Шок-контент с лекарственного завода
FDA пошло на беспрецедентный шаг: в отчете о неожиданной инспекции индийского завода лекарств опубликовало чудовищные фотографии. Про Индию я и раньше такое слышал — как там в цеху птицы летают, сотрудники ходят босыми, а, узнав об инспекции FDA срочно вывозят документацию, чтобы ее уничтожить. Но увидеть такие фото, конечно, дорогого стоит.
Про российское производство я тоже слышал плохие вещи, но своими глазами никогда не видел. Якобы возможны ситуации, когда рассыпался порошок, его сметают с пола и кладут обратно. Или подделывают отчеты о стабильности (препарат явно поменял цвет и консистенцию, а в документах пишут, что всё нормально). Или используют препарат-оригинал для контроля качества, выдавая его за произведенный на заводе. Я не знаю, насколько это правда, интересно, с чем сталкивались специалисты в области. Следующим постом сделаю опрос.
FDA пошло на беспрецедентный шаг: в отчете о неожиданной инспекции индийского завода лекарств опубликовало чудовищные фотографии. Про Индию я и раньше такое слышал — как там в цеху птицы летают, сотрудники ходят босыми, а, узнав об инспекции FDA срочно вывозят документацию, чтобы ее уничтожить. Но увидеть такие фото, конечно, дорогого стоит.
Про российское производство я тоже слышал плохие вещи, но своими глазами никогда не видел. Якобы возможны ситуации, когда рассыпался порошок, его сметают с пола и кладут обратно. Или подделывают отчеты о стабильности (препарат явно поменял цвет и консистенцию, а в документах пишут, что всё нормально). Или используют препарат-оригинал для контроля качества, выдавая его за произведенный на заводе. Я не знаю, насколько это правда, интересно, с чем сталкивались специалисты в области. Следующим постом сделаю опрос.
😱30❤4😎1
Сталкивались ли вы с нарушениями на производстве лекарств в России? Опрос анонимен.
Anonymous Poll
5%
Я специалист и достоверно знаю о грубых нарушениях: в РФ их больше, чем в ЕС
3%
Я специалист и достоверно знаю о грубых нарушениях, но в РФ их не больше, чем в ЕС
5%
Я специалист и не сталкивался с грубыми нарушениями в РФ
17%
Я не специалист и считаю, что в РФ качество производства хуже, чем в ЕС
6%
Я не специалист и считаю, что в РФ качество производства не хуже, чем в ЕС
65%
У меня нет мнения, хочу посмотреть результаты
🥰3
Интервью для GlobalData
GlobalData — один из самых больших и самых полных провайдеров данных, мы ими пользовались много лет. Поэтому приятно был дать им интервью на тему Navigating the valley of death: a how-to from an investor’s perspective. Вдвойне приятно было оказаться на страницах журнала в компании партнера фонда Sofinnova Partners, Matthieu Coutet. Это европейский венчурный фонд (не путать с американской Sofinnova Investments), недавно собравший $750M для инвестирования в биотех.
GlobalData — один из самых больших и самых полных провайдеров данных, мы ими пользовались много лет. Поэтому приятно был дать им интервью на тему Navigating the valley of death: a how-to from an investor’s perspective. Вдвойне приятно было оказаться на страницах журнала в компании партнера фонда Sofinnova Partners, Matthieu Coutet. Это европейский венчурный фонд (не путать с американской Sofinnova Investments), недавно собравший $750M для инвестирования в биотех.
Pharmaceutical Technology
Navigating the valley of death: a how-to from an investor’s perspective - Pharmaceutical Technology
At Advanced Therapies, investors noted that early planning, adaptability and building trust will help a biotech startup succeed.
👍13❤1👌1
На что способна наука — прогресс в лечении множественной миеломы
Люблю такие графики — наглядно видно, на что способна современная наука и биофармацевтическая индустрия. Посмотрите, насколько выросла выживаемость без прогрессирования у пациентов с рецидивом множественной миеломы.
То есть если человек прошел лечение и миелома вернулась, раньше прогноз был совсем плохой, около года. На момент 2018 года более половины пациентов жили больше 32 месяцев после возврата болезни. Сейчас, скорее всего, прогресс шагнул еще дальше. А 5-летняя выживаемость после постановки диагноза выросла с 38% до 60% и продолжает расти.
