길리어드 사이언스(Gilead Sciences)가 끝내 노보노디스크(Novo Nordisk)의 GLP-1 수용체 작용제 ‘세마글루타이드(semaglutide)’와의 삼중 병용요법을 평가해온 대사이상관련지방간염(MASH) 임상 프로그램을 중단했습니다.

길리어드는 지난 2019년 3건의 MASH 임상에 연달아 실패한 이후 회사의 FXR 작용제, ACC 저해제와 노보노디스크의 세마글루타이드 병용요법을 평가하는 전략에 남은 희망을 걸어왔습니다. 그러나 길리어드의 마지막 임상단계 MASH 프로그램이었던 이번 삼중요법마저 추가개발을 포기하게 됐습니다.

회사는 이번 발표에서 세마글루타이드 삼중요법 프로그램의 개발을 중단하게 된 이유에 대해서는 따로 언급하지 않았습니다. 길리어드는 세마글루타이드 삼중요법으로 진행한 임상2상을 지난해말 완료한 상황이었습니다.

https://www.biospectator.com/news/view/25996

에스티큐브는 넬마스토바트와 트리플루리딘-티피라실(TAS-102), 베바시주맙 병용요법이 치료 불응성 대장암 환자를 대상으로 한 임상 1b상 단계에서 용량제한독성(DLT) 없이 모든 안전성 평가를 통과함에 따라, 2상 임상 투약을 개시했다고 12일 밝혔다.

임상 2상은 BTN1A1 발현 양성 환자를 대상으로 진행되는 바이오마커 기반(Biomarker-driven) 임상이다.

"넬마스토바트는 BTN1A1을 표적하는 세계 유일의 면역항암제로, 고형암 전반에서 새로운 치료옵션을 제시할 수 있는 가능성을 지니고 있다"며 "BTN1A1 양성 환자를 대상으로 한 이번 임상 2상은 바이오마커로서의 타당성과 타깃 치료전략의 유효성을 검증할 핵심 근거가 될 것"이라고 말했다.

https://www.asiae.co.kr/article/item-disclosure/2025081213391500365

단백질 분해 신약 개발기업인 핀테라퓨틱스는 12일 식품의약품안전처로부터 자사의 CK1α 분자접착 분해제(Molecular Glue Degrader, MGD) 후보물질인 ‘PIN-5018(개발코드명)’의 고형암 환자 대상 임상1상 시험계획(IND)을 승인받았다고 밝혔습니다.

PIN-5018은 CK1α를 선택적으로 분해하는 MGD 계열의 신약 후보물질로, 표적 단백질 자체를 제거하는 기전을 통해 전통적인 저해제와 차별화된 작용 특성을 보입니다. 핀테라퓨틱스는 이를 통해 3개 암종을 동시에 공략하는 포트폴리오 전략을 구축하고 있습니다.

이번 임상 승인으로 PIN-5018은 지난 5월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 동일한 임상1상 승인을 받은 데 이어 국내에서도 임상 진입이 가능해졌습니다. 회사는 올해 하반기부터 국내 임상을 본격적으로 개시할 계획입니다.

국내 임상1상은 고형암 환자를 대상으로 경구용(먹는) PIN-5018 단독 투여 시 용량 증량(dose escalation)에 따른 안전성, 최대 내약 용량(MTD) 및 초기 항종양 활성을 평가합니다. 특히 통계학적 모델 기반의 ‘BOIN(Bayesian Optimal Interval)’ 디자인을 적용해 환자 안전을 확보하면서도 용량을 유연하고 효율적으로 증·감량할 수 있도록 설계했습니다.

또 안전성과 잠재적인 효능이 확인된 용량에서는 보충 코호트(backfill cohort)를 운영해 추가 환자를 등록, 해당 용량에서의 안전성과 초기 항암 효과를 보다 세밀하게 분석할 예정입니다. 이를 통해 최적 용량 확정과 후속 연구 설계의 근거를 마련할 계획입니다.

https://www.thebionews.net/news/articleView.html?idxno=17143

RET+ NSCLC; Analysis of TROP2, MET, HER3 Expression

다국적 제약사 화이자(Pfizer)는 항체약물접합체(ADC) 치료제인 ‘파드셉(Padcev, 성분 엔포투맙 베도틴)’과 MSD(미국 머크)의 면역항암제인 ‘키트루다(Keytruda, 성분 펨브롤리주맙)’ 병용요법이 ‘근육침윤성 방광암’을 적응증으로 하는 임상3상(EV-303 또는 KEYNOTE-905)에서 무사건 생존기간(EFS) 및 전체 생존율(OS)에서 통계적으로 유의한 개선을 보였다고 12일(현지시간) 밝혔습니다.

