний Yescarta® ($GILD, Gilead Company). Йескарта (Yescarta®, axicabtagene ciloleucel) - это лекарство на основе CAR T для лечения второй лини В-клеточной лимфомы. Можно назначать пациентам, которым не помогает химиоиммунотерапия первой линии.
5 апреля
Одобрен BXCL501 (IGALMI™, $BTAI, BioXcel Therapeutics) для лечения ажитации на фоне биполярного расстройства и шизофрении.
➡️ Что еще намечается?
14 апреля
Вутрисиран (vutrisiran, ALN-TTRsc02, $ALNY, Alnylam Pharmaceuticals) препарат на основе РНК-интерференции, способный подавлять экспрессию гена, который вызывает транстиретиновый амилоидоз (ATTR-амилоидоз).
21 апреля
Расширение показаний ZERBAXA® (ceftolozane и tazobactam - комбинация антибиотика и средства, подавляющего действие β-лактамаз бактерий, что ослабляет их защиту) компании $MRK, Merk для лечения осложненных инфекции мочеполовой системы у детей (кстати, он был недавно отозван с рынка из-за нарушения стерильности).
22 апреля (как исключение, не PDUFA)
Заседание консультативного комитета по онкологическим лекарственным средствам (ODAC), где обсудят U2. Это комбинация ублитуксимаба с умбралисибом (UKONIQ™) компании $TGTX, TG Therapeutics, которая сейчас на рассмотрении как лекарство второй линии для хронического лимфолейкоза и лимфоцитарной лимфомы. Комитет намерен разобрать по косточкам не только U2 но и UKONIQ™, который был одобрен в рамках ускоренной процедуры (accelerated approval) 😵. Скоро о нем расскажу отдельно.
28 апреля
Мавакамтен (mavacamten, MYK-461, $BMY, Bristol-Myers) - малая молекула, способная снижать сократимость сердечной мышцы, рассматривается для лечения обструктивной гипертрофической кардиомиопатии (наследственное заболевание сердца).
29 апреля
Расширение показаний вилоксазина (viloxazine, Qelbree™,$SUPN, Supernus Pharmaceuticals) для лечения синдрома дефицита внимания и гиперактивности (СДВГ) у взрослых. Это антидепрессант, который в апреле 2021 был одобрен для терапии СДВГ у детей 6-17 лет.
30 апреля
AXS-07 (комбинация meloxicam и rizatriptan, $AXSM, Axsome Therapeutics) для лечения острого приступа мигрени. Мелоксикам это старый противовоспалительный препарат, и он, кстати, входит в комбинацию Zynrelef (bupivacaine и meloxicam), разработанную $HRTX, Heron Therapeutics для лечения послеоперационной боли 😃. А ризатриптан уже давно применяется для лечения мигрени, он был разработан Merck еще в 1995.
➡️ Был также один перенос:
1 апреля -> 1 июля (перенос решения по расширению показаний VAXNEUVANCE™, $MRK, Merck)
Ваксневанс (пневмококковая 15-валентная конъюгированная вакцина) - предназначен для профилактики заболеваний, вызываемых Streptococcus pneumoniae некоторых серотипов у взрослых в возрасте 18 лет и старше. Рассматривается возможность назначения вакцины детям.
✅ Кстати, в марте было намечено 5 дат PDUFA. В итоге: 4 одобрения и 1 перенос (расширение показаний Reblozyl® компании $BMY, Bristol Myers Squibb перенесено на 3 месяца).
Пишите 💬 или в чат, если что-то из того списка вам интересно - попробуем оценить шансы на одобрение! Про AXS-07 уже договорились - на следующей неделе про него опубликую обзор.
➡️ Опять с запозданием 😳, так что начнем с итогов первой недели.
1 апреля
Одобрено расширение показаний Yescarta® ($GILD, Gilead Company). Йескарта (Yescarta®, axicabtagene ciloleucel) - это лекарство на основе CAR T для лечения второй лини В-клеточной лимфомы. Можно назначать пациентам, которым не помогает химиоиммунотерапия первой линии.
5 апреля
Одобрен BXCL501 (IGALMI™, $BTAI, BioXcel Therapeutics) для лечения ажитации на фоне биполярного расстройства и шизофрении.
➡️ Что еще намечается?
14 апреля
Вутрисиран (vutrisiran, ALN-TTRsc02, $ALNY, Alnylam Pharmaceuticals) препарат на основе РНК-интерференции, способный подавлять экспрессию гена, который вызывает транстиретиновый амилоидоз (ATTR-амилоидоз).
21 апреля
Расширение показаний ZERBAXA® (ceftolozane и tazobactam - комбинация антибиотика и средства, подавляющего действие β-лактамаз бактерий, что ослабляет их защиту) компании $MRK, Merk для лечения осложненных инфекции мочеполовой системы у детей (кстати, он был недавно отозван с рынка из-за нарушения стерильности).
22 апреля (как исключение, не PDUFA)
Заседание консультативного комитета по онкологическим лекарственным средствам (ODAC), где обсудят U2. Это комбинация ублитуксимаба с умбралисибом (UKONIQ™) компании $TGTX, TG Therapeutics, которая сейчас на рассмотрении как лекарство второй линии для хронического лимфолейкоза и лимфоцитарной лимфомы. Комитет намерен разобрать по косточкам не только U2 но и UKONIQ™, который был одобрен в рамках ускоренной процедуры (accelerated approval) 😵. Скоро о нем расскажу отдельно.
28 апреля
Мавакамтен (mavacamten, MYK-461, $BMY, Bristol-Myers) - малая молекула, способная снижать сократимость сердечной мышцы, рассматривается для лечения обструктивной гипертрофической кардиомиопатии (наследственное заболевание сердца).
29 апреля
Расширение показаний вилоксазина (viloxazine, Qelbree™,$SUPN, Supernus Pharmaceuticals) для лечения синдрома дефицита внимания и гиперактивности (СДВГ) у взрослых. Это антидепрессант, который в апреле 2021 был одобрен для терапии СДВГ у детей 6-17 лет.
