Генная терапия гемофилии А на основе аутологичных ГСК
🔹 Гемофилия А - наследственное Х-сцепленное заболевание свёртывающей системы крови с дефицитом VIII фактора (парафермента внутреннего пути коагуляции), возникающим в результате мутации гена F8 в локусе Xq28.
🔹 При гемофилии А отсутствует активность VIII фактора в плазме (<1%), что приводит к спонтанным или посттравматическим кровотечениям и кровоизлияниям. При уровне активности фактора 2% и выше симптомы развиваются реже.
🔹 На базе одного центра (CMC Веллуру, Индия) было запущено клиническое исследование лечения гемофилии А методом аутологичной трансплантации генетически модифицированных ГСК с использованием лентивируса в рамках собственного протокола производства.
🔹 По результатам первой фазы у всех пациентов, получивших генную терапию (n=5), было достигнуто приживление, а также достигнут клинически значимый уровень активности циркулирующего фактора VIII, достаточный для полной остановки спонтанных кровотечений, который оставался стабильным в течение первых 3-6 месяцев за период наблюдения от 9 до 27 месяцев.
🔹 Никаких непредвиденных нежелательных явлений, связанных с терапией, обнаружено не было. Тем не менее, долгосрочные результаты эффективности и безопасности с включением большего количества пациентов исследователям ещё предстоит оценить.
📌 Подробнее с патогенезом гемофилии и результатами исследования можно ознакомиться в прикреплённых карточках
#gctlab_новости
#gctlab_знания
🔹 Гемофилия А - наследственное Х-сцепленное заболевание свёртывающей системы крови с дефицитом VIII фактора (парафермента внутреннего пути коагуляции), возникающим в результате мутации гена F8 в локусе Xq28.
🔹 При гемофилии А отсутствует активность VIII фактора в плазме (<1%), что приводит к спонтанным или посттравматическим кровотечениям и кровоизлияниям. При уровне активности фактора 2% и выше симптомы развиваются реже.
🔹 На базе одного центра (CMC Веллуру, Индия) было запущено клиническое исследование лечения гемофилии А методом аутологичной трансплантации генетически модифицированных ГСК с использованием лентивируса в рамках собственного протокола производства.
🔹 По результатам первой фазы у всех пациентов, получивших генную терапию (n=5), было достигнуто приживление, а также достигнут клинически значимый уровень активности циркулирующего фактора VIII, достаточный для полной остановки спонтанных кровотечений, который оставался стабильным в течение первых 3-6 месяцев за период наблюдения от 9 до 27 месяцев.
🔹 Никаких непредвиденных нежелательных явлений, связанных с терапией, обнаружено не было. Тем не менее, долгосрочные результаты эффективности и безопасности с включением большего количества пациентов исследователям ещё предстоит оценить.
📌 Подробнее с патогенезом гемофилии и результатами исследования можно ознакомиться в прикреплённых карточках
#gctlab_новости
#gctlab_знания
❤7👍6
«Генная и клеточная терапия: от разработки до применения»
🔹 На базе нашей лаборатории для аспирантов и магистров по специальностям биологии и биотехнологий прошёл образовательный курс «Генная и клеточная терапия (ГКТ): от разработки до применения», помимо лекций было много практики.
🔹 Курс был разработан для полноценного погружения обучающихся во все этапы исследований и разработки, производства и клинического применения генетически модифицированных клеточных продуктов.
🔹 В ходе практикумов специалисты нашей лаборатории, а также наши дружественные коллеги, сотрудники ИМКБ СО РАН, разобрали технологии изготовления вирусного вектора, особенности работы с клетками в процессе культивирования, пробоподготовки и проведения генетической модификации, лабораторные методы оценки и анализа полученных результатов. Обучающиеся на курсе смогли реализовать все этапы самостоятельно совместно с преподавателями. Кроме того, участники курса прослушали лекции от мультидисциплинарной команды экспертов с темами от разработки до применения продуктов генной клеточной терапии, разобрав все возможные технологии генетической модификации клеток.
🔹 У слушателей курса была уникальная возможность посетить не только лаборатории и производственные помещения, но и клинические отделения НИИ ДОГиТ им. Р.М. Горбачевой - крупнейшего в Европе центра трансплантации гемопоэтических стволовых клеток.
