Аутологичная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток, модифицированных лентивирусным вектором, для лечения метахроматической лейкодистрофии: результаты долгосрочного наблюдения
🔹 Генная клеточная терапия на основе гемопоэтических стволовых клеток (ГСК), модифицированных с использованием лентивирусного вектора - atidarsagene autotemcel (arsa-cel), показала свою эффективность для пациентов с метахроматической лейкодистрофией (МЛД) и теперь доступна во многих странах зарубежья.
🔹 В апреле были опубликованы результаты долгосрочного наблюдения получивших arsa-cel пациентов (n=39), которые сравнивались с исторической группой контроля без лечения (n=49). Медиана наблюдения составила 6,8 лет (0,6-12,2).
📌 Характеристики групп и результаты исследования можно просмотреть в наших карточках, а также в полном тексте статьи, доступном в комментариях.
🔹 Стоит отметить, что у пациентов с МЛД помимо симптоматического лечения и аллогенной трансплантации ГСК arsa-cel - единственный альтернативный метод терапии, обладающий значительным терапевтическим потенциалом с приемлемым профилем безопасности - при длительном наблюдении случаев злокачественной трансформации констатировано не было.
#gctlab_новости
#gctlab_знания
🔹 Генная клеточная терапия на основе гемопоэтических стволовых клеток (ГСК), модифицированных с использованием лентивирусного вектора - atidarsagene autotemcel (arsa-cel), показала свою эффективность для пациентов с метахроматической лейкодистрофией (МЛД) и теперь доступна во многих странах зарубежья.
Более подробно о продукте arsa-cel, который был одобрен для применения под двумя торговыми названиями - «Libmeldy» и «Lenmeldy», мы рассказывали ранее.
🔹 В апреле были опубликованы результаты долгосрочного наблюдения получивших arsa-cel пациентов (n=39), которые сравнивались с исторической группой контроля без лечения (n=49). Медиана наблюдения составила 6,8 лет (0,6-12,2).
📌 Характеристики групп и результаты исследования можно просмотреть в наших карточках, а также в полном тексте статьи, доступном в комментариях.
🔹 Стоит отметить, что у пациентов с МЛД помимо симптоматического лечения и аллогенной трансплантации ГСК arsa-cel - единственный альтернативный метод терапии, обладающий значительным терапевтическим потенциалом с приемлемым профилем безопасности - при длительном наблюдении случаев злокачественной трансформации констатировано не было.
#gctlab_новости
#gctlab_знания
👍7🔥2❤1
Первый Генно-Клеточный
Глубокоуважаемые коллеги! 🔹 С 18 по 20 сентября состоится I Конгресс Национального общества трансплантации гемопоэтических стволовых клеток, генной и клеточной терапии. 📌 О конгрессе: Все мы привыкли встречаться в сентябре и обсуждать вопросы трансплантации…
Обращаем Ваше внимание: дедлайн приёма тезисов на Конгресс продлеваться не будет!
Для участия успейте подать до 15 июня включительно.
Для участия успейте подать до 15 июня включительно.
⚡2
Персонализированная генная терапия редких генетических заболеваний
🔹 Для новорожденного с диагностированным в первые двое суток редким и опасным для жизни генетическим заболеванием с недостаточностью печёночного фермента CPS1, участвующего в метаболизме мочевины, был индивидуально разработан и применён in vivo на 7 месяце от рождения инструмент генной терапии, направленный на редактирование оснований или «base editing». Это более точная технология редактирования генома с принципами работы CRISPR-Cas9.
🔹 Инструмент для исправления генетической мутации гена CPS1 - kayjayguran abengcemeran (k-abe) - за 6 месяцев перед введением пациенту прошёл все доклинические этапы от разработки до исследования на животных моделях лабораторных мышей и приматов. Для доставки препарата внутривенно были использованы липидные наночастицы. В результате проведённой терапии был достигнут клинический эффект: доза препарата, корректирующего гипераммонемию, была редуцирована в два раза. Ребёнок стал получать достаточное белковое питание, на этом фоне отмечалась прибавка массы тела.
🔹 Особенностью «base editing» является универсальность данного метода в применении при генетически детерменированных заболеваниях и возможность масштабирования производственного процесса с сохранением персонализированного подхода.
🔹 Значительными недостатками данного исследования являются короткий период наблюдения и включение только одного пациента, что для общей популяции статистически не даёт достоверных данных в пользу такой терапии, а также не отвечает на возникающие вопросы о безопасности и спектре нежелательных явлений. Тем не менее, авторами продемонстрирована возможность реализации и перспективность индвидуализированной генной терапии, что остаётся особенно актуальным для пациентов с орфанными заболеваниями.
📌 Полные версии статей доступны в комментариях к посту.
