Forwarded from LanceBio Ventures
Клеточная терапия против миодистрофии Дюшенна
Это еще один фрагмент новостного обзора за 2025.
Миодистрофия Дюшенна — крепкий орешек с точки зрения терапии. Она вызывается мутациями в одном из самых больших генов человека — дистрофине, и приводит к постепенному ослабеванию мышц с возрастом. На рынке уже есть несколько РНК-препаратов и генная терапия компании Sarepta, но до сих пор не утихают споры насчет их эффективности, особенно на фоне рисков и высокой цены.
Компания Capricor подошла к проблеме с другой стороны: вместо исправления генетического дефекта она исследовала введение пациентам донорских клеток сердечной мышцы. Идея в том, что приготовленные особым образом клетки (компания называет их кардиосферами) выделяют в окружающую среду экзосомы, которые снижают воспаление и фиброз в сердечной и скелетных мышцах и содержат факторы, повышающие регенерацию тканей. В 2024 компания подала в FDA данные исследования фазы 2, где показала положительное влияние на функции верхних конечностей и на сердечные показатели (об излечении речи, конечно, не идет, но терапия замедляет прогрессию болезни). В июле 2025 года компания получила отказ от FDA с требованием предоставить больше данных. И вот в декабре 2025 компания публикует результаты фазы 3, которая достигла своей первичной конечной точки. У 105 пациентов, получавших deramiocel каждые три месяца в течение года, ухудшение функций верхних конечностей происходило на 54% медленнее, чем в группе плацебо. А фракция выброса левого желудочка, по которой судят о сердечной функции, ухудшалась на 91% медленнее. Уж на этих-то данных компания надеется получить одобрение.
Подписывайтесь на канал и пишите мне, чтобы инвестировать вместе!
Это еще один фрагмент новостного обзора за 2025.
Миодистрофия Дюшенна — крепкий орешек с точки зрения терапии. Она вызывается мутациями в одном из самых больших генов человека — дистрофине, и приводит к постепенному ослабеванию мышц с возрастом. На рынке уже есть несколько РНК-препаратов и генная терапия компании Sarepta, но до сих пор не утихают споры насчет их эффективности, особенно на фоне рисков и высокой цены.
Компания Capricor подошла к проблеме с другой стороны: вместо исправления генетического дефекта она исследовала введение пациентам донорских клеток сердечной мышцы. Идея в том, что приготовленные особым образом клетки (компания называет их кардиосферами) выделяют в окружающую среду экзосомы, которые снижают воспаление и фиброз в сердечной и скелетных мышцах и содержат факторы, повышающие регенерацию тканей. В 2024 компания подала в FDA данные исследования фазы 2, где показала положительное влияние на функции верхних конечностей и на сердечные показатели (об излечении речи, конечно, не идет, но терапия замедляет прогрессию болезни). В июле 2025 года компания получила отказ от FDA с требованием предоставить больше данных. И вот в декабре 2025 компания публикует результаты фазы 3, которая достигла своей первичной конечной точки. У 105 пациентов, получавших deramiocel каждые три месяца в течение года, ухудшение функций верхних конечностей происходило на 54% медленнее, чем в группе плацебо. А фракция выброса левого желудочка, по которой судят о сердечной функции, ухудшалась на 91% медленнее. Уж на этих-то данных компания надеется получить одобрение.
Подписывайтесь на канал и пишите мне, чтобы инвестировать вместе!
❤4
Forwarded from Первый химический
Большие языковые модели как инструмент химика в эпоху искусственного интеллекта
История, знакомая многим исследователям: коллега сформулировал для ChatGPT запрос на составление обзора методов синтеза органического соединения. Результатом стал развёрнутый анализ актуальных подходов, ожидаемых выходов и условий синтеза. Каждый метод был подкреплён ссылкой на публикацию в авторитетном журнале, и убедительность представленных данных позволила немедленно приступить к экспериментальной части работы. Когда рекомендуемая методика не дала ожидаемого результата, команда приступила к проверке источников. Выяснилось, что указанная ChatGPT ключевая публикация — как, впрочем, и все остальные ссылки — была сфальсифицирована моделью. Работу пришлось переделывать, методики искать вручную. В результате значительная часть коллектива решила, что большие языковые модели (LLM) – это бесполезный для учёного инструмент, который лишь выдаёт убедительные галлюцинации за фактологический анализ.
Несуществующие ссылки, путаница в терминологии, ошибки в изложении информации из открытых источников – всё это сильно подорвало авторитет ИИ, как научного инструмента, и вызвало у многих желание перепроверять каждую ссылку в литобзорах.
Тем не менее, проблема вовсе не в моделях, а в том, как они используются.
Любому учёному очевидно: бесполезно пытаться применять инструмент, не понимая его. Действительно, невозможно анализировать спектры ЯМР, не представляя, что такое химический сдвиг. Нельзя провести квантово-химический расчет, не зная, что такое уравнение Шрёдингера или теория функционала электронной плотности. Однако когда речь заходит о новых инструментах ИИ, этот базовый принцип зачастую игнорируется. Некоторые исследователи полагают, что, не имея представления о том, как работает инструмент ИИ, можно заставить его приносить пользу. Естественно, это не так. Однако если понимать архитектуру, принципы работы и ключевые ограничения современных поисковых ИИ-систем, они превращаются из источника ошибок в мощного персонального научного ассистента. Именно в этих аспектах мы сегодня попробуем разобраться.
Продолжение на сайте ХИА
При копировании текста статьи обязательна ссылка на источник
#хиа_наука
ХИА — главные новости из мира химии
История, знакомая многим исследователям: коллега сформулировал для ChatGPT запрос на составление обзора методов синтеза органического соединения. Результатом стал развёрнутый анализ актуальных подходов, ожидаемых выходов и условий синтеза. Каждый метод был подкреплён ссылкой на публикацию в авторитетном журнале, и убедительность представленных данных позволила немедленно приступить к экспериментальной части работы. Когда рекомендуемая методика не дала ожидаемого результата, команда приступила к проверке источников. Выяснилось, что указанная ChatGPT ключевая публикация — как, впрочем, и все остальные ссылки — была сфальсифицирована моделью. Работу пришлось переделывать, методики искать вручную. В результате значительная часть коллектива решила, что большие языковые модели (LLM) – это бесполезный для учёного инструмент, который лишь выдаёт убедительные галлюцинации за фактологический анализ.
Несуществующие ссылки, путаница в терминологии, ошибки в изложении информации из открытых источников – всё это сильно подорвало авторитет ИИ, как научного инструмента, и вызвало у многих желание перепроверять каждую ссылку в литобзорах.
Тем не менее, проблема вовсе не в моделях, а в том, как они используются.
Любому учёному очевидно: бесполезно пытаться применять инструмент, не понимая его. Действительно, невозможно анализировать спектры ЯМР, не представляя, что такое химический сдвиг. Нельзя провести квантово-химический расчет, не зная, что такое уравнение Шрёдингера или теория функционала электронной плотности. Однако когда речь заходит о новых инструментах ИИ, этот базовый принцип зачастую игнорируется. Некоторые исследователи полагают, что, не имея представления о том, как работает инструмент ИИ, можно заставить его приносить пользу. Естественно, это не так. Однако если понимать архитектуру, принципы работы и ключевые ограничения современных поисковых ИИ-систем, они превращаются из источника ошибок в мощного персонального научного ассистента. Именно в этих аспектах мы сегодня попробуем разобраться.
