XVII Международный симпозиум памяти Р. М. Горбачевой
В сентябре в Санкт-Петербурге состоялся XVII международный симпозиум "Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток. Генная и клеточная терапия", организованный НИИ ДОГиТ им. Р.М. Горбачевой ПСПбГМУ им. акад. И.П. Павлова.
В день генной и клеточной терапии свои доклады представили ведущие специалисты научных и клинических групп разных городов России, включая сотрудников лаборатории НИИ ДОГиТ, а также зарубежные спикеры.
🌐 Для знакомства с новостями и главными трендами в генной и клеточной терапии этого года доступна запись онлайн трансляции.
📄 Программа с освещёнными темами есть на официальном сайте симпозиума.
Ознакомиться с тезисами представленных на конференции исследований, в том числе работ лаборатории генной и клеточной терапии, можно тут.
📌 Постеры к тезисам ищите в комментариях.
#gctlab_конференции #RGMM2023
В сентябре в Санкт-Петербурге состоялся XVII международный симпозиум "Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток. Генная и клеточная терапия", организованный НИИ ДОГиТ им. Р.М. Горбачевой ПСПбГМУ им. акад. И.П. Павлова.
В день генной и клеточной терапии свои доклады представили ведущие специалисты научных и клинических групп разных городов России, включая сотрудников лаборатории НИИ ДОГиТ, а также зарубежные спикеры.
🌐 Для знакомства с новостями и главными трендами в генной и клеточной терапии этого года доступна запись онлайн трансляции.
📄 Программа с освещёнными темами есть на официальном сайте симпозиума.
Ознакомиться с тезисами представленных на конференции исследований, в том числе работ лаборатории генной и клеточной терапии, можно тут.
📌 Постеры к тезисам ищите в комментариях.
#gctlab_конференции #RGMM2023
❤5👍2🔥2
Научная конференция «Клеточные технологии в онкогематологии»
30 ноября в Санкт-Петербурге прошла конференция, посвящённая клеточным технологиям и первым шагам к внедрению их в онкогематологическую практику. Были представлены новые данные о российских разработках в области CAR-T и CAR-NK, методических аспектах разработки продуктов на основе гемопоэтических стволовых клеток. Благодаря участию как клиницистов, так и ведущих представителей экспериментальных групп Санкт-Петербурга, Москвы и Новосибирска, программа конференции стала площадкой для обсуждения шагов по обеспечению доступа пациентов к новым методам клеточной терапии.
Свои доклады и результаты исследований в частности представили сотрудники лаборатории генной и клеточной терапии и НИИ ДОГиТ.
▶️ Для просмотра записи онлайн-трансляции конференции переходите по ссылке.
#gctlab_конференции
30 ноября в Санкт-Петербурге прошла конференция, посвящённая клеточным технологиям и первым шагам к внедрению их в онкогематологическую практику. Были представлены новые данные о российских разработках в области CAR-T и CAR-NK, методических аспектах разработки продуктов на основе гемопоэтических стволовых клеток. Благодаря участию как клиницистов, так и ведущих представителей экспериментальных групп Санкт-Петербурга, Москвы и Новосибирска, программа конференции стала площадкой для обсуждения шагов по обеспечению доступа пациентов к новым методам клеточной терапии.
Свои доклады и результаты исследований в частности представили сотрудники лаборатории генной и клеточной терапии и НИИ ДОГиТ.
▶️ Для просмотра записи онлайн-трансляции конференции переходите по ссылке.
#gctlab_конференции
👍6🔥3👏2
Проект лаборатории получил поддержку от Комитета по науке и высшей школе Санкт-Петербурга.
Шакирова Алёна Игоревна стала победителем круглого стола «Медицинские науки» с проектом «Редактирование генома длительно репопулирующих гемопоэтических стволовых клеток человека с использованием инженерных нуклеаз и невирусных методов доставки для генной терапии». Награждение состоялось в рамках XXVI Санкт-Петербургской Ассамблеи молодых ученых и специалистов 18 декабря 2023 года.
#gctlab_события
#gctlab_сотрудники
Шакирова Алёна Игоревна стала победителем круглого стола «Медицинские науки» с проектом «Редактирование генома длительно репопулирующих гемопоэтических стволовых клеток человека с использованием инженерных нуклеаз и невирусных методов доставки для генной терапии». Награждение состоялось в рамках XXVI Санкт-Петербургской Ассамблеи молодых ученых и специалистов 18 декабря 2023 года.
