❗️Небольшое дополнение к посту выше по препарату для лечения мультирезистентного ВИЧ от $GILD, Gilead Sciences.
Попробуем сравнить ленакапавир с имеющимся на рынке препаратом против мультирезистентного ВИЧ (Ibalizumab).
Основой NDA для Ibalizumab послужили данные КИ 3 фазы TMB-301 (40 пациентов, 1 когорта), всего 25 недель лечения и пациентам также как в CAPELLA (КИ 3 фазы ленакапавира) оптимизировали их текущую антиретровирусную терапию.
Данные из инструкции к применению Ibalizumab:
➡️ побочные эффекты были легкой или умеренной степени, наиболее частые - диарея и головокружение (по 8%). У двоих пациентов были серьезные побочные эффекты (5%); у 10% - отклонения лабораторных показателей от нормы.
➡️ снижение вирусной нагрузки наблюдалось у 83% участников на 13 день лечения и у примерно половины на 25 неделе.
➡️ на 25 неделе у 18% пациентов отсутствовал вирусологический ответ (указывает на вероятную резистентность ВИЧ).
🤔 lenacapavir выглядит лучше конкурента, но все еще есть эта проблема с виалами. Не из-за нее ли почти у половины участников были местные реакции в месте введения? В общем, если Gilead не решат эту проблему до PDUFA, есть вероятность переноса даты решения FDA.
#PDUFA
Попробуем сравнить ленакапавир с имеющимся на рынке препаратом против мультирезистентного ВИЧ (Ibalizumab).
Основой NDA для Ibalizumab послужили данные КИ 3 фазы TMB-301 (40 пациентов, 1 когорта), всего 25 недель лечения и пациентам также как в CAPELLA (КИ 3 фазы ленакапавира) оптимизировали их текущую антиретровирусную терапию.
Данные из инструкции к применению Ibalizumab:
➡️ побочные эффекты были легкой или умеренной степени, наиболее частые - диарея и головокружение (по 8%). У двоих пациентов были серьезные побочные эффекты (5%); у 10% - отклонения лабораторных показателей от нормы.
➡️ снижение вирусной нагрузки наблюдалось у 83% участников на 13 день лечения и у примерно половины на 25 неделе.
➡️ на 25 неделе у 18% пациентов отсутствовал вирусологический ответ (указывает на вероятную резистентность ВИЧ).
🤔 lenacapavir выглядит лучше конкурента, но все еще есть эта проблема с виалами. Не из-за нее ли почти у половины участников были местные реакции в месте введения? В общем, если Gilead не решат эту проблему до PDUFA, есть вероятность переноса даты решения FDA.
#PDUFA
👍6🤔3
Доброе утро! Сегодня знакомимся с компанией $RGNX, REGENXBIO
Терапевтическая область: заболевания сетчатки глаза, метаболические расстройства, нейродегенеративные заболевания.
Капитализация: 1.1 млрд $
Сотрудники: 306
(данные на момент публикации)
Год основания: 2008
🧬 Фокус компании: Разработка генной терапии. По сути это доставка в клетку гена, с которого будут синтезироваться нужные белки, чтобы компенсировать генетический дефект или восполнить нарушенную функцию. Для доставки используют новое поколение аденоассоциированных вирусов (AAV) - векторы NAV® (NAV Technology Platform).
📍 Генная терапия подразумевает однократное введение и долгосрочный эффект.
📍 REGENXBIO имеет более 100 патентов на использование векторов NAV® и предлагает лицензии другим компаниям. Их использует, в том числе $NVS, Novartis для Zolgensma, $LLY, Eli Lilly, $PFE, Pfizer и $TAK, Takeda для генной терапии болезни Паркинсона, атаксии Фридрейха и гемофилии А соответственно.
В пайплайне компании 6 кандидатов. Разберем 3 основных, которые сейчас на клинической стадии.
💊 RGX-314 это вектор NAV® с AAV8, который содержит ген, кодирующий антитело против белка VEGF (подробнее о нем здесь, вкратце: повышенная активность VEGF приводит к разрастанию сосудов в сетчатке глаза и потере зрения). Всего на clinicaltrials.gov зарегистрировано 7 КИ - довольно обширная программа.
Заболевания: «влажная» форма возрастной дегенерации сетчатки (wAMD) и диабетическая ретинопатия (DR).
Отсечки по основным КИ:
📢 В любой день могут сообщить результаты КИ 2 фазы AAVIATE (n = 95 пациентов с wAMD). Первичный анализ был запланирован на январь 2022, но пресс-релиза пока нет 🤷🏼.
📢 Июль 2022: завершение КИ 2 фазы (n = 60 пациентов с wAMD).
📢 Март 2023: первичный анализ данных КИ 2/3 фазы ATMOSPHERE (n = 300 пациентов с wAMD), RGX-314 сравнивают с ranibizumab (LUCENTIS®, Roche) .
Также, в январе 2022 компания сообщила о начале набора пациентов в КИ 3 фазы ASCENT, RGX-314 сравнивают с aflibercept (EYLEA®, $REGN, Regeneron Pharmaceuticals, n = 465 пациентов с wAMD). Проводится совместно c $ABBV, AbbVie, но на clinicaltrials.gov это КИ еще не зарегистрировано.
📍 В КИ лекарство вводится субретинально или супрахориоидально. Это инъекции внутрь глаза, они имеют некоторые преимущества перед интравитреальной, которую используют для введения KSI-301 от $KOD, Kodiak Sciences (конкурент RGX-314, с котором мы познакомились раньше), но начали использоваться совсем недавно.
💊 RGX-111 и RGX-121 содержат ген лизосомальных ферментов, синтез которых нарушен из-за мутаций при мукополисахаридозе (MPS) 1 и 2 типа. Оба имеют статус орфанного препарата и Fast Track.
Отсечки по промежуточным результатам КИ:
📢 Март и май 2022: КИ 1/2 фазы RGX-121 с участием 6 и 18 детей
📢 Октябрь 2022: КИ 1/2 фазы RGX-111 с участием 11 детей
#биотех_стартапы #знакомство #офтальмология
Терапевтическая область: заболевания сетчатки глаза, метаболические расстройства, нейродегенеративные заболевания.
Капитализация: 1.1 млрд $
Сотрудники: 306
(данные на момент публикации)
Год основания: 2008
🧬 Фокус компании: Разработка генной терапии. По сути это доставка в клетку гена, с которого будут синтезироваться нужные белки, чтобы компенсировать генетический дефект или восполнить нарушенную функцию. Для доставки используют новое поколение аденоассоциированных вирусов (AAV) - векторы NAV® (NAV Technology Platform).
📍 Генная терапия подразумевает однократное введение и долгосрочный эффект.
📍 REGENXBIO имеет более 100 патентов на использование векторов NAV® и предлагает лицензии другим компаниям. Их использует, в том числе $NVS, Novartis для Zolgensma, $LLY, Eli Lilly, $PFE, Pfizer и $TAK, Takeda для генной терапии болезни Паркинсона, атаксии Фридрейха и гемофилии А соответственно.
В пайплайне компании 6 кандидатов. Разберем 3 основных, которые сейчас на клинической стадии.
💊 RGX-314 это вектор NAV® с AAV8, который содержит ген, кодирующий антитело против белка VEGF (подробнее о нем здесь, вкратце: повышенная активность VEGF приводит к разрастанию сосудов в сетчатке глаза и потере зрения). Всего на clinicaltrials.gov зарегистрировано 7 КИ - довольно обширная программа.
Заболевания: «влажная» форма возрастной дегенерации сетчатки (wAMD) и диабетическая ретинопатия (DR).
Отсечки по основным КИ:
📢 В любой день могут сообщить результаты КИ 2 фазы AAVIATE (n = 95 пациентов с wAMD). Первичный анализ был запланирован на январь 2022, но пресс-релиза пока нет 🤷🏼.
📢 Июль 2022: завершение КИ 2 фазы (n = 60 пациентов с wAMD).
📢 Март 2023: первичный анализ данных КИ 2/3 фазы ATMOSPHERE (n = 300 пациентов с wAMD), RGX-314 сравнивают с ranibizumab (LUCENTIS®, Roche) .
Также, в январе 2022 компания сообщила о начале набора пациентов в КИ 3 фазы ASCENT, RGX-314 сравнивают с aflibercept (EYLEA®, $REGN, Regeneron Pharmaceuticals, n = 465 пациентов с wAMD). Проводится совместно c $ABBV, AbbVie, но на clinicaltrials.gov это КИ еще не зарегистрировано.
📍 В КИ лекарство вводится субретинально или супрахориоидально. Это инъекции внутрь глаза, они имеют некоторые преимущества перед интравитреальной, которую используют для введения KSI-301 от $KOD, Kodiak Sciences (конкурент RGX-314, с котором мы познакомились раньше), но начали использоваться совсем недавно.
💊 RGX-111 и RGX-121 содержат ген лизосомальных ферментов, синтез которых нарушен из-за мутаций при мукополисахаридозе (MPS) 1 и 2 типа. Оба имеют статус орфанного препарата и Fast Track.
Отсечки по промежуточным результатам КИ:
📢 Март и май 2022: КИ 1/2 фазы RGX-121 с участием 6 и 18 детей
📢 Октябрь 2022: КИ 1/2 фазы RGX-111 с участием 11 детей
#биотех_стартапы #знакомство #офтальмология
👍8❤1🤩1
Напоминалка: журнальный клуб состоится уже сегодня, в 21:00 (МСК). Анастасия Тарабарова, студент биотехнологического факультета МГУ им. М. В. Ломоносова, сотрудник лаборатории молекулярной биотехнологии ФИЦ Биотехнологии РАН представит статью из журнала Nature, где рассказывается о технологии точечного редактирования нуклеотидных оснований (base editing), которую используют в компании Beam Therapeutics ($BEAM).
🤗 Приглашаются все желающие, участие бесплатное. Регистрация здесь. Можно будет задать вопросы молодым ученым и обсудить интересные вам моменты.
(Мои заметки о редактировании генов здесь и по хэштегу #CRISPR).
🤗 Приглашаются все желающие, участие бесплатное. Регистрация здесь. Можно будет задать вопросы молодым ученым и обсудить интересные вам моменты.
(Мои заметки о редактировании генов здесь и по хэштегу #CRISPR).
👍2🤩1
Как провели выходные? Мое вот ВС занял увлекательный детектив о зуранолоне от компании $SAGE, Sage Therapeutics в соавторстве с $BIIB, Biogen. Спешу поделиться находками!
💊 Зуранолон (zuranolone, SAGE-217) способствует торможению активности нейронов и разрабатывается в качестве нового антидепрессанта (АД) по двум показаниям: большое депрессивное расстройство (программа LANDSCAPE) и послеродовая депрессия (программа NEST).
Ключевые клинические исследования (КИ) программы LANDSCAPE завершены, во второй половине 2022 Sage планируют завершить последовательную подачу NDA, так что можно подвести итог.
✅ Преимущества зуранолона:
- Скорость наступления эффекта: появление эффекта уже на 3 день, чего не дает ни один другой АД, хотя доказательством служит балл по шкале для субъективной оценки симптомов депрессии HAMD-17, и клиническая значимость различий с эффектом плацебо - под вопросом.
- В целом, отношение пользы к риску у зуранолона выше, чем у других АД.
- Большинству (80%) пациентов, ответивших на лечение зуранолоном 50 мг, требуется 1-2 курса в год.
- Профиль безопасности выглядит лучше, чем у других АД.
🅾️ Но есть и явные недостатки:
- Эффект зуранолона, назначай его с другим АД или без, - кратковременный. Начиная с 15 дня состояние пациентов в лечебных и контрольных группах остается лучше, чем было до лечения, но сопоставимо лучше (правда, это снова по шкале HAMD-17, а данных для оценки более надежных показателей - нет).