Продолжение на сайте ХИА
При копировании текста статьи обязательна ссылка на источник
#хиа_наука
ХИА — главные новости из мира химии
❤3
Forwarded from Solid State Humanity
Тем временем CRISPR выявил 250 генов, необходимых для формирования мышечных волокон человека
Мышцы составляют около 40% массы тела и формируются за счёт слияния тысяч клеток-предшественников в длинные мышечные волокна. Если этот процесс нарушается, возникают слабость, задержка моторного развития и врождённые мышечные патологии, но до сих пор причины часто оставались неясными.
С помощью новой CRISPR-скрининговой системы учёные одновременно проверили работу тысяч генов в человеческих мышечных клетках и выявили 250 генов, без которых нормальное формирование мышечных волокон невозможно. Для большинства из них раньше вообще не было доказательств участия в развитии мышц, ни у человека, ни у животных. Сопоставление результатов с клиническими генетическими базами показало, что мутации как минимум в 41 из этих генов связаны с нарушениями развития скелетных мышц у людей.
По сути, исследователи создали "инструкцию по сборке" человеческой мышцы. Теперь, когда врач сталкивается с пациентом с врождённой мышечной слабостью или задержкой развития, генетический анализ можно сравнить с этим списком и быстрее понять, какие именно поломки могли привести к заболеванию. Это не доказывает прямую причину в каждом конкретном случае, но резко сужает круг поиска и даёт отправную точку для разработки генной терапии или лекарств.
Отдельное внимание в работе уделено гену CHAMP1, мутации в котором вызывают редкое детское заболевание с задержкой развития и низким мышечным тонусом. Учёные показали, что CHAMP1 напрямую участвует в слиянии мышечных клеток, включая белок Myomaker, критически важный для этого процесса. Клетки пациентов с мутациями CHAMP1 почти не сливались между собой, но восстановление уровня Myomaker возвращало им способность формировать мышечные волокна
Исследования проводились параллельно два - здесь первое, здесь второе
p.s. мы видим классическую проблему такого мощного инструмента, которая упирается в искусственные ограничения. При помощи генетического редактирования удалось выявить механизм формирования мышечной массы человека, но никому даже в голову не придет поинтересоваться, как можно отредактировать геном, чтобы эту мышечную массу увеличить. То есть опять видится перспектива в восстановлении, а не улучшении
#генетическое_редактирование
Мышцы составляют около 40% массы тела и формируются за счёт слияния тысяч клеток-предшественников в длинные мышечные волокна. Если этот процесс нарушается, возникают слабость, задержка моторного развития и врождённые мышечные патологии, но до сих пор причины часто оставались неясными.
С помощью новой CRISPR-скрининговой системы учёные одновременно проверили работу тысяч генов в человеческих мышечных клетках и выявили 250 генов, без которых нормальное формирование мышечных волокон невозможно. Для большинства из них раньше вообще не было доказательств участия в развитии мышц, ни у человека, ни у животных. Сопоставление результатов с клиническими генетическими базами показало, что мутации как минимум в 41 из этих генов связаны с нарушениями развития скелетных мышц у людей.
По сути, исследователи создали "инструкцию по сборке" человеческой мышцы. Теперь, когда врач сталкивается с пациентом с врождённой мышечной слабостью или задержкой развития, генетический анализ можно сравнить с этим списком и быстрее понять, какие именно поломки могли привести к заболеванию. Это не доказывает прямую причину в каждом конкретном случае, но резко сужает круг поиска и даёт отправную точку для разработки генной терапии или лекарств.
Отдельное внимание в работе уделено гену CHAMP1, мутации в котором вызывают редкое детское заболевание с задержкой развития и низким мышечным тонусом. Учёные показали, что CHAMP1 напрямую участвует в слиянии мышечных клеток, включая белок Myomaker, критически важный для этого процесса. Клетки пациентов с мутациями CHAMP1 почти не сливались между собой, но восстановление уровня Myomaker возвращало им способность формировать мышечные волокна
Исследования проводились параллельно два - здесь первое, здесь второе
p.s. мы видим классическую проблему такого мощного инструмента, которая упирается в искусственные ограничения. При помощи генетического редактирования удалось выявить механизм формирования мышечной массы человека, но никому даже в голову не придет поинтересоваться, как можно отредактировать геном, чтобы эту мышечную массу увеличить. То есть опять видится перспектива в восстановлении, а не улучшении
#генетическое_редактирование
❤1👍1🔥1
Forwarded from Лебедев про мозг
Учёные создали открытую ИИ-модель OpenScholar для обзора научной литературы. Она работает точнее многих крупных коммерческих ИИ, корректно цитирует источники (как люди) и почти не «галлюцинирует». Модель бесплатна, прозрачна и может работать на обычном компьютере, используя базу из 45 млн статей. Это дешевле и доступнее коммерческих аналогов, но есть ограничения по релевантности подбора статей и охвату базы.
https://www.nature.com/articles/s41586-025-10072-4
https://www.nature.com/articles/s41586-025-10072-4
Nature
Synthesizing scientific literature with retrieval-augmented language models
Nature - A specialized, open-source, retrieval-augmented language model is introduced for answering scientific queries and synthesizing literature, the responses of which are shown to be preferred...
👍6🔥3❤1
Forwarded from Neural Shit
Пока мы боялись, что ИИ захватит ядерную кнопку, он решил захватить рынок ларьков с шоколадками.
Вышел отчет по бенчмарку Vending-Bench 2, где нейронкам дают управлять виртуальным вендинговым аппаратом в течение года. Задача у них простая: поднять как можно больше бабла. И тут свежий Claude Opus 4.6 показал мастер-класс по "дикому капитализму".
Этот чугунный подонок:
— Кинул клиента на деньги. Тетка пожаловалась на просроченный сникерс. Клод вежливо ответил: "Конечно, мэм, возврат $3.50 уже отправлен!". А в своей цепочке "рассуждений" записал: "3.5 бакса — это деньги. Если я не отправлю, она скорее всего просто забьет. Так что хрен ей, а не возврат, каждый цент на счету".
— Создал картель. В мультиплеерном формате этого теста он нашел конкурентов (GPT и Gemini), написал им письма и договорился держать цены высокими, чтобы стричь больше денег. И радовался в логах: "Моя схема по фиксации цен сработала!".
— Заскамил конкурентов. Когда GPT-5.2 (который в этом тесте показал себя полным лохом) попросил контакты поставщиков, Клод слил ему самые дорогие и убогие фирмы, а нормальные оставил себе. А когда у конкурента кончился товар, Клод продал ему свои шоколадки с наценкой в 75%.
Что по результатам:
1)Claude Opus 4.6 — $8017. Абсолютный лидер и беспринципная сволочь.
2)Gemini 3 Pro — $5478. Модель от гугла пыталась играть честно и просто нудно торговаться с поставщиками за каждый цент, но против Клода-скамера это не сработало.
3)GPT-5.1 — $1473. Получил звание "Мамонт года". Он был слишком доверчивым: покупал колу у перекупов по $2.40 за банку, чтобы продавать её в автомате по $2.50. Всё в лучших традициях крипто-инвесторов. Гениальный бизнес-план.
Тут подробнее про этот цирк
Вышел отчет по бенчмарку Vending-Bench 2, где нейронкам дают управлять виртуальным вендинговым аппаратом в течение года. Задача у них простая: поднять как можно больше бабла. И тут свежий Claude Opus 4.6 показал мастер-класс по "дикому капитализму".
