허가는 솔직히 날 것 같음.

- 위 임상 결과들
- BTC 2nd Line이 일단 마땅한게 없음
- Durvalumab & Pembrolizumab도 mOS 1.3개월 개선하고 1차에서 허가 받음
- IO의 경우 Median Treatment Duration이 7개월이고, 그럼 사실 약가가 부담스러움...근데 Tovecimig는 Day 1, 15에만 들어가기 때문에 가성비 높음

‘타그리소’의 아스트라제네카(AZ)가 2년 채 안돼, 파인트리 테라퓨틱스(Pinetree Therapeutics)의 EGFR 이중항체 분해약물(bispecific antibody degrader)에 대한 옵션을 행사했습니다.

아스트라제네카는 28일(현지시간) 1분기 실적발표를 통해 파인트리의 PTX-299에 대한 글로벌 독점권을 사들이는 옵션을 행사했다고 밝혔습니다. 추가로 개발, 규제, 상업화 마일스톤으로 최대 5억달러 이상을 받네요. 판매 로열티는 별도입니다.

그동안 EGFR 영역은 저분자화합물 기반 분해약물(degrader)로 접근하기 어렵다고 여겨졌으나, 아스트라제네카는 다른 접근법으로 이중항체 포맷으로 EGFR를 세포내 리소좀 매개로 분해(lysosomal degradation)하는 ‘PTX-299’에 베팅합니다.

타그리소를 포함해 기존 EGFR TKI는 특정 변이를 저해하는 방식이었다면, PTX-299는 변이타입과 상관없이 EGFR 자체를 없애는 pan-EGFR 분해약물 컨셉이네요.

https://m.biospectator.com/view/news_view.php?varAtcId=28579

상장사는 아니지만! 한국 바이오 기업 딜이 나왔네요!

메모리에 집중하다보니 아이오니스 실적발표를 놓쳤네요..

샌디스크 실적발표와 함께 장기공급계약 부각 -> 메모리의 사이클 등락 완화 -> 멀티플 리레이팅이 이루어지고 있음.

샌디스크의 현재 분기 매출과 RPO를 고려하면 약 1~2년 매출이 약속된 셈.

삼성바이오로직스, 변압기, 조선과 같이 5년 정도의 수주잔고를 가져가는 기업들이 멀티플 30배를 받는 것을 고려하면, 메모리도 10배는 합당하지 않을까.

개인적으로 샌디스크 실적발표에서 가장 인상깊었던 것은 자사주 60억 달러 매수였음. 금요일 종가 기준 자사주수익률 3.5%.

https://excessive-servant-ed7.notion.site/SNDK-FY26-3Q-355937c3d8ce80bfbfafc41678e4e4a5?source=copy_link

#대웅제약

씽크(대웅제약이 유통)의 대표수가인 EX871 급여 청구 추이
(아쉽게도 25년 9월까지밖에 데이터는 없음.)

25년 9월 기준 환자수는 7,987명, 총사용량 46,067건, 진료금액 약 20억원.

즉, 환자 1명 당 약 5~6일 병상 이용. 병상 1일 이용 당 약 43,000원을 지불.

참고로, 청구 금액 기준 70%는 병원, 30%는 대웅제약의 몫. (25.9월 기준 약 6억)

EX871 뿐만 아니라, 병상에서 같이 나가는 E7230(혈액산소포화도), E6544(심전도침상감지), E6548(24시간 혈압측정검사)도 25년 6월을 기점으로 jump-up.

위 서비스들을 계산하면 1병상 1일당 약 5~6만원이 청구될 것으로 보임.

이를 감안하면 25년 9월 기준 씽크로 인한 대웅제약의 월 매출은 약 6~8억 정도 되었을 것으로 예상됨.

시계열이 더 길면 좋았겠지만, 25년 9월까지만의 데이터만 보아도 병상이 깔리고 후행적으로 총사용량과 진료금액이 올라오는 것이 보임.

대웅제약은 26년 6월쯤 씽크 매출이 월 50억(청구금액으로 환산 시 약 월 160억)이 될 것으로 예상함.

25년 2분기 말까지 구축된 병상이 약 3,000개 수준이었고, 9월에 46,000건이 청구되었음.

25년 9월 기준 가동율이 많이 올라왔다는 점. (한달 중 20일 병상을 가동한다 가정하면 9월 Capacity는 약 60,000건 / 46,000건 청구됨)

25년 말 기준 병상은 1.6만개 가량 깔렸다는 점.

