Всем привет! Сегодня рассмотрим $MDGL, Madrigal Pharmaceuticals
Терапевтическая область: #гепатология
Капитализация: 1.7 млрд $
Сотрудники: 71
(данные на момент публикации)
Год основания: 2011
⛳️ Фокус компании: Разработка одного единственного препарата для лечения неалкогольного стеатогепатита (НАСГ) с фиброзом. Это ресметиром (resmetirom, MGL-3196) – таблетки для приема 1 раз в день. Ресметиром - селективный активатор рецептора гормона щитовидной железы β (THR).
📖 Трийодтиронин – гормон, который производят клетки щитовидной железы, он влияет почти на все физиологические процессы, в т. ч. обмен веществ. Трийодтиронин стимулирует выведение холестерина и липолиз (процесс расщепления жиров). Активация рецептора THR приводит к усилению синтеза трийодтиронина, но у него есть два подтипа: β – чаще встречается в печени и почках, а α - в сердце, поэтому активация THRα нежелательна, она может приводить к различным осложнениям.
💊 Ресметиром проходит программу испытаний, до завершения которой осталось получить лишь данные об эффективности согласно результатам биопсии печени в КИ MAESTRO-NASH (около 2000 пациентов) - ожидаются в 4 квартале 2022. В случае успеха компания планирует подавать NDA для ускоренного одобрения препарата.
В КИ 3 фазы MAESTRO-NAFLD-1 (n = 1200) ресметиром показал хорошую переносимость и приемлемый профиль безопасности после 1 года лечения (52 недели). Кроме того, его назначение приводило к уменьшению жира в печени согласно данным МРТ (MRI-PDFF), снижению жесткости печени и значительному снижению в крови уровня атерогенных липидов, включая липопротеины низкой плотности, аполипопротеин B и триглицериды.
Основной конкурент ресметирома - обетихолевая кислота (OCALIVA®, $ICPT, Intercept Pharmaceuticals), которая сейчас проходит 3 фазу по тому же показанию - НАСГ. Компанию Intercept разбирали здесь
#биотех_стартапы #знакомство
Терапевтическая область: #гепатология
Капитализация: 1.7 млрд $
Сотрудники: 71
(данные на момент публикации)
Год основания: 2011
⛳️ Фокус компании: Разработка одного единственного препарата для лечения неалкогольного стеатогепатита (НАСГ) с фиброзом. Это ресметиром (resmetirom, MGL-3196) – таблетки для приема 1 раз в день. Ресметиром - селективный активатор рецептора гормона щитовидной железы β (THR).
📖 Трийодтиронин – гормон, который производят клетки щитовидной железы, он влияет почти на все физиологические процессы, в т. ч. обмен веществ. Трийодтиронин стимулирует выведение холестерина и липолиз (процесс расщепления жиров). Активация рецептора THR приводит к усилению синтеза трийодтиронина, но у него есть два подтипа: β – чаще встречается в печени и почках, а α - в сердце, поэтому активация THRα нежелательна, она может приводить к различным осложнениям.
💊 Ресметиром проходит программу испытаний, до завершения которой осталось получить лишь данные об эффективности согласно результатам биопсии печени в КИ MAESTRO-NASH (около 2000 пациентов) - ожидаются в 4 квартале 2022. В случае успеха компания планирует подавать NDA для ускоренного одобрения препарата.
В КИ 3 фазы MAESTRO-NAFLD-1 (n = 1200) ресметиром показал хорошую переносимость и приемлемый профиль безопасности после 1 года лечения (52 недели). Кроме того, его назначение приводило к уменьшению жира в печени согласно данным МРТ (MRI-PDFF), снижению жесткости печени и значительному снижению в крови уровня атерогенных липидов, включая липопротеины низкой плотности, аполипопротеин B и триглицериды.
Основной конкурент ресметирома - обетихолевая кислота (OCALIVA®, $ICPT, Intercept Pharmaceuticals), которая сейчас проходит 3 фазу по тому же показанию - НАСГ. Компанию Intercept разбирали здесь
#биотех_стартапы #знакомство
👍9
Привет! Поговорим немного о рисках, связанных с инвестициями в биотехнологические компании.
➡️ Как мы уже упоминали ранее, из препаратов, допущенных к клиническим исследованиям (КИ), примерно через 10 лет около 12% (14% по самым оптимистичным оценкам) получают одобрение и выходят на рынок. При этом вероятность провала на каждой фазе КИ - разная.
✖️ Наибольшие риски на 2 фазе КИ, ведь здесь впервые оценивается способность препарата лечить конкретное заболевание. Средняя частота успеха КИ 2 фазы - 38%.
✔️ Наименьшие риски - когда все КИ успешно завершены и заявка на маркетинг (NDA) находится на рассмотрении FDA. Средняя частота одобрений составляет 89%.
К сожалению реакция рынка на одобрение гораздо менее предсказуема. Вспомним тот же митапиват $AGIO 📉.
➡️ Кроме того, частота клинического успеха различается в разных терапевтических областях. Приведу среднюю частоту одобрений лекарств, вступивших в 1 фазу КИ.
✖️ Наибольшие риски провала в онкологии и психиатрии. Например, частота одобрений у лекарств против рака всего около 9%. Все потому, что в онкологии чаще чем в других областях происходит порвал 3 фазы КИ (всего 47% успеха).
Из известных провалов 3 фазы после многообещающих результатов второй - brivanib для лечения рака печени компании $BMY, Bristol-Myers Squibb и figitumumab для терапии рака легкого ($PFE, Pfizer).
✔️ Наибольшая частота успеха - среди вакцин портив инфекций - 33% (тут сразу на ум приходит $VIR, Vir biotechnology). А у лекарств для лечения заболеваний крови, глаз и опорно-двигательной системы частота одобрений 20-26%.
Кстати, офтальмологией занимается, например, $AERI, Aerie Pharmaceuticals, гематологией $GBT, Global Blood Therapeutics, а вот заболеваниями опорно-двигательной системы, похоже, только #бигфарма (например, $AMGN, Amgen).
➡️ Кроме того, в целом риск провала меньше у
- орфанных препаратов (чем у обычных);
- у новых лекарственных форм или комбинации с известными и одобренными лекарствами (чем у принципиально новых веществ);
- у вакцин, кроме вакцин против рака (по сравнению со всеми остальными);
- биопрепаратов, в особенности у антител (чем у малых молекул);
Анализируя биотех перед покупкой акций, попробуйте оценить риски по этим пунктам. Это поможет осознать перспективы предлагаемого компанией лекарства.
Конечно, это лишь самые основные факторы риска, и для каждого есть свои нюансы. Вся статистика основана на данных 1993-2015 гг.
#термины_и_понятия #stats
➡️ Как мы уже упоминали ранее, из препаратов, допущенных к клиническим исследованиям (КИ), примерно через 10 лет около 12% (14% по самым оптимистичным оценкам) получают одобрение и выходят на рынок. При этом вероятность провала на каждой фазе КИ - разная.
✖️ Наибольшие риски на 2 фазе КИ, ведь здесь впервые оценивается способность препарата лечить конкретное заболевание. Средняя частота успеха КИ 2 фазы - 38%.
✔️ Наименьшие риски - когда все КИ успешно завершены и заявка на маркетинг (NDA) находится на рассмотрении FDA. Средняя частота одобрений составляет 89%.
К сожалению реакция рынка на одобрение гораздо менее предсказуема. Вспомним тот же митапиват $AGIO 📉.
➡️ Кроме того, частота клинического успеха различается в разных терапевтических областях. Приведу среднюю частоту одобрений лекарств, вступивших в 1 фазу КИ.
✖️ Наибольшие риски провала в онкологии и психиатрии. Например, частота одобрений у лекарств против рака всего около 9%. Все потому, что в онкологии чаще чем в других областях происходит порвал 3 фазы КИ (всего 47% успеха).
Из известных провалов 3 фазы после многообещающих результатов второй - brivanib для лечения рака печени компании $BMY, Bristol-Myers Squibb и figitumumab для терапии рака легкого ($PFE, Pfizer).
✔️ Наибольшая частота успеха - среди вакцин портив инфекций - 33% (тут сразу на ум приходит $VIR, Vir biotechnology). А у лекарств для лечения заболеваний крови, глаз и опорно-двигательной системы частота одобрений 20-26%.
Кстати, офтальмологией занимается, например, $AERI, Aerie Pharmaceuticals, гематологией $GBT, Global Blood Therapeutics, а вот заболеваниями опорно-двигательной системы, похоже, только #бигфарма (например, $AMGN, Amgen).
➡️ Кроме того, в целом риск провала меньше у
- орфанных препаратов (чем у обычных);
- у новых лекарственных форм или комбинации с известными и одобренными лекарствами (чем у принципиально новых веществ);
- у вакцин, кроме вакцин против рака (по сравнению со всеми остальными);
- биопрепаратов, в особенности у антител (чем у малых молекул);
Анализируя биотех перед покупкой акций, попробуйте оценить риски по этим пунктам. Это поможет осознать перспективы предлагаемого компанией лекарства.
Конечно, это лишь самые основные факторы риска, и для каждого есть свои нюансы. Вся статистика основана на данных 1993-2015 гг.
#термины_и_понятия #stats
👍10🔥3
Доброе утро! Хоть и с запозданием, уж не серчайте, рассмотрим перспективы кандидата на одобрение FDA от BioXcel Therapeutics.
Дата PDUFA: 5 апреля 2022 (Fast Track)
Препарат: BXCL501 (dexmedetomidine sublingual film)
Показание: Ажитация при шизофрении и биполярном расстройстве.
Компания: $BTAI, BioXcel Therapeutics, Inc.
Что лечит?
📖 Ажитация это двигательное беспокойство, которое сопровождается чувством тревоги и страха. Проявляется неконтролируемыми стереотипными движениями и эмоциональным возбуждением (от беспокойства до выраженной агрессии).
Распространенность
📍2.4% населения страдает биполярным расстройством, около 0.5% - шизофренией. В США насчитывается около 10 млн пациентов.
📍 Примерно от четверти до трети пациентов с шизофренией и биполярным расстройством испытывают около 2 эпизодов ажитации в год.
🤷🏼 BioXcel как-то насчитала 25 млн эпизодов в год…
Что уже есть на рынке для этого заболевания?