📚 По всем вопросам обучения, сотрудничества можно писать на почту руководителя направления Поповой Марины Олеговны:
📩 e-mail marina.popova.spb@gmail.com
❗️Пожалуйста, в теме письма указывайте: «Заявка на обучение в лаборатории ГКТ».
#gctlab_образование
#gctlab_события
🔹 На базе нашей лаборатории для аспирантов и магистров по специальностям биологии и биотехнологий прошёл образовательный курс «Генная и клеточная терапия (ГКТ): от разработки до применения», помимо лекций было много практики.
🔹 Курс был разработан для полноценного погружения обучающихся во все этапы исследований и разработки, производства и клинического применения генетически модифицированных клеточных продуктов.
🔹 В ходе практикумов специалисты нашей лаборатории, а также наши дружественные коллеги, сотрудники ИМКБ СО РАН, разобрали технологии изготовления вирусного вектора, особенности работы с клетками в процессе культивирования, пробоподготовки и проведения генетической модификации, лабораторные методы оценки и анализа полученных результатов. Обучающиеся на курсе смогли реализовать все этапы самостоятельно совместно с преподавателями. Кроме того, участники курса прослушали лекции от мультидисциплинарной команды экспертов с темами от разработки до применения продуктов генной клеточной терапии, разобрав все возможные технологии генетической модификации клеток.
🔹 У слушателей курса была уникальная возможность посетить не только лаборатории и производственные помещения, но и клинические отделения НИИ ДОГиТ им. Р.М. Горбачевой - крупнейшего в Европе центра трансплантации гемопоэтических стволовых клеток.
📚 По всем вопросам обучения, сотрудничества можно писать на почту руководителя направления Поповой Марины Олеговны:
📩 e-mail marina.popova.spb@gmail.com
❗️Пожалуйста, в теме письма указывайте: «Заявка на обучение в лаборатории ГКТ».
#gctlab_образование
#gctlab_события
🔥7👍4❤3
Media is too big
VIEW IN TELEGRAM
Уважаемые коллеги!
🎄 От всего коллектива лаборатории хотим поздравить вас с наступившим Новым 2025 годом! 🎄
К празднику мы подготовили творческое видео, в котором мы фантазируем, какими могли бы быть наши будни в лаборатории накануне Нового года.
Спасибо, что остаётесь с нами. Приятного просмотра!
- GCT lab team
К празднику мы подготовили творческое видео, в котором мы фантазируем, какими могли бы быть наши будни в лаборатории накануне Нового года.
Спасибо, что остаётесь с нами. Приятного просмотра!
- GCT lab team
Please open Telegram to view this post
VIEW IN TELEGRAM
🔥11❤8🎄4☃1👍1
Клеточные технологии в онкогематологии II
Приглашаем вас к просмотру записи II научной конференции «Клеточные технологии в онкогематологии», организованной Обществом гематологов, онкологов и трансплантологов, где также приняли участие научные сотрудники нашей лаборатории:
🔹 На 3 сессии Маркелов Владислав представил доклад «Высокоэффективный метод получения «ultra-fast» CAR-T клеток с использованием микрофлюидной системы».
🔹 В рамках 4 сессии с докладом «Проблемы долговременного эффекта генной терапии на основе гемопоэтических стволовых клеток: роль ДР-ГСК» выступила Лаушкина Валерия.
📌 Здесь прикрепляем ссылку на плейлист с видео всех сессий и полную программу конференции.
#gctlab_события #gctlab_сотрудники #gctlab_конференции
Приглашаем вас к просмотру записи II научной конференции «Клеточные технологии в онкогематологии», организованной Обществом гематологов, онкологов и трансплантологов, где также приняли участие научные сотрудники нашей лаборатории:
🔹 На 3 сессии Маркелов Владислав представил доклад «Высокоэффективный метод получения «ultra-fast» CAR-T клеток с использованием микрофлюидной системы».
🔹 В рамках 4 сессии с докладом «Проблемы долговременного эффекта генной терапии на основе гемопоэтических стволовых клеток: роль ДР-ГСК» выступила Лаушкина Валерия.
📌 Здесь прикрепляем ссылку на плейлист с видео всех сессий и полную программу конференции.
#gctlab_события #gctlab_сотрудники #gctlab_конференции
👍16👏4
Проблемы генной терапии гемоглобинопатий
🔹 Для лечения гемоглобинопатий методом генной терапии на основе ГСК впервые был одобрен продукт Casgevy, о чём мы сообщали ранее.
