In vivo генная терапия наследственного транстиретинового амилоидоза
🔹 Началась 3 фаза клинических исследований генной терапии наследственного амилоидоза. Инструмент, устраняющий мутацию, представляет собой инженерную нуклеазу системы CRISPR-Cas9, РНК которой доставляется с помощью липидных наночастиц.
🖇 Узнать подробнее о результатах доклинических исследований разработанной генной терапии для наследственного транстиретинового амилоидоза можно в нашем лонг-риде.
#gctlab_знания
#gctlab_longread
🔹 Началась 3 фаза клинических исследований генной терапии наследственного амилоидоза. Инструмент, устраняющий мутацию, представляет собой инженерную нуклеазу системы CRISPR-Cas9, РНК которой доставляется с помощью липидных наночастиц.
🖇 Узнать подробнее о результатах доклинических исследований разработанной генной терапии для наследственного транстиретинового амилоидоза можно в нашем лонг-риде.
#gctlab_знания
#gctlab_longread
❤18👍8🔥2👏2
Forwarded from Lacopa Group
Центр компетенций по технологиям производства CAR-T и компания «Лакопа» приглашают на новую лекцию "Strategic Enhancements in CAR-T Manufacturing or Potent Immunotherapy" 25 ноября в 10:30 от директора по развитию направления клеточной терапии в компании Applied Cells (Shanghai Atlas) Хуэйю Ванг.
Язык лекции: Английский.
Регистрация обязательна.
Язык лекции: Английский.
Регистрация обязательна.
👍9❤1
Изменения в нормативной базе FDA по одобрению препаратов, разработанных индивидуально для пациента
🔹 С каждым годом растёт число успешных случаев разработки методов терапии генетических заболеваний. Исправление патогенной мутации с помощью генной терапии обладает потенциалом к излечению. Однако при оценке безопасности и эффективности перспективного метода могут возникнуть регуляторные барьеры, отдаляющие пациента от лечения. Стандартный алгоритм разработки становится проблемой при редких диагнозах — орфанных заболеваниях, при которых проведение рандомизированных клинических исследований невозможно.
🔹 Для преодоления возникающих временных и законодательных барьеров FDA анонсировало механизм упрощённого пути одобрения препарата, разработанного индивидуально под пациента — «Plausible Mechanism Pathway».
🖇 Впервые валидность такой системы была проиллюстрирована на примере клинического случая в этом году у новорожденного с дефицитом CPS1. Заявка на одобрение его лечения с помощью «base editor» была обработана FDA за неделю — подробнее можно прочитать в нашем материале.
🔹 Есть ряд условий, диктуемых FDA: 1) заболевание должно быть с верифицированной генетической мутацией и известным патогенетическим механизмом, 2) препарат должен воздействовать на биологическую причину возникновения заболевания — на мутацию, 3) нет данных об альтернативных эффективных методах борьбы с данным заболеванием, 4) есть подтверждение эффективности метода на доклиническом этапе, 5) наблюдается ремиссия, клиническое улучшение или стабилизация заболевания. Кроме того, FDA не ограничивается редкими диагнозами и готово к рассмотрению распространённых нозологий, которые соответствуют озвученным критериям.
🔹 При демонстрации клинического успеха после тщательного мониторинга отдалённых результатов последовательно у нескольких пациентов для производителя станет возможной коммерциализация продукта. Некоторые детали, например, сколько должно быть таких пациентов и какой потребуется период наблюдения, FDA пока не раскрывает. Однако нельзя не отметить, что такая стратегия регулирования отвечает темпу научного прогресса.
📌 Полную версию статьи ищите в комментариях к посту.
#gctlab_новости
🔹 С каждым годом растёт число успешных случаев разработки методов терапии генетических заболеваний. Исправление патогенной мутации с помощью генной терапии обладает потенциалом к излечению. Однако при оценке безопасности и эффективности перспективного метода могут возникнуть регуляторные барьеры, отдаляющие пациента от лечения. Стандартный алгоритм разработки становится проблемой при редких диагнозах — орфанных заболеваниях, при которых проведение рандомизированных клинических исследований невозможно.