30 апреля
AXS-07 (комбинация meloxicam и rizatriptan, $AXSM, Axsome Therapeutics) для лечения острого приступа мигрени. Мелоксикам это старый противовоспалительный препарат, и он, кстати, входит в комбинацию Zynrelef (bupivacaine и meloxicam), разработанную $HRTX, Heron Therapeutics для лечения послеоперационной боли 😃. А ризатриптан уже давно применяется для лечения мигрени, он был разработан Merck еще в 1995.
➡️ Был также один перенос:
1 апреля -> 1 июля (перенос решения по расширению показаний VAXNEUVANCE™, $MRK, Merck)
Ваксневанс (пневмококковая 15-валентная конъюгированная вакцина) - предназначен для профилактики заболеваний, вызываемых Streptococcus pneumoniae некоторых серотипов у взрослых в возрасте 18 лет и старше. Рассматривается возможность назначения вакцины детям.
✅ Кстати, в марте было намечено 5 дат PDUFA. В итоге: 4 одобрения и 1 перенос (расширение показаний Reblozyl® компании $BMY, Bristol Myers Squibb перенесено на 3 месяца).
Пишите 💬 или в чат, если что-то из того списка вам интересно - попробуем оценить шансы на одобрение! Про AXS-07 уже договорились - на следующей неделе про него опубликую обзор.
🔥5👍2🤩1
Привет! В тему к крупнейшей онкологической конференции AACR (8-13 апреля), о которой пишет @Dogtor.
Разработки для лечения рака составляют около трети от всех, имеющихся в пайплайнах компаний.
Как мы обнаружили ранее, частота одобрений у лекарств против рака, вступивших 1 фазу КИ, по данным 1993-2015 года была всего 9% (при средней для всех препаратов 14%). По последним данным (2021Q4) эта цифра составляет всего около 4% 😱, при этом вероятность продвижения на рынок с 3 фазы - примерно 30%.
Тем не менее, количество исследований в онкологии неуклонно растет, а методы - совершенствуются, как ни в одной другой области. В том числе все чаще используются биомаркеры.
Биомаркер - это любой биологический параметр, который можно измерить и который является индикатором заболевания или лучшего ответа на терапию.
❗️Вероятность одобрения противоопухолевых средств, исследование которых проводилось с использованием биомаркеров, может достигать 40%!
Наиболее перспективные терапевтические области при использовании биомаркеров - рак печени и рак крови (острые лейкемии и Ходжкинская лимфома, множественная миелома - см. картинку, для сравнения там пунктирная линия - это 14%, то есть средняя частота одобрения нового лекарства).
Кто же ими занимается?
Если не брать Биг Фарму, то оказалось, что не так-то просто найти пример 😵💫. В общем, пока могу привести только AFM13 ($AFMD, Affimed - не зря за ним следит Dogtor) и NTLA-5001 ($NTLA, Intellia Therapeutics).
💊 AFM13 активирует клетки иммунной системы для нацеливания на клетки опухоли, на которых присутствует рецептор CD30. Так вот, в исследование включают только пациентов с разными лимфомами, для которых наличие CD30 подтверждено результатами биопсии.
💊 NTLA-5001 – (TCR)-T клеточная терапия, разработанная с использованием CRISPR/Cas9. Мишенью являются антигены Вильмса, которые часто экспрессируются на пораженных клетках при острой миелоидной лейкемии. В КИ включаются только пациенты с определенной мутацией HLA-A(02:01), наличие которой предсказывает лучший ответ на лечение .
#онкология #термины_и_понятия
Разработки для лечения рака составляют около трети от всех, имеющихся в пайплайнах компаний.
Как мы обнаружили ранее, частота одобрений у лекарств против рака, вступивших 1 фазу КИ, по данным 1993-2015 года была всего 9% (при средней для всех препаратов 14%). По последним данным (2021Q4) эта цифра составляет всего около 4% 😱, при этом вероятность продвижения на рынок с 3 фазы - примерно 30%.
Тем не менее, количество исследований в онкологии неуклонно растет, а методы - совершенствуются, как ни в одной другой области. В том числе все чаще используются биомаркеры.
Биомаркер - это любой биологический параметр, который можно измерить и который является индикатором заболевания или лучшего ответа на терапию.
❗️Вероятность одобрения противоопухолевых средств, исследование которых проводилось с использованием биомаркеров, может достигать 40%!
Наиболее перспективные терапевтические области при использовании биомаркеров - рак печени и рак крови (острые лейкемии и Ходжкинская лимфома, множественная миелома - см. картинку, для сравнения там пунктирная линия - это 14%, то есть средняя частота одобрения нового лекарства).
Кто же ими занимается?
Если не брать Биг Фарму, то оказалось, что не так-то просто найти пример 😵💫. В общем, пока могу привести только AFM13 ($AFMD, Affimed - не зря за ним следит Dogtor) и NTLA-5001 ($NTLA, Intellia Therapeutics).
💊 AFM13 активирует клетки иммунной системы для нацеливания на клетки опухоли, на которых присутствует рецептор CD30. Так вот, в исследование включают только пациентов с разными лимфомами, для которых наличие CD30 подтверждено результатами биопсии.
💊 NTLA-5001 – (TCR)-T клеточная терапия, разработанная с использованием CRISPR/Cas9. Мишенью являются антигены Вильмса, которые часто экспрессируются на пораженных клетках при острой миелоидной лейкемии. В КИ включаются только пациенты с определенной мутацией HLA-A(02:01), наличие которой предсказывает лучший ответ на лечение .
#онкология #термины_и_понятия
👏7👍3🔥2
Доброго вечера! Перед сном - еще немного в тему к крупнейшей онкологической конференции AACR (8-13 апреля).
Многие компании уже сообщили новые данные своих исследований (см. 👇), так что неплохо бы разобраться, как их читать.
Каждая компания норовит выставить свои результаты так, чтобы они казались бомбическими и сулящими 🚀. Об этом как раз пишет Питер Гётше, член Кокрейновского сообщества, в своей книге "Смертельно опасные лекарства и организованная преступность", которую мне недавно посоветовали почитать, еще раз огромное спасибо! Буду делиться тезисами 🤓
Но вернемся к AACR. Перед изучением данных пресс-релиза нужно настроить свой взгляд скептически и приготовиться к скрупулёзной оценке. Ведь если мы хотим обыграть новость, надо понимать, чего ждал рынок и дождался ли он этого.