🔹 Благодаря многообещающим долгосрочным результатам такой терапии, за прошедший год увеличился список стран, где может применяться Casgevy.
🔹 Талассемия является одним из самых распространённых наслественных заболеваний в мире (распространенность 18:10000), тем не менее аналитики отмечают отсутствие прибыли от Casgevy, что говорит о сохранении проблем высокой стоимости продукта и возможности маршрутизации пациентов.
🔹 Эти вопросы были затронуты Поповой Мариной Олеговной на международной конференции в Азербайджане, где талассемия является широко распространенным национальным заболеванием. Выступив с докладом «Генная клеточная терапия талассемии на основе трансплантации гемопоэтических стволовых клеток», Марина Олеговна также подчеркнула роль академических центров, которые могли бы решить проблему доступности потенциально излечивающего метода для нуждающихся в ней пациентов.
#gctlab_события #gctlab_сотрудники #gctlab_конференции
🔹 Для лечения гемоглобинопатий методом генной терапии на основе ГСК впервые был одобрен продукт Casgevy, о чём мы сообщали ранее.
🔹 Благодаря многообещающим долгосрочным результатам такой терапии, за прошедший год увеличился список стран, где может применяться Casgevy.
🔹 Талассемия является одним из самых распространённых наслественных заболеваний в мире (распространенность 18:10000), тем не менее аналитики отмечают отсутствие прибыли от Casgevy, что говорит о сохранении проблем высокой стоимости продукта и возможности маршрутизации пациентов.
🔹 Эти вопросы были затронуты Поповой Мариной Олеговной на международной конференции в Азербайджане, где талассемия является широко распространенным национальным заболеванием. Выступив с докладом «Генная клеточная терапия талассемии на основе трансплантации гемопоэтических стволовых клеток», Марина Олеговна также подчеркнула роль академических центров, которые могли бы решить проблему доступности потенциально излечивающего метода для нуждающихся в ней пациентов.
#gctlab_события #gctlab_сотрудники #gctlab_конференции
❤10👍2🔥2
ASGCT-Citeline-Q4-2024-Report.pdf
1.6 MB
Отчёт ASGCT по ландшафту технологий генной и клеточной терапии 4 квартала 2024 года
Американское общество генной и клеточной терапии (ASGCT) — профессиональная
организация, объединяющая ученых, врачей, защитников интересов пациентов и других
специалистов, интересующихся генной и клеточной терапией.
#ASGCT_report
Американское общество генной и клеточной терапии (ASGCT) — профессиональная
организация, объединяющая ученых, врачей, защитников интересов пациентов и других
специалистов, интересующихся генной и клеточной терапией.
#ASGCT_report
👍4❤1🔥1
Генная клеточная терапия гемофилии: в поиске альтернативы
🔹 В настоящее время FDA одобрены продукты генной терапии с AAV-вектором — один для гемофилии А и два для гемофилии В, но, несмотря на большие надежды и затраты, внедрение такого лечения замедлено, в связи с чем инициируются исследования с альтернативными подходами.
🔹 Ранее мы сообщали о результатах I фазы одноцентрового исследования генной клеточной терапии гемофилии А.
🔹 На базе ещё одного центра (Фредтерт и Медицинский колледж Висконсина, США) проходит I фаза исследования генной клеточной терапии гемофилии А на основе ГСК с использованием лентивирусного вектора у пациентов с наличием ингибиторов VIII фактора в анамнезе (такими могут быть антитела, которые развиваются у пациентов с гемофилией А на заместительной терапии).
🔹 Результаты после двухлетнего наблюдения за первым участником (мужчина, 29 лет) были опубликованы в NEJM: ежегодная частота кровотечений снизилась с 10 до 0, интеграции в сайтах вблизи онкогенов не наблюдалось, чем авторы обосновывают эффективность, безопасность и отмечают «возможность реализации» проводимого исследования благодаря «point of care» производству. Результаты у всех участников, в том числе долгосрочные, ещё предстоит оценить.
#gctlab_новости
🔹 В настоящее время FDA одобрены продукты генной терапии с AAV-вектором — один для гемофилии А и два для гемофилии В, но, несмотря на большие надежды и затраты, внедрение такого лечения замедлено, в связи с чем инициируются исследования с альтернативными подходами.
