Привет! У автора этого канала состояние шока и неопределенности постепенно проходит, пережитые потери (ничего тотального, только будущее, как ученого) принимаются, а необходимость двигаться дальше становится все очевиднее.
Похоже, текущая ситуация не разрешится завтра или даже на следующей неделе. Тем временем, биотехи и фарма США и Европы продолжают свои исследования, новые лекарства проходят процесс рассмотрения регуляторами и готовятся к выходу на рынок, а биржа, хоть и с перебоями, все-таки пока еще работает. Многие "застряли" в фарме и по-прежнему нуждаются в информационной поддержке.
Так что, решено продолжить потихоньку публиковать обзоры компаний, анализы исследований, оценки перспектив новых лекарств и шансов на одобрение регуляторами. Будем рады услышать, что именно было бы полезно вам в эти смутные времена, пишите 💬 или в чат (👉 ссылка), автору канала как никогда не хватает общения и осознания собственной нужности.
Похоже, текущая ситуация не разрешится завтра или даже на следующей неделе. Тем временем, биотехи и фарма США и Европы продолжают свои исследования, новые лекарства проходят процесс рассмотрения регуляторами и готовятся к выходу на рынок, а биржа, хоть и с перебоями, все-таки пока еще работает. Многие "застряли" в фарме и по-прежнему нуждаются в информационной поддержке.
Так что, решено продолжить потихоньку публиковать обзоры компаний, анализы исследований, оценки перспектив новых лекарств и шансов на одобрение регуляторами. Будем рады услышать, что именно было бы полезно вам в эти смутные времена, пишите 💬 или в чат (👉 ссылка), автору канала как никогда не хватает общения и осознания собственной нужности.
👏15🥰1
✌️ Не так давно мы разбирали эффекты антидепрессанта зуранолона (zuranolone, SAGE-217 от $SAGE, Sage Therapeutics), само собой ведь напрашивается сравнить их с конкурентом AXS-05 компании $AXSM Axsome Therapeutics, правда?
💊 AXS-05 это комбинация декстрометорфана (противокашлевое средство, которое давно используется в клинике, блокатор NMDA-рецептора) и бупропиона (рутинно используемый антидепрессант, разработанный в компании GlaxoSmithKline), таблетки для приема внутрь, 2 раза в день от 6 недель до года (в КИ). Исследуется Axsome для лечения большого депрессивного расстройства и терапевтически резистентной депрессии. AXS-05 имеет статус прорывной терапии и сейчас ожидает затянувшегося ответа от FDA по первому из этих двух показаний.
Эффективность
AXS-05 эффективнее бупропиона и плацебо (КИ 2 фазы ASCEND, n = 80 и КИ 3 фазы GEMINI, n = 327) в отношении:
• облегчения симптомов депрессии (по шкале MADRS): с 1 недели в сравнении с плацебо и со 2 недели в сравнении с бупропионом, эффект сохраняется на 6 неделе;
• клинического ответа на лечение (снижение балла по MADRS на ≥50%): с 1 недели и на протяжении всего курса лечения (6 недель);
• наступления ремиссии (балл по MADRS ≤10): со 2 недели и на протяжении всего курса лечения (6 недель).
➡️ Облегчение симптомов депрессии по шкале MADRS - субъективный и весьма ненадежный показатель, но даже без него результаты впечатляющие.
Безопасность
• наиболее частые побочные эффекты (>10%): головокружение, тошнота;
• серьезных побочных эффектов не наблюдалось.
➡️ Ничего настораживающего.
🤔 Но пара моментов смущает:
• Ни на одном из опубликованных постеров не указано количество выбывших из исследования. Вообще не указаны финальные n в группах. А это важно для объективной оценки эффективности.
• Странно, что в КИ ASCEND эффект бупропиона (это ведь антидепрессант) выглядит слабее эффекта плацебо в КИ GEMINI, даже после 6 недель лечения.
➡️ Сравнение с зуранолоном (zuranolone, SAGE-217 от $SAGE, Sage Therapeutics) - в таблице, хотя оно весьма условное, прямо сравнивать цифры этих КИ - некорректно.
В целом, зуранолон работает быстрее, но слабее и имеет краткосрочный эффект. Кроме того, клиническая значимость эффекта зуронолона, измеренная по субъективным шкалам, весьма сомнительна. AXS-05 же способствует достоверно более частому наступлению клинического ответа (то есть, реально заметному облегчению депрессии) и ремиссии, хотя большинству пациентов придется его принимать значительно дольше (6 недель).
Профиль безопасности у обоих препаратов выглядит значительно лучше, чем у большинства имеющихся на рынке. Из-за высокой частоты сонливости могут быть ограничения приема зуранолона для людей некоторых профессий.
✅ Определенно у AXS-05 хорошие шансы на одобрение, выше чем у зуранолона и, честно говоря, я вообще не вижу здесь серьезных «против».
📢 Еще одно всеми ожидаемое событие - решение FDA по AXS-07 для терапии мигрени (дата PDUFA 30 апреля 2022). Постараюсь подготовить обзор шансов на одобрение ближе к делу.
📢 Кроме того, в 2022 обещали новости по КИ 3 фазы ACCORD AXS-05 для лечения ажитации при болезни Альцгеймера (вероятно пересмотр дизайна) и сообщение о начале КИ 2/3 фазы AXS-05 в качестве терапии против курения.
#антидепрессанты #PDUFA
💊 AXS-05 это комбинация декстрометорфана (противокашлевое средство, которое давно используется в клинике, блокатор NMDA-рецептора) и бупропиона (рутинно используемый антидепрессант, разработанный в компании GlaxoSmithKline), таблетки для приема внутрь, 2 раза в день от 6 недель до года (в КИ). Исследуется Axsome для лечения большого депрессивного расстройства и терапевтически резистентной депрессии. AXS-05 имеет статус прорывной терапии и сейчас ожидает затянувшегося ответа от FDA по первому из этих двух показаний.
Эффективность
AXS-05 эффективнее бупропиона и плацебо (КИ 2 фазы ASCEND, n = 80 и КИ 3 фазы GEMINI, n = 327) в отношении:
• облегчения симптомов депрессии (по шкале MADRS): с 1 недели в сравнении с плацебо и со 2 недели в сравнении с бупропионом, эффект сохраняется на 6 неделе;
• клинического ответа на лечение (снижение балла по MADRS на ≥50%): с 1 недели и на протяжении всего курса лечения (6 недель);
• наступления ремиссии (балл по MADRS ≤10): со 2 недели и на протяжении всего курса лечения (6 недель).
➡️ Облегчение симптомов депрессии по шкале MADRS - субъективный и весьма ненадежный показатель, но даже без него результаты впечатляющие.
Безопасность
• наиболее частые побочные эффекты (>10%): головокружение, тошнота;
• серьезных побочных эффектов не наблюдалось.
➡️ Ничего настораживающего.
🤔 Но пара моментов смущает:
• Ни на одном из опубликованных постеров не указано количество выбывших из исследования. Вообще не указаны финальные n в группах. А это важно для объективной оценки эффективности.
• Странно, что в КИ ASCEND эффект бупропиона (это ведь антидепрессант) выглядит слабее эффекта плацебо в КИ GEMINI, даже после 6 недель лечения.
➡️ Сравнение с зуранолоном (zuranolone, SAGE-217 от $SAGE, Sage Therapeutics) - в таблице, хотя оно весьма условное, прямо сравнивать цифры этих КИ - некорректно.
В целом, зуранолон работает быстрее, но слабее и имеет краткосрочный эффект. Кроме того, клиническая значимость эффекта зуронолона, измеренная по субъективным шкалам, весьма сомнительна. AXS-05 же способствует достоверно более частому наступлению клинического ответа (то есть, реально заметному облегчению депрессии) и ремиссии, хотя большинству пациентов придется его принимать значительно дольше (6 недель).
Профиль безопасности у обоих препаратов выглядит значительно лучше, чем у большинства имеющихся на рынке. Из-за высокой частоты сонливости могут быть ограничения приема зуранолона для людей некоторых профессий.
✅ Определенно у AXS-05 хорошие шансы на одобрение, выше чем у зуранолона и, честно говоря, я вообще не вижу здесь серьезных «против».
📢 Еще одно всеми ожидаемое событие - решение FDA по AXS-07 для терапии мигрени (дата PDUFA 30 апреля 2022). Постараюсь подготовить обзор шансов на одобрение ближе к делу.
📢 Кроме того, в 2022 обещали новости по КИ 3 фазы ACCORD AXS-05 для лечения ажитации при болезни Альцгеймера (вероятно пересмотр дизайна) и сообщение о начале КИ 2/3 фазы AXS-05 в качестве терапии против курения.
#антидепрессанты #PDUFA
👍12❤1
✌️C $VRTX, Vertex Pharmaceuticals мы познакомились еще в январе. Напомню, что ее основная разработка - «кафторы» (TRIKAFTA®, SYMDEKO® и KALYDECO®) - позволила совершить огромный прорыв в лечении муковисцидоза. Препараты Vertex сейчас единственные эффективные средства на рынке. Компания продолжает совершенствовать терапию муковисцидоза:
• Новая комбинация VX-121 + tezacaftor + VX-561 (deutivacaftor) проходит два КИ 3 фазы SKYLINE 102 и 103.
📢 Планируемая дата первичного анализа: июнь-июль 2023 г.
• Кроме того, для ~10% пациентов с муковисцидозом лечение «кафторами» окажется неэффективным. Для этой популяции совместно с $MRNA, Moderna ведется разработка нового лекарства на основе мРНК.
📢 В 2022 ожидается подача заявки IND (разрешение для исследования на людях).
Но Vertex интересует не только муковисцидоз. Рассмотрим наиболее интересные разработки для лечения других состояний.
Заболевания почек
VX-147 для лечения фокально-сегментарного гломерулосклероза. Это малая молекула, которая способна блокировать белок APOL1. Ген, который кодирует этот белок, ассоциирован с развитием данного заболевания почек. Исследование 2 фазы завершено с положительными результатами.
📢 Ждем новость о начале КИ 3 фазы в 1 квартале 2022.
Боль
VX-548 для облегчения острой и хронической боли проходит два КИ 2 фазы (n = 270 и n = 303). Препарат блокирует ионные каналы, которые участвуют в проведении болевого сигнала к мозгу.
📢 Результаты ожидаются в 1 квартале 2022.
Гемоглобинопатии
Вместе с $CRSP CRISPR Therapeutics ведется разработка CTX001 для лечения серповидноклеточной анемии (КИ 2/3фазы, n = 45) и бета-талассемии (КИ 2/3 фазы, n = 45). Кроме того, есть КИ с планами 15-ти летнего наблюдения за пациентами, получившими CTX001.
О самих заболеваниях и CTX001 мы уже говорили, а также сравнивали CTX001 с конкурентами (см. здесь)
📢 В конце 2022: новости 2-х КИ, а также подача NDA (заявка для получения разрешения на маркетинг).
Сахарный диабет 1 типа
Клеточная терапия VX-880 для лечения диабета 1-го типа представляет собой островковые клетки поджелудочной железы, полученные из стволовых клеток здоровых доноров. При сахарном диабете 1 типа эти клетки повреждены и плохо секретируют инсулин, который регулирует обмен углеводов. Сейчас ведется КИ 1/2 фазы (n = 17).
📢 Планируемая дата первичного анализа: январь 2024.
Vertex реализует и вторую программу, в рамках которой эти клетки инкапсулируются в специальный девайс, защищающий их от иммунных клеток пациента.
📢 Подача заявки IND ожидается в 2022.