파드셉은 ‘넥틴-4(Nectin-4)’를 표적하는 ADC 치료제로, 화이자와 일본 아스텔라스파마(Astellas Pharma, 이하 아스텔라스)가 공동으로 개발했습니다. 또 키트루다는 MSD의 PD-1 억제 면역항암제입니다. 현재 파드셉과 키트루다 병용요법은 ‘요로상피암’ 1차 치료제로 사용되고 있습니다.

화이자는 파드셉과 키트루다 병용요법의 효능과 안전성 등을 평가하기 위해 시스플라틴 기반의 화학요법이 ‘불가능’하거나 해당 치료를 거부한 근육침윤성 방광암 환자를 대상으로 임상3상을 진행했습니다. 환자들은 △수술 전후 키트루다 단독(A군) △수술 단독(B군) △수술 전후 파드셉과 키트루다 병용(C군)으로 무작위 배정됐습니다.

임상3상 연구 결과, C군은 B군 대비 주요 평가변수인 EFS 및 2차 평가변수인 OS에서 임상적으로 의미 있는 개선을 보였습니다. 또 다른 2차 평가변수인 병리학적 완전 관해율(pCR)도 개선됐다는 게 화이자의 설명입니다.

https://www.thebionews.net/news/articleView.html?idxno=17148

올해 글로벌 제약바이오 산업에서 수십억 달러 규모의 대형 항암 거래가 잇따르며 차세대 모달리티(치료접근법)와 시장성이 높은 표적을 둘러싼 선점 경쟁이 치열해지고 있습니다. 글로벌 제약사들이 유망 기술과 자산 확보를 위해 대규모 기술이전 계약에 적극적으로 나서고 있는 것인데요.

글로벌 시장조사기관인 랩바이오테크(Labiotech)가 최근 발간한 보고서에 따르면, 올해 전 세계에서 가장 주목받은 10대 항암 거래에는 PD-(L)1·VEGF 이중항체와 B세포 성숙항원(BCMA) 기반 다중항체, 클라우딘18.2(CLDN18.2) 등 유망 표적과, 방사성의약품·분자접착제·항체약물접합체(ADC) 등 최신 항암 모달리티가 대거 포함됐습니다.

이번 ‘톱10’ 거래는 △거래 규모가 수십억 달러에 이르고 △미국·유럽 등 주요 시장의 독점 권리를 확보하며 △임상1~3상 단계이거나 승인에 근접한 자산일 뿐만 아니라 △차세대 플랫폼 기술을 기반으로 하고 △미충족 의료 수요(high unmet need)를 충족할 잠재력을 갖춘 사례를 중심으로 선정됐습니다.

특히 빅파마들은 단기간 내 상업화 가능성이 높고, 기존 포트폴리오와의 시너지가 기대되는 자산을 최우선으로 선택했습니다. 공통적으로는 △PD-(L)1·VEGF, BCMA, CLDN18.2, ACP3 등 주요 표적에 집중하고 △이중·삼중항체, T세포 인게이저, 몰레큘러 글루, ADC, 방사성의약품 등 차세대 모달리티를 적극적으로 채택했습니다. 또 글로벌 톱티어(Top-tier) 제약사가 주도하는 수십억 달러 규모의 대형 투자라는 점, 후반부 임상 단계 자산을 확보해 승인·상업화를 앞당기는 전략, 포트폴리오 다각화 등이 두드러지는 것으로 나타났습니다.

https://www.thebionews.net/news/articleView.html?idxno=17149

7일 바이오업계에 따르면 다이이찌산쿄는 지난달 31일 분기 실적을 발표하면서 엔허투 SC의 임상 계획을 공개했다. 다음 달 30일까지 엔허투 SC 임상 1상에 진입할 예정이다. 해당 임상은 재발성·전이성 고형암 환자 76명으로 진행된다. 해당 임상은 안전성과 약동학(PK)를 주평가지표로 설정했다. 다이이찌산쿄는 임상 1상 결과를 바탕으로 바로 품목허가를 위한 임상 3상에 들어설 계획이다.