➡️ У каждой фазы КИ есть своя цель, вспомнить их можно здесь. В первую очередь, стоит осознать на каком этапе сейчас новое лекарство и оценить достигнута ли поставленная цель.
➡️ В каждой области есть свои специфические клинические исходы - показатели, на которые ориентируются исследователи, чтобы составить представление об эффективности нового лекарства. В онкологии это:
Частота общего ответа (objective response rate, ORR) - % пациентов, у которых опухоль исчезла полностью или уменьшилась. Этот исход дополняют данными о % пациентов, достигнувших полного (complete responses, CR) и частичного ответа (partial response, PR). Часто сообщают уже на 2 фазе КИ, которые иногда проводят без контроля.
❗️ Чем выше % и чем больше вклад в него пациентов с полным ответом – тем лучше.
Обязательными конечными точками 3 фазы являются надежные объективные показатели - выживаемость без прогрессирования (progression free survival, PFS) и общая выживаемость (overall survival, OS).
PFS - это время от начала исследования до даты прогрессирования болезни или смерти пациента. Данные о PFS могут начать собирать уже на 2 фазе, которая потом может «перейти» в 3-ю.
OS - время от начала исследования до смерти пациента. Это «золотой стандарт» оценки эффективности в КИ 3 фазы, признанный FDA. Учитываются только умершие пациенты, причем причина смерти - не важна. Иногда рассчитывается % выживших за определенный период времени (стандарт - 5-ти летняя выживаемость, но часто сообщают и 2-х летнюю).
OS требует намного больше времени для оценки, чем другие исходы, поэтому компании часто подают заявки на маркетинг (NDA) без данных об OS для ускоренного одобрения (accelerated approval). При этом должен быть показан хороший эффект препарата на другие показатели (частота общего ответа и упомянутая выше PFS).
❗️ Эффект лекарства на PFS и OS можно с уверенностью трактовать как положительный, только если есть значимые различия с контрольной группой.
➡️ Итак, из интересных результатов на сегодня:
Blueprint Medicines Corporation ($BPMC) рассказала о своем BLU-945 (КИ фазы 1/2 SYMPHONY) для лечения немелкоклеточного рака легкого с мутацией EGFR.
Affimed N.V. ($AFMD) - об эффектах комбинации AFM13 с донорскими NK клетками (немного обсудили в чате) у пациентов с разными лимфомами и о монотерапии AFM24 при опухолях, экспрессирующих EGFR.
Большинство новостей касались доклиники. Реакция на них скорее зависит от хайпа, чем от чего-то еще, поэтому о них не пишу. С этим - приятных снов 🥱😴
#онкология #термины_и_понятия #новости_фарма
Многие компании уже сообщили новые данные своих исследований (см. 👇), так что неплохо бы разобраться, как их читать.
Каждая компания норовит выставить свои результаты так, чтобы они казались бомбическими и сулящими 🚀. Об этом как раз пишет Питер Гётше, член Кокрейновского сообщества, в своей книге "Смертельно опасные лекарства и организованная преступность", которую мне недавно посоветовали почитать, еще раз огромное спасибо! Буду делиться тезисами 🤓
Но вернемся к AACR. Перед изучением данных пресс-релиза нужно настроить свой взгляд скептически и приготовиться к скрупулёзной оценке. Ведь если мы хотим обыграть новость, надо понимать, чего ждал рынок и дождался ли он этого.
➡️ У каждой фазы КИ есть своя цель, вспомнить их можно здесь. В первую очередь, стоит осознать на каком этапе сейчас новое лекарство и оценить достигнута ли поставленная цель.
➡️ В каждой области есть свои специфические клинические исходы - показатели, на которые ориентируются исследователи, чтобы составить представление об эффективности нового лекарства. В онкологии это:
Частота общего ответа (objective response rate, ORR) - % пациентов, у которых опухоль исчезла полностью или уменьшилась. Этот исход дополняют данными о % пациентов, достигнувших полного (complete responses, CR) и частичного ответа (partial response, PR). Часто сообщают уже на 2 фазе КИ, которые иногда проводят без контроля.
❗️ Чем выше % и чем больше вклад в него пациентов с полным ответом – тем лучше.
Обязательными конечными точками 3 фазы являются надежные объективные показатели - выживаемость без прогрессирования (progression free survival, PFS) и общая выживаемость (overall survival, OS).
PFS - это время от начала исследования до даты прогрессирования болезни или смерти пациента. Данные о PFS могут начать собирать уже на 2 фазе, которая потом может «перейти» в 3-ю.
OS - время от начала исследования до смерти пациента. Это «золотой стандарт» оценки эффективности в КИ 3 фазы, признанный FDA. Учитываются только умершие пациенты, причем причина смерти - не важна. Иногда рассчитывается % выживших за определенный период времени (стандарт - 5-ти летняя выживаемость, но часто сообщают и 2-х летнюю).
OS требует намного больше времени для оценки, чем другие исходы, поэтому компании часто подают заявки на маркетинг (NDA) без данных об OS для ускоренного одобрения (accelerated approval). При этом должен быть показан хороший эффект препарата на другие показатели (частота общего ответа и упомянутая выше PFS).
❗️ Эффект лекарства на PFS и OS можно с уверенностью трактовать как положительный, только если есть значимые различия с контрольной группой.
➡️ Итак, из интересных результатов на сегодня:
Blueprint Medicines Corporation ($BPMC) рассказала о своем BLU-945 (КИ фазы 1/2 SYMPHONY) для лечения немелкоклеточного рака легкого с мутацией EGFR.
Affimed N.V. ($AFMD) - об эффектах комбинации AFM13 с донорскими NK клетками (немного обсудили в чате) у пациентов с разными лимфомами и о монотерапии AFM24 при опухолях, экспрессирующих EGFR.
Большинство новостей касались доклиники. Реакция на них скорее зависит от хайпа, чем от чего-то еще, поэтому о них не пишу. С этим - приятных снов 🥱😴
#онкология #термины_и_понятия #новости_фарма
👍8🔥2
Привет! С компанией $AFMD Affimed мы уже познакомились и выяснили особенности ее подхода к лечению рака. Но, как договорились, разбираю их основные текущие разработки.
💊 AFM13 изучают отдельно и в комбинации для лечения различных лимфом. Используется биомаркер предсказывающий ответ на лечение.