#бигфарма #муковисцидоз
• Новая комбинация VX-121 + tezacaftor + VX-561 (deutivacaftor) проходит два КИ 3 фазы SKYLINE 102 и 103.
📢 Планируемая дата первичного анализа: июнь-июль 2023 г.
• Кроме того, для ~10% пациентов с муковисцидозом лечение «кафторами» окажется неэффективным. Для этой популяции совместно с $MRNA, Moderna ведется разработка нового лекарства на основе мРНК.
📢 В 2022 ожидается подача заявки IND (разрешение для исследования на людях).
Но Vertex интересует не только муковисцидоз. Рассмотрим наиболее интересные разработки для лечения других состояний.
Заболевания почек
VX-147 для лечения фокально-сегментарного гломерулосклероза. Это малая молекула, которая способна блокировать белок APOL1. Ген, который кодирует этот белок, ассоциирован с развитием данного заболевания почек. Исследование 2 фазы завершено с положительными результатами.
📢 Ждем новость о начале КИ 3 фазы в 1 квартале 2022.
Боль
VX-548 для облегчения острой и хронической боли проходит два КИ 2 фазы (n = 270 и n = 303). Препарат блокирует ионные каналы, которые участвуют в проведении болевого сигнала к мозгу.
📢 Результаты ожидаются в 1 квартале 2022.
Гемоглобинопатии
Вместе с $CRSP CRISPR Therapeutics ведется разработка CTX001 для лечения серповидноклеточной анемии (КИ 2/3фазы, n = 45) и бета-талассемии (КИ 2/3 фазы, n = 45). Кроме того, есть КИ с планами 15-ти летнего наблюдения за пациентами, получившими CTX001.
О самих заболеваниях и CTX001 мы уже говорили, а также сравнивали CTX001 с конкурентами (см. здесь)
📢 В конце 2022: новости 2-х КИ, а также подача NDA (заявка для получения разрешения на маркетинг).
Сахарный диабет 1 типа
Клеточная терапия VX-880 для лечения диабета 1-го типа представляет собой островковые клетки поджелудочной железы, полученные из стволовых клеток здоровых доноров. При сахарном диабете 1 типа эти клетки повреждены и плохо секретируют инсулин, который регулирует обмен углеводов. Сейчас ведется КИ 1/2 фазы (n = 17).
📢 Планируемая дата первичного анализа: январь 2024.
Vertex реализует и вторую программу, в рамках которой эти клетки инкапсулируются в специальный девайс, защищающий их от иммунных клеток пациента.
📢 Подача заявки IND ожидается в 2022.
#бигфарма #муковисцидоз
👍4❤3🥰1
Наука служит прежде всего жизни. Целью же медицинских наук является уменьшение страдания людей. Но сейчас, кажется, мир перевернулся.
На той неделе в Nature вышла статья о реакции научного сообщества на действия России против Украины.
Речь идет о потоке осуждения со стороны ученых и исследовательских организаций по всему миру. Не буду освещать, к каким мерам против ученых России призывают украинские ученые международные организации. Это больно и в это не хочется верить.
В Nature говорится и то, что хор осуждения включает голоса тысяч ученых России, потрясенных действиями своего правительства. В открытом письме, которое подписало более 7900 человек, включая более 200 членов Российской Академии Наук (на 9 марта), ученые резко осуждают боевые действия. Насилие не может быть приемлемым средством решения любых проблем, говорят они.
«…Россия обрекла себя на международную изоляцию, на положение страны-изгоя. Это значит, что мы, учёные, теперь не сможем нормально заниматься своим делом: ведь проведение научных исследований немыслимо без полноценного сотрудничества с коллегами из других стран…», также говорится в письме.
Однако, похоже, их все еще недостаточно, чтобы быть услышанными зарубежными коллегами.
Редколлегия как минимум одного журнала, Journal of Molecular Structure, приняла решение больше не рассматривать рукописи, авторы которых работают в учреждениях России.
Многие организации США и Великобритании, как и Европейская комиссия, уже прекратили сотрудничество с Россией. Я этому живое доказательство.
Массачусетский технологический институт США разорвал отношения с инновационным центром «Сколково» (институт науки и технологий Сколтех) в Москве – надежной Российской науки.
Среди самых тотальных действий - решение группы крупнейших немецких спонсоров научных исследований, включая Немецкий исследовательский фонд (German Research Foundation), заморозить все проекты по научному сотрудничеству с Россией.
Лично я считаю, что человек выбравший профессию ученого, уже этим выбором открыто заявил о своем стремлении служить жизни. Поэтому предпочитаю верить, что все эти меры приняты исключительно из-за политического давления. Раскол в научном сообществе не может способствовать осуществлению его предназначения.
Мира вам и добра
#новости_наука
На той неделе в Nature вышла статья о реакции научного сообщества на действия России против Украины.
Речь идет о потоке осуждения со стороны ученых и исследовательских организаций по всему миру. Не буду освещать, к каким мерам против ученых России призывают украинские ученые международные организации. Это больно и в это не хочется верить.
В Nature говорится и то, что хор осуждения включает голоса тысяч ученых России, потрясенных действиями своего правительства. В открытом письме, которое подписало более 7900 человек, включая более 200 членов Российской Академии Наук (на 9 марта), ученые резко осуждают боевые действия. Насилие не может быть приемлемым средством решения любых проблем, говорят они.
«…Россия обрекла себя на международную изоляцию, на положение страны-изгоя. Это значит, что мы, учёные, теперь не сможем нормально заниматься своим делом: ведь проведение научных исследований немыслимо без полноценного сотрудничества с коллегами из других стран…», также говорится в письме.
Однако, похоже, их все еще недостаточно, чтобы быть услышанными зарубежными коллегами.
Редколлегия как минимум одного журнала, Journal of Molecular Structure, приняла решение больше не рассматривать рукописи, авторы которых работают в учреждениях России.
Многие организации США и Великобритании, как и Европейская комиссия, уже прекратили сотрудничество с Россией. Я этому живое доказательство.
Массачусетский технологический институт США разорвал отношения с инновационным центром «Сколково» (институт науки и технологий Сколтех) в Москве – надежной Российской науки.
Среди самых тотальных действий - решение группы крупнейших немецких спонсоров научных исследований, включая Немецкий исследовательский фонд (German Research Foundation), заморозить все проекты по научному сотрудничеству с Россией.
Лично я считаю, что человек выбравший профессию ученого, уже этим выбором открыто заявил о своем стремлении служить жизни. Поэтому предпочитаю верить, что все эти меры приняты исключительно из-за политического давления. Раскол в научном сообществе не может способствовать осуществлению его предназначения.
Мира вам и добра
#новости_наука
👏5😢5🤯4❤2
✌️ Всем привет! Сегодня о компании $ICPT, Intercept Pharmaceuticals.
Терапевтическая область: #гепатология
Капитализация: 0.44 млрд $
Сотрудники: 437
(данные на момент публикации)
Год основания: 2002
🔫 Фокус компании: разработка лекарств для лечения невирусных заболеваний печени. Основной препарат - обетихолевая кислота (OCALIVA®); одобрена FDA в качестве терапии второй лини первичного биллиарного холангита в 2016. Сейчас исследуется возможность ее применения по двум другим показаниям.
Полный обзор КИ и интерпретация их результатов здесь. А выводы следующие:
➕ Продажи OCALIVA® растут каждым годом, а расширение показаний сулит очень хорошую выручку на ближайшие годы.
➖ Однако сейчас есть высокие риски:
- с момента прошлого отказа получены новые данные эффективности, которые говорят о достоверном снижении выраженности фиброза после 2 лет, но все они - для наивысшей дозы 25 мг, которая у половины пациентов вызывает сильнейший зуд, требующий доп. лечения или прерывания терапии OCALIVA®.
- результаты КИ 3 фазы REGENERATE (после 4 лет лечения) сообщат в этом полугодии. Если они тянут на ускоренное одобрение OCALIVA® для пациентов с НАСГ, компания встретится с FDA и будет подавать новую NDA. Но в 3 квартале, пока мы будем ожидать решения FDA, должны появиться, наконец, результаты КИ REVERSE (сообщение которых уже откладывали), и если там что-то пошло не так… ну, вы поняли 📉.
✖️ Если к этому добавить риск "заморозки" американских акций, то ИМХО инвестору тут делать сейчас нечего.
✔️ А вот в случае хороших результатов обоих КИ и подачи NDA шанс на расширение показаний OCALIVA® довольно высок, так что, если биржи окончательно не закроют, во второй половине 2022 можно рассмотреть $ICPT к покупке. Тем более, при таком раскладе буду делать обзор с учетом новых данных, а это вам дополнительная подстраховка 😏
#биотех_стартапы #знакомство #обзор_биотех
Терапевтическая область: #гепатология
Капитализация: 0.44 млрд $
Сотрудники: 437
(данные на момент публикации)
Год основания: 2002
🔫 Фокус компании: разработка лекарств для лечения невирусных заболеваний печени. Основной препарат - обетихолевая кислота (OCALIVA®); одобрена FDA в качестве терапии второй лини первичного биллиарного холангита в 2016. Сейчас исследуется возможность ее применения по двум другим показаниям.
Полный обзор КИ и интерпретация их результатов здесь. А выводы следующие:
➕ Продажи OCALIVA® растут каждым годом, а расширение показаний сулит очень хорошую выручку на ближайшие годы.
➖ Однако сейчас есть высокие риски:
- с момента прошлого отказа получены новые данные эффективности, которые говорят о достоверном снижении выраженности фиброза после 2 лет, но все они - для наивысшей дозы 25 мг, которая у половины пациентов вызывает сильнейший зуд, требующий доп. лечения или прерывания терапии OCALIVA®.
- результаты КИ 3 фазы REGENERATE (после 4 лет лечения) сообщат в этом полугодии. Если они тянут на ускоренное одобрение OCALIVA® для пациентов с НАСГ, компания встретится с FDA и будет подавать новую NDA. Но в 3 квартале, пока мы будем ожидать решения FDA, должны появиться, наконец, результаты КИ REVERSE (сообщение которых уже откладывали), и если там что-то пошло не так… ну, вы поняли 📉.
✖️ Если к этому добавить риск "заморозки" американских акций, то ИМХО инвестору тут делать сейчас нечего.
✔️ А вот в случае хороших результатов обоих КИ и подачи NDA шанс на расширение показаний OCALIVA® довольно высок, так что, если биржи окончательно не закроют, во второй половине 2022 можно рассмотреть $ICPT к покупке. Тем более, при таком раскладе буду делать обзор с учетом новых данных, а это вам дополнительная подстраховка 😏
#биотех_стартапы #знакомство #обзор_биотех
Telegraph
Обзор: Intercept Pharmaceuticals (Live)
Сайт компании: https://www.interceptpharma.com/ Терапевтическая область: гепатология Капитализация: 0.44 млрд $ Сотрудники: 437 (данные на момент публикации) Год основания: 2002 _________________ 🔫 Фокус компании: разработка препаратов для лечения невирусных…
👍7🤔1
Привет! Вторая половина марта богата на даты PDUFA (оглашение решения FDA о выпуске нового лекарства на рынок).
При текущем режиме работы СПБ биржи крайне рискованно торговать на бинарных событиях. Тем не менее, тем, кто "застрял" в акциях компаний этого списка, думаю важно понимать риски и шансы на одобрение.
Так что если такие есть среди вас - пишите 💬, сделаю обзор перспектив по данному препарату.
19 марта 2022
Фиксированная комбинация релатлимаба (relatlimab, антитело против LAG-3) и ниволумаба (nivolumab, OPDIVO®, антитело против PD-1) компании $BMY, Bristol Myers Squibb для лечения пациентов старше 12 лет с меланомой на поздних стадиях.
