В исследовании VITALISScE изучается эффективность авенцигуата, стимулятора растворимой гианилатциклазы, у пациентов с системной склеродермией в активной фазе и с риском прогрессирования.
В первую очередь будет оцениваться функция лёгких, но также и кожный счёт, общее состояние и т.д.
https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC11559521/

29 февраля - международный день редких болезней. Настолько редкий, что случается не каждый год.
Поэтому в 2026 году он отмечается 28 февраля.
В России системная склеродермия не считается редким заболеванием, а во многих других странах считается. Мы хотим сказать слова поддержки тем, кто столкнулся с трудностями.
Просто напомним, что редкие заболевания хоть и нечасто случаются сами по себе, но в целом вероятность заболеть редкой болезнью совсем не маленькая! А редкое заболевание может означать для пациента:
💔долгую и порой дорогую диагностику
💔сложности с доступом к медицинской помощи и получением лекарств после установления диагноза
💔сложности с принятием болезни, с осознанием себя
💔отсутствие чётких протоколов лечения
💔отсутствие эффективных лекарств, так как разработка новых упирается опять-таки в факт редкой болезни.

Со всем этим очень сложно жить! Но психологически и практически преодолевать трудности помогают сообщества пациентов и пациентские организации. "Чувство плеча", ощущение того, что ты не один на белом свете - это очень важно. Что касается лично меня, со многими своими товарищами по несчастью у меня сложились по-настоящему дружеские отношения. Мы можем понять и поддержать друг друга, а это бесценно.

Хочу в этот день также сказать спасибо каналу https://t.me/revmoinfo, который в последнее время стал много и интересно писать по теме системной склеродермии, предлагая своим читателям качественную и современную информацию. Это очень здорово! Хотелось бы, чтобы в целом больше людей знали о том, что существуют ревматические заболевания, часть из которых частые, а часть - редкие. Чтобы знали о том, с какими трудностями сталкивается человек с подобным диагнозом и что у него могут быть особые потребности.

Всем привет из Афин! Моё весьма утомительное путешествие ещё продолжается, но я уже хочу поделиться с вами программой конгресса, который начнётся через два дня.
Меня заинтересовали сессии по очень раннему диагнозу ССД (VEDOSS) и... новым горизонтам в лечении! А вас?

Всем привет! Вчера было торжественное открытие конгресса, а сегодня первый день его работы. Насыщенная программа, не успеваю писать подробно. Пока лишь несколько новостей:
🧑‍⚕ лаборатория по системным заболеваниям НИИ ревматологии приехала почти в полном составе. Снимаю шляпу! Поездка в Грецию сегодня - это долгое, сложное и дорогое путешествие. Нужно очень любить науку и своих пациентов, чтобы на него решиться. Была рада встретить и своего доктора и сказать несколько тёплых слов.
⚡️на церемонии открытия было целых две речи с перечислением последних достижений как в области патогенеза, так и в разработке новых лекарств. Многие из них мы уже обсуждали в начале этого года. Воодушевляет!
👥на конгресс приехало огромное количество пациентов из самых разных стран. Многие из них проделали долгое и сложное путешествие, несмотря на необходимость кислородной поддержки или инвалидную коляску. Мы можем!
💔 красной нитью через все выступления проходит мысль о том, что без участия пациентов невозможно добиться ни правильного дизайна клинических исследований, ни правильной организации системы помощи
🌷 я смогла лично сказать "спасибо" нескольким героям этого блога. Казалось бы, они не сделали ничего именно для меня, но изменили многое для всех нас. Для меня это было важно!

Собираюсь на ужин 🥂, а впоследствии продолжу вас радовать новостями.

Всем привет! Вернулась в Москву, тону в работе и медицинских делах. Прямо сейчас, например, жду очереди в дневной стационар в институте ревматологии.
Про конгресс буду постепенно писать, но вот что я хочу сказать сейчас. Меня многие спрашивают: ну ты узнала что-то новое? Если честно - почти ничего, так как я и до того очень внимательно следила за темой. Но такие мероприятия важны не только для того, чтобы пациенты узнавали что-то новое, но и для того, чтобы они могли понять, как вообще устроена та область медицины, с которой они соприкоснулись, что в ней происходит прямо сейчас и почему именно так, как проходят клинические исследования и как принять в них участие... Пациенты знакомятся друг с другом и с ведущими специалистами в своей области, учатся говорить с ними на одном языке (даже если в реальности говорят на разных 😉)
Это очень важно! Важно иметь реалистичные ожидания и позитивный настрой, важно знать, что у твоей проблемы есть решение и что наука работает над тем, чтобы найти ещё одно.
Круглый стол "Что нового в лечении системной склеродермии" выглядел совсем не так, как я ожидала. Там рассказывали не о том, что нового, а о том, как проводятся клинические исследования, почему их нужно проводить, почему если критерии исключения закрывают для тебя возможность участвовать - это не отсутствие надежды, а вопрос безопасности. Говорили также о том, что каждый новый метод лечения или новое лекарство имеет свою сферу применения, поэтому не стоит их переоценивать. Да, CAR-T терапия - это новый и многообещающий метод, но он именно по сообщениям безопасности предназначен для пациентов с плохим прогнозом. Не потому, что это дорого, а потому, что слишком велики риски и нужно очень взвешенное и чисто медицинское решение.
Safety first ("Безопасность в первую очередь"), - сказал Коррадо Кампокьяро. Не надо думать, что вот есть где-то чудесное лечение, которое недоступно для тебя из-за высокой стоимости. Надо понимать, что для организаторов исследования безопасность и правда на первом месте.

