Первый Генно-Клеточный
1.19K subscribers
143 photos
7 videos
8 files
94 links
🧬 Генная и клеточная терапия в стенах Первого Меда

Здесь мы популяризируем доклинические исследования в сфере генной и клеточной терапии,
анонсируем наши мероприятия
и знакомим с молодыми учеными, врачами и преподавателями
из города на Неве📍
Download Telegram
Анти-CD19 CAR Т-клеточная терапия системной красной волчанки in vivo

🔹 Для пациентов с аутоиммунными заболеваниями проводятся исследования по применению CAR T-клеточной терапии - о её потенциале в данной группе мы писали ранее.

🔹 В одном из них, опубликованных недавно, 5 пациентов с рефрактерным течением системной красной волчанки (СКВ) получили CAR T-клеточную терапию in vivo с помощью введения мРНК, кодирующей анти-CD19 CAR.

📝 Исследуемый продукт HN2301 представляет собой мРНК, инкапсулированную в липидные наночастицы, которая, попадая в CD8 T-клетки, переходит к процессу трансляции и синтезу CAR. Это позволяет избежать этапа ex vivo в цепи производства CAR T и в короткие сроки - за 6 часов от инфузии HN2301, достигнуть максимальный пик количества анти-CD19 CAR Т-клеток в крови.

🔹 Период наблюдения составил 3 месяца, за это время у всех пациентов были достигнуты иммунная реконституция В-клеточного звена параллельно со снижением индекса активности СКВ согласно шкале 2000 года.

🔹 Среди нежелательных явлений не было выявлено ни ICANS, ни СВЦ 3-4 степени. В структуре предсущесвующих симптомов сохранялась протеинурия, остальные симптомы имели тенденцию к регрессу.

🔹 Стоит отметить, что в сравнении со стандартным аутологичным CAR Т-клеточным продуктом в данной группе пациентов, длительность В-клеточной деплеции при использовании мРНК не столь выражена, в то время как с применением аутологичных ex vivo модифицированных Т-клеток данный период составил 72-153 дня с медианой в 100 дней. Вывод о клиническом значении этого различия и потенциала новой технологии по достижению устойчивого контроля за аутоиммунным заболеванием предстоит сделать на основании более длительного наблюдения за больными.

#gctlab_новости
🔥10👍32
Forwarded from Lacopa Group
Центр компетенций по технологиям производства CAR-T и компания «Лакопа» приглашают на онлайн-лекцию "CAR T-Cell Therapy – Toward a Possible Cure for Severe Autoimmune Disorders" 28 октября в 10:30 от пионера-предпринимателя, посвятившего себя разработке подходов лечения в области клеточной терапии и основателя компании Global T-Cells Therapeutics Inc., Кристофера Ляо.

Язык лекции: Английский

Регистрация обязательна
🔥102
In vivo генная терапия наследственного транстиретинового амилоидоза

🔹 Началась 3 фаза клинических исследований генной терапии наследственного амилоидоза. Инструмент, устраняющий мутацию, представляет собой инженерную нуклеазу системы CRISPR-Cas9, РНК которой доставляется с помощью липидных наночастиц.

🖇 Узнать подробнее о результатах доклинических исследований разработанной генной терапии для наследственного транстиретинового амилоидоза можно в нашем лонг-риде.

#gctlab_знания
#gctlab_longread
18👍8🔥2👏2
Forwarded from Lacopa Group
Центр компетенций по технологиям производства CAR-T и компания «Лакопа» приглашают на новую лекцию "Strategic Enhancements in CAR-T Manufacturing or Potent Immunotherapy" 25 ноября в 10:30 от директора по развитию направления клеточной терапии в компании Applied Cells (Shanghai Atlas) Хуэйю Ванг.

Язык лекции: Английский.

Регистрация обязательна.
👍91
Изменения в нормативной базе FDA по одобрению препаратов, разработанных индивидуально для пациента

🔹 С каждым годом растёт число успешных случаев разработки методов терапии генетических заболеваний. Исправление патогенной мутации с помощью генной терапии обладает потенциалом к излечению. Однако при оценке безопасности и эффективности перспективного метода могут возникнуть регуляторные барьеры, отдаляющие пациента от лечения. Стандартный алгоритм разработки становится проблемой при редких диагнозах — орфанных заболеваниях, при которых проведение рандомизированных клинических исследований невозможно.

🔹 Для преодоления возникающих временных и законодательных барьеров FDA анонсировало механизм упрощённого пути одобрения препарата, разработанного индивидуально под пациента — «Plausible Mechanism Pathway».

🖇 Впервые валидность такой системы была проиллюстрирована на примере клинического случая в этом году у новорожденного с дефицитом CPS1. Заявка на одобрение его лечения с помощью «base editor» была обработана FDA за неделю — подробнее можно прочитать в нашем материале.