21 марта 2022 – отказ (CRL) получен в январе 2022
Гефапиксант (gefapixant, LYFNUA®, антагонист P2RX3 рецептора) компании $MRK, Merck для лечения рефрактерного или необъяснимого хронического кашля.
25 марта
Расширение показаний фенфлурамина (FINTEPLA®, $ZGNX, Zogenix) для лечения судорог при синдроме Леннокса-Гасто у пациентов старше 2 лет.
27 марта 2022
Расширение показаний Reblozyl® ($BMY, Bristol Myers Squibb) для лечения анемии у пациентов взрослого возраста с бета-таласемией, которым не требуются регулярные переливания крови.
28 марта 2022
Расширение показаний пембролизумаба (pembrolizumab, KEYTRUDA® от $MRK, Merck, антитело против PD-1) для лечения эндометриального рака (MSI-H/dMMR) у женщин, которым не помогла ранее назначенная терапия, и которым не показано радикальное хирургическое вмешательство или лучевая терапия.
1 квартал 2022
Олапариб (olaparib, LYNPARZA®, разработанный $MRK, Merck и $AZN, AstraZeneca, блокатор ферментов PARP) в качестве вспомогательной терапии HER2-негативного рака груди с мутациями гена BRCA (расширение показаний).
И есть один перенос даты PDUFA, если кто не в курсе и ждет:
25 марта -> 25 июня 2022
Ублитуксимаб (ublituximab, антитело против CD20) в комбинации с (umbralisib, UKONIQ®, ингибитор PI3K-delta and CK1-epsilon) компании $TGTX, TG Therapeutics для лечения хронического лимфолейкоза и лимфоцитарной лимфомы.
#PDUFA
При текущем режиме работы СПБ биржи крайне рискованно торговать на бинарных событиях. Тем не менее, тем, кто "застрял" в акциях компаний этого списка, думаю важно понимать риски и шансы на одобрение.
Так что если такие есть среди вас - пишите 💬, сделаю обзор перспектив по данному препарату.
19 марта 2022
Фиксированная комбинация релатлимаба (relatlimab, антитело против LAG-3) и ниволумаба (nivolumab, OPDIVO®, антитело против PD-1) компании $BMY, Bristol Myers Squibb для лечения пациентов старше 12 лет с меланомой на поздних стадиях.
21 марта 2022 – отказ (CRL) получен в январе 2022
Гефапиксант (gefapixant, LYFNUA®, антагонист P2RX3 рецептора) компании $MRK, Merck для лечения рефрактерного или необъяснимого хронического кашля.
25 марта
Расширение показаний фенфлурамина (FINTEPLA®, $ZGNX, Zogenix) для лечения судорог при синдроме Леннокса-Гасто у пациентов старше 2 лет.
27 марта 2022
Расширение показаний Reblozyl® ($BMY, Bristol Myers Squibb) для лечения анемии у пациентов взрослого возраста с бета-таласемией, которым не требуются регулярные переливания крови.
28 марта 2022
Расширение показаний пембролизумаба (pembrolizumab, KEYTRUDA® от $MRK, Merck, антитело против PD-1) для лечения эндометриального рака (MSI-H/dMMR) у женщин, которым не помогла ранее назначенная терапия, и которым не показано радикальное хирургическое вмешательство или лучевая терапия.
1 квартал 2022
Олапариб (olaparib, LYNPARZA®, разработанный $MRK, Merck и $AZN, AstraZeneca, блокатор ферментов PARP) в качестве вспомогательной терапии HER2-негативного рака груди с мутациями гена BRCA (расширение показаний).
И есть один перенос даты PDUFA, если кто не в курсе и ждет:
25 марта -> 25 июня 2022
Ублитуксимаб (ublituximab, антитело против CD20) в комбинации с (umbralisib, UKONIQ®, ингибитор PI3K-delta and CK1-epsilon) компании $TGTX, TG Therapeutics для лечения хронического лимфолейкоза и лимфоцитарной лимфомы.
#PDUFA
👍5🤩1
Привет! Еще в том году мое внимание привлекла компания $EXEL Exelixis Inc. Из всей фармы, занимающейся разработками терапии рака она выглядит наиболее перспективной по многим параметрам. Что думаете?
Терапевтическая область: #онкология, #иммуноонкология
Капитализация: 6.6 млрд $
Сотрудники: 954
(данные на момент публикации)
Год основания: 1994
🗝 Фокус компании: Разработка терапии рака. Кроме ингибиторов тирозинкиназ, компания рассматривает в качестве новых мишеней β-катенин (играют ключевую роль в развитии некоторых опухолей) и сигнальный путь Notch, а также РНК-технологии.
Основной препарат, разработанный Exelixis, - кабозантиниб (cabozantinib), является источником двух коммерческих продуктов, CABOMETYX® и COMETRIQ®.
💊 CABOMETYX® одобрен FDA в качестве терапии первой линии запущенного рака почки, в том числе в сочетании с ниволумабом (nivolumab, OPDIVO®, $BMY, Bristol Myers Squibb), и как терапия второй линии гепатоцеллюлярной карциномы (рак печени), устойчивой к лечению сорафенибом (sorafenib, Nexavar®, разработанный $BAYN@DE, Bayer) и запущенного рака щитовидной железы, устойчивого к лечению другими средствами.
💊 COMETRIQ® - для терапии определенного вида запущенного рака щитовидной железы.
💊 Третий продукт Exelixis (в сотрудничестве с Genentech, член Roche Group) - кобиметиниб (cobimetinib, COTELLIC®), применяется для лечения неоперабельной или метастатической меланомы с мутациями BRAF V600E или V600K в сочетании с vemurafenib (Zelboraf® разработанный компанией Plexxikon).
💊 Из новых разработок, три сейчас проходят 1 фазу (проверка безопасновти у людей).
XL092 – ингибитор тирозинкиназ, собственная разработка Exelixis, как и кабозантиниб. Изучается в сотрудничестве с $MRK@DE, Merck KGaA, $PFE, Pfizer (КИ STELLAR-001), и $BMY, Bristol Myers Squibb (КИ STELLAR-002).
XL102 – блокирует деление раковой клетки (за счет ингибирования CDK7) и тормозит рост.
XB002 – антитело, которое связывается с тканевым фактором на опухолевых клетках с последующим высвобождением цитотоксического вещества, которое уничтожает раковую клетку.
Exelixis сотрудничает со множеством других компаний, в том числе с целью расширения показаний кабозантиниба (Ipsen, $TAK, Takeda, $BMY, Bristol Myers Squibb, и Genentech) или для приобретения для перспективных технологий (StemSynergy, Invenra, Iconic, Aurigene, Catalent, and NBE-Therapeutics).
На картинке с пайплайном только разработки с оглашенными именами. Программ значительно больше, их можно посмотреть здесь. Кроме того, у компании более 100 программ КИ кабозантиниба.
#биотех_стартапы #знакомство
Терапевтическая область: #онкология, #иммуноонкология
Капитализация: 6.6 млрд $
Сотрудники: 954
(данные на момент публикации)
Год основания: 1994
🗝 Фокус компании: Разработка терапии рака. Кроме ингибиторов тирозинкиназ, компания рассматривает в качестве новых мишеней β-катенин (играют ключевую роль в развитии некоторых опухолей) и сигнальный путь Notch, а также РНК-технологии.
Основной препарат, разработанный Exelixis, - кабозантиниб (cabozantinib), является источником двух коммерческих продуктов, CABOMETYX® и COMETRIQ®.
💊 CABOMETYX® одобрен FDA в качестве терапии первой линии запущенного рака почки, в том числе в сочетании с ниволумабом (nivolumab, OPDIVO®, $BMY, Bristol Myers Squibb), и как терапия второй линии гепатоцеллюлярной карциномы (рак печени), устойчивой к лечению сорафенибом (sorafenib, Nexavar®, разработанный $BAYN@DE, Bayer) и запущенного рака щитовидной железы, устойчивого к лечению другими средствами.
💊 COMETRIQ® - для терапии определенного вида запущенного рака щитовидной железы.
💊 Третий продукт Exelixis (в сотрудничестве с Genentech, член Roche Group) - кобиметиниб (cobimetinib, COTELLIC®), применяется для лечения неоперабельной или метастатической меланомы с мутациями BRAF V600E или V600K в сочетании с vemurafenib (Zelboraf® разработанный компанией Plexxikon).
💊 Из новых разработок, три сейчас проходят 1 фазу (проверка безопасновти у людей).
XL092 – ингибитор тирозинкиназ, собственная разработка Exelixis, как и кабозантиниб. Изучается в сотрудничестве с $MRK@DE, Merck KGaA, $PFE, Pfizer (КИ STELLAR-001), и $BMY, Bristol Myers Squibb (КИ STELLAR-002).
XL102 – блокирует деление раковой клетки (за счет ингибирования CDK7) и тормозит рост.
XB002 – антитело, которое связывается с тканевым фактором на опухолевых клетках с последующим высвобождением цитотоксического вещества, которое уничтожает раковую клетку.
Exelixis сотрудничает со множеством других компаний, в том числе с целью расширения показаний кабозантиниба (Ipsen, $TAK, Takeda, $BMY, Bristol Myers Squibb, и Genentech) или для приобретения для перспективных технологий (StemSynergy, Invenra, Iconic, Aurigene, Catalent, and NBE-Therapeutics).
На картинке с пайплайном только разработки с оглашенными именами. Программ значительно больше, их можно посмотреть здесь. Кроме того, у компании более 100 программ КИ кабозантиниба.
#биотех_стартапы #знакомство
👍4🤩1
Привет! Рассмотрим еще одну компанию с разработками для лечения заболеваний глаз - $AERI, Aerie Pharmaceuticals
Терапевтическая область: #офтальмология
Капитализация: 0.43 млрд $
Сотрудники: 376
(данные на момент публикации)
Год основания: 2005
⏳ Фокус компании: В настоящее время компания активно изучает технологию доставки лекарств с замедленным высвобождением для внутриглазных имплантов.
✅ У Aerie есть два препарата для лечения повышенного внутриглазного давления (ВГД), в том числе у людей с открытоугольной глаукомой, одобренных в США и Европе:
Rhopressa® (netarsudil, одобрен в 2017) - глазные капли (1 р/день), содержащие 0.02% нетарсудил. Это первый на рынке блокатор Rho-киназы (ROCK) и транспорта норэпинефрина.
Rocklatan® (netarsudil/latanoprost, одобрен в 2019) - глазные капли (1 р/день), содержащие комбинацию нетарсудила с латанопростом (аналог простагландина F2α, на рынке с 1996 г).
📖 Повышенное ВГД является основным фактором риска потери зрения при глаукоме. Оно связано с затруднением оттока водянистой влаги. Есть два пути оттока: традиционный трабекулярный (90% оттока) и нетрадиционный увеосклеральный. Большинство лекарств, доступных для лечения глаукомы, нацелены на увеосклеральный путь, а нетарсудил – на традиционный трабекулярный.
Aerie готовит Rhopressa® и Rocklatan® к коммерциализации в Азии. Кроме того, компания разрабатывает:
➡️ Капли для лечения синдрома сухого глаза,
💊 AR-15512 - агонист рецептора TRPM8 (скоро начало набора пациентов в КИ 3 фазы).
➡️ Полностью биоразлагаемые имплантаты для лечения заболеваний сетчатки, в том числе, «влажной» формы возрастной дегенерации сетчатки (wAMD) и диабетической макулопатии (DME), которые высвобождают активное вещество вблизи задней стенки глаза на протяжении 6-12 месяцев.