📍 Текущие схемы лечения включают психотерапию (попытка успокоить пациента словами) для ажитации легкой степени и назначение средств с седативным эффектом, при более тяжелый случаях. Но они либо в таблетках (эффект наступает медленно), либо в виде инъекций (вероятна агрессивная реакция пациента). Исключение - loxapine (ADASUVE® Alexza Pharmaceuticals) - аэрозоль для вдыхания, которому BXCL501 может стать достойным конкурентом.
Что предлагает компания?
BXCL501 - это дексмедетомидин для приема внутрь под язык. Механизм действия описан здесь. Добавлю, что эффект внутривенного дексмедетомидина напоминает естественный сон, а пробуждение реже, чем при использовании других средств, сопровождается делирием (помрачение сознания).
Подача заявки в EMA планируется в 1 квартале 2022. Ответ FDA по текущей заявке планировался 5 января, но был перенесен на 3 месяца. На сколько понимаю, до этого был запрос FDA, касающийся анализа клинических данных. Что запрашивали компания не раскрыла.
Клинические исследования (КИ)
Заявка в FDA основана на результатах, полученных в двух КИ 3 фазы, проведенных на базе 15 центров США: SERENITY I (n = 381, ажитация на фоне шизофрении) и SERENITY II (n = 378 ажитация на фоне биполярного расстройства I или II типа); BXCL501 пациенты принимали самостоятельно, однократно. Эффект измеряли через 2 часа.
➕ BXCL501 приводил к облегчению симптомов ажитации (по шкале PEC) через 2 часа после приема (снижение балла на > 40% было у > 67% участников против ~35% в контрольных группах). Эффект проявлялся начиная с 20 минуты.
➖ Результаты основаны на однократном приеме лекарства, а оценка эффективности - только на субъективных шкалах оценки симптомов.
➖ Примерно у трети больных наблюдались побочные явления. Наиболее частый - сонливость - был почти у 1/5 пациентов.
➖ BXCL501 может быть непригоден в условиях оказания неотложной психиатрической помощи. Он скорее подойдет только пациентам, которые сами не против принять лекарство, а это легкая и умеренная степень ажитации. При легкой степени довольно часто помогает психотерапия.
Сравним с конкурентом
Тем не менее, эффективность одобренного ADASUVE® сопоставима: в КИ со схожим дизайном после однократного приема ADASUVE® ослаблял симптомы ажитации начиная с 10 минуты на сравнимое количество баллов. И побочные явления встречались так же часто - примерно у трети пациентов.
Основной недостаток ADASUVE® в том, что он может вызывать бронхоспазм.
Кроме того, ведутся исследования:
BXCL501 для лечения ажитации при деменции (включая болезнь Альцгеймера), а также при алкогольной и опиоидной абстиненции. Планируется начало программы КИ BXCL501 в терапии ажитации на фоне большого депрессивного расстройства.
✅ Учитывая результаты основного конкурента, считаю, что одобрение вполне вероятно. Смущает правда, предыдущий запрос FDA, суть которого не ясна, и субъективность показателей эффективности.
#PDUFA
Дата PDUFA: 5 апреля 2022 (Fast Track)
Препарат: BXCL501 (dexmedetomidine sublingual film)
Показание: Ажитация при шизофрении и биполярном расстройстве.
Компания: $BTAI, BioXcel Therapeutics, Inc.
Что лечит?
📖 Ажитация это двигательное беспокойство, которое сопровождается чувством тревоги и страха. Проявляется неконтролируемыми стереотипными движениями и эмоциональным возбуждением (от беспокойства до выраженной агрессии).
Распространенность
📍2.4% населения страдает биполярным расстройством, около 0.5% - шизофренией. В США насчитывается около 10 млн пациентов.
📍 Примерно от четверти до трети пациентов с шизофренией и биполярным расстройством испытывают около 2 эпизодов ажитации в год.
🤷🏼 BioXcel как-то насчитала 25 млн эпизодов в год…
Что уже есть на рынке для этого заболевания?
📍 Текущие схемы лечения включают психотерапию (попытка успокоить пациента словами) для ажитации легкой степени и назначение средств с седативным эффектом, при более тяжелый случаях. Но они либо в таблетках (эффект наступает медленно), либо в виде инъекций (вероятна агрессивная реакция пациента). Исключение - loxapine (ADASUVE® Alexza Pharmaceuticals) - аэрозоль для вдыхания, которому BXCL501 может стать достойным конкурентом.
Что предлагает компания?
BXCL501 - это дексмедетомидин для приема внутрь под язык. Механизм действия описан здесь. Добавлю, что эффект внутривенного дексмедетомидина напоминает естественный сон, а пробуждение реже, чем при использовании других средств, сопровождается делирием (помрачение сознания).
Подача заявки в EMA планируется в 1 квартале 2022. Ответ FDA по текущей заявке планировался 5 января, но был перенесен на 3 месяца. На сколько понимаю, до этого был запрос FDA, касающийся анализа клинических данных. Что запрашивали компания не раскрыла.
Клинические исследования (КИ)
Заявка в FDA основана на результатах, полученных в двух КИ 3 фазы, проведенных на базе 15 центров США: SERENITY I (n = 381, ажитация на фоне шизофрении) и SERENITY II (n = 378 ажитация на фоне биполярного расстройства I или II типа); BXCL501 пациенты принимали самостоятельно, однократно. Эффект измеряли через 2 часа.
➕ BXCL501 приводил к облегчению симптомов ажитации (по шкале PEC) через 2 часа после приема (снижение балла на > 40% было у > 67% участников против ~35% в контрольных группах). Эффект проявлялся начиная с 20 минуты.
➖ Результаты основаны на однократном приеме лекарства, а оценка эффективности - только на субъективных шкалах оценки симптомов.
➖ Примерно у трети больных наблюдались побочные явления. Наиболее частый - сонливость - был почти у 1/5 пациентов.
➖ BXCL501 может быть непригоден в условиях оказания неотложной психиатрической помощи. Он скорее подойдет только пациентам, которые сами не против принять лекарство, а это легкая и умеренная степень ажитации. При легкой степени довольно часто помогает психотерапия.
Сравним с конкурентом
Тем не менее, эффективность одобренного ADASUVE® сопоставима: в КИ со схожим дизайном после однократного приема ADASUVE® ослаблял симптомы ажитации начиная с 10 минуты на сравнимое количество баллов. И побочные явления встречались так же часто - примерно у трети пациентов.
Основной недостаток ADASUVE® в том, что он может вызывать бронхоспазм.
Кроме того, ведутся исследования:
BXCL501 для лечения ажитации при деменции (включая болезнь Альцгеймера), а также при алкогольной и опиоидной абстиненции. Планируется начало программы КИ BXCL501 в терапии ажитации на фоне большого депрессивного расстройства.
✅ Учитывая результаты основного конкурента, считаю, что одобрение вполне вероятно. Смущает правда, предыдущий запрос FDA, суть которого не ясна, и субъективность показателей эффективности.
#PDUFA
👍7❤2
Привет! Сегодня про микробиотех - $SLDB Solid Biosciences.
Терапевтическая область: #генетические_заболевания
Капитализация: 133 млн $, кэш: 207.8 млн $, траты за 2021 год: 58.7 млн $
Сотрудники: 104
(данные на момент публикации)
Год основания: 2013
📖 Миодистрофия Дюшена - орфанное (т.е. редкое) наследственное заболевание, которым страдает 0.02-0.03% мальчиков. Причина заболевания в мутациях, из-за которых перестает вырабатываться белок дистрофин. Этот белок отвечает за прочность мышечной ткани, соответственно, его отсутствие проявляется прогрессирующей мышечной слабостью, вплоть до потери возможности передвигаться и, в конце концов, дышать.
🧬 Фокус компании: Разработка генной терапии для лечения миодистрофии Дюшена. Генная терапия направлена на устранение причины заболевания - это искусственный ген микродистрофина, с которого в организме пациента должен синтезироваться нормальный белок (упрощенная версия дистрофина). Для доставки гена используют аденоассоциированные вирусы (AAV).
💊 SGT-001 - основной кандидат Solid Biosciences проходит 5-ти летнее КИ 1/2 фазы IGNITE DMD, следующий апдейт по которому ожидается в 1 половине 2022 года (9 пациентов, всего планируется 16). Остальные разработки (SGT-003 и вторая пока без названия, изучается в сотрудничестве с Ultragenyx) отличаются использованием AAV нового поколения.
➡️ Специфические лекарства для миодистрофии Дюшена существуют, это аталурен (ataluren, Translarna®, разработан компанией $PTCT, PTC Therapeutics) и вилтоларсен (viltolarsen, Viltepso®, NS Pharma), а также eteplirsen (EXONDYS 51), golodirsen (VYONDYS 53), casimersen (AMONDYS 45) компании $SRPT, Sarepta Therapeutics.
Это все терапия на основе РНК, она подходит только детям с определенными мутациями и не лечит, а лишь стабилизирует заболевание.
У Sarepta Therapeutics, кстати, еще 11 кандидатов этой же группы, 4 программы генной терапии и еще 2 разработки, направленные на редактирование генома.
Самые продвинутые конкуренты - delandistrogene moxeparvovec (SRP-9001, $SRPT) и fordadistrogene movaparvovec (PF-06939926) $PFE, Pfizer - тоже генная терапия, в основе которой доставка микродистрофина с использованием AAV. Оба проходят сейчас КИ 3 фазы.
КИ 3 фазы Pfizer пока приостановлено из за проблем с измерением эффективности (в течение года они скорее всего разрешатся). В другом КИ 1b фазы 1 пациент, получивший наивысшую дозу - умер.
КИ 3 фазы Sarepta (EMBARK) сейчас в ходу.
Основные проблемы генной терапии:
- целевая доставка гена именно в мышцы (огромное количество серьезных побочек возможно из-за попадания гена в другие органы);
- микродистрофин - неполноценная версия дистрофина (но лучше чем ничего);
- AAV можно ввести только пациенту, иммунная система которого с ним раньше не встречалась, и только один раз, а эффект генной терапии не пожизненный.
❗️ Если вам интересно, попробую сравнить SGT-001 с основными конкурентами. Но в целом, не вижу смысла покупать акции $SLDB до завершения 2 фазы, разве что для краткосрочных спекуляций. Новости дают по каждым 3-4 пациентам 1-2 раза в год и у каждой из компаний выше были проблемы с побочками (например, отказ почек).
