Orum Therapeutics 2025 Q3 Corporate IR

1. GSPT1 Degrader-based Indication Selection
- 오름테라퓨틱은 GSPT1 Degrader에 Sensitive한 Indication을 우선적으로 선정했으며, Non-AML Leukemia, AML, SCLC 등이 이에 해당됨.
또한, 위의 적응증들에서 이미 Clinically Validated된 타깃을 선정함으로써 개발 Risk를 낮출 수 있다고 설명했음.

2. 오름테라퓨틱의 향후 개발 전략은?
- GSPT1 & Next Gen Payload —> 현재까지는 GSPT1 Degrader에 집중해왔지만, 향후에는 Novel Payload에도 집중할 예정임.

- Indication-tailored Payload 전략 —> 가장 최적의 효능을 보일 수 있는 Indication-Target-Payload 조합을 찾고자 함.
IR 자료에 나와있는 'Ultra-specific Dual Targeting Approach'라는 표현은 굉장히 인상적임.

상장사 바이오텍이라면 이 정도 수준의 IR 자료는 만들 수 있어야 함...

텔레그램 링크: https://t.me/biomoment
작성자: 박동영

2025.08.04 14:31:23
기업명: 에이피알(시가총액: 6조 7,262억)
보고서명: 주식소각결정

소각할 주식수
- 보통주 : 613,400주
- 우선주 :

예정금액 : 300억
시총대비 : 0.46%

취득방법 : 기취득자기주식
예정일자 : 2025-08-07

공시링크: https://dart.fss.or.kr/dsaf001/main.do?rcpNo=20250804800162
회사정보: https://finance.naver.com/item/main.nhn?code=278470

이게 왜 중요하냐?

최근 중국 회사들 IR 자료도 보면, 특정 ‘Indication’에서 이 ‘Target’을 왜 이 ‘Modality’로 개발해야하는지 그 이유와 근거가 명확함.

물론, 그 로직이 맞을수도 있고, 아니면 틀릴 수도 있겠지만, 그 가설을 비임상과 임상에서 증명해나가는게 신약 개발임.

많은 국내 회사들을 보다보면, 왜 이 Indication을 하려는지 그 이유가 충분하지 않음.
Medical Unmet Needs가 높아서? 모든 암은 다 Medical Unmet Needs가 높음. 좀 더 구체적이고, 체계적인 Medical Unmet Needs를 정의하고, 이를 어떻게 해결할지에 대해 어필해야 함.
가끔 그냥 느낌으로 본인들이 하고 싶은 Indication 골라오는 경우도 있음...

Modality도 마찬가지임. 왜 ADC를 해야하는지 아니면 TCE를 해야하는지 또는 Cell Therapy를 해야하는지 등에 대해 명확한 이유가 있어야 함.
단지 요즘 트렌드가 ADC 아니면 PD-1/L1xVEGF 이중항체라 이걸 무작정 따라서 한다???
이런건 사실 얼마 못감...

글로벌 제약사는 실제 환자에게 도움이 될 수 있는 그리고 Trendy한 약물이 아닌 Smart한 약물을 찾고 있음.

텔레그램 링크: https://t.me/biomoment
작성자: 박동영

공개된 전임상 결과에 따르면, 'ORM-1153'은 골수성 및 림프성 세포주 모두에서 기존 GSPT1 분해제 대비 최대 1000배 이상 높은 항암 활성을 나타냈다. 특히 마우스 실험에선 'ORM-1153' 저용량(0.5mg/kg)을 투여한 결과 약 20일간 항종양 효과가 이어졌다. 

고용량(5mg/kg)이 투여된 마우스 전 개체에서는 31일 후 CR이 나타났다. 오름은 올해 말 열리는 ASH에서 'ORM-1153'의 추가 전임상 데이터를 공개하고, 내년 3분기 규제당국에 IND를 제출하는 것을 목표로 잡았다. 

