미국 국립보건원(NIH)과 식품의약국(FDA)에 대한 예산 삭감이 추진되면서 글로벌 신약 개발 생태계 전반에 부정적인 영향이 불가피하다는 전망이 나왔습니다.

한국바이오협회 바이오경제연구센터는 미국 의회예산처(CBO)가 지난 18일(현지시간) 공개한 보고서를 인용하며 이같이 밝혔습니다. 이번 보고서는 미국 민주당이 의뢰해 작성된 것으로, 트럼프 행정부와 공화당이 제시한 2026 회계연도 보건당국 예산 감축안의 영향을 분석한 내용이 담겼습니다.

트럼프 행정부는 내년 NIH 예산을 올해 455억달러(약 63조1300억원)에서 40%(180억달러) 삭감한 275억달러(약 38조1500억원)로 편성했습니다. 내년 FDA 예산도 올해 72억달러(약 9조9900억원)에서 5.5% 줄인 68억달러(약 9조4300억원)로 감축을 추진 중입니다.

CBO 분석에 따르면 NIH의 전임상 연구비가 10% 줄어들 경우, 임상1상에 진입하는 신약 후보물질은 30년간 총 30개 감소할 것으로 예측됐습니다. 궁극적으로는 시장에 출시되는 신약 수가 연평균 약 4.5% 감소하고, 연간 기준으로는 2개 정도 줄어들 것으로 예상됐습니다.

FDA 예산 삭감에 따른 신약 허가 지연도 문제로 지적됐습니다. 민주당 요청에 따라 CBO가 시뮬레이션한 결과, FDA의 신약 허가 신청(NDA)에 대한 심사 기간이 9개월 늘어날 경우 첫 해 승인될 신약 대부분이 다음 해로 이월돼 승인 수가 급감하게 됩니다.

심사 지연이 계속될 경우 첫 10년간 출시 신약이 3개 줄고, 이후 20년 동안은 10년씩 각각 10개가 감소해 총 23개가 시장 출시 지연 대상이 될 것으로 분석됐습니다.

https://www.thebionews.net/news/articleView.html?idxno=16675

희귀질환인 ‘겸상적혈구병(Sickle Cell Disease, SCD)’ 치료제 시장이 새 국면을 맞고 있습니다. 기존의 수혈·진통제 중심의 대증요법에서 벗어나, 유전자치료제와 경구(먹는) 신약 중심의 치료옵션이 점차 확대되고 있는 것으로 나타났습니다.

글로벌 시장조사기관인 랩바이오테크(Labiotech.eu)가 최근 발간한 보고서에 따르면, 유전자 기반 치료부터 저분자 경구약까지 다양한 접근이 병행되면서 겸상적혈구병 치료제 시장이 점차 확대되고 있습니다. 차세대 유전자치료제 후보물질을 개발하고 있는 에디타스메디슨과 빔테라퓨틱스를 비롯해, 다국적 제약사 화이자와 사노피 그리고 노보노디스크 등도 저분자 치료제를 개발 중입니다.

해당 보고서는 해당 시장 규모가 올해 32억달러(약 4조4200억원)에서 오는 2032년 88억달러(약 12조1600억원)로 성장할 것으로 전망했습니다. 해당 기간 연평균 성장률(CAGR)은 15.7%로 전망됐습니다.

랩바이오테크는 이 보고서에서 “유전자 기반 치료제와 저분자 치료제가 병행 개발되며, 치료옵션이 다변화되고 있다”면서 “특히 유전자치료는 완치 가능성을 갖춘 만큼, 의료 접근성 확대를 위한 공공 지원 및 제도적 뒷받침이 중요하다”고 강조했습니다.

https://www.thebionews.net/news/articleView.html?idxno=16694

국내 제약바이오 기업들이 세계 최대 알츠하이머병 학회에 총출동합니다. 이번 학회는 뇌질환 관련 최신 연구 동향을 공유하기 위해 산업계와 학계가 한 자리에 모이는 만큼, 관련 질환 신약 후보물질과 플랫폼 기술 등을 알릴 수 있는 절호의 기회로 여겨집니다. 국내 제약바이오 기업들은 개발 중인 후보물질과 진단 기기 연구 성과를 소개하고, 글로벌 제약사와의 성과 도출을 목표로 대규모 기술수출(L/O)과 공동 개발을 본격적으로 추진할 계획입니다.

오는 27일(현지시간)부터 31일까지 캐나다 토론토에서 ‘알츠하이머병협회 국제학술대회(Alzheimer’s Association International Conference, AAIC)’가 개최됩니다. AAIC는 알츠하이머병 분야 최대 규모의 국제 학회로 꼽힙니다. 매년 7000명 이상의 산학 전문가들이 모여 알츠하이머병 연구부터 새로운 치료 기술까지 다양한 주제를 논의하며, 관련 치료 접근법을 모색합니다.