💊 AR-13503 - имплант с активным метаболитом нетарсудила, в ближайшие месяцы огласят данные по безопасности КИ 1 фазы.
💊 AR-1105 - имплант, который высвобождает дексаметазон, не за горами начало 3 фазы.
💊 AR-14034 SR - имплант с акситинибом (средство для лечени рака почки), планируется подача IND.
О конкурентах можно почитать здесь ($KOD, Kodiak Sciences) и здесь ($RGNX, REGENXBIO).
#биотех_стартапы #знакомство
Терапевтическая область: #офтальмология
Капитализация: 0.43 млрд $
Сотрудники: 376
(данные на момент публикации)
Год основания: 2005
⏳ Фокус компании: В настоящее время компания активно изучает технологию доставки лекарств с замедленным высвобождением для внутриглазных имплантов.
✅ У Aerie есть два препарата для лечения повышенного внутриглазного давления (ВГД), в том числе у людей с открытоугольной глаукомой, одобренных в США и Европе:
Rhopressa® (netarsudil, одобрен в 2017) - глазные капли (1 р/день), содержащие 0.02% нетарсудил. Это первый на рынке блокатор Rho-киназы (ROCK) и транспорта норэпинефрина.
Rocklatan® (netarsudil/latanoprost, одобрен в 2019) - глазные капли (1 р/день), содержащие комбинацию нетарсудила с латанопростом (аналог простагландина F2α, на рынке с 1996 г).
📖 Повышенное ВГД является основным фактором риска потери зрения при глаукоме. Оно связано с затруднением оттока водянистой влаги. Есть два пути оттока: традиционный трабекулярный (90% оттока) и нетрадиционный увеосклеральный. Большинство лекарств, доступных для лечения глаукомы, нацелены на увеосклеральный путь, а нетарсудил – на традиционный трабекулярный.
Aerie готовит Rhopressa® и Rocklatan® к коммерциализации в Азии. Кроме того, компания разрабатывает:
➡️ Капли для лечения синдрома сухого глаза,
💊 AR-15512 - агонист рецептора TRPM8 (скоро начало набора пациентов в КИ 3 фазы).
➡️ Полностью биоразлагаемые имплантаты для лечения заболеваний сетчатки, в том числе, «влажной» формы возрастной дегенерации сетчатки (wAMD) и диабетической макулопатии (DME), которые высвобождают активное вещество вблизи задней стенки глаза на протяжении 6-12 месяцев.
💊 AR-13503 - имплант с активным метаболитом нетарсудила, в ближайшие месяцы огласят данные по безопасности КИ 1 фазы.
💊 AR-1105 - имплант, который высвобождает дексаметазон, не за горами начало 3 фазы.
💊 AR-14034 SR - имплант с акситинибом (средство для лечени рака почки), планируется подача IND.
О конкурентах можно почитать здесь ($KOD, Kodiak Sciences) и здесь ($RGNX, REGENXBIO).
#биотех_стартапы #знакомство
👍12🔥1
Всем привет! Сегодня рассмотрим $MDGL, Madrigal Pharmaceuticals
Терапевтическая область: #гепатология
Капитализация: 1.7 млрд $
Сотрудники: 71
(данные на момент публикации)
Год основания: 2011
⛳️ Фокус компании: Разработка одного единственного препарата для лечения неалкогольного стеатогепатита (НАСГ) с фиброзом. Это ресметиром (resmetirom, MGL-3196) – таблетки для приема 1 раз в день. Ресметиром - селективный активатор рецептора гормона щитовидной железы β (THR).
📖 Трийодтиронин – гормон, который производят клетки щитовидной железы, он влияет почти на все физиологические процессы, в т. ч. обмен веществ. Трийодтиронин стимулирует выведение холестерина и липолиз (процесс расщепления жиров). Активация рецептора THR приводит к усилению синтеза трийодтиронина, но у него есть два подтипа: β – чаще встречается в печени и почках, а α - в сердце, поэтому активация THRα нежелательна, она может приводить к различным осложнениям.
💊 Ресметиром проходит программу испытаний, до завершения которой осталось получить лишь данные об эффективности согласно результатам биопсии печени в КИ MAESTRO-NASH (около 2000 пациентов) - ожидаются в 4 квартале 2022. В случае успеха компания планирует подавать NDA для ускоренного одобрения препарата.
В КИ 3 фазы MAESTRO-NAFLD-1 (n = 1200) ресметиром показал хорошую переносимость и приемлемый профиль безопасности после 1 года лечения (52 недели). Кроме того, его назначение приводило к уменьшению жира в печени согласно данным МРТ (MRI-PDFF), снижению жесткости печени и значительному снижению в крови уровня атерогенных липидов, включая липопротеины низкой плотности, аполипопротеин B и триглицериды.
Основной конкурент ресметирома - обетихолевая кислота (OCALIVA®, $ICPT, Intercept Pharmaceuticals), которая сейчас проходит 3 фазу по тому же показанию - НАСГ. Компанию Intercept разбирали здесь
#биотех_стартапы #знакомство
Терапевтическая область: #гепатология
Капитализация: 1.7 млрд $
Сотрудники: 71
(данные на момент публикации)
Год основания: 2011
⛳️ Фокус компании: Разработка одного единственного препарата для лечения неалкогольного стеатогепатита (НАСГ) с фиброзом. Это ресметиром (resmetirom, MGL-3196) – таблетки для приема 1 раз в день. Ресметиром - селективный активатор рецептора гормона щитовидной железы β (THR).
📖 Трийодтиронин – гормон, который производят клетки щитовидной железы, он влияет почти на все физиологические процессы, в т. ч. обмен веществ. Трийодтиронин стимулирует выведение холестерина и липолиз (процесс расщепления жиров). Активация рецептора THR приводит к усилению синтеза трийодтиронина, но у него есть два подтипа: β – чаще встречается в печени и почках, а α - в сердце, поэтому активация THRα нежелательна, она может приводить к различным осложнениям.
💊 Ресметиром проходит программу испытаний, до завершения которой осталось получить лишь данные об эффективности согласно результатам биопсии печени в КИ MAESTRO-NASH (около 2000 пациентов) - ожидаются в 4 квартале 2022. В случае успеха компания планирует подавать NDA для ускоренного одобрения препарата.
В КИ 3 фазы MAESTRO-NAFLD-1 (n = 1200) ресметиром показал хорошую переносимость и приемлемый профиль безопасности после 1 года лечения (52 недели). Кроме того, его назначение приводило к уменьшению жира в печени согласно данным МРТ (MRI-PDFF), снижению жесткости печени и значительному снижению в крови уровня атерогенных липидов, включая липопротеины низкой плотности, аполипопротеин B и триглицериды.
Основной конкурент ресметирома - обетихолевая кислота (OCALIVA®, $ICPT, Intercept Pharmaceuticals), которая сейчас проходит 3 фазу по тому же показанию - НАСГ. Компанию Intercept разбирали здесь
#биотех_стартапы #знакомство
👍9
Привет! Поговорим немного о рисках, связанных с инвестициями в биотехнологические компании.
➡️ Как мы уже упоминали ранее, из препаратов, допущенных к клиническим исследованиям (КИ), примерно через 10 лет около 12% (14% по самым оптимистичным оценкам) получают одобрение и выходят на рынок. При этом вероятность провала на каждой фазе КИ - разная.
✖️ Наибольшие риски на 2 фазе КИ, ведь здесь впервые оценивается способность препарата лечить конкретное заболевание. Средняя частота успеха КИ 2 фазы - 38%.
✔️ Наименьшие риски - когда все КИ успешно завершены и заявка на маркетинг (NDA) находится на рассмотрении FDA. Средняя частота одобрений составляет 89%.
К сожалению реакция рынка на одобрение гораздо менее предсказуема. Вспомним тот же митапиват $AGIO 📉.
➡️ Кроме того, частота клинического успеха различается в разных терапевтических областях. Приведу среднюю частоту одобрений лекарств, вступивших в 1 фазу КИ.
✖️ Наибольшие риски провала в онкологии и психиатрии. Например, частота одобрений у лекарств против рака всего около 9%. Все потому, что в онкологии чаще чем в других областях происходит порвал 3 фазы КИ (всего 47% успеха).
Из известных провалов 3 фазы после многообещающих результатов второй - brivanib для лечения рака печени компании $BMY, Bristol-Myers Squibb и figitumumab для терапии рака легкого ($PFE, Pfizer).
✔️ Наибольшая частота успеха - среди вакцин портив инфекций - 33% (тут сразу на ум приходит $VIR, Vir biotechnology). А у лекарств для лечения заболеваний крови, глаз и опорно-двигательной системы частота одобрений 20-26%.
Кстати, офтальмологией занимается, например, $AERI, Aerie Pharmaceuticals, гематологией $GBT, Global Blood Therapeutics, а вот заболеваниями опорно-двигательной системы, похоже, только #бигфарма (например, $AMGN, Amgen).
➡️ Кроме того, в целом риск провала меньше у
- орфанных препаратов (чем у обычных);
- у новых лекарственных форм или комбинации с известными и одобренными лекарствами (чем у принципиально новых веществ);
- у вакцин, кроме вакцин против рака (по сравнению со всеми остальными);
- биопрепаратов, в особенности у антител (чем у малых молекул);
Анализируя биотех перед покупкой акций, попробуйте оценить риски по этим пунктам. Это поможет осознать перспективы предлагаемого компанией лекарства.
Конечно, это лишь самые основные факторы риска, и для каждого есть свои нюансы. Вся статистика основана на данных 1993-2015 гг.
#термины_и_понятия #stats
➡️ Как мы уже упоминали ранее, из препаратов, допущенных к клиническим исследованиям (КИ), примерно через 10 лет около 12% (14% по самым оптимистичным оценкам) получают одобрение и выходят на рынок. При этом вероятность провала на каждой фазе КИ - разная.
✖️ Наибольшие риски на 2 фазе КИ, ведь здесь впервые оценивается способность препарата лечить конкретное заболевание. Средняя частота успеха КИ 2 фазы - 38%.
✔️ Наименьшие риски - когда все КИ успешно завершены и заявка на маркетинг (NDA) находится на рассмотрении FDA. Средняя частота одобрений составляет 89%.
К сожалению реакция рынка на одобрение гораздо менее предсказуема. Вспомним тот же митапиват $AGIO 📉.
➡️ Кроме того, частота клинического успеха различается в разных терапевтических областях. Приведу среднюю частоту одобрений лекарств, вступивших в 1 фазу КИ.
✖️ Наибольшие риски провала в онкологии и психиатрии. Например, частота одобрений у лекарств против рака всего около 9%. Все потому, что в онкологии чаще чем в других областях происходит порвал 3 фазы КИ (всего 47% успеха).
Из известных провалов 3 фазы после многообещающих результатов второй - brivanib для лечения рака печени компании $BMY, Bristol-Myers Squibb и figitumumab для терапии рака легкого ($PFE, Pfizer).
✔️ Наибольшая частота успеха - среди вакцин портив инфекций - 33% (тут сразу на ум приходит $VIR, Vir biotechnology). А у лекарств для лечения заболеваний крови, глаз и опорно-двигательной системы частота одобрений 20-26%.
Кстати, офтальмологией занимается, например, $AERI, Aerie Pharmaceuticals, гематологией $GBT, Global Blood Therapeutics, а вот заболеваниями опорно-двигательной системы, похоже, только #бигфарма (например, $AMGN, Amgen).