#gctlab_события
#gctlab_сотрудники
👍11👏5❤2🔥1
«Таргетное кондиционирование» с включением анти-CD117 моноклонального антитела бриквилимаба
🔹 Генная терапия на основе гемопоэтических стволовых клеток (ГСК) обладает большим потенциалом, являясь единственно излечивающим методом для некоторых заболеваний, в том числе неопухолевой природы.
🔹 Чтобы достичь приживления аутотрансплантата, предварительно требуется проведение интенсивного миелоаблативного кондиционирования, наряду с этим сохраняется риск проявлений токсичности режима.
🔹 Использование бриквилимаба способствует приживлению ГСК с минимальной токсичностью в сравнении со стандартными режимами кондиционирования. Результаты исследования по использованию препарата представлены на сайте ASH.
📌 Подробнее о бриквилимабе читайте в карточках.
🔹 Такое «таргетное кондиционирование» позволит селективно заместить пул стволовых клеток, не вызывая значимых нарушений иммунного статуса и значительно расширяя показания для генной терапии на основе ГСК. При этом, благодаря снижению токсичности, проведение трансплантации может оказаться возможным в условиях дневного стационара.
#gctlab_новости
#gctlab_знания
🔹 Генная терапия на основе гемопоэтических стволовых клеток (ГСК) обладает большим потенциалом, являясь единственно излечивающим методом для некоторых заболеваний, в том числе неопухолевой природы.
🔹 Чтобы достичь приживления аутотрансплантата, предварительно требуется проведение интенсивного миелоаблативного кондиционирования, наряду с этим сохраняется риск проявлений токсичности режима.
🔹 Использование бриквилимаба способствует приживлению ГСК с минимальной токсичностью в сравнении со стандартными режимами кондиционирования. Результаты исследования по использованию препарата представлены на сайте ASH.
📌 Подробнее о бриквилимабе читайте в карточках.
🔹 Такое «таргетное кондиционирование» позволит селективно заместить пул стволовых клеток, не вызывая значимых нарушений иммунного статуса и значительно расширяя показания для генной терапии на основе ГСК. При этом, благодаря снижению токсичности, проведение трансплантации может оказаться возможным в условиях дневного стационара.
#gctlab_новости
#gctlab_знания
👍8🔥5❤2
In vivo генная терапия наследственного ангионевротического отёка с помощью CRISPR-Cas9
🔹 Наследственный ангионевротический отёк (НАО) относится к группе первичных иммунодефицитов и является редким (распространённость 1:50 000), угрожающим жизни генетически детерминированным заболеванием.
🔹 Под действием брадикинина повышается проницаемость сосудистой стенки с экстравазацией жидкости. Клинически это проявляется выраженными отёками кожи и слизистых, в том числе верхних дыхательных путей, что при НАО является фатальным состоянием.
🔹 NTLA-2002 – препарат на основе CRISPR-Cas9, представляет собой комплекс мРНК, кодирующей белок Cas9, и гидовой РНК, специфичной к последовательности гена KLKB1. Комплекс доставляется in vivo с помощью липидных наночастиц и осуществляет своё действие за счёт нокаута гена KLKB1 в гепатоцитах.
📌 Подробнее с работой препарата можно ознакомиться в карточках.
🔹 На 1-2 стадии клинических исследований (ClinicalTrials.gov: NCT05120830) препарат показал свою безопасность и эффективность у 10 пациентов на всех уровнях однократно вводимой дозы.
📄 Полная версия статьи с результатами исследования – в комментариях к посту.
#gctlab_новости
#gctlab_знания
🔹 Наследственный ангионевротический отёк (НАО) относится к группе первичных иммунодефицитов и является редким (распространённость 1:50 000), угрожающим жизни генетически детерминированным заболеванием.
🔹 Под действием брадикинина повышается проницаемость сосудистой стенки с экстравазацией жидкости. Клинически это проявляется выраженными отёками кожи и слизистых, в том числе верхних дыхательных путей, что при НАО является фатальным состоянием.
🔹 NTLA-2002 – препарат на основе CRISPR-Cas9, представляет собой комплекс мРНК, кодирующей белок Cas9, и гидовой РНК, специфичной к последовательности гена KLKB1. Комплекс доставляется in vivo с помощью липидных наночастиц и осуществляет своё действие за счёт нокаута гена KLKB1 в гепатоцитах.