Это стало возможным в первую очередь благодаря новым лекарствам: бортезомибу, даратумумабу, теклистамабу (писал о нем тут) и CAR-T. Кстати, даратумумаб и теклистамаб — большие достижения европейской биофармы, а именно датской компании Genmab, которая разработала их в сотрудничестве с Johnson&Johnson.
Подписывайтесь на канал и пишите мне, чтобы инвестировать вместе в крутейшие лекарства!
Люблю такие графики — наглядно видно, на что способна современная наука и биофармацевтическая индустрия. Посмотрите, насколько выросла выживаемость без прогрессирования у пациентов с рецидивом множественной миеломы.
То есть если человек прошел лечение и миелома вернулась, раньше прогноз был совсем плохой, около года. На момент 2018 года более половины пациентов жили больше 32 месяцев после возврата болезни. Сейчас, скорее всего, прогресс шагнул еще дальше. А 5-летняя выживаемость после постановки диагноза выросла с 38% до 60% и продолжает расти.
Это стало возможным в первую очередь благодаря новым лекарствам: бортезомибу, даратумумабу, теклистамабу (писал о нем тут) и CAR-T. Кстати, даратумумаб и теклистамаб — большие достижения европейской биофармы, а именно датской компании Genmab, которая разработала их в сотрудничестве с Johnson&Johnson.
Подписывайтесь на канал и пишите мне, чтобы инвестировать вместе в крутейшие лекарства!
❤21🔥11👍5👌2
Итоги года-2025
Опубликована запись моей лекции об итогах года в Архэ. Говорят, интересно, спасибо за отзывы, мне очень приятно.
https://youtu.be/wwQMg7UWm3U?si=3oTf41IKdGWt8qq7
Подписывайтесь на канал и пишите мне, чтобы инвестировать вместе в крутейшие лекарства!
Опубликована запись моей лекции об итогах года в Архэ. Говорят, интересно, спасибо за отзывы, мне очень приятно.
https://youtu.be/wwQMg7UWm3U?si=3oTf41IKdGWt8qq7
Подписывайтесь на канал и пишите мне, чтобы инвестировать вместе в крутейшие лекарства!
YouTube
Илья Ясный: Итоги 2025 года в биофармацевтике
Лекция состоялась 19 января 2026 года в центре "Архэ" (arhe.msk.ru).
Рекомендуем книгу "Лекарства будущего. Фармакология в борьбе за жизнь", где Илья Ясный выступил научным редактором и одним из авторов - https://naukabooks.ru/knigi/katalog/lekarstva-budushchego…
Рекомендуем книгу "Лекарства будущего. Фармакология в борьбе за жизнь", где Илья Ясный выступил научным редактором и одним из авторов - https://naukabooks.ru/knigi/katalog/lekarstva-budushchego…
🔥18👍4👌2
Рак поджелудочной — злейший враг
Хорошие новости: вчера компания Revolution Medicines объявила об успехе фазы 3 препарата daraxonrasib у пациентов с раком поджелудочной на второй линии (то есть когда рак вернулся после лечения).
В отличие от миеломы, где за 20 лет достигнут впечатляющий прогресс, рак поджелудочной остается крепким орешком. Не работает ничего, кроме старой (и недоброй) химии, да и та помогает весьма условно: медианная выживаемость увеличивается с 4 месяцев до года (рис. 1), но пятилетняя как была около 3%, так и остается. На второй линии (рис. 2) всё совсем плохо. У 80% этот рак диагностируется уже на метастатической стадии, но даже при обнаружении на ранней стадии прогноз плохой: видимо, дело в микрометастазах, которые раковые клетки начинают образовывать очень скоро. Конечно, это связано с какими-то биологическими особенностями поджелудочной, но с какими — это ученым пока взломать не удалось.
Daraxonrasib — ингибитор белка KRAS, который долгие годы считался недоступной (undruggable) мишенью. Сейчас есть уже одобренные препараты против него по раку легкого, теперь вот, наверное, будет и для поджелудочной. Результат получился очень заметный: медианная выживаемость выросла с 6,7 до 13,2 месяцев. Правда, нежелательных явлений тоже много, особенно кожная сыпь и тошнота с диареей. И существует вопрос относительно долговременной выживаемости — скорее всего, лечение лишь отсрочит конец. И все же это важный шаг: во всех остальных раках прогресс начинался также, где-то полгода, где-то год. Может быть, значимый результат принесет иммунотерапия, например, персонализированные мРНК-вакцины.