#знакомство #биотех_стартапы #бигфарма
Терапевтическая область: #генетические_заболевания
Капитализация: 133 млн $, кэш: 207.8 млн $, траты за 2021 год: 58.7 млн $
Сотрудники: 104
(данные на момент публикации)
Год основания: 2013
📖 Миодистрофия Дюшена - орфанное (т.е. редкое) наследственное заболевание, которым страдает 0.02-0.03% мальчиков. Причина заболевания в мутациях, из-за которых перестает вырабатываться белок дистрофин. Этот белок отвечает за прочность мышечной ткани, соответственно, его отсутствие проявляется прогрессирующей мышечной слабостью, вплоть до потери возможности передвигаться и, в конце концов, дышать.
🧬 Фокус компании: Разработка генной терапии для лечения миодистрофии Дюшена. Генная терапия направлена на устранение причины заболевания - это искусственный ген микродистрофина, с которого в организме пациента должен синтезироваться нормальный белок (упрощенная версия дистрофина). Для доставки гена используют аденоассоциированные вирусы (AAV).
💊 SGT-001 - основной кандидат Solid Biosciences проходит 5-ти летнее КИ 1/2 фазы IGNITE DMD, следующий апдейт по которому ожидается в 1 половине 2022 года (9 пациентов, всего планируется 16). Остальные разработки (SGT-003 и вторая пока без названия, изучается в сотрудничестве с Ultragenyx) отличаются использованием AAV нового поколения.
➡️ Специфические лекарства для миодистрофии Дюшена существуют, это аталурен (ataluren, Translarna®, разработан компанией $PTCT, PTC Therapeutics) и вилтоларсен (viltolarsen, Viltepso®, NS Pharma), а также eteplirsen (EXONDYS 51), golodirsen (VYONDYS 53), casimersen (AMONDYS 45) компании $SRPT, Sarepta Therapeutics.
Это все терапия на основе РНК, она подходит только детям с определенными мутациями и не лечит, а лишь стабилизирует заболевание.
У Sarepta Therapeutics, кстати, еще 11 кандидатов этой же группы, 4 программы генной терапии и еще 2 разработки, направленные на редактирование генома.
Самые продвинутые конкуренты - delandistrogene moxeparvovec (SRP-9001, $SRPT) и fordadistrogene movaparvovec (PF-06939926) $PFE, Pfizer - тоже генная терапия, в основе которой доставка микродистрофина с использованием AAV. Оба проходят сейчас КИ 3 фазы.
КИ 3 фазы Pfizer пока приостановлено из за проблем с измерением эффективности (в течение года они скорее всего разрешатся). В другом КИ 1b фазы 1 пациент, получивший наивысшую дозу - умер.
КИ 3 фазы Sarepta (EMBARK) сейчас в ходу.
Основные проблемы генной терапии:
- целевая доставка гена именно в мышцы (огромное количество серьезных побочек возможно из-за попадания гена в другие органы);
- микродистрофин - неполноценная версия дистрофина (но лучше чем ничего);
- AAV можно ввести только пациенту, иммунная система которого с ним раньше не встречалась, и только один раз, а эффект генной терапии не пожизненный.
❗️ Если вам интересно, попробую сравнить SGT-001 с основными конкурентами. Но в целом, не вижу смысла покупать акции $SLDB до завершения 2 фазы, разве что для краткосрочных спекуляций. Новости дают по каждым 3-4 пациентам 1-2 раза в год и у каждой из компаний выше были проблемы с побочками (например, отказ почек).
#знакомство #биотех_стартапы #бигфарма
👍6🤔2
Друзья! Если кто еще не заполнил декларацию 3-НДФЛ, очень рекомендую налогового бота (цена от 199 р.). Только что проверено лично - все просто, быстро и понятно.
#общее
#общее
👍3🤩1
Хорошие новости! (и это не розыгрыш 😄)
Сегодня компания $SAGE, Sage Therapeutics сообщила положительные данные исследования 2 фазы LUMINARY, где SAGE-718 назначен 26 пациентам с легкой или умеренной деменцией на фоне болезни Альцгеймера на 14 дней.
➡️ Показано, что прием SAGE-718 на 14 день способствует улучшению когнитивных функций, а также обучения и памяти.
➡️ Кроме того, на 28 день наблюдалось значимое улучшение по шкале Montreal Cognitive Assessment (MoCA) (+2.3 балла, исходный балл был 15-24).
➡️ При этом сообщается о 8 случаях нежелательных явлений легкой или умеренной степени у 7 пациентов.
🧑⚕️ Это хорошие результаты, но не стоит их переоценивать: LUMINARY - открытое исследование без контрольной группы, и курс лечения всего 2 недели. Но и цель 2 фазы - проверить саму возможность лечения того или иного состояния. Ждем подробности и оглашение дальнейших планов по данному направлению.
🎁 И еще кое-что для вас - решено делать обзоры компаний (и возможно другие обзоры тоже) - живыми. То есть, буду их обновлять при поступлении новой информации. Так у нас получится в конце концов что-то вроде брошюры инвестора с историей открытия и создания лекарств 🤩
В этом ключе обновлен мой старый обзор Sage Therapeutics. Enjoy!
#биотех_стартапы #новости_фарма #антидепрессанты #live
Сегодня компания $SAGE, Sage Therapeutics сообщила положительные данные исследования 2 фазы LUMINARY, где SAGE-718 назначен 26 пациентам с легкой или умеренной деменцией на фоне болезни Альцгеймера на 14 дней.
➡️ Показано, что прием SAGE-718 на 14 день способствует улучшению когнитивных функций, а также обучения и памяти.
➡️ Кроме того, на 28 день наблюдалось значимое улучшение по шкале Montreal Cognitive Assessment (MoCA) (+2.3 балла, исходный балл был 15-24).
➡️ При этом сообщается о 8 случаях нежелательных явлений легкой или умеренной степени у 7 пациентов.
🧑⚕️ Это хорошие результаты, но не стоит их переоценивать: LUMINARY - открытое исследование без контрольной группы, и курс лечения всего 2 недели. Но и цель 2 фазы - проверить саму возможность лечения того или иного состояния. Ждем подробности и оглашение дальнейших планов по данному направлению.
🎁 И еще кое-что для вас - решено делать обзоры компаний (и возможно другие обзоры тоже) - живыми. То есть, буду их обновлять при поступлении новой информации. Так у нас получится в конце концов что-то вроде брошюры инвестора с историей открытия и создания лекарств 🤩
В этом ключе обновлен мой старый обзор Sage Therapeutics. Enjoy!
#биотех_стартапы #новости_фарма #антидепрессанты #live
👍8❤1🥰1
Доброе утро! В чате прозвучала отличная идея обменяться каналами/чатами по схожей тематике. Привожу ниже список известных мне (описание взято из самих каналов, если есть):
➡️ Про фарму в контексте фондового рынка
Biopharm insights - авторский канал о биотехах и фарме простыми словами (👉 чат этого канала).
Dogtor_beta - об инвестициях в биотехи, индексе #XBI, фарме и еще много всего полезного.
Биофарма тинька - бот-агрегатор телеграмм каналов и ряда твиттер аккаунтов. Публикует новости по биотехам с капитализацией менее 10 млрд$, доступных в "Тинькофф Инвестиции" для неквалов.
Biotech Deal Watch - ребята из МФТИ разбирают новейшие биотехнологии в медицине, а также биотехнологические компании.
DynastyMarkets - видеообзоры на Youtube, аналитика, разбор новостей перспективных биотехов США.
Pharmacolog – инвестиции - 10 лет опыта работы в фарме, изучаю исследования каждый день (канал с разборами биотехов и фарм компаний).
ButerZone - готовит вкусные блюда и обозревает фарму.
➡️ Не совсем (или совсем не) про инвестиции, но может быть полезно тем, кто интересуется фармацевтикой, медициной, наукой.
Mosmedpreparaty - специализированная научно-исследовательская и справочно-информационная аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты», таргетированная на ключевые события глобальной отрасли фармации, биотехнологий, медицины и здравоохранения.
Инновации в фармацевтике - новости фармацевтики, нейротехнологий и биотехнологий, кейсы цифровой трансформации фармацевтики, аналитика рынка инновационных разработок лекарств.
Health Alliance - новости в медицине и технологиях, современные исследования, зарубежные и отечественные открытия.
Genotek - о генетике: научные статьи, новости.
МедФарм - новости сферы здравоохранения и фарминдустрии.
Medical Ксю - канал о цифровой трансформации здравоохранения.
Цифровой Журнальный Клуб - канал молодых ученых, здесь обсуждают интересные научные статьи в формате онлайн встреч.
Купрум - Всё про здоровье и качество жизни с научной точки зрения.
OpenLongevity - все о старении и способах борьбы с ним. Открыт набор волонтеров, каждый может принять участие в исследованиях.
Запрещенный фармаколог - Олег Талибов (aka "запрещенная организация") о клинической фармакологии и немного о спорте.
PharMix - канал моей коллеги: фармацевтические и медицинские новости, обзоры (хотя больше пишет в инстаграмм).
Александр Панчин -популяризатор науки, научный журналист, писатель и блогер.
И напоследок официальный канал Минздрава России
Пишите 💬 кто знает другие, будем дополнять этот список!
#общее
➡️ Про фарму в контексте фондового рынка
Biopharm insights - авторский канал о биотехах и фарме простыми словами (👉 чат этого канала).
Dogtor_beta - об инвестициях в биотехи, индексе #XBI, фарме и еще много всего полезного.
Биофарма тинька - бот-агрегатор телеграмм каналов и ряда твиттер аккаунтов. Публикует новости по биотехам с капитализацией менее 10 млрд$, доступных в "Тинькофф Инвестиции" для неквалов.
Biotech Deal Watch - ребята из МФТИ разбирают новейшие биотехнологии в медицине, а также биотехнологические компании.
DynastyMarkets - видеообзоры на Youtube, аналитика, разбор новостей перспективных биотехов США.
Pharmacolog – инвестиции - 10 лет опыта работы в фарме, изучаю исследования каждый день (канал с разборами биотехов и фарм компаний).
ButerZone - готовит вкусные блюда и обозревает фарму.
➡️ Не совсем (или совсем не) про инвестиции, но может быть полезно тем, кто интересуется фармацевтикой, медициной, наукой.
Mosmedpreparaty - специализированная научно-исследовательская и справочно-информационная аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты», таргетированная на ключевые события глобальной отрасли фармации, биотехнологий, медицины и здравоохранения.
Инновации в фармацевтике - новости фармацевтики, нейротехнологий и биотехнологий, кейсы цифровой трансформации фармацевтики, аналитика рынка инновационных разработок лекарств.
