CAR-T терапия аутоиммунной гемолитической анемии
🔹 В патогенезе рефрактерной аутоиммунной гемолитической анемии (АИГА) ключевую роль играет персистирующая активность В-лимфоцитов, продуцирующих аутоантитела к эритроцитам. ➡️ Подробнее об АИГА смотрите в наших карточках.
🔹 Анти-CD19 CAR-T-клетки за счёт глубокой В-клеточной лимфодеплеции обладают значительным потенциалом в достижении ремиссии при незлокачественных заболеваниях и состояниях, ассоциированных с аутореактивной В-клеточной агрессией, в том числе при АИГА.
🔹 В исследование CNCT19 у всех 11 пациентов с первичной АИГА рефрактерного течения (при >3 линий лечения) после проведённой CAR-T терапии был достигнут полный ответ. При этом, при медиане наблюдения 12,2 (7,3-21,9) месяцев ремиссия составила 11,5 (6,8-21,0) месяцев. Стоит отметить, что продукт CAR-T был произведён в клинике по децентрализованной модели.
🔹 Среди нежелательных явлений у 9 пациентов случился синдром выброса цитокинов 1 или 2 степени, у 1 пациента наблюдался ICANS 1 степени. У 1 пациента развилась гематологическая токсичность 3 степени. Непредвиденной токсичности не наблюдалось. 7 пациентов перенесли нетяжёлые инфекционные осложнения, которые не требовали госпитализации.
🔹 У 2-х пациентов развился рецидив АИГА через 7,3 и 8,5 месяцев после инфузии CAR-T-клеток. Исследователи связывают это с влиянием микроокружения из HLA-DRB5+ В-клеток, активированных CD4+ Т-клеток и BCMA+ плазматических клеток. Данным пациентам была проведена таргетная анти-BCMA терапия, после которой вновь был повторно достигнут полный ответ.
Полную версию статьи можно найти в комментариях к посту.
#gctlab_новости
🔹 В патогенезе рефрактерной аутоиммунной гемолитической анемии (АИГА) ключевую роль играет персистирующая активность В-лимфоцитов, продуцирующих аутоантитела к эритроцитам. ➡️ Подробнее об АИГА смотрите в наших карточках.
🔹 Анти-CD19 CAR-T-клетки за счёт глубокой В-клеточной лимфодеплеции обладают значительным потенциалом в достижении ремиссии при незлокачественных заболеваниях и состояниях, ассоциированных с аутореактивной В-клеточной агрессией, в том числе при АИГА.
🔹 В исследование CNCT19 у всех 11 пациентов с первичной АИГА рефрактерного течения (при >3 линий лечения) после проведённой CAR-T терапии был достигнут полный ответ. При этом, при медиане наблюдения 12,2 (7,3-21,9) месяцев ремиссия составила 11,5 (6,8-21,0) месяцев. Стоит отметить, что продукт CAR-T был произведён в клинике по децентрализованной модели.
🔹 Среди нежелательных явлений у 9 пациентов случился синдром выброса цитокинов 1 или 2 степени, у 1 пациента наблюдался ICANS 1 степени. У 1 пациента развилась гематологическая токсичность 3 степени. Непредвиденной токсичности не наблюдалось. 7 пациентов перенесли нетяжёлые инфекционные осложнения, которые не требовали госпитализации.
🔹 У 2-х пациентов развился рецидив АИГА через 7,3 и 8,5 месяцев после инфузии CAR-T-клеток. Исследователи связывают это с влиянием микроокружения из HLA-DRB5+ В-клеток, активированных CD4+ Т-клеток и BCMA+ плазматических клеток. Данным пациентам была проведена таргетная анти-BCMA терапия, после которой вновь был повторно достигнут полный ответ.
Полную версию статьи можно найти в комментариях к посту.
#gctlab_новости
❤11👍4👏1
Forwarded from Lacopa Group
Центр компетенций по технологиям производства CAR-T и компания "Лакопа" приглашают на онлайн лекцию "Регулирование CAR-T препаратов в РФ" 3 марта в 12:00 от начальника лаборатории биомедицинских клеточных продуктов Испытательного центра экспертизы качества ЛС ФГБУ «НЦЭСМП» Минздрава России, к.б.н., Мельниковой Екатерины Валерьевны.