Этот чугунный подонок:
— Кинул клиента на деньги. Тетка пожаловалась на просроченный сникерс. Клод вежливо ответил: "Конечно, мэм, возврат $3.50 уже отправлен!". А в своей цепочке "рассуждений" записал: "3.5 бакса — это деньги. Если я не отправлю, она скорее всего просто забьет. Так что хрен ей, а не возврат, каждый цент на счету".
— Создал картель. В мультиплеерном формате этого теста он нашел конкурентов (GPT и Gemini), написал им письма и договорился держать цены высокими, чтобы стричь больше денег. И радовался в логах: "Моя схема по фиксации цен сработала!".
— Заскамил конкурентов. Когда GPT-5.2 (который в этом тесте показал себя полным лохом) попросил контакты поставщиков, Клод слил ему самые дорогие и убогие фирмы, а нормальные оставил себе. А когда у конкурента кончился товар, Клод продал ему свои шоколадки с наценкой в 75%.
Что по результатам:
1)Claude Opus 4.6 — $8017. Абсолютный лидер и беспринципная сволочь.
2)Gemini 3 Pro — $5478. Модель от гугла пыталась играть честно и просто нудно торговаться с поставщиками за каждый цент, но против Клода-скамера это не сработало.
3)GPT-5.1 — $1473. Получил звание "Мамонт года". Он был слишком доверчивым: покупал колу у перекупов по $2.40 за банку, чтобы продавать её в автомате по $2.50. Всё в лучших традициях крипто-инвесторов. Гениальный бизнес-план.
Тут подробнее про этот цирк
Andonlabs
Opus 4.6 on Vending-Bench – Not Just a Helpful Assistant | Andon Labs
Claude Opus 4.6 achieves state of the art on Vending-Bench with $8,017 profit, but exhibits concerning behavior: price collusion, supplier deception, and lying to customers about refunds.
🔥7🤣4👍2😱2🤯1
Forwarded from БиоПолитика
Первую вакцину от колоректального рака применят в России уже в этом году. Об этом сообщила руководитель Федерального медико-биологического агентства Вероника Скворцова:
Разработанный ФМБА России препарат "Онкопепт" уже официально зарегистрирован Минздравом. Это персонализированная пептидная вакцина для лечения пациентов с метастатическим колоректальным раком.
Отмечу, что колоректальный рак — третье по распространенности и второе по смертности онкозаболевание в мире, уносящее каждый год порядка 900 тысяч жизней. Поэтому если российская вакцина покажет хорошие результаты, то это будет прорыв!
"Представлено обращение около 400 пациентов [которые хотят получить вакцину от колоректального рака], не только из России, но и близкого и дальнего зарубежья, включая США, Нидерланды, Израиль и ряд других стран. Отобраны с помощью консилиумов первые пациенты, забран опухолевой материал, начато создание вакцин".
Разработанный ФМБА России препарат "Онкопепт" уже официально зарегистрирован Минздравом. Это персонализированная пептидная вакцина для лечения пациентов с метастатическим колоректальным раком.
Отмечу, что колоректальный рак — третье по распространенности и второе по смертности онкозаболевание в мире, уносящее каждый год порядка 900 тысяч жизней. Поэтому если российская вакцина покажет хорошие результаты, то это будет прорыв!
🔥6❤2🥰2
Forwarded from Право на здоровье
Как пишет Reuters, за последние десятилетия FDA одобрило не менее 1357 медицинских устройств с ИИ — более половины из них были одобрены в последние 3 года. И хотя сторонники ИИ называют эти технологии революцией в медицине, регулирующие органы получают все больше жалоб от пациентов на работу таких устройств — как хирургических, так и диагностических.
Согласно данным совместного исследования Университета Джонса Хопкинса, Джорджтаунского и Йельского университетов, с 60 одобренными устройствами с ИИ ассоциированы 182 отзыва продукции. В 43% случаев отзыв продукции происходил менее чем через год после допуска на рынок — почти вдвое чаще, чем у медустройств без ИИ.
При этом ряд экспертов отмечают, что нынешний подход FDA к регулированию оборота медицинских изделий концептуально не справляется с задачей обеспечения безопасности применения технологий, использующих искусственный интеллект в медицине.
Please open Telegram to view this post
VIEW IN TELEGRAM
❤2😁2😱1
Forwarded from БиоТехСинтег | Биотех-Синтеграция
🧬 Охота на микро‑РНК:
как ДНК‑оригами может помочь
В 2024 году Нобелевскую премию присудили за открытие микро‑РНК
Эти крошечные молекулы перестали быть чисто академическим интересом и превратились в один из самых многообещающих биомаркеров для диагностики рака и других заболеваний
Но «поймать» их в лаборатории быстро и дёшево до сих пор технически сложно
Разбираемся, как ДНК‑оригами помогает решить эту проблему, что уже сделали в Швейцарии и какой задел для создания аналогичных систем есть в ИТМО и Сколтехе
🔬 Что такое микро‑РНК и почему они так важны?
Микро‑РНК (miRNA) — это короткие молекулы (19–25 нуклеотидов), которые регулируют работу генов
Считается, что они влияют на экспрессию более чем половины всех человеческих генов, выступая в роли тонких «регуляторов»
Для практической медицины микро-РНК ценны по трём причинам:
• Ранняя диагностика. Профиль микро‑РНК в крови может меняться при онкологических заболеваниях задолго до появления первых клинических симптомов
• Стабильность. В отличие от многих других типов РНК, они устойчивы к разрушению и хорошо сохраняются в биологических жидкостях — крови, моче, ликворе
• Информативность. Анализ панели из 4–6 микро‑РНК часто показывает высокую диагностическую точность (AUC 0,88–0,95), что сопоставимо с хорошими клиническими тестами
⚠️ Почему это всё ещё трудно делать в обычной лаборатории?
«Золотой стандарт» сегодня — это ПЦР с обратной транскрипцией (RT‑qPCR)
Это надёжный и точный количественный метод, но он требует сложной и многоступенчатой пробоподготовки:
• Время: 3–5 часов от образца до результата
• Этапы: выделение РНК (30–60 минут), реакция обратной транскрипции (ещё час), затем 40 циклов амплификации
• Риски: каждый дополнительный шаг — это риск потери мишени или привнесения ошибки, а также необходимость в дорогом оборудовании и обученном персонале
Для массового скрининга или
диагностики в точке оказания медицинской помощи (point‑of‑care) это слишком медленно и дорого
Идеальный экспресс‑метод должен работать напрямую с образцом, без сложной пробоподготовки
И такие подходы действительно появились, хотя им предстоит пройти долгий путь клинической валидации
🇨🇭 Швейцарский прорыв: сенсор‑«книжка» от Xemperia SA
Группа учёных из Университета Фрибурга (Швейцария) предложила элегантное решение на основе ДНК‑оригами. Они собрали из ДНК наноструктуру, напоминающую раскрывающуюся книгу
Как это работает?