#gctlab_новости
🔹 Для новорожденного с диагностированным в первые двое суток редким и опасным для жизни генетическим заболеванием с недостаточностью печёночного фермента CPS1, участвующего в метаболизме мочевины, был индивидуально разработан и применён in vivo на 7 месяце от рождения инструмент генной терапии, направленный на редактирование оснований или «base editing». Это более точная технология редактирования генома с принципами работы CRISPR-Cas9.
🔹 Инструмент для исправления генетической мутации гена CPS1 - kayjayguran abengcemeran (k-abe) - за 6 месяцев перед введением пациенту прошёл все доклинические этапы от разработки до исследования на животных моделях лабораторных мышей и приматов. Для доставки препарата внутривенно были использованы липидные наночастицы. В результате проведённой терапии был достигнут клинический эффект: доза препарата, корректирующего гипераммонемию, была редуцирована в два раза. Ребёнок стал получать достаточное белковое питание, на этом фоне отмечалась прибавка массы тела.
🔹 Особенностью «base editing» является универсальность данного метода в применении при генетически детерменированных заболеваниях и возможность масштабирования производственного процесса с сохранением персонализированного подхода.
🔹 Значительными недостатками данного исследования являются короткий период наблюдения и включение только одного пациента, что для общей популяции статистически не даёт достоверных данных в пользу такой терапии, а также не отвечает на возникающие вопросы о безопасности и спектре нежелательных явлений. Тем не менее, авторами продемонстрирована возможность реализации и перспективность индвидуализированной генной терапии, что остаётся особенно актуальным для пациентов с орфанными заболеваниями.
📌 Полные версии статей доступны в комментариях к посту.
#gctlab_новости
🔥14❤6👍2🤯1
Лекция «Работа с гибридомами в научных исследованиях»
26 и 27 мая в рамках образовательной программы для магистров факультета фундаментальной медицины ПСПбГМУ и всех интересующихся приглашённый специалист, к.б.н., Горбунов Николай Петрович прочитает лекцию, разделённую на две части, в НИИ ДОГиТ, г. Санкт-Петербург.
📌Тема лекции:
Работа с гибридомами в научных исследованиях
📍Место встречи:
Конференц-зал, 2 этаж, НИИ ДОГиТ, г. Санкт-Петербург
🕐 Дата и время: 26 и 27 мая, 10:00 (мск)
Приглашаем всех желающих к посещению!
Также будет онлайн-трансляция. В комментариях к посту позднее будет прикреплена ссылка для подключения.
#gctlab_образование
26 и 27 мая в рамках образовательной программы для магистров факультета фундаментальной медицины ПСПбГМУ и всех интересующихся приглашённый специалист, к.б.н., Горбунов Николай Петрович прочитает лекцию, разделённую на две части, в НИИ ДОГиТ, г. Санкт-Петербург.
📌Тема лекции:
Работа с гибридомами в научных исследованиях
📍Место встречи:
Конференц-зал, 2 этаж, НИИ ДОГиТ, г. Санкт-Петербург
🕐 Дата и время: 26 и 27 мая, 10:00 (мск)
Приглашаем всех желающих к посещению!
Также будет онлайн-трансляция. В комментариях к посту позднее будет прикреплена ссылка для подключения.
#gctlab_образование
👍7❤4
Глубокоуважаемые коллеги!
🔹 Напоминаем, что с 18 по 20 сентября состоится I Конгресс Национального общества трансплантации гемопоэтических стволовых клеток, генной и клеточной терапии.
📌 О конгрессе читайте тут.
🔹 Участие в мероприятии для всех желающих слушателей и исследователей бесплатное, для этого необходимо пройти регистрацию. 📇
Близится дедлайн подачи тезисов. ⏱️
❗️Дедлайн: 15 июня❗️
🔹 Все тезисы будут опубликованы в международном журнале «Cellular Therapy and Transplantation», рецензируемом ВАК и индексируемом в базе данных Scopus.
📝 Правила оформления тезисов представлены в личном кабинете.
✉️ По вопросам проезда и проживания можно обратиться в организационный комитет Общества и Конгресса - info@rusbmt.org.
#RUSBMT2025 #генная_терапия #клеточная_терапия #gctlab_конференции
🔹 Напоминаем, что с 18 по 20 сентября состоится I Конгресс Национального общества трансплантации гемопоэтических стволовых клеток, генной и клеточной терапии.
📌 О конгрессе читайте тут.
🔹 Участие в мероприятии для всех желающих слушателей и исследователей бесплатное, для этого необходимо пройти регистрацию. 📇
Близится дедлайн подачи тезисов. ⏱️
❗️Дедлайн: 15 июня❗️
🔹 Все тезисы будут опубликованы в международном журнале «Cellular Therapy and Transplantation», рецензируемом ВАК и индексируемом в базе данных Scopus.