🔹 Есть ряд условий, диктуемых FDA: 1) заболевание должно быть с верифицированной генетической мутацией и известным патогенетическим механизмом, 2) препарат должен воздействовать на биологическую причину возникновения заболевания — на мутацию, 3) нет данных об альтернативных эффективных методах борьбы с данным заболеванием, 4) есть подтверждение эффективности метода на доклиническом этапе, 5) наблюдается ремиссия, клиническое улучшение или стабилизация заболевания. Кроме того, FDA не ограничивается редкими диагнозами и готово к рассмотрению распространённых нозологий, которые соответствуют озвученным критериям.

🔹 При демонстрации клинического успеха после тщательного мониторинга отдалённых результатов последовательно у нескольких пациентов для производителя станет возможной коммерциализация продукта. Некоторые детали, например, сколько должно быть таких пациентов и какой потребуется период наблюдения, FDA пока не раскрывает. Однако нельзя не отметить, что такая стратегия регулирования отвечает темпу научного прогресса.

📌 Полную версию статьи ищите в комментариях к посту.

#gctlab_новости
👍76🔥4
Ноябрьский дайджест

Вспоминаем прошедший месяц, который выдался плодотворным и не по погоде жарким для всех сотрудников лаборатории генной клеточной терапии. Знаковые события ноября показываем в виде дайджеста, дополнив их фотокарточками.

🔹 Мы начали с выступления Поповой Марины на V Академическом саммите «Ревматология: территория научно-технического лидерства» в сессии, посвящённой CAR-T-клеточной терапии иммуновоспалительных ревматических заболеваний. На сайте доступна видеозапись мероприятия.

🔹 На «Академии CAR-T. День +2 CAR-T-клеточной терапии» свои доклады, посвящённые разработке продуктов генно-клеточной терапии, представили Сергеев Владислав и Попова Марина. Стоит отметить отдельную сессию, посвященную клиническому исследованию «Утжефры» - московского анти-CD19 CAR-T, где обсуждались предварительные результаты применения продукта в клинике.

🔹 Следом прошла III научная конференция «Клеточные технологии в онкогематологии». Научные сотрудники представили лабораторные данные приоритетных направлений: доклад Лаушкиной Валерии был посвящён лентивирусной трансдукции гемопоэтических стволовых клеток, а Гапоненко Иван поделился результатами анализа пролиферативного потенциала и клональности Т-клеток у PGCT-002 in vivo.

🔹 V Конгресс молодых учёных посетил Лепик Кирилл, выступив на секции доклинической разработки продуктов генной клеточной терапии с использованием гуманизированных животных. Мероприятие является ежегодной масштабной площадкой для встречи представителей передовой науки, государственной власти и реального сектора экономики.

🔹 Завершили ноябрь выступлением Шакировой Алёны на VI Объединённом конгрессе РОДОГ на тему генной клеточной терапии нейродегенеративных состояний на основе генетической модификации гемопоэтических стволовых клеток.

Помимо этого, Сергеев Владислав и Попова Марина успешно поработали в двух экспертных советах по применению CAR-T при множественной миеломе и солидных опухолях.

📍Размах городов-участников был невелик, соответствуя ключевым точкам развития генной клеточной терапии в России, но надеемся, что в дальнейшем география будет расширяться.

#gctlab_события
#gctlab_сотрудники
🔥114👍1
Фонд генетических инноваций профинасировал биотехнологический стартап AGCT, который разрабатывает лекарство от ВИЧ

AGCT, созданный учеными Первого Санкт-Петербургского государственного медицинского университета им. акад. И.П. Павлова, разрабатывает технологию редактирования собственных стволовых клеток пациента, чтобы сделать их невосприимчивыми к ВИЧ. После трансплантации эти клетки формируют новую иммунную систему, устойчивую к вирусу. В отличие от подхода, реализованного в случае «Берлинского пациента», команда AGCT использует не донорские, а собственные клетки пациента, измененные нуклеазами TALEN, что делает метод более доступным и масштабируемым.

Доклинические исследования показали высокую эффективность редактирования нуклеазами TALEN и подтвердили безопасность подхода. Проект защищен международными патентами и прошел независимую научную экспертизу. Ранее AGCT уже поддержали профильные инвесторы — RBV Capital и Р-Фарм.

Став совладельцем стартапа, Фонд генетических инноваций направит более 100 млн рублей на завершение валидации производственного процесса, защиту интеллектуальной собственности, выпуск пилотных партий продукта, получения разрешения Министерства здравоохранения и проведение терапии первым пациентам.

Реализация проекта строится на сотрудничестве с ПСПбГМУ им. И.П. Павлова и компаниями-партнерами. Юридическое сопровождение обеспечивает компания «ССП-консалт», которая отмечает, что реализация столь масштабного проекта открывает новую эру в борьбе с ВИЧ.