Две створки («страницы») скреплены «замком» — цепочкой ДНК, комплементарной целевой микро‑РНК (например, онкомаркеру miR‑21)
На створки прикреплены флуорофоры и гасители. Пока книга закрыта — флуорофоры рядом с гасителем, и сигнала нет
Когда в пробе появляется нужная miRNA, она связывается с «замком» прочнее, чем створки, открывает структуру — и мы видим свечение
Цифры и факты, которые впечатляют:
• Скорость: около 10 минут (против часов у ПЦР)
• Чувствительность: сенсор детектирует miRNA в концентрациях до единиц пикомоль, что попадает в клинически значимый диапазон
• Без подготовки: технология позволяет работать напрямую в сыворотке крови, хотя здесь есть нюансы: микро‑РНК в крови часто «упакованы» в экзосомы или связаны с белками, и эффективность их «перехвата» сенсором ещё нужно доказывать в реальных условиях
• Защита: чтобы нуклеазы крови не разрушили сенсор, его поверхность экранируют полимером (например, DEG)
В 2024 году технология получила патент и грантовую поддержку. Сейчас швейцарский стартап Xemperia SA при поддержке инженерного центра CSEM разрабатывает портативный ридер, чтобы делать такие тесты за 10 минут в любых условиях
Это один из лидирующих проектов в мире, но он не единственный — подобные разработки активно ведутся в США, Китае и Германии
🇷🇺 В России: ИТМО и Сколтех
Пока швейцарцы двигаются к продуктовой стадии, в России сформировался серьёзный фундаментальный задел для создания аналогичных систем
Однако важно понимать, что переход от лабораторного прототипа к медицинскому изделию требует длительных клинических испытаний и инвестиций
⬇️ продолжение ⬇️
как ДНК‑оригами может помочь
В 2024 году Нобелевскую премию присудили за открытие микро‑РНК
Эти крошечные молекулы перестали быть чисто академическим интересом и превратились в один из самых многообещающих биомаркеров для диагностики рака и других заболеваний
Но «поймать» их в лаборатории быстро и дёшево до сих пор технически сложно
Разбираемся, как ДНК‑оригами помогает решить эту проблему, что уже сделали в Швейцарии и какой задел для создания аналогичных систем есть в ИТМО и Сколтехе
🔬 Что такое микро‑РНК и почему они так важны?
Микро‑РНК (miRNA) — это короткие молекулы (19–25 нуклеотидов), которые регулируют работу генов
Считается, что они влияют на экспрессию более чем половины всех человеческих генов, выступая в роли тонких «регуляторов»
Для практической медицины микро-РНК ценны по трём причинам:
• Ранняя диагностика. Профиль микро‑РНК в крови может меняться при онкологических заболеваниях задолго до появления первых клинических симптомов
• Стабильность. В отличие от многих других типов РНК, они устойчивы к разрушению и хорошо сохраняются в биологических жидкостях — крови, моче, ликворе
• Информативность. Анализ панели из 4–6 микро‑РНК часто показывает высокую диагностическую точность (AUC 0,88–0,95), что сопоставимо с хорошими клиническими тестами
⚠️ Почему это всё ещё трудно делать в обычной лаборатории?
«Золотой стандарт» сегодня — это ПЦР с обратной транскрипцией (RT‑qPCR)
Это надёжный и точный количественный метод, но он требует сложной и многоступенчатой пробоподготовки:
• Время: 3–5 часов от образца до результата
• Этапы: выделение РНК (30–60 минут), реакция обратной транскрипции (ещё час), затем 40 циклов амплификации
• Риски: каждый дополнительный шаг — это риск потери мишени или привнесения ошибки, а также необходимость в дорогом оборудовании и обученном персонале
Для массового скрининга или
диагностики в точке оказания медицинской помощи (point‑of‑care) это слишком медленно и дорого
Идеальный экспресс‑метод должен работать напрямую с образцом, без сложной пробоподготовки
И такие подходы действительно появились, хотя им предстоит пройти долгий путь клинической валидации
🇨🇭 Швейцарский прорыв: сенсор‑«книжка» от Xemperia SA
Группа учёных из Университета Фрибурга (Швейцария) предложила элегантное решение на основе ДНК‑оригами. Они собрали из ДНК наноструктуру, напоминающую раскрывающуюся книгу
Как это работает?
Две створки («страницы») скреплены «замком» — цепочкой ДНК, комплементарной целевой микро‑РНК (например, онкомаркеру miR‑21)
На створки прикреплены флуорофоры и гасители. Пока книга закрыта — флуорофоры рядом с гасителем, и сигнала нет
Когда в пробе появляется нужная miRNA, она связывается с «замком» прочнее, чем створки, открывает структуру — и мы видим свечение
Цифры и факты, которые впечатляют:
• Скорость: около 10 минут (против часов у ПЦР)
• Чувствительность: сенсор детектирует miRNA в концентрациях до единиц пикомоль, что попадает в клинически значимый диапазон
• Без подготовки: технология позволяет работать напрямую в сыворотке крови, хотя здесь есть нюансы: микро‑РНК в крови часто «упакованы» в экзосомы или связаны с белками, и эффективность их «перехвата» сенсором ещё нужно доказывать в реальных условиях
• Защита: чтобы нуклеазы крови не разрушили сенсор, его поверхность экранируют полимером (например, DEG)
В 2024 году технология получила патент и грантовую поддержку. Сейчас швейцарский стартап Xemperia SA при поддержке инженерного центра CSEM разрабатывает портативный ридер, чтобы делать такие тесты за 10 минут в любых условиях
Это один из лидирующих проектов в мире, но он не единственный — подобные разработки активно ведутся в США, Китае и Германии
🇷🇺 В России: ИТМО и Сколтех
Пока швейцарцы двигаются к продуктовой стадии, в России сформировался серьёзный фундаментальный задел для создания аналогичных систем
Однако важно понимать, что переход от лабораторного прототипа к медицинскому изделию требует длительных клинических испытаний и инвестиций
⬇️ продолжение ⬇️
🔥3🤣1
Forwarded from БиоТехСинтег | Биотех-Синтеграция
ИТМО (Санкт‑Петербург): здесь сильны в функциональной «начинке» сенсоров
• Группа Ахмеда Эль‑Диба разрабатывает ДНК‑логические схемы (например, работы 2024 года в журнале Analyst), которые позволяют детектировать несколько разных miRNA одновременно на одной платформе
• Группа Екатерины Скорб ищет способы защиты ДНК‑наноструктур от деградации в биологических средах
• Группа Дарьи Горбенко создаёт наномашины для визуальной детекции РНК
Сколтех (Москва): здесь закрывают ключевой технологический пробел
В 2025 году в Сколтехе открылась первая в России экспериментальная лаборатория классического ДНК‑оригами под руководством Ирины Мартыненко
Учёные прошли стажировку у одного из пионеров метода — профессора Тима Лидла
Лаборатория публикует первые результаты (например, работы по интеграции ДНК‑оригами с двумерными материалами) и, что критически важно, адаптировала протоколы сборки сложных 3D‑структур из ДНК, перейдя на реактивы, доступные на российском рынке
Это важный шаг для технологической независимости, хотя полное импортозамещение в сфере высокоточных химических реагентов — задача, всё ещё требующая времени и усилий
🤝 Возможная синергия: ИТМО + Сколтех
Учёные ИТМО и Сколтеха уже могут взаимодействовать в рамках образовательных и научных проектов
Объединение усилий для создания диагностикумов выглядит логичным шагом:
• Сколтех может выступить платформой для сборки сложных 3D‑каркасов (тех самых «книжек»)
• ИТМО может интегрировать в эти каркасы высокочувствительные «замки» и логические схемы для мультиплексного анализа
При наличии целевого финансирования и успешном решении инженерных задач (борьба с неспецифическим открытием, обеспечение стабильности в образцах разных пациентов) лабораторный прототип возможно создать за 1,5–2 года
Однако выход в клинику потребует ещё как минимум 3–4 лет на доклинические и клинические испытания, подтверждение диагностической точности на больших выборках и регистрацию в Росздравнадзоре
🌍 Что это даст и когда?