Среди молодых исследователей до 35 лет разыгрываются десять travel-грантов (проезд + проживание). Для участия необходимо представить тезисы для постерной сессии и сопроводительное мотивационное письмо в личном кабинете с отражением, почему именно это исследование заслуживает поддержки.
Кроме того, 50 постерным докладчикам будет предоставлена возможность проживания в отеле места проведения конгресса. Обращаем внимание, что затраты на проезд не учитываются.
📝 Правила оформления тезисов представлены в личном кабинете.
✉️ По вопросам проезда и проживания можно обратиться в организационный комитет Общества и Конгресса - info@rusbmt.org.
#RUSBMT2025 #генная_терапия #клеточная_терапия #gctlab_конференции
🫡2👀1
PGCT-001 и PGCT-002 - продукты генной и клеточной терапии ПСПбГМУ
🔹 В мае сотрудники лаборатории генной клеточной терапии ПСПбГМУ выступили с докладами, посвящёнными производству собственных продуктов.
🔹 В третьем ежегодном саммите разработчиков лекарственных препаратов «Сириус. Биотех» принял участие н.с. лаборатории генной и клеточной терапии отдела биотехнологии Сергеев В.С., в своём докладе осветив текущий статус разработки PGCT-002 - петербургского анти-CD19 CAR-T нового поколения.
🔹 На всероссийском научно-практическом конгрессе «Орфанные болезни» в рамках XI съезда Российского общества медицинских генетиков выступила к.б.н., заведующая лабораторией генной и клеточной терапии отдела биотехнологий, Шакирова А.И. Алёна Игоревна осветила потенциальные терапевтические возможности платформы редактирования генома, основанной на технологии аутологичной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (ГСК), а также поделилась результатами доклинического этапа разработки собственного продукта PGCT-001 на основе ГСК с использованием TALEN.
📲 На сайте конгресса доступна запись трансляции, для доступа необходима предварительная регистрация. Координаты: запись от 14 мая, зал Алые Паруса, Генная терапия.
Трансляции в рамках Биотеха в Сириусе, к сожалению, предусмотрено не было.
#gctlab_события #gctlab_сотрудники #gctlab_конференции
🔹 В мае сотрудники лаборатории генной клеточной терапии ПСПбГМУ выступили с докладами, посвящёнными производству собственных продуктов.
🔹 В третьем ежегодном саммите разработчиков лекарственных препаратов «Сириус. Биотех» принял участие н.с. лаборатории генной и клеточной терапии отдела биотехнологии Сергеев В.С., в своём докладе осветив текущий статус разработки PGCT-002 - петербургского анти-CD19 CAR-T нового поколения.
🔹 На всероссийском научно-практическом конгрессе «Орфанные болезни» в рамках XI съезда Российского общества медицинских генетиков выступила к.б.н., заведующая лабораторией генной и клеточной терапии отдела биотехнологий, Шакирова А.И. Алёна Игоревна осветила потенциальные терапевтические возможности платформы редактирования генома, основанной на технологии аутологичной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (ГСК), а также поделилась результатами доклинического этапа разработки собственного продукта PGCT-001 на основе ГСК с использованием TALEN.
📲 На сайте конгресса доступна запись трансляции, для доступа необходима предварительная регистрация. Координаты: запись от 14 мая, зал Алые Паруса, Генная терапия.
Трансляции в рамках Биотеха в Сириусе, к сожалению, предусмотрено не было.
#gctlab_события #gctlab_сотрудники #gctlab_конференции
👍8❤4🔥4
XI Петербургский
международный
Онкологический
форум «Белые ночи 2025»
🔹 Онкофорум «Белые ночи» - одно из крупнейших мероприятий в области онкологии, объединяющее широкий круг специалистов из России, ближнего и дальнего зарубежья.
🔹 В этом году на форуме в сессиях, посвящённых клеточным технологиям и современным исследованиям в онкоммунологии, свои доклады представили начальник управления научных исследований, к.м.н. Попова Марина Олеговна и научный сотрудник лаборатории, руководитель направления CAR-T Сергеев Владислав Сергеевич. Марина Олеговна осветила новости и перспективы клеточной терапии, в то время как Владислав Сергеевич выступил с собственными данными по продукту PGCT-002.
🔹 После регистрации участникам и слушателям форума будут доступны записи материалов в течение 1-го месяца после мероприятия. Если вы не регистрировались на данное мероприятие ранее, для доступа к видео напишите нам в комментариях к посту.
#gctlab_конференции #gctlab_сотрудники #gctlab_события
международный
Онкологический
форум «Белые ночи 2025»
🔹 Онкофорум «Белые ночи» - одно из крупнейших мероприятий в области онкологии, объединяющее широкий круг специалистов из России, ближнего и дальнего зарубежья.