Подробнее >>
Регистрация обязательна.
Подробнее >>
Регистрация обязательна.
lacopa.group
Онлайн лекция Центра компетенций CAR-T «Регулирование CAR-T препаратов в РФ»
Онлайн лекция Центра компетенций CAR-T «Текущий статус CAR-T в лечении лимфом»
👍8👏3
Дорогие коллеги! Чтобы не терять с вами связь, мы создали VK-сообщество «Первый Генно-Клеточный», где для вашего удобства будем дублировать посты о всём, что нас волнует. Выбирайте комфортную для себя площадку, оставаясь с нами!
❤7👍2
Первый Генно-Клеточный pinned «Дорогие коллеги! Чтобы не терять с вами связь, мы создали VK-сообщество «Первый Генно-Клеточный», где для вашего удобства будем дублировать посты о всём, что нас волнует. Выбирайте комфортную для себя площадку, оставаясь с нами!»
Приглашаем вас прослушать лекции, организованные факультетом фундаментальной медицины ПСПбГМУ им. акад. И.П. Павлова совместно с BIOCAD:
🗓 08.04.26 - 11:00
«Аденоассоциированные вирусные векторы для генной терапии»
🗓 15.04.26 и 22.04.26 - 13:00
«Терапевтические антитела. Биотехнология антител»
Сохраняйте даты!
Для желающих возможно как очное, так и онлайн-участие. Адрес проведения лекций указан на афише. Ссылка для подключения будет доступна позднее в комментариях к посту.
#gctlab_образование
🗓 08.04.26 - 11:00
«Аденоассоциированные вирусные векторы для генной терапии»
🗓 15.04.26 и 22.04.26 - 13:00
«Терапевтические антитела. Биотехнология антител»
Сохраняйте даты!
Для желающих возможно как очное, так и онлайн-участие. Адрес проведения лекций указан на афише. Ссылка для подключения будет доступна позднее в комментариях к посту.
#gctlab_образование
❤11👍4
VI Московская международная школа молодых ученых по гематологии имени С.П. Боткина
🔹 В Москве прошла научно-практическая конференция, известная своей подборкой актуальных научных тем и высоким уровнем подготовки участников, представляющих свои научные работы на английском языке.
🔹 Секция, посвящённая инновационным технологиям и персонализированным подходам в гематологии, была представлена докладами наших научных сотрудников, за исключением спикера из Китая. Были продемонстрированы собственные разработки по теме научного интереса каждого из докладчиков. Среди председателей была к.м.н., Попова Марина, являющаяся начальником управления научных исследований и руководителем направления генной клеточной терапии НИИ ДОГиТ им. Р.М. Горбачевой.
🔹 В рамках мероприятия проходил конкурс научных работ молодых ученых и врачей. Лучшие работы были представлены на конференции и опубликованы в журнале «Клиническая онкогематология», а победителям конкурса предоставлена возможность очного участия в конгрессе ЕНА-2026 (Стокгольм 11-14 июня 2026). Так, отдельно была выделена и награждена работа Платоновой Евгении, посвящённая разработке ингибиторов иммунных контрольных точек в лечении ОМЛ и МДС.
#gctlab_события
🔹 В Москве прошла научно-практическая конференция, известная своей подборкой актуальных научных тем и высоким уровнем подготовки участников, представляющих свои научные работы на английском языке.
🔹 Секция, посвящённая инновационным технологиям и персонализированным подходам в гематологии, была представлена докладами наших научных сотрудников, за исключением спикера из Китая. Были продемонстрированы собственные разработки по теме научного интереса каждого из докладчиков. Среди председателей была к.м.н., Попова Марина, являющаяся начальником управления научных исследований и руководителем направления генной клеточной терапии НИИ ДОГиТ им. Р.М. Горбачевой.
🔹 В рамках мероприятия проходил конкурс научных работ молодых ученых и врачей. Лучшие работы были представлены на конференции и опубликованы в журнале «Клиническая онкогематология», а победителям конкурса предоставлена возможность очного участия в конгрессе ЕНА-2026 (Стокгольм 11-14 июня 2026). Так, отдельно была выделена и награждена работа Платоновой Евгении, посвящённая разработке ингибиторов иммунных контрольных точек в лечении ОМЛ и МДС.