Мы рады поддержать проект, который может стать важным шагом в развитии российских генетических технологий и дать надежду миллионам людей на выздоровление! 🧬
🔥182👏2🌚1
Генная клеточная терапия на основе ГСК: обновлённые данные

🔹 Ключевой новостью прошлого месяца стала регистрация ЕС препарата etuvetidigene autotemcel (Waskyra®), разработанного для лечения синдрома Вискотта-Олдрича и основанного на лентивирусной трансдукции аутологичных ГСК. Продукт был создан некоммерческим путём на базе академического центра в Италии. Вопрос об одобрении препарата на территории США в настоящее время находится на рассмотрении.

Среди преимуществ такого подхода в лечении врождённых заболеваний безусловным является доступность метода в сравнении с аллогенной трансплантацией ГСК, для которой обязательно наличие HLA-совместимого донора.

#gctlab_новости
👍6🔥5
Headline of the year

Подводя итоги уходящего года, мы с удовольствием отметили небольшие успехи канала:

🔹 За год наше сообщество выросло более чем в два раза, перешагнув порог в 1000 подписчиков, чему мы очень рады. Спасибо вам!

🔹 Появилась новая рубрика - лонгриды! В закрепленных сообщениях представлена навигация по всем постам (#gctlab_longread).

🔹 Ежемесячно делились с вами успехами лаборатории и новостями из мира генной клеточной терапии. Столько всего произошло, что мы принялись выбирать Headline of the year, но… не справились. Поэтому обращаемся к вам, дорогие подписчики, с просьбой пройти опрос для определения лучшего материала среди трёх самых популярных публикаций этого года:

🔸- участие в сессии, посвящённой CAR-T терапии как одному из стратегических направлений страны в лечении онкологических заболеваний;
🔸- сводка событий мая с выступлениями про собственные продукты генной клеточной терапии — PGCT-001 и PGCT-002;
🔸- новость о временном запрете генной терапии миострофии Дюшенна на основе AAV вектора.

Ждём 2026 год и готовим для вас интересные результаты, свежие рубрики и образовательный контент, потому что не устаём экспериментировать. Ну и по классике будем держать вас в курсе знаковых событий в области генной клеточной терапии. Оставайтесь с нами!

– GCT lab team
🔥9🎄51🎅1
Headline of the year - пост, посвященный нашим продуктам 🎉

Спасибо за участие в голосовании!

Чтобы завершить подведение итогов, предлагаем вам пройти заключительный опрос для определения лучшего лонгрида среди трёх, вышедших за этот год:

🔸- первая пациентка с успешно пройденной генной терапией;
🔸- первые дети с отредактированным геномом;
🔸- in vivo генная терапия транстиретинового наследственного амилоидоза.
🎄21👍1
Media is too big
VIEW IN TELEGRAM
PGCT-002 — анти-CD19 CAR-T нового поколения ПСПбГМУ

🔹 В лаборатории генной клеточной терапии ПСПбГМУ им. акад. И.П. Павлова @gctlab совместно с НМИЦ онкологии им. Н.Н. Петрова @niioncologii разработан продукт анти-CD19 CAR-T нового поколения — PGCT-002. Мы подготовили видеорепортаж о полученном терапевтическом продукте и особенностях хода доклинических исследований, а также продемонстрировали результаты этапа in vivo.

🔹 Наша цель в наступающем новом году — клиническое применение на базе НИИ ДОГиТ им. Р.М. Горбачевой и @niioncologii и повышение доступности высокотехнологичной терапии для нуждающихся в ней пациентов.

За поддержку в разработке CAR-T выражаем благодарность Программе Приоритет 2030 @sociocentre, Министерству науки и высшего образования РФ, благотворительным фондам развития ТКМ и @advita_fund, а также ИМКБ СО РАН и @almazov_center.

За видео отдельная благодарность Случановскому Евгению.


#gctlab_события
🔥186👏5👍2
Forwarded from Lacopa Group
Центр компетенций по технологиям производства CAR-T и компания «Лакопа» приглашают на экпертную лекцию "Текущий статус CAR-T в лечении лимфом" 28 января в 12:00 от врача-гематолога, к.м.н., ведущего специалиста в области лечения злокачественных лимфом и руководителя группы разработки продуктов генной и клеточной терапии ПСПбГМУ им. И. П. Павлова Лепика Кирилла Викторовича.

Подробнее >>

Регистрация обязательна.
9👍5
This media is not supported in your browser
VIEW IN TELEGRAM
Эти изображения мы получили в нашей лаборатории на имиджере JuliStage, производства NanoEntek (Респулика Корея), при поддержке компании «БиоЛайн».
Что мы здесь увидели?
🔥10😎6