Современные технологии в медицине будущего: терапия CAR-T-клетками
🔹 Развитие клеточных технологий является одной из ключевых задач национального проекта «Новые технологии сбережения здоровья», необходимых для достижения персонализированного подхода в борьбе с наиболее трудноизлечимыми жизнеугрожающими заболеваниями в России.
🔹 5 марта, при поддержке проекта «Здоровое общество» Фонда Росконгресс, состоялись сессии с основными стратегическими направлениями страны в виде экспертных дискуссий среди представителей профессионального сообщества в сфере здравоохранения.
🔹 Актуальность изменения подхода в лечении онкологических заболеваний и вопросы применения, пересмотра регуляторных процессов и финансирования CAR-T клеточной терапии, разбирали ведущие специалисты в данной области, в том числе к.м.н., руководитель направления генной клеточной терапии НИИ ДОГиТ, Попова Марина Олеговна.
🔹 На официальном сайте мероприятия доступна запись трансляции. Приглашаем вас к просмотру!
#gctlab_события #gctlab_сотрудники #gctlab_конференции
🔹 Развитие клеточных технологий является одной из ключевых задач национального проекта «Новые технологии сбережения здоровья», необходимых для достижения персонализированного подхода в борьбе с наиболее трудноизлечимыми жизнеугрожающими заболеваниями в России.
🔹 5 марта, при поддержке проекта «Здоровое общество» Фонда Росконгресс, состоялись сессии с основными стратегическими направлениями страны в виде экспертных дискуссий среди представителей профессионального сообщества в сфере здравоохранения.
🔹 Актуальность изменения подхода в лечении онкологических заболеваний и вопросы применения, пересмотра регуляторных процессов и финансирования CAR-T клеточной терапии, разбирали ведущие специалисты в данной области, в том числе к.м.н., руководитель направления генной клеточной терапии НИИ ДОГиТ, Попова Марина Олеговна.
🔹 На официальном сайте мероприятия доступна запись трансляции. Приглашаем вас к просмотру!
#gctlab_события #gctlab_сотрудники #gctlab_конференции
🔥5👍4👏3❤2
Первая в мире пациентка с успешно пройденной генной терапией
🔹 На сегодняшний день генная клеточная терапия является стандартом лечения при ряде заболеваний, однако до 1991 года возможность применения у человека и эффективность такого метода подвергались сомнению. Предлагаем вам познакомиться поближе с историей Ашанти Де Сильвы - первой в мире пациентки, получившей генетически модифицированные клетки и положившей начало новой эре в науке и медицине.
#gctlab_знания #gctlab_longread
➡️ Перейти к чтению материала
🔹 На сегодняшний день генная клеточная терапия является стандартом лечения при ряде заболеваний, однако до 1991 года возможность применения у человека и эффективность такого метода подвергались сомнению. Предлагаем вам познакомиться поближе с историей Ашанти Де Сильвы - первой в мире пациентки, получившей генетически модифицированные клетки и положившей начало новой эре в науке и медицине.
#gctlab_знания #gctlab_longread
➡️ Перейти к чтению материала
Telegraph
Ашанти Де Сильва – первая в мире пациентка с успешно пройденной генной терапией
⏳ для чтения ~ 3 мин У Ашанти - девочки, родившейся в США в семье Радж и Ван Де Сильва, химика и медсестры, на второй день от рождения появились первые признаки заболевания с клинической картиной рецидивирующих инфекций, прогрессирующей задержкой роста. Через…
❤30🔥6⚡3
Многоцентровые академические клинические исследования
🔹 21-22 марта прошёл IХ Северо-западный гематологический форум с международным участием. На сессии, посвящённой многоцентровым исследованиям при лимфопролиферативных заболеваниях, выступил руководитель отдела биотехнологий НИИ ДОГиТ, к.м.н., Лепик Кирилл Викторович, обозначив в своём докладе организационные проблемы современных клинических исследований (КИ).
🔹 Несмотря на то, что КИ зародились в академических центрах, став основой для доказательной медицины, сейчас их организация проводится преимущественно за счёт фарминдустрии. Кирилл Викторович отметил, что при общих ценностях - поддержание здоровья и достижение благополучия пациентов, цели у индустриальных и академических КИ разные (подробнее в таблице).
🔹 Необходимость проведения инициативных клинических программ в России растет, поскольку их результаты могут стать основой для внесения изменений в клинические рекомендации. Однако реализация КИ в России затруднена ввиду ограничений в регуляторике и механизмах финансирования.
