ASGCT-Q2-2025.pdf
7.3 MB
Отчёт ASGCT по ландшафту технологий генной и клеточной терапии 2 квартала 2025 года
Американское общество генной и клеточной терапии (ASGCT) — профессиональная
организация, объединяющая ученых, врачей, защитников интересов пациентов и других
специалистов, интересующихся генной и клеточной терапией.
#ASGCT_report
Американское общество генной и клеточной терапии (ASGCT) — профессиональная
организация, объединяющая ученых, врачей, защитников интересов пациентов и других
специалистов, интересующихся генной и клеточной терапией.
#ASGCT_report
❤6👍2🔥1👏1
Приостановлено применение генной терапии миодистрофии Дюшенна на основе AAV вектора
🔹 Elevidys® (delandistrogene moxeparvovec-rokl) компании ‘’Sarepta Therapeutic’’ до недавнего времени был единственным одобренным FDA препаратом генной терапии миодистрофии Дюшенна, основанного на доставке и встраивании гена DMD, кодирующего дистрофин, с помощью AAV вектора. Его клиническое применение полностью приостановлено в связи с развитием печёночной токсичности, приведшей к летальному исходу двух пациентов, наблюдавшихся в условиях стационара.
🔹 Согласно проведённым доклиническим исследованиям, мишенью AAV вектора с серотипом AAVrh74, разработанного для delandistrogene moxeparvovec-rokl, служили клетки скелетной мускулатуры, миокарда и диафрагмы. Однако, также известен его тропизм к печёночным клеткам, что может объяснять внедрение off-target с последующей активацией иммуноопосредованной цитотоксической реакции и развитием острой печёночной недостаточности.
🔹 Ранее в 2023 году препарат был одобрен FDA по результатам I/II фазы для больных миодистрофией Дюшенна в амбулаторных условиях - с тяжестью течения заболевания, не требующей стационарного наблюдения, «ускоренным путём», несмотря на незавершённое клиническое исследование. Решение было принято в связи с высокой потребностью пациентов в таком лечении. В 2024 году FDA расширил условия применения препарата, «традиционным путём» одобрив лечение амбулаторно и «ускоренным» - стационарно, для пациентов с прогрессирующими тяжёлыми проявлениями заболевания, несмотря на низкую эффективность, которую демонстрировал продукт по результатам III фазы.
#gctlab_новости
🔹 Elevidys® (delandistrogene moxeparvovec-rokl) компании ‘’Sarepta Therapeutic’’ до недавнего времени был единственным одобренным FDA препаратом генной терапии миодистрофии Дюшенна, основанного на доставке и встраивании гена DMD, кодирующего дистрофин, с помощью AAV вектора. Его клиническое применение полностью приостановлено в связи с развитием печёночной токсичности, приведшей к летальному исходу двух пациентов, наблюдавшихся в условиях стационара.
🔹 Согласно проведённым доклиническим исследованиям, мишенью AAV вектора с серотипом AAVrh74, разработанного для delandistrogene moxeparvovec-rokl, служили клетки скелетной мускулатуры, миокарда и диафрагмы. Однако, также известен его тропизм к печёночным клеткам, что может объяснять внедрение off-target с последующей активацией иммуноопосредованной цитотоксической реакции и развитием острой печёночной недостаточности.
🔹 Ранее в 2023 году препарат был одобрен FDA по результатам I/II фазы для больных миодистрофией Дюшенна в амбулаторных условиях - с тяжестью течения заболевания, не требующей стационарного наблюдения, «ускоренным путём», несмотря на незавершённое клиническое исследование. Решение было принято в связи с высокой потребностью пациентов в таком лечении. В 2024 году FDA расширил условия применения препарата, «традиционным путём» одобрив лечение амбулаторно и «ускоренным» - стационарно, для пациентов с прогрессирующими тяжёлыми проявлениями заболевания, несмотря на низкую эффективность, которую демонстрировал продукт по результатам III фазы.
#gctlab_новости
🤯11❤3🫡2🔥1
День генной клеточной терапии в рамках I Конгресса Национального общества трансплантации гемопоэтический стволовых клеток, генной и клеточной терапии
🔹 Спешим напомнить, что с 18 по 20 сентября состоится I Конгресс Национального общества трансплантации гемопоэтических стволовых клеток, генной и клеточной терапии.