오름은 혈액암 시장에서 'ORM-1153'이 차별화된 경쟁력을 보일 것으로 기대했다. 'ORM-1153'에 활용된 항체의 타깃을 아직 공개하지 않았지만, 미국을 기준으로 급성골수성백혈병(AML) 신규 환자 1만5000명 중 90% 이상이 해당 표적을 발현한다고 설명했다. AML 치료 단계나 돌연변이 상태와 관계없이 대부분의 환자에서 과발현되는 만큼 AML에서 폭넓은 치료 적용 가능성이 있다는 것이다. 여기에는 골수이형성증후군(MDS), 만성골수성백혈병(CML), B세포 급성림프구백혈병(B-ALL), 호지킨 림프종 등의 적응증이 포함된다.

새로운 페이로드 개발을 통한 TPD² 플랫폼 기술의 확장도 예고했다. 전 세계 최초 DAC 개발사인 오름은 페이로드로 GSPT1 분해제를 활용해왔다. 앞서 다국적제약사 브리스톨 마이어스 스퀴브(BMS)에 기술수출했던 에셋인 'ORM-6151' 그리고 고형암 애셋 'ORM-5029', 혈액암 에셋 'ORM-1153' 모두 GSPT1 기반이다.

이에 따라 오름은 단일 페이로드 기반이란 한계를 넘기 위해, 특정 질환의 병태생리에 최적화된 항체와 페이로드 조합을 통해 치료 효능과 플랫폼의 적용 범위를 동시에 넓히겠다는 전략을 세웠다. 오름은 새로운 페이로드를 오는 2027년 공개할 계획이다.

https://www.thebionews.net/news/articleView.html?idxno=16971

"오름은 어떤 의도에서 어떤 항체를 택했고 왜 특정 암종을 겨냥했는지 설명할 수 있다"며 "셀링 포인트도 명확하다. 글로벌 제약사와 딜이 성사되는 회사는 대부분 이런 구조를 갖고 있다"고 말했다.

http://www.hitnews.co.kr/news/articleView.html?idxno=67384

이중 페이로드 항체약물접합체(dual-payload ADC)가 글로벌 항암제 시장의 차세대 플랫폼으로 부상하고 있다. 서로 다른 기전의 세포독성 물질(페이로드)을 하나의 항체에 동시에 결합해, 기존 단일 페이로드 기반 ADC의 한계를 보완하고 병용요법 부담을 낮추려는 전략이다.

최근 국제학술지 네이처(Nature)의 자매지인 '네이처 리뷰 드럭디스커버리(Nature Reviews Drug Discovery)'는 현재 임상 진입 또는 전임상 단계에 있는 이중 페이로드 ADC 파이프라인 17종을 정리해 소개했다. 이 가운데 임상1상 단계에 진입한 후보는 3종이며, 나머지는 대부분 2026~2027년 임상시험계획승인(IND)를 목표로 개발되고 있다.

◇TROP2·HER2 타깃 집중…'TOP1 억제제' 기반 조합이 주류

네이처 리뷰 드럭디스커버리에 따르면, 현재까지 이중 페이로드 ADC 파이프라인은 고형암에서 발현되는 인간 상피세포 성장인자 수용체 2형(HER2), CEACAM5, TROP2 등 특정 항암 타깃을 중심으로 구성돼 있다. 페이로드는 주로 토포이소머라제 1(TOP1) 억제제를 기반으로 면역작용제, 튜불린 억제제, DNA 손상 반응(DNA Damage Response, DDR) 억제제 등과의 조합이 주류를 이루고 있다.

임상에 가장 먼저 진입한 사례는 중국 바이오기업 청두캉홍(Chengdu Kanghong)의 'KH815(개발코드명)'로, TROP2를 타깃으로 TOP1 억제제와 RNA 중합효소 II 억제제를 결합한 이중 페이로드 구조다. 현재 이 후보물질은 위암을 포함한 고형암을 대상으로 임상1상을 진행 중이다.

미국 캘리오테라퓨틱스(Callio Therapeutics)의 'CLIO-8221(개발코드명)'은 HER2를 타깃으로 TOP1 억제제와 DNA 손상 반응 억제제인 ATR 억제제를 결합한 구조이며, 2026년 임상 진입을 목표로 하고 있다. 이 외에도 중국 이노벤트(Innovent)의 'IBI3020(개발코드명)'이 CEACAM5 타깃으로 임상1상에 진입해 있다.