🔹 В этом году на форуме в сессиях, посвящённых клеточным технологиям и современным исследованиям в онкоммунологии, свои доклады представили начальник управления научных исследований, к.м.н. Попова Марина Олеговна и научный сотрудник лаборатории, руководитель направления CAR-T Сергеев Владислав Сергеевич. Марина Олеговна осветила новости и перспективы клеточной терапии, в то время как Владислав Сергеевич выступил с собственными данными по продукту PGCT-002.
🔹 После регистрации участникам и слушателям форума будут доступны записи материалов в течение 1-го месяца после мероприятия. Если вы не регистрировались на данное мероприятие ранее, для доступа к видео напишите нам в комментариях к посту.
#gctlab_конференции #gctlab_сотрудники #gctlab_события
❤7🔥5👍2
GCT Retreat | Васкелово 2025
🔹 Gene & Cell Therapy Retreat - это летняя научно-образовательная конференция НИИ ДОГиТ имени Р.М. Горбачёвой, посвящённая генной клеточной терапии и традиционно проходящая в нестандартном формате выездного мероприятия за городом - на учебно-спортивной базе ПСПбГМУ в Ленинградской области, расположенной на полуострове Зелёный мыс Лемболовского озера. В этом году мероприятие прошло в третий раз и собрало, как и всегда, большинство причастных к развитию генной клеточной терапии - от биологов, научных сотрудников лабораторий и клиницистов до регуляторов и руководителей ведущих клиник и научно-исследовательских институтов России.
🔹 В образовательных сессиях ретрита участники обмениваются своим собственным опытом - как достижениями, так и неудачами, и поднимают ключевые проблемы развития генной клеточной терапии в стране. Кроме того, у гостей конференции есть возможность совместного времяпровождения на свежем воздухе в Васкелово, где атмосфера располагает к новым знакомствам и общению, надолго оставаясь в памяти каждого.
🔹 Мы благодарны всем, кто ежегодно принимает участие в нашем ретрите, и надеемся на дальнейшее плодотворное сотрудничество для поддержания развития науки и генноклеточных технологий в онкологии, аутоиммунных и орфанных заболеваниях в России.
С нетерпением ждём встречи в следующем году!
📷 За фотографии отдельная благодарность Случановскому Евгению.
#gctlab_события #gctlab_конференции
🔹 Gene & Cell Therapy Retreat - это летняя научно-образовательная конференция НИИ ДОГиТ имени Р.М. Горбачёвой, посвящённая генной клеточной терапии и традиционно проходящая в нестандартном формате выездного мероприятия за городом - на учебно-спортивной базе ПСПбГМУ в Ленинградской области, расположенной на полуострове Зелёный мыс Лемболовского озера. В этом году мероприятие прошло в третий раз и собрало, как и всегда, большинство причастных к развитию генной клеточной терапии - от биологов, научных сотрудников лабораторий и клиницистов до регуляторов и руководителей ведущих клиник и научно-исследовательских институтов России.
🔹 В образовательных сессиях ретрита участники обмениваются своим собственным опытом - как достижениями, так и неудачами, и поднимают ключевые проблемы развития генной клеточной терапии в стране. Кроме того, у гостей конференции есть возможность совместного времяпровождения на свежем воздухе в Васкелово, где атмосфера располагает к новым знакомствам и общению, надолго оставаясь в памяти каждого.
🔹 Мы благодарны всем, кто ежегодно принимает участие в нашем ретрите, и надеемся на дальнейшее плодотворное сотрудничество для поддержания развития науки и генноклеточных технологий в онкологии, аутоиммунных и орфанных заболеваниях в России.
С нетерпением ждём встречи в следующем году!
📷 За фотографии отдельная благодарность Случановскому Евгению.
#gctlab_события #gctlab_конференции
🔥8❤7👍4
Генная терапия при кондиционировании со сниженной интенсивностью для лечения β-гемоглобинопатий
🔹 При лечении серповидноклеточной анемии (СКА) и β-талассемии методом аутологичной трансплантации генетически модифицированных гемопоэтических стволовых клеток (ГСК) традиционно применяется миелоаблативное кондиционирование, которое сопровождается цитопенией, токсичностью и требует длительной госпитализации. Миелоаблация используется для стабильной персистенции клеток вводимого генно-модифицированного продукта.
🔹 В исследовании, проведённом группой учёных из США и Ямайки, была продемонстрирована успешная генная терапия с использованием кондиционирования со сниженной интенсивностью (КСИ) для лечения СКА. Эффективность была оценена у 7 пациентов при трансплантации аутологичных ГСК, генетически модифицированных лентивирусным вектором GbGM. Усовершенствованная структура вектора содержит ген HBG1 γ-глобина, обеспечивающий экспрессию HbF с мутацией G16D, ингибирующей полимеризацию серповидноклеточного гемоглобина (NCT02186418).