📌 Подробнее о конгрессе можно прочитать тут.
Всех зарегистрированных участников приглашаем на День генной и клеточной терапии - в этом году юбилей наших встреч, 10 лет! 🎉
Впервые программа Дня генной клеточной терапии запланирована на все дни Конгресса и будет с уклоном на развитие и поддержку оригинальных разработок.
🔹 Темы представленных сессий:
🧬 Регулирование разработки и применения генной клеточной терапии в РФ
🧬 Путь национальных центров по разработке и клиническому применению академических CAR-T
🧬 Актуальные вопросы применения клеточной генной терапии при злокачественных и незлокачественных заболеваниях
📍 Место проведения:
Гостиница «Cosmos Saint-Petersburg Прибалтийская»
🛳️ Адрес: ул. Кораблестроителей, 14 (г. Санкт-Петербург, Россия)
📲 Доступ к материалам и онлайн трансляции есть в личном кабинете на официальном сайте конгресса, дискуссию предлагаем начать в тг-чате Gene therapy.
📄 Полная программа мероприятия
#RUSBMT2025 #генная_терапия #клеточная_терапия #gctlab_конференции
🔹 Спешим напомнить, что с 18 по 20 сентября состоится I Конгресс Национального общества трансплантации гемопоэтических стволовых клеток, генной и клеточной терапии.
📌 Подробнее о конгрессе можно прочитать тут.
Всех зарегистрированных участников приглашаем на День генной и клеточной терапии - в этом году юбилей наших встреч, 10 лет! 🎉
Впервые программа Дня генной клеточной терапии запланирована на все дни Конгресса и будет с уклоном на развитие и поддержку оригинальных разработок.
🔹 Темы представленных сессий:
🧬 Регулирование разработки и применения генной клеточной терапии в РФ
🧬 Путь национальных центров по разработке и клиническому применению академических CAR-T
🧬 Актуальные вопросы применения клеточной генной терапии при злокачественных и незлокачественных заболеваниях
📍 Место проведения:
Гостиница «Cosmos Saint-Petersburg Прибалтийская»
🛳️ Адрес: ул. Кораблестроителей, 14 (г. Санкт-Петербург, Россия)
📲 Доступ к материалам и онлайн трансляции есть в личном кабинете на официальном сайте конгресса, дискуссию предлагаем начать в тг-чате Gene therapy.
📄 Полная программа мероприятия
#RUSBMT2025 #генная_терапия #клеточная_терапия #gctlab_конференции
❤5🔥2
День генной клеточной терапии | 10 лет
🔹 С 18 по 20 сентября состоялся I Конгресс Национального общества трансплантации гемопоэтических стволовых клеток, генной и клеточной терапии.
Спасибо всем, кто участвовал, и добро пожаловать новоприбывшим на наш канал!
🔹 Впервые программа Дня генной клеточной терапии длилась не один, а целых три дня - безусловно, такое расширение сопряжено с продвижением и актуальностью направления, внутренними потребностями страны и вызовами, которые сегодня ставит нам мировое научное сообщество. Сейчас уже трудно представить, что начиналось всё десять лет назад с одного семинара длиной в два с половиной часа. И ещё поэтому этот год оказался для нас знаковым - мы праздновали юбилей!
🔹 В 2016 году на десятом Международном симпозиуме памяти Р.М. Горбачевой был проведён Практикум по редактированию генома, который стал началом пути в 10 лет. Традиционно среди докладчиков были ученые и врачи - звезды мирового масштаба. Со временем доля докладов из РФ стала расти, что отражает стремительное развитие генной и клеточной терапии в России. Мы очень ценим вклад дорогих коллег в наше развитие, гордимся дружбой с ними и открываем новую страницу развития генной и клеточной терапии в нашей стране.
📌 Как расширялись и менялись наши встречи мы отметили выставкой, прикрепив к стендам с таймлайном ценные памятные фотографии и соединив их одной нитью.
Будущее наступило? Да! Но барьеры были, есть и будут всегда, а мы вместе продолжаем с ними бороться.
📲 Доступ к записи материалов будет достпуна позднее в личном кабинете для зарегистрированных пользователей на официальном сайте конгресса. Дискуссию проводим в @genetherapychat_ru.
