CASGEVY ™ — первый одобренный препарат для лечения гемоглобинопатий с использованием инструментов редактирования генома

На сегодняшний день препарат одобрен только в Великобритании, однако это первый шаг для генной терапии на основе редактирования из исследований в клиническую практику. CASGEVY дает надежду на излечение пациентов, страдающих серповидно-клеточной анемией и β-талассемией, а также представляет интерес для научного и медицинского сообщества как важный этап развития технологии.

📌 Узнайте подробнее о том, как работает одобренная технология, в карточках.

С презентацией проведённого исследования можно ознакомиться тут.

#gctlab_новости
#gctlab_знания

Научная конференция «Клеточные технологии в онкогематологии»

30 ноября в Санкт-Петербурге прошла конференция, посвящённая клеточным технологиям и первым шагам к внедрению их в онкогематологическую практику. Были представлены новые данные о российских разработках в области CAR-T и CAR-NK, методических аспектах разработки продуктов на основе гемопоэтических стволовых клеток. Благодаря участию как клиницистов, так и ведущих представителей экспериментальных групп Санкт-Петербурга, Москвы и Новосибирска, программа конференции стала площадкой для обсуждения шагов по обеспечению доступа пациентов к новым методам клеточной терапии.

Свои доклады и результаты исследований в частности представили сотрудники лаборатории генной и клеточной терапии и НИИ ДОГиТ.

▶️ Для просмотра записи онлайн-трансляции конференции переходите по ссылке.

#gctlab_конференции

«Таргетное кондиционирование» с включением анти-CD117 моноклонального антитела бриквилимаба

🔹 Генная терапия на основе гемопоэтических стволовых клеток (ГСК) обладает большим потенциалом, являясь единственно излечивающим методом для некоторых заболеваний, в том числе неопухолевой природы.

🔹 Чтобы достичь приживления аутотрансплантата, предварительно требуется проведение интенсивного миелоаблативного кондиционирования, наряду с этим сохраняется риск проявлений токсичности режима.

🔹 Использование бриквилимаба способствует приживлению ГСК с минимальной токсичностью в сравнении со стандартными режимами кондиционирования. Результаты исследования по использованию препарата представлены на сайте ASH.

📌 Подробнее о бриквилимабе читайте в карточках.

🔹 Такое «таргетное кондиционирование» позволит селективно заместить пул стволовых клеток, не вызывая значимых нарушений иммунного статуса и значительно расширяя показания для генной терапии на основе ГСК. При этом, благодаря снижению токсичности, проведение трансплантации может оказаться возможным в условиях дневного стационара.

#gctlab_новости
#gctlab_знания

In vivo генная терапия наследственного ангионевротического отёка с помощью CRISPR-Cas9

🔹 Наследственный ангионевротический отёк (НАО) относится к группе первичных иммунодефицитов и является редким (распространённость 1:50 000), угрожающим жизни генетически детерминированным заболеванием.

🔹 Под действием брадикинина повышается проницаемость сосудистой стенки с экстравазацией жидкости. Клинически это проявляется выраженными отёками кожи и слизистых, в том числе верхних дыхательных путей, что при НАО является фатальным состоянием.

🔹 NTLA-2002 – препарат на основе CRISPR-Cas9, представляет собой комплекс мРНК, кодирующей белок Cas9, и гидовой РНК, специфичной к последовательности гена KLKB1. Комплекс доставляется in vivo с помощью липидных наночастиц и осуществляет своё действие за счёт нокаута гена KLKB1 в гепатоцитах.

📌 Подробнее с работой препарата можно ознакомиться в карточках.

🔹 На 1-2 стадии клинических исследований (ClinicalTrials.gov: NCT05120830) препарат показал свою безопасность и эффективность у 10 пациентов на всех уровнях однократно вводимой дозы.

📄 Полная версия статьи с результатами исследования – в комментариях к посту.

#gctlab_новости
#gctlab_знания