Health Alliance - новости в медицине и технологиях, современные исследования, зарубежные и отечественные открытия.
Genotek - о генетике: научные статьи, новости.
МедФарм - новости сферы здравоохранения и фарминдустрии.
Medical Ксю - канал о цифровой трансформации здравоохранения.
Цифровой Журнальный Клуб - канал молодых ученых, здесь обсуждают интересные научные статьи в формате онлайн встреч.
Купрум - Всё про здоровье и качество жизни с научной точки зрения.
OpenLongevity - все о старении и способах борьбы с ним. Открыт набор волонтеров, каждый может принять участие в исследованиях.
Запрещенный фармаколог - Олег Талибов (aka "запрещенная организация") о клинической фармакологии и немного о спорте.
PharMix - канал моей коллеги: фармацевтические и медицинские новости, обзоры (хотя больше пишет в инстаграмм).
Александр Панчин -популяризатор науки, научный журналист, писатель и блогер.
И напоследок официальный канал Минздрава России
Пишите 💬 кто знает другие, будем дополнять этот список!
#общее
🔥5👍3❤2
Список основных сайтов, которые можно использовать для сбора и анализа информации о биотехах и фарм компаниях.
➡️ Базы данных лекарственных средств. Здесь можно найти информацию о механизме действия препарата и о его мишенях, например, посмотреть все вещества, которые взаимодействуют с определенным рецептором.
DrugBank
Guide to PHARMACOLOGY
The Clinical Drug Experience Knowledgebase - здесь можно посмотреть историю открытия и разработки лекарств, а также всех новых веществ, по которым есть КИ.
Drugs.com - в том числе, здесь есть информация об истории выведения препарата на рынок, взаимодействиях, дженериках и биоаналогах, а также новости компаний, объявления FDA и многое другое.
FDA-Approved Drugs - один из первых источников, где появляется информация об одобрении. Также здесь вы найдете все одобренные FDA лекарства.
Orange Book - список утвержденных FDA лекарственных препаратов с оценкой терапевтической эквивалентности.
➡️ Базы данных клинических исследований (КИ)
Global Clinical Trials Data - общемировая.
ClinicalTrials.gov - США. Биотехи и фарм компании регистрируют свои КИ именно здесь. Как ей пользоваться и лайфхаки - здесь.
ICH GCP (Реестр клинических исследований США) - на русском языке (правда, это машинный перевод).
➡️ Общеобразовательные
Медицинская он-лайн библиотека (рус.)
Клинические рекомендации (рус.) по лечению различных заболеваний/состояний, утвержденные МЗ РФ.
PharmAdvisor (рус.) - библиотека, содержащая нормативно-правовые акты, а также научные и административные руководства ICH, ЕС и США.
Библиотека биотехнологий одного автора из Twitter (@Biotech2k1) - по наводке от @Dogtor. Здесь много суперполезной информации о генной терапии, иммунноонкологии, вирусах и т.д., но доступен только через VPN.
Все о вакцинах - Precision Vaccinations (гепатит, герпес, COVID-19, болезнь Альцгеймера, респираторно-синцитиальный вирус и др.).
➡️ Научно-популярное на русском языке
Интерактивное путешествие по головному мозгу
Нейроновости
Раздел "биомедицина" на постнауке
Раздел "медицина" на сайте Элементы
Хаб научно-популярное на Хабре
- например, статья про антидепрессанты
➡️ FDA трекеры (можно посмотреть даты PDUFA, но имейте ввиду, их надо проверять, так как иногда их переносят или решение выносят раньше):
https://www.fdatracker.com/fda-calendar/
https://www.benzinga.com/fda-biotech#exact
https://www.biopharmcatalyst.com/ - здесь еще собраны основные катализаторы и пресс-релизы компаний. Есть платный контент. Отмечу, что открытая инфа там часто неточная и запоздалая.
➡️ Новости о фарме и биотехах
PCR.news - русскоязычный информационно-аналитический портал о молекулярной диагностике и смежных областях науки и практики: молекулярной биологии и медицине в т.ч. для инвесторов.
endpts.com
fiercebiotech.com
fiercepharma.com
➡️ Список телеграм-каналов/чатов, посвященных биотехнологиям, фармакологии, фармацевтике в контексте фондового рынка и не только.
➡️ Общие источники (ТА, финансовая информация, инсайдеры, скринеры, новости, аналитика и многое другое).
Пишите 💬 кто знает другие, будем дополнять этот список!
#общее
➡️ Базы данных лекарственных средств. Здесь можно найти информацию о механизме действия препарата и о его мишенях, например, посмотреть все вещества, которые взаимодействуют с определенным рецептором.
DrugBank
Guide to PHARMACOLOGY
The Clinical Drug Experience Knowledgebase - здесь можно посмотреть историю открытия и разработки лекарств, а также всех новых веществ, по которым есть КИ.
Drugs.com - в том числе, здесь есть информация об истории выведения препарата на рынок, взаимодействиях, дженериках и биоаналогах, а также новости компаний, объявления FDA и многое другое.
FDA-Approved Drugs - один из первых источников, где появляется информация об одобрении. Также здесь вы найдете все одобренные FDA лекарства.
Orange Book - список утвержденных FDA лекарственных препаратов с оценкой терапевтической эквивалентности.
➡️ Базы данных клинических исследований (КИ)
Global Clinical Trials Data - общемировая.
ClinicalTrials.gov - США. Биотехи и фарм компании регистрируют свои КИ именно здесь. Как ей пользоваться и лайфхаки - здесь.
ICH GCP (Реестр клинических исследований США) - на русском языке (правда, это машинный перевод).
➡️ Общеобразовательные
Медицинская он-лайн библиотека (рус.)
Клинические рекомендации (рус.) по лечению различных заболеваний/состояний, утвержденные МЗ РФ.
PharmAdvisor (рус.) - библиотека, содержащая нормативно-правовые акты, а также научные и административные руководства ICH, ЕС и США.
Библиотека биотехнологий одного автора из Twitter (@Biotech2k1) - по наводке от @Dogtor. Здесь много суперполезной информации о генной терапии, иммунноонкологии, вирусах и т.д., но доступен только через VPN.
Все о вакцинах - Precision Vaccinations (гепатит, герпес, COVID-19, болезнь Альцгеймера, респираторно-синцитиальный вирус и др.).
➡️ Научно-популярное на русском языке
Интерактивное путешествие по головному мозгу
Нейроновости
Раздел "биомедицина" на постнауке
Раздел "медицина" на сайте Элементы
Хаб научно-популярное на Хабре
- например, статья про антидепрессанты
➡️ FDA трекеры (можно посмотреть даты PDUFA, но имейте ввиду, их надо проверять, так как иногда их переносят или решение выносят раньше):
https://www.fdatracker.com/fda-calendar/
https://www.benzinga.com/fda-biotech#exact
https://www.biopharmcatalyst.com/ - здесь еще собраны основные катализаторы и пресс-релизы компаний. Есть платный контент. Отмечу, что открытая инфа там часто неточная и запоздалая.
➡️ Новости о фарме и биотехах
PCR.news - русскоязычный информационно-аналитический портал о молекулярной диагностике и смежных областях науки и практики: молекулярной биологии и медицине в т.ч. для инвесторов.
endpts.com
fiercebiotech.com
fiercepharma.com
➡️ Список телеграм-каналов/чатов, посвященных биотехнологиям, фармакологии, фармацевтике в контексте фондового рынка и не только.
➡️ Общие источники (ТА, финансовая информация, инсайдеры, скринеры, новости, аналитика и многое другое).
Пишите 💬 кто знает другие, будем дополнять этот список!
#общее
👍8🔥2👏1
Друзья, скажите, пожалуйста, в какое время вам удобнее всего читать этот канал?
Anonymous Poll
4%
до 9:00
10%
9:00 - 12:00
7%
12:00 - 14:00
12%
14:00 - 18:00
14%
18:00 - 20:00
52%
после 20:00
👍2👏1
Biopharm insights pinned «Список основных сайтов, которые можно использовать для сбора и анализа информации о биотехах и фарм компаниях. ➡️ Базы данных лекарственных средств. Здесь можно найти информацию о механизме действия препарата и о его мишенях, например, посмотреть все вещества…»
Всем привет! Итак по результатам опроса пишу в удобное большинству время 🤗. Первый вечерний пост о $FULC Fulcrum Therapeutics - еще один биотех, который использует технологии искусственного интеллекта (#ИИ).
Терапевтическая область: #генетические_заболевания
Капитализация: 0.96 млрд $
Сотрудники: 104
(данные на момент публикации)
Год основания: 2015
Фокус компании: платформа FulcrumSeekTM, которая подразумевает использование данных секвенирования, биомаркеров, клеточных моделей и ИИ (в том числе, машинное обучение) для обнаружения мишеней, способных модулировать экспрессию генов, участвующих в развитии определенных заболеваний.
💊 Лосмапимод (losmapimod, GW856553X) - это разработка, приобретенная у GlaxoSmithKline. Его исследовали для лечения больных с заболеваниями сердечно-сосудистой системы, легких, почек, с ревматоидным артритом и даже с депрессией, но эффекта не увидели.
Сейчас Fulcrum Therapeutics изучает возможность лечения лосмапимодом плече-лопаточно-лицевой миопатии (форма миопатии Ландузи-Дежерина, FSHD), так как это ингибитор киназ p38α/β MAPK.
📖 Выключение этих киназ подавляет экспрессию гена DUX4 , которая ненормально повышена при данной миопатии. Проблема в том, что выключение p38 может привести и к обратному эффекту - нарушению образования мышечной ткани. А еще p38 играет важную роль во многих других процессах, вмешательство в которые чревато, поэтому очень важны будут результаты долгосрочного наблюдения. Но пока у препарата проблемы только с эффективностью.
В КИ 2b фазы ReDUX4 (n = 80) подавление экспрессии DUX4 (первичная конечная точка и основной биомаркер эффективности) не подтвердилось. Хотя, некоторые положительные эффекты все же были, поэтому КИ продолжили.
📢 Во 2 квартале 2022 ожидается начало 3 фазы REACH. Дизайн был согласован с FDA.
🧐 Ранее, лосмапимодом, кстати, Fulcrum пытались лечить COVID-19. В целом молекула неоднозначная, а значит и риск сложно оценить.