전임상 단계에서도 TROP2를 기반으로 한 후보물질이 다수 개발되고 있다. 이 중 대표적인 사례로는 미국 크로스브릿지바이오(Crossbridge Bio)의 'CBB-120(개발코드명)', 중국 바이오레이(BioRay)의 'BR-113(개발코드명)', 중국 애드코리스(Adcoris)의 'ADC2192(개발코드명)' 등이 있다.

https://www.thebionews.net/news/articleView.html?idxno=16972

오름테라퓨틱 글 쓴김에 하나 더 쓰자면,

바이오텍 상장사가 리가켐바이오, 에이비엘바이오, 오름테라퓨틱처럼 매 분기마다 IR 자료 성심 성의껏 만들어서 사업 현황 업데이트 하는건 기본 중 기본임.

미국 수준급 바이오텍 회사들은 이미 매 분기 너무나도 당연히 업데이트하고 있음.
이 자료들은 회사가 현재 마일스톤들을 얼마나 잘 지키고 있고, 앞으로 어떤 사업 전략을 가지고 회사를 Value Propositioning할지에 대해 엿볼 수 있는 좋은 자료임(개인적으로도 이 자료들은 특정 섹터를 공부하기에 매우 좋기 때문에 다양한 회사들의 Deck을 정기적으로 자주 찾아봄).

기존 기관투자자, 회사를 믿고 투자한 개인주주들에게 이 정도의 성의는 당연히 보여야하며, 앞으로 다른 국내 바이오텍들도 많이 했으면 좋겠음.

이런게 뭐 중요하냐...실험만 잘하면 되지...시간 낭비아니냐...대충하면 되지...라고 생각할 수 있지만 이런거 잘하는 회사가 연구도 잘함.

IR 자료가 좋다고 반드시 좋은 회사라는 법은 없지만 IR 자료가 별로인데 좋은 회사는 있을 수 없음.

텔레그램 링크: https://t.me/biomoment
작성자: 박동영

https://www.sportschosun.com/life/2025-08-04/202508040100022600002588

최근 국제 학술지에 발표된 연구에 따르면, 2050년까지 전 세계 파킨슨병 환자 수는 현재의 두 배에 달하는 약 2,500만 명에 이를 것으로 전망됩니다. 국내 역시 고령화의 영향으로 지난 5년간 파킨슨병 환자 수가 약 15% 증가했으며, 발병률은 지속적으로 증가하고 있습니다.

저희는 파킨슨병 치료 분야의 게임체인저가 될 수 있도록, ‘TED-A9’의 성공적인 개발을 위해 최선을 다하겠습니다.

또한, 현재 회사에서 진행중인 사업 계획은 차질없이 순조롭게 진행되고 있음을 말씀드립니다.

노바티스(Novartis)는 LDL 콜레스테롤(LDL-C) 저하 치료제 ‘렉비오(Leqvio, 성분 인클리시란)’가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 '스타틴 병용' 없는 1차 치료제로 추가 적응증을 확보했습니다.

특히 이번 라벨 개정에는 스타틴 병용 요건이 삭제됐을 뿐 아니라, 병명도 ‘원발성 고지혈증(primary hyperlipidemia)’에서 ‘고콜레스테롤혈증(hypercholesterolemia)’으로 변경됐습니다. 이는 렉비오가 LDL-C 조절에 중점을 둔 치료제임을 보다 분명히 드러낸 조치라는 게 노바티스의 설명입니다.

렉비오는 RNA 간섭(RNAi) 기술을 활용해 PCSK9 단백질 생성을 억제하고, 간에서 LDL 수용체 발현을 증가시켜 혈중 LDL-C 수치를 낮추는 작용기전을 갖습니다. 투약은 처음 1회 주사 후 3개월 뒤 한 차례 추가한 뒤, 이후 6개월마다 연 2회 주사로 이뤄지며, 모두 의료기관에서 직접 투여됩니다.

https://www.thebionews.net/news/articleView.html?idxno=16991

Opinion
오피니언_미국 NIH 예산 삭감, 바이오텍 스타트업에 '심각한 위협'

미국의 National Institutes of Health(NIH) 예산이 2026년까지 185억 달러가 삭감되어 275억 달러로 줄어들 예정이다. 이는 바이오텍 산업에 큰 충격을 주고 있으며, 특히 초기 단계의 연구와 임상 시험에 의존하는 젊은 기업들에 심각한 영향을 미칠 것으로 보인다. NIH는 생의학 연구의 핵심 기관으로, 이번 예산 삭감은 혁신의 파이프라인을 직접적으로 위협하고 있다.