🔹 Врач-гематолог уверен, что теперь ключевая роль в развитии академических КИ принадлежит профессиональным сообществам, пациентским организациям и благотворительным фондам.
#gctlab_события #gctlab_сотрудники #gctlab_конференции
🔹 21-22 марта прошёл IХ Северо-западный гематологический форум с международным участием. На сессии, посвящённой многоцентровым исследованиям при лимфопролиферативных заболеваниях, выступил руководитель отдела биотехнологий НИИ ДОГиТ, к.м.н., Лепик Кирилл Викторович, обозначив в своём докладе организационные проблемы современных клинических исследований (КИ).
🔹 Несмотря на то, что КИ зародились в академических центрах, став основой для доказательной медицины, сейчас их организация проводится преимущественно за счёт фарминдустрии. Кирилл Викторович отметил, что при общих ценностях - поддержание здоровья и достижение благополучия пациентов, цели у индустриальных и академических КИ разные (подробнее в таблице).
🔹 Необходимость проведения инициативных клинических программ в России растет, поскольку их результаты могут стать основой для внесения изменений в клинические рекомендации. Однако реализация КИ в России затруднена ввиду ограничений в регуляторике и механизмах финансирования.
🔹 Врач-гематолог уверен, что теперь ключевая роль в развитии академических КИ принадлежит профессиональным сообществам, пациентским организациям и благотворительным фондам.
#gctlab_события #gctlab_сотрудники #gctlab_конференции
🔥6❤5👍3
Первые в мире дети с отредактированным геномом
🔹 Эксперимент с девочками-близнецами подвергся критике в мировом научном сообществе. Сам же Хэ Цзянькуй зовёт себя пионером в редактировании человеческого генома и верит в значимость события для будущего развития генной терапии. Как развивалась история с “CRISPR babies” и что известно на сегодняшний день о китайском ученом - читайте в нашем материале.
#gctlab_знания
#gctlab_longread
🔹 Эксперимент с девочками-близнецами подвергся критике в мировом научном сообществе. Сам же Хэ Цзянькуй зовёт себя пионером в редактировании человеческого генома и верит в значимость события для будущего развития генной терапии. Как развивалась история с “CRISPR babies” и что известно на сегодняшний день о китайском ученом - читайте в нашем материале.
#gctlab_знания
#gctlab_longread
Telegraph
Эксперимент, рождающий противоречия: первые в мире дети с отредактированным геномом
⏳ для чтения ~ 3 мин
❤20🔥9
Какие мотивы, на Ваш взгляд, сподвигли китайского учёного на эксперимент?
Anonymous Poll
39%
Удовлетворение личных амбиций
59%
Служение прогрессу генной терапии
2%
Своё мнение (в комментарии)
🔥3
Станет ли когда-нибудь возможным применение инструментов редактирования генома на человеческом эмбрионе?
Anonymous Poll
28%
Да, в том числе с целью улучшения интеллектуальных и физических данных
9%
Да, с превентивными целями (например, устойчивость к ВИЧ)
54%
Да, но со строгими медицинскими показаниями (например, для лечения врождённых заболеваний)
2%
Да, но только в рамках клинических исследований
6%
Никогда
🔥5
Глубокоуважаемые коллеги!
🔹 С 18 по 20 сентября состоится I Конгресс Национального общества трансплантации гемопоэтических стволовых клеток, генной и клеточной терапии.
📌 О конгрессе:
Все мы привыкли встречаться в сентябре и обсуждать вопросы трансплантации гемопоэтических стволовых клеток, генной клеточной терапии в городе на Неве во время Симпозиума «Raisa Gorbacheva Memorial Meeting».
В 2024 году было создано национальное общество RUSBMT, и поэтому в сентябре 2025 года мы по-прежнему увидимся в Санкт-Петербурге, но уже в новом формате - в рамках первого конгресса RUSBMT, который будет проходить раз в два года и станет ещё одним знаковым событием для специалистов в области гематологии, трансплантации гемопоэтических стволовых клеток, генной и клеточной терапии.
Однако спешим заверить, что наши ежегодные сентябрьские встречи останутся - конгресс будет чередоваться с «Raisa Gorbacheva Memorial Meeting».
Приглашаем вас присоединиться!
🔹 Участие в мероприятии для всех желающих слушателей и исследователей бесплатное, необходима предварительная регистрация. 📇
🔹 Организационный комитет принимает к рассмотрению тезисы. Все тезисы конференции будут опубликованы в международном журнале «Cellular Therapy and Transplantation», рецензируемом ВАК и индексируемом в базе данных Scopus.