엔허투란 글로벌 ADC 시장 1위를 차지하고 있는 블록버스터 의약품을 말한다. 엔허투의 올해 1분기 매출은 1610억엔(약 1조5200억원)으로 전년 동기 대비 262억엔(2500억원) 증가했다. 다이이찌산쿄는 올해 엔허투의 연매출이 7613억엔(약 7조1700억원)을 기록할 것으로 전망했다.

앞서 다이이찌산쿄는 지난해 11월 ‘ALT-B4’ 기술을 적용해 엔허투를 SC 제형으로 전환하기 위해 알테오젠과 3000만달러(3917억원) 규모의 기술이전 계약을 체결했다. 알테오젠은 선급금 2000만달러(278억원)에 이어 곧 임상 1상 개시에 따른 마일스톤도 수령할 것으로 전망된다.

이번 임상의 의미는 알테오젠에도 남다르다. 알테오젠의 피하주사 전환 히알루로니다제 ALT-B4 기술이 글로벌 ADC 시장 1위 제품인 엔허투에 적용되면서 기술 상용화 가능성을 또 다시 입증할 기회이기 때문이다. 그뿐만 아니라 이번 임상에 성공하면 ADC의 SC 제형 전환 기술 공급자로 입지를 굳힐 수 있게 된다.

우선 엔허투 SC 임상이 성공해 상용화된다면 알테오젠은 막대한 로열티(경상 기술료)를 기대해볼 수 있다. 바이오시장에서는 2028년에 엔허투 SC 시판이 가능할 것으로 보고 있다. 엔허투 SC의 로열티도 키트루다 SC보다 높을 것으로 추정하고 있다. 마일스톤 비중이 낮은 것으로 미뤄봤을 때 상용화 시 수익률을 더욱 높였을 것이라는 추측이 반영됐다.

https://www.edaily.co.kr/News/Read?newsId=01079126642266992&mediaCodeNo=257

대웅제약과 대웅테라퓨틱스는 ‘세마글루티드’ 성분을 탑재한 자체 개발 마이크로니들 패치가 사람을 대상으로 한 초기 약물 흡수 실험(Pilot PK)에서 주사제 대비 생체이용률이 80% 이상에 달하는 결과를 확보했다고 밝혔습니다.

이번 실험은 대웅테라퓨틱스가 자체 개발한 약물 전달 기술 플랫폼인 ‘클로팜(CLOPAM)’을 적용한 세마글루티드 마이크로니들 패치 제형에 대한 글로벌 최초의 인체 적용 결과로, 세마글루티드 피하주사(SC) 제형과 비교해 약물 전달 효율을 확인한 것이라는 게 회사의 설명입니다.

이번 연구는 건강한 성인 70명을 대상으로 대웅테라퓨틱스가 개발한 세마글루티드 마이크로니들 패치를 피부에 부착해 체내에 흡수된 약물의 혈중 농도를 측정한 뒤, 같은 조건에서 기존 비만 치료제인 세마글루티드 피하주사를 투여했을 때의 혈중 농도를 측정해 두 약물 간 상대적 생체이용률을 비교했습니다.

두 제형의 투여 용량 차이를 보정해 동일 기준으로 비교한 결과, 마이크로니들 패치는 주사제 대비 80% 이상의 상대적 생체이용률을 나타냈습니다. 즉, 피하주사 제형의 약물 흡수율을 100%로 보았을 때, 마이크로니들 패치의 약물은 80% 이상이 효과적으로 체내에 흡수된 것입니다.