Готовимся к следующему году и ждём скорой встречи с вами!
#RUSBMT2025 #генная_терапия #клеточная_терапия #gctlab_конференции
🔹 С 18 по 20 сентября состоялся I Конгресс Национального общества трансплантации гемопоэтических стволовых клеток, генной и клеточной терапии.
Спасибо всем, кто участвовал, и добро пожаловать новоприбывшим на наш канал!
🔹 Впервые программа Дня генной клеточной терапии длилась не один, а целых три дня - безусловно, такое расширение сопряжено с продвижением и актуальностью направления, внутренними потребностями страны и вызовами, которые сегодня ставит нам мировое научное сообщество. Сейчас уже трудно представить, что начиналось всё десять лет назад с одного семинара длиной в два с половиной часа. И ещё поэтому этот год оказался для нас знаковым - мы праздновали юбилей!
🔹 В 2016 году на десятом Международном симпозиуме памяти Р.М. Горбачевой был проведён Практикум по редактированию генома, который стал началом пути в 10 лет. Традиционно среди докладчиков были ученые и врачи - звезды мирового масштаба. Со временем доля докладов из РФ стала расти, что отражает стремительное развитие генной и клеточной терапии в России. Мы очень ценим вклад дорогих коллег в наше развитие, гордимся дружбой с ними и открываем новую страницу развития генной и клеточной терапии в нашей стране.
📌 Как расширялись и менялись наши встречи мы отметили выставкой, прикрепив к стендам с таймлайном ценные памятные фотографии и соединив их одной нитью.
Будущее наступило? Да! Но барьеры были, есть и будут всегда, а мы вместе продолжаем с ними бороться.
📲 Доступ к записи материалов будет достпуна позднее в личном кабинете для зарегистрированных пользователей на официальном сайте конгресса. Дискуссию проводим в @genetherapychat_ru.
Готовимся к следующему году и ждём скорой встречи с вами!
#RUSBMT2025 #генная_терапия #клеточная_терапия #gctlab_конференции
🔥10❤4👍3
This media is not supported in your browser
VIEW IN TELEGRAM
❤9🔥4
Forwarded from Lacopa Group
Завтра, 14 октября, в 11:00 по московскому времени ждем вас на 4-ой последней лекции школы по биотехнологиям 2025 «Новые подходы для разработки лекарственных средств с использованием органоидов».
Для участия необходимо зарегистрироваться, написав на почту marketing@lacopa.group
Для участия необходимо зарегистрироваться, написав на почту marketing@lacopa.group
Анти-CD19 CAR Т-клеточная терапия системной красной волчанки in vivo
🔹 Для пациентов с аутоиммунными заболеваниями проводятся исследования по применению CAR T-клеточной терапии - о её потенциале в данной группе мы писали ранее.
🔹 В одном из них, опубликованных недавно, 5 пациентов с рефрактерным течением системной красной волчанки (СКВ) получили CAR T-клеточную терапию in vivo с помощью введения мРНК, кодирующей анти-CD19 CAR.
📝 Исследуемый продукт HN2301 представляет собой мРНК, инкапсулированную в липидные наночастицы, которая, попадая в CD8 T-клетки, переходит к процессу трансляции и синтезу CAR. Это позволяет избежать этапа ex vivo в цепи производства CAR T и в короткие сроки - за 6 часов от инфузии HN2301, достигнуть максимальный пик количества анти-CD19 CAR Т-клеток в крови.
🔹 Период наблюдения составил 3 месяца, за это время у всех пациентов были достигнуты иммунная реконституция В-клеточного звена параллельно со снижением индекса активности СКВ согласно шкале 2000 года.
🔹 Среди нежелательных явлений не было выявлено ни ICANS, ни СВЦ 3-4 степени. В структуре предсущесвующих симптомов сохранялась протеинурия, остальные симптомы имели тенденцию к регрессу.
🔹 Стоит отметить, что в сравнении со стандартным аутологичным CAR Т-клеточным продуктом в данной группе пациентов, длительность В-клеточной деплеции при использовании мРНК не столь выражена, в то время как с применением аутологичных ex vivo модифицированных Т-клеток данный период составил 72-153 дня с медианой в 100 дней. Вывод о клиническом значении этого различия и потенциала новой технологии по достижению устойчивого контроля за аутоиммунным заболеванием предстоит сделать на основании более длительного наблюдения за больными.