❗️Дедлайн приёма тезисов: 15 июня❗️
📝 Правила оформления тезисов представлены в личном кабинете. Загрузить тезисы можно после регистрации.
✉️ По вопросам проезда и проживания можно обратиться в организационный комитет Общества и Конгресса - info@rusbmt.org.
#RUSBMT2025 #генная_терапия #клеточная_терапия #gctlab_конференции
🔹 С 18 по 20 сентября состоится I Конгресс Национального общества трансплантации гемопоэтических стволовых клеток, генной и клеточной терапии.
📌 О конгрессе:
Все мы привыкли встречаться в сентябре и обсуждать вопросы трансплантации гемопоэтических стволовых клеток, генной клеточной терапии в городе на Неве во время Симпозиума «Raisa Gorbacheva Memorial Meeting».
В 2024 году было создано национальное общество RUSBMT, и поэтому в сентябре 2025 года мы по-прежнему увидимся в Санкт-Петербурге, но уже в новом формате - в рамках первого конгресса RUSBMT, который будет проходить раз в два года и станет ещё одним знаковым событием для специалистов в области гематологии, трансплантации гемопоэтических стволовых клеток, генной и клеточной терапии.
Однако спешим заверить, что наши ежегодные сентябрьские встречи останутся - конгресс будет чередоваться с «Raisa Gorbacheva Memorial Meeting».
Приглашаем вас присоединиться!
🔹 Участие в мероприятии для всех желающих слушателей и исследователей бесплатное, необходима предварительная регистрация. 📇
🔹 Организационный комитет принимает к рассмотрению тезисы. Все тезисы конференции будут опубликованы в международном журнале «Cellular Therapy and Transplantation», рецензируемом ВАК и индексируемом в базе данных Scopus.
Среди молодых исследователей до 35 лет разыгрываются десять travel-грантов (проезд + проживание). Для участия необходимо представить тезисы для постерной сессии и сопроводительное мотивационное письмо в личном кабинете с отражением, почему именно это исследование заслуживает поддержки.
Кроме того, 50 постерным докладчикам будет предоставлена возможность проживания в отеле места проведения конгресса. Обращаем внимание, что затраты на проезд не учитываются.
❗️Дедлайн приёма тезисов: 15 июня❗️
📝 Правила оформления тезисов представлены в личном кабинете. Загрузить тезисы можно после регистрации.
✉️ По вопросам проезда и проживания можно обратиться в организационный комитет Общества и Конгресса - info@rusbmt.org.
#RUSBMT2025 #генная_терапия #клеточная_терапия #gctlab_конференции
🔥6👍4❤3
ASGCT-Q1-2025.pdf
1.4 MB
Отчёт ASGCT по ландшафту технологий генной и клеточной терапии 1 квартала 2025 года
Американское общество генной и клеточной терапии (ASGCT) — профессиональная
организация, объединяющая ученых, врачей, защитников интересов пациентов и других
специалистов, интересующихся генной и клеточной терапией.
#ASGCT_report
Американское общество генной и клеточной терапии (ASGCT) — профессиональная
организация, объединяющая ученых, врачей, защитников интересов пациентов и других
специалистов, интересующихся генной и клеточной терапией.
#ASGCT_report
❤5👍2
Одобренные препараты CAR-Т: текущий статус
Мы обновили подборку с CAR-T: перечь зарегистрированных препаратов - как коммерческих, так и академических, и странами, где доступно их применение, можно изучить в нашей таблице.
📌 Версию инфографики на английском языке, а также файлы в сохранённом качестве ищите в комментариях к посту.
#gctlab_новости
#gctlab_образование
Мы обновили подборку с CAR-T: перечь зарегистрированных препаратов - как коммерческих, так и академических, и странами, где доступно их применение, можно изучить в нашей таблице.
📌 Версию инфографики на английском языке, а также файлы в сохранённом качестве ищите в комментариях к посту.
#gctlab_новости
#gctlab_образование
🔥16❤4👍3
Кризис индустриальной модели производства продуктов генной клеточной терапии
🔹«Bluebird bio, Inc.» — один из пионеров генной терапии, первая компания, получившая одобрение на лечение β-талассемии с помощью аутологичных генетически модифицированных гемопоэтических стволовых клеток. Позднее были запущены продукты для генной клеточной терапии церебральной адренолейкодистрофии и серповидно-клеточной анемии.