🔹 Для преодоления возникающих временных и законодательных барьеров FDA анонсировало механизм упрощённого пути одобрения препарата, разработанного индивидуально под пациента — «Plausible Mechanism Pathway».
🖇 Впервые валидность такой системы была проиллюстрирована на примере клинического случая в этом году у новорожденного с дефицитом CPS1. Заявка на одобрение его лечения с помощью «base editor» была обработана FDA за неделю — подробнее можно прочитать в нашем материале.
🔹 Есть ряд условий, диктуемых FDA: 1) заболевание должно быть с верифицированной генетической мутацией и известным патогенетическим механизмом, 2) препарат должен воздействовать на биологическую причину возникновения заболевания — на мутацию, 3) нет данных об альтернативных эффективных методах борьбы с данным заболеванием, 4) есть подтверждение эффективности метода на доклиническом этапе, 5) наблюдается ремиссия, клиническое улучшение или стабилизация заболевания. Кроме того, FDA не ограничивается редкими диагнозами и готово к рассмотрению распространённых нозологий, которые соответствуют озвученным критериям.
🔹 При демонстрации клинического успеха после тщательного мониторинга отдалённых результатов последовательно у нескольких пациентов для производителя станет возможной коммерциализация продукта. Некоторые детали, например, сколько должно быть таких пациентов и какой потребуется период наблюдения, FDA пока не раскрывает. Однако нельзя не отметить, что такая стратегия регулирования отвечает темпу научного прогресса.
📌 Полную версию статьи ищите в комментариях к посту.
#gctlab_новости
The New England Journal of Medicine
FDA’s New Plausible Mechanism Pathway | NEJM
Personalized therapies hold tremendous promise but challenge traditional models of
drug and biologic development. The FDA outlines a path to market entry for products
where a randomized trial is no...
drug and biologic development. The FDA outlines a path to market entry for products
where a randomized trial is no...
👍7❤6🔥4
Ноябрьский дайджест
Вспоминаем прошедший месяц, который выдался плодотворным и не по погоде жарким для всех сотрудников лаборатории генной клеточной терапии. Знаковые события ноября показываем в виде дайджеста, дополнив их фотокарточками.
🔹 Мы начали с выступления Поповой Марины на V Академическом саммите «Ревматология: территория научно-технического лидерства» в сессии, посвящённой CAR-T-клеточной терапии иммуновоспалительных ревматических заболеваний. На сайте доступна видеозапись мероприятия.
🔹 На «Академии CAR-T. День +2 CAR-T-клеточной терапии» свои доклады, посвящённые разработке продуктов генно-клеточной терапии, представили Сергеев Владислав и Попова Марина. Стоит отметить отдельную сессию, посвященную клиническому исследованию «Утжефры» - московского анти-CD19 CAR-T, где обсуждались предварительные результаты применения продукта в клинике.
🔹 Следом прошла III научная конференция «Клеточные технологии в онкогематологии». Научные сотрудники представили лабораторные данные приоритетных направлений: доклад Лаушкиной Валерии был посвящён лентивирусной трансдукции гемопоэтических стволовых клеток, а Гапоненко Иван поделился результатами анализа пролиферативного потенциала и клональности Т-клеток у PGCT-002 in vivo.
🔹 V Конгресс молодых учёных посетил Лепик Кирилл, выступив на секции доклинической разработки продуктов генной клеточной терапии с использованием гуманизированных животных. Мероприятие является ежегодной масштабной площадкой для встречи представителей передовой науки, государственной власти и реального сектора экономики.
🔹 Завершили ноябрь выступлением Шакировой Алёны на VI Объединённом конгрессе РОДОГ на тему генной клеточной терапии нейродегенеративных состояний на основе генетической модификации гемопоэтических стволовых клеток.
Помимо этого, Сергеев Владислав и Попова Марина успешно поработали в двух экспертных советах по применению CAR-T при множественной миеломе и солидных опухолях.