#gctlab_новости
🔹 Для пациентов с аутоиммунными заболеваниями проводятся исследования по применению CAR T-клеточной терапии - о её потенциале в данной группе мы писали ранее.
🔹 В одном из них, опубликованных недавно, 5 пациентов с рефрактерным течением системной красной волчанки (СКВ) получили CAR T-клеточную терапию in vivo с помощью введения мРНК, кодирующей анти-CD19 CAR.
📝 Исследуемый продукт HN2301 представляет собой мРНК, инкапсулированную в липидные наночастицы, которая, попадая в CD8 T-клетки, переходит к процессу трансляции и синтезу CAR. Это позволяет избежать этапа ex vivo в цепи производства CAR T и в короткие сроки - за 6 часов от инфузии HN2301, достигнуть максимальный пик количества анти-CD19 CAR Т-клеток в крови.
🔹 Период наблюдения составил 3 месяца, за это время у всех пациентов были достигнуты иммунная реконституция В-клеточного звена параллельно со снижением индекса активности СКВ согласно шкале 2000 года.
🔹 Среди нежелательных явлений не было выявлено ни ICANS, ни СВЦ 3-4 степени. В структуре предсущесвующих симптомов сохранялась протеинурия, остальные симптомы имели тенденцию к регрессу.
🔹 Стоит отметить, что в сравнении со стандартным аутологичным CAR Т-клеточным продуктом в данной группе пациентов, длительность В-клеточной деплеции при использовании мРНК не столь выражена, в то время как с применением аутологичных ex vivo модифицированных Т-клеток данный период составил 72-153 дня с медианой в 100 дней. Вывод о клиническом значении этого различия и потенциала новой технологии по достижению устойчивого контроля за аутоиммунным заболеванием предстоит сделать на основании более длительного наблюдения за больными.
#gctlab_новости
🔥10👍3❤2
Forwarded from Lacopa Group
Центр компетенций по технологиям производства CAR-T и компания «Лакопа» приглашают на онлайн-лекцию "CAR T-Cell Therapy – Toward a Possible Cure for Severe Autoimmune Disorders" 28 октября в 10:30 от пионера-предпринимателя, посвятившего себя разработке подходов лечения в области клеточной терапии и основателя компании Global T-Cells Therapeutics Inc., Кристофера Ляо.
Язык лекции: Английский
Регистрация обязательна
Язык лекции: Английский
Регистрация обязательна
🔥10❤2
In vivo генная терапия наследственного транстиретинового амилоидоза
🔹 Началась 3 фаза клинических исследований генной терапии наследственного амилоидоза. Инструмент, устраняющий мутацию, представляет собой инженерную нуклеазу системы CRISPR-Cas9, РНК которой доставляется с помощью липидных наночастиц.
🖇 Узнать подробнее о результатах доклинических исследований разработанной генной терапии для наследственного транстиретинового амилоидоза можно в нашем лонг-риде.
#gctlab_знания
#gctlab_longread
🔹 Началась 3 фаза клинических исследований генной терапии наследственного амилоидоза. Инструмент, устраняющий мутацию, представляет собой инженерную нуклеазу системы CRISPR-Cas9, РНК которой доставляется с помощью липидных наночастиц.
🖇 Узнать подробнее о результатах доклинических исследований разработанной генной терапии для наследственного транстиретинового амилоидоза можно в нашем лонг-риде.
#gctlab_знания
#gctlab_longread
❤18👍8🔥2👏2
Forwarded from Lacopa Group
Центр компетенций по технологиям производства CAR-T и компания «Лакопа» приглашают на новую лекцию "Strategic Enhancements in CAR-T Manufacturing or Potent Immunotherapy" 25 ноября в 10:30 от директора по развитию направления клеточной терапии в компании Applied Cells (Shanghai Atlas) Хуэйю Ванг.
Язык лекции: Английский.
Регистрация обязательна.
Язык лекции: Английский.
Регистрация обязательна.