На картинках показана эволюция терапии первой и второй линии рака поджелудочной (результаты фаз 3). Размер кружочка — число пациентов в исследовании. Видно, насколько скромен прогресс, несмотря на все усилия и насколько выдается вчерашний результат.
Подписывайтесь на канал и пишите мне, чтобы инвестировать вместе!
Хорошие новости: вчера компания Revolution Medicines объявила об успехе фазы 3 препарата daraxonrasib у пациентов с раком поджелудочной на второй линии (то есть когда рак вернулся после лечения).
В отличие от миеломы, где за 20 лет достигнут впечатляющий прогресс, рак поджелудочной остается крепким орешком. Не работает ничего, кроме старой (и недоброй) химии, да и та помогает весьма условно: медианная выживаемость увеличивается с 4 месяцев до года (рис. 1), но пятилетняя как была около 3%, так и остается. На второй линии (рис. 2) всё совсем плохо. У 80% этот рак диагностируется уже на метастатической стадии, но даже при обнаружении на ранней стадии прогноз плохой: видимо, дело в микрометастазах, которые раковые клетки начинают образовывать очень скоро. Конечно, это связано с какими-то биологическими особенностями поджелудочной, но с какими — это ученым пока взломать не удалось.
Daraxonrasib — ингибитор белка KRAS, который долгие годы считался недоступной (undruggable) мишенью. Сейчас есть уже одобренные препараты против него по раку легкого, теперь вот, наверное, будет и для поджелудочной. Результат получился очень заметный: медианная выживаемость выросла с 6,7 до 13,2 месяцев. Правда, нежелательных явлений тоже много, особенно кожная сыпь и тошнота с диареей. И существует вопрос относительно долговременной выживаемости — скорее всего, лечение лишь отсрочит конец. И все же это важный шаг: во всех остальных раках прогресс начинался также, где-то полгода, где-то год. Может быть, значимый результат принесет иммунотерапия, например, персонализированные мРНК-вакцины.
На картинках показана эволюция терапии первой и второй линии рака поджелудочной (результаты фаз 3). Размер кружочка — число пациентов в исследовании. Видно, насколько скромен прогресс, несмотря на все усилия и насколько выдается вчерашний результат.
Подписывайтесь на канал и пишите мне, чтобы инвестировать вместе!
👌17👍11❤1
Вторичная профилактика инсульта
Вышла статья о том, что ингибитор фактора XIa снижает вероятность повторного инсульта на 26% без существенного повышения риска кровотечений. Среди тех, кто перенес ишемический инсульт, 22% в течение 5 лет умирают или становятся инвалидами в результате повторного инсульта. Этим людям показана профилактика антикоагулянтами, но тут очень тонкий баланс: разжижая кровь и предотвращая тромбоз, вы рискуете вызвать кровотечения, вплоть до внутричерепных или фатальных. Именно по этой причине применение тромболитиков после ишемического инсульта очень ограничено.
Bayer разрабатывал Asundexian сначала по кардиопоказаниям — фибрилляции предсердий, инфаркту миокарда, — но там препарат не показал эффективности, зато показал безопасность в плане кровотечений. А теперь стал первым ингибитором фактора XI, добившимся успеха в фазе 3.
Мой интерес к этой теме не теоретический — в начале 2010-х мы в Генериуме планировали разработку нового тромболитика, а также изучали потенциал афобазола как средства восстановления после инсульта. К сожалению, те разработки не продолжились, и для восстановления после инсульта лекарств так и нет.
Подписывайтесь на канал и пишите мне, чтобы инвестировать вместе!
Вышла статья о том, что ингибитор фактора XIa снижает вероятность повторного инсульта на 26% без существенного повышения риска кровотечений. Среди тех, кто перенес ишемический инсульт, 22% в течение 5 лет умирают или становятся инвалидами в результате повторного инсульта. Этим людям показана профилактика антикоагулянтами, но тут очень тонкий баланс: разжижая кровь и предотвращая тромбоз, вы рискуете вызвать кровотечения, вплоть до внутричерепных или фатальных. Именно по этой причине применение тромболитиков после ишемического инсульта очень ограничено.
Bayer разрабатывал Asundexian сначала по кардиопоказаниям — фибрилляции предсердий, инфаркту миокарда, — но там препарат не показал эффективности, зато показал безопасность в плане кровотечений. А теперь стал первым ингибитором фактора XI, добившимся успеха в фазе 3.