올해 약 3만 병상을 추가할 예정이고 계속 깔리고 있다는 점.

위 3가지를 감안하면, 6월 쯤 씽크로 인한 월 매출 50억원이 충분히 실현 가능하다고 사료됨.

(사진 출처: 미래에셋증권 김충현 위원님.)

ASGCT 학회 현장 취재 기사로, 핵심은 유전자·세포치료 분야가 자금난, 상업화 부진, FDA 혼란에도 불구하고 과학적 모멘텀은 여전히 강하다는 내용

1. 전체 분위기
유전자치료 업계는 여전히 어려운 환경에 있음.
- 바이오텍 자금조달 부진
- 승인된 유전자치료제의 상업적 실패
- 희귀질환 연구 축소
- 연방 연구비 불확실성
- FDA 리더십 혼란
그럼에도 ASGCT 현장에서는 과학적 열기가 강함.
- in vivo CAR-T
- 낭포성 섬유증 유전자편집
- 신경질환 치료 전략
- AAV 전달체 개선 기술
등에 대한 세션이 매우 활발했음.

2. 핵심 테마 ① In vivo CAR-T가 대세
- 올해 ASGCT에서 in vivo CAR-T가 가장 뜨거운 주제 중 하나로 부상.
- 관련 초록이 최소 50개 이상으로 집계됨.
- 대부분은 아직 설치류·원숭이 기반 전임상 데이터.
- 성공 지표는 대체로 동일함: 빠르고 뚜렷한 B세포 제거
- 다만 아직은 차별화가 명확하지 않음.
많은 회사들이 비슷한 접근을 하고 있음.
특히 중국에서는 수백 개 스타트업이 유사한 in vivo CAR-T를 개발 중이라는 평가가 있음.
- 관건은 결국 사람에서의 효능과 안전성.
- 마우스·원숭이 데이터만으로는 승자를 판단하기 어려움.
- 내년쯤에는 환자 데이터가 나와야 진짜 경쟁력이 드러날 것으로 전망.

3. 핵심 테마 ② CRISPR가 알츠하이머로 확장
- Arbor Biotechnologies는 AAV 하나에 들어가는 compact prime editing 기술을 공개.
- 마우스 뇌에 단회 주입했을 때 뉴런 40% 편집을 보였다고 발표.
- 구체적 타깃은 공개하지 않았지만, 회사 목표는 APOE4를 보호형 APOE2 변이로 바꾸는 것.
- APOE4는 알츠하이머 위험을 크게 높이는 유전형.
- 이를 APOE2로 전환하면 질병 위험 자체를 낮출 가능성이 있음.
- Epicrispr Biotechnologies는 epigenetic editing으로 SORL1 발현을 높이는 접근을 제시.
- SORL1 기능 저하는 알츠하이머 위험 증가와 관련.
- 세포 실험에서 정상 SORL1 allele 발현을 높여 amyloid를 60% 이상 감소시켰다고 발표.
- 다만 두 접근 모두 아직 초기 전임상 단계. 임상 진입 시점은 불확실.
- 알츠하이머는 기존 치료제 개발 난도가 매우 높았기 때문에 실제 성공 가능성은 검증 필요.

4. 핵심 테마 ③ FDA는 여전히 불확실
- FDA는 유전자치료 개발을 가속화하겠다고 말해왔지만, 실제로는 일부 치료제 승인을 거절하면서 업계 불만이 커짐.
- 대표 사례로 uniQure의 헌팅턴병 유전자치료제 거절이 언급됨.
- ASGCT에서 FDA 관계자들이 무대에 올랐지만, 업계가 기대한 명확한 답변은 없었음.
- Marty Makary 해임/사임 이슈도 거의 다뤄지지 않았고, uniQure 사례에 대한 질문도 회피함.

5. FDA 내부 인력 문제
- FDA CBER Office of Therapeutic Products는 인력 유출과 경험 부족 문제를 인정.
- Acting deputy director Megha Kaushal은 직원의 30% 이상이 경력 5년 미만이라고 언급.
- Katherine Szarama는 CBER가 적극적으로 채용 중이라고 설명.
- 2023년 130명 이상의 trainees를 온보딩
- 올해는 그 두 배 수준의 신규 인력 확보를 시도 중

https://endpoints.news/asgct-dispatch-in-vivo-car-t-is-everywhere-but-still-preclinical/

#알지노믹스

1분기 사업보고서가 공시되었음.