➡️ В КИ 2 фазы REDIRECT закончен набор пациентов. Результаты (безопасность, частота ответа) ожидаются во 2 половине 2022.
➡️ В КИ 1/2 фазы AFM13-104 AFM13 изучают в комбинации с NK-клетками для лечения лимфом.
📍Трансплантация клеток чревата опасным осложнением - реакцией «трансплантат против хозяина». Поэтому предварительно проводят терапию, подавляющую иммунный ответ.
- предыдущие результаты сохраняются: лечение дает 100% ответ 🤩!
- на AACR (8-13 апреля 2022) сообщили и обновленные данные (добавили 1️⃣ пациента и второй цикл лечения): полный ответ произошел у 8/13 (62%) после двух циклов терапии (ранее сообщалось об ответе у 5/12 (42%) после первого цикла терапии).
- из побочек - только реакции на укол (но это без учета побочек предварительной иммуносупрессии).
- планируется добрать до 40 пациентов и провести 4 цикла терапии. Апдейт обещали во второй половине 2022
🧐 Результаты впечатляющие, но взглянем через призму скепсиса:
- выборка пока крайне мала и следующие 10 пациентов могут полностью изменить картину;
- частота полного ответа увеличилась, но после 2 цикла терапии: больше циклов = больше побочек от иммуносупрессии;
- нужен контроль, чтобы понять, что именно помогло пациентам: иммуносупрессивная химиотерапия, NK клетки с AFM13 или только все это вместе.
💊 AFM24 участвует в трех исследованиях в качестве терапии солидных опухолей. Биомаркером служит экспрессия EGFR.
➡️ В КИ фазы 1/2a фазы изучают монотерапию AFM24:
- На AACR сообщается, что первая цель достигнута - оптимальной оказалась доза 480 мг.
- стабилизация заболевания была наилучшим ответом у 8 из 24 (33%) пациентов;
- основные побочки - снова реакции в месте введения, но также были тошнота и головная боль.
➡️ Также AFM24 исследуют в комбинации атезолизумабом (Tecentriq®, Roche) и с SNK-01 (NKGen Biotech) у пациентов с немелкоклеточным раком легкого, раком желудка, поджелудочной железы, плоскоклеточным раком области головы и шеи и колоректальным раком. Результатов пока нет.
📢 По КИ AFM24 компания обещала апдейт также во второй половине 2022.
✅ Полный обзор - здесь, а краткий вывод: очень интересная история на 1-2 года, за которой определенно стоит следить. Основной риск сейчас - растущий пиар и хайп, что чревато переоценкой препарата, да и компании в целом.
#онкология #биотех_стартапы #обзор_биотех
💊 AFM13 изучают отдельно и в комбинации для лечения различных лимфом. Используется биомаркер предсказывающий ответ на лечение.
➡️ В КИ 2 фазы REDIRECT закончен набор пациентов. Результаты (безопасность, частота ответа) ожидаются во 2 половине 2022.
➡️ В КИ 1/2 фазы AFM13-104 AFM13 изучают в комбинации с NK-клетками для лечения лимфом.
📍Трансплантация клеток чревата опасным осложнением - реакцией «трансплантат против хозяина». Поэтому предварительно проводят терапию, подавляющую иммунный ответ.
- предыдущие результаты сохраняются: лечение дает 100% ответ 🤩!
- на AACR (8-13 апреля 2022) сообщили и обновленные данные (добавили 1️⃣ пациента и второй цикл лечения): полный ответ произошел у 8/13 (62%) после двух циклов терапии (ранее сообщалось об ответе у 5/12 (42%) после первого цикла терапии).
- из побочек - только реакции на укол (но это без учета побочек предварительной иммуносупрессии).
- планируется добрать до 40 пациентов и провести 4 цикла терапии. Апдейт обещали во второй половине 2022
🧐 Результаты впечатляющие, но взглянем через призму скепсиса:
- выборка пока крайне мала и следующие 10 пациентов могут полностью изменить картину;
- частота полного ответа увеличилась, но после 2 цикла терапии: больше циклов = больше побочек от иммуносупрессии;
- нужен контроль, чтобы понять, что именно помогло пациентам: иммуносупрессивная химиотерапия, NK клетки с AFM13 или только все это вместе.
💊 AFM24 участвует в трех исследованиях в качестве терапии солидных опухолей. Биомаркером служит экспрессия EGFR.
➡️ В КИ фазы 1/2a фазы изучают монотерапию AFM24:
- На AACR сообщается, что первая цель достигнута - оптимальной оказалась доза 480 мг.
- стабилизация заболевания была наилучшим ответом у 8 из 24 (33%) пациентов;
- основные побочки - снова реакции в месте введения, но также были тошнота и головная боль.
➡️ Также AFM24 исследуют в комбинации атезолизумабом (Tecentriq®, Roche) и с SNK-01 (NKGen Biotech) у пациентов с немелкоклеточным раком легкого, раком желудка, поджелудочной железы, плоскоклеточным раком области головы и шеи и колоректальным раком. Результатов пока нет.
📢 По КИ AFM24 компания обещала апдейт также во второй половине 2022.
✅ Полный обзор - здесь, а краткий вывод: очень интересная история на 1-2 года, за которой определенно стоит следить. Основной риск сейчас - растущий пиар и хайп, что чревато переоценкой препарата, да и компании в целом.
#онкология #биотех_стартапы #обзор_биотех
👍6😢1
Кстати, решили с Догтором устроить стрим в это воскресенье 😎 Примете участие в выборе темы?
❤7👍2
Forwarded from Доктор_Яскина
Удалось договорится на ближайшее воскресенье о стриме 🔊с автором канала Long-Hands Investment - ученым, нейрофармакологом🤙. Что было бы интереснее обсудить❓
Anonymous Poll
29%
Болезнь Альцгеймера. ($IONS, $CRTX, $SAVA, $PRTA и ныне $SAGE).
30%
Антидепрессанты ($AXSM, $SAGE, $PRAX, $NBIX).
11%
Современные достижения медицины в лечении психиатрических расстройств (краткий экскурс).
30%
Спасибо, у меня от ваших биотехов давно свои собственные стримы с психиатром.
👍12
Читаю книгу Питера Гётше, одного из основателей Кокрейновского сообщества, "Смертельно опасные лекарства и организованная преступность".