🔹 Период наблюдения за пациентами составил от 2 до 7 лет. У одного пациента отмечалась сниженная экспозиция мелфалана вследствие почечной гиперфильтрации, что привело к менее эффективному приживлению модифицированных клеток. У остальных шести пациентов приживление было стабильным: средний показатель VCN в периферической крови через 6–12 месяцев составил 74% (55–99%) от значения VCN продукта. Также удалось сократить среднее время пребывания пациентов в стационаре с 35 дней до 24 по сравнению со стандартным кондиционированием на основе бусульфана.
🔹 Ещё одно клиническое испытание I фазы (NCT01639690) с применением КСИ было проведено в 2022 году группой авторов из США, Италии и Таиланда, где в течение 6-8 лет проходило наблюдение за 4 взрослыми пациентами с трансфузионно-зависимой β-талассемией, которым вводили аутологичные CD34+ клетки, трансдуцированные лентивирусным вектором TNS9.3.55 с геном HBB β-глобина. После введения препарата через 12 месяцев значения VCN были очень низкими: медиана VCN в цельном костном мозге составила 0,04 копий (0,02–0,15), в мононуклеарах периферической крови 0,03 (0,01–0,08).
🔹 Результаты исследований показывают, что кондиционирование со сниженной интенсивностью позволяет добиться устойчивого приживления стволовых клеток, но эффективность терапии зависит от уровня трансдукции ГСК, что не является лимитирующим фактором при миелоаблативном кондиционировании.
🔹 Возможность минимизировать токсичность миелоаблации при проведении генной клеточной терапии на основе аутологичных ГСК обсуждалась в посте о бриквилимабе. Также тема развития таргетного кондиционирования была затронута на ретрите в Васкелово.
Использование кондиционирования со сниженной интенсивностью с усовершенствованным вектором, созданным в академических условиях, представляет собой шаг для достижения эффективности и безопасности генной клеточной терапии.
#gctlab_знания
🔹 При лечении серповидноклеточной анемии (СКА) и β-талассемии методом аутологичной трансплантации генетически модифицированных гемопоэтических стволовых клеток (ГСК) традиционно применяется миелоаблативное кондиционирование, которое сопровождается цитопенией, токсичностью и требует длительной госпитализации. Миелоаблация используется для стабильной персистенции клеток вводимого генно-модифицированного продукта.
🔹 В исследовании, проведённом группой учёных из США и Ямайки, была продемонстрирована успешная генная терапия с использованием кондиционирования со сниженной интенсивностью (КСИ) для лечения СКА. Эффективность была оценена у 7 пациентов при трансплантации аутологичных ГСК, генетически модифицированных лентивирусным вектором GbGM. Усовершенствованная структура вектора содержит ген HBG1 γ-глобина, обеспечивающий экспрессию HbF с мутацией G16D, ингибирующей полимеризацию серповидноклеточного гемоглобина (NCT02186418).
🔹 Период наблюдения за пациентами составил от 2 до 7 лет. У одного пациента отмечалась сниженная экспозиция мелфалана вследствие почечной гиперфильтрации, что привело к менее эффективному приживлению модифицированных клеток. У остальных шести пациентов приживление было стабильным: средний показатель VCN в периферической крови через 6–12 месяцев составил 74% (55–99%) от значения VCN продукта. Также удалось сократить среднее время пребывания пациентов в стационаре с 35 дней до 24 по сравнению со стандартным кондиционированием на основе бусульфана.
🔹 Ещё одно клиническое испытание I фазы (NCT01639690) с применением КСИ было проведено в 2022 году группой авторов из США, Италии и Таиланда, где в течение 6-8 лет проходило наблюдение за 4 взрослыми пациентами с трансфузионно-зависимой β-талассемией, которым вводили аутологичные CD34+ клетки, трансдуцированные лентивирусным вектором TNS9.3.55 с геном HBB β-глобина. После введения препарата через 12 месяцев значения VCN были очень низкими: медиана VCN в цельном костном мозге составила 0,04 копий (0,02–0,15), в мононуклеарах периферической крови 0,03 (0,01–0,08).
🔹 Результаты исследований показывают, что кондиционирование со сниженной интенсивностью позволяет добиться устойчивого приживления стволовых клеток, но эффективность терапии зависит от уровня трансдукции ГСК, что не является лимитирующим фактором при миелоаблативном кондиционировании.
🔹 Возможность минимизировать токсичность миелоаблации при проведении генной клеточной терапии на основе аутологичных ГСК обсуждалась в посте о бриквилимабе. Также тема развития таргетного кондиционирования была затронута на ретрите в Васкелово.
Использование кондиционирования со сниженной интенсивностью с усовершенствованным вектором, созданным в академических условиях, представляет собой шаг для достижения эффективности и безопасности генной клеточной терапии.
#gctlab_знания
👍5❤2
ASGCT-Q2-2025.pdf
7.3 MB
Отчёт ASGCT по ландшафту технологий генной и клеточной терапии 2 квартала 2025 года
Американское общество генной и клеточной терапии (ASGCT) — профессиональная
организация, объединяющая ученых, врачей, защитников интересов пациентов и других
специалистов, интересующихся генной и клеточной терапией.