Если технология дойдёт до рынка и докажет свою надёжность в реальной клинической практике, медицина получит:
• Скорость. Результат за 10–20 минут вместо часов. Для диагностики сепсиса или мониторинга рецидивов у онкопациентов это критично
• Доступность. Портативный ридер вместо дорогой ПЦР‑станции
• Мультиплексность. Анализ панели из 10–20 маркеров из одной капли крови для точного определения профиля заболевания
• Постепенное внедрение микро-РНК в диагностику широкого круга заболеваний
Возможный прогноз по срокам:
• 2026–2027: завершение разработки портативного ридера в Швейцарии (Xemperia SA) и начало его клинических испытаний. В России — появление первых лабораторных прототипов в кооперации ведущих научных групп
• 2028–2030: начало клинических испытаний. Первые нишевые применения (например, мониторинг рецидивов у онкопациентов в рамках исследовательских центров)
• 2030+: потенциальный выход на более широкий рынок при условии успешного завершения испытаний, одобрения регуляторов и решения вопросов масштабирования производства
Главный вопрос сейчас — не в научной реализуемости идеи, а в скорости и эффективности превращения этих заделов в готовый медицинский продукт, что требует не только грантовой поддержки, но и активного участия индустриальных партнёров и инвестиций в клинические исследования
#микроРНК #ДНКоригами #инновации #pointofcare #биотехнологии #ИТМО #Сколтех #Биотехсинтег
• Группа Ахмеда Эль‑Диба разрабатывает ДНК‑логические схемы (например, работы 2024 года в журнале Analyst), которые позволяют детектировать несколько разных miRNA одновременно на одной платформе
• Группа Екатерины Скорб ищет способы защиты ДНК‑наноструктур от деградации в биологических средах
• Группа Дарьи Горбенко создаёт наномашины для визуальной детекции РНК
Сколтех (Москва): здесь закрывают ключевой технологический пробел
В 2025 году в Сколтехе открылась первая в России экспериментальная лаборатория классического ДНК‑оригами под руководством Ирины Мартыненко
Учёные прошли стажировку у одного из пионеров метода — профессора Тима Лидла
Лаборатория публикует первые результаты (например, работы по интеграции ДНК‑оригами с двумерными материалами) и, что критически важно, адаптировала протоколы сборки сложных 3D‑структур из ДНК, перейдя на реактивы, доступные на российском рынке
Это важный шаг для технологической независимости, хотя полное импортозамещение в сфере высокоточных химических реагентов — задача, всё ещё требующая времени и усилий
🤝 Возможная синергия: ИТМО + Сколтех
Учёные ИТМО и Сколтеха уже могут взаимодействовать в рамках образовательных и научных проектов
Объединение усилий для создания диагностикумов выглядит логичным шагом:
• Сколтех может выступить платформой для сборки сложных 3D‑каркасов (тех самых «книжек»)
• ИТМО может интегрировать в эти каркасы высокочувствительные «замки» и логические схемы для мультиплексного анализа
При наличии целевого финансирования и успешном решении инженерных задач (борьба с неспецифическим открытием, обеспечение стабильности в образцах разных пациентов) лабораторный прототип возможно создать за 1,5–2 года
Однако выход в клинику потребует ещё как минимум 3–4 лет на доклинические и клинические испытания, подтверждение диагностической точности на больших выборках и регистрацию в Росздравнадзоре
🌍 Что это даст и когда?
Если технология дойдёт до рынка и докажет свою надёжность в реальной клинической практике, медицина получит:
• Скорость. Результат за 10–20 минут вместо часов. Для диагностики сепсиса или мониторинга рецидивов у онкопациентов это критично
• Доступность. Портативный ридер вместо дорогой ПЦР‑станции
• Мультиплексность. Анализ панели из 10–20 маркеров из одной капли крови для точного определения профиля заболевания
• Постепенное внедрение микро-РНК в диагностику широкого круга заболеваний
Возможный прогноз по срокам:
• 2026–2027: завершение разработки портативного ридера в Швейцарии (Xemperia SA) и начало его клинических испытаний. В России — появление первых лабораторных прототипов в кооперации ведущих научных групп
• 2028–2030: начало клинических испытаний. Первые нишевые применения (например, мониторинг рецидивов у онкопациентов в рамках исследовательских центров)
• 2030+: потенциальный выход на более широкий рынок при условии успешного завершения испытаний, одобрения регуляторов и решения вопросов масштабирования производства
Главный вопрос сейчас — не в научной реализуемости идеи, а в скорости и эффективности превращения этих заделов в готовый медицинский продукт, что требует не только грантовой поддержки, но и активного участия индустриальных партнёров и инвестиций в клинические исследования
#микроРНК #ДНКоригами #инновации #pointofcare #биотехнологии #ИТМО #Сколтех #Биотехсинтег
❤4👍2🤔1🤣1
Forwarded from Solid State Humanity
Искусственный фермент, который быстро и точно синтезирует РНК - то, что природные ДНК-полимеразы делать практически не умеют. Новый фермент получил название C28 и был получен методом направленной эволюции
Проблема в том, что природные ДНК-полимеразы эволюционно "заточены" отбрасывать РНК-нуклеотиды. Это серьёзное ограничение, поскольку РНК сегодня лежит в основе множества технологий - от мРНК-вакцин до генотерапии. Команда исследователей решила не перепроектировать фермент вручную, а позволить эволюции самой найти рабочее решение.
Для этого они использовали высокопроизводительный одноклеточный скрининг и перебрали миллионы вариантов фермента, рекомбинируя родственные гены полимераз. Уже через несколько раундов отбора появился вариант C28 - белок с десятками мутаций, разбросанных по всей структуре, которые совместно дали новое функциональное свойство.
C28 показал несколько ключевых преимуществ. Он синтезирует РНК с высокой точностью и почти с естественной скоростью, способен работать с длинными последовательностями и, что особенно важно, умеет выполнять обратную транскрипцию - копировать РНК обратно в ДНК. Кроме того, фермент поддерживает амплификацию гибридов ДНК-РНК и хорошо принимает химически модифицированные РНК-нуклеотиды, включая те, что используются в мРНК-вакцинах и РНК-терапиях.
Практически это означает расширение инструментов для синтетической биологии, разработки вакцин, диагностики и РНК-лекарств. Там, где раньше требовались сложные многошаговые системы ферментов, теперь потенциально можно использовать один более универсальный инструмент
Проблема в том, что природные ДНК-полимеразы эволюционно "заточены" отбрасывать РНК-нуклеотиды. Это серьёзное ограничение, поскольку РНК сегодня лежит в основе множества технологий - от мРНК-вакцин до генотерапии. Команда исследователей решила не перепроектировать фермент вручную, а позволить эволюции самой найти рабочее решение.
Для этого они использовали высокопроизводительный одноклеточный скрининг и перебрали миллионы вариантов фермента, рекомбинируя родственные гены полимераз. Уже через несколько раундов отбора появился вариант C28 - белок с десятками мутаций, разбросанных по всей структуре, которые совместно дали новое функциональное свойство.
C28 показал несколько ключевых преимуществ. Он синтезирует РНК с высокой точностью и почти с естественной скоростью, способен работать с длинными последовательностями и, что особенно важно, умеет выполнять обратную транскрипцию - копировать РНК обратно в ДНК. Кроме того, фермент поддерживает амплификацию гибридов ДНК-РНК и хорошо принимает химически модифицированные РНК-нуклеотиды, включая те, что используются в мРНК-вакцинах и РНК-терапиях.
