Круг добра | Врачам
980 subscribers
124 photos
12 videos
18 files
184 links
Официальный канал Фонда в Telegram: https://t.me/fund_krugdobra
Почта: office@kd-fund.ru
Сайт: фондкругдобра.рф
Download Telegram
Стартовала таргетная терапия глиомы низкой степени злокачественности за счет средств Фонда «Круг добра»

Перечень препаратов, которые закупает Фонд «Круг добра», постоянно расширяется. Врачи и эксперты федеральных центров со всей России выдвигают на обсуждение экспертного совета Фонда все новые эффективные и безопасные лекарства. Если в мире появляется лекарство, которое Фонд способен закупить тяжелобольным российским детям, то и оно, и заболевание пополняют Перечни Фонда.

🧠 Так вышло с тяжелым онкологическим заболеванием глиома низкой степени злокачественности (ДГНСЗ). Это группа внутримозговых опухолей центральной нервной системы. Детские глиомы низкой степени злокачественности (ДГНСЗ) – самые частые опухоли головного мозга. Об этом летом этого года на экспертном совете рассказала Людмила Ивановна Папуша, детский онколог, к.м.н., заведующая отделом оптимизации терапии опухолей ЦНС, заведующая отделением нейроонкологии ФГБУ «НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева» Минздрава России. Экспертный совет включил глиому низкой степени злокачественности в перечень заболеваний Фонда, а также предложил в перечень для закупок препарат таргетной терапии товорафениб. Предложение было утверждено попечительским советом. Для большинства пациентов с ДГНСЗ таргетная терапия, влияющая на сами молекулы опухоли, эффективнее стандартной химеотерапии. Применять препарат можно с 6 месяцев, что позволяет улучшить выживаемость пациентов.

💫 Препарат не зарегистрирован в России, Фонд закупает его напрямую при участии Федеральной антимонопольной службы.

🌍 Первая партия препарата уже закуплена «Кругом добра» для терапии ДГНСЗ, лекарство направлено детям в Липецкую, Кемеровскую и Свердловскую области, на ближайших экспертных советах будут рассмотрены заявки и из других регионов России.
Рассказ мамы одного из детей, начавших терапию новым препаратом от Фонда, мы опубликовали сегодня.

Всего в перечнях Фонда уже 107 тяжёлых и редких заболеваний и 129 наименований дорогостоящих лекарств и медизделий для их терапии. Оплачивается 11 видов высокотехнологичной помощи. С 2021 года за счёт средств созданного Президентом России Фонда «Круг добра» помощь получили уже более 30 тысяч детей. В 2024 году на это направлено 200,1 млрд рублей. Источник средств Фонда – часть повышенного налога на доходы граждан России выше 5 млн рублей в год.

#кругдобра
5
🧬 30 октября – День осведомленности о Гипофосфатазии.
Гипофосфатазия – это наследственное метаболическое заболевание, связанное со снижением активности или с полным отсутствием тканенеспецифической щелочной фосфатазы.

📝 Такой фермент, как щелочная фосфатаза, играет важную роль в минерализации тканей. Поэтому её дефицит становится причиной различных нарушений, проявляющихся недостаточной минерализацией костей и их деформацией.

📝 Причиной заболевания является мутация в гене ALPL, кодирующем указанный фермент. Этот ген расположен на коротком плече первой хромосомы, которая содержит большее количество генетической информации о структуре организма человека по сравнению с остальными хромосомами.

📝 Гипофосфатазия затрагивает многие органы и системы организма и является жизнеугрожающей для пациента.

🙏 Фонд «Круг добра» принял в свой Перечень заболевание в апреле 2021 года и в том же месяце начались закупки препарата асфотаза альфа, блокирующего развитие заболевания.

📝 Напомним, что этот лекарственный препарат уже зарегистрирован на территории РФ и закупается ФКУ «ФЦПиЛО» Минздрава России. Системная терапия помогает укреплять минерализацию костной системы и даёт детям новые возможности жить, расти и развиваться.

🙌 Сегодня в числе подопечных Фонда с гипофосфатазией уже 87 детей со всей России.

О Гипофосфатазии рассказывает доктор медицинских наук, руководитель отдела клинической генетики, главный научный сотрудник НИКИ педиатрии и детской хирургии имени академика Ю.Е. Вельтищева Виктория Юрьевна Воинова. Видеолекцию смотрите в Библиотеке орфанных заболеваний здесь.