Мой интерес к этой теме не теоретический — в начале 2010-х мы в Генериуме планировали разработку нового тромболитика, а также изучали потенциал афобазола как средства восстановления после инсульта. К сожалению, те разработки не продолжились, и для восстановления после инсульта лекарств так и нет.
Подписывайтесь на канал и пишите мне, чтобы инвестировать вместе!
👍15❤7👌1
Соно- и электрогенетика
Не успели мы перевести дух от оптогенетики (когда экспрессией генов управляют с помощью света, используя светочувствительные белки), как подоспели новости еще двух способов управления генной экспрессией — с помощью ультразвука и электромагнитного поля.
Американские ученые открыли у плоского червя чувствительный к ультразвуку белок еще в 2015 году, уже применили его для контроля человеческих нейронов, а сейчас получили грант на разработку терапии болезни Паркинсона и других заболеваний.
Ученые из Кореи открыли белок (на рисунке), чувствительный к переменному электромагнитному полю частотой 60 Гц, и тоже показали возможность модулировать экспрессию генов с его помощью. Они изучили эту систему на трех моделях — ускоренно старения мышей, нейродегенерации и депрессии.
Может быть, через несколько лет мы услышим и о первых результатах применения таких подходов на людях. Правда, чтобы превратить новые подходы в работающую терапию, нужно еще преодолеть множество трудностей: например, достаточно селективно и безопасно доставить в человеческие клетки генную конструкцию, которая обеспечит экспрессию звуко- или электрочувствительного белка. В случае оптогенетики это получилось пока только для заболеваний глаз.
Подписывайтесь на канал и пишите мне, чтобы инвестировать вместе!
Не успели мы перевести дух от оптогенетики (когда экспрессией генов управляют с помощью света, используя светочувствительные белки), как подоспели новости еще двух способов управления генной экспрессией — с помощью ультразвука и электромагнитного поля.
Американские ученые открыли у плоского червя чувствительный к ультразвуку белок еще в 2015 году, уже применили его для контроля человеческих нейронов, а сейчас получили грант на разработку терапии болезни Паркинсона и других заболеваний.
Ученые из Кореи открыли белок (на рисунке), чувствительный к переменному электромагнитному полю частотой 60 Гц, и тоже показали возможность модулировать экспрессию генов с его помощью. Они изучили эту систему на трех моделях — ускоренно старения мышей, нейродегенерации и депрессии.
Может быть, через несколько лет мы услышим и о первых результатах применения таких подходов на людях. Правда, чтобы превратить новые подходы в работающую терапию, нужно еще преодолеть множество трудностей: например, достаточно селективно и безопасно доставить в человеческие клетки генную конструкцию, которая обеспечит экспрессию звуко- или электрочувствительного белка. В случае оптогенетики это получилось пока только для заболеваний глаз.
Подписывайтесь на канал и пишите мне, чтобы инвестировать вместе!
🔥16❤6👍3🤓2
Lilly покупает in vivo CAR-T за $3.25B
Компания Kelonia — разработчик in vivo CAR-T для лечения множественной миеломы. Сейчас у них есть данные на 4 пациентах, у каждого полный ответ (то есть болезнь ушла). Однако нужны данные на большем количестве пациентов и более длительное наблюдение. Область очень горячая, я бы сказал, перегретая. Несколько бигфарм уже купили таких компаний на миллиарды (для Lilly это вторая сделка в секторе), и, на мой взгляд, вложения пока несоразмерны имеющимся результатам — это торговля ожиданиями. Да, аутологичные CAR-T показывают впечатляющую способность лечить онкогематологические и аутоиммунные заболевания, но ужасно дороги и сложны в производстве. In vivo CAR-T имеют потенциал себестоимости не более $25k (по крайней мере, так нам сказала Kelonia при встрече), но для начала требуется доказать эффективность и безопасность — а уже были случаи смерти и тяжелой токсичности в клинических исследованиях. К тому же, пока неясно, поможет ли это как-то решить проблему неэффективности CAR-T в солидных опухолях.
Но для венчурных инвесторов это, конечно, раздолье. Мы с Kelonia встречались два раза, в 2023 и 2024. В 2022 они подняли $60M от venRock и других инвесторов и искали денег на следующий раунд. Оценка post-money была $100M. То есть инвесторы первого раунда сделали 32х за четыре года (138% годовых). А если технология окажется успешной, Lilly выплатит до $7В. У нас тоже есть возможность участвовать в таких сделках, да вот только частного фонда пока нет. Но мы над этим работаем.