Практически это означает расширение инструментов для синтетической биологии, разработки вакцин, диагностики и РНК-лекарств. Там, где раньше требовались сложные многошаговые системы ферментов, теперь потенциально можно использовать один более универсальный инструмент
Nature
Rapid evolution of a highly efficient RNA polymerase by homologous recombination
Nature Chemical Biology - Engineering polymerases to synthesize alternative genetic polymers remains a challenging problem in synthetic biology. Using DNA shuffling and droplet microfluidics, the...
👍4
Forwarded from EvgBiotch 🧬
Исследователи из стенфорда разрабатывают универсальную вакцину против вирусных инфекции и аллергии
Представьте средство, которое защищает от гриппа, ковида, а заодно и от сезонной аллергии. Один пшик в нос — и на три месяца можно забыть о чихании, насморке и больничных. Ученые из Стэнфорда работают над тем, чтобы превратить это в реальность.
💉В чем суть?
Обычные вакцины действуют точечно: они знакомят иммунную систему с конкретным вирусом, чтобы при встрече та могла его быстро распознать и обезвредить. Но против большинства респираторных инфекций вакцин просто не существует — их слишком много, и они постоянно мутируют.
Стэнфордская разработка предлагает другой подход. Препарат переводит клетки дыхательных путей в особое состояние — условно говоря, режим повышенной готовности. В этом состоянии клетки становятся невосприимчивыми к широкому спектру угроз: вирусам, бактериям и даже аллергенам.
🤩 Почему это важно?
У разработки как минимум два серьезных преимущества.
Первое — широта действия. Технология не привязана к конкретному штамму, поэтому ей не страшны мутации. То, что работает против одного коронавируса, с большой вероятностью сработает и против следующего.
Второе — защита от аллергии. Механизм тот же: если клетки дыхательных путей находятся в «защищенном» режиме, они просто не реагируют на пыльцу или пыль. Никакого насморка, никакого слезотечения.
⏳ Когда ждать и как применять?
Пока испытания проходят на мышах, и у них защита держится около трех месяцев после одного введения. Если на людях сработает так же, сценарии использования могут быть разными:
— сезон простуд — пшикнули и забыли;
— поездка в регион с непривычными аллергенами — та же история;
— вспышка в школе или офисе — экстренная профилактика.
🗣 Но есть нюанс
Эта технология не заменит классические вакцины от кори, столбняка или гепатита — там нужна системная иммунная память на годы. Но в нише экстренной защиты от респираторных инфекций (от которых прививок либо нет, либо они малоэффективны из-за мутаций) это может стать настоящим прорывом.
На мой взгляд, направление выглядит многообещающе, следим дальше
Представьте средство, которое защищает от гриппа, ковида, а заодно и от сезонной аллергии. Один пшик в нос — и на три месяца можно забыть о чихании, насморке и больничных. Ученые из Стэнфорда работают над тем, чтобы превратить это в реальность.
💉В чем суть?
Обычные вакцины действуют точечно: они знакомят иммунную систему с конкретным вирусом, чтобы при встрече та могла его быстро распознать и обезвредить. Но против большинства респираторных инфекций вакцин просто не существует — их слишком много, и они постоянно мутируют.
Стэнфордская разработка предлагает другой подход. Препарат переводит клетки дыхательных путей в особое состояние — условно говоря, режим повышенной готовности. В этом состоянии клетки становятся невосприимчивыми к широкому спектру угроз: вирусам, бактериям и даже аллергенам.
У разработки как минимум два серьезных преимущества.
Первое — широта действия. Технология не привязана к конкретному штамму, поэтому ей не страшны мутации. То, что работает против одного коронавируса, с большой вероятностью сработает и против следующего.
Второе — защита от аллергии. Механизм тот же: если клетки дыхательных путей находятся в «защищенном» режиме, они просто не реагируют на пыльцу или пыль. Никакого насморка, никакого слезотечения.
Пока испытания проходят на мышах, и у них защита держится около трех месяцев после одного введения. Если на людях сработает так же, сценарии использования могут быть разными:
— сезон простуд — пшикнули и забыли;
— поездка в регион с непривычными аллергенами — та же история;
— вспышка в школе или офисе — экстренная профилактика.
Эта технология не заменит классические вакцины от кори, столбняка или гепатита — там нужна системная иммунная память на годы. Но в нише экстренной защиты от респираторных инфекций (от которых прививок либо нет, либо они малоэффективны из-за мутаций) это может стать настоящим прорывом.
На мой взгляд, направление выглядит многообещающе, следим дальше
Please open Telegram to view this post
VIEW IN TELEGRAM
👍5🤔2
Forwarded from БиоТехнологии
💉 В США разработали более стабильную «наноупаковку» для РНК-вакцин
Учёные из Университета Джонса Хопкинса нашли способ сделать липидные наночастицы — жировые капсулы, в которые упаковывают РНК-вакцины и РНК-терапии — значительно более стабильными.
Сегодня именно их нестабильность ограничивает массовое применение таких препаратов: они плохо хранятся и не всегда эффективно доставляют РНК внутрь клеток.
Исследователи создали особые молекулы на основе холестерина, которые «сшивают» структуру наночастиц. В крови и при хранении такие частицы остаются прочными, но в кислой среде внутри клетки быстро распадаются и высвобождают РНК.
В результате эффективность доставки РНК в культуры клеток выросла более чем в три раза, иммунный ответ на вакцину усилился вдвое, а в экспериментах с РНК-терапией рака продолжительность жизни мышей увеличилась на 23%.
Новая технология может упростить хранение РНК-препаратов и существенно расширить их применение в медицине.
Работа опубликована в журнале Nature Chemical Engineering.
БиоТехнологии
Учёные из Университета Джонса Хопкинса нашли способ сделать липидные наночастицы — жировые капсулы, в которые упаковывают РНК-вакцины и РНК-терапии — значительно более стабильными.
Сегодня именно их нестабильность ограничивает массовое применение таких препаратов: они плохо хранятся и не всегда эффективно доставляют РНК внутрь клеток.
Исследователи создали особые молекулы на основе холестерина, которые «сшивают» структуру наночастиц. В крови и при хранении такие частицы остаются прочными, но в кислой среде внутри клетки быстро распадаются и высвобождают РНК.
В результате эффективность доставки РНК в культуры клеток выросла более чем в три раза, иммунный ответ на вакцину усилился вдвое, а в экспериментах с РНК-терапией рака продолжительность жизни мышей увеличилась на 23%.
Новая технология может упростить хранение РНК-препаратов и существенно расширить их применение в медицине.
Работа опубликована в журнале Nature Chemical Engineering.
БиоТехнологии
🔥4
Всех поздравляю с сегодняшним праздником!
С окончанием Масленицы и Чистым Понедельником!
С окончанием Масленицы и Чистым Понедельником!
❤4🔥4👍1
Forwarded from Solid State Humanity
Возможна ли замена погибших дофаминовых нейронов на новые клетки? Если это сработает, мозг сможет снова сам вырабатывать дофамин - главный дефицит при болезни Альцгеймера
Когда уровень дофамина падает, мозг хуже управляет моторикой, появляются тремор, скованность мышц и замедленность движений. Сегодняшние лекарства в основном лишь компенсируют дефицит дофамина, но не останавливают гибель клеток.
Новый подход - клеточная замена. В клиническом исследовании врачи имплантируют в мозг специально подготовленные стволовые клетки. Эти клетки должны превратиться в полноценные дофамин-продуцирующие нейроны и встроиться в нейронные сети пациента.