➡️ Кроме того, в целом риск провала меньше у
- орфанных препаратов (чем у обычных);
- у новых лекарственных форм или комбинации с известными и одобренными лекарствами (чем у принципиально новых веществ);
- у вакцин, кроме вакцин против рака (по сравнению со всеми остальными);
- биопрепаратов, в особенности у антител (чем у малых молекул);
Анализируя биотех перед покупкой акций, попробуйте оценить риски по этим пунктам. Это поможет осознать перспективы предлагаемого компанией лекарства.
Конечно, это лишь самые основные факторы риска, и для каждого есть свои нюансы. Вся статистика основана на данных 1993-2015 гг.
#термины_и_понятия #stats
👍10🔥3
Доброе утро! Хоть и с запозданием, уж не серчайте, рассмотрим перспективы кандидата на одобрение FDA от BioXcel Therapeutics.
Дата PDUFA: 5 апреля 2022 (Fast Track)
Препарат: BXCL501 (dexmedetomidine sublingual film)
Показание: Ажитация при шизофрении и биполярном расстройстве.
Компания: $BTAI, BioXcel Therapeutics, Inc.
Что лечит?
📖 Ажитация это двигательное беспокойство, которое сопровождается чувством тревоги и страха. Проявляется неконтролируемыми стереотипными движениями и эмоциональным возбуждением (от беспокойства до выраженной агрессии).
Распространенность
📍2.4% населения страдает биполярным расстройством, около 0.5% - шизофренией. В США насчитывается около 10 млн пациентов.
📍 Примерно от четверти до трети пациентов с шизофренией и биполярным расстройством испытывают около 2 эпизодов ажитации в год.
🤷🏼 BioXcel как-то насчитала 25 млн эпизодов в год…
Что уже есть на рынке для этого заболевания?
📍 Текущие схемы лечения включают психотерапию (попытка успокоить пациента словами) для ажитации легкой степени и назначение средств с седативным эффектом, при более тяжелый случаях. Но они либо в таблетках (эффект наступает медленно), либо в виде инъекций (вероятна агрессивная реакция пациента). Исключение - loxapine (ADASUVE® Alexza Pharmaceuticals) - аэрозоль для вдыхания, которому BXCL501 может стать достойным конкурентом.
Что предлагает компания?
BXCL501 - это дексмедетомидин для приема внутрь под язык. Механизм действия описан здесь. Добавлю, что эффект внутривенного дексмедетомидина напоминает естественный сон, а пробуждение реже, чем при использовании других средств, сопровождается делирием (помрачение сознания).
Подача заявки в EMA планируется в 1 квартале 2022. Ответ FDA по текущей заявке планировался 5 января, но был перенесен на 3 месяца. На сколько понимаю, до этого был запрос FDA, касающийся анализа клинических данных. Что запрашивали компания не раскрыла.
Клинические исследования (КИ)
Заявка в FDA основана на результатах, полученных в двух КИ 3 фазы, проведенных на базе 15 центров США: SERENITY I (n = 381, ажитация на фоне шизофрении) и SERENITY II (n = 378 ажитация на фоне биполярного расстройства I или II типа); BXCL501 пациенты принимали самостоятельно, однократно. Эффект измеряли через 2 часа.
➕ BXCL501 приводил к облегчению симптомов ажитации (по шкале PEC) через 2 часа после приема (снижение балла на > 40% было у > 67% участников против ~35% в контрольных группах). Эффект проявлялся начиная с 20 минуты.
➖ Результаты основаны на однократном приеме лекарства, а оценка эффективности - только на субъективных шкалах оценки симптомов.
➖ Примерно у трети больных наблюдались побочные явления. Наиболее частый - сонливость - был почти у 1/5 пациентов.
➖ BXCL501 может быть непригоден в условиях оказания неотложной психиатрической помощи. Он скорее подойдет только пациентам, которые сами не против принять лекарство, а это легкая и умеренная степень ажитации. При легкой степени довольно часто помогает психотерапия.
Сравним с конкурентом
Тем не менее, эффективность одобренного ADASUVE® сопоставима: в КИ со схожим дизайном после однократного приема ADASUVE® ослаблял симптомы ажитации начиная с 10 минуты на сравнимое количество баллов. И побочные явления встречались так же часто - примерно у трети пациентов.
Основной недостаток ADASUVE® в том, что он может вызывать бронхоспазм.
Кроме того, ведутся исследования:
BXCL501 для лечения ажитации при деменции (включая болезнь Альцгеймера), а также при алкогольной и опиоидной абстиненции. Планируется начало программы КИ BXCL501 в терапии ажитации на фоне большого депрессивного расстройства.
✅ Учитывая результаты основного конкурента, считаю, что одобрение вполне вероятно. Смущает правда, предыдущий запрос FDA, суть которого не ясна, и субъективность показателей эффективности.
#PDUFA
Дата PDUFA: 5 апреля 2022 (Fast Track)
Препарат: BXCL501 (dexmedetomidine sublingual film)
Показание: Ажитация при шизофрении и биполярном расстройстве.
Компания: $BTAI, BioXcel Therapeutics, Inc.
Что лечит?
📖 Ажитация это двигательное беспокойство, которое сопровождается чувством тревоги и страха. Проявляется неконтролируемыми стереотипными движениями и эмоциональным возбуждением (от беспокойства до выраженной агрессии).
Распространенность
📍2.4% населения страдает биполярным расстройством, около 0.5% - шизофренией. В США насчитывается около 10 млн пациентов.
📍 Примерно от четверти до трети пациентов с шизофренией и биполярным расстройством испытывают около 2 эпизодов ажитации в год.
🤷🏼 BioXcel как-то насчитала 25 млн эпизодов в год…
Что уже есть на рынке для этого заболевания?
📍 Текущие схемы лечения включают психотерапию (попытка успокоить пациента словами) для ажитации легкой степени и назначение средств с седативным эффектом, при более тяжелый случаях. Но они либо в таблетках (эффект наступает медленно), либо в виде инъекций (вероятна агрессивная реакция пациента). Исключение - loxapine (ADASUVE® Alexza Pharmaceuticals) - аэрозоль для вдыхания, которому BXCL501 может стать достойным конкурентом.
Что предлагает компания?
BXCL501 - это дексмедетомидин для приема внутрь под язык. Механизм действия описан здесь. Добавлю, что эффект внутривенного дексмедетомидина напоминает естественный сон, а пробуждение реже, чем при использовании других средств, сопровождается делирием (помрачение сознания).
Подача заявки в EMA планируется в 1 квартале 2022. Ответ FDA по текущей заявке планировался 5 января, но был перенесен на 3 месяца. На сколько понимаю, до этого был запрос FDA, касающийся анализа клинических данных. Что запрашивали компания не раскрыла.
Клинические исследования (КИ)
Заявка в FDA основана на результатах, полученных в двух КИ 3 фазы, проведенных на базе 15 центров США: SERENITY I (n = 381, ажитация на фоне шизофрении) и SERENITY II (n = 378 ажитация на фоне биполярного расстройства I или II типа); BXCL501 пациенты принимали самостоятельно, однократно. Эффект измеряли через 2 часа.
➕ BXCL501 приводил к облегчению симптомов ажитации (по шкале PEC) через 2 часа после приема (снижение балла на > 40% было у > 67% участников против ~35% в контрольных группах). Эффект проявлялся начиная с 20 минуты.
➖ Результаты основаны на однократном приеме лекарства, а оценка эффективности - только на субъективных шкалах оценки симптомов.
➖ Примерно у трети больных наблюдались побочные явления. Наиболее частый - сонливость - был почти у 1/5 пациентов.
➖ BXCL501 может быть непригоден в условиях оказания неотложной психиатрической помощи. Он скорее подойдет только пациентам, которые сами не против принять лекарство, а это легкая и умеренная степень ажитации. При легкой степени довольно часто помогает психотерапия.
Сравним с конкурентом
Тем не менее, эффективность одобренного ADASUVE® сопоставима: в КИ со схожим дизайном после однократного приема ADASUVE® ослаблял симптомы ажитации начиная с 10 минуты на сравнимое количество баллов. И побочные явления встречались так же часто - примерно у трети пациентов.
Основной недостаток ADASUVE® в том, что он может вызывать бронхоспазм.
Кроме того, ведутся исследования:
BXCL501 для лечения ажитации при деменции (включая болезнь Альцгеймера), а также при алкогольной и опиоидной абстиненции. Планируется начало программы КИ BXCL501 в терапии ажитации на фоне большого депрессивного расстройства.
✅ Учитывая результаты основного конкурента, считаю, что одобрение вполне вероятно. Смущает правда, предыдущий запрос FDA, суть которого не ясна, и субъективность показателей эффективности.
#PDUFA
👍7❤2
Привет! Сегодня про микробиотех - $SLDB Solid Biosciences.
Терапевтическая область: #генетические_заболевания
Капитализация: 133 млн $, кэш: 207.8 млн $, траты за 2021 год: 58.7 млн $
Сотрудники: 104
(данные на момент публикации)
Год основания: 2013
📖 Миодистрофия Дюшена - орфанное (т.е. редкое) наследственное заболевание, которым страдает 0.02-0.03% мальчиков. Причина заболевания в мутациях, из-за которых перестает вырабатываться белок дистрофин. Этот белок отвечает за прочность мышечной ткани, соответственно, его отсутствие проявляется прогрессирующей мышечной слабостью, вплоть до потери возможности передвигаться и, в конце концов, дышать.
🧬 Фокус компании: Разработка генной терапии для лечения миодистрофии Дюшена. Генная терапия направлена на устранение причины заболевания - это искусственный ген микродистрофина, с которого в организме пациента должен синтезироваться нормальный белок (упрощенная версия дистрофина). Для доставки гена используют аденоассоциированные вирусы (AAV).
💊 SGT-001 - основной кандидат Solid Biosciences проходит 5-ти летнее КИ 1/2 фазы IGNITE DMD, следующий апдейт по которому ожидается в 1 половине 2022 года (9 пациентов, всего планируется 16). Остальные разработки (SGT-003 и вторая пока без названия, изучается в сотрудничестве с Ultragenyx) отличаются использованием AAV нового поколения.
➡️ Специфические лекарства для миодистрофии Дюшена существуют, это аталурен (ataluren, Translarna®, разработан компанией $PTCT, PTC Therapeutics) и вилтоларсен (viltolarsen, Viltepso®, NS Pharma), а также eteplirsen (EXONDYS 51), golodirsen (VYONDYS 53), casimersen (AMONDYS 45) компании $SRPT, Sarepta Therapeutics.
Это все терапия на основе РНК, она подходит только детям с определенными мутациями и не лечит, а лишь стабилизирует заболевание.
У Sarepta Therapeutics, кстати, еще 11 кандидатов этой же группы, 4 программы генной терапии и еще 2 разработки, направленные на редактирование генома.
Самые продвинутые конкуренты - delandistrogene moxeparvovec (SRP-9001, $SRPT) и fordadistrogene movaparvovec (PF-06939926) $PFE, Pfizer - тоже генная терапия, в основе которой доставка микродистрофина с использованием AAV. Оба проходят сейчас КИ 3 фазы.
КИ 3 фазы Pfizer пока приостановлено из за проблем с измерением эффективности (в течение года они скорее всего разрешатся). В другом КИ 1b фазы 1 пациент, получивший наивысшую дозу - умер.
КИ 3 фазы Sarepta (EMBARK) сейчас в ходу.
Основные проблемы генной терапии:
- целевая доставка гена именно в мышцы (огромное количество серьезных побочек возможно из-за попадания гена в другие органы);
- микродистрофин - неполноценная версия дистрофина (но лучше чем ничего);
- AAV можно ввести только пациенту, иммунная система которого с ним раньше не встречалась, и только один раз, а эффект генной терапии не пожизненный.