🔹 Ранее мы сообщали о результатах I фазы одноцентрового исследования генной клеточной терапии гемофилии А.
🔹 На базе ещё одного центра (Фредтерт и Медицинский колледж Висконсина, США) проходит I фаза исследования генной клеточной терапии гемофилии А на основе ГСК с использованием лентивирусного вектора у пациентов с наличием ингибиторов VIII фактора в анамнезе (такими могут быть антитела, которые развиваются у пациентов с гемофилией А на заместительной терапии).
🔹 Результаты после двухлетнего наблюдения за первым участником (мужчина, 29 лет) были опубликованы в NEJM: ежегодная частота кровотечений снизилась с 10 до 0, интеграции в сайтах вблизи онкогенов не наблюдалось, чем авторы обосновывают эффективность, безопасность и отмечают «возможность реализации» проводимого исследования благодаря «point of care» производству. Результаты у всех участников, в том числе долгосрочные, ещё предстоит оценить.
#gctlab_новости
👍5🔥5
Лечение гемофилии: какой метод, на ваш взгляд, обладает наибольшим потенциалом?
Anonymous Poll
47%
Генная терапия
45%
Генная клеточная терапия
3%
Классические методы
4%
Другое (в комментарии)
Случаи Т-клеточных лимфом после cilta-cel
🔹 Среди пациентов, кому показана CAR T-клеточная терапия, риск развития вторичных злокачественных новообразований и Т-клеточных лимфом после CAR-T в сравнении с применением стандартных методов сопоставим и остаётся низким, о чём мы уже писали на нашем канале. В недавнем регистровом исследовании это было также подтверждено в долгосрочном периоде наблюдения. Стоит отметить, что среди больных с множественной миеломой, включенных в данный анализ, анти-BCMA CAR-T терапия продуктом ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel) не проводилась.
🔹 Ранее было опубликовано несколько клинических случаев развития Т-клеточной лимфомы после cilta-cel (ссылки на публикации можно будет найти в комментариях к посту). Так, у одного пациента с множественной миеломой возникла Т-клеточная лимфома, что, вероятно, было вызвано интеграцией лентивирусного вектора в ген онкосупрессора TP53. При этом клональной экспансией обладали не все клетки, в которых был обнаружен встроенный в данный локус лентивирусный вектор, в связи с чем необходим поиск других дополнительных факторов, способствующих онкогенезу.
🔹 При анализе 3 фазы исследования CARTITUDE-4 у двух пациентов были выявлены схожие по генетическим и фенотипическим особенностям Т-клеточные лимфомы, ассоциированные с CAR-T. Учитывая мультифакториальность в патогенезе развития лимфом, авторы отмечают, что вклад встраивания лентивируса неоднозначен. До CAR T-клеточной терапии оба пациента длительно получали лечение по поводу миеломы и имели ТЕТ2-мутированные клоны Т-клеток, а также вирусные инфекции в анамнезе.
🔹 Несмотря на то, что польза от CAR-T терапии по-прежнему превышает риски, данная группа пациентов требует тщательного наблюдения на предмет возникновения Т-клеточных лимфом.
#gctlab_новости
🔹 Среди пациентов, кому показана CAR T-клеточная терапия, риск развития вторичных злокачественных новообразований и Т-клеточных лимфом после CAR-T в сравнении с применением стандартных методов сопоставим и остаётся низким, о чём мы уже писали на нашем канале. В недавнем регистровом исследовании это было также подтверждено в долгосрочном периоде наблюдения. Стоит отметить, что среди больных с множественной миеломой, включенных в данный анализ, анти-BCMA CAR-T терапия продуктом ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel) не проводилась.
🔹 Ранее было опубликовано несколько клинических случаев развития Т-клеточной лимфомы после cilta-cel (ссылки на публикации можно будет найти в комментариях к посту). Так, у одного пациента с множественной миеломой возникла Т-клеточная лимфома, что, вероятно, было вызвано интеграцией лентивирусного вектора в ген онкосупрессора TP53. При этом клональной экспансией обладали не все клетки, в которых был обнаружен встроенный в данный локус лентивирусный вектор, в связи с чем необходим поиск других дополнительных факторов, способствующих онкогенезу.