- Пациенты прекращают лечение зуранолоном (с другим АД или без) с такой же примерно частотой, что и терапию другими АД или плацебо.
- Ремиссия после 2 недель лечения зуранолоном наступает не чаще, чем в группе плацебо, впрочем, как и с другими АД.
Подробный разбор с интересными подробностями можно почитать здесь. Мнение автора - в комментариях. Приветствуются любые вопросы и критика 💬
#новости_фарма #антидепрессанты #биотех_стартапы
💊 Зуранолон (zuranolone, SAGE-217) способствует торможению активности нейронов и разрабатывается в качестве нового антидепрессанта (АД) по двум показаниям: большое депрессивное расстройство (программа LANDSCAPE) и послеродовая депрессия (программа NEST).
Ключевые клинические исследования (КИ) программы LANDSCAPE завершены, во второй половине 2022 Sage планируют завершить последовательную подачу NDA, так что можно подвести итог.
✅ Преимущества зуранолона:
- Скорость наступления эффекта: появление эффекта уже на 3 день, чего не дает ни один другой АД, хотя доказательством служит балл по шкале для субъективной оценки симптомов депрессии HAMD-17, и клиническая значимость различий с эффектом плацебо - под вопросом.
- В целом, отношение пользы к риску у зуранолона выше, чем у других АД.
- Большинству (80%) пациентов, ответивших на лечение зуранолоном 50 мг, требуется 1-2 курса в год.
- Профиль безопасности выглядит лучше, чем у других АД.
🅾️ Но есть и явные недостатки:
- Эффект зуранолона, назначай его с другим АД или без, - кратковременный. Начиная с 15 дня состояние пациентов в лечебных и контрольных группах остается лучше, чем было до лечения, но сопоставимо лучше (правда, это снова по шкале HAMD-17, а данных для оценки более надежных показателей - нет).
- Пациенты прекращают лечение зуранолоном (с другим АД или без) с такой же примерно частотой, что и терапию другими АД или плацебо.
- Ремиссия после 2 недель лечения зуранолоном наступает не чаще, чем в группе плацебо, впрочем, как и с другими АД.
Подробный разбор с интересными подробностями можно почитать здесь. Мнение автора - в комментариях. Приветствуются любые вопросы и критика 💬
#новости_фарма #антидепрессанты #биотех_стартапы
Telegraph
Обзор перспектив зуранолона компании Sage Therapeutics
Немного о молекуле 💊 Зуранолон (zuranolone, SAGE-217) - основная разработка компании Sage Therapeutics для лечения большого депрессивного расстройства и послеродовой депрессии. ➡️ Механизм действия: Если упростить: Зуранолон помогает естественному торможению…
👍5🤩3🔥1
Недавно на mosmedpreparaty.ru вышла интересная статья о судьбе авакопана (Tavneos®, CCX168 компании $CCXI, ChemoCentryx). Думаю, инвесторам ChemoCentryx будет интересно ознакомиться. На что обратить внимание:
➡️ Авакопан был одобрен FDA в октябре 2021 для лечения АНЦА-ассоциированных васкулитов (ААВ, это группа системных аутоиммунных заболеваний с преимущественным поражением почек, которые сопровождаются воспалением стенок мелких сосудов) в сочетании со стандартной терапией, включая глюкокортикоиды. Назначается в таблетках, 2 раза в день.
➡️ Показаны некоторые преимущества авакопана перед стандартной терапией, но его эффективность вызывает сомнения. Важно понимать, что его назначение не отменяет терапию глюкокортикоидами, а ведь именно они, как подмечено в статье, ответственны за 60% смертей при АНЦА-ассоциированных васкулитах.
➡️ Сейчас компания исследует эффективность авакопана при двух других заболеваниях, но результаты КИ снова неоднозначны. Компания планирует встретится с FDA
📢 в середине 2022 для обсуждения клинической пользы авакопана при С3-гломерулопатии (в КИ 2 фазы ACCOLADE вроде и есть эффект, но большой разброс данных делает его недостоверным) и
📢 во втором квартале 2022 для обсуждения КИ 3 фазы авакопана при гнойном гидрадените (эффект в КИ 2 фазы AURORA был только у тяжелых больных после наивысшей дозы).
➡️ Во втором квартале 2022 планируется начало КИ с участием пациентов с волчаночным нефритом.
🧑⚕️ Кроме того, добавлю что у ChemoCentryx есть и другие молекулы в разработке:
CCX559 - ингибитор контрольных точек (PD-1/PD-L1) для некоторых видов рака. Проходит КИ 1 фазы (подбор дозы и безопасность).
Vercirnon (Traficet-EN, CCX282) и CCX507 для лечения воспалительных зоболеваний кишечника и CCX587 для терапии заболеваний кожи. О них, правда, давно уже не было никаких новостей.
О фокусе компании здесь.
#биотех_стартапы #новости_фарма
➡️ Авакопан был одобрен FDA в октябре 2021 для лечения АНЦА-ассоциированных васкулитов (ААВ, это группа системных аутоиммунных заболеваний с преимущественным поражением почек, которые сопровождаются воспалением стенок мелких сосудов) в сочетании со стандартной терапией, включая глюкокортикоиды. Назначается в таблетках, 2 раза в день.
➡️ Показаны некоторые преимущества авакопана перед стандартной терапией, но его эффективность вызывает сомнения. Важно понимать, что его назначение не отменяет терапию глюкокортикоидами, а ведь именно они, как подмечено в статье, ответственны за 60% смертей при АНЦА-ассоциированных васкулитах.
➡️ Сейчас компания исследует эффективность авакопана при двух других заболеваниях, но результаты КИ снова неоднозначны. Компания планирует встретится с FDA
📢 в середине 2022 для обсуждения клинической пользы авакопана при С3-гломерулопатии (в КИ 2 фазы ACCOLADE вроде и есть эффект, но большой разброс данных делает его недостоверным) и
📢 во втором квартале 2022 для обсуждения КИ 3 фазы авакопана при гнойном гидрадените (эффект в КИ 2 фазы AURORA был только у тяжелых больных после наивысшей дозы).
➡️ Во втором квартале 2022 планируется начало КИ с участием пациентов с волчаночным нефритом.
🧑⚕️ Кроме того, добавлю что у ChemoCentryx есть и другие молекулы в разработке:
CCX559 - ингибитор контрольных точек (PD-1/PD-L1) для некоторых видов рака. Проходит КИ 1 фазы (подбор дозы и безопасность).
Vercirnon (Traficet-EN, CCX282) и CCX507 для лечения воспалительных зоболеваний кишечника и CCX587 для терапии заболеваний кожи. О них, правда, давно уже не было никаких новостей.
О фокусе компании здесь.
#биотех_стартапы #новости_фарма
МОСМЕДПРЕПАРАТЫ
«Тавнеос»: новое лекарство против АНЦА-ассоциированного васкулита | МОСМЕДПРЕПАРАТЫ
Авакопан лучше преднизона в терапии гранулёматоза с полиангиитом и микроскопического полиангиита.
👍4🤔2
Друзья, время непростое сейчас, желаю всем крепких нервов. К сожалению, у меня плохая новость, но инвесторам $RYTM, Rhythm Pharmaceuticals стоит знать.
Сегодня компания Rhythm Pharmaceuticals сообщила, что дата оглашения решения по их заявке на расширение показаний сетмеланотида (IMCIVREE®) перенесена на 3 месяца (теперь дата PDUFA 16 июня 2022).
Причина в том, что в этом месяце FDA запросило дополнительные данные анализа эффективности сетмеланотида в подгруппах пациентов с синдромом Барде-Бидля и синдромом Альстрема (разные формы наследственного ожирения) из основного исследования 3 фазы. Предоставленные данные были признаны «серьезной поправкой» к sNDA, для рассмотрения которой требуется дополнительное время.
Ближе к дате рассмотрим основные исследования и оценим шансы на одобрение. Но такой запрос - плохой знак, так как означает, скорее всего, что FDA заметили что-то, что исследователи Rhythm не учли при анализе.
Кроме того, из своей заявки в EMA Rhythm решила убрать показание «синдром Альстрема». Rhythm приняла это решение на основании полученного отзыва EMA, чтобы обеспечить рассмотрение заявки в запланированные сроки.
О фокусе компании здесь.
#биотех_стартапы #новости_фарма
Сегодня компания Rhythm Pharmaceuticals сообщила, что дата оглашения решения по их заявке на расширение показаний сетмеланотида (IMCIVREE®) перенесена на 3 месяца (теперь дата PDUFA 16 июня 2022).
Причина в том, что в этом месяце FDA запросило дополнительные данные анализа эффективности сетмеланотида в подгруппах пациентов с синдромом Барде-Бидля и синдромом Альстрема (разные формы наследственного ожирения) из основного исследования 3 фазы. Предоставленные данные были признаны «серьезной поправкой» к sNDA, для рассмотрения которой требуется дополнительное время.
Ближе к дате рассмотрим основные исследования и оценим шансы на одобрение. Но такой запрос - плохой знак, так как означает, скорее всего, что FDA заметили что-то, что исследователи Rhythm не учли при анализе.
Кроме того, из своей заявки в EMA Rhythm решила убрать показание «синдром Альстрема». Rhythm приняла это решение на основании полученного отзыва EMA, чтобы обеспечить рассмотрение заявки в запланированные сроки.
О фокусе компании здесь.
#биотех_стартапы #новости_фарма
👍3😢2😱1
Привет! Если есть желание немного отвлечься от текущей ситуации, представлю вам компанию $BTAI, BioXcel Therapeutics - еще один биотех, который использует технологии искуственного интеллекта (ИИ).
Терапевтическая область: #неврология, #психиатрия #иммуноонкология
Капитализация: 0.5 млрд $
Сотрудники: 50
(данные на момент публикации)
Год основания: 2017
🖥 Основное отличие BioXcel от $RXRX, Recursion в том, что ИИ используется исключительно для поиска среди уже имеющихся лекарственных средств. Поскольку это по сути расширение показаний или создание новых лекарственных форм, процесс разработки, да и сама процедура одобрения регуляторами, быстрее и проще чем для нового вещества.
Только вот какие именно технологии ИИ для этого применяются - для меня загадка, на сайте компании об этом ни слова.
В пайплайне BioXcel два основных кандидата.
💊 BXCL501 это дексмедетомидин (селективный агонист α2-адренорецепторов) - седативное средство, применяемое для общей анестезии. Дексмедетомидин - разработан $PFE, Pfizer и одобрен еще в 1999, вводится внутривенно. BioXcel решила использовать его в новой форме сублингвально (под язык) - для купирования ажитации (психомоторное возбуждение) при различных заболеваниях (шизофрении, биполярном расстройстве, болезни Альцгеймера, большом депрессивном расстройстве и деменции).
Компания наиболее продвинулась с облегчением ажитации при шизофрении и биполярном расстройстве: препарат сейчас на рассмотрении FDA и дата PDUFA (оглашения решения) назначена на 5 апреля 2022. Попробуем оценить шансы на одобрение ближе к делу.
😏 Пытаюсь представить больного с ажитацией, за которым носятся санитары, уговаривая подержать немного BXCL501 под языком…
💊 BXCL701 (talabostat mesylate) для лечения некоторых опухолей. BioXcel изучает способность BXCL701 усиливать ответ на лечение пембролизумабом (pembrolizumab, KEYTRUDA® от $MRK, Merck).
📖 Некоторые виды рака умеют "уходить" от иммунной защиты. Для этого они используют особые молекулы PD-L1, которые связывают рецепторы PD-1 (контрольные точки иммунного ответа) на иммунных клетках. Ингибитор контрольных точек пембролизумаб связывает PD-1 и не дает ему контактировать с PD-L1. В результате иммунная клетка может спокойно делать свое дело - уничтожать рак.