📌 Подробнее с работой препарата можно ознакомиться в карточках.
🔹 На 1-2 стадии клинических исследований (ClinicalTrials.gov: NCT05120830) препарат показал свою безопасность и эффективность у 10 пациентов на всех уровнях однократно вводимой дозы.
📄 Полная версия статьи с результатами исследования – в комментариях к посту.
#gctlab_новости
#gctlab_знания
👍7❤3🔥2
Forwarded from Социоцентр
Дорогие коллеги!
🟣 Команда Социоцентра поздравляет вас с Днем российской науки.
Желаем каждому из вас успехов в научных исследованиях, интересных замыслов, новых проектов и впечатляющих результатов!
⚡️ В этот день мы подготовили дайджест новостей о самых интересных научных разработках за год, созданных по программе «Приоритет-2030» и проекту «Передовые инженерные школы»
🟢 #ПИШ Студенты ПИШ НГУ и ИТМО стали лауреатами лаборатории инноваций AGAMA.RUN с проектом производства клеточной икры
🔵 #Приоритет2030: Учёные БГПУ создали приёмник инфракрасного излучения для демонстрации физических экспериментов
🟢 #ПИШ: нижегородские учёные участвуют в создании ядерного реактора
🔵 #Приоритет2030: Отечественные зарядные станции для электрокаров заменят импортные аналоги
🟢 #ПИШ: В Самаре создадут роботизированные фабрики для производства наноспутников
🔵 #Приоритет2030: Учёные РНИМУ выращивают органоиды мозга в пробирке
🟢 #ПИШ: «Моторы будущего» повысили удельную мощность электрических машин
🔵 #Приоритет2030: Питерские ученые разработали отечественный препарат для лечения онкологических и аутоиммунных заболеваний
🟢 #ПИШ: В ПИШ Томского политеха разработали добавку, снижающую выбросы вредных веществ при сжигании угля
🔵 #Приоритет2030: В БФУ создали рентгеновский «глаз»
Желаем каждому из вас успехов в научных исследованиях, интересных замыслов, новых проектов и впечатляющих результатов!
Please open Telegram to view this post
VIEW IN TELEGRAM
⚡2
⚡️ Наш проект по созданию лекарственного препарата «PGCT-002» анти-CD19 CAR-T вошёл в список самых интересных научных разработок за год, созданных по программе «Приоритет-2030».
Разработка уникальна низким объемом осложнений и побочных действий, что позволяет применить препарат не только для лечения онкологических, но и аутоиммунных заболеваний.
#gctlab_события
Разработка уникальна низким объемом осложнений и побочных действий, что позволяет применить препарат не только для лечения онкологических, но и аутоиммунных заболеваний.
#gctlab_события
🔥9❤3👏3👍2
Влияет ли гетерозиготная мутация гена CCR5 на лимфомы у ВИЧ-инфицированных пациентов?
🔹 CCR5 является ко-рецептором ВИЧ-1 для проникновения вируса в клетку (и заражения). При гомозиготной мутации одноимённого кодирующего гена CD4+ клетки невосприимчивы к ВИЧ, при гетерозиготной мутации - ВИЧ способен проникнуть внутрь клетки, однако наблюдается более медленное прогрессирование и позднее развитие СПИД.
🔹 В проведённом исследовании среди пациентов с ВИЧ-ассоциированными лимфомами при оценке статуса гена CCR5 у 13% пациентов была выявлена гетерозиготная мутация, при этом в диагнозе у таких пациентов статистически значимо преобладала лимфома Беркитта.
🔹 Стоит отметить, что со снижением количества CD4+ клеток в продвинутых стадиях ВИЧ-инфекции, лимфома Беркитта встречается реже. Учитывая, что гетерозиготный статус связан с отсроченным развитием СПИД, можно предположить, что у таких пациентов выше риск развития лимфомы Беркитта на фоне медленного прогрессирования и снижения количества клеток.
📎 Подробности проведённого исследования читайте тут.
#gctlab_знания
#gctlab_публикации
🔹 CCR5 является ко-рецептором ВИЧ-1 для проникновения вируса в клетку (и заражения). При гомозиготной мутации одноимённого кодирующего гена CD4+ клетки невосприимчивы к ВИЧ, при гетерозиготной мутации - ВИЧ способен проникнуть внутрь клетки, однако наблюдается более медленное прогрессирование и позднее развитие СПИД.
