Dr. Mazen Noureddin, Principal Investigator (PI) of the DD01 Phase 2 clinical trial, stated, “The most important objective for clinicians treating MASH patients is to prevent or reverse liver fibrosis before it progresses to irreversible stages such as cirrhosis or liver failure. The confirmation of at least one stage improvement in fibrosis in half of the patients treated with DD01 in less than a year is a very encouraging result for the liver disease community. Given that an excellent safety profile was also confirmed, we expect DD01 to emerge as a competitive next-generation treatment option for patients with metabolic liver diseases.”

“We believe it is meaningful that the 48-week biopsy results from the DD01 Phase 2 clinical trial demonstrated statistical significance across MASH resolution, liver fibrosis improvement, and composite endpoints. Despite the relatively limited number of patients enrolled, differentiated histological improvement effects were confirmed, and we expect this to further strengthen the competitiveness of DD01, namely zabopegdutide, as a next-generation MASH treatment. As interest in MASH therapies among global pharmaceutical companies is higher than ever, we will make every effort to actively accelerate global partnering discussions based on these clinical results and pursue a large-scale licensing transaction,” said Lee Seul-ki, CEO of D&D Pharmatech.

DD01 2상 임상시험의 책임 연구자인 Mazen Noureddin 박사는 “MASH 환자를 치료하는 임상의들에게 가장 중요한 목표는 간경변이나 간부전과 같은 돌이킬 수 없는 단계로 진행되기 전에 간 섬유화를 예방하거나 역전시키는 것”이라고 밝혔다. “DD01로 치료받은 환자의 절반에서 1년 미만의 기간 내에 간 섬유화 단계가 최소 한 단계 개선된 사실이 확인된 것은 간 질환 의료계에 매우 고무적인 결과입니다. 또한 우수한 안전성 프로파일도 확인된 만큼, DD01이 대사성 간 질환 환자를 위한 경쟁력 있는 차세대 치료 옵션으로 부상할 것으로 기대합니다.”

“DD01 2상 임상시험의 48주 생검 결과가 MASH 해소, 간 섬유화 개선 및 복합 평가변수 전반에 걸쳐 통계적 유의성을 보인 것은 의미 있는 성과라고 생각합니다. 등록된 환자 수가 상대적으로 제한적이었음에도 불구하고 차별화된 조직학적 개선 효과가 확인되었으며, 이는 차세대 MASH 치료제인 DD01, 즉 자보페그두타이드의 경쟁력을 한층 더 강화할 것으로 기대합니다."
D&D 파마텍의 이슬기 대표는 “전 세계 제약사들의 MASH 치료제에 대한 관심이 그 어느 때보다 높은 만큼, 이번 임상 결과를 바탕으로 글로벌 파트너십 논의를 적극적으로 가속화하고 대규모 라이선싱 계약을 성사시키기 위해 최선을 다할 것”이라고 말했다.

기술이전 논의 중, 기존 사례 대비 빠르게 진행될 것

다음 데이터 발표 시기는 11월 미국간학회(AASLD)가 될 것 같고, 바이오 마커나 하위 그룹 분석 등을 포함한 상세 내역이 추가될 예정이다. 아울러 조직생검 분석에 사용한 섬유화 관련 AI 프로그램인 qFibrosis 데이터도 준비 중이고 이 프로그램 개발사인 Histolndex 와 임상결과에 대한 공동 학회 발표 등도 논의할 계획이다. Fibrosis는 병리학자 판독 대비 더 자세하고 민감한 섬유화 개선의 측정이 가능한 것으로 알려져 있고, Roche 및 Novo Nordisk에 인수된 89bio와 Akero 임상에 적용되었고, Tirzepatide 임상3상에도 적용 되어 그 결과값이 학회나 논문을 통해 공개된 바 있다. 현재 기술이전을 위한 Confidential Deck을 준비 중인데, 25년 6월 1차 평가지표 공개 후 꾸준한 피드백을 주고 받은 잠재 후보자들이 있어 Due Diligence가 그리 오래 걸리지는 않을 것으로 보인다

GSK가 Efimosfermin를 인수한 사례 참고 (총 계약 규모 약 3조원)

DD01의 기술이전 규모는 GSK가 Boston Pharmaceuticals로부터 Efimosfermin를 인수한 사례로 가늠할 수 있다. 당시 총 계약 규모는 $2B(약3조원)에 선급금 $1.2B(약1.8조원)을 지급하였다. 이 계약은 일반적인 L/O가 아닌 자산인수계약(Boston에 로열티 지급X)이기 때문에 선급금이 큰 것임은 참고해야 한다. 최근 총 계약 규모의 6% 수준의 선급금을 지불하는 추세인데, 조직생검이라는 어려운 관문을 통과한 만큼 더 높은 수준의 선급금을 요구해 볼만 하다. Efimosfermin은 Q4W 투약하므로 편의성에서 이점을 갖지만, DD01은 적은 환자수로 전체 효능 항목에서 더 나은 결과(Efimosfermin은 복합 지표 p=0.07로 유의성 미달성)를 보였으므로 경쟁력이 있다.

Q. 6월 Bio-USA 일정에서 MASH 기술이전 논의가 가능하겠는가? 

A. Bio-USA에는 참석하지 않을 예정이다. 우리 BD팀은 잠재적 매수자에게 제공한 Confidential Deck 작성이 1순위다. 우리는 BD자문사로 글로벌사를 쓰고 있기에 파트너링을 위한 미팅은 그들이 진행하면 된다. 물론 우리의 자문사는 Bio-USA에 참석한다.

DD01은 단 2주(2단계) 만에 점증을 완료하고도 위장관계 부작용으로 인한 임상 중단율(8%)이 낮았습니다. 회사는 이러한 차별화된 효능과 투약 편의성이 향후 처방 선호 요인으로 작용해 시장 지배력을 크게 강화할 것으로 보고 있습니다.