Однако пембролизумаб эффективен не при всех видах рака. Большинство раковых опухолей можно разделить на «горячие» (воспаленные) и «холодные». «Горячие» опухоли пропитаны большим количеством иммунных клеток. «Холодные» же опухоли окружены клетками-супрессорами, которые напротив подавляют иммунный ответ. Из-за этого они не чувствительны к ингибиторам контрольных точек. Выходом было бы как-то привлечь иммунные клетки, чтобы «разогреть» опухоль. Именно эту функцию и должен выполнить BXCL701.
Другими словами BXCL701 делает опухоль «заметной» для иммунной системы, а пембролизумаб деактивирует ее защитные приспособления.
📍Talabostat (PT-100) был разработан компанией Point Therapeutics (сейчас Midatech Pharma) и прошел обширную программу КИ. Но на 3 фазе FDA остановили оба КИ, где проверяли эффективность комбинаций talabostat с pemeterxed (Alimta®, Eli Lilly, $LLY) и docetaxel (Taxotere®, Sanofi, $SNY), так как лечение не улучшало общую выживаемость (она даже ухудшалась) и выживаемость без прогрессирования по результатам промежуточного анализа.
Однако тогда (2004-2007) еще не было ингибиторов контрольных точек. Первый из них ипилимумаб (ipilimumab, Yervoy®, $BMY, Bristol-Myers Squibb) был одобрен в 2014, а позже - пембролизумаб. Предыдущие комбинации с BXCL701 не сработали, но идея с пембролизумабом все еще имеет шансы на успех. Для принятия торговых решений стоит дождаться данных о выживаемости.
#знакомство #биотех_стартапы
Терапевтическая область: #неврология, #психиатрия #иммуноонкология
Капитализация: 0.5 млрд $
Сотрудники: 50
(данные на момент публикации)
Год основания: 2017
🖥 Основное отличие BioXcel от $RXRX, Recursion в том, что ИИ используется исключительно для поиска среди уже имеющихся лекарственных средств. Поскольку это по сути расширение показаний или создание новых лекарственных форм, процесс разработки, да и сама процедура одобрения регуляторами, быстрее и проще чем для нового вещества.
Только вот какие именно технологии ИИ для этого применяются - для меня загадка, на сайте компании об этом ни слова.
В пайплайне BioXcel два основных кандидата.
💊 BXCL501 это дексмедетомидин (селективный агонист α2-адренорецепторов) - седативное средство, применяемое для общей анестезии. Дексмедетомидин - разработан $PFE, Pfizer и одобрен еще в 1999, вводится внутривенно. BioXcel решила использовать его в новой форме сублингвально (под язык) - для купирования ажитации (психомоторное возбуждение) при различных заболеваниях (шизофрении, биполярном расстройстве, болезни Альцгеймера, большом депрессивном расстройстве и деменции).
Компания наиболее продвинулась с облегчением ажитации при шизофрении и биполярном расстройстве: препарат сейчас на рассмотрении FDA и дата PDUFA (оглашения решения) назначена на 5 апреля 2022. Попробуем оценить шансы на одобрение ближе к делу.
😏 Пытаюсь представить больного с ажитацией, за которым носятся санитары, уговаривая подержать немного BXCL501 под языком…
💊 BXCL701 (talabostat mesylate) для лечения некоторых опухолей. BioXcel изучает способность BXCL701 усиливать ответ на лечение пембролизумабом (pembrolizumab, KEYTRUDA® от $MRK, Merck).
📖 Некоторые виды рака умеют "уходить" от иммунной защиты. Для этого они используют особые молекулы PD-L1, которые связывают рецепторы PD-1 (контрольные точки иммунного ответа) на иммунных клетках. Ингибитор контрольных точек пембролизумаб связывает PD-1 и не дает ему контактировать с PD-L1. В результате иммунная клетка может спокойно делать свое дело - уничтожать рак.
Однако пембролизумаб эффективен не при всех видах рака. Большинство раковых опухолей можно разделить на «горячие» (воспаленные) и «холодные». «Горячие» опухоли пропитаны большим количеством иммунных клеток. «Холодные» же опухоли окружены клетками-супрессорами, которые напротив подавляют иммунный ответ. Из-за этого они не чувствительны к ингибиторам контрольных точек. Выходом было бы как-то привлечь иммунные клетки, чтобы «разогреть» опухоль. Именно эту функцию и должен выполнить BXCL701.
Другими словами BXCL701 делает опухоль «заметной» для иммунной системы, а пембролизумаб деактивирует ее защитные приспособления.
📍Talabostat (PT-100) был разработан компанией Point Therapeutics (сейчас Midatech Pharma) и прошел обширную программу КИ. Но на 3 фазе FDA остановили оба КИ, где проверяли эффективность комбинаций talabostat с pemeterxed (Alimta®, Eli Lilly, $LLY) и docetaxel (Taxotere®, Sanofi, $SNY), так как лечение не улучшало общую выживаемость (она даже ухудшалась) и выживаемость без прогрессирования по результатам промежуточного анализа.
Однако тогда (2004-2007) еще не было ингибиторов контрольных точек. Первый из них ипилимумаб (ipilimumab, Yervoy®, $BMY, Bristol-Myers Squibb) был одобрен в 2014, а позже - пембролизумаб. Предыдущие комбинации с BXCL701 не сработали, но идея с пембролизумабом все еще имеет шансы на успех. Для принятия торговых решений стоит дождаться данных о выживаемости.
#знакомство #биотех_стартапы
👍8🤩1
Друзья, ввиду сложившейся ситуации мне кажется нелепо сейчас писать про биотехи, всем не до этого.
Но если у вас есть вопросы по фармакологии, биотехнологиям, отчётам, исследованиям, препаратам - пишите 💬, что знаю - расскажу, поясню или переведу для вас с медицинского на простой язык. Да и вообще, чтобы немного отвлечься можно было бы поболтать, познакомиться поближе.
Мира и добра.
Но если у вас есть вопросы по фармакологии, биотехнологиям, отчётам, исследованиям, препаратам - пишите 💬, что знаю - расскажу, поясню или переведу для вас с медицинского на простой язык. Да и вообще, чтобы немного отвлечься можно было бы поболтать, познакомиться поближе.
Мира и добра.
👍11❤5🥰4
Мы каждый день наблюдаем, как все больше компаний отворачивается от России в связи со сложившейся геополитической ситуацией.
Лично меня начал серьезно беспокоить вопрос о поставках лекарств, ингредиентов для их производства и мед. оборудования.
Итак, пока можно выдохнуть: до расторжения сотрудничества еще не дошло (и надеюсь не дойдет). По крайней мере, поставки в Россию точно не прекращают:
$NVS, Novartis (Швейцария), Novo Nordisk и Lundbeck (Дания), GlaxoSmithKline (Великобритания), $LLY, Eli Lilly (США), Dr Reddy's (Индия), $SNY, Sanofi (Франция) и $AZN, AstraZeneca - все они сделали официальные заявления (из разных источников), но другие компании, скорее всего, просто молча продолжают работу.
Хотя вот производитель ортопедических имплантатов Conformis заявил "мы больше не можем с чистой совестью продавать наши товары или услуги на российском рынке".
❗️Тем не менее, косвенное влияние санкций на поставки лекарств и мед. оборудования неизбежно. Ожидаются сложности с логистикой и платежами, рост цен на сырье и оборудование, а значит и лекарства в аптеках подорожают. Так что, если у вас или ваших родных есть хронические заболевания, требующие постоянного приема лекарственных средств, наверное, самое время закупиться на ближайший год...
Если у вас есть вопросы по фармакологии, биотехнологиям и т.п, пишите 💬 или в чат (https://t.me/+yZcjbtFZaAQxMDQy)
#новости_фарма
Лично меня начал серьезно беспокоить вопрос о поставках лекарств, ингредиентов для их производства и мед. оборудования.
Итак, пока можно выдохнуть: до расторжения сотрудничества еще не дошло (и надеюсь не дойдет). По крайней мере, поставки в Россию точно не прекращают:
$NVS, Novartis (Швейцария), Novo Nordisk и Lundbeck (Дания), GlaxoSmithKline (Великобритания), $LLY, Eli Lilly (США), Dr Reddy's (Индия), $SNY, Sanofi (Франция) и $AZN, AstraZeneca - все они сделали официальные заявления (из разных источников), но другие компании, скорее всего, просто молча продолжают работу.
Хотя вот производитель ортопедических имплантатов Conformis заявил "мы больше не можем с чистой совестью продавать наши товары или услуги на российском рынке".
❗️Тем не менее, косвенное влияние санкций на поставки лекарств и мед. оборудования неизбежно. Ожидаются сложности с логистикой и платежами, рост цен на сырье и оборудование, а значит и лекарства в аптеках подорожают. Так что, если у вас или ваших родных есть хронические заболевания, требующие постоянного приема лекарственных средств, наверное, самое время закупиться на ближайший год...
Если у вас есть вопросы по фармакологии, биотехнологиям и т.п, пишите 💬 или в чат (https://t.me/+yZcjbtFZaAQxMDQy)
#новости_фарма
👍10🔥2🤔1
Привет! У автора этого канала состояние шока и неопределенности постепенно проходит, пережитые потери (ничего тотального, только будущее, как ученого) принимаются, а необходимость двигаться дальше становится все очевиднее.
Похоже, текущая ситуация не разрешится завтра или даже на следующей неделе. Тем временем, биотехи и фарма США и Европы продолжают свои исследования, новые лекарства проходят процесс рассмотрения регуляторами и готовятся к выходу на рынок, а биржа, хоть и с перебоями, все-таки пока еще работает. Многие "застряли" в фарме и по-прежнему нуждаются в информационной поддержке.
Так что, решено продолжить потихоньку публиковать обзоры компаний, анализы исследований, оценки перспектив новых лекарств и шансов на одобрение регуляторами. Будем рады услышать, что именно было бы полезно вам в эти смутные времена, пишите 💬 или в чат (👉 ссылка), автору канала как никогда не хватает общения и осознания собственной нужности.
Похоже, текущая ситуация не разрешится завтра или даже на следующей неделе. Тем временем, биотехи и фарма США и Европы продолжают свои исследования, новые лекарства проходят процесс рассмотрения регуляторами и готовятся к выходу на рынок, а биржа, хоть и с перебоями, все-таки пока еще работает. Многие "застряли" в фарме и по-прежнему нуждаются в информационной поддержке.
Так что, решено продолжить потихоньку публиковать обзоры компаний, анализы исследований, оценки перспектив новых лекарств и шансов на одобрение регуляторами. Будем рады услышать, что именно было бы полезно вам в эти смутные времена, пишите 💬 или в чат (👉 ссылка), автору канала как никогда не хватает общения и осознания собственной нужности.
👏15🥰1
✌️ Не так давно мы разбирали эффекты антидепрессанта зуранолона (zuranolone, SAGE-217 от $SAGE, Sage Therapeutics), само собой ведь напрашивается сравнить их с конкурентом AXS-05 компании $AXSM Axsome Therapeutics, правда?
💊 AXS-05 это комбинация декстрометорфана (противокашлевое средство, которое давно используется в клинике, блокатор NMDA-рецептора) и бупропиона (рутинно используемый антидепрессант, разработанный в компании GlaxoSmithKline), таблетки для приема внутрь, 2 раза в день от 6 недель до года (в КИ). Исследуется Axsome для лечения большого депрессивного расстройства и терапевтически резистентной депрессии. AXS-05 имеет статус прорывной терапии и сейчас ожидает затянувшегося ответа от FDA по первому из этих двух показаний.