🔹 В проведённом исследовании среди пациентов с ВИЧ-ассоциированными лимфомами при оценке статуса гена CCR5 у 13% пациентов была выявлена гетерозиготная мутация, при этом в диагнозе у таких пациентов статистически значимо преобладала лимфома Беркитта.
🔹 Стоит отметить, что со снижением количества CD4+ клеток в продвинутых стадиях ВИЧ-инфекции, лимфома Беркитта встречается реже. Учитывая, что гетерозиготный статус связан с отсроченным развитием СПИД, можно предположить, что у таких пациентов выше риск развития лимфомы Беркитта на фоне медленного прогрессирования и снижения количества клеток.
📎 Подробности проведённого исследования читайте тут.
#gctlab_знания
#gctlab_публикации
Cttjournal
Heterozygous mutation of the CCR5 gene in HIV-infected individuals with lymphomas
Гетерозиготная мутация гена CCR5 у ВИЧ-инфицированных пациентов с лимфомамиHeterozygous mutation of the CCR5 gene in HIV-infected individuals with lymphomas
👍3👏2
Forwarded from ПСПбГМУ им. И. П. Павлова (Валерия)
13 февраля 2024 года открылся Форум будущих технологий 2024
13 февраля в рамках сессии «Генная терапия: вчера, сегодня, завтра» с докладом выступила руководитель направления генной клеточной терапии Научно-исследовательского института детской онкологии, гематологии и трансплантологии имени Р.М. Горбачевой Первого Санкт-Петербургского государственного медицинского университета имени академика ПСПбГМУ им. И.П. Павлова Министерства здравоохранения Российской Федерации к.м.н. Марина Олеговна Попова.
Подробнее
13 февраля в рамках сессии «Генная терапия: вчера, сегодня, завтра» с докладом выступила руководитель направления генной клеточной терапии Научно-исследовательского института детской онкологии, гематологии и трансплантологии имени Р.М. Горбачевой Первого Санкт-Петербургского государственного медицинского университета имени академика ПСПбГМУ им. И.П. Павлова Министерства здравоохранения Российской Федерации к.м.н. Марина Олеговна Попова.
"В рамках научно-исследовательской работы, проводимой учеными в Российской Федерации, достигнут значительный прогресс в области генной и клеточной терапии. Это открывает новые перспективы для лечения ряда серьезных заболеваний, включая наследственные патологии, онкологические и аутоиммунные заболевания"сообщила она.
Подробнее
🔥8👍1
Forwarded from Минздрав России
Об этом в рамках сессии
«Генная терапия: вчера, сегодня, завтра» рассказала руководитель направления генной клеточной терапии НИИ детской онкологии, гематологии и трансплантологии им. Р.М. Горбачевой Первого Санкт-Петербургского государственного медицинского университета им. академика И.П. Павлова Минздрава России Марина Попова.
— Среди ключевых моментов развития персонализированной медицины в нашей стране — успешное применение трансплантации
донорских стволовых клеток, способных к самовоспроизведению (ТГСК), в качестве персонализированной клеточной терапии для лечения опухолей и наследственных заболеваний, — сказала Марина Попова.
⚗ Во время выступления на Форуме будущих технологий она также отметила роль новейших методик
— Например, CAR-T клеточная терапия для лечения злокачественных заболеваний. Ряд продуктов в настоящий момент находится на последних стадиях доклинических исследований, — сказала Марина Попова.
— Недавно в мире была одобрена первая терапия на основе редактирования генома с использованием системы CRISPR/Cas. Такие технологии позволяют с высокой точностью корректировать генетические дефекты, — сказала Марина Попова.
— Это значительный шаг к оперативной трансляции академических разработок и повышению доступности инновационных методов лечения для пациентов, — сказала Марина Попова.
Форум будущих технологий проходит в Москве 13 и 14 февраля при поддержке Минздрава России.
#МедицинскаяНаука
#ФорумБудущихТехнологий
Please open Telegram to view this post
VIEW IN TELEGRAM
Please open Telegram to view this post
VIEW IN TELEGRAM
❤12
Производство лекарственных препаратов на основе аутологичных Т-лимфоцитов с анти-CD19 химерным антигенным рецептором (CAR) с использованием автоматизированного закрытого бессывороточного процесса
🔹 Растущая потребность в терапии с помощью CAR-T клеток влечет за собой активное участие исследователей и клиницистов в разработке и внедрении процесса производства клеточных продуктов в рамках академической модели (о проблемах доступности генной и клеточной терапии рассказали ранее).