📍Размах городов-участников был невелик, соответствуя ключевым точкам развития генной клеточной терапии в России, но надеемся, что в дальнейшем география будет расширяться.
#gctlab_события
#gctlab_сотрудники
Вспоминаем прошедший месяц, который выдался плодотворным и не по погоде жарким для всех сотрудников лаборатории генной клеточной терапии. Знаковые события ноября показываем в виде дайджеста, дополнив их фотокарточками.
🔹 Мы начали с выступления Поповой Марины на V Академическом саммите «Ревматология: территория научно-технического лидерства» в сессии, посвящённой CAR-T-клеточной терапии иммуновоспалительных ревматических заболеваний. На сайте доступна видеозапись мероприятия.
🔹 На «Академии CAR-T. День +2 CAR-T-клеточной терапии» свои доклады, посвящённые разработке продуктов генно-клеточной терапии, представили Сергеев Владислав и Попова Марина. Стоит отметить отдельную сессию, посвященную клиническому исследованию «Утжефры» - московского анти-CD19 CAR-T, где обсуждались предварительные результаты применения продукта в клинике.
🔹 Следом прошла III научная конференция «Клеточные технологии в онкогематологии». Научные сотрудники представили лабораторные данные приоритетных направлений: доклад Лаушкиной Валерии был посвящён лентивирусной трансдукции гемопоэтических стволовых клеток, а Гапоненко Иван поделился результатами анализа пролиферативного потенциала и клональности Т-клеток у PGCT-002 in vivo.
🔹 V Конгресс молодых учёных посетил Лепик Кирилл, выступив на секции доклинической разработки продуктов генной клеточной терапии с использованием гуманизированных животных. Мероприятие является ежегодной масштабной площадкой для встречи представителей передовой науки, государственной власти и реального сектора экономики.
🔹 Завершили ноябрь выступлением Шакировой Алёны на VI Объединённом конгрессе РОДОГ на тему генной клеточной терапии нейродегенеративных состояний на основе генетической модификации гемопоэтических стволовых клеток.
Помимо этого, Сергеев Владислав и Попова Марина успешно поработали в двух экспертных советах по применению CAR-T при множественной миеломе и солидных опухолях.
📍Размах городов-участников был невелик, соответствуя ключевым точкам развития генной клеточной терапии в России, но надеемся, что в дальнейшем география будет расширяться.
#gctlab_события
#gctlab_сотрудники
🔥11❤4👍1
Forwarded from Фонд генетических инноваций
Фонд генетических инноваций профинасировал биотехнологический стартап AGCT, который разрабатывает лекарство от ВИЧ
AGCT, созданный учеными Первого Санкт-Петербургского государственного медицинского университета им. акад. И.П. Павлова, разрабатывает технологию редактирования собственных стволовых клеток пациента, чтобы сделать их невосприимчивыми к ВИЧ. После трансплантации эти клетки формируют новую иммунную систему, устойчивую к вирусу. В отличие от подхода, реализованного в случае «Берлинского пациента», команда AGCT использует не донорские, а собственные клетки пациента, измененные нуклеазами TALEN, что делает метод более доступным и масштабируемым.
Доклинические исследования показали высокую эффективность редактирования нуклеазами TALEN и подтвердили безопасность подхода. Проект защищен международными патентами и прошел независимую научную экспертизу. Ранее AGCT уже поддержали профильные инвесторы — RBV Capital и Р-Фарм.
Став совладельцем стартапа, Фонд генетических инноваций направит более 100 млн рублей на завершение валидации производственного процесса, защиту интеллектуальной собственности, выпуск пилотных партий продукта, получения разрешения Министерства здравоохранения и проведение терапии первым пациентам.
Реализация проекта строится на сотрудничестве с ПСПбГМУ им. И.П. Павлова и компаниями-партнерами. Юридическое сопровождение обеспечивает компания «ССП-консалт», которая отмечает, что реализация столь масштабного проекта открывает новую эру в борьбе с ВИЧ.