Эффективность
AXS-05 эффективнее бупропиона и плацебо (КИ 2 фазы ASCEND, n = 80 и КИ 3 фазы GEMINI, n = 327) в отношении:
• облегчения симптомов депрессии (по шкале MADRS): с 1 недели в сравнении с плацебо и со 2 недели в сравнении с бупропионом, эффект сохраняется на 6 неделе;
• клинического ответа на лечение (снижение балла по MADRS на ≥50%): с 1 недели и на протяжении всего курса лечения (6 недель);
• наступления ремиссии (балл по MADRS ≤10): со 2 недели и на протяжении всего курса лечения (6 недель).
➡️ Облегчение симптомов депрессии по шкале MADRS - субъективный и весьма ненадежный показатель, но даже без него результаты впечатляющие.
Безопасность
• наиболее частые побочные эффекты (>10%): головокружение, тошнота;
• серьезных побочных эффектов не наблюдалось.
➡️ Ничего настораживающего.
🤔 Но пара моментов смущает:
• Ни на одном из опубликованных постеров не указано количество выбывших из исследования. Вообще не указаны финальные n в группах. А это важно для объективной оценки эффективности.
• Странно, что в КИ ASCEND эффект бупропиона (это ведь антидепрессант) выглядит слабее эффекта плацебо в КИ GEMINI, даже после 6 недель лечения.
➡️ Сравнение с зуранолоном (zuranolone, SAGE-217 от $SAGE, Sage Therapeutics) - в таблице, хотя оно весьма условное, прямо сравнивать цифры этих КИ - некорректно.
В целом, зуранолон работает быстрее, но слабее и имеет краткосрочный эффект. Кроме того, клиническая значимость эффекта зуронолона, измеренная по субъективным шкалам, весьма сомнительна. AXS-05 же способствует достоверно более частому наступлению клинического ответа (то есть, реально заметному облегчению депрессии) и ремиссии, хотя большинству пациентов придется его принимать значительно дольше (6 недель).
Профиль безопасности у обоих препаратов выглядит значительно лучше, чем у большинства имеющихся на рынке. Из-за высокой частоты сонливости могут быть ограничения приема зуранолона для людей некоторых профессий.
✅ Определенно у AXS-05 хорошие шансы на одобрение, выше чем у зуранолона и, честно говоря, я вообще не вижу здесь серьезных «против».
📢 Еще одно всеми ожидаемое событие - решение FDA по AXS-07 для терапии мигрени (дата PDUFA 30 апреля 2022). Постараюсь подготовить обзор шансов на одобрение ближе к делу.
📢 Кроме того, в 2022 обещали новости по КИ 3 фазы ACCORD AXS-05 для лечения ажитации при болезни Альцгеймера (вероятно пересмотр дизайна) и сообщение о начале КИ 2/3 фазы AXS-05 в качестве терапии против курения.
#антидепрессанты #PDUFA
💊 AXS-05 это комбинация декстрометорфана (противокашлевое средство, которое давно используется в клинике, блокатор NMDA-рецептора) и бупропиона (рутинно используемый антидепрессант, разработанный в компании GlaxoSmithKline), таблетки для приема внутрь, 2 раза в день от 6 недель до года (в КИ). Исследуется Axsome для лечения большого депрессивного расстройства и терапевтически резистентной депрессии. AXS-05 имеет статус прорывной терапии и сейчас ожидает затянувшегося ответа от FDA по первому из этих двух показаний.
Эффективность
AXS-05 эффективнее бупропиона и плацебо (КИ 2 фазы ASCEND, n = 80 и КИ 3 фазы GEMINI, n = 327) в отношении:
• облегчения симптомов депрессии (по шкале MADRS): с 1 недели в сравнении с плацебо и со 2 недели в сравнении с бупропионом, эффект сохраняется на 6 неделе;
• клинического ответа на лечение (снижение балла по MADRS на ≥50%): с 1 недели и на протяжении всего курса лечения (6 недель);
• наступления ремиссии (балл по MADRS ≤10): со 2 недели и на протяжении всего курса лечения (6 недель).
➡️ Облегчение симптомов депрессии по шкале MADRS - субъективный и весьма ненадежный показатель, но даже без него результаты впечатляющие.
Безопасность
• наиболее частые побочные эффекты (>10%): головокружение, тошнота;
• серьезных побочных эффектов не наблюдалось.
➡️ Ничего настораживающего.
🤔 Но пара моментов смущает:
• Ни на одном из опубликованных постеров не указано количество выбывших из исследования. Вообще не указаны финальные n в группах. А это важно для объективной оценки эффективности.
• Странно, что в КИ ASCEND эффект бупропиона (это ведь антидепрессант) выглядит слабее эффекта плацебо в КИ GEMINI, даже после 6 недель лечения.
➡️ Сравнение с зуранолоном (zuranolone, SAGE-217 от $SAGE, Sage Therapeutics) - в таблице, хотя оно весьма условное, прямо сравнивать цифры этих КИ - некорректно.
В целом, зуранолон работает быстрее, но слабее и имеет краткосрочный эффект. Кроме того, клиническая значимость эффекта зуронолона, измеренная по субъективным шкалам, весьма сомнительна. AXS-05 же способствует достоверно более частому наступлению клинического ответа (то есть, реально заметному облегчению депрессии) и ремиссии, хотя большинству пациентов придется его принимать значительно дольше (6 недель).
Профиль безопасности у обоих препаратов выглядит значительно лучше, чем у большинства имеющихся на рынке. Из-за высокой частоты сонливости могут быть ограничения приема зуранолона для людей некоторых профессий.
✅ Определенно у AXS-05 хорошие шансы на одобрение, выше чем у зуранолона и, честно говоря, я вообще не вижу здесь серьезных «против».
📢 Еще одно всеми ожидаемое событие - решение FDA по AXS-07 для терапии мигрени (дата PDUFA 30 апреля 2022). Постараюсь подготовить обзор шансов на одобрение ближе к делу.
📢 Кроме того, в 2022 обещали новости по КИ 3 фазы ACCORD AXS-05 для лечения ажитации при болезни Альцгеймера (вероятно пересмотр дизайна) и сообщение о начале КИ 2/3 фазы AXS-05 в качестве терапии против курения.
#антидепрессанты #PDUFA
👍12❤1
✌️C $VRTX, Vertex Pharmaceuticals мы познакомились еще в январе. Напомню, что ее основная разработка - «кафторы» (TRIKAFTA®, SYMDEKO® и KALYDECO®) - позволила совершить огромный прорыв в лечении муковисцидоза. Препараты Vertex сейчас единственные эффективные средства на рынке. Компания продолжает совершенствовать терапию муковисцидоза:
• Новая комбинация VX-121 + tezacaftor + VX-561 (deutivacaftor) проходит два КИ 3 фазы SKYLINE 102 и 103.
📢 Планируемая дата первичного анализа: июнь-июль 2023 г.
• Кроме того, для ~10% пациентов с муковисцидозом лечение «кафторами» окажется неэффективным. Для этой популяции совместно с $MRNA, Moderna ведется разработка нового лекарства на основе мРНК.
📢 В 2022 ожидается подача заявки IND (разрешение для исследования на людях).
Но Vertex интересует не только муковисцидоз. Рассмотрим наиболее интересные разработки для лечения других состояний.
Заболевания почек
VX-147 для лечения фокально-сегментарного гломерулосклероза. Это малая молекула, которая способна блокировать белок APOL1. Ген, который кодирует этот белок, ассоциирован с развитием данного заболевания почек. Исследование 2 фазы завершено с положительными результатами.
📢 Ждем новость о начале КИ 3 фазы в 1 квартале 2022.
Боль
VX-548 для облегчения острой и хронической боли проходит два КИ 2 фазы (n = 270 и n = 303). Препарат блокирует ионные каналы, которые участвуют в проведении болевого сигнала к мозгу.
📢 Результаты ожидаются в 1 квартале 2022.
Гемоглобинопатии
Вместе с $CRSP CRISPR Therapeutics ведется разработка CTX001 для лечения серповидноклеточной анемии (КИ 2/3фазы, n = 45) и бета-талассемии (КИ 2/3 фазы, n = 45). Кроме того, есть КИ с планами 15-ти летнего наблюдения за пациентами, получившими CTX001.
О самих заболеваниях и CTX001 мы уже говорили, а также сравнивали CTX001 с конкурентами (см. здесь)
📢 В конце 2022: новости 2-х КИ, а также подача NDA (заявка для получения разрешения на маркетинг).
Сахарный диабет 1 типа
Клеточная терапия VX-880 для лечения диабета 1-го типа представляет собой островковые клетки поджелудочной железы, полученные из стволовых клеток здоровых доноров. При сахарном диабете 1 типа эти клетки повреждены и плохо секретируют инсулин, который регулирует обмен углеводов. Сейчас ведется КИ 1/2 фазы (n = 17).
📢 Планируемая дата первичного анализа: январь 2024.
Vertex реализует и вторую программу, в рамках которой эти клетки инкапсулируются в специальный девайс, защищающий их от иммунных клеток пациента.
📢 Подача заявки IND ожидается в 2022.
#бигфарма #муковисцидоз
• Новая комбинация VX-121 + tezacaftor + VX-561 (deutivacaftor) проходит два КИ 3 фазы SKYLINE 102 и 103.
📢 Планируемая дата первичного анализа: июнь-июль 2023 г.
• Кроме того, для ~10% пациентов с муковисцидозом лечение «кафторами» окажется неэффективным. Для этой популяции совместно с $MRNA, Moderna ведется разработка нового лекарства на основе мРНК.
📢 В 2022 ожидается подача заявки IND (разрешение для исследования на людях).
Но Vertex интересует не только муковисцидоз. Рассмотрим наиболее интересные разработки для лечения других состояний.
Заболевания почек
VX-147 для лечения фокально-сегментарного гломерулосклероза. Это малая молекула, которая способна блокировать белок APOL1. Ген, который кодирует этот белок, ассоциирован с развитием данного заболевания почек. Исследование 2 фазы завершено с положительными результатами.
📢 Ждем новость о начале КИ 3 фазы в 1 квартале 2022.
Боль
VX-548 для облегчения острой и хронической боли проходит два КИ 2 фазы (n = 270 и n = 303). Препарат блокирует ионные каналы, которые участвуют в проведении болевого сигнала к мозгу.
📢 Результаты ожидаются в 1 квартале 2022.
Гемоглобинопатии
Вместе с $CRSP CRISPR Therapeutics ведется разработка CTX001 для лечения серповидноклеточной анемии (КИ 2/3фазы, n = 45) и бета-талассемии (КИ 2/3 фазы, n = 45). Кроме того, есть КИ с планами 15-ти летнего наблюдения за пациентами, получившими CTX001.
О самих заболеваниях и CTX001 мы уже говорили, а также сравнивали CTX001 с конкурентами (см. здесь)
📢 В конце 2022: новости 2-х КИ, а также подача NDA (заявка для получения разрешения на маркетинг).
Сахарный диабет 1 типа
Клеточная терапия VX-880 для лечения диабета 1-го типа представляет собой островковые клетки поджелудочной железы, полученные из стволовых клеток здоровых доноров. При сахарном диабете 1 типа эти клетки повреждены и плохо секретируют инсулин, который регулирует обмен углеводов. Сейчас ведется КИ 1/2 фазы (n = 17).
📢 Планируемая дата первичного анализа: январь 2024.
Vertex реализует и вторую программу, в рамках которой эти клетки инкапсулируются в специальный девайс, защищающий их от иммунных клеток пациента.
📢 Подача заявки IND ожидается в 2022.
#бигфарма #муковисцидоз
👍4❤3🥰1
Наука служит прежде всего жизни. Целью же медицинских наук является уменьшение страдания людей. Но сейчас, кажется, мир перевернулся.
На той неделе в Nature вышла статья о реакции научного сообщества на действия России против Украины.
Речь идет о потоке осуждения со стороны ученых и исследовательских организаций по всему миру. Не буду освещать, к каким мерам против ученых России призывают украинские ученые международные организации. Это больно и в это не хочется верить.