올해 AAIC에는 △동아에스티 △에이비엘바이오 △뉴로핏 △큐라클 △피플바이오 △뷰노 등 6곳이 포스터 발표 및 부스를 통해 참석합니다. 알츠하이머병 치료 후보물질의 연구개발(R&D) 성과뿐만 아니라 뇌혈관장벽(BBB) 셔틀 플랫폼의 필요성, 인공지능(AI) 진단 솔루션까지 다채로운 연구 성과가 공유됩니다.

https://www.thebionews.net/news/articleView.html?idxno=16692

한국제약바이오협회가 ‘국민주권 정부’를 표방한 이재명 정부의 초대 내각이 출범한 가운데 “환영한다”는 입장을 내놨습니다.

제약바이오협회는 23일 논평을 통해 “(이재명 정부가) 앞으로 국민의 소중한 생명과 건강을 지키고, 고부가가치 일자리를 창출하며, 국가 미래 먹거리를 책임질 제약바이오 강국 실현과 보건안보 확립에도 가시적인 성과를 달성할 것으로 기대한다”며 “제약바이오 산업계도 국민 건강 증진 및 대한민국 경제 발전에 기여하며, 윤리경영 확립 등 국민의 신뢰를 받을 수 있도록 최선을 다해나갈 것”이라고 밝혔습니다.

제약바이오협회는 “정은경 보건복지부 장관은 탁월한 전문성과 헌신적인 리더십으로 보건의료 분야에 기여했다”며 “특히 코로나19 팬데믹 당시 질병관리청장으로서 보여준 위기 관리 능력과 소통력은 향후 보건복지부 수장으로서 많은 난제들을 해결해 가는데 큰 원동력이 될 것으로 기대한다”고 덧붙였습니다.

https://www.thebionews.net/news/articleView.html?idxno=16706

이번 논문에는 뉴라클사이언스의 선도 약물 후보물질인 NS101의 핵심 작용 메커니즘과 알츠하이머병 치료에 대한 잠재력이 소개됐다. NS101는 FAM19A5를 타깃하는 항체신약 후보물질이다. 그동안 FAM19A5는 주로 뉴런에서 발현되는 분비성 단백질로, 시냅스 기능에서 그 역할이 시사돼왔다. 하지만, 정확한 분자 수준의 메커니즘은 불분명했다.

뉴라클사이언스는 FAM19A5가 후시냅스 연접 단백질인 ‘LRRC4B’에 결합해 마우스모델에서의 해마 뉴런의 신경돌기 밀도를 감소시킨다는 사실을 확인했다. 이는 FAM19A5가 시냅스 균형을 조절하는 새로운 인자라는 것을 시사한다는 게 회사의 설명이다. 알츠하이머병의 근본적인 병리 기전에 직접적으로 개입할 수 있다고 회사는 강조했다.

또 NS101의 시냅스 회복 효과도 확인됐다. NS101은 FAM19A5의 기능을 억제, 신경돌기 밀도를 증가시켰다. 특히 NS101은 P301S 타우병증 마우스에서 신경돌기 수를 일반 마우스 수준으로 회복시켰다. NS101 치료는 APP/PS1 아밀로이드병증 마우스의 해마 시냅스에서 mEPSC 및 fEPSP 빈도를 향상시켜 인지 기능을 개선했다.

뉴라클사이언스는 NS101의 ‘시냅스 구조와 기능 복원’이라는 개념증명(Proof of Concept, PoC)을 규명하기 위해 현재 식품의약품안전처 주관으로 편측 돌발성 감각신경성 난청을 적응증으로 한 임상1b·2a상을 진행하고 있다. 더불어 P301S 타우병증 마우스 모델에서 신경돌기 소멸률을 정상화해 신경돌기 수를 일반 마우스 수준으로 회복시켰던 비임상 유효성 데이터를 바탕으로 전두측두엽 치매(FTD) 환자를 대상으로 연구자 주도 임상을 최근 식약처가 승인했고, 3분기 투여 개시를 목표로 하고 있다.

https://www.thebionews.net/news/articleView.html?idxno=16709

엘젠테라퓨틱스(Elgen Therapeutics)는 타깃하기 어려운(undruggable) 것으로 알려져있는 암종을 치료하기 위해 병리단백질 자체를 분해하는 표적단백질분해(TPD) 방식으로 접근합니다. 엘젠은 삼중음성유방암(TNBC)과 KRAS 변이가 일어난 췌장암 및 비소세포폐암(NSCLC) 등을 적응증으로 TPD를 개발하며, 내년 하반기 중 해당 후보물질들 중 최소 1개 이상을 전임상 단계로 진입시키는 것을 목표로 하고 있습니다. 이에 더해, 이전에 타깃하지 않은 '새로운 E3 리가아제'를 타깃하는 새 바인더(binder)도 발굴하려고 합니다.

태현섭 엘젠테라퓨틱스 대표는 서울 강남 케이스퀘어 루닛러닝홀(Learning Hall)에서 열린 ‘2025 상반기 데일리파트너스 D’LABS 데모데이’에서 자사의 TPD 파이프라인에 대해 발표했습니다.