#кругдобра
2👍2
📌 Экспертный совет Фонда «Круг добра» включил в Перечень нозологий Фонда еще два тяжелых генетических заболевания

📌 На очередном заседании экспертного совета его участники, в число которых входят ведущие российские врачи и генетики, приняли решение о включении в Перечень нозологий Фонда «Круг добра» заболевания синдром Донохью и согласовали категории детей с этим заболеванием, которым показана терапия препаратом мекасермин. Эксперты особо отметили, что без лечения пациенты с синдромом Донохью могут погибнуть в младенческом возрасте, в то время как своевременно назначенная терапия увеличивает жизнь детей и, что немаловажно, улучшает ее качество.

🧬Синдром Донохью относится к категории ультра-редких заболеваний, встречается среди новорожденных меньше, чем один случай на миллион, поэтому во всем мире известно всего около 100 пациентов с синдромом Донохью. Впервые случай этого заболевания был описан в 1948 году канадским патологом Уильямом Л. Донохью. Заболевание представляет собой самый тяжелый вариант инсулинорезистентности, при котором терапия собственно инсулином не приводит к нормогликемии, а попытки лечения метформином не дают эффекта. В то же время терапия рекомбинантным ИФР-1 оказывает положительный эффект при лечении синдрома: у пациента нормализуется гликемия, происходит стабилизация массы и длины тела, перестает разрушаться печень, отмечается регресс признаков кардиомиопатии, нормализуется психомоторное развитие пациента.

🙏Терапия мекасермином – это единственная на сегодняшний день возможность эффективной терапии пациентов с синдромом Донохью, реальный шанс подарить таким детям дальнейшую, более качественную, жизнь.

🧬Также эксперты включили в Перечень нозологий Фонда еще одно редкое заболевание – синдром активированной PI3-киназы дельта (APDS). Болезнь связана с различными видами иммунодефицита, в частности, с избыточной активацией PI3-киназы дельта, что приводит к инфекциям и лимфопролиферации. У пациентов критично увеличиваются лимфоузлы, увеличивается риск появления лимфом, развитие других патологий. В России известно 7 детей с этим заболеванием.

Читать подробнее на сайте
1
📚 7-8 ноября 2025 года проходит VII Всероссийский Форум медицинских и общественных организаций «Объединим усилия в борьбе с муковисцидозом».

🧬 Муковисцидоз включен в перечень заболеваний Фонда одним из первых, весной 2021 года. С 2023 года терапия муковисцидоза в рамках программы «14 высокозатратных нозологий» также оплачивается за счёт средств Фонда «Круг добра».

💬 О возможностях помощи детям с муковисцидозом со стороны Фонда рассказала Елена Юрьевна Гомольская, начальник отдела сопровождения заявок Фонда «Круг добра».

Читайте новость полностью по ссылке.

#кругдобра
🎓 13–14 ноября 2025 года пройдет V Всероссийская научно-практическая конференция с международным участием «ORPHA-DA. Редкие болезни: от истоков к перспективам».

📒 Мероприятие, организованное на базе ФГАУ «НМИЦ здоровья детей» Минздрава России, пройдет в гибридном формате, объединяя ведущих специалистов, работающих в области диагностики и лечения редких болезней из России и стран ближнего зарубежья.

Регистрация по ссылке.

🧬 Орфанные заболевания занимают особое место в педиатрии, представляя уникальные вызовы для диагностики и лечения. Средний путь пациента от появления первых симптомов до постановки точного диагноза может занимать годы. Это связано с редкостью нозологий, недостаточной осведомленностью медицинского сообщества, а также многообразием клинической картины. Научная программа конференции направлена на расширение знаний врачей о редких заболеваниях и повышение профессиональных компетенций специалистов первичного звена. В рамках конференции будут рассмотрены клинические проявления и современные методы диагностики и лечения следующих редких заболеваний:

спинальная мышечная атрофия;
мышечная дистрофия Дюшенна;
атипичный гемолитико-уремический синдром;
муковисцидоз;
наследственные холестазы;
лизосомные болезни накопления;
орфанные заболевания в гематологии;
орфанные заболевания кожи;
орфанные заболевания с поражением сердца;
аутовоспалительные синдромы;
гипофосфатазия;
гипофосфатемический рахит;
наследственные дистрофии сетчатки.

💫 Мероприятие предназначено для медицинских работников и будет интересно врачам, ученым и исследователям, заинтересованным в совершенствовании диагностики и терапии редких заболеваний, включая педиатров, генетиков, неонатологов, неврологов, гастроэнтерологов, ревматологов, дерматологов, пульмонологов, нефрологов, офтальмологов, детских хирургов, оториноларингологов, эндоскопистов,травматологов-ортопедов, урологов-андрологов, реабилитологов, специалистов функциональной диагностики, а также педагогов-психологов и врачей общей практики (семейной медицины).