🔹 Несмотря на успешную реализацию проектов и масштабные инвестиции, компания не раз сталкивалась с финансовыми трудностями. В частности, в 2021 году «bluebird bio, Inc.» была вынуждена покинуть европейский рынок в связи с отказом государств ЕС покрывать стоимость терапии, оказавшейся крайне высокой в расчёте на одного пациента ($1,8 млн).
🔹В феврале 2025 года «bluebird bio, Inc.» была выкуплена частными инвесторами за $30 млн, сменившими прежнее руководство фирмы. Компания была вынуждена пойти на этот шаг в связи с растущим риском банкротства. Столь низкая оценка при сделке подчёркивает кризис текущей индустриальной модели производства продуктов генной и клеточной терапии, в основе которого — экстремально высокая стоимость лечения.
🔹 Сегодня во всём мире, включая Россию, создаются условия для развития альтернативной, децентрализованной модели, основанной на производстве клеточных продуктов в клинических центрах. Она может обеспечить снижение затрат и реальную доступность жизненно важной терапии для пациентов.
#gctlab_новости
🔹«Bluebird bio, Inc.» — один из пионеров генной терапии, первая компания, получившая одобрение на лечение β-талассемии с помощью аутологичных генетически модифицированных гемопоэтических стволовых клеток. Позднее были запущены продукты для генной клеточной терапии церебральной адренолейкодистрофии и серповидно-клеточной анемии.
🔹 Несмотря на успешную реализацию проектов и масштабные инвестиции, компания не раз сталкивалась с финансовыми трудностями. В частности, в 2021 году «bluebird bio, Inc.» была вынуждена покинуть европейский рынок в связи с отказом государств ЕС покрывать стоимость терапии, оказавшейся крайне высокой в расчёте на одного пациента ($1,8 млн).
🔹В феврале 2025 года «bluebird bio, Inc.» была выкуплена частными инвесторами за $30 млн, сменившими прежнее руководство фирмы. Компания была вынуждена пойти на этот шаг в связи с растущим риском банкротства. Столь низкая оценка при сделке подчёркивает кризис текущей индустриальной модели производства продуктов генной и клеточной терапии, в основе которого — экстремально высокая стоимость лечения.
🔹 Сегодня во всём мире, включая Россию, создаются условия для развития альтернативной, децентрализованной модели, основанной на производстве клеточных продуктов в клинических центрах. Она может обеспечить снижение затрат и реальную доступность жизненно важной терапии для пациентов.
#gctlab_новости
👍8❤2🔥2
Уступит ли индустриальная модель производства продуктов генной клеточной терапии академической?
Anonymous Poll
31%
Нет, будет преобладать индустриальная модель
18%
Да, будет преобладать академическая модель
51%
Считаю, что обе модели продолжат конкурировать
Генная клеточная терапия на основе гемопоэтической стволовой клетки
🔹 Гемопоэтическая стволовая клетка (ГСК) - родоначальница кроветворных и поддерживающих тканевой гомеостаз клеток человека. Благодаря своим уникальным способностям к хоумингу, самообновлению и потентности стволовая клетка пациента - это ценный материал для модификации с помощью вирусного вектора или применения инструментов редактирования генома с целью исправления мутаций и лечения редких генетически детерминированных заболеваний.
🔹 Генная клеточная терапия на основе ГСК обладает значительным потенциалом для лечения орфанных заболеваний. ➡️ Карточка 1
На сегодняшний день данный метод лечения доступен для пациентов с гемоглобинопатиями (серповидно-клеточная анемия, β-талассемия), тяжёлой комбинированной иммунной недостаточностью с дефицитом аденозиндезаминазы, метахроматической лейкодистрофией и церебральной адренолейкодистрофией. В нашей таблице представлен перечень зарегистрированных коммерческих продуктов генной клеточной терапии на основе ГСК, а также перечислены страны, где их можно применять. Для многих других заболеваний инициированы исследования от этапа разработки конструкта для генетической модификации до II-III фазы клинических исследований с применением готового аутологичного продукта у пациентов.
📌 Файл таблицы в высоком качестве ищите в комментариях к посту.
🔹 Применение такого сложного лечения возможно при наличии строгих показаний в специализированных медицинских центрах, обладающих большим опытом проведения трансплантации ГСК. Из-за высокой стоимости продуктов и логистических сложностей вопрос доступности такой терапии по-прежнему остаётся актуальным. Альтернативным методом может стать производство клеточного продукта индивидуально для каждого пациента на базе академического медицинского центра в рамках госпитального исключения.