В Nature говорится и то, что хор осуждения включает голоса тысяч ученых России, потрясенных действиями своего правительства. В открытом письме, которое подписало более 7900 человек, включая более 200 членов Российской Академии Наук (на 9 марта), ученые резко осуждают боевые действия. Насилие не может быть приемлемым средством решения любых проблем, говорят они.
«…Россия обрекла себя на международную изоляцию, на положение страны-изгоя. Это значит, что мы, учёные, теперь не сможем нормально заниматься своим делом: ведь проведение научных исследований немыслимо без полноценного сотрудничества с коллегами из других стран…», также говорится в письме.
Однако, похоже, их все еще недостаточно, чтобы быть услышанными зарубежными коллегами.
Редколлегия как минимум одного журнала, Journal of Molecular Structure, приняла решение больше не рассматривать рукописи, авторы которых работают в учреждениях России.
Многие организации США и Великобритании, как и Европейская комиссия, уже прекратили сотрудничество с Россией. Я этому живое доказательство.
Массачусетский технологический институт США разорвал отношения с инновационным центром «Сколково» (институт науки и технологий Сколтех) в Москве – надежной Российской науки.
Среди самых тотальных действий - решение группы крупнейших немецких спонсоров научных исследований, включая Немецкий исследовательский фонд (German Research Foundation), заморозить все проекты по научному сотрудничеству с Россией.
Лично я считаю, что человек выбравший профессию ученого, уже этим выбором открыто заявил о своем стремлении служить жизни. Поэтому предпочитаю верить, что все эти меры приняты исключительно из-за политического давления. Раскол в научном сообществе не может способствовать осуществлению его предназначения.
Мира вам и добра
#новости_наука
На той неделе в Nature вышла статья о реакции научного сообщества на действия России против Украины.
Речь идет о потоке осуждения со стороны ученых и исследовательских организаций по всему миру. Не буду освещать, к каким мерам против ученых России призывают украинские ученые международные организации. Это больно и в это не хочется верить.
В Nature говорится и то, что хор осуждения включает голоса тысяч ученых России, потрясенных действиями своего правительства. В открытом письме, которое подписало более 7900 человек, включая более 200 членов Российской Академии Наук (на 9 марта), ученые резко осуждают боевые действия. Насилие не может быть приемлемым средством решения любых проблем, говорят они.
«…Россия обрекла себя на международную изоляцию, на положение страны-изгоя. Это значит, что мы, учёные, теперь не сможем нормально заниматься своим делом: ведь проведение научных исследований немыслимо без полноценного сотрудничества с коллегами из других стран…», также говорится в письме.
Однако, похоже, их все еще недостаточно, чтобы быть услышанными зарубежными коллегами.
Редколлегия как минимум одного журнала, Journal of Molecular Structure, приняла решение больше не рассматривать рукописи, авторы которых работают в учреждениях России.
Многие организации США и Великобритании, как и Европейская комиссия, уже прекратили сотрудничество с Россией. Я этому живое доказательство.
Массачусетский технологический институт США разорвал отношения с инновационным центром «Сколково» (институт науки и технологий Сколтех) в Москве – надежной Российской науки.
Среди самых тотальных действий - решение группы крупнейших немецких спонсоров научных исследований, включая Немецкий исследовательский фонд (German Research Foundation), заморозить все проекты по научному сотрудничеству с Россией.
Лично я считаю, что человек выбравший профессию ученого, уже этим выбором открыто заявил о своем стремлении служить жизни. Поэтому предпочитаю верить, что все эти меры приняты исключительно из-за политического давления. Раскол в научном сообществе не может способствовать осуществлению его предназначения.
Мира вам и добра
#новости_наука
👏5😢5🤯4❤2
✌️ Всем привет! Сегодня о компании $ICPT, Intercept Pharmaceuticals.
Терапевтическая область: #гепатология
Капитализация: 0.44 млрд $
Сотрудники: 437
(данные на момент публикации)
Год основания: 2002
🔫 Фокус компании: разработка лекарств для лечения невирусных заболеваний печени. Основной препарат - обетихолевая кислота (OCALIVA®); одобрена FDA в качестве терапии второй лини первичного биллиарного холангита в 2016. Сейчас исследуется возможность ее применения по двум другим показаниям.
Полный обзор КИ и интерпретация их результатов здесь. А выводы следующие:
➕ Продажи OCALIVA® растут каждым годом, а расширение показаний сулит очень хорошую выручку на ближайшие годы.
➖ Однако сейчас есть высокие риски:
- с момента прошлого отказа получены новые данные эффективности, которые говорят о достоверном снижении выраженности фиброза после 2 лет, но все они - для наивысшей дозы 25 мг, которая у половины пациентов вызывает сильнейший зуд, требующий доп. лечения или прерывания терапии OCALIVA®.
- результаты КИ 3 фазы REGENERATE (после 4 лет лечения) сообщат в этом полугодии. Если они тянут на ускоренное одобрение OCALIVA® для пациентов с НАСГ, компания встретится с FDA и будет подавать новую NDA. Но в 3 квартале, пока мы будем ожидать решения FDA, должны появиться, наконец, результаты КИ REVERSE (сообщение которых уже откладывали), и если там что-то пошло не так… ну, вы поняли 📉.
✖️ Если к этому добавить риск "заморозки" американских акций, то ИМХО инвестору тут делать сейчас нечего.
✔️ А вот в случае хороших результатов обоих КИ и подачи NDA шанс на расширение показаний OCALIVA® довольно высок, так что, если биржи окончательно не закроют, во второй половине 2022 можно рассмотреть $ICPT к покупке. Тем более, при таком раскладе буду делать обзор с учетом новых данных, а это вам дополнительная подстраховка 😏
#биотех_стартапы #знакомство #обзор_биотех
Терапевтическая область: #гепатология
Капитализация: 0.44 млрд $
Сотрудники: 437
(данные на момент публикации)
Год основания: 2002
🔫 Фокус компании: разработка лекарств для лечения невирусных заболеваний печени. Основной препарат - обетихолевая кислота (OCALIVA®); одобрена FDA в качестве терапии второй лини первичного биллиарного холангита в 2016. Сейчас исследуется возможность ее применения по двум другим показаниям.
Полный обзор КИ и интерпретация их результатов здесь. А выводы следующие:
➕ Продажи OCALIVA® растут каждым годом, а расширение показаний сулит очень хорошую выручку на ближайшие годы.
➖ Однако сейчас есть высокие риски:
- с момента прошлого отказа получены новые данные эффективности, которые говорят о достоверном снижении выраженности фиброза после 2 лет, но все они - для наивысшей дозы 25 мг, которая у половины пациентов вызывает сильнейший зуд, требующий доп. лечения или прерывания терапии OCALIVA®.
- результаты КИ 3 фазы REGENERATE (после 4 лет лечения) сообщат в этом полугодии. Если они тянут на ускоренное одобрение OCALIVA® для пациентов с НАСГ, компания встретится с FDA и будет подавать новую NDA. Но в 3 квартале, пока мы будем ожидать решения FDA, должны появиться, наконец, результаты КИ REVERSE (сообщение которых уже откладывали), и если там что-то пошло не так… ну, вы поняли 📉.
✖️ Если к этому добавить риск "заморозки" американских акций, то ИМХО инвестору тут делать сейчас нечего.
✔️ А вот в случае хороших результатов обоих КИ и подачи NDA шанс на расширение показаний OCALIVA® довольно высок, так что, если биржи окончательно не закроют, во второй половине 2022 можно рассмотреть $ICPT к покупке. Тем более, при таком раскладе буду делать обзор с учетом новых данных, а это вам дополнительная подстраховка 😏
#биотех_стартапы #знакомство #обзор_биотех
Telegraph
Обзор: Intercept Pharmaceuticals (Live)
Сайт компании: https://www.interceptpharma.com/ Терапевтическая область: гепатология Капитализация: 0.44 млрд $ Сотрудники: 437 (данные на момент публикации) Год основания: 2002 _________________ 🔫 Фокус компании: разработка препаратов для лечения невирусных…
👍7🤔1
Привет! Вторая половина марта богата на даты PDUFA (оглашение решения FDA о выпуске нового лекарства на рынок).
При текущем режиме работы СПБ биржи крайне рискованно торговать на бинарных событиях. Тем не менее, тем, кто "застрял" в акциях компаний этого списка, думаю важно понимать риски и шансы на одобрение.
Так что если такие есть среди вас - пишите 💬, сделаю обзор перспектив по данному препарату.
19 марта 2022
Фиксированная комбинация релатлимаба (relatlimab, антитело против LAG-3) и ниволумаба (nivolumab, OPDIVO®, антитело против PD-1) компании $BMY, Bristol Myers Squibb для лечения пациентов старше 12 лет с меланомой на поздних стадиях.
21 марта 2022 – отказ (CRL) получен в январе 2022
Гефапиксант (gefapixant, LYFNUA®, антагонист P2RX3 рецептора) компании $MRK, Merck для лечения рефрактерного или необъяснимого хронического кашля.
25 марта
Расширение показаний фенфлурамина (FINTEPLA®, $ZGNX, Zogenix) для лечения судорог при синдроме Леннокса-Гасто у пациентов старше 2 лет.
27 марта 2022
Расширение показаний Reblozyl® ($BMY, Bristol Myers Squibb) для лечения анемии у пациентов взрослого возраста с бета-таласемией, которым не требуются регулярные переливания крови.
28 марта 2022
Расширение показаний пембролизумаба (pembrolizumab, KEYTRUDA® от $MRK, Merck, антитело против PD-1) для лечения эндометриального рака (MSI-H/dMMR) у женщин, которым не помогла ранее назначенная терапия, и которым не показано радикальное хирургическое вмешательство или лучевая терапия.
1 квартал 2022
Олапариб (olaparib, LYNPARZA®, разработанный $MRK, Merck и $AZN, AstraZeneca, блокатор ферментов PARP) в качестве вспомогательной терапии HER2-негативного рака груди с мутациями гена BRCA (расширение показаний).
И есть один перенос даты PDUFA, если кто не в курсе и ждет:
25 марта -> 25 июня 2022
Ублитуксимаб (ublituximab, антитело против CD20) в комбинации с (umbralisib, UKONIQ®, ингибитор PI3K-delta and CK1-epsilon) компании $TGTX, TG Therapeutics для лечения хронического лимфолейкоза и лимфоцитарной лимфомы.
#PDUFA
При текущем режиме работы СПБ биржи крайне рискованно торговать на бинарных событиях. Тем не менее, тем, кто "застрял" в акциях компаний этого списка, думаю важно понимать риски и шансы на одобрение.
Так что если такие есть среди вас - пишите 💬, сделаю обзор перспектив по данному препарату.
19 марта 2022
Фиксированная комбинация релатлимаба (relatlimab, антитело против LAG-3) и ниволумаба (nivolumab, OPDIVO®, антитело против PD-1) компании $BMY, Bristol Myers Squibb для лечения пациентов старше 12 лет с меланомой на поздних стадиях.
21 марта 2022 – отказ (CRL) получен в январе 2022
Гефапиксант (gefapixant, LYFNUA®, антагонист P2RX3 рецептора) компании $MRK, Merck для лечения рефрактерного или необъяснимого хронического кашля.
25 марта
Расширение показаний фенфлурамина (FINTEPLA®, $ZGNX, Zogenix) для лечения судорог при синдроме Леннокса-Гасто у пациентов старше 2 лет.
27 марта 2022
Расширение показаний Reblozyl® ($BMY, Bristol Myers Squibb) для лечения анемии у пациентов взрослого возраста с бета-таласемией, которым не требуются регулярные переливания крови.
28 марта 2022
Расширение показаний пембролизумаба (pembrolizumab, KEYTRUDA® от $MRK, Merck, антитело против PD-1) для лечения эндометриального рака (MSI-H/dMMR) у женщин, которым не помогла ранее назначенная терапия, и которым не показано радикальное хирургическое вмешательство или лучевая терапия.