#ASGCT_report
Американское общество генной и клеточной терапии (ASGCT) — профессиональная
организация, объединяющая ученых, врачей, защитников интересов пациентов и других
специалистов, интересующихся генной и клеточной терапией.
#ASGCT_report
❤6👍2🔥1👏1
Приостановлено применение генной терапии миодистрофии Дюшенна на основе AAV вектора
🔹 Elevidys® (delandistrogene moxeparvovec-rokl) компании ‘’Sarepta Therapeutic’’ до недавнего времени был единственным одобренным FDA препаратом генной терапии миодистрофии Дюшенна, основанного на доставке и встраивании гена DMD, кодирующего дистрофин, с помощью AAV вектора. Его клиническое применение полностью приостановлено в связи с развитием печёночной токсичности, приведшей к летальному исходу двух пациентов, наблюдавшихся в условиях стационара.
🔹 Согласно проведённым доклиническим исследованиям, мишенью AAV вектора с серотипом AAVrh74, разработанного для delandistrogene moxeparvovec-rokl, служили клетки скелетной мускулатуры, миокарда и диафрагмы. Однако, также известен его тропизм к печёночным клеткам, что может объяснять внедрение off-target с последующей активацией иммуноопосредованной цитотоксической реакции и развитием острой печёночной недостаточности.
🔹 Ранее в 2023 году препарат был одобрен FDA по результатам I/II фазы для больных миодистрофией Дюшенна в амбулаторных условиях - с тяжестью течения заболевания, не требующей стационарного наблюдения, «ускоренным путём», несмотря на незавершённое клиническое исследование. Решение было принято в связи с высокой потребностью пациентов в таком лечении. В 2024 году FDA расширил условия применения препарата, «традиционным путём» одобрив лечение амбулаторно и «ускоренным» - стационарно, для пациентов с прогрессирующими тяжёлыми проявлениями заболевания, несмотря на низкую эффективность, которую демонстрировал продукт по результатам III фазы.
#gctlab_новости
🔹 Elevidys® (delandistrogene moxeparvovec-rokl) компании ‘’Sarepta Therapeutic’’ до недавнего времени был единственным одобренным FDA препаратом генной терапии миодистрофии Дюшенна, основанного на доставке и встраивании гена DMD, кодирующего дистрофин, с помощью AAV вектора. Его клиническое применение полностью приостановлено в связи с развитием печёночной токсичности, приведшей к летальному исходу двух пациентов, наблюдавшихся в условиях стационара.
🔹 Согласно проведённым доклиническим исследованиям, мишенью AAV вектора с серотипом AAVrh74, разработанного для delandistrogene moxeparvovec-rokl, служили клетки скелетной мускулатуры, миокарда и диафрагмы. Однако, также известен его тропизм к печёночным клеткам, что может объяснять внедрение off-target с последующей активацией иммуноопосредованной цитотоксической реакции и развитием острой печёночной недостаточности.
🔹 Ранее в 2023 году препарат был одобрен FDA по результатам I/II фазы для больных миодистрофией Дюшенна в амбулаторных условиях - с тяжестью течения заболевания, не требующей стационарного наблюдения, «ускоренным путём», несмотря на незавершённое клиническое исследование. Решение было принято в связи с высокой потребностью пациентов в таком лечении. В 2024 году FDA расширил условия применения препарата, «традиционным путём» одобрив лечение амбулаторно и «ускоренным» - стационарно, для пациентов с прогрессирующими тяжёлыми проявлениями заболевания, несмотря на низкую эффективность, которую демонстрировал продукт по результатам III фазы.
#gctlab_новости
🤯11❤3🫡2🔥1
День генной клеточной терапии в рамках I Конгресса Национального общества трансплантации гемопоэтический стволовых клеток, генной и клеточной терапии
🔹 Спешим напомнить, что с 18 по 20 сентября состоится I Конгресс Национального общества трансплантации гемопоэтических стволовых клеток, генной и клеточной терапии.
📌 Подробнее о конгрессе можно прочитать тут.
Всех зарегистрированных участников приглашаем на День генной и клеточной терапии - в этом году юбилей наших встреч, 10 лет! 🎉
Впервые программа Дня генной клеточной терапии запланирована на все дни Конгресса и будет с уклоном на развитие и поддержку оригинальных разработок.
🔹 Темы представленных сессий:
🧬 Регулирование разработки и применения генной клеточной терапии в РФ
🧬 Путь национальных центров по разработке и клиническому применению академических CAR-T
🧬 Актуальные вопросы применения клеточной генной терапии при злокачественных и незлокачественных заболеваниях
📍 Место проведения:
Гостиница «Cosmos Saint-Petersburg Прибалтийская»
🛳️ Адрес: ул. Кораблестроителей, 14 (г. Санкт-Петербург, Россия)
📲 Доступ к материалам и онлайн трансляции есть в личном кабинете на официальном сайте конгресса, дискуссию предлагаем начать в тг-чате Gene therapy.