Подписывайтесь на канал и пишите мне, чтобы инвестировать вместе!
Компания Kelonia — разработчик in vivo CAR-T для лечения множественной миеломы. Сейчас у них есть данные на 4 пациентах, у каждого полный ответ (то есть болезнь ушла). Однако нужны данные на большем количестве пациентов и более длительное наблюдение. Область очень горячая, я бы сказал, перегретая. Несколько бигфарм уже купили таких компаний на миллиарды (для Lilly это вторая сделка в секторе), и, на мой взгляд, вложения пока несоразмерны имеющимся результатам — это торговля ожиданиями. Да, аутологичные CAR-T показывают впечатляющую способность лечить онкогематологические и аутоиммунные заболевания, но ужасно дороги и сложны в производстве. In vivo CAR-T имеют потенциал себестоимости не более $25k (по крайней мере, так нам сказала Kelonia при встрече), но для начала требуется доказать эффективность и безопасность — а уже были случаи смерти и тяжелой токсичности в клинических исследованиях. К тому же, пока неясно, поможет ли это как-то решить проблему неэффективности CAR-T в солидных опухолях.
Но для венчурных инвесторов это, конечно, раздолье. Мы с Kelonia встречались два раза, в 2023 и 2024. В 2022 они подняли $60M от venRock и других инвесторов и искали денег на следующий раунд. Оценка post-money была $100M. То есть инвесторы первого раунда сделали 32х за четыре года (138% годовых). А если технология окажется успешной, Lilly выплатит до $7В. У нас тоже есть возможность участвовать в таких сделках, да вот только частного фонда пока нет. Но мы над этим работаем.
Подписывайтесь на канал и пишите мне, чтобы инвестировать вместе!
🔥21👍7❤5
Интервью про фарму, биотех и не только
Анна Костикова дала замечательное интервью Елизавете Осетинской, очень рекомендую. Аня очень динамично, ярко и интересно рассказывает, там и про AI, и про психическое здоровье, и про менопаузу и, конечно, про современные лекарства, инвестиции и предпринимательство.
Кстати, именно Аня познакомила меня с Андреем Дороничевым, за что я ей безмерно благодарен.
Ещё интересно, что на компанию Monte Rosa Therapeutics мы обратили внимание независимо от Анны, и встречались с их СЕО на одной из конференций.
Единственное замечание: инвестиции в разработку лекарств — это необязательно 15 лет и полный цикл разработки, нынешняя экосистема намеренно устроена так, чтобы отвязать процесс инвестирования от разработки. Готов рассказать подробнее Елизавете или кому-либо еще))
https://youtu.be/Y_a7xF8Kots?si=sbyI6IajWsq_vb8l
Анна Костикова дала замечательное интервью Елизавете Осетинской, очень рекомендую. Аня очень динамично, ярко и интересно рассказывает, там и про AI, и про психическое здоровье, и про менопаузу и, конечно, про современные лекарства, инвестиции и предпринимательство.
Кстати, именно Аня познакомила меня с Андреем Дороничевым, за что я ей безмерно благодарен.
Ещё интересно, что на компанию Monte Rosa Therapeutics мы обратили внимание независимо от Анны, и встречались с их СЕО на одной из конференций.
Единственное замечание: инвестиции в разработку лекарств — это необязательно 15 лет и полный цикл разработки, нынешняя экосистема намеренно устроена так, чтобы отвязать процесс инвестирования от разработки. Готов рассказать подробнее Елизавете или кому-либо еще))
https://youtu.be/Y_a7xF8Kots?si=sbyI6IajWsq_vb8l
YouTube
«Фарму считают дьяволом на рынке». Как уйти из науки в бизнес, самое дорогое лекарство, AI в биотехе
НАСТОЯЩИЙ МАТЕРИАЛ (ИНФОРМАЦИЯ) ПРОИЗВЕДЕН И РАСПРОСТРАНЕН ИНОСТРАННЫМ АГЕНТОМ ЕЛИЗАВЕТОЙ НИКОЛАЕВНОЙ ОСЕТИНСКОЙ ЛИБО КАСАЕТСЯ ДЕЯТЕЛЬНОСТИ ИНОСТРАННОГО АГЕНТА ЕЛИЗАВЕТЫ НИКОЛАЕВНЫ ОСЕТИНСКОЙ 18+
Если вы строите команду и хотите ускорить найм без потери…
Если вы строите команду и хотите ускорить найм без потери…
❤15🔥12👍6😁1
Одобрена первая генная терапия слуха
Компания Regeneron получила одобрение генной терапии редкого заболевания — врожденной глухоты, обусловленной поломкой в гене отоферлина, белка, который отвечает за передачу слухового сигнала в мозг (если очень по-простому). Это очередное научное чудо: дети, которые никогда ничего не слышали, начинают играть музыку, петь и нормально общаться. Препарат вводится прямо в улитку (часть внутреннего уха).