릴리로부터 25년 유전성 난청치료제 연구개발비로 8.3억 지원 받았으며, 1분기에는 약 3.7억원 지원받음.

L/O 금액과 별도로 릴리의 연구비 지원으로 알고있음.

연간 약 100억원 수준의 cash burning이 발생하는 바이오텍에게 10억원 안팎의 비용 지원은 꽤 의미 있는 규모라고 생각됨.

회사 측에서도 상당한 규모라고 커뮤니케이션을 주었으니, 후보물질들이 발굴되며 지원 금액은 더 커질 것으로 보임.

AACR이 끝난 지 오늘로 한 달. 그사이 주가는 크게 올랐다가 크게 조정.

회사에 따르면 데이터 공개 이후 글로벌 기업들의 미팅 요청이 눈에 띄게 늘었다고 함.

릴리와의 딜 이력도 있기에 BD 역량도 충분히 검증되어 있다고 생각.

임상 데이터를 중시하는 미국 바이오와 달리 L/O를 중시하는 한국 바이오 주식 시장이기에 아쉬운 면은 있지만, 이미 전임상 및 임상 데이터/BD 역량이 검증되어 있는만큼 믿고 기다려볼 생각.

안녕하세요? 한올바이오파마입니다.

아이메로프루바트 (IMVT-1402) 난치성 류마티스 관절염 임상 초기 (Period 1) 결과 공유드립니다.

이번 결과는 아이메로프루바트의 개별 적응증에서의 첫 데이터 발표로, JAK 억제제와 anti-TNF 억제제 등 기존 치료제에 불응한 극난치성 환자군에서 72% (ACR20)의 의미있는 반응률이 확인되었습니다.
이는 치료 대안이 없는 시장에서의 Best-in-class 가능성을 보여주는 결과입니다.
CLE PoC 임상 역시 환자 모집이 완료 되어 2026년 하반기 D2T RA 탑라인 및 CLE 탑라인 데이터 발표를 시작으로 2028년까지 임상 모멘텀 가시화가 본격화될 것으로 기대됩니다.

아래 내용 및 첨부된 이뮤노반트 보도자료 참고 부탁드립니다.

■ 아이메로프루바트 D2T RA 임상 디자인

- 대상: 난치성 류마티스 관절염 환자 170명 (2가지 이상 기전 실패한 환자)
- 디자인: Period 1 (16주, 오픈라벨): 600mg 주 1회 투여 후 14주 및 16주 차에 ACR20 반응 달성한 환자 선별 → Period 2 (12주): 반응군을 1:1:1로 재분류하여 600mg, 300mg, 또는 위약 투여
- 주평가지표: 28주차 ACR20 반응률

■ Period 1 (16주차, 오픈라벨) 결과
- 환자 Baseline: 평균 유병 기간 12.8년, 평균 압통 관절 24.2개, 부종 관절 16.7개, DAS28-CRP 6.1점의 중증 환자 대상
- 우수한 임상 효과: 16주차 ACR20, ACR50, ACR70 반응률 각각 72.7%, 54.5%, 35.8% 기록
- 극난치성 환자 대상 일관성 효과 확인: 최소 하나 이상의 JAK 억제제와 anti-TNF 억제제 모두에 실패한 극난치성 환자군 (107명)에서도 ACR20 72.0%, ACR50 53.3%, ACR70 37.4% 기록하며 전체 환자군과 일관된 효능 확인
- 안정적인 안전성 및 내약성 프로파일을 확인했으며, 약물 관련 새로운 이상 징후는 확인되지 않음
- 아이메로프루바트는 JAK 억제제와 anti-TNF 억제제 마저 실패한 극난치성 류마티스 관절염 환자군에서 의미있는 임상적 반응률을 입증하며, 치료 대안이 없는 시장에서의 차세대 Best-in-Class 가능성 증명

■ 향후 주요 파이프라인 마일스톤

- 2026년 하반기: D2T RA 등록임상 28주차 탑라인 데이터, CLE 개념입증 임상 탑라인 데이터 (환자 모집 완료) 발표
- 2027년: GD, MG 등록임상 탑라인 데이터 발표
- 2028년: SjD, CIDP 등록임상 탑라인 데이터 발표