Мне понравился формат Олега Кузьмичева, так что повторю этот ход (вот его пост с полезными для инвестора книгами, внизу - хэштег по которому можно почитать рецензии на некоторые; мой же будет #books).
Итак, Питер начинает заявлением о том, что
📝 "употребление лекарств является третьей по численности причиной смерти после сердечно-сосудистых заболеваний и рака"
Что, конечно же очень интригует: как он получил эту статистику? Надеюсь узнать ответ к концу книги 🧐
Далее автор приходит к выводу доктора Хауса, перевернув на свой лад: все фарм компании врут, и с этим невозможно не согласиться.
Ещё несколько тезисов из первой главы:
📝 пациенты не доверяют фарм производителям, но доверяют лекарствам, которые им назначают врачи.
📝 приводятся примеры того, как компании пренебрегали в прошлом веке принципами доказательной медицины.
Интересно, на сколько ситуация изменилась сейчас?
В общем, книга увлекла, поднимает уйму вопросов и вызывает смешанные чувства 👍. О следующих главах - через пару дней.
Мне понравился формат Олега Кузьмичева, так что повторю этот ход (вот его пост с полезными для инвестора книгами, внизу - хэштег по которому можно почитать рецензии на некоторые; мой же будет #books).
Итак, Питер начинает заявлением о том, что
📝 "употребление лекарств является третьей по численности причиной смерти после сердечно-сосудистых заболеваний и рака"
Что, конечно же очень интригует: как он получил эту статистику? Надеюсь узнать ответ к концу книги 🧐
Далее автор приходит к выводу доктора Хауса, перевернув на свой лад: все фарм компании врут, и с этим невозможно не согласиться.
Ещё несколько тезисов из первой главы:
📝 пациенты не доверяют фарм производителям, но доверяют лекарствам, которые им назначают врачи.
📝 приводятся примеры того, как компании пренебрегали в прошлом веке принципами доказательной медицины.
Интересно, на сколько ситуация изменилась сейчас?
В общем, книга увлекла, поднимает уйму вопросов и вызывает смешанные чувства 👍. О следующих главах - через пару дней.
👍12
Привет! Мы раньше упоминали ее вскользь, но пора познакомиться подробнее, так что, сегодня о компании $TGTX, TG Therapeutics.
Терапевтическая область: #онкология (онкогематология), #аутоиммунные_заболевания
Капитализация (13.04.22): 1.35 млрд $
На 31 декабря 2021: кэш 350 млн $, траты на R&D 62.6 млн $/квартал (222.6 млн $ за год)
Сотрудники: 286
Год основания: 1993
🅱️ Фокус компании: Разработка препаратов, способных тормозить чрезмерный рост В-лимфоцитов. Такие лекарства могут помочь при лечении заболеваний, которые сопровождаются усиленным ростом и активностью В-клеток - это лимфомы и, вероятно, рассеянный склероз.
✅ Есть продукт - умбралисиб (UKONIQ™, таблетки для приема внутрь) - препарат второй линии терапии некоторых B-клеточных лимфом.
В пайплайне TG 10 программ, 9 (4 молекулы) из которых на клинической стадии.
💊 Основная разработка - ублитуксимаб (ublituximab, TG-1101, антитело класса IgG1 против CD20 на В-клетках).
U2 - комбинация ублитуксимаба с умбралисибом (UKONIQ™) сейчас рассматривается FDA как лекарство второй линии для хронического лимфолейкоза и лимфоцитарной лимфомы, имеет статус Fast Track и орфанного лекарства. PDUFA была перенесена с 25 марта на 25 июня, так как в феврале 2022 года были запрошены данные по общей выживаемости (ОВ).
Кроме того, на 22 апреля было назначено заседание Консультативного комитета по онкологическим лекарственным средствам (ODAC). Комитет намерен разобрать по косточкам не только U2 но и UKONIQ™.
📍 Основные вопросы будут касаться соотношения риск/польза U2 - то есть, профиль безопасности и ОВ. Также комитет беспокоят дозы препаратов, выбранные для комбинации.
📍 Заявка NDA для U2 основана на данных КИ 3 фазы UNITY-CLL. К сожалению, TG Therapeutics не поделилась данными по ОВ, предоставленными FDA, с инвесторами (видимо, они "не очень"), сообщила лишь, что смертность в лечебной группе оказалась несколько больше (статистически незначимо) и что дополнительные смерти могут быть связаны с COVID-19. Если их исключить, ОВ не отличается между группами. Стоит отметить, что отсутствие значимых различий указывает на отсутствие эффекта U2 на ОВ 🤷🏼.
Что касается эффективности комбинации:
➕ Выживаемость без прогрессирования (PFS) была достигнута (медиана 31.9 мес против 17.9 мес в контрольной группе) при медиане наблюдения 36.7 мес.
➕ Общая частота ответа составила 83% (в контрольной группе - 68.7%, p<0.001), включая полный ответ у 5%
➖ Безопасность у обоих препаратов не радует: в нескольких КИ сообщается о частых нежелательных явлениях, при назначении UKONIQ™, например, они случаются у 99% участников, при этом у четверти пациентов - серьезные.
❗️ В настоящее время все КИ умбралисиба и ублитуксимаба с участием пациентов с хроническим лимфолейкозом и неходжкинской лимфомой частично приостановлены.
📍 Ублитуксимаб также разрабатывается для лечения рассеянного склероза. BLA на рассмотрении FDA и PDUFA назначена на 28 сентября. Рассмотрим ее отдельно, ближе к делу.
✅ Полный обзор здесь, а краткий вывод: У компании очень узкий фокус, но хорошая фундаментальная база научной идеи и широкий пайплайн. Тем не менее, ИМХО, тут страдает и финансовая часть (кэша - на год, и стоит компания дорого), и клиническая (невозможно оценить отношение риск/польза, проблемы с безопасностью). Так как мне не известны все данные, которые получили FDA, решение комитета предсказать не берусь.
💬 Среди вас есть те, кто держит акции $TGTX? Какие мысли? 👉 Чат здесь.