❗️ Если вам интересно, попробую сравнить SGT-001 с основными конкурентами. Но в целом, не вижу смысла покупать акции $SLDB до завершения 2 фазы, разве что для краткосрочных спекуляций. Новости дают по каждым 3-4 пациентам 1-2 раза в год и у каждой из компаний выше были проблемы с побочками (например, отказ почек).
#знакомство #биотех_стартапы #бигфарма
Терапевтическая область: #генетические_заболевания
Капитализация: 133 млн $, кэш: 207.8 млн $, траты за 2021 год: 58.7 млн $
Сотрудники: 104
(данные на момент публикации)
Год основания: 2013
📖 Миодистрофия Дюшена - орфанное (т.е. редкое) наследственное заболевание, которым страдает 0.02-0.03% мальчиков. Причина заболевания в мутациях, из-за которых перестает вырабатываться белок дистрофин. Этот белок отвечает за прочность мышечной ткани, соответственно, его отсутствие проявляется прогрессирующей мышечной слабостью, вплоть до потери возможности передвигаться и, в конце концов, дышать.
🧬 Фокус компании: Разработка генной терапии для лечения миодистрофии Дюшена. Генная терапия направлена на устранение причины заболевания - это искусственный ген микродистрофина, с которого в организме пациента должен синтезироваться нормальный белок (упрощенная версия дистрофина). Для доставки гена используют аденоассоциированные вирусы (AAV).
💊 SGT-001 - основной кандидат Solid Biosciences проходит 5-ти летнее КИ 1/2 фазы IGNITE DMD, следующий апдейт по которому ожидается в 1 половине 2022 года (9 пациентов, всего планируется 16). Остальные разработки (SGT-003 и вторая пока без названия, изучается в сотрудничестве с Ultragenyx) отличаются использованием AAV нового поколения.
➡️ Специфические лекарства для миодистрофии Дюшена существуют, это аталурен (ataluren, Translarna®, разработан компанией $PTCT, PTC Therapeutics) и вилтоларсен (viltolarsen, Viltepso®, NS Pharma), а также eteplirsen (EXONDYS 51), golodirsen (VYONDYS 53), casimersen (AMONDYS 45) компании $SRPT, Sarepta Therapeutics.
Это все терапия на основе РНК, она подходит только детям с определенными мутациями и не лечит, а лишь стабилизирует заболевание.
У Sarepta Therapeutics, кстати, еще 11 кандидатов этой же группы, 4 программы генной терапии и еще 2 разработки, направленные на редактирование генома.
Самые продвинутые конкуренты - delandistrogene moxeparvovec (SRP-9001, $SRPT) и fordadistrogene movaparvovec (PF-06939926) $PFE, Pfizer - тоже генная терапия, в основе которой доставка микродистрофина с использованием AAV. Оба проходят сейчас КИ 3 фазы.
КИ 3 фазы Pfizer пока приостановлено из за проблем с измерением эффективности (в течение года они скорее всего разрешатся). В другом КИ 1b фазы 1 пациент, получивший наивысшую дозу - умер.
КИ 3 фазы Sarepta (EMBARK) сейчас в ходу.
Основные проблемы генной терапии:
- целевая доставка гена именно в мышцы (огромное количество серьезных побочек возможно из-за попадания гена в другие органы);
- микродистрофин - неполноценная версия дистрофина (но лучше чем ничего);
- AAV можно ввести только пациенту, иммунная система которого с ним раньше не встречалась, и только один раз, а эффект генной терапии не пожизненный.
❗️ Если вам интересно, попробую сравнить SGT-001 с основными конкурентами. Но в целом, не вижу смысла покупать акции $SLDB до завершения 2 фазы, разве что для краткосрочных спекуляций. Новости дают по каждым 3-4 пациентам 1-2 раза в год и у каждой из компаний выше были проблемы с побочками (например, отказ почек).
#знакомство #биотех_стартапы #бигфарма
👍6🤔2
Друзья! Если кто еще не заполнил декларацию 3-НДФЛ, очень рекомендую налогового бота (цена от 199 р.). Только что проверено лично - все просто, быстро и понятно.
#общее
#общее
👍3🤩1
Хорошие новости! (и это не розыгрыш 😄)
Сегодня компания $SAGE, Sage Therapeutics сообщила положительные данные исследования 2 фазы LUMINARY, где SAGE-718 назначен 26 пациентам с легкой или умеренной деменцией на фоне болезни Альцгеймера на 14 дней.
➡️ Показано, что прием SAGE-718 на 14 день способствует улучшению когнитивных функций, а также обучения и памяти.
➡️ Кроме того, на 28 день наблюдалось значимое улучшение по шкале Montreal Cognitive Assessment (MoCA) (+2.3 балла, исходный балл был 15-24).
➡️ При этом сообщается о 8 случаях нежелательных явлений легкой или умеренной степени у 7 пациентов.
🧑⚕️ Это хорошие результаты, но не стоит их переоценивать: LUMINARY - открытое исследование без контрольной группы, и курс лечения всего 2 недели. Но и цель 2 фазы - проверить саму возможность лечения того или иного состояния. Ждем подробности и оглашение дальнейших планов по данному направлению.
🎁 И еще кое-что для вас - решено делать обзоры компаний (и возможно другие обзоры тоже) - живыми. То есть, буду их обновлять при поступлении новой информации. Так у нас получится в конце концов что-то вроде брошюры инвестора с историей открытия и создания лекарств 🤩
В этом ключе обновлен мой старый обзор Sage Therapeutics. Enjoy!
#биотех_стартапы #новости_фарма #антидепрессанты #live
Сегодня компания $SAGE, Sage Therapeutics сообщила положительные данные исследования 2 фазы LUMINARY, где SAGE-718 назначен 26 пациентам с легкой или умеренной деменцией на фоне болезни Альцгеймера на 14 дней.
➡️ Показано, что прием SAGE-718 на 14 день способствует улучшению когнитивных функций, а также обучения и памяти.
➡️ Кроме того, на 28 день наблюдалось значимое улучшение по шкале Montreal Cognitive Assessment (MoCA) (+2.3 балла, исходный балл был 15-24).
➡️ При этом сообщается о 8 случаях нежелательных явлений легкой или умеренной степени у 7 пациентов.
🧑⚕️ Это хорошие результаты, но не стоит их переоценивать: LUMINARY - открытое исследование без контрольной группы, и курс лечения всего 2 недели. Но и цель 2 фазы - проверить саму возможность лечения того или иного состояния. Ждем подробности и оглашение дальнейших планов по данному направлению.
🎁 И еще кое-что для вас - решено делать обзоры компаний (и возможно другие обзоры тоже) - живыми. То есть, буду их обновлять при поступлении новой информации. Так у нас получится в конце концов что-то вроде брошюры инвестора с историей открытия и создания лекарств 🤩
В этом ключе обновлен мой старый обзор Sage Therapeutics. Enjoy!
#биотех_стартапы #новости_фарма #антидепрессанты #live
👍8❤1🥰1
Доброе утро! В чате прозвучала отличная идея обменяться каналами/чатами по схожей тематике. Привожу ниже список известных мне (описание взято из самих каналов, если есть):
➡️ Про фарму в контексте фондового рынка
Biopharm insights - авторский канал о биотехах и фарме простыми словами (👉 чат этого канала).
Dogtor_beta - об инвестициях в биотехи, индексе #XBI, фарме и еще много всего полезного.
Биофарма тинька - бот-агрегатор телеграмм каналов и ряда твиттер аккаунтов. Публикует новости по биотехам с капитализацией менее 10 млрд$, доступных в "Тинькофф Инвестиции" для неквалов.
Biotech Deal Watch - ребята из МФТИ разбирают новейшие биотехнологии в медицине, а также биотехнологические компании.
DynastyMarkets - видеообзоры на Youtube, аналитика, разбор новостей перспективных биотехов США.
Pharmacolog – инвестиции - 10 лет опыта работы в фарме, изучаю исследования каждый день (канал с разборами биотехов и фарм компаний).
ButerZone - готовит вкусные блюда и обозревает фарму.
➡️ Не совсем (или совсем не) про инвестиции, но может быть полезно тем, кто интересуется фармацевтикой, медициной, наукой.
Mosmedpreparaty - специализированная научно-исследовательская и справочно-информационная аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты», таргетированная на ключевые события глобальной отрасли фармации, биотехнологий, медицины и здравоохранения.
Инновации в фармацевтике - новости фармацевтики, нейротехнологий и биотехнологий, кейсы цифровой трансформации фармацевтики, аналитика рынка инновационных разработок лекарств.
Health Alliance - новости в медицине и технологиях, современные исследования, зарубежные и отечественные открытия.
Genotek - о генетике: научные статьи, новости.
МедФарм - новости сферы здравоохранения и фарминдустрии.
Medical Ксю - канал о цифровой трансформации здравоохранения.
Цифровой Журнальный Клуб - канал молодых ученых, здесь обсуждают интересные научные статьи в формате онлайн встреч.
Купрум - Всё про здоровье и качество жизни с научной точки зрения.
OpenLongevity - все о старении и способах борьбы с ним. Открыт набор волонтеров, каждый может принять участие в исследованиях.
Запрещенный фармаколог - Олег Талибов (aka "запрещенная организация") о клинической фармакологии и немного о спорте.
PharMix - канал моей коллеги: фармацевтические и медицинские новости, обзоры (хотя больше пишет в инстаграмм).
Александр Панчин -популяризатор науки, научный журналист, писатель и блогер.
И напоследок официальный канал Минздрава России
Пишите 💬 кто знает другие, будем дополнять этот список!
#общее
➡️ Про фарму в контексте фондового рынка
Biopharm insights - авторский канал о биотехах и фарме простыми словами (👉 чат этого канала).
Dogtor_beta - об инвестициях в биотехи, индексе #XBI, фарме и еще много всего полезного.
Биофарма тинька - бот-агрегатор телеграмм каналов и ряда твиттер аккаунтов. Публикует новости по биотехам с капитализацией менее 10 млрд$, доступных в "Тинькофф Инвестиции" для неквалов.
Biotech Deal Watch - ребята из МФТИ разбирают новейшие биотехнологии в медицине, а также биотехнологические компании.
DynastyMarkets - видеообзоры на Youtube, аналитика, разбор новостей перспективных биотехов США.
Pharmacolog – инвестиции - 10 лет опыта работы в фарме, изучаю исследования каждый день (канал с разборами биотехов и фарм компаний).
ButerZone - готовит вкусные блюда и обозревает фарму.
➡️ Не совсем (или совсем не) про инвестиции, но может быть полезно тем, кто интересуется фармацевтикой, медициной, наукой.
Mosmedpreparaty - специализированная научно-исследовательская и справочно-информационная аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты», таргетированная на ключевые события глобальной отрасли фармации, биотехнологий, медицины и здравоохранения.
Инновации в фармацевтике - новости фармацевтики, нейротехнологий и биотехнологий, кейсы цифровой трансформации фармацевтики, аналитика рынка инновационных разработок лекарств.
Health Alliance - новости в медицине и технологиях, современные исследования, зарубежные и отечественные открытия.
Genotek - о генетике: научные статьи, новости.
МедФарм - новости сферы здравоохранения и фарминдустрии.
Medical Ксю - канал о цифровой трансформации здравоохранения.
Цифровой Журнальный Клуб - канал молодых ученых, здесь обсуждают интересные научные статьи в формате онлайн встреч.
Купрум - Всё про здоровье и качество жизни с научной точки зрения.
OpenLongevity - все о старении и способах борьбы с ним. Открыт набор волонтеров, каждый может принять участие в исследованиях.
Запрещенный фармаколог - Олег Талибов (aka "запрещенная организация") о клинической фармакологии и немного о спорте.