#gctlab_события
👏6❤4🔥2
Первый Генно-Клеточный
Приглашаем вас прослушать лекции, организованные факультетом фундаментальной медицины ПСПбГМУ им. акад. И.П. Павлова совместно с BIOCAD: 🗓 08.04.26 - 11:00 «Аденоассоциированные вирусные векторы для генной терапии» 🗓 15.04.26 и 22.04.26 - 13:00 «Терапевтические…
Напоминаем о лекции завтра. Приглашаем к прослушиванию!
Ссылка для подключения в комментариях к посту с анонсом.
Ссылка для подключения в комментариях к посту с анонсом.
❤2👍2
Forwarded from Lacopa Group
Центр компетенций по технологиям производства CAR-T и компания "Лакопа" приглашают на онлайн лекцию "Ex vivo vs In vivo – ожидать ли революционных изменений в CAR-T технологиях? (мнение биолога)" 21 апреля в 11:00 от руководителя научной группы направления «Медицинская биотехнология» Научного центра трансляционной медицины Научно-технологического университета «Сириус», PhD Баранова Максима Валерьевича.
Подробнее >>
Регистрация обязательна.
Читайте нас в МАХ.
Подробнее >>
Регистрация обязательна.
Читайте нас в МАХ.
lacopa.group
Онлайн лекция Центра компетенций CAR-T «Ex vivo vs In vivo – ожидать ли революционных изменений в CAR-T технологиях? (мнение биолога)»
❤4
Первый Генно-Клеточный
Приглашаем вас прослушать лекции, организованные факультетом фундаментальной медицины ПСПбГМУ им. акад. И.П. Павлова совместно с BIOCAD: 🗓 08.04.26 - 11:00 «Аденоассоциированные вирусные векторы для генной терапии» 🗓 15.04.26 и 22.04.26 - 13:00 «Терапевтические…
Уважаемые коллеги! Напоминаем про последний лекционный день завтра.
Ссылка для подключения в комментариях к посту.
Ссылка для подключения в комментариях к посту.
❤2
Генная терапия цистиноза
О заболевании 🔍
🔹 Цистиноз – орфанное наследственное (аутосомно-рецессивное) заболевание из группы лизосомальных болезней накопления. В мире заболевание встречается с частотой 1 новорождённый на 100-200 тысяч. Существуют три аллельные формы цистиноза, наиболее тяжёлой и распространённой является детская (база данных OMIM).
🔹 Мутации в гене CTNS, кодирующем цистинозин – лизосомальный трансмембранный переносчик цистина, приводят к накоплению этой аминокислоты в лизосомах и еë кристаллов в тканях, что вызывает поражение почек, глаз и других органов. Следует отметить, что цистин - это единственная некодируемая (непротеиногенная) аминокислота, продукт димеризации кодируемой аминокислоты цистеина, которая в организме человека находится в форме непатогенного белка.
🔹 В Северной Европе самая частая для данного заболевания мутация – делеция 57 тыс. п.н., затрагивающая первые 10 экзонов CTNS. Всего известно более 140 патогенных мутаций этого гена. Диагноз подтверждают анализом уровня цистина в лейкоцитах и генетическим тестом.
Терапия 🧬
🔹 Без лечения цистеамином, снижающим уровень внутриклеточного цистина, расщепляя его, болезнь приводит к инвалидизации. Но даже существующая терапия цистеамином отражается на качестве жизни пациентов и всё равно приводит к преждевременной смерти. Например, глазные капли с цистеамином закапывают каждый час во время бодрствования – это помогает снизить накопление кристаллов цистина в роговице.
🔹 В Калифорнийском Университете совместно с Детской больницей Рэди, Сан-Диего, разработали стратегию аутологичной трансплантации, включающую генно-модифицированные ГСК, трансдуцированные самоинактивирующимся лентивирусным вектором pCCL-CTNS, содержащим функциональный ген CTNS, которая показала эффективность на Ctns -/- мышах.