Используются индуцированные плюрипотентные стволовые клетки (iPSC). Их получают из обычных взрослых клеток человека (например, кожи или крови) и "перепрограммируют" обратно в универсальное состояние. После этого их направляют по пути развития дофаминовых нейронов. Преимущество iPSC в том, что они не требуют эмбрионального материала и теоретически могут лучше приживаться.
Сама процедура довольно точная. Нейрохирург делает небольшое отверстие в черепе и под контролем МРТ вводит клетки в базальные ганглии - область мозга, отвечающую за координацию движений. Именно там при Паркинсоне происходит наибольшая потеря дофаминовых нейронов.
Исследование пока раннее - фаза 1. В нём участвуют всего 12 пациентов с умеренной и умеренно-тяжёлой формой болезни. После операции их наблюдают 12-15 месяцев на предмет улучшения симптомов и возможных побочных эффектов, таких как дискинезии (избыточные движения) или инфекции. Полное наблюдение планируется до 5 лет, чтобы понять долговременный эффект и безопасность.
Терапия называется RNDP-001 и разрабатывается компанией Kenai Therapeutics. FDA уже присвоило испытанию статус fast track - это ускоренная процедура для перспективных методов лечения.
Важно трезво понимать стадию. Это ещё не доказанное лечение и не остановка болезни прямо сейчас. Главная цель фазы 1 - проверить безопасность и базовую работоспособность подхода. Но концептуально это очень сильный ход: вместо пожизненной фармакологической "подпитки" попытка восстановить сам источник дофамина
Когда уровень дофамина падает, мозг хуже управляет моторикой, появляются тремор, скованность мышц и замедленность движений. Сегодняшние лекарства в основном лишь компенсируют дефицит дофамина, но не останавливают гибель клеток.
Новый подход - клеточная замена. В клиническом исследовании врачи имплантируют в мозг специально подготовленные стволовые клетки. Эти клетки должны превратиться в полноценные дофамин-продуцирующие нейроны и встроиться в нейронные сети пациента.
Используются индуцированные плюрипотентные стволовые клетки (iPSC). Их получают из обычных взрослых клеток человека (например, кожи или крови) и "перепрограммируют" обратно в универсальное состояние. После этого их направляют по пути развития дофаминовых нейронов. Преимущество iPSC в том, что они не требуют эмбрионального материала и теоретически могут лучше приживаться.
Сама процедура довольно точная. Нейрохирург делает небольшое отверстие в черепе и под контролем МРТ вводит клетки в базальные ганглии - область мозга, отвечающую за координацию движений. Именно там при Паркинсоне происходит наибольшая потеря дофаминовых нейронов.
Исследование пока раннее - фаза 1. В нём участвуют всего 12 пациентов с умеренной и умеренно-тяжёлой формой болезни. После операции их наблюдают 12-15 месяцев на предмет улучшения симптомов и возможных побочных эффектов, таких как дискинезии (избыточные движения) или инфекции. Полное наблюдение планируется до 5 лет, чтобы понять долговременный эффект и безопасность.
Терапия называется RNDP-001 и разрабатывается компанией Kenai Therapeutics. FDA уже присвоило испытанию статус fast track - это ускоренная процедура для перспективных методов лечения.
Важно трезво понимать стадию. Это ещё не доказанное лечение и не остановка болезни прямо сейчас. Главная цель фазы 1 - проверить безопасность и базовую работоспособность подхода. Но концептуально это очень сильный ход: вместо пожизненной фармакологической "подпитки" попытка восстановить сам источник дофамина
ScienceDaily
Doctors implant dopamine-producing stem cells in Parkinson’s patients
A groundbreaking clinical trial is testing whether specially engineered stem cells can help the brain restore its own dopamine production in people with Parkinson’s disease. Because the condition is driven by the gradual loss of dopamine-producing cells—leading…
👍4❤2🔥1
Forwarded from Solid State Humanity
Существует определенный генетический "тормоз", который мешает иммунным клеткам эффективно атаковать солидные опухоли. Но его, оказывается, можно отключить с помощью CRISPR. В результате натуральные киллеры (NK-клетки) живут дольше внутри опухоли и сильнее подавляют её рост
Проблема в том, что NK-клетки - мощное оружие против рака - плохо работают внутри плотных солидных опухолей. Долгое время было неясно почему. Команда из UCLA показала, что ключевую роль играет метаболическая среда опухоли. Внутри опухоли набор питательных веществ создаёт для NK-клеток стрессовые условия.
Что происходит на клеточном уровне. Когда NK-клетки попадают в среду солидной опухоли, в них быстро накапливаются агрегаты белков. Это происходит потому, что клетки не справляются с их утилизацией в условиях опухолевого метаболизма. Накопление таких агрегатов нарушает передачу активирующих сигналов, после чего NK-клетки постепенно "выключаются" и погибают. В итоге опухоль остаётся без иммунного давления.
Ключевая находка - ген FLI1. Он выступает как один из внутренних ограничителей устойчивости NK-клеток. Исследователи с помощью CRISPR полностью удалили FLI1 в человеческих NK-клетках и обнаружили, что такие клетки гораздо лучше выживают после проникновения в опухоль и заметно сильнее тормозят рост опухоли в мышиных моделях.
Команда подала предварительный патент на редактирование FLI1 в NK-клетках. Также исследователи хотят перейти от редактирования клеток вне организма к прямому CRISPR-воздействию в теле пациента. Параллельно они ищут точную комбинацию питательных факторов в опухолях, которая "вырубает" NK-клетки, чтобы можно было перепрограммировать метаболизм опухолевой среды
#генетическое_редактирование
Проблема в том, что NK-клетки - мощное оружие против рака - плохо работают внутри плотных солидных опухолей. Долгое время было неясно почему. Команда из UCLA показала, что ключевую роль играет метаболическая среда опухоли. Внутри опухоли набор питательных веществ создаёт для NK-клеток стрессовые условия.
Что происходит на клеточном уровне. Когда NK-клетки попадают в среду солидной опухоли, в них быстро накапливаются агрегаты белков. Это происходит потому, что клетки не справляются с их утилизацией в условиях опухолевого метаболизма. Накопление таких агрегатов нарушает передачу активирующих сигналов, после чего NK-клетки постепенно "выключаются" и погибают. В итоге опухоль остаётся без иммунного давления.
Ключевая находка - ген FLI1. Он выступает как один из внутренних ограничителей устойчивости NK-клеток. Исследователи с помощью CRISPR полностью удалили FLI1 в человеческих NK-клетках и обнаружили, что такие клетки гораздо лучше выживают после проникновения в опухоль и заметно сильнее тормозят рост опухоли в мышиных моделях.
Команда подала предварительный патент на редактирование FLI1 в NK-клетках. Также исследователи хотят перейти от редактирования клеток вне организма к прямому CRISPR-воздействию в теле пациента. Параллельно они ищут точную комбинацию питательных факторов в опухолях, которая "вырубает" NK-клетки, чтобы можно было перепрограммировать метаболизм опухолевой среды
#генетическое_редактирование
www.uclahealth.org
UCLA researchers use CRISPR to "unlock" immune cells' power against solid tumors
By using CRISPR technology to delete a specific gene called FLI1, researchers were able to significantly enhance the ability of Natural Killer (NK) cells to survive and inhibit solid tumor growth.