감사합니다
한올바이오파마

2026.05.27 09:47:59
기업명: 디앤디파마텍(시가총액: 3조 444억) A347850
보고서명: [기재정정]투자판단관련주요경영사항(임상시험결과) (대사이상지방간염 (MASH) 치료제 DD01의 미국 임상 제2상 Topline data 수령)

* 임상명칭 : 과체중/비만을 동반한 대사이상지방간질환 (MASLD)/대사이상지방간염 (MASH) 환자를 대상으로 48주요법 기간동안 투여하는 DD01의 유효성, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 제2상, 무작위배정, 이중 눈가림, 위약대조, 평행군 임상시험
* 대상질환 : 대사이상지방간염 (MASH)
* 임상단계 : 미국 FDA 임상시험 제2상

* 승인기관 : 미국 식품의약국(FDA)
* 임상국가 : 미국

* 시험목적 : 과체중/비만을 동반한 대사이상지방간질환 (MASLD)/대사이상지방간염 (MASH) 환자에서 DD01의 유효성, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 연구로, 1차 목적은 위약군 대비 투여군의 간내 지방함량의 감소 비율을 MRI-PDFF 방법으로 측정하여 DD01의 약력학 평가를 진행하는 것이며, 그 외에 간조직 생검을 포함한 약력학 및 안전성/내약성 등 추가적인 평가를 목적으로 함
* 임상방법 : DD01의 유효성, 안전성 및 내약성을 평가하는 제2상, 무작위배정, 이중 눈가림, 위약대조, 평행군 임상시험으로 68명 내외의 환자를 DD01군과 위약군으로 약 34명씩 1:1 무작위 배정하고 48주동안 1주 1회 DD01 또는 위약을 피하주사로 투여하면서 유효성, 안전성 및 내약성 평가

* 임상결과
유효성 결과: 시험약 투여 전 (Baseline) 대비 간 지방이 30% 이상 감소한 피험자의 비율은 DD01 투여군에서 75.8%, 위약 투여군에서 11.8%로 나타났으며, 그 차이는 통계적으로 유의하였음.
(p<0.0001).

* 기타투자판단 관련사항

- 상기 사실발생(확인)일은 당사가 외부 통계분석 업체로부터 1차 지표 결과가 포함된 12주 topline data를 전달받은 날짜입니다.
- 정정신고일은 아래 48주 간 생검 유효성 결과를 해외 학회(EASL)에서 공개하는 날입니다.

※ 추가적인 유효성 평가(간 생검)

① 평가항목: 본 임상의 추가적인 유효성 평가항목 중 MASH 치료제 개발 가이드라인에서 가속승인의 근거로 제시하고 있는 간 생검(Liver Histology)을 48주 투여 후 수행하였으며, 평가 항목은 다음과 같습니다.
- 간 섬유화의 악화 없이 지방간염이 소실된 환자 비율
- 지방간염의 악화 없이 간 섬유화가 개선된 환자 비율
- 지방간염 소실과 간 섬유화 개선을 동시에 달성한 환자 비율

② 통계분석 방법: 본 임상의 간 생검 유효성 결과의 통계분석 방법은 다음과 같습니다.
- 본 임상시험의 계획서에는 전체 환자 (67명) 중 기저치 간 생검 결과에서 MASH로 판정된 환자 (52명)에 한하여 48주 시점의 간 생검을 수행하도록 설계되어있습니다.
- EASL에서 발표된 본 임상시험의 간 생검 기반 유효성 평가 대상 환자군은 다음 기준을 모두 충족한 환자 (35명)로 정의하였습니다. (1) 기저치 및 48주 시점의 간 생검 결과가 있으면서 (2) 38주 이상 치료를 완료하고, (3) 전체 투약 순응도가 80% 이상이며, (4) 간 생검 결과에 영향을 미칠 수 있는 병용약물 복용과 시험계획을 위반하지 않은 환자입니다.
- 유효성 평가는 DD01 투여군과 위약 투여군 사이에서 간 생검 평가 항목 충족 환자 비율의 차이를 Cochran-Mantel-Haenszel(CMH) test를 이용하여 비교 분석하였습니다.

