한 마디로 제대로 만들어줄 수 있는 mRNA CDMO가 별로 없다는 내용인데 뭘 저리 길게.....

사키가케 지정은 혁신의약품 개발을 촉진하기 위해 일본 정부가 운영하는 제도다. 지정 시 일본 규제당국과의 논의가 보다 원활해지며, 관련 요건을 충족할 경우 ‘신속 승인’과 ‘우선 심사’ 대상에 포함될 수 있다. 벰다네프로셀은 지난 2021년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ‘신속심사’ 지정을, 지난해에는 ‘재생의학첨단치료제(RMAT)’로 지정을 받은 바 있다.

벰다네프로셀은 파킨슨병으로 손실되는 ‘도파민 생성 뉴런’을 대체하기 위해 설계된 임상시험 단계의 세포치료제 후보물질이다. 인간 배아 만능줄기세포에서 유래한 ‘도파민성 뉴런 전구세포’를 환자의 뇌에 수술로 이식하면, 이식된 세포가 ‘성숙한 도파민 뉴런’으로 발달해 손상된 신경망을 재형성하고 운동 및 비운동 기능을 회복시킬 수 있다는 게 바이엘의 설명이다.

현재 바이엘은 벰다네프로셀에 대한 임상3상(exPDite-2)에 참여할 환자를 모집하고 있다. 해당 임상3상은 미국·캐나다·호주에서 약 102명의 파킨슨병 환자를 대상으로 진행되는 연구로, ‘가짜 수술 대조군’과 ‘벰다네프로셀’의 효능과 안전성 등을 평가할 예정이다.

https://www.thebionews.net/news/articleView.html?idxno=20858

미국 머크(MSD)의 PD-1 블록버스터 키트루다(Keytruda)와 넥틴-4(Nectin-4) 항체-약물접합체(ADC) 파드셉(Padcev) 병용요법이 또다른 초기 방광암 임상3상에서도 전체생존기간(OS)을 개선하는데 성공했습니다.

키트루다와 파드셉 병용요법은 바로 지난달, 초기 방광암에 대한 수술전후요법 치료제로 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인을 받았으며 인상적인 OS 개선효능을 보였습니다.

키트루다+파드셉이 지난달 시판허가를 받은 적응증은 화학항암제인 시스플라틴(cisplatin)에 부적합한 환자가 대상이었고, 이번에는 남은 절반을 차지하는 시스플라틴에 적격한 환자를 대상으로도 OS를 개선한 데이터를 얻게 됐습니다. 머크는 이번 발표에서 구체적인 데이터를 공개하지는 않았으나 임상적으로 의미있는(clinically meaningful) 수준의 효능을 확인했다고 설명했습니다.

머크와의 키트루다+파드셉 병용요법 파트너사인 화이자(Pfizer)의 제프 레고스(Jeff Legos) 최고종양학책임자(COO)는 “처음으로 화학항암제를 포함하지 않은 병용요법에서 상당한 생존기간 이점을 보였으며 이는 새로운 표준치료제(SoC)가 될 잠재력을 제시한다”고 강조했습니다.

https://www.biospectator.com/news/view/27313

2025.12.18 17:16:18
기업명: 오름테라퓨틱(시가총액: 1조 8,536억)
보고서명: 주요사항보고서(유상증자결정)

보통주 :
우선주 : 1,328,090주(발행가격 : 90,355원)

발행비율 : 6%

* 투자자
케이비 디지털 플랫폼 펀드
한국투자 핵심역량 레버리지 Ⅱ 펀드
Brookdale Global Opportunity Fund
Brookdale International Partners, L.P.
디에스씨홈런펀드제2호
케이비 글로벌 플랫폼 2호 펀드
아이엠엠 스타트업 벤처펀드 제1호
우리 2022 스케일업 펀드
컴퍼니케이 AI퓨처테크펀드
IBK-컴퍼니케이 혁신성장펀드
IMM 세컨더리 벤처펀드 제6호
2024 IBK혁신 스타셋 제4호 과학기술혁신 창업벤처전문 사모투자합자회사

발표일자 : 2025-12-18
납입일자 : 2026-01-13
상장일자 : -

공시링크: https://dart.fss.or.kr/dsaf001/main.do?rcpNo=20251218000446
회사정보: https://finance.naver.com/item/main.nhn?code=475830

당사가 기술이전하여 컴퍼스 테라퓨틱스가 개발중인 ABL001의
신약허가가 임박했음을 상세히 다룬 기사를 공유드립니다.