👍9❤1
Изменения в нормативной базе FDA по одобрению препаратов, разработанных индивидуально для пациента
🔹 С каждым годом растёт число успешных случаев разработки методов терапии генетических заболеваний. Исправление патогенной мутации с помощью генной терапии обладает потенциалом к излечению. Однако при оценке безопасности и эффективности перспективного метода могут возникнуть регуляторные барьеры, отдаляющие пациента от лечения. Стандартный алгоритм разработки становится проблемой при редких диагнозах — орфанных заболеваниях, при которых проведение рандомизированных клинических исследований невозможно.
🔹 Для преодоления возникающих временных и законодательных барьеров FDA анонсировало механизм упрощённого пути одобрения препарата, разработанного индивидуально под пациента — «Plausible Mechanism Pathway».
🖇 Впервые валидность такой системы была проиллюстрирована на примере клинического случая в этом году у новорожденного с дефицитом CPS1. Заявка на одобрение его лечения с помощью «base editor» была обработана FDA за неделю — подробнее можно прочитать в нашем материале.
🔹 Есть ряд условий, диктуемых FDA: 1) заболевание должно быть с верифицированной генетической мутацией и известным патогенетическим механизмом, 2) препарат должен воздействовать на биологическую причину возникновения заболевания — на мутацию, 3) нет данных об альтернативных эффективных методах борьбы с данным заболеванием, 4) есть подтверждение эффективности метода на доклиническом этапе, 5) наблюдается ремиссия, клиническое улучшение или стабилизация заболевания. Кроме того, FDA не ограничивается редкими диагнозами и готово к рассмотрению распространённых нозологий, которые соответствуют озвученным критериям.
🔹 При демонстрации клинического успеха после тщательного мониторинга отдалённых результатов последовательно у нескольких пациентов для производителя станет возможной коммерциализация продукта. Некоторые детали, например, сколько должно быть таких пациентов и какой потребуется период наблюдения, FDA пока не раскрывает. Однако нельзя не отметить, что такая стратегия регулирования отвечает темпу научного прогресса.
📌 Полную версию статьи ищите в комментариях к посту.
#gctlab_новости
🔹 С каждым годом растёт число успешных случаев разработки методов терапии генетических заболеваний. Исправление патогенной мутации с помощью генной терапии обладает потенциалом к излечению. Однако при оценке безопасности и эффективности перспективного метода могут возникнуть регуляторные барьеры, отдаляющие пациента от лечения. Стандартный алгоритм разработки становится проблемой при редких диагнозах — орфанных заболеваниях, при которых проведение рандомизированных клинических исследований невозможно.
🔹 Для преодоления возникающих временных и законодательных барьеров FDA анонсировало механизм упрощённого пути одобрения препарата, разработанного индивидуально под пациента — «Plausible Mechanism Pathway».
🖇 Впервые валидность такой системы была проиллюстрирована на примере клинического случая в этом году у новорожденного с дефицитом CPS1. Заявка на одобрение его лечения с помощью «base editor» была обработана FDA за неделю — подробнее можно прочитать в нашем материале.
🔹 Есть ряд условий, диктуемых FDA: 1) заболевание должно быть с верифицированной генетической мутацией и известным патогенетическим механизмом, 2) препарат должен воздействовать на биологическую причину возникновения заболевания — на мутацию, 3) нет данных об альтернативных эффективных методах борьбы с данным заболеванием, 4) есть подтверждение эффективности метода на доклиническом этапе, 5) наблюдается ремиссия, клиническое улучшение или стабилизация заболевания. Кроме того, FDA не ограничивается редкими диагнозами и готово к рассмотрению распространённых нозологий, которые соответствуют озвученным критериям.
🔹 При демонстрации клинического успеха после тщательного мониторинга отдалённых результатов последовательно у нескольких пациентов для производителя станет возможной коммерциализация продукта. Некоторые детали, например, сколько должно быть таких пациентов и какой потребуется период наблюдения, FDA пока не раскрывает. Однако нельзя не отметить, что такая стратегия регулирования отвечает темпу научного прогресса.
📌 Полную версию статьи ищите в комментариях к посту.
#gctlab_новости
The New England Journal of Medicine
FDA’s New Plausible Mechanism Pathway | NEJM
Personalized therapies hold tremendous promise but challenge traditional models of
drug and biologic development. The FDA outlines a path to market entry for products
where a randomized trial is no...
drug and biologic development. The FDA outlines a path to market entry for products
where a randomized trial is no...