💊 FTX-6058 - вторая разработка компании, проходит КИ 1b фазы, как средство для лечения серповидно-клеточной анемии. Это малая молекула (таблетка для приема внутрь), способная увеличивать синтез фетального гемоглобина. В чем тут суть можно почитать здесь (а заодно и о конкурентах в виде генной терапии). Промежуточные данные были положительные.
📢 Результаты 1b фазы ожидаются во 2 квартале 2022. Также планируется изучение FTX-6058 при других гемоглобинопатиях, для чего во 2 же квартале стартует КИ 1 фазы.
#знакомство #биотех_стартапы
Терапевтическая область: #генетические_заболевания
Капитализация: 0.96 млрд $
Сотрудники: 104
(данные на момент публикации)
Год основания: 2015
Фокус компании: платформа FulcrumSeekTM, которая подразумевает использование данных секвенирования, биомаркеров, клеточных моделей и ИИ (в том числе, машинное обучение) для обнаружения мишеней, способных модулировать экспрессию генов, участвующих в развитии определенных заболеваний.
💊 Лосмапимод (losmapimod, GW856553X) - это разработка, приобретенная у GlaxoSmithKline. Его исследовали для лечения больных с заболеваниями сердечно-сосудистой системы, легких, почек, с ревматоидным артритом и даже с депрессией, но эффекта не увидели.
Сейчас Fulcrum Therapeutics изучает возможность лечения лосмапимодом плече-лопаточно-лицевой миопатии (форма миопатии Ландузи-Дежерина, FSHD), так как это ингибитор киназ p38α/β MAPK.
📖 Выключение этих киназ подавляет экспрессию гена DUX4 , которая ненормально повышена при данной миопатии. Проблема в том, что выключение p38 может привести и к обратному эффекту - нарушению образования мышечной ткани. А еще p38 играет важную роль во многих других процессах, вмешательство в которые чревато, поэтому очень важны будут результаты долгосрочного наблюдения. Но пока у препарата проблемы только с эффективностью.
В КИ 2b фазы ReDUX4 (n = 80) подавление экспрессии DUX4 (первичная конечная точка и основной биомаркер эффективности) не подтвердилось. Хотя, некоторые положительные эффекты все же были, поэтому КИ продолжили.
📢 Во 2 квартале 2022 ожидается начало 3 фазы REACH. Дизайн был согласован с FDA.
🧐 Ранее, лосмапимодом, кстати, Fulcrum пытались лечить COVID-19. В целом молекула неоднозначная, а значит и риск сложно оценить.
💊 FTX-6058 - вторая разработка компании, проходит КИ 1b фазы, как средство для лечения серповидно-клеточной анемии. Это малая молекула (таблетка для приема внутрь), способная увеличивать синтез фетального гемоглобина. В чем тут суть можно почитать здесь (а заодно и о конкурентах в виде генной терапии). Промежуточные данные были положительные.
📢 Результаты 1b фазы ожидаются во 2 квартале 2022. Также планируется изучение FTX-6058 при других гемоглобинопатиях, для чего во 2 же квартале стартует КИ 1 фазы.
#знакомство #биотех_стартапы
👍8🤔1
Итак, поздравляю, всех кто ждал и верил! BXCL501 компании $BTAI (BioXcel Therapeutics) получил одобрение FDA, как мы и предполагали. Хотя возможно рано еще поздравлять, что будет с ценой акций к открытию биржи?
✅ BXCL501 под торговым наименованием IGALMI™ выйдет на рынок уже в этом квартале и пациенты с шизофренией или биполярным расстройством и легкой, умеренной или даже тяжелой (🤯) ажитацией смогут принимать его самостоятельно, НО под присмотром мед. работника.
📢 Cледующие новости, вероятно, подача заявки в EMA и результаты КИ этого препарата у пациентов с деменцией.
😒 Еще кое-что на заметку: в инструкции указано о таких побочках как снижение артериального давления и замедление сердцебиения. Они свойственны дексмедетомидину при внутривенном введении. Частота первого в инструкции IGALMI™ - 18%, 16%, и 9% в группах 180 мг, 120 мг и плацебо, соответственно. При этом в КИ SERENITY II была указана частота 5%, 6% и 0%... В пресс-релизе об обоих КИ (SERENITY I и II) оба этих побочных эффекта не указаны вовсе. А в итоге, в инструкции предупреждение и необходим контроль состояния пациента в первые часы после приема.
«Избегайте использования IGALMI у пациентов с артериальной гипотензией, ортостатической гипотензией, выраженной блокадой сердца, тяжелой дисфункцией желудочков или обмороками в анамнезе. После введения IGALMI пациенты должны быть адекватно гидратированы и должны сидеть или лежать до тех пор, пока жизненные показатели не будут в пределах нормы.»
Вот такая вот BioXcel Therapeutics 🤷🏼
✅ BXCL501 под торговым наименованием IGALMI™ выйдет на рынок уже в этом квартале и пациенты с шизофренией или биполярным расстройством и легкой, умеренной или даже тяжелой (🤯) ажитацией смогут принимать его самостоятельно, НО под присмотром мед. работника.
📢 Cледующие новости, вероятно, подача заявки в EMA и результаты КИ этого препарата у пациентов с деменцией.
😒 Еще кое-что на заметку: в инструкции указано о таких побочках как снижение артериального давления и замедление сердцебиения. Они свойственны дексмедетомидину при внутривенном введении. Частота первого в инструкции IGALMI™ - 18%, 16%, и 9% в группах 180 мг, 120 мг и плацебо, соответственно. При этом в КИ SERENITY II была указана частота 5%, 6% и 0%... В пресс-релизе об обоих КИ (SERENITY I и II) оба этих побочных эффекта не указаны вовсе. А в итоге, в инструкции предупреждение и необходим контроль состояния пациента в первые часы после приема.
«Избегайте использования IGALMI у пациентов с артериальной гипотензией, ортостатической гипотензией, выраженной блокадой сердца, тяжелой дисфункцией желудочков или обмороками в анамнезе. После введения IGALMI пациенты должны быть адекватно гидратированы и должны сидеть или лежать до тех пор, пока жизненные показатели не будут в пределах нормы.»
Вот такая вот BioXcel Therapeutics 🤷🏼
🤯4👍3🥰1
Всем привет! Сводка событий апреля (#PDUFA).
➡️ Опять с запозданием 😳, так что начнем с итогов первой недели.
1 апреля
Одобрено расширение показаний Yescarta® ($GILD, Gilead Company). Йескарта (Yescarta®, axicabtagene ciloleucel) - это лекарство на основе CAR T для лечения второй лини В-клеточной лимфомы. Можно назначать пациентам, которым не помогает химиоиммунотерапия первой линии.
5 апреля
Одобрен BXCL501 (IGALMI™, $BTAI, BioXcel Therapeutics) для лечения ажитации на фоне биполярного расстройства и шизофрении.
➡️ Что еще намечается?
14 апреля
Вутрисиран (vutrisiran, ALN-TTRsc02, $ALNY, Alnylam Pharmaceuticals) препарат на основе РНК-интерференции, способный подавлять экспрессию гена, который вызывает транстиретиновый амилоидоз (ATTR-амилоидоз).
21 апреля
Расширение показаний ZERBAXA® (ceftolozane и tazobactam - комбинация антибиотика и средства, подавляющего действие β-лактамаз бактерий, что ослабляет их защиту) компании $MRK, Merk для лечения осложненных инфекции мочеполовой системы у детей (кстати, он был недавно отозван с рынка из-за нарушения стерильности).
22 апреля (как исключение, не PDUFA)
Заседание консультативного комитета по онкологическим лекарственным средствам (ODAC), где обсудят U2. Это комбинация ублитуксимаба с умбралисибом (UKONIQ™) компании $TGTX, TG Therapeutics, которая сейчас на рассмотрении как лекарство второй линии для хронического лимфолейкоза и лимфоцитарной лимфомы. Комитет намерен разобрать по косточкам не только U2 но и UKONIQ™, который был одобрен в рамках ускоренной процедуры (accelerated approval) 😵. Скоро о нем расскажу отдельно.
28 апреля
Мавакамтен (mavacamten, MYK-461, $BMY, Bristol-Myers) - малая молекула, способная снижать сократимость сердечной мышцы, рассматривается для лечения обструктивной гипертрофической кардиомиопатии (наследственное заболевание сердца).
29 апреля
Расширение показаний вилоксазина (viloxazine, Qelbree™,$SUPN, Supernus Pharmaceuticals) для лечения синдрома дефицита внимания и гиперактивности (СДВГ) у взрослых. Это антидепрессант, который в апреле 2021 был одобрен для терапии СДВГ у детей 6-17 лет.
30 апреля
AXS-07 (комбинация meloxicam и rizatriptan, $AXSM, Axsome Therapeutics) для лечения острого приступа мигрени. Мелоксикам это старый противовоспалительный препарат, и он, кстати, входит в комбинацию Zynrelef (bupivacaine и meloxicam), разработанную $HRTX, Heron Therapeutics для лечения послеоперационной боли 😃. А ризатриптан уже давно применяется для лечения мигрени, он был разработан Merck еще в 1995.
➡️ Был также один перенос:
1 апреля -> 1 июля (перенос решения по расширению показаний VAXNEUVANCE™, $MRK, Merck)
Ваксневанс (пневмококковая 15-валентная конъюгированная вакцина) - предназначен для профилактики заболеваний, вызываемых Streptococcus pneumoniae некоторых серотипов у взрослых в возрасте 18 лет и старше. Рассматривается возможность назначения вакцины детям.
✅ Кстати, в марте было намечено 5 дат PDUFA. В итоге: 4 одобрения и 1 перенос (расширение показаний Reblozyl® компании $BMY, Bristol Myers Squibb перенесено на 3 месяца).
Пишите 💬 или в чат, если что-то из того списка вам интересно - попробуем оценить шансы на одобрение! Про AXS-07 уже договорились - на следующей неделе про него опубликую обзор.
➡️ Опять с запозданием 😳, так что начнем с итогов первой недели.
1 апреля
Одобрено расширение показаний Yescarta® ($GILD, Gilead Company). Йескарта (Yescarta®, axicabtagene ciloleucel) - это лекарство на основе CAR T для лечения второй лини В-клеточной лимфомы. Можно назначать пациентам, которым не помогает химиоиммунотерапия первой линии.
5 апреля
Одобрен BXCL501 (IGALMI™, $BTAI, BioXcel Therapeutics) для лечения ажитации на фоне биполярного расстройства и шизофрении.
➡️ Что еще намечается?