1 квартал 2022
Олапариб (olaparib, LYNPARZA®, разработанный $MRK, Merck и $AZN, AstraZeneca, блокатор ферментов PARP) в качестве вспомогательной терапии HER2-негативного рака груди с мутациями гена BRCA (расширение показаний).
И есть один перенос даты PDUFA, если кто не в курсе и ждет:
25 марта -> 25 июня 2022
Ублитуксимаб (ublituximab, антитело против CD20) в комбинации с (umbralisib, UKONIQ®, ингибитор PI3K-delta and CK1-epsilon) компании $TGTX, TG Therapeutics для лечения хронического лимфолейкоза и лимфоцитарной лимфомы.
#PDUFA
👍5🤩1
Привет! Еще в том году мое внимание привлекла компания $EXEL Exelixis Inc. Из всей фармы, занимающейся разработками терапии рака она выглядит наиболее перспективной по многим параметрам. Что думаете?
Терапевтическая область: #онкология, #иммуноонкология
Капитализация: 6.6 млрд $
Сотрудники: 954
(данные на момент публикации)
Год основания: 1994
🗝 Фокус компании: Разработка терапии рака. Кроме ингибиторов тирозинкиназ, компания рассматривает в качестве новых мишеней β-катенин (играют ключевую роль в развитии некоторых опухолей) и сигнальный путь Notch, а также РНК-технологии.
Основной препарат, разработанный Exelixis, - кабозантиниб (cabozantinib), является источником двух коммерческих продуктов, CABOMETYX® и COMETRIQ®.
💊 CABOMETYX® одобрен FDA в качестве терапии первой линии запущенного рака почки, в том числе в сочетании с ниволумабом (nivolumab, OPDIVO®, $BMY, Bristol Myers Squibb), и как терапия второй линии гепатоцеллюлярной карциномы (рак печени), устойчивой к лечению сорафенибом (sorafenib, Nexavar®, разработанный $BAYN@DE, Bayer) и запущенного рака щитовидной железы, устойчивого к лечению другими средствами.
💊 COMETRIQ® - для терапии определенного вида запущенного рака щитовидной железы.
💊 Третий продукт Exelixis (в сотрудничестве с Genentech, член Roche Group) - кобиметиниб (cobimetinib, COTELLIC®), применяется для лечения неоперабельной или метастатической меланомы с мутациями BRAF V600E или V600K в сочетании с vemurafenib (Zelboraf® разработанный компанией Plexxikon).
💊 Из новых разработок, три сейчас проходят 1 фазу (проверка безопасновти у людей).
XL092 – ингибитор тирозинкиназ, собственная разработка Exelixis, как и кабозантиниб. Изучается в сотрудничестве с $MRK@DE, Merck KGaA, $PFE, Pfizer (КИ STELLAR-001), и $BMY, Bristol Myers Squibb (КИ STELLAR-002).
XL102 – блокирует деление раковой клетки (за счет ингибирования CDK7) и тормозит рост.
XB002 – антитело, которое связывается с тканевым фактором на опухолевых клетках с последующим высвобождением цитотоксического вещества, которое уничтожает раковую клетку.
Exelixis сотрудничает со множеством других компаний, в том числе с целью расширения показаний кабозантиниба (Ipsen, $TAK, Takeda, $BMY, Bristol Myers Squibb, и Genentech) или для приобретения для перспективных технологий (StemSynergy, Invenra, Iconic, Aurigene, Catalent, and NBE-Therapeutics).
На картинке с пайплайном только разработки с оглашенными именами. Программ значительно больше, их можно посмотреть здесь. Кроме того, у компании более 100 программ КИ кабозантиниба.
#биотех_стартапы #знакомство
Терапевтическая область: #онкология, #иммуноонкология
Капитализация: 6.6 млрд $
Сотрудники: 954
(данные на момент публикации)
Год основания: 1994
🗝 Фокус компании: Разработка терапии рака. Кроме ингибиторов тирозинкиназ, компания рассматривает в качестве новых мишеней β-катенин (играют ключевую роль в развитии некоторых опухолей) и сигнальный путь Notch, а также РНК-технологии.
Основной препарат, разработанный Exelixis, - кабозантиниб (cabozantinib), является источником двух коммерческих продуктов, CABOMETYX® и COMETRIQ®.
💊 CABOMETYX® одобрен FDA в качестве терапии первой линии запущенного рака почки, в том числе в сочетании с ниволумабом (nivolumab, OPDIVO®, $BMY, Bristol Myers Squibb), и как терапия второй линии гепатоцеллюлярной карциномы (рак печени), устойчивой к лечению сорафенибом (sorafenib, Nexavar®, разработанный $BAYN@DE, Bayer) и запущенного рака щитовидной железы, устойчивого к лечению другими средствами.
💊 COMETRIQ® - для терапии определенного вида запущенного рака щитовидной железы.
💊 Третий продукт Exelixis (в сотрудничестве с Genentech, член Roche Group) - кобиметиниб (cobimetinib, COTELLIC®), применяется для лечения неоперабельной или метастатической меланомы с мутациями BRAF V600E или V600K в сочетании с vemurafenib (Zelboraf® разработанный компанией Plexxikon).
💊 Из новых разработок, три сейчас проходят 1 фазу (проверка безопасновти у людей).
XL092 – ингибитор тирозинкиназ, собственная разработка Exelixis, как и кабозантиниб. Изучается в сотрудничестве с $MRK@DE, Merck KGaA, $PFE, Pfizer (КИ STELLAR-001), и $BMY, Bristol Myers Squibb (КИ STELLAR-002).
XL102 – блокирует деление раковой клетки (за счет ингибирования CDK7) и тормозит рост.
XB002 – антитело, которое связывается с тканевым фактором на опухолевых клетках с последующим высвобождением цитотоксического вещества, которое уничтожает раковую клетку.
Exelixis сотрудничает со множеством других компаний, в том числе с целью расширения показаний кабозантиниба (Ipsen, $TAK, Takeda, $BMY, Bristol Myers Squibb, и Genentech) или для приобретения для перспективных технологий (StemSynergy, Invenra, Iconic, Aurigene, Catalent, and NBE-Therapeutics).
На картинке с пайплайном только разработки с оглашенными именами. Программ значительно больше, их можно посмотреть здесь. Кроме того, у компании более 100 программ КИ кабозантиниба.
#биотех_стартапы #знакомство
👍4🤩1
Привет! Рассмотрим еще одну компанию с разработками для лечения заболеваний глаз - $AERI, Aerie Pharmaceuticals
Терапевтическая область: #офтальмология
Капитализация: 0.43 млрд $
Сотрудники: 376
(данные на момент публикации)
Год основания: 2005
⏳ Фокус компании: В настоящее время компания активно изучает технологию доставки лекарств с замедленным высвобождением для внутриглазных имплантов.
✅ У Aerie есть два препарата для лечения повышенного внутриглазного давления (ВГД), в том числе у людей с открытоугольной глаукомой, одобренных в США и Европе:
Rhopressa® (netarsudil, одобрен в 2017) - глазные капли (1 р/день), содержащие 0.02% нетарсудил. Это первый на рынке блокатор Rho-киназы (ROCK) и транспорта норэпинефрина.
Rocklatan® (netarsudil/latanoprost, одобрен в 2019) - глазные капли (1 р/день), содержащие комбинацию нетарсудила с латанопростом (аналог простагландина F2α, на рынке с 1996 г).
📖 Повышенное ВГД является основным фактором риска потери зрения при глаукоме. Оно связано с затруднением оттока водянистой влаги. Есть два пути оттока: традиционный трабекулярный (90% оттока) и нетрадиционный увеосклеральный. Большинство лекарств, доступных для лечения глаукомы, нацелены на увеосклеральный путь, а нетарсудил – на традиционный трабекулярный.
Aerie готовит Rhopressa® и Rocklatan® к коммерциализации в Азии. Кроме того, компания разрабатывает:
➡️ Капли для лечения синдрома сухого глаза,
💊 AR-15512 - агонист рецептора TRPM8 (скоро начало набора пациентов в КИ 3 фазы).
➡️ Полностью биоразлагаемые имплантаты для лечения заболеваний сетчатки, в том числе, «влажной» формы возрастной дегенерации сетчатки (wAMD) и диабетической макулопатии (DME), которые высвобождают активное вещество вблизи задней стенки глаза на протяжении 6-12 месяцев.
💊 AR-13503 - имплант с активным метаболитом нетарсудила, в ближайшие месяцы огласят данные по безопасности КИ 1 фазы.
💊 AR-1105 - имплант, который высвобождает дексаметазон, не за горами начало 3 фазы.
💊 AR-14034 SR - имплант с акситинибом (средство для лечени рака почки), планируется подача IND.
О конкурентах можно почитать здесь ($KOD, Kodiak Sciences) и здесь ($RGNX, REGENXBIO).
#биотех_стартапы #знакомство
Терапевтическая область: #офтальмология
Капитализация: 0.43 млрд $
Сотрудники: 376
(данные на момент публикации)
Год основания: 2005
⏳ Фокус компании: В настоящее время компания активно изучает технологию доставки лекарств с замедленным высвобождением для внутриглазных имплантов.
✅ У Aerie есть два препарата для лечения повышенного внутриглазного давления (ВГД), в том числе у людей с открытоугольной глаукомой, одобренных в США и Европе:
Rhopressa® (netarsudil, одобрен в 2017) - глазные капли (1 р/день), содержащие 0.02% нетарсудил. Это первый на рынке блокатор Rho-киназы (ROCK) и транспорта норэпинефрина.
Rocklatan® (netarsudil/latanoprost, одобрен в 2019) - глазные капли (1 р/день), содержащие комбинацию нетарсудила с латанопростом (аналог простагландина F2α, на рынке с 1996 г).
📖 Повышенное ВГД является основным фактором риска потери зрения при глаукоме. Оно связано с затруднением оттока водянистой влаги. Есть два пути оттока: традиционный трабекулярный (90% оттока) и нетрадиционный увеосклеральный. Большинство лекарств, доступных для лечения глаукомы, нацелены на увеосклеральный путь, а нетарсудил – на традиционный трабекулярный.
Aerie готовит Rhopressa® и Rocklatan® к коммерциализации в Азии. Кроме того, компания разрабатывает:
➡️ Капли для лечения синдрома сухого глаза,
💊 AR-15512 - агонист рецептора TRPM8 (скоро начало набора пациентов в КИ 3 фазы).
➡️ Полностью биоразлагаемые имплантаты для лечения заболеваний сетчатки, в том числе, «влажной» формы возрастной дегенерации сетчатки (wAMD) и диабетической макулопатии (DME), которые высвобождают активное вещество вблизи задней стенки глаза на протяжении 6-12 месяцев.
💊 AR-13503 - имплант с активным метаболитом нетарсудила, в ближайшие месяцы огласят данные по безопасности КИ 1 фазы.
💊 AR-1105 - имплант, который высвобождает дексаметазон, не за горами начало 3 фазы.
💊 AR-14034 SR - имплант с акситинибом (средство для лечени рака почки), планируется подача IND.
О конкурентах можно почитать здесь ($KOD, Kodiak Sciences) и здесь ($RGNX, REGENXBIO).
#биотех_стартапы #знакомство
👍12🔥1
Всем привет! Сегодня рассмотрим $MDGL, Madrigal Pharmaceuticals
Терапевтическая область: #гепатология
Капитализация: 1.7 млрд $
Сотрудники: 71
(данные на момент публикации)
Год основания: 2011
⛳️ Фокус компании: Разработка одного единственного препарата для лечения неалкогольного стеатогепатита (НАСГ) с фиброзом. Это ресметиром (resmetirom, MGL-3196) – таблетки для приема 1 раз в день. Ресметиром - селективный активатор рецептора гормона щитовидной железы β (THR).