당사 최초의 상용화 신약 후보인 ABL001에도 많은 관심 부탁드립니다.


[주요 내용]

1. 우수한 탑라인 데이터 (2025년 4월)
ABL001 + 파클리탁셀 병용군(ITT, n=111)의 객관적반응률(ORR) 17.1% vs 파클리탁셀 단독군(n=57) 5.3%
병용 요법에서 단독군 대비 종양 억제에서 유의한 차이를 확인(p=0.031)

2. 신약허가로 이어질 생존 기간 데이터 발표 예정 (2026년 1분기 말)
항암제 효능의 지속성과 임상적 유의성을 입증해 승인 가능성을 높이는 지표로 작용할
OS, PFS 등의 생존기간 데이터 발표 후 허가 절차 진입 예정


*기사 링크 : https://www.press9.kr/news/articleView.html?idxno=70103

캐릭테라퓨틱스(Carrick Therapeutics)가 새로운 단서로 경구용 CDK7 저해제 ‘사무라시클립(samuraciclib)’ 병용요법이, 이전 CDK4/6 저해제를 투여받았던 내성 유방암 2차치료제 세팅에서 ORR 33%, PFS 7.8개월을 확인한 임상2b상 결과를 공개했네요.

캐릭은 해당 2차치료제 세팅에서 TP53 유전자변이가 없는(WT) 환자에게서의 기회를 보고 있고, ORR은 55%, PFS는 14.5개월로 개선된 수치가 도출됐습니다. 캐릭에 따르면 이전 CDK4/6 저해제를 투여받았던 세팅에서 약 70%의 환자가 TP53 변이가 없고, TP53 변이유무는 임상현장에서 시판 ctDNA 검사를 통해 찾을 수 있습니다.

항암제 분야에서 CDK7 저해제는 CDK4/6 저해제의 내성을 극복하는 전략으로 주목받았으나, 중후기 임상에서 뚜렷한 결과가 도출되지 못했던 영역입니자. 그동안 임상에서 약물 선택성 부족 등 독성으로 인한 제한적인 치료용량범위(therapeutic window)로 번번이 임상개발 실패에 부딪혔습니다.

글로벌에서도 CDK7 플레이어는 몇 없는데요. 이러한 가운데 이번에 CDK7 저해제 병용전략으로 가장 앞서가는 캐릭의 임상결과가 도출된 것입니다.

https://m.biospectator.com/view/news_view.php?varAtcId=27297

[큐리언트, 독일 자회사 QLi5에 108억원 투자]

- 노벨상 수상자 로버트 후버도 박사도 참여
- 조달 자금으로 차세대 ADC 플랫폼 개발 가속화
- PI-ADC는 ADC 내성 극복과 자가면역질환 타겟

https://www.hankyung.com/article/202512193072i

📌ADC의 혁신은 이중적 특성과 이중 페이로드 전략을 통해 가속화.

강력한 세포독성 화학요법제를 단일클론항체를 통해 종양 세포 내부로 직접 전달함으로써, 기존 전신 화학요법 및 그에 수반되는 부작용 없이도 새로운 표준 치료법이 될 가능성을 제시

현재 ADC 시장은 2030년까지 3,100억 달러에 이를 것으로 예상되며 더욱 효과적인 치료 옵션으로의 전환을 반영

의료계의 높은 기대감과 차세대 ADC의 성공에 대한 확신 덕분에 주요 제약사들은 M&A나 라이선스 계약을 통해 ADC 파이프라인을 적극적으로 확장

특히 이중특이항체와 이중 페이로드 ADC와 같은 새로운 접근이 등장하면서, 종양 이질성과 약물 저항성 문제를 동시에 해결할 새로운 길이 열리고 있는 상황.

Debiopharm의 초기 상업 및 접근 책임자 Sophie Brachet "대장암, 췌장암, 특정 희귀암과 같은 종양 유형과 싸우는 환자들에게 표적 치료 옵션이 제한적이며, 이는 새로운 치료 전략의 절실한 필요성을 강조한다"고 언급.

"따라서 새로운 적응증에서 환자 결과를 개선할 수 있는 미탐구의 기회가 존재하며, 이미 ADC가 확립된 종양 유형에서는 치료 패러다임 초반으로 이동하고 병용 요법에 점점 더 많이 사용되고 있다"고 발언.