Это не только первая генная терапия слуха, но и первый одобренный генотерапевтический препарат с двумя AAV-векторами — ген оказался слишком большим, чтобы упаковать его в один AAV, и его пришлось разделить на две части, в надежде, что потом белок соберется в ухе как надо. Так и произошло — у 16 пациентов из 20 в клиническом исследовании наступило улучшение слуха (чего без лечения не происходит никогда).
Впрочем, историю нельзя назвать коммерческим успехом: терапия с 2013 по 2023 разрабатывалась компанией Decibel. Поддержанная крутейшими инвесторами (Third Rock, SR One, Regeneron, Google Ventures, Orbimed), она вышла на IPO в 2021 по цене $18, и была куплена Regeneron в 2023 по цене $4. Мы рассматривали компанию в 2016 году и отказались по причине научных рисков и маленького рынка.
Сама терапия тоже не имеет больших коммерческих перспектив: в США в год рождается 20-50 детей с такой болезнью, и не всем из них подходит лечение. Regeneron планирует раздавать терапию бесплатно. Это не чистый альтруизм — взамен компания получает освобождение от тарифов на три года (это результат соглашения с администрацией США).
Подписывайтесь на канал и пишите мне, чтобы инвестировать вместе!
Компания Regeneron получила одобрение генной терапии редкого заболевания — врожденной глухоты, обусловленной поломкой в гене отоферлина, белка, который отвечает за передачу слухового сигнала в мозг (если очень по-простому). Это очередное научное чудо: дети, которые никогда ничего не слышали, начинают играть музыку, петь и нормально общаться. Препарат вводится прямо в улитку (часть внутреннего уха).
Это не только первая генная терапия слуха, но и первый одобренный генотерапевтический препарат с двумя AAV-векторами — ген оказался слишком большим, чтобы упаковать его в один AAV, и его пришлось разделить на две части, в надежде, что потом белок соберется в ухе как надо. Так и произошло — у 16 пациентов из 20 в клиническом исследовании наступило улучшение слуха (чего без лечения не происходит никогда).
Впрочем, историю нельзя назвать коммерческим успехом: терапия с 2013 по 2023 разрабатывалась компанией Decibel. Поддержанная крутейшими инвесторами (Third Rock, SR One, Regeneron, Google Ventures, Orbimed), она вышла на IPO в 2021 по цене $18, и была куплена Regeneron в 2023 по цене $4. Мы рассматривали компанию в 2016 году и отказались по причине научных рисков и маленького рынка.
Сама терапия тоже не имеет больших коммерческих перспектив: в США в год рождается 20-50 детей с такой болезнью, и не всем из них подходит лечение. Regeneron планирует раздавать терапию бесплатно. Это не чистый альтруизм — взамен компания получает освобождение от тарифов на три года (это результат соглашения с администрацией США).
Подписывайтесь на канал и пишите мне, чтобы инвестировать вместе!
❤🔥22🔥16👍7👌2❤1
Intellia: успех фазы 3?
Генное редактирование in vivo впервые показало хорошие результаты в фазе 3 (я писал об этом исследовании два года назад, до его начала). Показание — наследственный ангионевротический отек, где основная задача — предотвращение приступов, вроде отека Квинке. Однократное введение снизило частоту отеков на 87% в год по сравнению с плацебо, а у 62% пациентов в течение 6 месяцев наблюдения не было отеков совсем (11% в плацебо-группе). Эта эффективность — на уровне других одобренных терапий (в том числе РНК-терапии компании Ionis).
Но теперь уже передовой науки и высокой эффективности недостаточно: аналитикам неясно, насколько терапия будет коммерчески успешной. На другой чаше весов — высокая стоимость (наверняка более $1M), неопределенность насчет долговременной эффективности и нежелание пациентов рисковать, если что-то пойдет не так. Так, в другом исследовании компании (по той же технологии, но в другом показании) пациент умер от септического шока, вероятно, связанного с терапией.