🔹 В недавней статье были представлены результаты открытого клинического исследования 1-2 фазы генной терапии цистиноза (CTNS-RD-04).
Шестеро пациентов в возрасте от 20 до 46 лет получили лечение продуктом генной клеточной терапии CTNS‑RD‑04 на основе летнивирусного вектора. Период наблюдения составил 29-63 месяцев. Доза препарата составляла от 3,63 до 9,59 млн клеток на килограмм веса пациента. Также различалось количество копий вектора – от 0,59 до 2,91 на геном (VCN).
🔹 Результаты демонстрируют, что у всех пациентов восстановилось нормальное кроветворение. Через два года количество копий вектора оставалось стабильным (0,51–2,67 VCN).
🔹 Уровень цистина в лейкоцитах снизился у большинства пациентов, за исключением пациента с наименьшим VCN, что свидетельствует о дозозависимом эффекте терапии. При этом клинические исходы в рамках данного исследования можно охарактеризовать как стабилизацию состояния пациентов. Наблюдавшиеся побочные эффекты в основном были обусловлены проводимой миелоаблативной терапией и особенностями течения основного заболевания.
Выводы 🏁
Таким образом, ранние клинические данные генной клеточной терапии цистиноза демонстрируют обнадеживающие результаты, а клинические исследования следующей версии продукта, DFT383, продолжены в педиатрической популяции уже с участием индустриального партнёра - компании Novartis.
#gctlab_новости
О заболевании 🔍
🔹 Цистиноз – орфанное наследственное (аутосомно-рецессивное) заболевание из группы лизосомальных болезней накопления. В мире заболевание встречается с частотой 1 новорождённый на 100-200 тысяч. Существуют три аллельные формы цистиноза, наиболее тяжёлой и распространённой является детская (база данных OMIM).
🔹 Мутации в гене CTNS, кодирующем цистинозин – лизосомальный трансмембранный переносчик цистина, приводят к накоплению этой аминокислоты в лизосомах и еë кристаллов в тканях, что вызывает поражение почек, глаз и других органов. Следует отметить, что цистин - это единственная некодируемая (непротеиногенная) аминокислота, продукт димеризации кодируемой аминокислоты цистеина, которая в организме человека находится в форме непатогенного белка.
🔹 В Северной Европе самая частая для данного заболевания мутация – делеция 57 тыс. п.н., затрагивающая первые 10 экзонов CTNS. Всего известно более 140 патогенных мутаций этого гена. Диагноз подтверждают анализом уровня цистина в лейкоцитах и генетическим тестом.
Терапия 🧬
🔹 Без лечения цистеамином, снижающим уровень внутриклеточного цистина, расщепляя его, болезнь приводит к инвалидизации. Но даже существующая терапия цистеамином отражается на качестве жизни пациентов и всё равно приводит к преждевременной смерти. Например, глазные капли с цистеамином закапывают каждый час во время бодрствования – это помогает снизить накопление кристаллов цистина в роговице.
🔹 В Калифорнийском Университете совместно с Детской больницей Рэди, Сан-Диего, разработали стратегию аутологичной трансплантации, включающую генно-модифицированные ГСК, трансдуцированные самоинактивирующимся лентивирусным вектором pCCL-CTNS, содержащим функциональный ген CTNS, которая показала эффективность на Ctns -/- мышах.
🔹 В недавней статье были представлены результаты открытого клинического исследования 1-2 фазы генной терапии цистиноза (CTNS-RD-04).
Шестеро пациентов в возрасте от 20 до 46 лет получили лечение продуктом генной клеточной терапии CTNS‑RD‑04 на основе летнивирусного вектора. Период наблюдения составил 29-63 месяцев. Доза препарата составляла от 3,63 до 9,59 млн клеток на килограмм веса пациента. Также различалось количество копий вектора – от 0,59 до 2,91 на геном (VCN).
🔹 Результаты демонстрируют, что у всех пациентов восстановилось нормальное кроветворение. Через два года количество копий вектора оставалось стабильным (0,51–2,67 VCN).
