Иметелстат - перспективный препарат на основе синтетической нуклеиновой кислоты

🔹 6 июня 2024 года в США был зарегистрирован препарат иметелстат (13-мерный олигонуклеотид, относящийся к классу ингибиторов теломеразы) для лечения пациентов с анемией и трансфузионной зависимостью на фоне миелодиспластического синдрома (МДС) низкого и промежуточного-1 риска (IPSS).

📌 Подробнее со структурой и механизмом действия иметелстата можно ознакомиться в карточках

🔹 В ходе рандомизированного исследования IMerge (NCT02598661), результаты которого привели к одобрению применения данного препарата при МДС, среди пациентов, получивших иметелстат, частота трансфузионной независимости на 8 неделе составила 40%, при этом 18% пациентов не нуждались в трансфузиях более одного года. Стоит отметить, что у всех включенных в исследование пациентов наблюдалась резистентность и/или рефрактерность к препаратам, стимулирующим эритропоэз.

🔹 Примечательно, что у части пациентов, получивших иметелстат, снизилась частота вариант с содержанием мутантного аллеля (показатель VAF) и был достигнут цитогенетический ответ.

🔹 Инициируются клинические исследования с применением иметелстата при различных гематологических заболеваниях высокого риска, в том числе при ОМЛ.

#gctlab_новости
#gctlab_знания

Риск развития вторичных опухолей и Т-клеточных лимфом после CAR-T терапии

🔹 После получения постмаркетинговых отчётов и результатов клинических исследований о нежелательных явлениях, FDA сообщило о риске возникновения Т-клеточных лимфом или лейкозов, а также вторичных опухолей после CAR-T клеточной терапии как потенциального побочного эффекта, связанного с такой терапией.

🔹 Однако и до эры CAR-T риск развития злокачественных новообразований у пациентов, которым показана такая терапия, оставался высоким. Так, в ретроспективном исследовании, в которое было включено 235 665 пациентов, представлены данные о заболеваемости Т-клеточными новообразованиями среди пациентов с В-клеточными лимфомами и среди общего населения до начала эры CAR-Т терапии (22.7 случая против 4.7 случая на 100 000 населения, соотвественно). Графики заболеваемости представлены в наших карточках.

🔹 В недавнем исследовании, посвящённом анализу молекулярного профиля у пациентов с вторичными опухолями после проведённой CAR-T терапии, возникновение таких событий по-прежнему оставалось редким, что соответсвует ожиданиям для данной когорты пациентов. Кроме того, не было выявлено доказательств онкогенной ретровирусной интеграции в Т-клеточных лимфомах, возникших после CAR-Т терапии.

🔹 Согласно систематическому обзору и мета-анализу, частота возникновения вторичных злокачественных новообразований у выживших после CAR-T терапии была статистически сопоставима с частотой после других стандартных методов лечения (5% против 4,9%, соотвественно).

🔹 Несмотря на то, что существование рисков нельзя отрицать, недавние публикации подчеркивают редкость нежелательных явлений для зарегистрированных продуктов CAR-T. Польза от применения CAR-T превышает эти риски, тем не менее сохраняется необходимость применения такой технологии в рамках клинических исследований для оценки вероятности нежелательных событий в долгосрочной перспективе.

#gctlab_новости

RGMM 2024: День клеточной и генной терапии

19 сентября прошёл День генной и клеточной терапии в рамках XVIII международного Симпозиума памяти Р.М. Горбачевой. Свои доклады представили ведущие международные и российские эксперты, в том числе сотрудники GCT лаборатории:

🔹 Сергеев Владислав представил сравнительную характеристику свойств анти-CD19 CAR-T(CD3zYFF) in vitro, криоконсервированных до (CAR-short) и во время (CAR-long) фазы логарифмической экспансии.

🔹 Шакирова Алена представила обновлённые данные результатов по разработке биомедицинского клеточного продукта с нокаутом гена CCR5 с помощью нуклеазы CCR5-Uco-hetTALEN в гемопоэтических стволовых клетках для лечения ВИЧ-инфекции.

🔹 В специальной сессии Open discussion Попова Марина дискутировала по поводу индустриальной и академической модели производства продуктов генной клеточной терапии. Следом, при участии Лепика Кирилла, дискуссия была посвящена поиску баланса между пользой и потенциальным риском от проведенной генной клеточной терапии.

Мы выражаем благодарность всем, кто принял участие!

О доступе к видеозаписи докладов будет объявлено позднее на нашем канале. Следите за обновлениями! 📩

#gctlab_события #gctlab_сотрудники #gctlab_конференции #RGMM2024