[IV Research]

압타바이오(293780)-Apta-DC, ADC처럼 폭풍 성장 가능할까?

Apta-DC 플랫폼

Apta-DC(Aptamer-Drug Conjugate) 플랫폼은 동사의 핵심 기술 중 하나로, 압타머(Aptamer)에 항암 약물을 결합하여 표적 세포에 선택적으로 전달하는 신개념 약물 전달 체계다. 이러한 Apta-DC 접근법은 ADC의 개념과 유사하지만 차이점이 분명히 존재한다. 압타머는 일반적으로 항체보다 크기가 매우 작아 조직 투과성이 높고, 신장을 통해 빠르게 배설되어 off-target 잔류가 적다. 또한 완전 화학합성으로 대량생산이 가능하고 면역원성이 낮아 반복투여에 유리하다. 이러한 장점으로 동사는 자체 플랫폼을 통해 Apta-DC 파이프라인을 확장하고 있다.

Apta-16은 압타머에 Cytarabine을 Conjugation한 약물로 AML/MDS 등 혈액암을 표적으로 하며, 미국 FDA로부터 희귀의약품 지정을 받고 임상1상을 진행 중이다. Cytarabine은 DNA 합성을 방해하는 Anti-metabolite 약물로, 분열 속도가 빠른 암세포와 정상세포 모두에 독성을 나타낸다. 그러나 약물 투여가 지속되면 암세포는 다양한 방식으로 세포사멸 신호를 차단하는 등 Cytarabine에 대한 내성을 확보하게 된다. 동사는 이러한 Cytarabine의 내성을 극복하기 위해 Apta-DC 플랫폼 기술을 활용해 암세포 표면에 과발현되는 Nucleolin을 타깃하여 Apta-16을 개발했다.

최근 동사는 Apta-16의 임상에 사용할 약물 생산에 돌입했다. 이에 따라 2H26부터 본격적으로 임상1상을 진행할 계획이다. 2026년 임상1상 환자들의 초기 임상 반응에 따라 동사의 Apta-DC 플랫폼의 가치 재평가가 이루어질 수 있다고 판단되며, 이를 기반으로 글로벌 제약사에 대한 기술이전 가능성도 높아질 수 있을 것으로 기대된다.

각 후보물질의 주요 Milestone이 예정되어 있는 2026년

동사는 APX-115-DN 임상2b상을 진행 중이다. 임상2b상은 12주가 아닌 24주 복용으로 UACR 개선뿐 아니라 eGFR 사구체 개선 역시 확인할 예정이며, 임상 데이터는 2H26 학회를 통해 발표할 계획이다. APX-115-AKI의 경우 미국 및 한국 임상2상을 진행 중으로, 현재 환자 투여가 60% 이상 완료되었으며 1H26까지 투여 완료를 목표로 한다. 상업적 기회가 높아 의미 있는 데이터 확보에 따라 APX-115-DN과 APX-115-AKI의 Package licensing deal이 이루어질 수 있다고 판단한다.

ABF-101의 Part A SAD는 2026년 1월 환자 투약 후 1Q26 이내 결과를 확인할 수 있을 것으로 예상되며, Part B MAD는 4~5월까지 복용을 마치고 3Q26 결과를 확인할 수 있을 것으로 기대한다.

2025년 6월 미국 FDA로부터 췌장암 적응증으로 희귀의약품 지정을 받은 APX-343A는 2H25부터 임상1상에 진입했으며, 2H26 학회를 통해 중간 데이터를 발표할 수 있을 것으로 전망된다.

https://t.me/IVResearch

https://blog.naver.com/ivresearch/224117437631

아스트라제네카(AstraZeneca)가 합성치사 타깃인 ATR 저해제로 진행한 임상3상에서 끝내 실패했습니다. 빅파마들의 연이은 ATR 저해제 개발실패 속에서, 후기 임상에 진입했던 아스트라제네카마저 고배를 마시게 됐습니다.

아스트라제네카는 비소세포폐암(NSCLC)을 대상으로 ATR 저해제인 ‘세라라서팁(ceralasertib)’과 PD-L1 항체 ‘임핀지(Imfinzi)’ 병용요법을, 표준 화학항암제인 도세탁셀(docetaxel)과 비교평가한 임상3상 결과 1차종결점인 전체생존기간(OS)을 충족하지 못했습니다.

https://www.biospectator.com/news/view/27357