Отчёт ASGCT по ландшафту технологий генной и клеточной терапии 4 квартала 2024 года

Американское общество генной и клеточной терапии (ASGCT) — профессиональная
организация, объединяющая ученых, врачей, защитников интересов пациентов и других
специалистов, интересующихся генной и клеточной терапией.

#ASGCT_report

Генная клеточная терапия гемофилии: в поиске альтернативы

🔹 В настоящее время FDA одобрены продукты генной терапии с AAV-вектором — один для гемофилии А и два для гемофилии В, но, несмотря на большие надежды и затраты, внедрение такого лечения замедлено, в связи с чем инициируются исследования с альтернативными подходами.

🔹 Ранее мы сообщали о результатах I фазы одноцентрового исследования генной клеточной терапии гемофилии А.

🔹 На базе ещё одного центра (Фредтерт и Медицинский колледж Висконсина, США) проходит I фаза исследования генной клеточной терапии гемофилии А на основе ГСК с использованием лентивирусного вектора у пациентов с наличием ингибиторов VIII фактора в анамнезе (такими могут быть антитела, которые развиваются у пациентов с гемофилией А на заместительной терапии).

🔹 Результаты после двухлетнего наблюдения за первым участником (мужчина, 29 лет) были опубликованы в NEJM: ежегодная частота кровотечений снизилась с 10 до 0, интеграции в сайтах вблизи онкогенов не наблюдалось, чем авторы обосновывают эффективность, безопасность и отмечают «возможность реализации» проводимого исследования благодаря «point of care» производству. Результаты у всех участников, в том числе долгосрочные, ещё предстоит оценить.

#gctlab_новости

Случаи Т-клеточных лимфом после cilta-cel

🔹 Среди пациентов, кому показана CAR T-клеточная терапия, риск развития вторичных злокачественных новообразований и Т-клеточных лимфом после CAR-T в сравнении с применением стандартных методов сопоставим и остаётся низким, о чём мы уже писали на нашем канале. В недавнем регистровом исследовании это было также подтверждено в долгосрочном периоде наблюдения. Стоит отметить, что среди больных с множественной миеломой, включенных в данный анализ, анти-BCMA CAR-T терапия продуктом ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel) не проводилась.

🔹 Ранее было опубликовано несколько клинических случаев развития Т-клеточной лимфомы после cilta-cel (ссылки на публикации можно будет найти в комментариях к посту). Так, у одного пациента с множественной миеломой возникла Т-клеточная лимфома, что, вероятно, было вызвано интеграцией лентивирусного вектора в ген онкосупрессора TP53. При этом клональной экспансией обладали не все клетки, в которых был обнаружен встроенный в данный локус лентивирусный вектор, в связи с чем необходим поиск других дополнительных факторов, способствующих онкогенезу.

🔹 При анализе 3 фазы исследования CARTITUDE-4 у двух пациентов были выявлены схожие по генетическим и фенотипическим особенностям Т-клеточные лимфомы, ассоциированные с CAR-T. Учитывая мультифакториальность в патогенезе развития лимфом, авторы отмечают, что вклад встраивания лентивируса неоднозначен. До CAR T-клеточной терапии оба пациента длительно получали лечение по поводу миеломы и имели ТЕТ2-мутированные клоны Т-клеток, а также вирусные инфекции в анамнезе.

🔹 Несмотря на то, что польза от CAR-T терапии по-прежнему превышает риски, данная группа пациентов требует тщательного наблюдения на предмет возникновения Т-клеточных лимфом.

#gctlab_новости

Доступные CAR T-клеточные продукты: обновлённые данные

🔹 Применение CAR-T терапии с помощью obecabtagene autoleucel (obe-cel) было одобрено в США у взрослых с острым В-лимфобластным лейкозом рецидивирующего/рефрактерного течения. Список доступных на сегодняшний день коммерческих CAR-T расширяется.

🔹 Особенностью obe-cel является сниженная аффинность антигенсвязывающего домена CAR-конструкта по сравнению с широко распространенным scFv анти-CD19 моноклонального антитела FMC63, что способствует снижению токсичности и более длительной персистенции продукта.