🔹 Децентрализованное производство продуктов CAR-T на базе медицинских учреждений («point-of-care» производство) технологически должно соответствовать требованиям безопасности, что вероятно, наиболее удобно с использованием закрытых автоматизированных систем.
🔹 В нашем исследовании был протестирован процесс закрытого бессывороточного производства с помощью CliniMACS Prodigy и стерилизацией компонентов, в качестве клеточного материала использовались продукты афереза здоровых доноров.
🔹 В результате были получены CAR-T клеточные продукты с воспроизводимыми ключевыми характеристиками, что подтверждает возможность широкого применения разработанного протокола в соотвествии с надлежащими требованиями.
📎 Подробнее с технологией и результатами исследования можно ознакомиться в публикации журнала Cellular Therapy and Transplantation
#gctlab_публикации
🔹 Растущая потребность в терапии с помощью CAR-T клеток влечет за собой активное участие исследователей и клиницистов в разработке и внедрении процесса производства клеточных продуктов в рамках академической модели (о проблемах доступности генной и клеточной терапии рассказали ранее).
🔹 Децентрализованное производство продуктов CAR-T на базе медицинских учреждений («point-of-care» производство) технологически должно соответствовать требованиям безопасности, что вероятно, наиболее удобно с использованием закрытых автоматизированных систем.
🔹 В нашем исследовании был протестирован процесс закрытого бессывороточного производства с помощью CliniMACS Prodigy и стерилизацией компонентов, в качестве клеточного материала использовались продукты афереза здоровых доноров.
🔹 В результате были получены CAR-T клеточные продукты с воспроизводимыми ключевыми характеристиками, что подтверждает возможность широкого применения разработанного протокола в соотвествии с надлежащими требованиями.
📎 Подробнее с технологией и результатами исследования можно ознакомиться в публикации журнала Cellular Therapy and Transplantation
#gctlab_публикации
❤7👍2🔥1
Долгосрочное исследование эффективности и безопасности генной терапии при АДА-ТКИН в реальной практике
🔹 АДА-ТКИН - редко встречающийся иммунодефицит (1:200 000 новорожденных), возникающий в результате мутации гена, кодирующего аденозиндезаминазу - фермент, необходимый для выживания Т-, В- и NK-клеток.
🔹 До эры генной терапии, основанной на модификации ex vivo собственных гемопоэтических стволовых клеток (ГСК) с последующей аутологичной трансплантацией, единственным излечивающим методом для АДА-ТКИН была аллогенная трансплантация ГСК.
🔹 При невозможности проведения той или иной трансплантации, в результате недостаточного собственного иммунного ответа, возникновение инфекции у пациентов с АДА-ТКИН ведёт к смертельным осложнениям.
🔹 По результатам долгосрочного исследования с медианой наблюдения 5 лет общая выживаемость у 43 пациентов с проведённой генной терапией составила 100%, при этом любые нежелательные явления не привели к фатальному исходу.
📌 Подробнее о АДА-ТКИН и проведённом исследовании рассказали в карточках.
📄 Полную версию статьи можно найти в комментариях к посту.
#gctlab_новости
#gctlab_знания
🔹 АДА-ТКИН - редко встречающийся иммунодефицит (1:200 000 новорожденных), возникающий в результате мутации гена, кодирующего аденозиндезаминазу - фермент, необходимый для выживания Т-, В- и NK-клеток.
🔹 До эры генной терапии, основанной на модификации ex vivo собственных гемопоэтических стволовых клеток (ГСК) с последующей аутологичной трансплантацией, единственным излечивающим методом для АДА-ТКИН была аллогенная трансплантация ГСК.
🔹 При невозможности проведения той или иной трансплантации, в результате недостаточного собственного иммунного ответа, возникновение инфекции у пациентов с АДА-ТКИН ведёт к смертельным осложнениям.
🔹 По результатам долгосрочного исследования с медианой наблюдения 5 лет общая выживаемость у 43 пациентов с проведённой генной терапией составила 100%, при этом любые нежелательные явления не привели к фатальному исходу.
📌 Подробнее о АДА-ТКИН и проведённом исследовании рассказали в карточках.
📄 Полную версию статьи можно найти в комментариях к посту.
#gctlab_новости
#gctlab_знания
👍7❤2🔥2