PharMix - канал моей коллеги: фармацевтические и медицинские новости, обзоры (хотя больше пишет в инстаграмм).
Александр Панчин -популяризатор науки, научный журналист, писатель и блогер.
И напоследок официальный канал Минздрава России
Пишите 💬 кто знает другие, будем дополнять этот список!
#общее
🔥5👍3❤2
Список основных сайтов, которые можно использовать для сбора и анализа информации о биотехах и фарм компаниях.
➡️ Базы данных лекарственных средств. Здесь можно найти информацию о механизме действия препарата и о его мишенях, например, посмотреть все вещества, которые взаимодействуют с определенным рецептором.
DrugBank
Guide to PHARMACOLOGY
The Clinical Drug Experience Knowledgebase - здесь можно посмотреть историю открытия и разработки лекарств, а также всех новых веществ, по которым есть КИ.
Drugs.com - в том числе, здесь есть информация об истории выведения препарата на рынок, взаимодействиях, дженериках и биоаналогах, а также новости компаний, объявления FDA и многое другое.
FDA-Approved Drugs - один из первых источников, где появляется информация об одобрении. Также здесь вы найдете все одобренные FDA лекарства.
Orange Book - список утвержденных FDA лекарственных препаратов с оценкой терапевтической эквивалентности.
➡️ Базы данных клинических исследований (КИ)
Global Clinical Trials Data - общемировая.
ClinicalTrials.gov - США. Биотехи и фарм компании регистрируют свои КИ именно здесь. Как ей пользоваться и лайфхаки - здесь.
ICH GCP (Реестр клинических исследований США) - на русском языке (правда, это машинный перевод).
➡️ Общеобразовательные
Медицинская он-лайн библиотека (рус.)
Клинические рекомендации (рус.) по лечению различных заболеваний/состояний, утвержденные МЗ РФ.
PharmAdvisor (рус.) - библиотека, содержащая нормативно-правовые акты, а также научные и административные руководства ICH, ЕС и США.
Библиотека биотехнологий одного автора из Twitter (@Biotech2k1) - по наводке от @Dogtor. Здесь много суперполезной информации о генной терапии, иммунноонкологии, вирусах и т.д., но доступен только через VPN.
Все о вакцинах - Precision Vaccinations (гепатит, герпес, COVID-19, болезнь Альцгеймера, респираторно-синцитиальный вирус и др.).
➡️ Научно-популярное на русском языке
Интерактивное путешествие по головному мозгу
Нейроновости
Раздел "биомедицина" на постнауке
Раздел "медицина" на сайте Элементы
Хаб научно-популярное на Хабре
- например, статья про антидепрессанты
➡️ FDA трекеры (можно посмотреть даты PDUFA, но имейте ввиду, их надо проверять, так как иногда их переносят или решение выносят раньше):
https://www.fdatracker.com/fda-calendar/
https://www.benzinga.com/fda-biotech#exact
https://www.biopharmcatalyst.com/ - здесь еще собраны основные катализаторы и пресс-релизы компаний. Есть платный контент. Отмечу, что открытая инфа там часто неточная и запоздалая.
➡️ Новости о фарме и биотехах
PCR.news - русскоязычный информационно-аналитический портал о молекулярной диагностике и смежных областях науки и практики: молекулярной биологии и медицине в т.ч. для инвесторов.
endpts.com
fiercebiotech.com
fiercepharma.com
➡️ Список телеграм-каналов/чатов, посвященных биотехнологиям, фармакологии, фармацевтике в контексте фондового рынка и не только.
➡️ Общие источники (ТА, финансовая информация, инсайдеры, скринеры, новости, аналитика и многое другое).
Пишите 💬 кто знает другие, будем дополнять этот список!
#общее
➡️ Базы данных лекарственных средств. Здесь можно найти информацию о механизме действия препарата и о его мишенях, например, посмотреть все вещества, которые взаимодействуют с определенным рецептором.
DrugBank
Guide to PHARMACOLOGY
The Clinical Drug Experience Knowledgebase - здесь можно посмотреть историю открытия и разработки лекарств, а также всех новых веществ, по которым есть КИ.
Drugs.com - в том числе, здесь есть информация об истории выведения препарата на рынок, взаимодействиях, дженериках и биоаналогах, а также новости компаний, объявления FDA и многое другое.
FDA-Approved Drugs - один из первых источников, где появляется информация об одобрении. Также здесь вы найдете все одобренные FDA лекарства.
Orange Book - список утвержденных FDA лекарственных препаратов с оценкой терапевтической эквивалентности.
➡️ Базы данных клинических исследований (КИ)
Global Clinical Trials Data - общемировая.
ClinicalTrials.gov - США. Биотехи и фарм компании регистрируют свои КИ именно здесь. Как ей пользоваться и лайфхаки - здесь.
ICH GCP (Реестр клинических исследований США) - на русском языке (правда, это машинный перевод).
➡️ Общеобразовательные
Медицинская он-лайн библиотека (рус.)
Клинические рекомендации (рус.) по лечению различных заболеваний/состояний, утвержденные МЗ РФ.
PharmAdvisor (рус.) - библиотека, содержащая нормативно-правовые акты, а также научные и административные руководства ICH, ЕС и США.
Библиотека биотехнологий одного автора из Twitter (@Biotech2k1) - по наводке от @Dogtor. Здесь много суперполезной информации о генной терапии, иммунноонкологии, вирусах и т.д., но доступен только через VPN.
Все о вакцинах - Precision Vaccinations (гепатит, герпес, COVID-19, болезнь Альцгеймера, респираторно-синцитиальный вирус и др.).
➡️ Научно-популярное на русском языке
Интерактивное путешествие по головному мозгу
Нейроновости
Раздел "биомедицина" на постнауке
Раздел "медицина" на сайте Элементы
Хаб научно-популярное на Хабре
- например, статья про антидепрессанты
➡️ FDA трекеры (можно посмотреть даты PDUFA, но имейте ввиду, их надо проверять, так как иногда их переносят или решение выносят раньше):
https://www.fdatracker.com/fda-calendar/
https://www.benzinga.com/fda-biotech#exact
https://www.biopharmcatalyst.com/ - здесь еще собраны основные катализаторы и пресс-релизы компаний. Есть платный контент. Отмечу, что открытая инфа там часто неточная и запоздалая.
➡️ Новости о фарме и биотехах
PCR.news - русскоязычный информационно-аналитический портал о молекулярной диагностике и смежных областях науки и практики: молекулярной биологии и медицине в т.ч. для инвесторов.
endpts.com
fiercebiotech.com
fiercepharma.com
➡️ Список телеграм-каналов/чатов, посвященных биотехнологиям, фармакологии, фармацевтике в контексте фондового рынка и не только.
➡️ Общие источники (ТА, финансовая информация, инсайдеры, скринеры, новости, аналитика и многое другое).
Пишите 💬 кто знает другие, будем дополнять этот список!
#общее
👍8🔥2👏1
Друзья, скажите, пожалуйста, в какое время вам удобнее всего читать этот канал?
Anonymous Poll
4%
до 9:00
10%
9:00 - 12:00
7%
12:00 - 14:00
12%
14:00 - 18:00
14%
18:00 - 20:00
52%
после 20:00
👍2👏1
Biopharm insights pinned «Список основных сайтов, которые можно использовать для сбора и анализа информации о биотехах и фарм компаниях. ➡️ Базы данных лекарственных средств. Здесь можно найти информацию о механизме действия препарата и о его мишенях, например, посмотреть все вещества…»
Всем привет! Итак по результатам опроса пишу в удобное большинству время 🤗. Первый вечерний пост о $FULC Fulcrum Therapeutics - еще один биотех, который использует технологии искусственного интеллекта (#ИИ).
Терапевтическая область: #генетические_заболевания
Капитализация: 0.96 млрд $
Сотрудники: 104
(данные на момент публикации)
Год основания: 2015
Фокус компании: платформа FulcrumSeekTM, которая подразумевает использование данных секвенирования, биомаркеров, клеточных моделей и ИИ (в том числе, машинное обучение) для обнаружения мишеней, способных модулировать экспрессию генов, участвующих в развитии определенных заболеваний.
💊 Лосмапимод (losmapimod, GW856553X) - это разработка, приобретенная у GlaxoSmithKline. Его исследовали для лечения больных с заболеваниями сердечно-сосудистой системы, легких, почек, с ревматоидным артритом и даже с депрессией, но эффекта не увидели.
Сейчас Fulcrum Therapeutics изучает возможность лечения лосмапимодом плече-лопаточно-лицевой миопатии (форма миопатии Ландузи-Дежерина, FSHD), так как это ингибитор киназ p38α/β MAPK.
📖 Выключение этих киназ подавляет экспрессию гена DUX4 , которая ненормально повышена при данной миопатии. Проблема в том, что выключение p38 может привести и к обратному эффекту - нарушению образования мышечной ткани. А еще p38 играет важную роль во многих других процессах, вмешательство в которые чревато, поэтому очень важны будут результаты долгосрочного наблюдения. Но пока у препарата проблемы только с эффективностью.
В КИ 2b фазы ReDUX4 (n = 80) подавление экспрессии DUX4 (первичная конечная точка и основной биомаркер эффективности) не подтвердилось. Хотя, некоторые положительные эффекты все же были, поэтому КИ продолжили.
📢 Во 2 квартале 2022 ожидается начало 3 фазы REACH. Дизайн был согласован с FDA.
🧐 Ранее, лосмапимодом, кстати, Fulcrum пытались лечить COVID-19. В целом молекула неоднозначная, а значит и риск сложно оценить.
💊 FTX-6058 - вторая разработка компании, проходит КИ 1b фазы, как средство для лечения серповидно-клеточной анемии. Это малая молекула (таблетка для приема внутрь), способная увеличивать синтез фетального гемоглобина. В чем тут суть можно почитать здесь (а заодно и о конкурентах в виде генной терапии). Промежуточные данные были положительные.
📢 Результаты 1b фазы ожидаются во 2 квартале 2022. Также планируется изучение FTX-6058 при других гемоглобинопатиях, для чего во 2 же квартале стартует КИ 1 фазы.
#знакомство #биотех_стартапы
Терапевтическая область: #генетические_заболевания
Капитализация: 0.96 млрд $
Сотрудники: 104
(данные на момент публикации)
Год основания: 2015
Фокус компании: платформа FulcrumSeekTM, которая подразумевает использование данных секвенирования, биомаркеров, клеточных моделей и ИИ (в том числе, машинное обучение) для обнаружения мишеней, способных модулировать экспрессию генов, участвующих в развитии определенных заболеваний.
💊 Лосмапимод (losmapimod, GW856553X) - это разработка, приобретенная у GlaxoSmithKline. Его исследовали для лечения больных с заболеваниями сердечно-сосудистой системы, легких, почек, с ревматоидным артритом и даже с депрессией, но эффекта не увидели.
Сейчас Fulcrum Therapeutics изучает возможность лечения лосмапимодом плече-лопаточно-лицевой миопатии (форма миопатии Ландузи-Дежерина, FSHD), так как это ингибитор киназ p38α/β MAPK.
📖 Выключение этих киназ подавляет экспрессию гена DUX4 , которая ненормально повышена при данной миопатии. Проблема в том, что выключение p38 может привести и к обратному эффекту - нарушению образования мышечной ткани. А еще p38 играет важную роль во многих других процессах, вмешательство в которые чревато, поэтому очень важны будут результаты долгосрочного наблюдения. Но пока у препарата проблемы только с эффективностью.