📄 Полная программа мероприятия
#RUSBMT2025 #генная_терапия #клеточная_терапия #gctlab_конференции
🔹 Спешим напомнить, что с 18 по 20 сентября состоится I Конгресс Национального общества трансплантации гемопоэтических стволовых клеток, генной и клеточной терапии.
📌 Подробнее о конгрессе можно прочитать тут.
Всех зарегистрированных участников приглашаем на День генной и клеточной терапии - в этом году юбилей наших встреч, 10 лет! 🎉
Впервые программа Дня генной клеточной терапии запланирована на все дни Конгресса и будет с уклоном на развитие и поддержку оригинальных разработок.
🔹 Темы представленных сессий:
🧬 Регулирование разработки и применения генной клеточной терапии в РФ
🧬 Путь национальных центров по разработке и клиническому применению академических CAR-T
🧬 Актуальные вопросы применения клеточной генной терапии при злокачественных и незлокачественных заболеваниях
📍 Место проведения:
Гостиница «Cosmos Saint-Petersburg Прибалтийская»
🛳️ Адрес: ул. Кораблестроителей, 14 (г. Санкт-Петербург, Россия)
📲 Доступ к материалам и онлайн трансляции есть в личном кабинете на официальном сайте конгресса, дискуссию предлагаем начать в тг-чате Gene therapy.
📄 Полная программа мероприятия
#RUSBMT2025 #генная_терапия #клеточная_терапия #gctlab_конференции
❤5🔥2
День генной клеточной терапии | 10 лет
🔹 С 18 по 20 сентября состоялся I Конгресс Национального общества трансплантации гемопоэтических стволовых клеток, генной и клеточной терапии.
Спасибо всем, кто участвовал, и добро пожаловать новоприбывшим на наш канал!
🔹 Впервые программа Дня генной клеточной терапии длилась не один, а целых три дня - безусловно, такое расширение сопряжено с продвижением и актуальностью направления, внутренними потребностями страны и вызовами, которые сегодня ставит нам мировое научное сообщество. Сейчас уже трудно представить, что начиналось всё десять лет назад с одного семинара длиной в два с половиной часа. И ещё поэтому этот год оказался для нас знаковым - мы праздновали юбилей!
🔹 В 2016 году на десятом Международном симпозиуме памяти Р.М. Горбачевой был проведён Практикум по редактированию генома, который стал началом пути в 10 лет. Традиционно среди докладчиков были ученые и врачи - звезды мирового масштаба. Со временем доля докладов из РФ стала расти, что отражает стремительное развитие генной и клеточной терапии в России. Мы очень ценим вклад дорогих коллег в наше развитие, гордимся дружбой с ними и открываем новую страницу развития генной и клеточной терапии в нашей стране.
📌 Как расширялись и менялись наши встречи мы отметили выставкой, прикрепив к стендам с таймлайном ценные памятные фотографии и соединив их одной нитью.
Будущее наступило? Да! Но барьеры были, есть и будут всегда, а мы вместе продолжаем с ними бороться.
📲 Доступ к записи материалов будет достпуна позднее в личном кабинете для зарегистрированных пользователей на официальном сайте конгресса. Дискуссию проводим в @genetherapychat_ru.
Готовимся к следующему году и ждём скорой встречи с вами!
#RUSBMT2025 #генная_терапия #клеточная_терапия #gctlab_конференции
🔹 С 18 по 20 сентября состоялся I Конгресс Национального общества трансплантации гемопоэтических стволовых клеток, генной и клеточной терапии.
Спасибо всем, кто участвовал, и добро пожаловать новоприбывшим на наш канал!
🔹 Впервые программа Дня генной клеточной терапии длилась не один, а целых три дня - безусловно, такое расширение сопряжено с продвижением и актуальностью направления, внутренними потребностями страны и вызовами, которые сегодня ставит нам мировое научное сообщество. Сейчас уже трудно представить, что начиналось всё десять лет назад с одного семинара длиной в два с половиной часа. И ещё поэтому этот год оказался для нас знаковым - мы праздновали юбилей!
🔹 В 2016 году на десятом Международном симпозиуме памяти Р.М. Горбачевой был проведён Практикум по редактированию генома, который стал началом пути в 10 лет. Традиционно среди докладчиков были ученые и врачи - звезды мирового масштаба. Со временем доля докладов из РФ стала расти, что отражает стремительное развитие генной и клеточной терапии в России. Мы очень ценим вклад дорогих коллег в наше развитие, гордимся дружбой с ними и открываем новую страницу развития генной и клеточной терапии в нашей стране.