🔹 При анализе 3 фазы исследования CARTITUDE-4 у двух пациентов были выявлены схожие по генетическим и фенотипическим особенностям Т-клеточные лимфомы, ассоциированные с CAR-T. Учитывая мультифакториальность в патогенезе развития лимфом, авторы отмечают, что вклад встраивания лентивируса неоднозначен. До CAR T-клеточной терапии оба пациента длительно получали лечение по поводу миеломы и имели ТЕТ2-мутированные клоны Т-клеток, а также вирусные инфекции в анамнезе.
🔹 Несмотря на то, что польза от CAR-T терапии по-прежнему превышает риски, данная группа пациентов требует тщательного наблюдения на предмет возникновения Т-клеточных лимфом.
#gctlab_новости
Telegram
Первый Генно-Клеточный
👍9❤3
Доступные CAR T-клеточные продукты: обновлённые данные
🔹 Применение CAR-T терапии с помощью obecabtagene autoleucel (obe-cel) было одобрено в США у взрослых с острым В-лимфобластным лейкозом рецидивирующего/рефрактерного течения. Список доступных на сегодняшний день коммерческих CAR-T расширяется.
🔹 Особенностью obe-cel является сниженная аффинность антигенсвязывающего домена CAR-конструкта по сравнению с широко распространенным scFv анти-CD19 моноклонального антитела FMC63, что способствует снижению токсичности и более длительной персистенции продукта.
🔹 По полученным результатам 1-2 фаз открытого многоцентрового исследования (FELIX) среди проанализированных пациентов, получивших obe-cel (n=94, медиана наблюдения 20 месяцев), у 77% была достигнута ремиссия (полная - 55%, соотв.) при низкой частоте нежелательных явлений (среди них составили 2.4% СВЦ 3-4 степени, 7.1% - нейротоксичность).
🔹 Список с obe-cel и другими CAR-T продуктами - как коммерческими, так и академическими, а также странами, где их можно применять, можно изучить в нашей обновлённой таблице.
📌 Версию инфографики на английском языке, а также файлы в сохранённом качестве ищите в комментариях к посту.
#gctlab_новости
#gctlab_образование
🔹 Применение CAR-T терапии с помощью obecabtagene autoleucel (obe-cel) было одобрено в США у взрослых с острым В-лимфобластным лейкозом рецидивирующего/рефрактерного течения. Список доступных на сегодняшний день коммерческих CAR-T расширяется.
🔹 Особенностью obe-cel является сниженная аффинность антигенсвязывающего домена CAR-конструкта по сравнению с широко распространенным scFv анти-CD19 моноклонального антитела FMC63, что способствует снижению токсичности и более длительной персистенции продукта.
🔹 По полученным результатам 1-2 фаз открытого многоцентрового исследования (FELIX) среди проанализированных пациентов, получивших obe-cel (n=94, медиана наблюдения 20 месяцев), у 77% была достигнута ремиссия (полная - 55%, соотв.) при низкой частоте нежелательных явлений (среди них составили 2.4% СВЦ 3-4 степени, 7.1% - нейротоксичность).
🔹 Список с obe-cel и другими CAR-T продуктами - как коммерческими, так и академическими, а также странами, где их можно применять, можно изучить в нашей обновлённой таблице.
📌 Версию инфографики на английском языке, а также файлы в сохранённом качестве ищите в комментариях к посту.
#gctlab_новости
#gctlab_образование
👍13❤2🔥2
Forwarded from ФармЛаб
Близится июнь, в связи с этим несколько объявлений для тех, кто хочет заниматься исследовальской деятельностью в области фармакологии и нейробиологии.
Во-первых, в этом году одно место в аспирантуре ПСПбГМУ им. академика И.П. Павлова закреплено за кафедрой фармакологии. Будем рады, если кто-то, интересующийся поведенческой фармакологией, присоединится к нам на 4 года.
Во-вторых, наши коллеги из Сириуса запускают новую магистратуру "Нейротехнологии с основами биоматериаловедения". Все подробности и контакты можно найти по ссылке: https://siriusuniversity.ru/admission/masters-programme/magistatura_neyrotekhnologii-s-osnovami-biomaterialovedeniya/
В-третьих, факультет фундаментальной медицины ПСПбГМУ вероятно продолжит набирать студентов-биологов на магистерскую программу "Биология". Подробности и контакты по ссылке: https://www.1spbgmu.ru/obrazovanie/fakultety/7157-ffm
Во-первых, в этом году одно место в аспирантуре ПСПбГМУ им. академика И.П. Павлова закреплено за кафедрой фармакологии. Будем рады, если кто-то, интересующийся поведенческой фармакологией, присоединится к нам на 4 года.