이는 동일 성분을 담은 기존 마이크로니들 패치들이 약 30% 수준의 생체이용률을 보였던 것과 비교해 최고 수준의 농도를 구현한 것으로, 세마글루티드 경구제와 비교했을 때에는 약 160배 높은 수준이라고 대웅제약은 설명했습니다.

https://www.thebionews.net/news/articleView.html?idxno=17150

툴젠은 AI기반 디지털스피드브리딩 플랫폼 기술로 신품종을 개발하는 파미레세와 공동 개발한 ‘바이러스TRV를 이용한 고추 유전자 편집 기술’이 농림축산식품부가 주관하는 2025년 농림식품신기술(NET) 인증을 획득했다고 밝혔습니다.

https://www.thebionews.net/news/articleView.html?idxno=17155

네옥바이오는 에이비엘바이오가 보유한 ADC 파이프라인의 개발을 위해 설립됐다. 우선 이중항체 ADC ABL206, ABL209의 인간 임상을 준비 중인 것으로 전해진다.

ABL206과 ABL209는 아직 구체적인 타깃이 공개되지 않은 약물로, TOP1(topoisomerase I) 저해제 페이로드가 적용됐다. 사측은 올해 말까지 미국 식품의약국(FDA)에 두 약물의 임상시험계획(IND)을 신청할 예정이다.

에이비엘바이오는 향후 ABL206, ABL209 등의 임상 결과를 활용해 엑시트에 나선다는 계획을 세웠다. 네옥바이오를 글로벌 빅파마와 합병하거나 나스닥에 상장시키는 등 다양한 방안을 고려하는 것으로 알려졌다.

http://www.press9.kr/news/articleView.html?idxno=66128

식품의약품안전처는 길리어드사이언스의 B세포 림프종 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제인 ‘예스카타(성분 엑시캅타진실로루셀)’를 허가했다고 밝혔습니다. 이번 허가로 예스카타는 노바티스의 ‘킴리아(성분 티라젠렉류셀)’, 얀센의 ‘카빅티(성분 실타캅타젠오토류셀)’에 이은 국내 세 번째 CAR-T 치료제가 됐습니다.

예스카타는 환자의 면역세포(T세포)에 ‘CD19(B세포 표면 단백질)’를 인지할 수 있는 유전 정보를 넣어준 후, 다시 이 세포(CAR-T)를 환자의 몸에 주입해 CD19를 발현하는 암세포를 인식해 사멸시키는 기전의 항암제입니다. 지난 2017년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ‘거대 B세포 림프종’에 대한 3차 치료제로 처음 승인받았고, 국내에서는 지난해 9월 식약처로부터 ‘희귀의약품’으로 지정된 바 있습니다.

예스카타는 재발성·불응성인 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 성인 환자에게 새로운 치료 선택지를 제공할 수 있을 것으로 보입니다. 또 현재 국내 허가된 치료제가 없는 원발성 종격동 B세포 림프종(PMBCL) 환자에게도 치료 기회를 제공할 것으로 기대됩니다.

https://www.thebionews.net/news/articleView.html?idxno=17160

네오이뮨텍은 T 세포 증폭제인 ‘NT-I7’(에피네프타킨 알파)의 급성방사선증후군(ARS) 치료제 개발을 위한 영장류 실험의 첫 번째 단계에서 대조군과 비교해 생존율이 43%포인트 늘어난 중간결과를 얻었다고 13일 밝혔다.


이번 실험은 총 48마리의 영장류를 대상으로 했다. 적정 방사선 강도 및 NT-I7의 치료 용량 설정을 목적으로 설계했으며, NT-I7을 세 가지 용량군으로 나누어 투여한 후 60일간 림프구 수(ALC) 및 생존율을 관찰하는 방식으로 진행했다.

7월 초에 투여를 완료하고 60일까지 생존율을 확인할 예정으로 이번 생존율 결과는 30일치에 해당하는 중간 결과다. 네오이뮨텍 관계자는 “기존 ARS 영장류 모델에서 30일차 생존한 개체가 대부분 60일까지 생존하는 경향을 보이는 것으로 알려져 현재 결과대로 실험이 종료될 것으로 예상한다”고 했다.

네오이뮨텍은 이번 중간 분석에서, NT-I7 고용량 투여군에서 대조군 대비 43%포인트 개선된 생존율을 확인한 것 외에도, 생존한 개체에서 림프구 수(ALC) 수치가 증가된 경향도 함께 관찰했다.