Люди, которые меня удивили. Майкл Эшгер, пациент с миозитом и склеродермией, который одновременно строит успешную карьеру и руководит пациентской организацией. Исключительно эмпатичный человек и прекрасный собеседник.
Когда он заболел, от всех планов пришлось отказаться. Его история столь драматична, что глядя на него сегодня, трудно поверить в то, что это всё с ним и правда случилось.
На конгрессе он сделал несколько докладов: рассказывал и про то, как он мотивирует себя продолжать тренировки, и про то, как пациенты воспринимают новые виды терапии, и про то, как пациентская организация помогает им разобраться в них.
Пожелаем ему и всем нам здоровья, успехов и неиссякаемой энергии!

Impressum : Sklerodermie Selbsthilfe e. V.
https://www.sklerodermie-selbsthilfe.de/

Знаю, что меня читают и товарищи по несчастью из Германии.
Вот организация, которую создал Майкл 👆

P. S. Интересно, что почти после каждого поста несколько подписчиков отписывается, а новенькие прибывают во время затишья 😂 Задаюсь вопросом, что читателей больше всего раздражает во мне: мой оптимизм, мой космополитизм или моя вера в науку?
Но блог и правда про это, что поделать 😊

Нажмите на первую фотографию, чтобы прочитать текст 👆

👆 World Scleroderma Foundation (WSF), Всемирный фонд склеродермии, ежегодно проводит конкурс грантов, в том числе среди молодых исследователей. Кто же победил в этом году? Участники конгресса узнали об этом на церемонии открытия. Слайд не очень чёткий - из зала, - зато для всех желающих есть информация на сайте:
https://worldsclerofound.org/starting-grants-for-young-investigator/ и фотографии крупным планом.
Награды даны за исследования механизмов развития ССД: возникновения фиброза, кальциноза, миопатии, поражения лёгких.
Многие скажут: "Ну а где результаты-то? Когда уже начнут лечить, а то мне ничто не помогает?!"
Для того, чтобы начать лечить эффективнее, как раз и нужны такие исследования. И нужно поощрять участие в них учёных, так как редкие болезни бывают обделены их вниманием.
Такие исследования помогут не только созданию новых лекарств, но и перепрофилированию старых - это тоже очень важно.
Поздравляем победителей!

Дорогие друзья!
Если вам нравится читать здесь новости и переводы, поддержите автора:
https://friendly2.me/support/mariya-xaritonova/

Что ещё впечатлило на конгрессе, так это ситуации, когда другие люди описывают явления теми же словами, что и ты. Например, в российской медицинской действительности для системы помощи часто используется слово "маршрутизация". И в нём есть рациональное зерно: оно описывает путь, который проходит пациент от обращения в поликлинику до попадания к специалисту. Я же для себя организацию собственной, скажем так, команды врачей сравнила со строительством большого дома: она не возникает из ниоткуда и сама по себе, часто у нас уходят годы на то, чтобы найти кардиолога, пульмонолога, гастроэнтеролога, ревматолога и других специалистов, которые бы знали особенности течения нашего заболевания.
Каково же было моё удивление, когда Кэти Антонопулу, президент греческой Организации по борьбе с ревматическими заболеваниям, сравнила создание системы помощи со... строительством Парфенона (да, греки не упускали шанса напомнить про своё великое прошлое). Нужно понимать потребности пациентов, найти экспертов и т.д.

Главный вывод после круглого стола по клиническим исследованиям: это доступно, реально, это безопасно и очень важно. Пациентов в исследования набрать настолько сложно (из-за жёстких критериев отбора и редкости болезни), что организаторы могут даже предоставить дорогу до центра и всё остальное.
Нужно помнить, что исследование делается именно так, чтобы результат был адекватным, заслуживал доверия. Поэтому часто отбираются пациенты с определённой формой или продолжительностью болезни. Любому исследованию предшествует огромная научная работа, так как ни одна фармкомпания никогда не вложит в исследования те немыслимые деньги, которые для этого нужны, если не будет прочной уверенности в том, что это может привести к успеху.
Не надо бояться, чувствовать себя "подопытными кроликами" 🐇 для большой фармы. Клинические исследования - это важно для всех нас, но участие в них - это всегда индивидуальное и чисто медицинское решение. Как правило, пациентам разрешается продолжать приём своих базовых препаратов, можно не волноваться по этому поводу.
Посмотрите список идущих в Европе исследований. Обсудите ситуацию с лечащим врачом.
https://clinicaltrials.eu/disease/systemic-scleroderma/systemic-scleroderma-trials-in-disease/

Ну что, посмотрели список исследований? Там есть и исследования по кальцинозу, и по дигитальным язвам, и по миозиту при системной склеродермии, и по поражению кожи, и по интерстициальному заболеванию лёгких.
Я лично для себя рассматриваю участие в исследовании как опцию, поскольку ситуация у меня не очень. Сейчас удалось добиться небольших перемен в лечении, но если и этот результат будет не очень, то было бы логично.
Жаль, что таких, как я, в исследования редко берут: давно болею, у меня не диффузная форма, нет большого кожного счёта и много чего ещё нет. А то, что есть, пока не исследуется. Тем не менее, я постоянно слежу за новостями в этой области.