#биотех_стартапы #обзор_биотех
Терапевтическая область: #онкология (онкогематология), #аутоиммунные_заболевания
Капитализация (13.04.22): 1.35 млрд $
На 31 декабря 2021: кэш 350 млн $, траты на R&D 62.6 млн $/квартал (222.6 млн $ за год)
Сотрудники: 286
Год основания: 1993
🅱️ Фокус компании: Разработка препаратов, способных тормозить чрезмерный рост В-лимфоцитов. Такие лекарства могут помочь при лечении заболеваний, которые сопровождаются усиленным ростом и активностью В-клеток - это лимфомы и, вероятно, рассеянный склероз.
✅ Есть продукт - умбралисиб (UKONIQ™, таблетки для приема внутрь) - препарат второй линии терапии некоторых B-клеточных лимфом.
В пайплайне TG 10 программ, 9 (4 молекулы) из которых на клинической стадии.
💊 Основная разработка - ублитуксимаб (ublituximab, TG-1101, антитело класса IgG1 против CD20 на В-клетках).
U2 - комбинация ублитуксимаба с умбралисибом (UKONIQ™) сейчас рассматривается FDA как лекарство второй линии для хронического лимфолейкоза и лимфоцитарной лимфомы, имеет статус Fast Track и орфанного лекарства. PDUFA была перенесена с 25 марта на 25 июня, так как в феврале 2022 года были запрошены данные по общей выживаемости (ОВ).
Кроме того, на 22 апреля было назначено заседание Консультативного комитета по онкологическим лекарственным средствам (ODAC). Комитет намерен разобрать по косточкам не только U2 но и UKONIQ™.
📍 Основные вопросы будут касаться соотношения риск/польза U2 - то есть, профиль безопасности и ОВ. Также комитет беспокоят дозы препаратов, выбранные для комбинации.
📍 Заявка NDA для U2 основана на данных КИ 3 фазы UNITY-CLL. К сожалению, TG Therapeutics не поделилась данными по ОВ, предоставленными FDA, с инвесторами (видимо, они "не очень"), сообщила лишь, что смертность в лечебной группе оказалась несколько больше (статистически незначимо) и что дополнительные смерти могут быть связаны с COVID-19. Если их исключить, ОВ не отличается между группами. Стоит отметить, что отсутствие значимых различий указывает на отсутствие эффекта U2 на ОВ 🤷🏼.
Что касается эффективности комбинации:
➕ Выживаемость без прогрессирования (PFS) была достигнута (медиана 31.9 мес против 17.9 мес в контрольной группе) при медиане наблюдения 36.7 мес.
➕ Общая частота ответа составила 83% (в контрольной группе - 68.7%, p<0.001), включая полный ответ у 5%
➖ Безопасность у обоих препаратов не радует: в нескольких КИ сообщается о частых нежелательных явлениях, при назначении UKONIQ™, например, они случаются у 99% участников, при этом у четверти пациентов - серьезные.
❗️ В настоящее время все КИ умбралисиба и ублитуксимаба с участием пациентов с хроническим лимфолейкозом и неходжкинской лимфомой частично приостановлены.
📍 Ублитуксимаб также разрабатывается для лечения рассеянного склероза. BLA на рассмотрении FDA и PDUFA назначена на 28 сентября. Рассмотрим ее отдельно, ближе к делу.
✅ Полный обзор здесь, а краткий вывод: У компании очень узкий фокус, но хорошая фундаментальная база научной идеи и широкий пайплайн. Тем не менее, ИМХО, тут страдает и финансовая часть (кэша - на год, и стоит компания дорого), и клиническая (невозможно оценить отношение риск/польза, проблемы с безопасностью). Так как мне не известны все данные, которые получили FDA, решение комитета предсказать не берусь.
💬 Среди вас есть те, кто держит акции $TGTX? Какие мысли? 👉 Чат здесь.
#биотех_стартапы #обзор_биотех
👍8🔥1
Всем привет! Уже завтра в 21:00 (МСК) я в гостях у Догтора, заходите и вы 🤗
📍 Поговорим об антидепрессантах в целом и о разработках Axsome Therapeutics ($AXSM), SAGE Therapeutics ($SAGE), Praxis Precision Medicines ($PRAX) и Neurocrine Biosciences ($NBIX).
❓Но рассуждать о них можно часами, так что сфокусируемся на самом интересном и важном, а большая часть времени будет посвящена вашим вопросам!
#Антидепрессанты
📍 Поговорим об антидепрессантах в целом и о разработках Axsome Therapeutics ($AXSM), SAGE Therapeutics ($SAGE), Praxis Precision Medicines ($PRAX) и Neurocrine Biosciences ($NBIX).
❓Но рассуждать о них можно часами, так что сфокусируемся на самом интересном и важном, а большая часть времени будет посвящена вашим вопросам!
#Антидепрессанты
👍11🔥3❤1
AD_april2021_share.pptx
2.8 MB
Привет! Выкладываю презентацию со вчерашнего стрима. Если вдруг остались вопросы (а их было довольно много и все затянулось аж на 1.5 часа) - обязательно задавайте 💬 или в чате.
В презентации немного больше информации, чем успели обсудить, так что кто пропустил - не расстраивайтесь 🤗
#Антидепрессанты
В презентации немного больше информации, чем успели обсудить, так что кто пропустил - не расстраивайтесь 🤗
#Антидепрессанты
🔥7👍4❤2
Продолжаю обновлять нашу базу информационных ресурсов (см.👆 закрепленное сообщение).
➡️ Научно-популярное на русском языке
Интерактивное путешествие по головному мозгу
Нейроновости
Раздел "биомедицина" на постнауке
Раздел "медицина" на сайте Элементы
Хаб научно-популярное на Хабре
- там есть очень подробная статья на тему антидепрессантов (только учтите, что автор называет депрессивное расстройство словом "депрессия" - не путаем, это разные понятия)
Пишите 💬 или в чат кто знает другие, будем дополнять этот список!
#общее
➡️ Научно-популярное на русском языке
Интерактивное путешествие по головному мозгу
Нейроновости
Раздел "биомедицина" на постнауке
Раздел "медицина" на сайте Элементы
Хаб научно-популярное на Хабре
- там есть очень подробная статья на тему антидепрессантов (только учтите, что автор называет депрессивное расстройство словом "депрессия" - не путаем, это разные понятия)
Пишите 💬 или в чат кто знает другие, будем дополнять этот список!