14 апреля
Вутрисиран (vutrisiran, ALN-TTRsc02, $ALNY, Alnylam Pharmaceuticals) препарат на основе РНК-интерференции, способный подавлять экспрессию гена, который вызывает транстиретиновый амилоидоз (ATTR-амилоидоз).
21 апреля
Расширение показаний ZERBAXA® (ceftolozane и tazobactam - комбинация антибиотика и средства, подавляющего действие β-лактамаз бактерий, что ослабляет их защиту) компании $MRK, Merk для лечения осложненных инфекции мочеполовой системы у детей (кстати, он был недавно отозван с рынка из-за нарушения стерильности).
22 апреля (как исключение, не PDUFA)
Заседание консультативного комитета по онкологическим лекарственным средствам (ODAC), где обсудят U2. Это комбинация ублитуксимаба с умбралисибом (UKONIQ™) компании $TGTX, TG Therapeutics, которая сейчас на рассмотрении как лекарство второй линии для хронического лимфолейкоза и лимфоцитарной лимфомы. Комитет намерен разобрать по косточкам не только U2 но и UKONIQ™, который был одобрен в рамках ускоренной процедуры (accelerated approval) 😵. Скоро о нем расскажу отдельно.
28 апреля
Мавакамтен (mavacamten, MYK-461, $BMY, Bristol-Myers) - малая молекула, способная снижать сократимость сердечной мышцы, рассматривается для лечения обструктивной гипертрофической кардиомиопатии (наследственное заболевание сердца).
29 апреля
Расширение показаний вилоксазина (viloxazine, Qelbree™,$SUPN, Supernus Pharmaceuticals) для лечения синдрома дефицита внимания и гиперактивности (СДВГ) у взрослых. Это антидепрессант, который в апреле 2021 был одобрен для терапии СДВГ у детей 6-17 лет.
30 апреля
AXS-07 (комбинация meloxicam и rizatriptan, $AXSM, Axsome Therapeutics) для лечения острого приступа мигрени. Мелоксикам это старый противовоспалительный препарат, и он, кстати, входит в комбинацию Zynrelef (bupivacaine и meloxicam), разработанную $HRTX, Heron Therapeutics для лечения послеоперационной боли 😃. А ризатриптан уже давно применяется для лечения мигрени, он был разработан Merck еще в 1995.
➡️ Был также один перенос:
1 апреля -> 1 июля (перенос решения по расширению показаний VAXNEUVANCE™, $MRK, Merck)
Ваксневанс (пневмококковая 15-валентная конъюгированная вакцина) - предназначен для профилактики заболеваний, вызываемых Streptococcus pneumoniae некоторых серотипов у взрослых в возрасте 18 лет и старше. Рассматривается возможность назначения вакцины детям.
✅ Кстати, в марте было намечено 5 дат PDUFA. В итоге: 4 одобрения и 1 перенос (расширение показаний Reblozyl® компании $BMY, Bristol Myers Squibb перенесено на 3 месяца).
Пишите 💬 или в чат, если что-то из того списка вам интересно - попробуем оценить шансы на одобрение! Про AXS-07 уже договорились - на следующей неделе про него опубликую обзор.
🔥5👍2🤩1
Привет! В тему к крупнейшей онкологической конференции AACR (8-13 апреля), о которой пишет @Dogtor.
Разработки для лечения рака составляют около трети от всех, имеющихся в пайплайнах компаний.
Как мы обнаружили ранее, частота одобрений у лекарств против рака, вступивших 1 фазу КИ, по данным 1993-2015 года была всего 9% (при средней для всех препаратов 14%). По последним данным (2021Q4) эта цифра составляет всего около 4% 😱, при этом вероятность продвижения на рынок с 3 фазы - примерно 30%.
Тем не менее, количество исследований в онкологии неуклонно растет, а методы - совершенствуются, как ни в одной другой области. В том числе все чаще используются биомаркеры.
Биомаркер - это любой биологический параметр, который можно измерить и который является индикатором заболевания или лучшего ответа на терапию.
❗️Вероятность одобрения противоопухолевых средств, исследование которых проводилось с использованием биомаркеров, может достигать 40%!
Наиболее перспективные терапевтические области при использовании биомаркеров - рак печени и рак крови (острые лейкемии и Ходжкинская лимфома, множественная миелома - см. картинку, для сравнения там пунктирная линия - это 14%, то есть средняя частота одобрения нового лекарства).
Кто же ими занимается?
Если не брать Биг Фарму, то оказалось, что не так-то просто найти пример 😵💫. В общем, пока могу привести только AFM13 ($AFMD, Affimed - не зря за ним следит Dogtor) и NTLA-5001 ($NTLA, Intellia Therapeutics).
💊 AFM13 активирует клетки иммунной системы для нацеливания на клетки опухоли, на которых присутствует рецептор CD30. Так вот, в исследование включают только пациентов с разными лимфомами, для которых наличие CD30 подтверждено результатами биопсии.
💊 NTLA-5001 – (TCR)-T клеточная терапия, разработанная с использованием CRISPR/Cas9. Мишенью являются антигены Вильмса, которые часто экспрессируются на пораженных клетках при острой миелоидной лейкемии. В КИ включаются только пациенты с определенной мутацией HLA-A(02:01), наличие которой предсказывает лучший ответ на лечение .
#онкология #термины_и_понятия
Разработки для лечения рака составляют около трети от всех, имеющихся в пайплайнах компаний.
Как мы обнаружили ранее, частота одобрений у лекарств против рака, вступивших 1 фазу КИ, по данным 1993-2015 года была всего 9% (при средней для всех препаратов 14%). По последним данным (2021Q4) эта цифра составляет всего около 4% 😱, при этом вероятность продвижения на рынок с 3 фазы - примерно 30%.
Тем не менее, количество исследований в онкологии неуклонно растет, а методы - совершенствуются, как ни в одной другой области. В том числе все чаще используются биомаркеры.
Биомаркер - это любой биологический параметр, который можно измерить и который является индикатором заболевания или лучшего ответа на терапию.
❗️Вероятность одобрения противоопухолевых средств, исследование которых проводилось с использованием биомаркеров, может достигать 40%!
Наиболее перспективные терапевтические области при использовании биомаркеров - рак печени и рак крови (острые лейкемии и Ходжкинская лимфома, множественная миелома - см. картинку, для сравнения там пунктирная линия - это 14%, то есть средняя частота одобрения нового лекарства).
Кто же ими занимается?
Если не брать Биг Фарму, то оказалось, что не так-то просто найти пример 😵💫. В общем, пока могу привести только AFM13 ($AFMD, Affimed - не зря за ним следит Dogtor) и NTLA-5001 ($NTLA, Intellia Therapeutics).
💊 AFM13 активирует клетки иммунной системы для нацеливания на клетки опухоли, на которых присутствует рецептор CD30. Так вот, в исследование включают только пациентов с разными лимфомами, для которых наличие CD30 подтверждено результатами биопсии.
💊 NTLA-5001 – (TCR)-T клеточная терапия, разработанная с использованием CRISPR/Cas9. Мишенью являются антигены Вильмса, которые часто экспрессируются на пораженных клетках при острой миелоидной лейкемии. В КИ включаются только пациенты с определенной мутацией HLA-A(02:01), наличие которой предсказывает лучший ответ на лечение .
#онкология #термины_и_понятия
👏7👍3🔥2
Доброго вечера! Перед сном - еще немного в тему к крупнейшей онкологической конференции AACR (8-13 апреля).
Многие компании уже сообщили новые данные своих исследований (см. 👇), так что неплохо бы разобраться, как их читать.
Каждая компания норовит выставить свои результаты так, чтобы они казались бомбическими и сулящими 🚀. Об этом как раз пишет Питер Гётше, член Кокрейновского сообщества, в своей книге "Смертельно опасные лекарства и организованная преступность", которую мне недавно посоветовали почитать, еще раз огромное спасибо! Буду делиться тезисами 🤓
Но вернемся к AACR. Перед изучением данных пресс-релиза нужно настроить свой взгляд скептически и приготовиться к скрупулёзной оценке. Ведь если мы хотим обыграть новость, надо понимать, чего ждал рынок и дождался ли он этого.
➡️ У каждой фазы КИ есть своя цель, вспомнить их можно здесь. В первую очередь, стоит осознать на каком этапе сейчас новое лекарство и оценить достигнута ли поставленная цель.
➡️ В каждой области есть свои специфические клинические исходы - показатели, на которые ориентируются исследователи, чтобы составить представление об эффективности нового лекарства. В онкологии это:
Частота общего ответа (objective response rate, ORR) - % пациентов, у которых опухоль исчезла полностью или уменьшилась. Этот исход дополняют данными о % пациентов, достигнувших полного (complete responses, CR) и частичного ответа (partial response, PR). Часто сообщают уже на 2 фазе КИ, которые иногда проводят без контроля.
❗️ Чем выше % и чем больше вклад в него пациентов с полным ответом – тем лучше.
Обязательными конечными точками 3 фазы являются надежные объективные показатели - выживаемость без прогрессирования (progression free survival, PFS) и общая выживаемость (overall survival, OS).
PFS - это время от начала исследования до даты прогрессирования болезни или смерти пациента. Данные о PFS могут начать собирать уже на 2 фазе, которая потом может «перейти» в 3-ю.
OS - время от начала исследования до смерти пациента. Это «золотой стандарт» оценки эффективности в КИ 3 фазы, признанный FDA. Учитываются только умершие пациенты, причем причина смерти - не важна. Иногда рассчитывается % выживших за определенный период времени (стандарт - 5-ти летняя выживаемость, но часто сообщают и 2-х летнюю).
OS требует намного больше времени для оценки, чем другие исходы, поэтому компании часто подают заявки на маркетинг (NDA) без данных об OS для ускоренного одобрения (accelerated approval). При этом должен быть показан хороший эффект препарата на другие показатели (частота общего ответа и упомянутая выше PFS).
❗️ Эффект лекарства на PFS и OS можно с уверенностью трактовать как положительный, только если есть значимые различия с контрольной группой.
➡️ Итак, из интересных результатов на сегодня:
Blueprint Medicines Corporation ($BPMC) рассказала о своем BLU-945 (КИ фазы 1/2 SYMPHONY) для лечения немелкоклеточного рака легкого с мутацией EGFR.
Affimed N.V. ($AFMD) - об эффектах комбинации AFM13 с донорскими NK клетками (немного обсудили в чате) у пациентов с разными лимфомами и о монотерапии AFM24 при опухолях, экспрессирующих EGFR.