#кругдобра
📌 Попечительский совет Фонда «Круг добра» утвердил включение в Перечень для закупок препаратов аксатилимаб и лениолисиб

📩 Ранее Экспертный совет включил в Перечень нозологий Фонда редкое заболевание – синдром активированной PI3-киназы дельта (APDS). Для терапии этого заболевания экспертный совет предложил для включения в Перечень для закупок на утверждение попечительскому совету Фонда таргетный препарат лениолисиб. Препарат ингибирует PI3-киназу и за счёт этого оказывает терапевтический эффект. Это один из первых таргетных препаратов для лечения иммунодефицитов, показывающий высокую эффективность.

📚 Хроническая РТПХ (реакция «трансплантат против хозяина») уже находилось в Перечне Фонда, также как и препарат для терапии этого состояния, белумосудил. К сожалению, части пациентов не подходит лечение белумосудилом и другими препаратами. Для терапии РТПХ у этой когорты пациентов эксперты предложили для внесения в Перечень закупок препарат аксатилимаб, который также показывает высокую эффективность и безопасность.

📌 Оба препарата утверждены Попечительским советом Фонда и внесены в Перечень для закупок Фонда. С категориями детей которым препараты будут предоставлены за счёт средств Фонда, можно ознакомиться разделе Перечни на сайте фондкругдобра.рф

#кругдобра
4
Экспертный совет Фонда «Круг добра» существенно расширил перечень орфанных заболеваний и предложил на утверждение попечительского совета новые лекарственные препараты для российских детей. Повестка заседания была обширной.

🔍 Читайте подробности по ссылке.

#кругдобра
Подписывайтесь на Фонд “Круг добра” в мессенджере Max
👍3😢31
📌 Этой осенью Экспертный и Попечительский советы Фонда приняли много важных решений для подопечных «Круга добра»

💫 В карточках — подробно про обновления помощи детям.

#кругдобра
10😍1
📔 Завтра Фонд «Круг добра» проведет вторую встречу с представителями врачебного сообщества. Для нас важно строить открытый и конструктивный диалог с врачами. На мероприятии планируется подвести итоги года и поговорить о нововведениях. Также мы хотели бы поднять тему перехода на
лекарственные препараты с разными торговыми наименованиями.

💡 Спикер: Богданова Валерия Олеговна – директор по медицинским вопросам Фонда «Круг добра».

💡 Модератор: Кулакова Наталья Владимировна – начальник отдела проектной деятельности Фонда «Круг добра».

📎 Поделиться накопленным опытом мы пригласили представителя одной из областных детских клинических больниц и юриста высшей категории, известного в медицинском сообществе.

📌 Ссылка для подключения: https://kd-fund.ktalk.ru/dvkaubfyh9bf, начало в 10:00. Максимальное число участников ограничено, всего 400.

До встречи в прямом эфире!

#кругдобра
3
Эксперты МГНЦ прокомментировали возможность тестирования будущих родителей на наследственные болезни

🔷В России могут ввести молекулярно-генетическое тестирование будущих родителей на наследственные заболевания. Как будет работать эта программа, какие тесты будут делать в первую очередь?

🗞 Об этом «Российской газете» рассказали в Медико-генетическом научном центре имени академика Бочкова.

🔷Заместитель директора по научной работе МГНЦ, председатель Российского общества медицинских генетиков, д.м.н., доцент Вера Ижевская:

«Преконцепционный скрининг сейчас чаще называют расширенным скринингом носительства рецессивных заболеваний. Прежде всего он проводится для того, чтобы семьи могли сделать осознанный выбор: либо принять повышенные риски рождения ребенка с наследственным заболеванием, либо предотвратить эти риски с помощью технологий дородовой диагностики, в том числе, преимплантационной в программах ЭКО...».


🔷Первый заместитель директора МГНЦ, д.м.н. Ольга Щагина:

«В первую очередь для внедрения массового преконцепционного скрининга необходимо решить кадровую проблему. Сегодня у нас не хватает врачей-генетиков, а внедрение тестирования будущих родителей значительно повысит спрос на консультации со стороны семей, у которых будет установлено носительство, и, соответственно, может быть повышен риск рождения ребенка с наследственным заболеванием...».
7
Совсем недавно в России стартовала инновационная терапия мукополисахаридоза II типа (синдром Хантера) – интрацеребровентрикулярное введение препарата идурсульфаза бета, препарат закупает Фонд "Круг добра".
Россия стала одной из первых стран в мире с доступом к такой эффективной терапии мукополисахаридоза II типа.

Уникальный репортаж из Российской детской клинической больницы, где проводят установку специальной порт-системы и введение лекарства, подготовил Центр экспертной помощи "Дом редких".

Подробности в материалах "Дома редких".

#кругдобра
7
🖐 Завтра 24 января – день осведомлённости о синдроме Алажилля

🔍 Синдром Алжилля – это редкое генетическое заболевание, при котором у пациентов нарушен процесс оттока желчи. Из-за особой токсичности желчных кислот нарушается работа печени, также заболевание может дать осложнения во многие системы организма: костную, мочевыделительную, сердечно-сосудистую, поражать органы зрения.