📌 Как расширялись и менялись наши встречи мы отметили выставкой, прикрепив к стендам с таймлайном ценные памятные фотографии и соединив их одной нитью.
Будущее наступило? Да! Но барьеры были, есть и будут всегда, а мы вместе продолжаем с ними бороться.
📲 Доступ к записи материалов будет достпуна позднее в личном кабинете для зарегистрированных пользователей на официальном сайте конгресса. Дискуссию проводим в @genetherapychat_ru.
Готовимся к следующему году и ждём скорой встречи с вами!
#RUSBMT2025 #генная_терапия #клеточная_терапия #gctlab_конференции
🔥10❤4👍3
This media is not supported in your browser
VIEW IN TELEGRAM
❤9🔥4
Forwarded from Lacopa Group
Завтра, 14 октября, в 11:00 по московскому времени ждем вас на 4-ой последней лекции школы по биотехнологиям 2025 «Новые подходы для разработки лекарственных средств с использованием органоидов».
Для участия необходимо зарегистрироваться, написав на почту marketing@lacopa.group
Для участия необходимо зарегистрироваться, написав на почту marketing@lacopa.group
Анти-CD19 CAR Т-клеточная терапия системной красной волчанки in vivo
🔹 Для пациентов с аутоиммунными заболеваниями проводятся исследования по применению CAR T-клеточной терапии - о её потенциале в данной группе мы писали ранее.
🔹 В одном из них, опубликованных недавно, 5 пациентов с рефрактерным течением системной красной волчанки (СКВ) получили CAR T-клеточную терапию in vivo с помощью введения мРНК, кодирующей анти-CD19 CAR.
📝 Исследуемый продукт HN2301 представляет собой мРНК, инкапсулированную в липидные наночастицы, которая, попадая в CD8 T-клетки, переходит к процессу трансляции и синтезу CAR. Это позволяет избежать этапа ex vivo в цепи производства CAR T и в короткие сроки - за 6 часов от инфузии HN2301, достигнуть максимальный пик количества анти-CD19 CAR Т-клеток в крови.
🔹 Период наблюдения составил 3 месяца, за это время у всех пациентов были достигнуты иммунная реконституция В-клеточного звена параллельно со снижением индекса активности СКВ согласно шкале 2000 года.
🔹 Среди нежелательных явлений не было выявлено ни ICANS, ни СВЦ 3-4 степени. В структуре предсущесвующих симптомов сохранялась протеинурия, остальные симптомы имели тенденцию к регрессу.
🔹 Стоит отметить, что в сравнении со стандартным аутологичным CAR Т-клеточным продуктом в данной группе пациентов, длительность В-клеточной деплеции при использовании мРНК не столь выражена, в то время как с применением аутологичных ex vivo модифицированных Т-клеток данный период составил 72-153 дня с медианой в 100 дней. Вывод о клиническом значении этого различия и потенциала новой технологии по достижению устойчивого контроля за аутоиммунным заболеванием предстоит сделать на основании более длительного наблюдения за больными.
#gctlab_новости
🔹 Для пациентов с аутоиммунными заболеваниями проводятся исследования по применению CAR T-клеточной терапии - о её потенциале в данной группе мы писали ранее.
🔹 В одном из них, опубликованных недавно, 5 пациентов с рефрактерным течением системной красной волчанки (СКВ) получили CAR T-клеточную терапию in vivo с помощью введения мРНК, кодирующей анти-CD19 CAR.
📝 Исследуемый продукт HN2301 представляет собой мРНК, инкапсулированную в липидные наночастицы, которая, попадая в CD8 T-клетки, переходит к процессу трансляции и синтезу CAR. Это позволяет избежать этапа ex vivo в цепи производства CAR T и в короткие сроки - за 6 часов от инфузии HN2301, достигнуть максимальный пик количества анти-CD19 CAR Т-клеток в крови.
🔹 Период наблюдения составил 3 месяца, за это время у всех пациентов были достигнуты иммунная реконституция В-клеточного звена параллельно со снижением индекса активности СКВ согласно шкале 2000 года.
🔹 Среди нежелательных явлений не было выявлено ни ICANS, ни СВЦ 3-4 степени. В структуре предсущесвующих симптомов сохранялась протеинурия, остальные симптомы имели тенденцию к регрессу.
🔹 Стоит отметить, что в сравнении со стандартным аутологичным CAR Т-клеточным продуктом в данной группе пациентов, длительность В-клеточной деплеции при использовании мРНК не столь выражена, в то время как с применением аутологичных ex vivo модифицированных Т-клеток данный период составил 72-153 дня с медианой в 100 дней. Вывод о клиническом значении этого различия и потенциала новой технологии по достижению устойчивого контроля за аутоиммунным заболеванием предстоит сделать на основании более длительного наблюдения за больными.
#gctlab_новости
🔥10👍3❤2