🔹 Уровень цистина в лейкоцитах снизился у большинства пациентов, за исключением пациента с наименьшим VCN, что свидетельствует о дозозависимом эффекте терапии. При этом клинические исходы в рамках данного исследования можно охарактеризовать как стабилизацию состояния пациентов. Наблюдавшиеся побочные эффекты в основном были обусловлены проводимой миелоаблативной терапией и особенностями течения основного заболевания.
Выводы 🏁
Таким образом, ранние клинические данные генной клеточной терапии цистиноза демонстрируют обнадеживающие результаты, а клинические исследования следующей версии продукта, DFT383, продолжены в педиатрической популяции уже с участием индустриального партнёра - компании Novartis.
#gctlab_новости
❤8
Клиническое применение новых редакторов генома для генной клеточной терапии гемоглобинопатий
🔹 Гемоглобинопатии – группа заболеваний, занимающих обширную нишу в развитии различных методов генной клеточной терапии. В прошлом месяце были опубликованы данные клинических исследований трёх различных продуктов первой-второй фазы.
🖇 Чтобы узнать подробнее, переходите к чтению нашего нового лонг-рида.
#gctlab_знания
#gctlab_longread
🔹 Гемоглобинопатии – группа заболеваний, занимающих обширную нишу в развитии различных методов генной клеточной терапии. В прошлом месяце были опубликованы данные клинических исследований трёх различных продуктов первой-второй фазы.
🖇 Чтобы узнать подробнее, переходите к чтению нашего нового лонг-рида.
#gctlab_знания
#gctlab_longread
❤4
Может ли CAR-T терапия быть эффективной в отношении РТПХ?
Anonymous Quiz
68%
да
13%
нет
20%
таких данных нет
🚀 Генная терапия на основе AAV9 в высоких дозах у пациента с тяжелым течением спинальной мышечной атрофии привела к летальному исходу. Как полагают авторы, причиной послужил синдром выброса цитокинов, вызвавший повреждение эндотелия и сердечно-сосудистую недостаточность. Ранее при применении высоких доз уже описывались различные варианты эндотелиального повреждения, однако, несмотря на проведенную профилактику возможных осложнений, предотвратить исход не удалось.
#gctlab_первыми
#gctlab_первыми
😢14⚡3
Forwarded from ПСПбГМУ им. И. П. Павлова
21 мая 2026 года в Главном здании Санкт-Петербургского отделения РАН состоялась церемония вручения дипломов участникам конкурса на соискание премий СПбО РАН.
Заведующей лаборатории генной и клеточной терапии ПСПбГМУ им. И.П. Павлова к.б.н. Алёне Игоревне Шакировой вручен диплом участника конкурса премии Санкт-Петербургского отделения РАН имени Н.С. Короткова по наукам о жизни для молодых ученых. Диплом присужден за цикл работ, посвященный созданию платформенной технологии генетической модификации гемопоэтических стволовых клеток человека с помощью инструментов редактирования генома для лечения талассемии — одного из наиболее распространенных наследственных моногенных заболеваний в мире.
Поздравляем Алёну Игоревну с высокой оценкой научной работы и желаем дальнейших успехов в развитии перспективных направлений геномной медицины и клеточных технологий!
Фото: СПбО РАН
🖱️ Официальный сайт
🥼 Сувенирный магазин
🩵 Эндаумент-фонд
📱 ВК | 📱 тг | 📱 ОК |🥲 МАКС
Заведующей лаборатории генной и клеточной терапии ПСПбГМУ им. И.П. Павлова к.б.н. Алёне Игоревне Шакировой вручен диплом участника конкурса премии Санкт-Петербургского отделения РАН имени Н.С. Короткова по наукам о жизни для молодых ученых. Диплом присужден за цикл работ, посвященный созданию платформенной технологии генетической модификации гемопоэтических стволовых клеток человека с помощью инструментов редактирования генома для лечения талассемии — одного из наиболее распространенных наследственных моногенных заболеваний в мире.
Поздравляем Алёну Игоревну с высокой оценкой научной работы и желаем дальнейших успехов в развитии перспективных направлений геномной медицины и клеточных технологий!