👍7❤6🔥4
Ноябрьский дайджест
Вспоминаем прошедший месяц, который выдался плодотворным и не по погоде жарким для всех сотрудников лаборатории генной клеточной терапии. Знаковые события ноября показываем в виде дайджеста, дополнив их фотокарточками.
🔹 Мы начали с выступления Поповой Марины на V Академическом саммите «Ревматология: территория научно-технического лидерства» в сессии, посвящённой CAR-T-клеточной терапии иммуновоспалительных ревматических заболеваний. На сайте доступна видеозапись мероприятия.
🔹 На «Академии CAR-T. День +2 CAR-T-клеточной терапии» свои доклады, посвящённые разработке продуктов генно-клеточной терапии, представили Сергеев Владислав и Попова Марина. Стоит отметить отдельную сессию, посвященную клиническому исследованию «Утжефры» - московского анти-CD19 CAR-T, где обсуждались предварительные результаты применения продукта в клинике.
🔹 Следом прошла III научная конференция «Клеточные технологии в онкогематологии». Научные сотрудники представили лабораторные данные приоритетных направлений: доклад Лаушкиной Валерии был посвящён лентивирусной трансдукции гемопоэтических стволовых клеток, а Гапоненко Иван поделился результатами анализа пролиферативного потенциала и клональности Т-клеток у PGCT-002 in vivo.
🔹 V Конгресс молодых учёных посетил Лепик Кирилл, выступив на секции доклинической разработки продуктов генной клеточной терапии с использованием гуманизированных животных. Мероприятие является ежегодной масштабной площадкой для встречи представителей передовой науки, государственной власти и реального сектора экономики.
🔹 Завершили ноябрь выступлением Шакировой Алёны на VI Объединённом конгрессе РОДОГ на тему генной клеточной терапии нейродегенеративных состояний на основе генетической модификации гемопоэтических стволовых клеток.
Помимо этого, Сергеев Владислав и Попова Марина успешно поработали в двух экспертных советах по применению CAR-T при множественной миеломе и солидных опухолях.
📍Размах городов-участников был невелик, соответствуя ключевым точкам развития генной клеточной терапии в России, но надеемся, что в дальнейшем география будет расширяться.
#gctlab_события
#gctlab_сотрудники
Вспоминаем прошедший месяц, который выдался плодотворным и не по погоде жарким для всех сотрудников лаборатории генной клеточной терапии. Знаковые события ноября показываем в виде дайджеста, дополнив их фотокарточками.
🔹 Мы начали с выступления Поповой Марины на V Академическом саммите «Ревматология: территория научно-технического лидерства» в сессии, посвящённой CAR-T-клеточной терапии иммуновоспалительных ревматических заболеваний. На сайте доступна видеозапись мероприятия.
🔹 На «Академии CAR-T. День +2 CAR-T-клеточной терапии» свои доклады, посвящённые разработке продуктов генно-клеточной терапии, представили Сергеев Владислав и Попова Марина. Стоит отметить отдельную сессию, посвященную клиническому исследованию «Утжефры» - московского анти-CD19 CAR-T, где обсуждались предварительные результаты применения продукта в клинике.
🔹 Следом прошла III научная конференция «Клеточные технологии в онкогематологии». Научные сотрудники представили лабораторные данные приоритетных направлений: доклад Лаушкиной Валерии был посвящён лентивирусной трансдукции гемопоэтических стволовых клеток, а Гапоненко Иван поделился результатами анализа пролиферативного потенциала и клональности Т-клеток у PGCT-002 in vivo.
🔹 V Конгресс молодых учёных посетил Лепик Кирилл, выступив на секции доклинической разработки продуктов генной клеточной терапии с использованием гуманизированных животных. Мероприятие является ежегодной масштабной площадкой для встречи представителей передовой науки, государственной власти и реального сектора экономики.
🔹 Завершили ноябрь выступлением Шакировой Алёны на VI Объединённом конгрессе РОДОГ на тему генной клеточной терапии нейродегенеративных состояний на основе генетической модификации гемопоэтических стволовых клеток.
Помимо этого, Сергеев Владислав и Попова Марина успешно поработали в двух экспертных советах по применению CAR-T при множественной миеломе и солидных опухолях.
📍Размах городов-участников был невелик, соответствуя ключевым точкам развития генной клеточной терапии в России, но надеемся, что в дальнейшем география будет расширяться.