📖 Трийодтиронин – гормон, который производят клетки щитовидной железы, он влияет почти на все физиологические процессы, в т. ч. обмен веществ. Трийодтиронин стимулирует выведение холестерина и липолиз (процесс расщепления жиров). Активация рецептора THR приводит к усилению синтеза трийодтиронина, но у него есть два подтипа: β – чаще встречается в печени и почках, а α - в сердце, поэтому активация THRα нежелательна, она может приводить к различным осложнениям.
💊 Ресметиром проходит программу испытаний, до завершения которой осталось получить лишь данные об эффективности согласно результатам биопсии печени в КИ MAESTRO-NASH (около 2000 пациентов) - ожидаются в 4 квартале 2022. В случае успеха компания планирует подавать NDA для ускоренного одобрения препарата.
В КИ 3 фазы MAESTRO-NAFLD-1 (n = 1200) ресметиром показал хорошую переносимость и приемлемый профиль безопасности после 1 года лечения (52 недели). Кроме того, его назначение приводило к уменьшению жира в печени согласно данным МРТ (MRI-PDFF), снижению жесткости печени и значительному снижению в крови уровня атерогенных липидов, включая липопротеины низкой плотности, аполипопротеин B и триглицериды.
Основной конкурент ресметирома - обетихолевая кислота (OCALIVA®, $ICPT, Intercept Pharmaceuticals), которая сейчас проходит 3 фазу по тому же показанию - НАСГ. Компанию Intercept разбирали здесь
#биотех_стартапы #знакомство
Терапевтическая область: #гепатология
Капитализация: 1.7 млрд $
Сотрудники: 71
(данные на момент публикации)
Год основания: 2011
⛳️ Фокус компании: Разработка одного единственного препарата для лечения неалкогольного стеатогепатита (НАСГ) с фиброзом. Это ресметиром (resmetirom, MGL-3196) – таблетки для приема 1 раз в день. Ресметиром - селективный активатор рецептора гормона щитовидной железы β (THR).
📖 Трийодтиронин – гормон, который производят клетки щитовидной железы, он влияет почти на все физиологические процессы, в т. ч. обмен веществ. Трийодтиронин стимулирует выведение холестерина и липолиз (процесс расщепления жиров). Активация рецептора THR приводит к усилению синтеза трийодтиронина, но у него есть два подтипа: β – чаще встречается в печени и почках, а α - в сердце, поэтому активация THRα нежелательна, она может приводить к различным осложнениям.
💊 Ресметиром проходит программу испытаний, до завершения которой осталось получить лишь данные об эффективности согласно результатам биопсии печени в КИ MAESTRO-NASH (около 2000 пациентов) - ожидаются в 4 квартале 2022. В случае успеха компания планирует подавать NDA для ускоренного одобрения препарата.
В КИ 3 фазы MAESTRO-NAFLD-1 (n = 1200) ресметиром показал хорошую переносимость и приемлемый профиль безопасности после 1 года лечения (52 недели). Кроме того, его назначение приводило к уменьшению жира в печени согласно данным МРТ (MRI-PDFF), снижению жесткости печени и значительному снижению в крови уровня атерогенных липидов, включая липопротеины низкой плотности, аполипопротеин B и триглицериды.
Основной конкурент ресметирома - обетихолевая кислота (OCALIVA®, $ICPT, Intercept Pharmaceuticals), которая сейчас проходит 3 фазу по тому же показанию - НАСГ. Компанию Intercept разбирали здесь
#биотех_стартапы #знакомство
👍9
Привет! Поговорим немного о рисках, связанных с инвестициями в биотехнологические компании.
➡️ Как мы уже упоминали ранее, из препаратов, допущенных к клиническим исследованиям (КИ), примерно через 10 лет около 12% (14% по самым оптимистичным оценкам) получают одобрение и выходят на рынок. При этом вероятность провала на каждой фазе КИ - разная.
✖️ Наибольшие риски на 2 фазе КИ, ведь здесь впервые оценивается способность препарата лечить конкретное заболевание. Средняя частота успеха КИ 2 фазы - 38%.
✔️ Наименьшие риски - когда все КИ успешно завершены и заявка на маркетинг (NDA) находится на рассмотрении FDA. Средняя частота одобрений составляет 89%.
К сожалению реакция рынка на одобрение гораздо менее предсказуема. Вспомним тот же митапиват $AGIO 📉.
➡️ Кроме того, частота клинического успеха различается в разных терапевтических областях. Приведу среднюю частоту одобрений лекарств, вступивших в 1 фазу КИ.
✖️ Наибольшие риски провала в онкологии и психиатрии. Например, частота одобрений у лекарств против рака всего около 9%. Все потому, что в онкологии чаще чем в других областях происходит порвал 3 фазы КИ (всего 47% успеха).
Из известных провалов 3 фазы после многообещающих результатов второй - brivanib для лечения рака печени компании $BMY, Bristol-Myers Squibb и figitumumab для терапии рака легкого ($PFE, Pfizer).
✔️ Наибольшая частота успеха - среди вакцин портив инфекций - 33% (тут сразу на ум приходит $VIR, Vir biotechnology). А у лекарств для лечения заболеваний крови, глаз и опорно-двигательной системы частота одобрений 20-26%.
Кстати, офтальмологией занимается, например, $AERI, Aerie Pharmaceuticals, гематологией $GBT, Global Blood Therapeutics, а вот заболеваниями опорно-двигательной системы, похоже, только #бигфарма (например, $AMGN, Amgen).
➡️ Кроме того, в целом риск провала меньше у
- орфанных препаратов (чем у обычных);
- у новых лекарственных форм или комбинации с известными и одобренными лекарствами (чем у принципиально новых веществ);
- у вакцин, кроме вакцин против рака (по сравнению со всеми остальными);
- биопрепаратов, в особенности у антител (чем у малых молекул);
Анализируя биотех перед покупкой акций, попробуйте оценить риски по этим пунктам. Это поможет осознать перспективы предлагаемого компанией лекарства.
Конечно, это лишь самые основные факторы риска, и для каждого есть свои нюансы. Вся статистика основана на данных 1993-2015 гг.
#термины_и_понятия #stats
➡️ Как мы уже упоминали ранее, из препаратов, допущенных к клиническим исследованиям (КИ), примерно через 10 лет около 12% (14% по самым оптимистичным оценкам) получают одобрение и выходят на рынок. При этом вероятность провала на каждой фазе КИ - разная.
✖️ Наибольшие риски на 2 фазе КИ, ведь здесь впервые оценивается способность препарата лечить конкретное заболевание. Средняя частота успеха КИ 2 фазы - 38%.
✔️ Наименьшие риски - когда все КИ успешно завершены и заявка на маркетинг (NDA) находится на рассмотрении FDA. Средняя частота одобрений составляет 89%.
К сожалению реакция рынка на одобрение гораздо менее предсказуема. Вспомним тот же митапиват $AGIO 📉.
➡️ Кроме того, частота клинического успеха различается в разных терапевтических областях. Приведу среднюю частоту одобрений лекарств, вступивших в 1 фазу КИ.
✖️ Наибольшие риски провала в онкологии и психиатрии. Например, частота одобрений у лекарств против рака всего около 9%. Все потому, что в онкологии чаще чем в других областях происходит порвал 3 фазы КИ (всего 47% успеха).
Из известных провалов 3 фазы после многообещающих результатов второй - brivanib для лечения рака печени компании $BMY, Bristol-Myers Squibb и figitumumab для терапии рака легкого ($PFE, Pfizer).
✔️ Наибольшая частота успеха - среди вакцин портив инфекций - 33% (тут сразу на ум приходит $VIR, Vir biotechnology). А у лекарств для лечения заболеваний крови, глаз и опорно-двигательной системы частота одобрений 20-26%.
Кстати, офтальмологией занимается, например, $AERI, Aerie Pharmaceuticals, гематологией $GBT, Global Blood Therapeutics, а вот заболеваниями опорно-двигательной системы, похоже, только #бигфарма (например, $AMGN, Amgen).
➡️ Кроме того, в целом риск провала меньше у
- орфанных препаратов (чем у обычных);
- у новых лекарственных форм или комбинации с известными и одобренными лекарствами (чем у принципиально новых веществ);
- у вакцин, кроме вакцин против рака (по сравнению со всеми остальными);
- биопрепаратов, в особенности у антител (чем у малых молекул);
Анализируя биотех перед покупкой акций, попробуйте оценить риски по этим пунктам. Это поможет осознать перспективы предлагаемого компанией лекарства.
Конечно, это лишь самые основные факторы риска, и для каждого есть свои нюансы. Вся статистика основана на данных 1993-2015 гг.
#термины_и_понятия #stats
👍10🔥3
Доброе утро! Хоть и с запозданием, уж не серчайте, рассмотрим перспективы кандидата на одобрение FDA от BioXcel Therapeutics.
Дата PDUFA: 5 апреля 2022 (Fast Track)
Препарат: BXCL501 (dexmedetomidine sublingual film)
Показание: Ажитация при шизофрении и биполярном расстройстве.
Компания: $BTAI, BioXcel Therapeutics, Inc.
Что лечит?
📖 Ажитация это двигательное беспокойство, которое сопровождается чувством тревоги и страха. Проявляется неконтролируемыми стереотипными движениями и эмоциональным возбуждением (от беспокойства до выраженной агрессии).
Распространенность
📍2.4% населения страдает биполярным расстройством, около 0.5% - шизофренией. В США насчитывается около 10 млн пациентов.
📍 Примерно от четверти до трети пациентов с шизофренией и биполярным расстройством испытывают около 2 эпизодов ажитации в год.
🤷🏼 BioXcel как-то насчитала 25 млн эпизодов в год…
Что уже есть на рынке для этого заболевания?
📍 Текущие схемы лечения включают психотерапию (попытка успокоить пациента словами) для ажитации легкой степени и назначение средств с седативным эффектом, при более тяжелый случаях. Но они либо в таблетках (эффект наступает медленно), либо в виде инъекций (вероятна агрессивная реакция пациента). Исключение - loxapine (ADASUVE® Alexza Pharmaceuticals) - аэрозоль для вдыхания, которому BXCL501 может стать достойным конкурентом.
Что предлагает компания?
BXCL501 - это дексмедетомидин для приема внутрь под язык. Механизм действия описан здесь. Добавлю, что эффект внутривенного дексмедетомидина напоминает естественный сон, а пробуждение реже, чем при использовании других средств, сопровождается делирием (помрачение сознания).
Подача заявки в EMA планируется в 1 квартале 2022. Ответ FDA по текущей заявке планировался 5 января, но был перенесен на 3 месяца. На сколько понимаю, до этого был запрос FDA, касающийся анализа клинических данных. Что запрашивали компания не раскрыла.
Клинические исследования (КИ)
Заявка в FDA основана на результатах, полученных в двух КИ 3 фазы, проведенных на базе 15 центров США: SERENITY I (n = 381, ажитация на фоне шизофрении) и SERENITY II (n = 378 ажитация на фоне биполярного расстройства I или II типа); BXCL501 пациенты принимали самостоятельно, однократно. Эффект измеряли через 2 часа.
➕ BXCL501 приводил к облегчению симптомов ажитации (по шкале PEC) через 2 часа после приема (снижение балла на > 40% было у > 67% участников против ~35% в контрольных группах). Эффект проявлялся начиная с 20 минуты.
➖ Результаты основаны на однократном приеме лекарства, а оценка эффективности - только на субъективных шкалах оценки симптомов.
➖ Примерно у трети больных наблюдались побочные явления. Наиболее частый - сонливость - был почти у 1/5 пациентов.
➖ BXCL501 может быть непригоден в условиях оказания неотложной психиатрической помощи. Он скорее подойдет только пациентам, которые сами не против принять лекарство, а это легкая и умеренная степень ажитации. При легкой степени довольно часто помогает психотерапия.