Мы рады поддержать проект, который может стать важным шагом в развитии российских генетических технологий и дать надежду миллионам людей на выздоровление! 🧬
AGCT, созданный учеными Первого Санкт-Петербургского государственного медицинского университета им. акад. И.П. Павлова, разрабатывает технологию редактирования собственных стволовых клеток пациента, чтобы сделать их невосприимчивыми к ВИЧ. После трансплантации эти клетки формируют новую иммунную систему, устойчивую к вирусу. В отличие от подхода, реализованного в случае «Берлинского пациента», команда AGCT использует не донорские, а собственные клетки пациента, измененные нуклеазами TALEN, что делает метод более доступным и масштабируемым.
Доклинические исследования показали высокую эффективность редактирования нуклеазами TALEN и подтвердили безопасность подхода. Проект защищен международными патентами и прошел независимую научную экспертизу. Ранее AGCT уже поддержали профильные инвесторы — RBV Capital и Р-Фарм.
Став совладельцем стартапа, Фонд генетических инноваций направит более 100 млн рублей на завершение валидации производственного процесса, защиту интеллектуальной собственности, выпуск пилотных партий продукта, получения разрешения Министерства здравоохранения и проведение терапии первым пациентам.
Реализация проекта строится на сотрудничестве с ПСПбГМУ им. И.П. Павлова и компаниями-партнерами. Юридическое сопровождение обеспечивает компания «ССП-консалт», которая отмечает, что реализация столь масштабного проекта открывает новую эру в борьбе с ВИЧ.
Мы рады поддержать проект, который может стать важным шагом в развитии российских генетических технологий и дать надежду миллионам людей на выздоровление! 🧬
🔥18❤2👏2🌚1
Генная клеточная терапия на основе ГСК: обновлённые данные
🔹 Ключевой новостью прошлого месяца стала регистрация ЕС препарата etuvetidigene autotemcel (Waskyra®), разработанного для лечения синдрома Вискотта-Олдрича и основанного на лентивирусной трансдукции аутологичных ГСК. Продукт был создан некоммерческим путём на базе академического центра в Италии. Вопрос об одобрении препарата на территории США в настоящее время находится на рассмотрении.
Среди преимуществ такого подхода в лечении врождённых заболеваний безусловным является доступность метода в сравнении с аллогенной трансплантацией ГСК, для которой обязательно наличие HLA-совместимого донора.
#gctlab_новости
🔹 Ключевой новостью прошлого месяца стала регистрация ЕС препарата etuvetidigene autotemcel (Waskyra®), разработанного для лечения синдрома Вискотта-Олдрича и основанного на лентивирусной трансдукции аутологичных ГСК. Продукт был создан некоммерческим путём на базе академического центра в Италии. Вопрос об одобрении препарата на территории США в настоящее время находится на рассмотрении.
Среди преимуществ такого подхода в лечении врождённых заболеваний безусловным является доступность метода в сравнении с аллогенной трансплантацией ГСК, для которой обязательно наличие HLA-совместимого донора.
#gctlab_новости
👍6🔥5
Headline of the year
Подводя итоги уходящего года, мы с удовольствием отметили небольшие успехи канала:
🔹 За год наше сообщество выросло более чем в два раза, перешагнув порог в 1000 подписчиков, чему мы очень рады. Спасибо вам!
🔹 Появилась новая рубрика - лонгриды! В закрепленных сообщениях представлена навигация по всем постам (#gctlab_longread).
🔹 Ежемесячно делились с вами успехами лаборатории и новостями из мира генной клеточной терапии. Столько всего произошло, что мы принялись выбирать Headline of the year, но… не справились. Поэтому обращаемся к вам, дорогие подписчики, с просьбой пройти опрос для определения лучшего материала среди трёх самых популярных публикаций этого года:
🔸- участие в сессии, посвящённой CAR-T терапии как одному из стратегических направлений страны в лечении онкологических заболеваний;
🔸- сводка событий мая с выступлениями про собственные продукты генной клеточной терапии — PGCT-001 и PGCT-002;
🔸- новость о временном запрете генной терапии миострофии Дюшенна на основе AAV вектора.