Во-вторых, наши коллеги из Сириуса запускают новую магистратуру "Нейротехнологии с основами биоматериаловедения". Все подробности и контакты можно найти по ссылке: https://siriusuniversity.ru/admission/masters-programme/magistatura_neyrotekhnologii-s-osnovami-biomaterialovedeniya/
В-третьих, факультет фундаментальной медицины ПСПбГМУ вероятно продолжит набирать студентов-биологов на магистерскую программу "Биология". Подробности и контакты по ссылке: https://www.1spbgmu.ru/obrazovanie/fakultety/7157-ffm
❤8
Современные технологии в медицине будущего: терапия CAR-T-клетками
🔹 Развитие клеточных технологий является одной из ключевых задач национального проекта «Новые технологии сбережения здоровья», необходимых для достижения персонализированного подхода в борьбе с наиболее трудноизлечимыми жизнеугрожающими заболеваниями в России.
🔹 5 марта, при поддержке проекта «Здоровое общество» Фонда Росконгресс, состоялись сессии с основными стратегическими направлениями страны в виде экспертных дискуссий среди представителей профессионального сообщества в сфере здравоохранения.
🔹 Актуальность изменения подхода в лечении онкологических заболеваний и вопросы применения, пересмотра регуляторных процессов и финансирования CAR-T клеточной терапии, разбирали ведущие специалисты в данной области, в том числе к.м.н., руководитель направления генной клеточной терапии НИИ ДОГиТ, Попова Марина Олеговна.
🔹 На официальном сайте мероприятия доступна запись трансляции. Приглашаем вас к просмотру!
#gctlab_события #gctlab_сотрудники #gctlab_конференции
🔹 Развитие клеточных технологий является одной из ключевых задач национального проекта «Новые технологии сбережения здоровья», необходимых для достижения персонализированного подхода в борьбе с наиболее трудноизлечимыми жизнеугрожающими заболеваниями в России.
🔹 5 марта, при поддержке проекта «Здоровое общество» Фонда Росконгресс, состоялись сессии с основными стратегическими направлениями страны в виде экспертных дискуссий среди представителей профессионального сообщества в сфере здравоохранения.
🔹 Актуальность изменения подхода в лечении онкологических заболеваний и вопросы применения, пересмотра регуляторных процессов и финансирования CAR-T клеточной терапии, разбирали ведущие специалисты в данной области, в том числе к.м.н., руководитель направления генной клеточной терапии НИИ ДОГиТ, Попова Марина Олеговна.
🔹 На официальном сайте мероприятия доступна запись трансляции. Приглашаем вас к просмотру!
#gctlab_события #gctlab_сотрудники #gctlab_конференции
🔥5👍4👏3❤2
Первая в мире пациентка с успешно пройденной генной терапией
🔹 На сегодняшний день генная клеточная терапия является стандартом лечения при ряде заболеваний, однако до 1991 года возможность применения у человека и эффективность такого метода подвергались сомнению. Предлагаем вам познакомиться поближе с историей Ашанти Де Сильвы - первой в мире пациентки, получившей генетически модифицированные клетки и положившей начало новой эре в науке и медицине.
#gctlab_знания #gctlab_longread
➡️ Перейти к чтению материала
🔹 На сегодняшний день генная клеточная терапия является стандартом лечения при ряде заболеваний, однако до 1991 года возможность применения у человека и эффективность такого метода подвергались сомнению. Предлагаем вам познакомиться поближе с историей Ашанти Де Сильвы - первой в мире пациентки, получившей генетически модифицированные клетки и положившей начало новой эре в науке и медицине.
#gctlab_знания #gctlab_longread
➡️ Перейти к чтению материала
Telegraph
Ашанти Де Сильва – первая в мире пациентка с успешно пройденной генной терапией
⏳ для чтения ~ 3 мин У Ашанти - девочки, родившейся в США в семье Радж и Ван Де Сильва, химика и медсестры, на второй день от рождения появились первые признаки заболевания с клинической картиной рецидивирующих инфекций, прогрессирующей задержкой роста. Через…
❤30🔥6⚡3
Многоцентровые академические клинические исследования
🔹 21-22 марта прошёл IХ Северо-западный гематологический форум с международным участием. На сессии, посвящённой многоцентровым исследованиям при лимфопролиферативных заболеваниях, выступил руководитель отдела биотехнологий НИИ ДОГиТ, к.м.н., Лепик Кирилл Викторович, обозначив в своём докладе организационные проблемы современных клинических исследований (КИ).