Фото: СПбО РАН
Please open Telegram to view this post
VIEW IN TELEGRAM
🔥17❤5👍1
ASGCT-2026-Q1.pdf
1.2 MB
Первый отчёт ASGCT по ландшафту технологий генной и клеточной терапии 2026 года
Обновление отчёта по 1 кварталу текущего года от Американского общества генной и клеточной терапии (ASGCT).
#ASGCT_report
Обновление отчёта по 1 кварталу текущего года от Американского общества генной и клеточной терапии (ASGCT).
#ASGCT_report
🔥6👍2
CD19-направленная CAR-T терапия хронической реакции трансплантат против хозяина
🔹 В развитии хронической реакции трансплантат против хозяина (хрРТПХ) задействованы аллореактивные (донорские) лимфоциты, в том числе В-клетки. Роль изолированной В-клеточной деплеции при хрРТПХ активно изучается. Например, при рефрактерном течении уже применяются такие препараты, как ибрутиниб, ритуксимаб. CAR-T терапия также является потенциальным методом лечения хрРТПХ.
🔹 32-летней пациентке с рецидивом Ph+ острого В-лимфобластного лейкоза (В-ОЛЛ) и развившейся тяжёлой хрРТПХ после второй аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток провели анти-CD19 CAR-T клеточную терапию (obecabtagene autoleucel). Клиницисты преследовали сразу две цели - борьба против CD19+ В-ОЛЛ и хрРТПХ, рефрактерной к сиролимусу, белумосудилу, экстракорпоральному фотоферезу и руксолитинибу. Подробности клинического случая можно узнать в дополнительных материалах к статье — файлы в комментариях к посту.
🔹 Результатом терапии стали достижение МОБ-негативной ремиссии основного заболевания, продлившейся более 1 года, и клиническое улучшение хрРТПХ. В дальнейшем пациентка наблюдалась без иммуносупрессивной терапии, при этом отмечалось разрешение симптомов текущей хрРТПХ, новые органы-мишени не были задействованы. Через 14 месяцев после CAR-T развился рецидив в виде нейролейкоза. Стоит отметить, что CAR-T клетки детектировались в крови в течение 12 месяцев.
🔹 CAR-T терапия не излечила пациентку от В-ОЛЛ, однако повлияла на ход течения хрРТПХ. Значение CAR-T-клеточной терапии рефрактерной РТПХ, в том числе в отсутствие возврата заболевания, ещё предстоит изучить.
#gctlab_новости
🔹 В развитии хронической реакции трансплантат против хозяина (хрРТПХ) задействованы аллореактивные (донорские) лимфоциты, в том числе В-клетки. Роль изолированной В-клеточной деплеции при хрРТПХ активно изучается. Например, при рефрактерном течении уже применяются такие препараты, как ибрутиниб, ритуксимаб. CAR-T терапия также является потенциальным методом лечения хрРТПХ.
🔹 32-летней пациентке с рецидивом Ph+ острого В-лимфобластного лейкоза (В-ОЛЛ) и развившейся тяжёлой хрРТПХ после второй аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток провели анти-CD19 CAR-T клеточную терапию (obecabtagene autoleucel). Клиницисты преследовали сразу две цели - борьба против CD19+ В-ОЛЛ и хрРТПХ, рефрактерной к сиролимусу, белумосудилу, экстракорпоральному фотоферезу и руксолитинибу. Подробности клинического случая можно узнать в дополнительных материалах к статье — файлы в комментариях к посту.
🔹 Результатом терапии стали достижение МОБ-негативной ремиссии основного заболевания, продлившейся более 1 года, и клиническое улучшение хрРТПХ. В дальнейшем пациентка наблюдалась без иммуносупрессивной терапии, при этом отмечалось разрешение симптомов текущей хрРТПХ, новые органы-мишени не были задействованы. Через 14 месяцев после CAR-T развился рецидив в виде нейролейкоза. Стоит отметить, что CAR-T клетки детектировались в крови в течение 12 месяцев.
🔹 CAR-T терапия не излечила пациентку от В-ОЛЛ, однако повлияла на ход течения хрРТПХ. Значение CAR-T-клеточной терапии рефрактерной РТПХ, в том числе в отсутствие возврата заболевания, ещё предстоит изучить.
#gctlab_новости
🔥6❤3