Компания будет подавать на одобрение в FDA, но до коммерциализации ей потребуется еще много денег (на Х пишут о $500M). Поэтому пока что акции компании выросли всего на 6%. Впрочем, оптимисты всё равно верят, что за такими трансформирующими подходами будущее, просто оно пока не никак не наступит...
Подписывайтесь на канал и пишите мне, чтобы инвестировать вместе!
Генное редактирование in vivo впервые показало хорошие результаты в фазе 3 (я писал об этом исследовании два года назад, до его начала). Показание — наследственный ангионевротический отек, где основная задача — предотвращение приступов, вроде отека Квинке. Однократное введение снизило частоту отеков на 87% в год по сравнению с плацебо, а у 62% пациентов в течение 6 месяцев наблюдения не было отеков совсем (11% в плацебо-группе). Эта эффективность — на уровне других одобренных терапий (в том числе РНК-терапии компании Ionis).
Но теперь уже передовой науки и высокой эффективности недостаточно: аналитикам неясно, насколько терапия будет коммерчески успешной. На другой чаше весов — высокая стоимость (наверняка более $1M), неопределенность насчет долговременной эффективности и нежелание пациентов рисковать, если что-то пойдет не так. Так, в другом исследовании компании (по той же технологии, но в другом показании) пациент умер от септического шока, вероятно, связанного с терапией.
Компания будет подавать на одобрение в FDA, но до коммерциализации ей потребуется еще много денег (на Х пишут о $500M). Поэтому пока что акции компании выросли всего на 6%. Впрочем, оптимисты всё равно верят, что за такими трансформирующими подходами будущее, просто оно пока не никак не наступит...
Подписывайтесь на канал и пишите мне, чтобы инвестировать вместе!
❤🔥7🔥7👍3❤2
Расширение центральной догмы биологии? Пока нет
Интересная статья опубликована недавно в Science, можете почитать новость на Биомолекуле.
Вкратце, ученые впервые обнаружили ДНК-полимеразу, которая синтезирует длинную ДНК без матрицы – нуклеотиды специфически связываются с аминокислотами в активном центре фермента. Так что же, центральная догма биологии, в соответствии с которой информация передается в направлении ДНК ↔️ РНК ➡️ белок, дополняется стрелкой от белка к ДНК? К сожалению, нет: ДНК синтезируется очень скучная: АСАСАСАCACA… Ничего сложнее фермент породить не в состоянии.
Зачем это нужно? Другая субъединица белка делает комплементарную ДНК GTGTGT... (на этот раз на РНК-матрице ACACAC), и двухцепочечная поли-AC/GT ДНК длиной в сотни пар нуклеотидов помогает бактерии в борьбе с вирусом-бактериофагом (точнее, направляет ее на уничтожение, спасая соседние клетки).
Может быть, такой механизм удастся приспособить для синтеза ДНК без матрицы, а может быть, он останется курьезом фундаментальной науки. Однако, сколько еще сюрпризов нам преподнесет мир бактериальных и вирусных ферметов (напомню, одно из крупнейших открытий 21 века, CRISPR, тоже часть защиты бактерий от фагов).
Подписывайтесь на канал и пишите мне, чтобы инвестировать вместе!
Интересная статья опубликована недавно в Science, можете почитать новость на Биомолекуле.
Вкратце, ученые впервые обнаружили ДНК-полимеразу, которая синтезирует длинную ДНК без матрицы – нуклеотиды специфически связываются с аминокислотами в активном центре фермента. Так что же, центральная догма биологии, в соответствии с которой информация передается в направлении ДНК ↔️ РНК ➡️ белок, дополняется стрелкой от белка к ДНК? К сожалению, нет: ДНК синтезируется очень скучная: АСАСАСАCACA… Ничего сложнее фермент породить не в состоянии.
Зачем это нужно? Другая субъединица белка делает комплементарную ДНК GTGTGT... (на этот раз на РНК-матрице ACACAC), и двухцепочечная поли-AC/GT ДНК длиной в сотни пар нуклеотидов помогает бактерии в борьбе с вирусом-бактериофагом (точнее, направляет ее на уничтожение, спасая соседние клетки).
Может быть, такой механизм удастся приспособить для синтеза ДНК без матрицы, а может быть, он останется курьезом фундаментальной науки. Однако, сколько еще сюрпризов нам преподнесет мир бактериальных и вирусных ферметов (напомню, одно из крупнейших открытий 21 века, CRISPR, тоже часть защиты бактерий от фагов).