🔹 По полученным результатам 1-2 фаз открытого многоцентрового исследования (FELIX) среди проанализированных пациентов, получивших obe-cel (n=94, медиана наблюдения 20 месяцев), у 77% была достигнута ремиссия (полная - 55%, соотв.) при низкой частоте нежелательных явлений (среди них составили 2.4% СВЦ 3-4 степени, 7.1% - нейротоксичность).

🔹 Список с obe-cel и другими CAR-T продуктами - как коммерческими, так и академическими, а также странами, где их можно применять, можно изучить в нашей обновлённой таблице.

📌 Версию инфографики на английском языке, а также файлы в сохранённом качестве ищите в комментариях к посту.

#gctlab_новости
#gctlab_образование

Близится июнь, в связи с этим несколько объявлений для тех, кто хочет заниматься исследовальской деятельностью в области фармакологии и нейробиологии.

Во-первых, в этом году одно место в аспирантуре ПСПбГМУ им. академика И.П. Павлова закреплено за кафедрой фармакологии. Будем рады, если кто-то, интересующийся поведенческой фармакологией, присоединится к нам на 4 года.

Во-вторых, наши коллеги из Сириуса запускают новую магистратуру "Нейротехнологии с основами биоматериаловедения". Все подробности и контакты можно найти по ссылке: https://siriusuniversity.ru/admission/masters-programme/magistatura_neyrotekhnologii-s-osnovami-biomaterialovedeniya/

В-третьих, факультет фундаментальной медицины ПСПбГМУ вероятно продолжит набирать студентов-биологов на магистерскую программу "Биология". Подробности и контакты по ссылке: https://www.1spbgmu.ru/obrazovanie/fakultety/7157-ffm

Современные технологии в медицине будущего: терапия CAR-T-клетками

🔹 Развитие клеточных технологий является одной из ключевых задач национального проекта «Новые технологии сбережения здоровья», необходимых для достижения персонализированного подхода в борьбе с наиболее трудноизлечимыми жизнеугрожающими заболеваниями в России.

🔹 5 марта, при поддержке проекта «Здоровое общество» Фонда Росконгресс, состоялись сессии с основными стратегическими направлениями страны в виде экспертных дискуссий среди представителей профессионального сообщества в сфере здравоохранения.

🔹 Актуальность изменения подхода в лечении онкологических заболеваний и вопросы применения, пересмотра регуляторных процессов и финансирования CAR-T клеточной терапии, разбирали ведущие специалисты в данной области, в том числе к.м.н., руководитель направления генной клеточной терапии НИИ ДОГиТ, Попова Марина Олеговна.

🔹 На официальном сайте мероприятия доступна запись трансляции. Приглашаем вас к просмотру!

#gctlab_события #gctlab_сотрудники #gctlab_конференции

Первая в мире пациентка с успешно пройденной генной терапией

🔹 На сегодняшний день генная клеточная терапия является стандартом лечения при ряде заболеваний, однако до 1991 года возможность применения у человека и эффективность такого метода подвергались сомнению. Предлагаем вам познакомиться поближе с историей Ашанти Де Сильвы - первой в мире пациентки, получившей генетически модифицированные клетки и положившей начало новой эре в науке и медицине.

#gctlab_знания #gctlab_longread

➡️ Перейти к чтению материала

Первые в мире дети с отредактированным геномом

🔹 Эксперимент с девочками-близнецами подвергся критике в мировом научном сообществе. Сам же Хэ Цзянькуй зовёт себя пионером в редактировании человеческого генома и верит в значимость события для будущего развития генной терапии. Как развивалась история с “CRISPR babies” и что известно на сегодняшний день о китайском ученом - читайте в нашем материале.

#gctlab_знания
#gctlab_longread

Глубокоуважаемые коллеги!

🔹 С 18 по 20 сентября состоится I Конгресс Национального общества трансплантации гемопоэтических стволовых клеток, генной и клеточной терапии.