Сравним с конкурентом
Тем не менее, эффективность одобренного ADASUVE® сопоставима: в КИ со схожим дизайном после однократного приема ADASUVE® ослаблял симптомы ажитации начиная с 10 минуты на сравнимое количество баллов. И побочные явления встречались так же часто - примерно у трети пациентов.
Основной недостаток ADASUVE® в том, что он может вызывать бронхоспазм.
Кроме того, ведутся исследования:
BXCL501 для лечения ажитации при деменции (включая болезнь Альцгеймера), а также при алкогольной и опиоидной абстиненции. Планируется начало программы КИ BXCL501 в терапии ажитации на фоне большого депрессивного расстройства.
✅ Учитывая результаты основного конкурента, считаю, что одобрение вполне вероятно. Смущает правда, предыдущий запрос FDA, суть которого не ясна, и субъективность показателей эффективности.
#PDUFA
Дата PDUFA: 5 апреля 2022 (Fast Track)
Препарат: BXCL501 (dexmedetomidine sublingual film)
Показание: Ажитация при шизофрении и биполярном расстройстве.
Компания: $BTAI, BioXcel Therapeutics, Inc.
Что лечит?
📖 Ажитация это двигательное беспокойство, которое сопровождается чувством тревоги и страха. Проявляется неконтролируемыми стереотипными движениями и эмоциональным возбуждением (от беспокойства до выраженной агрессии).
Распространенность
📍2.4% населения страдает биполярным расстройством, около 0.5% - шизофренией. В США насчитывается около 10 млн пациентов.
📍 Примерно от четверти до трети пациентов с шизофренией и биполярным расстройством испытывают около 2 эпизодов ажитации в год.
🤷🏼 BioXcel как-то насчитала 25 млн эпизодов в год…
Что уже есть на рынке для этого заболевания?
📍 Текущие схемы лечения включают психотерапию (попытка успокоить пациента словами) для ажитации легкой степени и назначение средств с седативным эффектом, при более тяжелый случаях. Но они либо в таблетках (эффект наступает медленно), либо в виде инъекций (вероятна агрессивная реакция пациента). Исключение - loxapine (ADASUVE® Alexza Pharmaceuticals) - аэрозоль для вдыхания, которому BXCL501 может стать достойным конкурентом.
Что предлагает компания?
BXCL501 - это дексмедетомидин для приема внутрь под язык. Механизм действия описан здесь. Добавлю, что эффект внутривенного дексмедетомидина напоминает естественный сон, а пробуждение реже, чем при использовании других средств, сопровождается делирием (помрачение сознания).
Подача заявки в EMA планируется в 1 квартале 2022. Ответ FDA по текущей заявке планировался 5 января, но был перенесен на 3 месяца. На сколько понимаю, до этого был запрос FDA, касающийся анализа клинических данных. Что запрашивали компания не раскрыла.
Клинические исследования (КИ)
Заявка в FDA основана на результатах, полученных в двух КИ 3 фазы, проведенных на базе 15 центров США: SERENITY I (n = 381, ажитация на фоне шизофрении) и SERENITY II (n = 378 ажитация на фоне биполярного расстройства I или II типа); BXCL501 пациенты принимали самостоятельно, однократно. Эффект измеряли через 2 часа.
➕ BXCL501 приводил к облегчению симптомов ажитации (по шкале PEC) через 2 часа после приема (снижение балла на > 40% было у > 67% участников против ~35% в контрольных группах). Эффект проявлялся начиная с 20 минуты.
➖ Результаты основаны на однократном приеме лекарства, а оценка эффективности - только на субъективных шкалах оценки симптомов.
➖ Примерно у трети больных наблюдались побочные явления. Наиболее частый - сонливость - был почти у 1/5 пациентов.
➖ BXCL501 может быть непригоден в условиях оказания неотложной психиатрической помощи. Он скорее подойдет только пациентам, которые сами не против принять лекарство, а это легкая и умеренная степень ажитации. При легкой степени довольно часто помогает психотерапия.
Сравним с конкурентом
Тем не менее, эффективность одобренного ADASUVE® сопоставима: в КИ со схожим дизайном после однократного приема ADASUVE® ослаблял симптомы ажитации начиная с 10 минуты на сравнимое количество баллов. И побочные явления встречались так же часто - примерно у трети пациентов.
Основной недостаток ADASUVE® в том, что он может вызывать бронхоспазм.
Кроме того, ведутся исследования:
BXCL501 для лечения ажитации при деменции (включая болезнь Альцгеймера), а также при алкогольной и опиоидной абстиненции. Планируется начало программы КИ BXCL501 в терапии ажитации на фоне большого депрессивного расстройства.
✅ Учитывая результаты основного конкурента, считаю, что одобрение вполне вероятно. Смущает правда, предыдущий запрос FDA, суть которого не ясна, и субъективность показателей эффективности.
#PDUFA
👍7❤2
Привет! Сегодня про микробиотех - $SLDB Solid Biosciences.
Терапевтическая область: #генетические_заболевания
Капитализация: 133 млн $, кэш: 207.8 млн $, траты за 2021 год: 58.7 млн $
Сотрудники: 104
(данные на момент публикации)
Год основания: 2013
📖 Миодистрофия Дюшена - орфанное (т.е. редкое) наследственное заболевание, которым страдает 0.02-0.03% мальчиков. Причина заболевания в мутациях, из-за которых перестает вырабатываться белок дистрофин. Этот белок отвечает за прочность мышечной ткани, соответственно, его отсутствие проявляется прогрессирующей мышечной слабостью, вплоть до потери возможности передвигаться и, в конце концов, дышать.
🧬 Фокус компании: Разработка генной терапии для лечения миодистрофии Дюшена. Генная терапия направлена на устранение причины заболевания - это искусственный ген микродистрофина, с которого в организме пациента должен синтезироваться нормальный белок (упрощенная версия дистрофина). Для доставки гена используют аденоассоциированные вирусы (AAV).
💊 SGT-001 - основной кандидат Solid Biosciences проходит 5-ти летнее КИ 1/2 фазы IGNITE DMD, следующий апдейт по которому ожидается в 1 половине 2022 года (9 пациентов, всего планируется 16). Остальные разработки (SGT-003 и вторая пока без названия, изучается в сотрудничестве с Ultragenyx) отличаются использованием AAV нового поколения.
➡️ Специфические лекарства для миодистрофии Дюшена существуют, это аталурен (ataluren, Translarna®, разработан компанией $PTCT, PTC Therapeutics) и вилтоларсен (viltolarsen, Viltepso®, NS Pharma), а также eteplirsen (EXONDYS 51), golodirsen (VYONDYS 53), casimersen (AMONDYS 45) компании $SRPT, Sarepta Therapeutics.
Это все терапия на основе РНК, она подходит только детям с определенными мутациями и не лечит, а лишь стабилизирует заболевание.
У Sarepta Therapeutics, кстати, еще 11 кандидатов этой же группы, 4 программы генной терапии и еще 2 разработки, направленные на редактирование генома.
Самые продвинутые конкуренты - delandistrogene moxeparvovec (SRP-9001, $SRPT) и fordadistrogene movaparvovec (PF-06939926) $PFE, Pfizer - тоже генная терапия, в основе которой доставка микродистрофина с использованием AAV. Оба проходят сейчас КИ 3 фазы.
КИ 3 фазы Pfizer пока приостановлено из за проблем с измерением эффективности (в течение года они скорее всего разрешатся). В другом КИ 1b фазы 1 пациент, получивший наивысшую дозу - умер.
КИ 3 фазы Sarepta (EMBARK) сейчас в ходу.
Основные проблемы генной терапии:
- целевая доставка гена именно в мышцы (огромное количество серьезных побочек возможно из-за попадания гена в другие органы);
- микродистрофин - неполноценная версия дистрофина (но лучше чем ничего);
- AAV можно ввести только пациенту, иммунная система которого с ним раньше не встречалась, и только один раз, а эффект генной терапии не пожизненный.
❗️ Если вам интересно, попробую сравнить SGT-001 с основными конкурентами. Но в целом, не вижу смысла покупать акции $SLDB до завершения 2 фазы, разве что для краткосрочных спекуляций. Новости дают по каждым 3-4 пациентам 1-2 раза в год и у каждой из компаний выше были проблемы с побочками (например, отказ почек).
#знакомство #биотех_стартапы #бигфарма
Терапевтическая область: #генетические_заболевания
Капитализация: 133 млн $, кэш: 207.8 млн $, траты за 2021 год: 58.7 млн $
Сотрудники: 104
(данные на момент публикации)
Год основания: 2013
📖 Миодистрофия Дюшена - орфанное (т.е. редкое) наследственное заболевание, которым страдает 0.02-0.03% мальчиков. Причина заболевания в мутациях, из-за которых перестает вырабатываться белок дистрофин. Этот белок отвечает за прочность мышечной ткани, соответственно, его отсутствие проявляется прогрессирующей мышечной слабостью, вплоть до потери возможности передвигаться и, в конце концов, дышать.
🧬 Фокус компании: Разработка генной терапии для лечения миодистрофии Дюшена. Генная терапия направлена на устранение причины заболевания - это искусственный ген микродистрофина, с которого в организме пациента должен синтезироваться нормальный белок (упрощенная версия дистрофина). Для доставки гена используют аденоассоциированные вирусы (AAV).
💊 SGT-001 - основной кандидат Solid Biosciences проходит 5-ти летнее КИ 1/2 фазы IGNITE DMD, следующий апдейт по которому ожидается в 1 половине 2022 года (9 пациентов, всего планируется 16). Остальные разработки (SGT-003 и вторая пока без названия, изучается в сотрудничестве с Ultragenyx) отличаются использованием AAV нового поколения.
➡️ Специфические лекарства для миодистрофии Дюшена существуют, это аталурен (ataluren, Translarna®, разработан компанией $PTCT, PTC Therapeutics) и вилтоларсен (viltolarsen, Viltepso®, NS Pharma), а также eteplirsen (EXONDYS 51), golodirsen (VYONDYS 53), casimersen (AMONDYS 45) компании $SRPT, Sarepta Therapeutics.
Это все терапия на основе РНК, она подходит только детям с определенными мутациями и не лечит, а лишь стабилизирует заболевание.
У Sarepta Therapeutics, кстати, еще 11 кандидатов этой же группы, 4 программы генной терапии и еще 2 разработки, направленные на редактирование генома.
Самые продвинутые конкуренты - delandistrogene moxeparvovec (SRP-9001, $SRPT) и fordadistrogene movaparvovec (PF-06939926) $PFE, Pfizer - тоже генная терапия, в основе которой доставка микродистрофина с использованием AAV. Оба проходят сейчас КИ 3 фазы.
КИ 3 фазы Pfizer пока приостановлено из за проблем с измерением эффективности (в течение года они скорее всего разрешатся). В другом КИ 1b фазы 1 пациент, получивший наивысшую дозу - умер.
КИ 3 фазы Sarepta (EMBARK) сейчас в ходу.
Основные проблемы генной терапии:
- целевая доставка гена именно в мышцы (огромное количество серьезных побочек возможно из-за попадания гена в другие органы);
- микродистрофин - неполноценная версия дистрофина (но лучше чем ничего);
- AAV можно ввести только пациенту, иммунная система которого с ним раньше не встречалась, и только один раз, а эффект генной терапии не пожизненный.
❗️ Если вам интересно, попробую сравнить SGT-001 с основными конкурентами. Но в целом, не вижу смысла покупать акции $SLDB до завершения 2 фазы, разве что для краткосрочных спекуляций. Новости дают по каждым 3-4 пациентам 1-2 раза в год и у каждой из компаний выше были проблемы с побочками (например, отказ почек).
#знакомство #биотех_стартапы #бигфарма
👍6🤔2