#общее
👍5🤩1
Уже не за горами дата PDUFA для нового препарата против мигрени AXS-07 компании Axsome Therapeutics ($AXSM). Пора рассмотреть, что он из себя представляет.
Дата PDUFA: 30 апреля 2022
Препарат: AXS-07 (meloxicam + rizatriptan)
Показание: купирование приступа мигрени.
📖 Мигрень это не всякая головная боль, как многие считают. Это хроническое заболевание с периодическими приступами от 4 до 72 ч, которые складываются из характерной головной боли, различных сенсорных нарушений, тошноты, рвоты и других симптомов.
📍 Около 14% женщин и 7% мужчин страдает мигренью. В США насчитывается около 37 млн пациентов.
📍 На рынке есть много специфических и неспецифических средств для лечения приступа мигрени, но все они эффективны лишь примерно у половины пациентов и не всегда хорошо переносятся.
Что предлагает компания?
💊 AXS-07 это комбинация мелоксикама (НПВС) и ризатриптана (рутинно используемое при мигрени лекарство).
Заявка в FDA основана на результатах, полученных в трех КИ 3 фазы: INTERCEPT (n = 302), MOMENTUM (n = 1594) и MOVEMENT (n = 706).
Полный обзор КИ (мотаем до синей пилюли 😜) можно почитать здесь. А краткий вывод следующий:
✅ В целом, AXS-07 выглядит как еще один препарат для купирования приступа мигрени, который особо не лучше имеющихся на рынке (есть некоторые преимущества перед ризатриптаном, но по основному показателю эффективности - купирование боли через 2 часа уступает и ризатриптану и более эффективному элетриптану). Тем не менее, это вряд ли может стать причиной отказа FDA: шансов за одобрение - больше.
#PDUFA #неврология #обзор_биотех
Дата PDUFA: 30 апреля 2022
Препарат: AXS-07 (meloxicam + rizatriptan)
Показание: купирование приступа мигрени.
📖 Мигрень это не всякая головная боль, как многие считают. Это хроническое заболевание с периодическими приступами от 4 до 72 ч, которые складываются из характерной головной боли, различных сенсорных нарушений, тошноты, рвоты и других симптомов.
📍 Около 14% женщин и 7% мужчин страдает мигренью. В США насчитывается около 37 млн пациентов.
📍 На рынке есть много специфических и неспецифических средств для лечения приступа мигрени, но все они эффективны лишь примерно у половины пациентов и не всегда хорошо переносятся.
Что предлагает компания?
💊 AXS-07 это комбинация мелоксикама (НПВС) и ризатриптана (рутинно используемое при мигрени лекарство).
Заявка в FDA основана на результатах, полученных в трех КИ 3 фазы: INTERCEPT (n = 302), MOMENTUM (n = 1594) и MOVEMENT (n = 706).
Полный обзор КИ (мотаем до синей пилюли 😜) можно почитать здесь. А краткий вывод следующий:
✅ В целом, AXS-07 выглядит как еще один препарат для купирования приступа мигрени, который особо не лучше имеющихся на рынке (есть некоторые преимущества перед ризатриптаном, но по основному показателю эффективности - купирование боли через 2 часа уступает и ризатриптану и более эффективному элетриптану). Тем не менее, это вряд ли может стать причиной отказа FDA: шансов за одобрение - больше.
#PDUFA #неврология #обзор_биотех
❤8👍2
Всем привет! Сегодня был прям очень насыщенный день для компаний, которые недавно так или иначе фигурировали в наших обсуждениях. Приведу небольшую сводку:
🗣 BioXcel Therapeutics ($BTAI)
1️⃣ Объявила об основании отдельной дочерней компании OnkosXcel Therapeutics, Inc. (“OnkosXcel”) для разработки терапии рака.
Задачей OnkosXcel будет расширение и оптимизация онкологической франшизы (в том числе, BXCL701 - о нем здесь). Доп. детали обещают во второй половине 2022.
BXCL701 в сочетании с пемпролизумабом (pembrolizumab, KEYTRUDA®) от $MRK проходит сейчас КИ 2 фазы с участием пациентов с раком простаты (результаты - летом)
Кстати, обнаружилось тут, что с раком поджелудочной железы- таки не вышло ничего, КИ остановлено компанией в феврале 2022 (а никто и не заметил 🤐).
🤓 Вероятно, объявят о новых программах исследований BXCL701 по новым показаниям (другие виды рака) и, возможно, огласят и нового кандидата.
2️⃣ Заключила соглашение с Oaktree и Qatar Investment Authority, по которому они предоставят до 260 млн$ для поддержки продвижения IGALMI™. И много чего еще, держателям акций советую ознакомиться.
___________________________________
🗣 Cassava Sciences ($SAVA) - вышла новая статья о их вероятном мошенничестве.
DynastyMarkets почти одновременно выпустил разбор перспектив симуфилама. Там говорится о потенциальных XXX по прогнозам аналитиков Wall street. Очень захотелось добавить:
1️⃣ Данные, полученные на 50 пациентах в открытом исследовании, вообще некорректно сравнивать с результатами, которые показали адуканумаб и леканемаб ($BIIB, Biogen) в рандомизированных двойных слепых плацебо-контролируемых КИ. Какими бы хорошими они ни были 🥴. Обзор здесь и по хештегу #Альцгеймер.
2️⃣ Полностью отсутствует научное обоснование механизма действия, все выглядит так, что компания разработала не только препарат, но и его мишень 🤯. Обзор здесь.
3️⃣ КИ 3 фазы сильно задерживают. Ближайшие результаты будут не раньше 2023.
🧐 На основании этого, сдается мне, надо бежать, а не закупаться... Но каждый решает сам.
___________________________________
🗣Axsome Therapeutics ($AXSM) сообщила о соглашении с постмаркетинговыми требованиями/обязательствами, предложенными FDA по AXS-05 (для лечения большого депрессивного расстройства). И о том, что решение будет объявлено во 2 квартале 2022.
🤔 Почему-то это было воспринято инвесторами как свидетельство в пользу одобрения AXS-05. Обсудили в чате.
Это могут быть как требования проведения КИ 4 фазы, для дальнейшего подтверждения эффективности, так и условия, которые могут ограничить распространение или использование лекарства. Есть еще варианты? Хороших пока не приходит на ум...