В КИ 2b фазы ReDUX4 (n = 80) подавление экспрессии DUX4 (первичная конечная точка и основной биомаркер эффективности) не подтвердилось. Хотя, некоторые положительные эффекты все же были, поэтому КИ продолжили.
📢 Во 2 квартале 2022 ожидается начало 3 фазы REACH. Дизайн был согласован с FDA.
🧐 Ранее, лосмапимодом, кстати, Fulcrum пытались лечить COVID-19. В целом молекула неоднозначная, а значит и риск сложно оценить.
💊 FTX-6058 - вторая разработка компании, проходит КИ 1b фазы, как средство для лечения серповидно-клеточной анемии. Это малая молекула (таблетка для приема внутрь), способная увеличивать синтез фетального гемоглобина. В чем тут суть можно почитать здесь (а заодно и о конкурентах в виде генной терапии). Промежуточные данные были положительные.
📢 Результаты 1b фазы ожидаются во 2 квартале 2022. Также планируется изучение FTX-6058 при других гемоглобинопатиях, для чего во 2 же квартале стартует КИ 1 фазы.
#знакомство #биотех_стартапы
👍8🤔1
Итак, поздравляю, всех кто ждал и верил! BXCL501 компании $BTAI (BioXcel Therapeutics) получил одобрение FDA, как мы и предполагали. Хотя возможно рано еще поздравлять, что будет с ценой акций к открытию биржи?
✅ BXCL501 под торговым наименованием IGALMI™ выйдет на рынок уже в этом квартале и пациенты с шизофренией или биполярным расстройством и легкой, умеренной или даже тяжелой (🤯) ажитацией смогут принимать его самостоятельно, НО под присмотром мед. работника.
📢 Cледующие новости, вероятно, подача заявки в EMA и результаты КИ этого препарата у пациентов с деменцией.
😒 Еще кое-что на заметку: в инструкции указано о таких побочках как снижение артериального давления и замедление сердцебиения. Они свойственны дексмедетомидину при внутривенном введении. Частота первого в инструкции IGALMI™ - 18%, 16%, и 9% в группах 180 мг, 120 мг и плацебо, соответственно. При этом в КИ SERENITY II была указана частота 5%, 6% и 0%... В пресс-релизе об обоих КИ (SERENITY I и II) оба этих побочных эффекта не указаны вовсе. А в итоге, в инструкции предупреждение и необходим контроль состояния пациента в первые часы после приема.
«Избегайте использования IGALMI у пациентов с артериальной гипотензией, ортостатической гипотензией, выраженной блокадой сердца, тяжелой дисфункцией желудочков или обмороками в анамнезе. После введения IGALMI пациенты должны быть адекватно гидратированы и должны сидеть или лежать до тех пор, пока жизненные показатели не будут в пределах нормы.»
Вот такая вот BioXcel Therapeutics 🤷🏼
✅ BXCL501 под торговым наименованием IGALMI™ выйдет на рынок уже в этом квартале и пациенты с шизофренией или биполярным расстройством и легкой, умеренной или даже тяжелой (🤯) ажитацией смогут принимать его самостоятельно, НО под присмотром мед. работника.
📢 Cледующие новости, вероятно, подача заявки в EMA и результаты КИ этого препарата у пациентов с деменцией.
😒 Еще кое-что на заметку: в инструкции указано о таких побочках как снижение артериального давления и замедление сердцебиения. Они свойственны дексмедетомидину при внутривенном введении. Частота первого в инструкции IGALMI™ - 18%, 16%, и 9% в группах 180 мг, 120 мг и плацебо, соответственно. При этом в КИ SERENITY II была указана частота 5%, 6% и 0%... В пресс-релизе об обоих КИ (SERENITY I и II) оба этих побочных эффекта не указаны вовсе. А в итоге, в инструкции предупреждение и необходим контроль состояния пациента в первые часы после приема.
«Избегайте использования IGALMI у пациентов с артериальной гипотензией, ортостатической гипотензией, выраженной блокадой сердца, тяжелой дисфункцией желудочков или обмороками в анамнезе. После введения IGALMI пациенты должны быть адекватно гидратированы и должны сидеть или лежать до тех пор, пока жизненные показатели не будут в пределах нормы.»
Вот такая вот BioXcel Therapeutics 🤷🏼
🤯4👍3🥰1
Всем привет! Сводка событий апреля (#PDUFA).
➡️ Опять с запозданием 😳, так что начнем с итогов первой недели.
1 апреля
Одобрено расширение показаний Yescarta® ($GILD, Gilead Company). Йескарта (Yescarta®, axicabtagene ciloleucel) - это лекарство на основе CAR T для лечения второй лини В-клеточной лимфомы. Можно назначать пациентам, которым не помогает химиоиммунотерапия первой линии.
5 апреля
Одобрен BXCL501 (IGALMI™, $BTAI, BioXcel Therapeutics) для лечения ажитации на фоне биполярного расстройства и шизофрении.
➡️ Что еще намечается?
14 апреля
Вутрисиран (vutrisiran, ALN-TTRsc02, $ALNY, Alnylam Pharmaceuticals) препарат на основе РНК-интерференции, способный подавлять экспрессию гена, который вызывает транстиретиновый амилоидоз (ATTR-амилоидоз).
21 апреля
Расширение показаний ZERBAXA® (ceftolozane и tazobactam - комбинация антибиотика и средства, подавляющего действие β-лактамаз бактерий, что ослабляет их защиту) компании $MRK, Merk для лечения осложненных инфекции мочеполовой системы у детей (кстати, он был недавно отозван с рынка из-за нарушения стерильности).
22 апреля (как исключение, не PDUFA)
Заседание консультативного комитета по онкологическим лекарственным средствам (ODAC), где обсудят U2. Это комбинация ублитуксимаба с умбралисибом (UKONIQ™) компании $TGTX, TG Therapeutics, которая сейчас на рассмотрении как лекарство второй линии для хронического лимфолейкоза и лимфоцитарной лимфомы. Комитет намерен разобрать по косточкам не только U2 но и UKONIQ™, который был одобрен в рамках ускоренной процедуры (accelerated approval) 😵. Скоро о нем расскажу отдельно.
28 апреля
Мавакамтен (mavacamten, MYK-461, $BMY, Bristol-Myers) - малая молекула, способная снижать сократимость сердечной мышцы, рассматривается для лечения обструктивной гипертрофической кардиомиопатии (наследственное заболевание сердца).
29 апреля
Расширение показаний вилоксазина (viloxazine, Qelbree™,$SUPN, Supernus Pharmaceuticals) для лечения синдрома дефицита внимания и гиперактивности (СДВГ) у взрослых. Это антидепрессант, который в апреле 2021 был одобрен для терапии СДВГ у детей 6-17 лет.
30 апреля
AXS-07 (комбинация meloxicam и rizatriptan, $AXSM, Axsome Therapeutics) для лечения острого приступа мигрени. Мелоксикам это старый противовоспалительный препарат, и он, кстати, входит в комбинацию Zynrelef (bupivacaine и meloxicam), разработанную $HRTX, Heron Therapeutics для лечения послеоперационной боли 😃. А ризатриптан уже давно применяется для лечения мигрени, он был разработан Merck еще в 1995.
➡️ Был также один перенос:
1 апреля -> 1 июля (перенос решения по расширению показаний VAXNEUVANCE™, $MRK, Merck)
Ваксневанс (пневмококковая 15-валентная конъюгированная вакцина) - предназначен для профилактики заболеваний, вызываемых Streptococcus pneumoniae некоторых серотипов у взрослых в возрасте 18 лет и старше. Рассматривается возможность назначения вакцины детям.
✅ Кстати, в марте было намечено 5 дат PDUFA. В итоге: 4 одобрения и 1 перенос (расширение показаний Reblozyl® компании $BMY, Bristol Myers Squibb перенесено на 3 месяца).
Пишите 💬 или в чат, если что-то из того списка вам интересно - попробуем оценить шансы на одобрение! Про AXS-07 уже договорились - на следующей неделе про него опубликую обзор.
➡️ Опять с запозданием 😳, так что начнем с итогов первой недели.
1 апреля
Одобрено расширение показаний Yescarta® ($GILD, Gilead Company). Йескарта (Yescarta®, axicabtagene ciloleucel) - это лекарство на основе CAR T для лечения второй лини В-клеточной лимфомы. Можно назначать пациентам, которым не помогает химиоиммунотерапия первой линии.
5 апреля
Одобрен BXCL501 (IGALMI™, $BTAI, BioXcel Therapeutics) для лечения ажитации на фоне биполярного расстройства и шизофрении.
➡️ Что еще намечается?
14 апреля
Вутрисиран (vutrisiran, ALN-TTRsc02, $ALNY, Alnylam Pharmaceuticals) препарат на основе РНК-интерференции, способный подавлять экспрессию гена, который вызывает транстиретиновый амилоидоз (ATTR-амилоидоз).
21 апреля
Расширение показаний ZERBAXA® (ceftolozane и tazobactam - комбинация антибиотика и средства, подавляющего действие β-лактамаз бактерий, что ослабляет их защиту) компании $MRK, Merk для лечения осложненных инфекции мочеполовой системы у детей (кстати, он был недавно отозван с рынка из-за нарушения стерильности).
22 апреля (как исключение, не PDUFA)
Заседание консультативного комитета по онкологическим лекарственным средствам (ODAC), где обсудят U2. Это комбинация ублитуксимаба с умбралисибом (UKONIQ™) компании $TGTX, TG Therapeutics, которая сейчас на рассмотрении как лекарство второй линии для хронического лимфолейкоза и лимфоцитарной лимфомы. Комитет намерен разобрать по косточкам не только U2 но и UKONIQ™, который был одобрен в рамках ускоренной процедуры (accelerated approval) 😵. Скоро о нем расскажу отдельно.
28 апреля
Мавакамтен (mavacamten, MYK-461, $BMY, Bristol-Myers) - малая молекула, способная снижать сократимость сердечной мышцы, рассматривается для лечения обструктивной гипертрофической кардиомиопатии (наследственное заболевание сердца).
29 апреля
Расширение показаний вилоксазина (viloxazine, Qelbree™,$SUPN, Supernus Pharmaceuticals) для лечения синдрома дефицита внимания и гиперактивности (СДВГ) у взрослых. Это антидепрессант, который в апреле 2021 был одобрен для терапии СДВГ у детей 6-17 лет.
30 апреля
AXS-07 (комбинация meloxicam и rizatriptan, $AXSM, Axsome Therapeutics) для лечения острого приступа мигрени. Мелоксикам это старый противовоспалительный препарат, и он, кстати, входит в комбинацию Zynrelef (bupivacaine и meloxicam), разработанную $HRTX, Heron Therapeutics для лечения послеоперационной боли 😃. А ризатриптан уже давно применяется для лечения мигрени, он был разработан Merck еще в 1995.
➡️ Был также один перенос:
1 апреля -> 1 июля (перенос решения по расширению показаний VAXNEUVANCE™, $MRK, Merck)
Ваксневанс (пневмококковая 15-валентная конъюгированная вакцина) - предназначен для профилактики заболеваний, вызываемых Streptococcus pneumoniae некоторых серотипов у взрослых в возрасте 18 лет и старше. Рассматривается возможность назначения вакцины детям.
✅ Кстати, в марте было намечено 5 дат PDUFA. В итоге: 4 одобрения и 1 перенос (расширение показаний Reblozyl® компании $BMY, Bristol Myers Squibb перенесено на 3 месяца).
Пишите 💬 или в чат, если что-то из того списка вам интересно - попробуем оценить шансы на одобрение! Про AXS-07 уже договорились - на следующей неделе про него опубликую обзор.
🔥5👍2🤩1