이러한 예산 삭감은 바이오텍 스타트업들에게 재정적, 임상적, 운영적 위험을 초래한다. 많은 초기 단계의 프로젝트가 NIH의 지원에 크게 의존하고 있어, 지원금이 줄어들면 프로젝트 지연이나 중단이 불가피하다. 이는 자금 부족으로 인한 프로젝트 중단, 인력 감축, 협력 관계 악화 등으로 이어질 수 있다. 특히, 임상 시험의 중단은 환자들에게 필요한 혁신적 치료의 지연을 초래할 수 있다.

이에 따라 바이오텍 기업들은 성장 중심의 사고방식에서 벗어나, 회복력과 적응력을 키우고 위험을 사전에 관리하는 전략을 취해야 한다. 다양한 자금원을 확보하고, 투자자와의 관계를 강화하며, 대형 바이오텍과의 전략적 파트너십을 통해 자금을 확보하는 것이 중요하다. 또한, 외부 전문가의 조언을 받아 시나리오 계획을 세우고, 운영의 민첩성을 유지하는 것이 필요하다. NIH 예산 삭감은 바이오텍 산업에 큰 도전이지만, 준비를 통해 위기를 극복할 수 있다.

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▪️BioSpace

CINDELA-Plus는 암세포에서만 일어나는 DNA 단일 가닥 손상을 유도한 뒤, PARP 억제제로 복구를 차단해 세포 사멸을 유도하는 새로운 형태의 병용 요법이다. 기존 유전자 가위 기술(Cas9)이 가진 최대 단점인 오프타깃(비의도적 유전자 절단) 문제를, DNA 단일 가닥 절단을 유도하는 ‘Cas9-nickase’로 대체함으로써 해결했다.

회사측은 CINDELA-Plus가 BRCA 변이 여부와 관계없이 폭넓은 암종에서 효능을 보인다고 설명했다. 실제 동물 모델 및 환자 유래 대장암 오가노이드에서 실험한 결과, PARP 억제제 단독 투여에는 반응하지 않았던 BRCA-정상 암세포에서 병용 요법을 통해 유의미한 암세포 사멸 효과가 나타났다.

https://www.hankyung.com/article/202508052562i

사이러스 테라퓨틱스(Cyrus Therapeutics)는 식품의약품안전처로부터 지난달 29일 경구용 GSPT1 분자접착제 분해약물(molecular glue degrader, MGD) ‘CYRS1542’의 임상1상 시험계획서(IND)를 승인받았습니다.

앞서 사이러스는 지난 4월말 미국 식품의약국(FDA)으로부터 CYRS1542의 임상1상 IND를 승인받은 바 있습니다.

김병문 사이러스 대표는 “하반기에 본격적인 임상에 돌입할 계획”이라며 “주요 표적 적응증으로 신경내분비암(neuroendocrine cancer, NEC)에서의 효능을 기대하고 있다”고 말했습니다.

https://m.biospectator.com/view/news_view.php?varAtcId=25960

미국 국립보건원(NIH) 예산 축소로 초기 단계 연구가 제한되고, 학술 보조금 가용성을 감소시켜 인재 이탈을 초래할 것으로 예상된다. 이에 제약사들 아시아 태평양과 같은 다른 지역에서 혁신을 찾고 이 지역 내에서 자체 연구개발(R&D) 역량을 확장하고 있다.

이에 보고서는 "글로벌 제약사에게 아시아 태평양 혁신 생태계에 편입하는 것은 더 이상 선택 사항이 아니라 '경쟁의 필수 요소'가 되고 있다"고 강조했다.

https://n.news.naver.com/article/003/0013404909?sid=102