Большинство новостей касались доклиники. Реакция на них скорее зависит от хайпа, чем от чего-то еще, поэтому о них не пишу. С этим - приятных снов 🥱😴
#онкология #термины_и_понятия #новости_фарма
Многие компании уже сообщили новые данные своих исследований (см. 👇), так что неплохо бы разобраться, как их читать.
Каждая компания норовит выставить свои результаты так, чтобы они казались бомбическими и сулящими 🚀. Об этом как раз пишет Питер Гётше, член Кокрейновского сообщества, в своей книге "Смертельно опасные лекарства и организованная преступность", которую мне недавно посоветовали почитать, еще раз огромное спасибо! Буду делиться тезисами 🤓
Но вернемся к AACR. Перед изучением данных пресс-релиза нужно настроить свой взгляд скептически и приготовиться к скрупулёзной оценке. Ведь если мы хотим обыграть новость, надо понимать, чего ждал рынок и дождался ли он этого.
➡️ У каждой фазы КИ есть своя цель, вспомнить их можно здесь. В первую очередь, стоит осознать на каком этапе сейчас новое лекарство и оценить достигнута ли поставленная цель.
➡️ В каждой области есть свои специфические клинические исходы - показатели, на которые ориентируются исследователи, чтобы составить представление об эффективности нового лекарства. В онкологии это:
Частота общего ответа (objective response rate, ORR) - % пациентов, у которых опухоль исчезла полностью или уменьшилась. Этот исход дополняют данными о % пациентов, достигнувших полного (complete responses, CR) и частичного ответа (partial response, PR). Часто сообщают уже на 2 фазе КИ, которые иногда проводят без контроля.
❗️ Чем выше % и чем больше вклад в него пациентов с полным ответом – тем лучше.
Обязательными конечными точками 3 фазы являются надежные объективные показатели - выживаемость без прогрессирования (progression free survival, PFS) и общая выживаемость (overall survival, OS).
PFS - это время от начала исследования до даты прогрессирования болезни или смерти пациента. Данные о PFS могут начать собирать уже на 2 фазе, которая потом может «перейти» в 3-ю.
OS - время от начала исследования до смерти пациента. Это «золотой стандарт» оценки эффективности в КИ 3 фазы, признанный FDA. Учитываются только умершие пациенты, причем причина смерти - не важна. Иногда рассчитывается % выживших за определенный период времени (стандарт - 5-ти летняя выживаемость, но часто сообщают и 2-х летнюю).
OS требует намного больше времени для оценки, чем другие исходы, поэтому компании часто подают заявки на маркетинг (NDA) без данных об OS для ускоренного одобрения (accelerated approval). При этом должен быть показан хороший эффект препарата на другие показатели (частота общего ответа и упомянутая выше PFS).
❗️ Эффект лекарства на PFS и OS можно с уверенностью трактовать как положительный, только если есть значимые различия с контрольной группой.
➡️ Итак, из интересных результатов на сегодня:
Blueprint Medicines Corporation ($BPMC) рассказала о своем BLU-945 (КИ фазы 1/2 SYMPHONY) для лечения немелкоклеточного рака легкого с мутацией EGFR.
Affimed N.V. ($AFMD) - об эффектах комбинации AFM13 с донорскими NK клетками (немного обсудили в чате) у пациентов с разными лимфомами и о монотерапии AFM24 при опухолях, экспрессирующих EGFR.
Большинство новостей касались доклиники. Реакция на них скорее зависит от хайпа, чем от чего-то еще, поэтому о них не пишу. С этим - приятных снов 🥱😴
#онкология #термины_и_понятия #новости_фарма
👍8🔥2
Привет! С компанией $AFMD Affimed мы уже познакомились и выяснили особенности ее подхода к лечению рака. Но, как договорились, разбираю их основные текущие разработки.
💊 AFM13 изучают отдельно и в комбинации для лечения различных лимфом. Используется биомаркер предсказывающий ответ на лечение.
➡️ В КИ 2 фазы REDIRECT закончен набор пациентов. Результаты (безопасность, частота ответа) ожидаются во 2 половине 2022.
➡️ В КИ 1/2 фазы AFM13-104 AFM13 изучают в комбинации с NK-клетками для лечения лимфом.
📍Трансплантация клеток чревата опасным осложнением - реакцией «трансплантат против хозяина». Поэтому предварительно проводят терапию, подавляющую иммунный ответ.
- предыдущие результаты сохраняются: лечение дает 100% ответ 🤩!
- на AACR (8-13 апреля 2022) сообщили и обновленные данные (добавили 1️⃣ пациента и второй цикл лечения): полный ответ произошел у 8/13 (62%) после двух циклов терапии (ранее сообщалось об ответе у 5/12 (42%) после первого цикла терапии).
- из побочек - только реакции на укол (но это без учета побочек предварительной иммуносупрессии).
- планируется добрать до 40 пациентов и провести 4 цикла терапии. Апдейт обещали во второй половине 2022
🧐 Результаты впечатляющие, но взглянем через призму скепсиса:
- выборка пока крайне мала и следующие 10 пациентов могут полностью изменить картину;
- частота полного ответа увеличилась, но после 2 цикла терапии: больше циклов = больше побочек от иммуносупрессии;
- нужен контроль, чтобы понять, что именно помогло пациентам: иммуносупрессивная химиотерапия, NK клетки с AFM13 или только все это вместе.
💊 AFM24 участвует в трех исследованиях в качестве терапии солидных опухолей. Биомаркером служит экспрессия EGFR.
➡️ В КИ фазы 1/2a фазы изучают монотерапию AFM24:
- На AACR сообщается, что первая цель достигнута - оптимальной оказалась доза 480 мг.
- стабилизация заболевания была наилучшим ответом у 8 из 24 (33%) пациентов;
- основные побочки - снова реакции в месте введения, но также были тошнота и головная боль.
➡️ Также AFM24 исследуют в комбинации атезолизумабом (Tecentriq®, Roche) и с SNK-01 (NKGen Biotech) у пациентов с немелкоклеточным раком легкого, раком желудка, поджелудочной железы, плоскоклеточным раком области головы и шеи и колоректальным раком. Результатов пока нет.
📢 По КИ AFM24 компания обещала апдейт также во второй половине 2022.
✅ Полный обзор - здесь, а краткий вывод: очень интересная история на 1-2 года, за которой определенно стоит следить. Основной риск сейчас - растущий пиар и хайп, что чревато переоценкой препарата, да и компании в целом.
#онкология #биотех_стартапы #обзор_биотех
💊 AFM13 изучают отдельно и в комбинации для лечения различных лимфом. Используется биомаркер предсказывающий ответ на лечение.
➡️ В КИ 2 фазы REDIRECT закончен набор пациентов. Результаты (безопасность, частота ответа) ожидаются во 2 половине 2022.
➡️ В КИ 1/2 фазы AFM13-104 AFM13 изучают в комбинации с NK-клетками для лечения лимфом.
📍Трансплантация клеток чревата опасным осложнением - реакцией «трансплантат против хозяина». Поэтому предварительно проводят терапию, подавляющую иммунный ответ.
- предыдущие результаты сохраняются: лечение дает 100% ответ 🤩!
- на AACR (8-13 апреля 2022) сообщили и обновленные данные (добавили 1️⃣ пациента и второй цикл лечения): полный ответ произошел у 8/13 (62%) после двух циклов терапии (ранее сообщалось об ответе у 5/12 (42%) после первого цикла терапии).
- из побочек - только реакции на укол (но это без учета побочек предварительной иммуносупрессии).
- планируется добрать до 40 пациентов и провести 4 цикла терапии. Апдейт обещали во второй половине 2022
🧐 Результаты впечатляющие, но взглянем через призму скепсиса:
- выборка пока крайне мала и следующие 10 пациентов могут полностью изменить картину;
- частота полного ответа увеличилась, но после 2 цикла терапии: больше циклов = больше побочек от иммуносупрессии;
- нужен контроль, чтобы понять, что именно помогло пациентам: иммуносупрессивная химиотерапия, NK клетки с AFM13 или только все это вместе.
💊 AFM24 участвует в трех исследованиях в качестве терапии солидных опухолей. Биомаркером служит экспрессия EGFR.
➡️ В КИ фазы 1/2a фазы изучают монотерапию AFM24:
- На AACR сообщается, что первая цель достигнута - оптимальной оказалась доза 480 мг.
- стабилизация заболевания была наилучшим ответом у 8 из 24 (33%) пациентов;
- основные побочки - снова реакции в месте введения, но также были тошнота и головная боль.
➡️ Также AFM24 исследуют в комбинации атезолизумабом (Tecentriq®, Roche) и с SNK-01 (NKGen Biotech) у пациентов с немелкоклеточным раком легкого, раком желудка, поджелудочной железы, плоскоклеточным раком области головы и шеи и колоректальным раком. Результатов пока нет.
📢 По КИ AFM24 компания обещала апдейт также во второй половине 2022.
✅ Полный обзор - здесь, а краткий вывод: очень интересная история на 1-2 года, за которой определенно стоит следить. Основной риск сейчас - растущий пиар и хайп, что чревато переоценкой препарата, да и компании в целом.
#онкология #биотех_стартапы #обзор_биотех
👍6😢1
Кстати, решили с Догтором устроить стрим в это воскресенье 😎 Примете участие в выборе темы?
❤7👍2
Forwarded from Доктор_Яскина
Удалось договорится на ближайшее воскресенье о стриме 🔊с автором канала Long-Hands Investment - ученым, нейрофармакологом🤙. Что было бы интереснее обсудить❓
Anonymous Poll
29%
Болезнь Альцгеймера. ($IONS, $CRTX, $SAVA, $PRTA и ныне $SAGE).
30%
Антидепрессанты ($AXSM, $SAGE, $PRAX, $NBIX).
11%
Современные достижения медицины в лечении психиатрических расстройств (краткий экскурс).
30%
Спасибо, у меня от ваших биотехов давно свои собственные стримы с психиатром.
👍12
Читаю книгу Питера Гётше, одного из основателей Кокрейновского сообщества, "Смертельно опасные лекарства и организованная преступность".
Мне понравился формат Олега Кузьмичева, так что повторю этот ход (вот его пост с полезными для инвестора книгами, внизу - хэштег по которому можно почитать рецензии на некоторые; мой же будет #books).