📌 О конгрессе:

Все мы привыкли встречаться в сентябре и обсуждать вопросы трансплантации гемопоэтических стволовых клеток, генной клеточной терапии в городе на Неве во время Симпозиума «Raisa Gorbacheva Memorial Meeting».
В 2024 году было создано национальное общество RUSBMT, и поэтому в сентябре 2025 года мы по-прежнему увидимся в Санкт-Петербурге, но уже в новом формате - в рамках первого конгресса RUSBMT, который будет проходить раз в два года и станет ещё одним знаковым событием для специалистов в области гематологии, трансплантации гемопоэтических стволовых клеток, генной и клеточной терапии.
Однако спешим заверить, что наши ежегодные сентябрьские встречи останутся - конгресс будет чередоваться с «Raisa Gorbacheva Memorial Meeting».

Приглашаем вас присоединиться!

🔹 Участие в мероприятии для всех желающих слушателей и исследователей бесплатное, необходима предварительная регистрация. 📇

🔹 Организационный комитет принимает к рассмотрению тезисы. Все тезисы конференции будут опубликованы в международном журнале «Cellular Therapy and Transplantation», рецензируемом ВАК и индексируемом в базе данных Scopus.

Среди молодых исследователей до 35 лет разыгрываются десять travel-грантов (проезд + проживание). Для участия необходимо представить тезисы для постерной сессии и сопроводительное мотивационное письмо в личном кабинете с отражением, почему именно это исследование заслуживает поддержки.

Кроме того, 50 постерным докладчикам будет предоставлена возможность проживания в отеле места проведения конгресса. Обращаем внимание, что затраты на проезд не учитываются.

❗️Дедлайн приёма тезисов: 15 июня❗️

📝 Правила оформления тезисов представлены в личном кабинете. Загрузить тезисы можно после регистрации.
✉️ По вопросам проезда и проживания можно обратиться в организационный комитет Общества и Конгресса - info@rusbmt.org.

#RUSBMT2025 #генная_терапия #клеточная_терапия #gctlab_конференции

Отчёт ASGCT по ландшафту технологий генной и клеточной терапии 1 квартала 2025 года

Американское общество генной и клеточной терапии (ASGCT) — профессиональная
организация, объединяющая ученых, врачей, защитников интересов пациентов и других
специалистов, интересующихся генной и клеточной терапией.

#ASGCT_report

Одобренные препараты CAR-Т: текущий статус

Мы обновили подборку с CAR-T: перечь зарегистрированных препаратов - как коммерческих, так и академических, и странами, где доступно их применение, можно изучить в нашей таблице.

📌 Версию инфографики на английском языке, а также файлы в сохранённом качестве ищите в комментариях к посту.

#gctlab_новости
#gctlab_образование

Кризис индустриальной модели производства продуктов генной клеточной терапии

🔹«Bluebird bio, Inc.» — один из пионеров генной терапии, первая компания, получившая одобрение на лечение β-талассемии с помощью аутологичных генетически модифицированных гемопоэтических стволовых клеток. Позднее были запущены продукты для генной клеточной терапии церебральной адренолейкодистрофии и серповидно-клеточной анемии.

🔹 Несмотря на успешную реализацию проектов и масштабные инвестиции, компания не раз сталкивалась с финансовыми трудностями. В частности, в 2021 году «bluebird bio, Inc.» была вынуждена покинуть европейский рынок в связи с отказом государств ЕС покрывать стоимость терапии, оказавшейся крайне высокой в расчёте на одного пациента ($1,8 млн).

🔹В феврале 2025 года «bluebird bio, Inc.» была выкуплена частными инвесторами за $30 млн, сменившими прежнее руководство фирмы. Компания была вынуждена пойти на этот шаг в связи с растущим риском банкротства. Столь низкая оценка при сделке подчёркивает кризис текущей индустриальной модели производства продуктов генной и клеточной терапии, в основе которого — экстремально высокая стоимость лечения.

🔹 Сегодня во всём мире, включая Россию, создаются условия для развития альтернативной, децентрализованной модели, основанной на производстве клеточных продуктов в клинических центрах. Она может обеспечить снижение затрат и реальную доступность жизненно важной терапии для пациентов.

#gctlab_новости