🔹 Несмотря на то, что КИ зародились в академических центрах, став основой для доказательной медицины, сейчас их организация проводится преимущественно за счёт фарминдустрии. Кирилл Викторович отметил, что при общих ценностях - поддержание здоровья и достижение благополучия пациентов, цели у индустриальных и академических КИ разные (подробнее в таблице).
🔹 Необходимость проведения инициативных клинических программ в России растет, поскольку их результаты могут стать основой для внесения изменений в клинические рекомендации. Однако реализация КИ в России затруднена ввиду ограничений в регуляторике и механизмах финансирования.
🔹 Врач-гематолог уверен, что теперь ключевая роль в развитии академических КИ принадлежит профессиональным сообществам, пациентским организациям и благотворительным фондам.
#gctlab_события #gctlab_сотрудники #gctlab_конференции
🔹 21-22 марта прошёл IХ Северо-западный гематологический форум с международным участием. На сессии, посвящённой многоцентровым исследованиям при лимфопролиферативных заболеваниях, выступил руководитель отдела биотехнологий НИИ ДОГиТ, к.м.н., Лепик Кирилл Викторович, обозначив в своём докладе организационные проблемы современных клинических исследований (КИ).
🔹 Несмотря на то, что КИ зародились в академических центрах, став основой для доказательной медицины, сейчас их организация проводится преимущественно за счёт фарминдустрии. Кирилл Викторович отметил, что при общих ценностях - поддержание здоровья и достижение благополучия пациентов, цели у индустриальных и академических КИ разные (подробнее в таблице).
🔹 Необходимость проведения инициативных клинических программ в России растет, поскольку их результаты могут стать основой для внесения изменений в клинические рекомендации. Однако реализация КИ в России затруднена ввиду ограничений в регуляторике и механизмах финансирования.
🔹 Врач-гематолог уверен, что теперь ключевая роль в развитии академических КИ принадлежит профессиональным сообществам, пациентским организациям и благотворительным фондам.
#gctlab_события #gctlab_сотрудники #gctlab_конференции
🔥6❤5👍3
Первые в мире дети с отредактированным геномом
🔹 Эксперимент с девочками-близнецами подвергся критике в мировом научном сообществе. Сам же Хэ Цзянькуй зовёт себя пионером в редактировании человеческого генома и верит в значимость события для будущего развития генной терапии. Как развивалась история с “CRISPR babies” и что известно на сегодняшний день о китайском ученом - читайте в нашем материале.
#gctlab_знания
#gctlab_longread
🔹 Эксперимент с девочками-близнецами подвергся критике в мировом научном сообществе. Сам же Хэ Цзянькуй зовёт себя пионером в редактировании человеческого генома и верит в значимость события для будущего развития генной терапии. Как развивалась история с “CRISPR babies” и что известно на сегодняшний день о китайском ученом - читайте в нашем материале.
#gctlab_знания
#gctlab_longread
Telegraph
Эксперимент, рождающий противоречия: первые в мире дети с отредактированным геномом
⏳ для чтения ~ 3 мин
❤20🔥9
Какие мотивы, на Ваш взгляд, сподвигли китайского учёного на эксперимент?
Anonymous Poll
39%
Удовлетворение личных амбиций
59%
Служение прогрессу генной терапии
2%
Своё мнение (в комментарии)
🔥3
Станет ли когда-нибудь возможным применение инструментов редактирования генома на человеческом эмбрионе?
Anonymous Poll
28%
Да, в том числе с целью улучшения интеллектуальных и физических данных
9%
Да, с превентивными целями (например, устойчивость к ВИЧ)
54%
Да, но со строгими медицинскими показаниями (например, для лечения врождённых заболеваний)
2%
Да, но только в рамках клинических исследований
6%
Никогда
🔥5
Глубокоуважаемые коллеги!
🔹 С 18 по 20 сентября состоится I Конгресс Национального общества трансплантации гемопоэтических стволовых клеток, генной и клеточной терапии.