③ 결과값: 본 임상의 간 생검 유효성 결과는 다음과 같습니다.
- 간 섬유화의 악화 없이 지방간염이 소실된 환자 비율: DD01 투여군에서 62.5%, 위약 투여군에서 5.3%로나타났으며, 그 차이는 통계적으로 유의하였습니다 (p<0.001).
- 지방간염의 악화 없이 간 섬유화가 개선된 환자 비율: DD01 투여군에서 50.0%, 위약 투여군에서 15.8%로 나타났으며, 그 차이는 통계적으로 유의하였습니다 (p<0.05).
- 지방간염 소실과 간 섬유화 개선을 동시에 달성한 환자 비율: DD01 투여군에서 37.5%, 위약 투여군에서 5.3%로 나타났으며, 그 차이는 통계적으로 유의하였습니다 (p<0.05).

- 본 임상 결과는 당사의 보도자료 및 IR자료 등으로 활용할 예정입니다.

공시링크: https://dart.fss.or.kr/dsaf001/main.do?rcpNo=20260527900151
회사정보: https://finance.naver.com/item/main.nhn?code=347850

#디앤디파마텍

생검 데이터를 통해 지방간염 없이 간 섬유화(Fibrosis improvement) 개선을 보고자 했음.

환자군이 아주 동일하진 않지만, 89bio의 MASH 치료제들 임상 데이터로 비교해보면 러프하게 어느정도 잘 나온건지 알 수 있음.

사진은 MASH 치료제들의 Fibrosis Improvement 데이터. 위약 보정시 약 20% 수준의 섬유화 개선 데이터를 볼 수 있음.

디앤디의 DD01은 위약 보정 약 34.2%. 잘 나왔음.. 엄청

Ascidian - Eli lilly 딜

Ascidian은 알지노믹스와 비슷한 RNA Editing 기술을 보유한 바이오테크 기업.

알지노믹스의 기술은 리보자임(효소 활성을 지닌 RNA 분자)가 변이 mRNA를 특정 위치에서 절단하고 절단 지점 하류를 통째로 정상 서열로 교체하는 기술.

Ascidian의 기술은 pre-mRNA에 결합해서 세포가 원래 보유한 spliceosome을 빌려 변이 exon block을 빼고 정상 exon block을 끼워넣음.

즉, 알지노믹스의 기술은 자체적으로 mRNA의 변이 부분을 통째로 자르고 정상 서열을 붙임. Ascidian은 pre-mRNA의 변이 일정 부분이 정상 서열로 교체되도록 유도함.

릴리는 난청 치료를 위해 알지노믹스와 파트너쉽, 신장 질환 치료를 위해 Ascidian과 파트너쉽을 맺음.

어떤 기술이 우월하다기보다는 각 질환마다 맞는 기술이 있는 것으로 보임.

난청, 특히 상염색체 우성형은 변이 단백질 자체가 해롭기에, 정상 카피를 추가로 넣어주는 것 뿐만 아니라 나쁜 전사체를 없애야 함. 이 경우 변이 mRNA를 절단하고 정상 부분을 넣어주는 알지노믹스의 기술이 우월함.

링크: https://www.reuters.com/legal/litigation/lilly-gains-license-ascidians-gene-editing-tech-develop-kidney-disease-drugs-2026-06-03/

#메모리

금일 Vera Rubin NVL72 랙에 탑재되는 Socamm2 용량이 192GB에서 96GB로 절반 축소되었다는 이유로 메모리 Demand 감소 논란이 있었음.

위 장표는 26.05.29 발간된 JPM의 AI Server 향 DRAM bit demand 장표.

빨간 표시한 박슬르 보면, Vera CPU 향 DRAM content는 768GB로 잡혀있음.

8개 Socamm2가 실장되니 이미 Socamm2 용량은 96GB로 시장에 소통되고 있었던 것.

즉, Socamm2 용량 감소는 새로운 뉴스가 아니고, 이미 DRAM S/D 추정에서 반영되어 있던 것.

#바이오

중국 상무부의 자국 바이오텍 L/O 규제.

대상은 multi-specific antibody, RNA, Cell & Gene theraphy 등.

글로벌 바이오 시장에서 m&a 및 딜이 많이 나오는 차세대 모달리티.

미국 : 중국거 그만 사!
중국 : 야 팔지마. 팔아봤자 손해야. 우리 기술 지켜!

이런 검토도 기술이 많이 올라왔으니 가능할 것. 한국이 잘 빈틈을 노려 성장해보길.

링크: https://naver.me/F2L7BQCh