네오이뮨텍은 미국 식품의약국(FDA)의 지난 허가 사례로 미뤄 NT-I7의 영장류 시험 결과가 ARS 치료제 승인 근거가 되는 데 충분할 것으로 내다봤다.

FDA는 사람 대상 임상 결과 대신 동물실험 결과를 근거로 쓰는 ‘애니멀 룰(Animal Rule)’을 적용해 2021년 암젠의 ‘엔플레이트’를 ARS 치료제로 승인했다. 애니멀룰은 사람을 대상으로 임상시험을 적용할 수 없는 희소 병증에 대한 치료제를 개발할 때 예외적으로 적용하는 제도다. 사고로 노출된 방사선 사고로 생기는 ARS가 대표적이다.

엔플레이트가 승인 근거가 된 영장류 시험 결과를 보면, 투약군 생존율이 72.5%로 대조군 32.5% 대비 약 40%포인트 높았다.

https://www.hankyung.com/article/202508138209i

이제 ADC와 PD-1 블록버스터 ‘키트루다’ 병용요법이 초기 암 치료를 바꾸려고 하고 있습니다.

1년반전 방광암 요로상피세포암 1차치료제에서 사망위험을 절반으로 줄인 유례없는 결과로 표준치료제(SoC)를 바꾸고 있는 넥틴-4 ADC ‘파드셉’과 키트루다 병용요법이, 이번엔 더 초기 치료세팅인 수술전후요법(perioperative)에서 OS을 늘린 결과를 내놨네요.

미국 머크(MSD)는 12일(현지시간) 시스플라틴 부적격 근침윤성 방광암(MIBC) 수술전후 요법으로 키트루다와 파드셉 병용요법을 평가한 임상3상에서 기존 수술요법 대비 EFS, OS, pCR를 통계적 임상적으로 유의미하게 개선했다고 밝혔습니다.

마조리 그린 머크연구소 글로벌 항암제 임상개발 총책임자는 “이번 임상에서 확인한 주목할 만한 OS 결과는 키트루다와 ADC 병용요법이 이같은 취약한 환자군에서 미충족수요를 해결할 수 았는 잠재력을 강화한다”고 말했습니다.

https://m.biospectator.com/view/news_view.php?varAtcId=26028

알테오젠은 MSD에서 키트루다 SC가 일정 매출 구간에 도달할 때까지 총 1조4000억원 규모의 마일스톤을 단계적으로 수령한다. 이후부터는 해당 제품 매출의 약 5%를 로열티로 받는다. 박 대표는 “이르면 2028년까지 마일스톤을 전액 수령하고, 곧바로 로열티 기반 구조로 전환될 것”이라고 내다봤다. MSD는 2028년까지 기존 키트루다 IV 시장의 절반 이상을 SC로 대체할 방침이다. 이에 따라 알테오젠은 장기적으로 연 1조원 이상의 로열티를 확보할 것으로 전망된다.

https://www.hankyung.com/article/2025081393151

차바이오텍은 13일 공시를 통해 올해 상반기 연결기준 매출이 6030억원을 기록했다고 밝혔습니다. 매출의 경우 전년 동기 대비 21% 증가하며 반기 기준 역대 최대 실적을 달성했습니다. 미국 헬스케어 부문 성장과 호주·싱가포르 등 글로벌 네트워크 매출 확대, 싱가포르법인 신규 편입이 주된 성장 요인입니다.

영업손실은 333억원으로 △연구개발(R&D) 투자 확대 △종속사 CMG제약의 유통 구조 개선 비용 △미국 정부 ‘품질보증수수료 제도(Quality Assurance Fee Program, QAF)’ 프로그램 관련 비용 선반영이 주요 원인입니다. 순손실은 1022억원으로, 외화평가손실·증권 공정가치 평가 등 현금 유출 없는 회계 비용이 대부분을 차지했습니다.

https://www.thebionews.net/news/articleView.html?idxno=17183

[리가켐 1만·알테오젠 7700…제약바이오 텔레그램 IR '구독 전쟁']

http://www.hitnews.co.kr/news/articleView.html?idxno=67847