Ждём 2026 год и готовим для вас интересные результаты, свежие рубрики и образовательный контент, потому что не устаём экспериментировать. Ну и по классике будем держать вас в курсе знаковых событий в области генной клеточной терапии. Оставайтесь с нами!
– GCT lab team
Подводя итоги уходящего года, мы с удовольствием отметили небольшие успехи канала:
🔹 За год наше сообщество выросло более чем в два раза, перешагнув порог в 1000 подписчиков, чему мы очень рады. Спасибо вам!
🔹 Появилась новая рубрика - лонгриды! В закрепленных сообщениях представлена навигация по всем постам (#gctlab_longread).
🔹 Ежемесячно делились с вами успехами лаборатории и новостями из мира генной клеточной терапии. Столько всего произошло, что мы принялись выбирать Headline of the year, но… не справились. Поэтому обращаемся к вам, дорогие подписчики, с просьбой пройти опрос для определения лучшего материала среди трёх самых популярных публикаций этого года:
🔸- участие в сессии, посвящённой CAR-T терапии как одному из стратегических направлений страны в лечении онкологических заболеваний;
🔸- сводка событий мая с выступлениями про собственные продукты генной клеточной терапии — PGCT-001 и PGCT-002;
🔸- новость о временном запрете генной терапии миострофии Дюшенна на основе AAV вектора.
Ждём 2026 год и готовим для вас интересные результаты, свежие рубрики и образовательный контент, потому что не устаём экспериментировать. Ну и по классике будем держать вас в курсе знаковых событий в области генной клеточной терапии. Оставайтесь с нами!
– GCT lab team
🔥9🎄5❤1🎅1
Headline of the year by GCT LAB
Anonymous Poll
34%
про CAR-T - стратегическое направление здравоохранения
43%
про наши PGCT-001 и PGCT-002
23%
про временный запрет генной терапии миодистрофии Дюшенна
Headline of the year - пост, посвященный нашим продуктам 🎉
Спасибо за участие в голосовании!
Чтобы завершить подведение итогов, предлагаем вам пройти заключительный опрос для определения лучшего лонгрида среди трёх, вышедших за этот год:
🔸- первая пациентка с успешно пройденной генной терапией;
🔸- первые дети с отредактированным геномом;
🔸- in vivo генная терапия транстиретинового наследственного амилоидоза.
Спасибо за участие в голосовании!
Чтобы завершить подведение итогов, предлагаем вам пройти заключительный опрос для определения лучшего лонгрида среди трёх, вышедших за этот год:
🔸- первая пациентка с успешно пройденной генной терапией;
🔸- первые дети с отредактированным геномом;
🔸- in vivo генная терапия транстиретинового наследственного амилоидоза.
🎄2❤1👍1
Media is too big
VIEW IN TELEGRAM
PGCT-002 — анти-CD19 CAR-T нового поколения ПСПбГМУ
🔹 В лаборатории генной клеточной терапии ПСПбГМУ им. акад. И.П. Павлова @gctlab совместно с НМИЦ онкологии им. Н.Н. Петрова @niioncologii разработан продукт анти-CD19 CAR-T нового поколения — PGCT-002. Мы подготовили видеорепортаж о полученном терапевтическом продукте и особенностях хода доклинических исследований, а также продемонстрировали результаты этапа in vivo.
🔹 Наша цель в наступающем новом году — клиническое применение на базе НИИ ДОГиТ им. Р.М. Горбачевой и @niioncologii и повышение доступности высокотехнологичной терапии для нуждающихся в ней пациентов.
За поддержку в разработке CAR-T выражаем благодарность Программе Приоритет 2030 @sociocentre, Министерству науки и высшего образования РФ, благотворительным фондам развития ТКМ и @advita_fund, а также ИМКБ СО РАН и @almazov_center.