Читайте полностью по ссылке.

#кругдобра
Подписывайтесь на Фонд “Круг добра” в мессенджере Max
👍31
📍В НМИЦ здоровья детей Минздрава России проведено комплексное лечение ребёнка с ультраредкой патологией — СМА 0 типа

НМИЦ здоровья детей Минздрава России реализовал комплексный высокотехнологичный маршрут лечения одного из самых редких и тяжёлых вариантов спинальной мышечной атрофии — СМА 5q, 0 тип — у новорождённого ребёнка.

📃Мальчик родился с массой тела 3 020 г, оценкой по шкале APGAR 5/6 баллов.

➡️С первых минут жизни состояние ребёнка расценивалось как тяжёлое в связи с выраженной дыхательной недостаточностью, потребовавшей перевода на ИВЛ в первые часы жизни, и неврологической симптоматикой в виде вялого тетрапареза (состояние, при котором ослабевают мышцы всех четырёх конечностей (рук и ног) из‑за поражения нервной системы) и бульбарных нарушений (расстройств работы мышц, отвечающих за речь, глотание, дыхание и мимику). На основании клинической картины было заподозрено нервно‑мышечное заболевание.

🌀Расширенный неонатальный скрининг подтвердил диагноз спинальной мышечной атрофии: выявлена гомозиготная делеция 7–8 экзонов гена SMN1; 1 копия 7–8 экзона гена SMN2 — генетический вариант, ассоциированный с крайне тяжёлым течением СМА, при котором без лечения пациенты погибают в первые недели жизни.

ℹ️У детей со СМА 0 типа с 1 копией гена SMN2 препаратом выбора является генная терапия. Для оценки возможности проведения которой был взят анализ на наличие антител к аденоассоциированному вирусу 9‑го серотипа. Полученный положительный титр AAV9 1:200 временно исключал применение генотерапевтического препарата для генной терапии спинальной мышечной атрофии (СМА).

🔎В связи с этим ребёнку инициирована патогенетическая терапия отечественным воспроизведённым препаратом.
При титрации дозы не отмечено побочных явлений. На фоне лечения у ребёнка появились антигравитационные движения в верхних конечностях, однако общее состояние оставалось тяжёлым: пациент находился на ИВЛ, сохранялись диффузная мышечная гипотония (снижение тонуса мышц по всему телу), арефлексия (отсутствие рефлексов), нарушения глотания и сосания; питание осуществлялось через назогастральный зонд.

🔍Повторное исследование антител к AAV9 через 1,5 мес. показало снижение титра до 1:25, что открыло возможность применения генотерапевтического препарата.

👤Совместно со специалистами РДКБ — РНИМУ им. Н. И. Пирогова и ОСП «НИКИ педиатрии и детской хирургии им. Ю. Е. Вельтищева» на трёхстороннем федеральном консилиуме было принято решение о переключении с патогенетической терапии на генозаместительную.

🚨Санавиацией в сопровождении реаниматологов ребёнок был доставлен в НМИЦ здоровья детей Минздрава России.

📎С учётом дополнительных обследований и выявленных по данным КТ множественных ателектатических изменений в лёгких (состояние, при котором часть лёгочной ткани «сжимается» или «спадается», переставая участвовать в дыхании), по данным бронхоскопии — формирующегося стеноза подскладкового отдела гортани (процесс сужения просвета гортани в области подголосового отдела, который развивается постепенно и приводит к затруднению дыхания) и тяжёлому течению рецидивирующих инфекций нижних дыхательных путей по жизненным показаниям ребёнку была выполнена трахеостомия. Через 5 дней после оперативного лечения ребёнок был переведён на портативный аппарат ИВЛ, что создало условия для стабилизации респираторного статуса и дальнейшего лечения.

➡️В возрасте 3 мес. жизни ребёнку проведена внутривенная инфузия генотерапевтического препарата для генной терапии спинальной мышечной атрофии (СМА), на фоне которой наблюдается стойкая положительная динамика в двигательном развитии и улучшение дыхательных функций.

🔖🔖Представленный клинический случай демонстрирует ключевую роль расширенного неонатального скрининга при верификации СМА в первые дни жизни ребёнка и подчёркивает важность максимально ранней инициации лекарственной терапии благодаря поддержке государственного благотворительного фонда «Круг Добра» у пациента со СМА 5q, 0 тип, для сохранения его жизни.

Подписывайтесь на НМИЦ здоровья детей Минздрава России в MAХ

www.nczd.ru
Please open Telegram to view this post
VIEW IN TELEGRAM
12🔥7