Подписывайтесь на канал и пишите мне, чтобы инвестировать вместе!
🔥14❤7👍3🤗3
LanceBio Ventures pinned «Минутка саморекламы ❓ Если вы думаете об инвестировании в публичные биотех-компании ❓ Если у вас недостаточно времени и экспертизы, чтобы самостоятельно принять решение, во что инвестировать — ✅Из ~600 NASDAQ-компаний мы по нашей собственной методике отобрали…»
Химеры голодные, но недостаточно
Знаковое одобрение совершенно новой модальности — таргетной деградации белков — оказалось несколько подпорченным: первый блин вышел комом. Про эту модальность на Биомолекуле пять лет назад вышла статья под названием "Голодные химеры: направленный протеолиз в качестве лекарства". Фишка в том, что вместо подавления функции белка (ингибирования) ученые открыли возможность уничтожить белок совсем, используя клеточный механизм его деградации.
Идее 25 лет, компания Arvinas была основана в 2012, в 2019 начались клинические исследования, и 1 мая 2026 года — первое одобрение (в партнерстве с Pfizer). Однако клинические результаты пока скорее разочаровывают: препарат, направленный на деградацию эстрогенового рецептора для лечения рака молочной железы, не смог повысить выживаемость по сравнению с контрольной группой. Одобрен он был по ускоренной процедуре лишь у пациенток с мутацией ESR1, где смог показать преимущество по безрецидивной выживаемости (PFS) в три месяца. Результат не впечатляет, но это первый прецедент. Надеемся, что следующие продукты покажут более яркие результаты — может быть, этот будут молекулярные клеи Monte Rosa, о которых Анна Костикова говорила в своем интервью. Arvinas же сейчас стоит вдвое дешевле, чем в момент выхода на IPO в 2019 и в 10 раз меньше, чем на пике в 2021.
Интересно, что другой крупный игрок в этой области — Kymera — сами предлагали нам рассмотреть их для инвестиции году в 2016, когда они были еще частными, но что-то не сложилось. Вот у них с точки зрения инвестиций всё хорошо, Market Cap $6.8B.
Подписывайтесь на канал и пишите мне, чтобы инвестировать вместе!
Знаковое одобрение совершенно новой модальности — таргетной деградации белков — оказалось несколько подпорченным: первый блин вышел комом. Про эту модальность на Биомолекуле пять лет назад вышла статья под названием "Голодные химеры: направленный протеолиз в качестве лекарства". Фишка в том, что вместо подавления функции белка (ингибирования) ученые открыли возможность уничтожить белок совсем, используя клеточный механизм его деградации.
Идее 25 лет, компания Arvinas была основана в 2012, в 2019 начались клинические исследования, и 1 мая 2026 года — первое одобрение (в партнерстве с Pfizer). Однако клинические результаты пока скорее разочаровывают: препарат, направленный на деградацию эстрогенового рецептора для лечения рака молочной железы, не смог повысить выживаемость по сравнению с контрольной группой. Одобрен он был по ускоренной процедуре лишь у пациенток с мутацией ESR1, где смог показать преимущество по безрецидивной выживаемости (PFS) в три месяца. Результат не впечатляет, но это первый прецедент. Надеемся, что следующие продукты покажут более яркие результаты — может быть, этот будут молекулярные клеи Monte Rosa, о которых Анна Костикова говорила в своем интервью. Arvinas же сейчас стоит вдвое дешевле, чем в момент выхода на IPO в 2019 и в 10 раз меньше, чем на пике в 2021.
Интересно, что другой крупный игрок в этой области — Kymera — сами предлагали нам рассмотреть их для инвестиции году в 2016, когда они были еще частными, но что-то не сложилось. Вот у них с точки зрения инвестиций всё хорошо, Market Cap $6.8B.
Подписывайтесь на канал и пишите мне, чтобы инвестировать вместе!
❤12
Мой комментарий для GlobalData
Засветился в заметке о невирусных средствах доставки генной терапии: Non-viral gene therapies emerge as key players amid viral safety bottlenecks
Засветился в заметке о невирусных средствах доставки генной терапии: Non-viral gene therapies emerge as key players amid viral safety bottlenecks
Pharmaceutical Technology
Non-viral gene therapies emerge as key players amid viral safety bottlenecks - Pharmaceutical Technology
Non-viral gene therapies may hold potential to overcome some safety, pricing and manufacturing hurdles linked to viral alternatives.
👍6❤5🔥2👌1