#gctlab_события
#gctlab_сотрудники
🔥11❤4👍1
Forwarded from Фонд генетических инноваций
Фонд генетических инноваций профинасировал биотехнологический стартап AGCT, который разрабатывает лекарство от ВИЧ
AGCT, созданный учеными Первого Санкт-Петербургского государственного медицинского университета им. акад. И.П. Павлова, разрабатывает технологию редактирования собственных стволовых клеток пациента, чтобы сделать их невосприимчивыми к ВИЧ. После трансплантации эти клетки формируют новую иммунную систему, устойчивую к вирусу. В отличие от подхода, реализованного в случае «Берлинского пациента», команда AGCT использует не донорские, а собственные клетки пациента, измененные нуклеазами TALEN, что делает метод более доступным и масштабируемым.
Доклинические исследования показали высокую эффективность редактирования нуклеазами TALEN и подтвердили безопасность подхода. Проект защищен международными патентами и прошел независимую научную экспертизу. Ранее AGCT уже поддержали профильные инвесторы — RBV Capital и Р-Фарм.
Став совладельцем стартапа, Фонд генетических инноваций направит более 100 млн рублей на завершение валидации производственного процесса, защиту интеллектуальной собственности, выпуск пилотных партий продукта, получения разрешения Министерства здравоохранения и проведение терапии первым пациентам.
Реализация проекта строится на сотрудничестве с ПСПбГМУ им. И.П. Павлова и компаниями-партнерами. Юридическое сопровождение обеспечивает компания «ССП-консалт», которая отмечает, что реализация столь масштабного проекта открывает новую эру в борьбе с ВИЧ.
Мы рады поддержать проект, который может стать важным шагом в развитии российских генетических технологий и дать надежду миллионам людей на выздоровление! 🧬
AGCT, созданный учеными Первого Санкт-Петербургского государственного медицинского университета им. акад. И.П. Павлова, разрабатывает технологию редактирования собственных стволовых клеток пациента, чтобы сделать их невосприимчивыми к ВИЧ. После трансплантации эти клетки формируют новую иммунную систему, устойчивую к вирусу. В отличие от подхода, реализованного в случае «Берлинского пациента», команда AGCT использует не донорские, а собственные клетки пациента, измененные нуклеазами TALEN, что делает метод более доступным и масштабируемым.
Доклинические исследования показали высокую эффективность редактирования нуклеазами TALEN и подтвердили безопасность подхода. Проект защищен международными патентами и прошел независимую научную экспертизу. Ранее AGCT уже поддержали профильные инвесторы — RBV Capital и Р-Фарм.
Став совладельцем стартапа, Фонд генетических инноваций направит более 100 млн рублей на завершение валидации производственного процесса, защиту интеллектуальной собственности, выпуск пилотных партий продукта, получения разрешения Министерства здравоохранения и проведение терапии первым пациентам.
Реализация проекта строится на сотрудничестве с ПСПбГМУ им. И.П. Павлова и компаниями-партнерами. Юридическое сопровождение обеспечивает компания «ССП-консалт», которая отмечает, что реализация столь масштабного проекта открывает новую эру в борьбе с ВИЧ.
Мы рады поддержать проект, который может стать важным шагом в развитии российских генетических технологий и дать надежду миллионам людей на выздоровление! 🧬
🔥18❤2👏2🌚1
Генная клеточная терапия на основе ГСК: обновлённые данные
🔹 Ключевой новостью прошлого месяца стала регистрация ЕС препарата etuvetidigene autotemcel (Waskyra®), разработанного для лечения синдрома Вискотта-Олдрича и основанного на лентивирусной трансдукции аутологичных ГСК. Продукт был создан некоммерческим путём на базе академического центра в Италии. Вопрос об одобрении препарата на территории США в настоящее время находится на рассмотрении.
Среди преимуществ такого подхода в лечении врождённых заболеваний безусловным является доступность метода в сравнении с аллогенной трансплантацией ГСК, для которой обязательно наличие HLA-совместимого донора.