Итак, Питер начинает заявлением о том, что
📝 "употребление лекарств является третьей по численности причиной смерти после сердечно-сосудистых заболеваний и рака"
Что, конечно же очень интригует: как он получил эту статистику? Надеюсь узнать ответ к концу книги 🧐
Далее автор приходит к выводу доктора Хауса, перевернув на свой лад: все фарм компании врут, и с этим невозможно не согласиться.
Ещё несколько тезисов из первой главы:
📝 пациенты не доверяют фарм производителям, но доверяют лекарствам, которые им назначают врачи.
📝 приводятся примеры того, как компании пренебрегали в прошлом веке принципами доказательной медицины.
Интересно, на сколько ситуация изменилась сейчас?
В общем, книга увлекла, поднимает уйму вопросов и вызывает смешанные чувства 👍. О следующих главах - через пару дней.
Мне понравился формат Олега Кузьмичева, так что повторю этот ход (вот его пост с полезными для инвестора книгами, внизу - хэштег по которому можно почитать рецензии на некоторые; мой же будет #books).
Итак, Питер начинает заявлением о том, что
📝 "употребление лекарств является третьей по численности причиной смерти после сердечно-сосудистых заболеваний и рака"
Что, конечно же очень интригует: как он получил эту статистику? Надеюсь узнать ответ к концу книги 🧐
Далее автор приходит к выводу доктора Хауса, перевернув на свой лад: все фарм компании врут, и с этим невозможно не согласиться.
Ещё несколько тезисов из первой главы:
📝 пациенты не доверяют фарм производителям, но доверяют лекарствам, которые им назначают врачи.
📝 приводятся примеры того, как компании пренебрегали в прошлом веке принципами доказательной медицины.
Интересно, на сколько ситуация изменилась сейчас?
В общем, книга увлекла, поднимает уйму вопросов и вызывает смешанные чувства 👍. О следующих главах - через пару дней.
👍12
Привет! Мы раньше упоминали ее вскользь, но пора познакомиться подробнее, так что, сегодня о компании $TGTX, TG Therapeutics.
Терапевтическая область: #онкология (онкогематология), #аутоиммунные_заболевания
Капитализация (13.04.22): 1.35 млрд $
На 31 декабря 2021: кэш 350 млн $, траты на R&D 62.6 млн $/квартал (222.6 млн $ за год)
Сотрудники: 286
Год основания: 1993
🅱️ Фокус компании: Разработка препаратов, способных тормозить чрезмерный рост В-лимфоцитов. Такие лекарства могут помочь при лечении заболеваний, которые сопровождаются усиленным ростом и активностью В-клеток - это лимфомы и, вероятно, рассеянный склероз.
✅ Есть продукт - умбралисиб (UKONIQ™, таблетки для приема внутрь) - препарат второй линии терапии некоторых B-клеточных лимфом.
В пайплайне TG 10 программ, 9 (4 молекулы) из которых на клинической стадии.
💊 Основная разработка - ублитуксимаб (ublituximab, TG-1101, антитело класса IgG1 против CD20 на В-клетках).
U2 - комбинация ублитуксимаба с умбралисибом (UKONIQ™) сейчас рассматривается FDA как лекарство второй линии для хронического лимфолейкоза и лимфоцитарной лимфомы, имеет статус Fast Track и орфанного лекарства. PDUFA была перенесена с 25 марта на 25 июня, так как в феврале 2022 года были запрошены данные по общей выживаемости (ОВ).
Кроме того, на 22 апреля было назначено заседание Консультативного комитета по онкологическим лекарственным средствам (ODAC). Комитет намерен разобрать по косточкам не только U2 но и UKONIQ™.
📍 Основные вопросы будут касаться соотношения риск/польза U2 - то есть, профиль безопасности и ОВ. Также комитет беспокоят дозы препаратов, выбранные для комбинации.
📍 Заявка NDA для U2 основана на данных КИ 3 фазы UNITY-CLL. К сожалению, TG Therapeutics не поделилась данными по ОВ, предоставленными FDA, с инвесторами (видимо, они "не очень"), сообщила лишь, что смертность в лечебной группе оказалась несколько больше (статистически незначимо) и что дополнительные смерти могут быть связаны с COVID-19. Если их исключить, ОВ не отличается между группами. Стоит отметить, что отсутствие значимых различий указывает на отсутствие эффекта U2 на ОВ 🤷🏼.
Что касается эффективности комбинации:
➕ Выживаемость без прогрессирования (PFS) была достигнута (медиана 31.9 мес против 17.9 мес в контрольной группе) при медиане наблюдения 36.7 мес.
➕ Общая частота ответа составила 83% (в контрольной группе - 68.7%, p<0.001), включая полный ответ у 5%
➖ Безопасность у обоих препаратов не радует: в нескольких КИ сообщается о частых нежелательных явлениях, при назначении UKONIQ™, например, они случаются у 99% участников, при этом у четверти пациентов - серьезные.
❗️ В настоящее время все КИ умбралисиба и ублитуксимаба с участием пациентов с хроническим лимфолейкозом и неходжкинской лимфомой частично приостановлены.
📍 Ублитуксимаб также разрабатывается для лечения рассеянного склероза. BLA на рассмотрении FDA и PDUFA назначена на 28 сентября. Рассмотрим ее отдельно, ближе к делу.
✅ Полный обзор здесь, а краткий вывод: У компании очень узкий фокус, но хорошая фундаментальная база научной идеи и широкий пайплайн. Тем не менее, ИМХО, тут страдает и финансовая часть (кэша - на год, и стоит компания дорого), и клиническая (невозможно оценить отношение риск/польза, проблемы с безопасностью). Так как мне не известны все данные, которые получили FDA, решение комитета предсказать не берусь.
💬 Среди вас есть те, кто держит акции $TGTX? Какие мысли? 👉 Чат здесь.
#биотех_стартапы #обзор_биотех
Терапевтическая область: #онкология (онкогематология), #аутоиммунные_заболевания
Капитализация (13.04.22): 1.35 млрд $
На 31 декабря 2021: кэш 350 млн $, траты на R&D 62.6 млн $/квартал (222.6 млн $ за год)
Сотрудники: 286
Год основания: 1993
🅱️ Фокус компании: Разработка препаратов, способных тормозить чрезмерный рост В-лимфоцитов. Такие лекарства могут помочь при лечении заболеваний, которые сопровождаются усиленным ростом и активностью В-клеток - это лимфомы и, вероятно, рассеянный склероз.
✅ Есть продукт - умбралисиб (UKONIQ™, таблетки для приема внутрь) - препарат второй линии терапии некоторых B-клеточных лимфом.
В пайплайне TG 10 программ, 9 (4 молекулы) из которых на клинической стадии.
💊 Основная разработка - ублитуксимаб (ublituximab, TG-1101, антитело класса IgG1 против CD20 на В-клетках).
U2 - комбинация ублитуксимаба с умбралисибом (UKONIQ™) сейчас рассматривается FDA как лекарство второй линии для хронического лимфолейкоза и лимфоцитарной лимфомы, имеет статус Fast Track и орфанного лекарства. PDUFA была перенесена с 25 марта на 25 июня, так как в феврале 2022 года были запрошены данные по общей выживаемости (ОВ).
Кроме того, на 22 апреля было назначено заседание Консультативного комитета по онкологическим лекарственным средствам (ODAC). Комитет намерен разобрать по косточкам не только U2 но и UKONIQ™.
📍 Основные вопросы будут касаться соотношения риск/польза U2 - то есть, профиль безопасности и ОВ. Также комитет беспокоят дозы препаратов, выбранные для комбинации.
📍 Заявка NDA для U2 основана на данных КИ 3 фазы UNITY-CLL. К сожалению, TG Therapeutics не поделилась данными по ОВ, предоставленными FDA, с инвесторами (видимо, они "не очень"), сообщила лишь, что смертность в лечебной группе оказалась несколько больше (статистически незначимо) и что дополнительные смерти могут быть связаны с COVID-19. Если их исключить, ОВ не отличается между группами. Стоит отметить, что отсутствие значимых различий указывает на отсутствие эффекта U2 на ОВ 🤷🏼.
Что касается эффективности комбинации:
➕ Выживаемость без прогрессирования (PFS) была достигнута (медиана 31.9 мес против 17.9 мес в контрольной группе) при медиане наблюдения 36.7 мес.
➕ Общая частота ответа составила 83% (в контрольной группе - 68.7%, p<0.001), включая полный ответ у 5%
➖ Безопасность у обоих препаратов не радует: в нескольких КИ сообщается о частых нежелательных явлениях, при назначении UKONIQ™, например, они случаются у 99% участников, при этом у четверти пациентов - серьезные.
❗️ В настоящее время все КИ умбралисиба и ублитуксимаба с участием пациентов с хроническим лимфолейкозом и неходжкинской лимфомой частично приостановлены.
📍 Ублитуксимаб также разрабатывается для лечения рассеянного склероза. BLA на рассмотрении FDA и PDUFA назначена на 28 сентября. Рассмотрим ее отдельно, ближе к делу.
✅ Полный обзор здесь, а краткий вывод: У компании очень узкий фокус, но хорошая фундаментальная база научной идеи и широкий пайплайн. Тем не менее, ИМХО, тут страдает и финансовая часть (кэша - на год, и стоит компания дорого), и клиническая (невозможно оценить отношение риск/польза, проблемы с безопасностью). Так как мне не известны все данные, которые получили FDA, решение комитета предсказать не берусь.
💬 Среди вас есть те, кто держит акции $TGTX? Какие мысли? 👉 Чат здесь.
#биотех_стартапы #обзор_биотех
👍8🔥1
Всем привет! Уже завтра в 21:00 (МСК) я в гостях у Догтора, заходите и вы 🤗
📍 Поговорим об антидепрессантах в целом и о разработках Axsome Therapeutics ($AXSM), SAGE Therapeutics ($SAGE), Praxis Precision Medicines ($PRAX) и Neurocrine Biosciences ($NBIX).
❓Но рассуждать о них можно часами, так что сфокусируемся на самом интересном и важном, а большая часть времени будет посвящена вашим вопросам!
#Антидепрессанты
📍 Поговорим об антидепрессантах в целом и о разработках Axsome Therapeutics ($AXSM), SAGE Therapeutics ($SAGE), Praxis Precision Medicines ($PRAX) и Neurocrine Biosciences ($NBIX).
❓Но рассуждать о них можно часами, так что сфокусируемся на самом интересном и важном, а большая часть времени будет посвящена вашим вопросам!
#Антидепрессанты
👍11🔥3❤1