#новости_фарма
🗣 BioXcel Therapeutics ($BTAI)
1️⃣ Объявила об основании отдельной дочерней компании OnkosXcel Therapeutics, Inc. (“OnkosXcel”) для разработки терапии рака.
Задачей OnkosXcel будет расширение и оптимизация онкологической франшизы (в том числе, BXCL701 - о нем здесь). Доп. детали обещают во второй половине 2022.
BXCL701 в сочетании с пемпролизумабом (pembrolizumab, KEYTRUDA®) от $MRK проходит сейчас КИ 2 фазы с участием пациентов с раком простаты (результаты - летом)
Кстати, обнаружилось тут, что с раком поджелудочной железы- таки не вышло ничего, КИ остановлено компанией в феврале 2022 (а никто и не заметил 🤐).
🤓 Вероятно, объявят о новых программах исследований BXCL701 по новым показаниям (другие виды рака) и, возможно, огласят и нового кандидата.
2️⃣ Заключила соглашение с Oaktree и Qatar Investment Authority, по которому они предоставят до 260 млн$ для поддержки продвижения IGALMI™. И много чего еще, держателям акций советую ознакомиться.
___________________________________
🗣 Cassava Sciences ($SAVA) - вышла новая статья о их вероятном мошенничестве.
DynastyMarkets почти одновременно выпустил разбор перспектив симуфилама. Там говорится о потенциальных XXX по прогнозам аналитиков Wall street. Очень захотелось добавить:
1️⃣ Данные, полученные на 50 пациентах в открытом исследовании, вообще некорректно сравнивать с результатами, которые показали адуканумаб и леканемаб ($BIIB, Biogen) в рандомизированных двойных слепых плацебо-контролируемых КИ. Какими бы хорошими они ни были 🥴. Обзор здесь и по хештегу #Альцгеймер.
2️⃣ Полностью отсутствует научное обоснование механизма действия, все выглядит так, что компания разработала не только препарат, но и его мишень 🤯. Обзор здесь.
3️⃣ КИ 3 фазы сильно задерживают. Ближайшие результаты будут не раньше 2023.
🧐 На основании этого, сдается мне, надо бежать, а не закупаться... Но каждый решает сам.
___________________________________
🗣Axsome Therapeutics ($AXSM) сообщила о соглашении с постмаркетинговыми требованиями/обязательствами, предложенными FDA по AXS-05 (для лечения большого депрессивного расстройства). И о том, что решение будет объявлено во 2 квартале 2022.
🤔 Почему-то это было воспринято инвесторами как свидетельство в пользу одобрения AXS-05. Обсудили в чате.
Это могут быть как требования проведения КИ 4 фазы, для дальнейшего подтверждения эффективности, так и условия, которые могут ограничить распространение или использование лекарства. Есть еще варианты? Хороших пока не приходит на ум...
#новости_фарма
👍11🔥2
Продолжаю читать книгу Питера Гётше, одного из основателей Кокрейновского сообщества, "Смертельно опасные лекарства и организованная преступность".
Вторая глава: автор в основном приводит примеры мошенничества - "Зал Позора" Биг Фармы (подкуп врачей и регуляторов Pfizer и Medtronic, неадекватный подъем цен на витамины и участие в наркоторговле Roche, незаконная реклама и продажи Novartis, AstraZeneca и других).
Интересные тезисы:
📝 проталкивание лекарств, которые не нужны людям, – это очень прибыльный бизнес, особенно когда лекарства влияют на функции мозга.
Речь идет о психотропных веществах (например, диазепам), которые очень долго продавали в не медицинских целях.
📝 есть правовая непоследовательность относительно веществ, влияющих на сознание.
Действительно, почему, например, алкоголь можно продавать без рецепта, а пирацетам - нет 😏?
📝 нет убедительных доказательств эффективности противовирусных препаратов (те, что для лечения ОРВИ).
Автор упоминает тамифлю (осельтамивир), добавлю от себя, что то же верно для кагоцела, интерферонов местного применения, арбидола (умфеновир), анаферона (это гомеопатия).
📝 идея о противовоспалительном эффекте НПВС – мистификация, как и многие другие мифы о лекарствах, которые изобрели и продают фармацевтические компании
🧐 Вот тут позволю себе не согласиться. Как минимум потому, что боль - это один из признаков воспаления, а боль они успешно снимают. Кроме того, механизм действия НПВС подробно изучен и включает влияние на белки, которые участвуют в развитии воспалительного процесса. В конце концов, есть много исследований об эффективности НПВС при различных заболеваниях воспалительной природы.
О следующих главах - через пару дней. Предыдущие главы: #books
Вторая глава: автор в основном приводит примеры мошенничества - "Зал Позора" Биг Фармы (подкуп врачей и регуляторов Pfizer и Medtronic, неадекватный подъем цен на витамины и участие в наркоторговле Roche, незаконная реклама и продажи Novartis, AstraZeneca и других).
Интересные тезисы:
📝 проталкивание лекарств, которые не нужны людям, – это очень прибыльный бизнес, особенно когда лекарства влияют на функции мозга.
Речь идет о психотропных веществах (например, диазепам), которые очень долго продавали в не медицинских целях.
📝 есть правовая непоследовательность относительно веществ, влияющих на сознание.
Действительно, почему, например, алкоголь можно продавать без рецепта, а пирацетам - нет 😏?
📝 нет убедительных доказательств эффективности противовирусных препаратов (те, что для лечения ОРВИ).
Автор упоминает тамифлю (осельтамивир), добавлю от себя, что то же верно для кагоцела, интерферонов местного применения, арбидола (умфеновир), анаферона (это гомеопатия).
📝 идея о противовоспалительном эффекте НПВС – мистификация, как и многие другие мифы о лекарствах, которые изобрели и продают фармацевтические компании
🧐 Вот тут позволю себе не согласиться. Как минимум потому, что боль - это один из признаков воспаления, а боль они успешно снимают. Кроме того, механизм действия НПВС подробно изучен и включает влияние на белки, которые участвуют в развитии воспалительного процесса. В конце концов, есть много исследований об эффективности НПВС при различных заболеваниях воспалительной природы.
О следующих главах - через пару дней. Предыдущие главы: #books
👍13👏1