#gctlab_новости
#gctlab_образование
🔹 Гемопоэтическая стволовая клетка (ГСК) - родоначальница кроветворных и поддерживающих тканевой гомеостаз клеток человека. Благодаря своим уникальным способностям к хоумингу, самообновлению и потентности стволовая клетка пациента - это ценный материал для модификации с помощью вирусного вектора или применения инструментов редактирования генома с целью исправления мутаций и лечения редких генетически детерминированных заболеваний.
🔹 Генная клеточная терапия на основе ГСК обладает значительным потенциалом для лечения орфанных заболеваний. ➡️ Карточка 1
На сегодняшний день данный метод лечения доступен для пациентов с гемоглобинопатиями (серповидно-клеточная анемия, β-талассемия), тяжёлой комбинированной иммунной недостаточностью с дефицитом аденозиндезаминазы, метахроматической лейкодистрофией и церебральной адренолейкодистрофией. В нашей таблице представлен перечень зарегистрированных коммерческих продуктов генной клеточной терапии на основе ГСК, а также перечислены страны, где их можно применять. Для многих других заболеваний инициированы исследования от этапа разработки конструкта для генетической модификации до II-III фазы клинических исследований с применением готового аутологичного продукта у пациентов.
📌 Файл таблицы в высоком качестве ищите в комментариях к посту.
🔹 Применение такого сложного лечения возможно при наличии строгих показаний в специализированных медицинских центрах, обладающих большим опытом проведения трансплантации ГСК. Из-за высокой стоимости продуктов и логистических сложностей вопрос доступности такой терапии по-прежнему остаётся актуальным. Альтернативным методом может стать производство клеточного продукта индивидуально для каждого пациента на базе академического медицинского центра в рамках госпитального исключения.
#gctlab_новости
#gctlab_образование
❤8🔥2👏2
Аутологичная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток, модифицированных лентивирусным вектором, для лечения метахроматической лейкодистрофии: результаты долгосрочного наблюдения
🔹 Генная клеточная терапия на основе гемопоэтических стволовых клеток (ГСК), модифицированных с использованием лентивирусного вектора - atidarsagene autotemcel (arsa-cel), показала свою эффективность для пациентов с метахроматической лейкодистрофией (МЛД) и теперь доступна во многих странах зарубежья.
🔹 В апреле были опубликованы результаты долгосрочного наблюдения получивших arsa-cel пациентов (n=39), которые сравнивались с исторической группой контроля без лечения (n=49). Медиана наблюдения составила 6,8 лет (0,6-12,2).
📌 Характеристики групп и результаты исследования можно просмотреть в наших карточках, а также в полном тексте статьи, доступном в комментариях.
🔹 Стоит отметить, что у пациентов с МЛД помимо симптоматического лечения и аллогенной трансплантации ГСК arsa-cel - единственный альтернативный метод терапии, обладающий значительным терапевтическим потенциалом с приемлемым профилем безопасности - при длительном наблюдении случаев злокачественной трансформации констатировано не было.
#gctlab_новости
#gctlab_знания
🔹 Генная клеточная терапия на основе гемопоэтических стволовых клеток (ГСК), модифицированных с использованием лентивирусного вектора - atidarsagene autotemcel (arsa-cel), показала свою эффективность для пациентов с метахроматической лейкодистрофией (МЛД) и теперь доступна во многих странах зарубежья.
Более подробно о продукте arsa-cel, который был одобрен для применения под двумя торговыми названиями - «Libmeldy» и «Lenmeldy», мы рассказывали ранее.
🔹 В апреле были опубликованы результаты долгосрочного наблюдения получивших arsa-cel пациентов (n=39), которые сравнивались с исторической группой контроля без лечения (n=49). Медиана наблюдения составила 6,8 лет (0,6-12,2).
📌 Характеристики групп и результаты исследования можно просмотреть в наших карточках, а также в полном тексте статьи, доступном в комментариях.
🔹 Стоит отметить, что у пациентов с МЛД помимо симптоматического лечения и аллогенной трансплантации ГСК arsa-cel - единственный альтернативный метод терапии, обладающий значительным терапевтическим потенциалом с приемлемым профилем безопасности - при длительном наблюдении случаев злокачественной трансформации констатировано не было.
#gctlab_новости
#gctlab_знания
👍7🔥2❤1