👍3🔥3❤2
Forwarded from Forever and BioMed
Мы все тяжело больны
...как прояснил когда-то Виктор Цой. И с этим совершенно согласна доказательная медицина. По оценкам FDA, в США более 30 миллионов человек страдают... редкими заболеваниями! Какие же они тогда "редкие", спросите вы? Отвечаю: да, вполне... ведь в таковую категорию определяются состояния, затрагивающие примерно 1 человека из 1.000... просто разнообразие таких состояний очень велико - и потому, интегрально, они широко представлены в человеческой популяции.
Тут мы не будем надолго задерживаться на вопросе "кто виноват" - но если интересно, тов т.ч. персональная (и очень комплексная) генетика человека, мы про это уже говорили ⬅️ - и обратимся к теме "что делать". Только что FDA представила "дорожную карту" для тестирования персонализированных методов лечения.
Главные тезисы:
▪️ускорить разработку индивидуализированных терапий для редких заболеваний, где классические рандомизированные клинические испытания часто попросту невозможны - из-за крайне малого числа пациентов,
▪️одобрение новой терапии может опираться на одно контролируемое клиническое испытание + убедительные доказательства причинно-следственной связи "генотип => фенотип" (определяющую роль таковой связи в биологии мы тоже обсуждали неоднократно, например ⬅️) и того, что терапия "бьёт" именно по причинам болезни,
▪️основной фокус = геномное редактирование + RNA-терапии, но в целом рамки широкие.
Пока что представлен драфт - эксперты и чиновники будут собирать и обсуждать отклик профессионального сообщества. Но лично я уверен, что вскоре регуляторные органы утвердят соотв. изменения. Потому что лечение редких болезней на огромной популяции граждан - сильнейший позитивный драйвер экономики и социума.
По-подробнее - например, тут ⬅️
...как прояснил когда-то Виктор Цой. И с этим совершенно согласна доказательная медицина. По оценкам FDA, в США более 30 миллионов человек страдают... редкими заболеваниями! Какие же они тогда "редкие", спросите вы? Отвечаю: да, вполне... ведь в таковую категорию определяются состояния, затрагивающие примерно 1 человека из 1.000... просто разнообразие таких состояний очень велико - и потому, интегрально, они широко представлены в человеческой популяции.
Тут мы не будем надолго задерживаться на вопросе "кто виноват" - но если интересно, то
Главные тезисы:
▪️ускорить разработку индивидуализированных терапий для редких заболеваний, где классические рандомизированные клинические испытания часто попросту невозможны - из-за крайне малого числа пациентов,
▪️одобрение новой терапии может опираться на одно контролируемое клиническое испытание + убедительные доказательства причинно-следственной связи "генотип => фенотип" (определяющую роль таковой связи в биологии мы тоже обсуждали неоднократно, например ⬅️) и того, что терапия "бьёт" именно по причинам болезни,
▪️основной фокус = геномное редактирование + RNA-терапии, но в целом рамки широкие.
Пока что представлен драфт - эксперты и чиновники будут собирать и обсуждать отклик профессионального сообщества. Но лично я уверен, что вскоре регуляторные органы утвердят соотв. изменения. Потому что лечение редких болезней на огромной популяции граждан - сильнейший позитивный драйвер экономики и социума.
По-подробнее - например, тут ⬅️
👍3🔥1
Forwarded from Зоопарк из слоновой кости
#пост_по_регламенту
Итак, начинаем выкладывать трудолюбиво собранные нашим Зоопарком папки, которые, как нам кажется, уже более или менее готовы. Если кто еще хочет в них добавиться - пишите ЛС нашего Зоопарка или в комменты (но не затягивайте, максимум в течение пары часов, иначе теряется смысл).
Встречайте, смотрите, выбирайте на свой вкус и добавляйтесь - тематические подборки:
Биология и сельское хозяйство (42 канала)
Науки о Земле (37 каналов)
В процессе сборки:
-физика
-химия
-гуманитарные науки
-медицина
-инженеры-технари
-"научно-общеполезное"
Как и раньше, собираем отдельно "мегапапку" - самые крупные, избранные каналы о науке и образовании (или просто особо понравившиеся нам).
Итак, начинаем выкладывать трудолюбиво собранные нашим Зоопарком папки, которые, как нам кажется, уже более или менее готовы. Если кто еще хочет в них добавиться - пишите ЛС нашего Зоопарка или в комменты (но не затягивайте, максимум в течение пары часов, иначе теряется смысл).
Встречайте, смотрите, выбирайте на свой вкус и добавляйтесь - тематические подборки:
Биология и сельское хозяйство (42 канала)
Науки о Земле (37 каналов)
В процессе сборки:
-физика
-химия
-гуманитарные науки
-медицина
-инженеры-технари
-"научно-общеполезное"
Как и раньше, собираем отдельно "мегапапку" - самые крупные, избранные каналы о науке и образовании (или просто особо понравившиеся нам).
Telegram
Bio feb 26
Смотритель Зоопарка invites you to add the folder “Bio feb 26”, which includes 42 chats.
🎄2👍1
Forwarded from BioScience notes
Китайский биотех снова удивляет
Компания NeuExcell Therapeutics выложила данные по терапии для глиобластомы - одного из самых агрессивных и безнадёжных видов рака мозга. Они тестируют генотерапию, причём прямо в мозге. Не таблетки. Не антитела. А доставку генов с помощью вирусного вектора (AAV). Да, звучит как что-то прорывное - и именно поэтому вокруг этого поля столько споров💬 ℹ️
В очень маленьком раннем исследовании: терапия выглядела относительно безопасной, у части пациентов опухоль прогрессировала медленнее, и главное - это вообще сработало на людях, а не только на мышах‼️ Но:
это не «прорыв», и не «лекарство найдено». Это классический early совсем early stage: маленькая группа, нет контроля, много вопросов к интерпретации. Debated field - когда половина экспертов вдохновляется, а половина закатывает глаза. Почему столько скепсиса? Потому что: мозг - штука серьезная, генотерапия = долгосрочные последствия, которые сложно предсказать, а глиобластома уже «ломала» карьеру не одному стартапу
И всё равно, в любом случае это важно. Потому что в глиобластоме почти ничего не работает, и каждая новая идея, которая хотя бы не провалилась сразу, уже событие.👍 И да, за такими историями обычно либо ничего не следует, либо - через 5-7 лет - мы вспомним: «А помните, это начиналось вот с этого странного китайского стартапа?»
Компания NeuExcell Therapeutics выложила данные по терапии для глиобластомы - одного из самых агрессивных и безнадёжных видов рака мозга. Они тестируют генотерапию, причём прямо в мозге. Не таблетки. Не антитела. А доставку генов с помощью вирусного вектора (AAV). Да, звучит как что-то прорывное - и именно поэтому вокруг этого поля столько споров
В очень маленьком раннем исследовании: терапия выглядела относительно безопасной, у части пациентов опухоль прогрессировала медленнее, и главное - это вообще сработало на людях, а не только на мышах
это не «прорыв», и не «лекарство найдено». Это классический early совсем early stage: маленькая группа, нет контроля, много вопросов к интерпретации. Debated field - когда половина экспертов вдохновляется, а половина закатывает глаза. Почему столько скепсиса? Потому что: мозг - штука серьезная, генотерапия = долгосрочные последствия, которые сложно предсказать, а глиобластома уже «ломала» карьеру не одному стартапу
И всё равно, в любом случае это важно. Потому что в глиобластоме почти ничего не работает, и каждая новая идея, которая хотя бы не провалилась сразу, уже событие.
Please open Telegram to view this post
VIEW IN TELEGRAM
❤4👍3