За видео отдельная благодарность Случановскому Евгению.
#gctlab_события
🔹 В лаборатории генной клеточной терапии ПСПбГМУ им. акад. И.П. Павлова @gctlab совместно с НМИЦ онкологии им. Н.Н. Петрова @niioncologii разработан продукт анти-CD19 CAR-T нового поколения — PGCT-002. Мы подготовили видеорепортаж о полученном терапевтическом продукте и особенностях хода доклинических исследований, а также продемонстрировали результаты этапа in vivo.
🔹 Наша цель в наступающем новом году — клиническое применение на базе НИИ ДОГиТ им. Р.М. Горбачевой и @niioncologii и повышение доступности высокотехнологичной терапии для нуждающихся в ней пациентов.
За поддержку в разработке CAR-T выражаем благодарность Программе Приоритет 2030 @sociocentre, Министерству науки и высшего образования РФ, благотворительным фондам развития ТКМ и @advita_fund, а также ИМКБ СО РАН и @almazov_center.
За видео отдельная благодарность Случановскому Евгению.
#gctlab_события
🔥18❤6👏5👍2
Forwarded from Lacopa Group
Центр компетенций по технологиям производства CAR-T и компания «Лакопа» приглашают на экпертную лекцию "Текущий статус CAR-T в лечении лимфом" 28 января в 12:00 от врача-гематолога, к.м.н., ведущего специалиста в области лечения злокачественных лимфом и руководителя группы разработки продуктов генной и клеточной терапии ПСПбГМУ им. И. П. Павлова Лепика Кирилла Викторовича.
Подробнее >>
Регистрация обязательна.
Подробнее >>
Регистрация обязательна.
lacopa.group
Онлайн лекция Центра компетенций CAR-T «Текущий статус CAR-T в лечении лимфом»
❤9👍5
This media is not supported in your browser
VIEW IN TELEGRAM
Эти изображения мы получили в нашей лаборатории на имиджере JuliStage, производства NanoEntek (Респулика Корея), при поддержке компании «БиоЛайн».
Что мы здесь увидели?
Что мы здесь увидели?
🔥10😎6
This media is not supported in your browser
VIEW IN TELEGRAM
Активация Т-лимфоцитов – ключевой этап производства CAR-T
🔹 Для оптимизации производства CAR-T-клеток мы изучаем условия активации Т-лимфоцитов. Это процесс, который можно увидеть под микроскопом и безошибочно определить по характерному поведению Т-клеток. В предыдущем опросе большинство из вас ответило верно: на видео нам удалось запечатлеть уникальные кадры активации Т-лимфоцитов, о чём мы здесь и рассказываем.
Приглашаем к просмотру – обязательно со звуком!
#gctlab_образование
🔹 Для оптимизации производства CAR-T-клеток мы изучаем условия активации Т-лимфоцитов. Это процесс, который можно увидеть под микроскопом и безошибочно определить по характерному поведению Т-клеток. В предыдущем опросе большинство из вас ответило верно: на видео нам удалось запечатлеть уникальные кадры активации Т-лимфоцитов, о чём мы здесь и рассказываем.
Приглашаем к просмотру – обязательно со звуком!
#gctlab_образование
❤21🔥12👍2
ASGCT-Q3-2025.pdf
2.9 MB
Отчёт ASGCT по ландшафту технологий генной и клеточной терапии 3 квартала 2025 года
Доступен последний отчёт ASGCT, ждём обновление текущего года.
Американское общество генной и клеточной терапии (ASGCT) — профессиональная организация, объединяющая ученых, врачей, защитников интересов пациентов и других специалистов, интересующихся генной и клеточной терапией.
#ASGCT_report
Доступен последний отчёт ASGCT, ждём обновление текущего года.
Американское общество генной и клеточной терапии (ASGCT) — профессиональная организация, объединяющая ученых, врачей, защитников интересов пациентов и других специалистов, интересующихся генной и клеточной терапией.
#ASGCT_report
👍7❤4🔥1