📌 О конгрессе:
Все мы привыкли встречаться в сентябре и обсуждать вопросы трансплантации гемопоэтических стволовых клеток, генной клеточной терапии в городе на Неве во время Симпозиума «Raisa Gorbacheva Memorial Meeting».
В 2024 году было создано национальное общество RUSBMT, и поэтому в сентябре 2025 года мы по-прежнему увидимся в Санкт-Петербурге, но уже в новом формате - в рамках первого конгресса RUSBMT, который будет проходить раз в два года и станет ещё одним знаковым событием для специалистов в области гематологии, трансплантации гемопоэтических стволовых клеток, генной и клеточной терапии.
Однако спешим заверить, что наши ежегодные сентябрьские встречи останутся - конгресс будет чередоваться с «Raisa Gorbacheva Memorial Meeting».
Приглашаем вас присоединиться!
🔹 Участие в мероприятии для всех желающих слушателей и исследователей бесплатное, необходима предварительная регистрация. 📇
🔹 Организационный комитет принимает к рассмотрению тезисы. Все тезисы конференции будут опубликованы в международном журнале «Cellular Therapy and Transplantation», рецензируемом ВАК и индексируемом в базе данных Scopus.
❗️Дедлайн приёма тезисов: 15 июня❗️
📝 Правила оформления тезисов представлены в личном кабинете. Загрузить тезисы можно после регистрации.
✉️ По вопросам проезда и проживания можно обратиться в организационный комитет Общества и Конгресса - info@rusbmt.org.
#RUSBMT2025 #генная_терапия #клеточная_терапия #gctlab_конференции
🔹 С 18 по 20 сентября состоится I Конгресс Национального общества трансплантации гемопоэтических стволовых клеток, генной и клеточной терапии.
📌 О конгрессе:
Все мы привыкли встречаться в сентябре и обсуждать вопросы трансплантации гемопоэтических стволовых клеток, генной клеточной терапии в городе на Неве во время Симпозиума «Raisa Gorbacheva Memorial Meeting».
В 2024 году было создано национальное общество RUSBMT, и поэтому в сентябре 2025 года мы по-прежнему увидимся в Санкт-Петербурге, но уже в новом формате - в рамках первого конгресса RUSBMT, который будет проходить раз в два года и станет ещё одним знаковым событием для специалистов в области гематологии, трансплантации гемопоэтических стволовых клеток, генной и клеточной терапии.
Однако спешим заверить, что наши ежегодные сентябрьские встречи останутся - конгресс будет чередоваться с «Raisa Gorbacheva Memorial Meeting».
Приглашаем вас присоединиться!
🔹 Участие в мероприятии для всех желающих слушателей и исследователей бесплатное, необходима предварительная регистрация. 📇
🔹 Организационный комитет принимает к рассмотрению тезисы. Все тезисы конференции будут опубликованы в международном журнале «Cellular Therapy and Transplantation», рецензируемом ВАК и индексируемом в базе данных Scopus.
Среди молодых исследователей до 35 лет разыгрываются десять travel-грантов (проезд + проживание). Для участия необходимо представить тезисы для постерной сессии и сопроводительное мотивационное письмо в личном кабинете с отражением, почему именно это исследование заслуживает поддержки.
Кроме того, 50 постерным докладчикам будет предоставлена возможность проживания в отеле места проведения конгресса. Обращаем внимание, что затраты на проезд не учитываются.
❗️Дедлайн приёма тезисов: 15 июня❗️
📝 Правила оформления тезисов представлены в личном кабинете. Загрузить тезисы можно после регистрации.
✉️ По вопросам проезда и проживания можно обратиться в организационный комитет Общества и Конгресса - info@rusbmt.org.
#RUSBMT2025 #генная_терапия #клеточная_терапия #gctlab_конференции
🔥6👍4❤3
ASGCT-Q1-2025.pdf
1.4 MB
Отчёт ASGCT по ландшафту технологий генной и клеточной терапии 1 квартала 2025 года
Американское общество генной и клеточной терапии (ASGCT) — профессиональная
организация, объединяющая ученых, врачей, защитников интересов пациентов и других
специалистов, интересующихся генной и клеточной терапией.
#ASGCT_report
Американское общество генной и клеточной терапии (ASGCT) — профессиональная
организация, объединяющая ученых, врачей, защитников интересов пациентов и других
специалистов, интересующихся генной и клеточной терапией.
#ASGCT_report
❤5👍2