#gctlab_новости
🔹 Ключевой новостью прошлого месяца стала регистрация ЕС препарата etuvetidigene autotemcel (Waskyra®), разработанного для лечения синдрома Вискотта-Олдрича и основанного на лентивирусной трансдукции аутологичных ГСК. Продукт был создан некоммерческим путём на базе академического центра в Италии. Вопрос об одобрении препарата на территории США в настоящее время находится на рассмотрении.
Среди преимуществ такого подхода в лечении врождённых заболеваний безусловным является доступность метода в сравнении с аллогенной трансплантацией ГСК, для которой обязательно наличие HLA-совместимого донора.
#gctlab_новости
👍6🔥5
Headline of the year
Подводя итоги уходящего года, мы с удовольствием отметили небольшие успехи канала:
🔹 За год наше сообщество выросло более чем в два раза, перешагнув порог в 1000 подписчиков, чему мы очень рады. Спасибо вам!
🔹 Появилась новая рубрика - лонгриды! В закрепленных сообщениях представлена навигация по всем постам (#gctlab_longread).
🔹 Ежемесячно делились с вами успехами лаборатории и новостями из мира генной клеточной терапии. Столько всего произошло, что мы принялись выбирать Headline of the year, но… не справились. Поэтому обращаемся к вам, дорогие подписчики, с просьбой пройти опрос для определения лучшего материала среди трёх самых популярных публикаций этого года:
🔸- участие в сессии, посвящённой CAR-T терапии как одному из стратегических направлений страны в лечении онкологических заболеваний;
🔸- сводка событий мая с выступлениями про собственные продукты генной клеточной терапии — PGCT-001 и PGCT-002;
🔸- новость о временном запрете генной терапии миострофии Дюшенна на основе AAV вектора.
Ждём 2026 год и готовим для вас интересные результаты, свежие рубрики и образовательный контент, потому что не устаём экспериментировать. Ну и по классике будем держать вас в курсе знаковых событий в области генной клеточной терапии. Оставайтесь с нами!
– GCT lab team
Подводя итоги уходящего года, мы с удовольствием отметили небольшие успехи канала:
🔹 За год наше сообщество выросло более чем в два раза, перешагнув порог в 1000 подписчиков, чему мы очень рады. Спасибо вам!
🔹 Появилась новая рубрика - лонгриды! В закрепленных сообщениях представлена навигация по всем постам (#gctlab_longread).
🔹 Ежемесячно делились с вами успехами лаборатории и новостями из мира генной клеточной терапии. Столько всего произошло, что мы принялись выбирать Headline of the year, но… не справились. Поэтому обращаемся к вам, дорогие подписчики, с просьбой пройти опрос для определения лучшего материала среди трёх самых популярных публикаций этого года:
🔸- участие в сессии, посвящённой CAR-T терапии как одному из стратегических направлений страны в лечении онкологических заболеваний;
🔸- сводка событий мая с выступлениями про собственные продукты генной клеточной терапии — PGCT-001 и PGCT-002;
🔸- новость о временном запрете генной терапии миострофии Дюшенна на основе AAV вектора.
Ждём 2026 год и готовим для вас интересные результаты, свежие рубрики и образовательный контент, потому что не устаём экспериментировать. Ну и по классике будем держать вас в курсе знаковых событий в области генной клеточной терапии. Оставайтесь с нами!
– GCT lab team
🔥9🎄5❤1🎅1
Headline of the year by GCT LAB
Anonymous Poll
34%
про CAR-T - стратегическое направление здравоохранения
43%
про наши PGCT-001 и PGCT-002
23%
про временный запрет генной терапии миодистрофии Дюшенна
Headline of the year - пост, посвященный нашим продуктам 🎉
Спасибо за участие в голосовании!
Чтобы завершить подведение итогов, предлагаем вам пройти заключительный опрос для определения лучшего лонгрида среди трёх, вышедших за этот год:
🔸- первая пациентка с успешно пройденной генной терапией;
🔸- первые дети с отредактированным геномом;
🔸- in vivo генная терапия транстиретинового наследственного амилоидоза.
Спасибо за участие в голосовании!
Чтобы завершить подведение итогов, предлагаем вам пройти заключительный опрос для определения лучшего лонгрида среди трёх, вышедших за этот год:
🔸- первая пациентка с успешно пройденной генной терапией;
🔸- первые дети с отредактированным геномом;
🔸- in vivo генная терапия транстиретинового наследственного амилоидоза.
🎄2❤1👍1