태 대표는 지난 2006년부터 아비나스(Arvinas)의 창업자로도 알려진 크레이그 크루즈(Craig Crews) 예일대 교수 랩에서 7년9개월간 박사후연구원(Post-doctoral associate)과 연구과학자(Associate research scientist)로 재직하며 PROTAC(PROteolysis TArgeting Chimeric molecule) 플랫폼 핵심기술개발에 참여한 바 있습니다.

https://www.biospectator.com/news/view/25580

[IV Research]

일동제약(249420)-시장 인지도 낮았던 신약 역량, 본격 반영 시작

기업개요

동사는 1941년 설립, 2016년 제약사업부문을 인적분할, 같은해 8월 거래소 상장한 국내 전통 제약사다. 아로나민, 비오비타 등 인지도 높은 브랜드 제품으로 ETC와 OTC 양쪽에서 안정적인 현금 흐름을 유지하고 있으나, 지난 5년간 공격적인 연구개발비 투자를 통해 대대적인 신약 중심 전략 전환을 추진해왔다. 이 일환으로 2023년 11월 연구개발본부를 물적분할하여 자회사 유노비아를 설립했으며, 유노비아는 동사의 신약 R&D를 전담하고 있다. 올해 하반기 이러한 연구 성과들이 점차 결과로 이어질 전망이다.

경구형 GLP-1의 왕좌는 아직 공석이다

현재까지 GLP-1 기전의 경구형 비만 치료제의 왕좌는 펩타이드 vs 저분자의 우위가 정해지지 않은 상태이다. 저분자 기반의 경구형 GLP-1 후보물질들은 근본적으로 높은 조직 투과성, 더 나은 생체이용률, 저비용 생산 가능성이라는 차별화된 장점을 갖는다. Eli Lilly는 Orforglipron의 ACHIEVE-1 임상 3상 결과에서 최고 용량인 36mg Cohort 대상 7.9%의 체중 감소를 보인 바 있다. 허나 같은 임상에서 Cohort별로 4~8%의 환자가 부작용 이슈로 임상을 중단하였으며, Pfizer 또한 간독성 이슈로 Lotiglipron과 Danuglipron의 개발을 중단한 바 있다. 결국 저분자 GLP-1 약물은 효능도 중요하지만 안전성 이슈에서 더 큰 허들이 존재한다는 의미로 해석할 수 있다. 따라서 이러한 내약성 이슈를 해소한 신약은 글로벌 빅팜에 매력적인 Asset으로 Licensing Deal로 이어질 가능성 또한 높다는 판단이다.

GLP-1 경구제형 신약, 가능성의 가치 반영은 지금이 적기

현재 동사의 기업가치에 가장 큰 Upside로 작용하고 있는 파이프라인은 단연 경구형 GLP-1 신약, ID110521156이다. 동사는 2023년부터 저분자 경구형 GLP-1 신약 개발을 시작했으며, 국내 임상 1상에서 SAD와 MAD 시험을 진행하며 경쟁력 있는 중간 결과를 확인했다. 공개된 임상 데이터에 따르면 저용량(50mg)에서 평균 체중 감소율 -5.50%, 중용량(100mg)에서 -6.89%(최대 -11.9%)를 기록했다(Placebo 감소율 -2.72%). 간독성 부작용은 관찰되지 않았고 위장관계 부작용으로 인한 임상 중단 사례 또한 보고되지 않았다. 이는 저분자 GLP-1 영역에서 가장 앞서있는 Eli Lilly의 Orfoglipron의 데이터와도 비견될 만한 데이터이다. 고용량(200mg) 투여 코호트를 포함한 톱라인 데이터 발표가 2025년 8~9월로 예정되어 있어, 추가적인 감량 효과와 안전성 프로파일이 주목된다. 해당 임상은 글로벌 비만치료제 개발사 N사로부터 자문을 받아 설계되었으며, Licensing Deal에 대한 협의도 진행중인 것으로 파악된다.

동사의 실적은 2020년 이후 공격적인 연구개발비 집행으로 적자를 기록한 바 있다. 동사는 연구개발비로 2022년 1,276억원(매출액 대비 20.0%) 집행 이후, 2024년 기준으로는 463억원(매출액 대비 7.5%)까지 줄어들어 영업이익 기준으로는 흑자를 달성한 바 있다. 추후 R&D 비용에 대한 기조는 현 수준으로 유지될 전망으로, 이제 파이프라인의 가치를 시가총액에 반영해 줄 적기라는 판단이다.

https://t.me/IVResearch

https://blog.naver.com/ivresearch/223944553110

이중항체 전문기업인 에이비엘바이오는 오는 27일부터 31일(현지시간)까지 캐나다 토론토에서 개최되는 ‘알츠하이머병협회 국제 컨퍼런스(The Alzheimer’s Association International Conference, AAIC) 2025’에 참석해 뇌혈관장벽(BBB) 셔틀 플랫폼인 ‘그랩바디-B(Grabody-B)’를 소개한다고 밝혔습니다.

AAIC는 전 세계 최대 규모의 알츠하이머병 학술대회로, 기초과학부터 진단 및 치료법, 예방, 관리에 이르기까지 알츠하이머병에 대한 광범위한 주제를 다룹니다. 매년 전 세계 제약바이오 관계자들과 의료 종사자들이 모여 연구 성과를 발표하고, 다양한 협업 기회를 모색하고 있습니다.

에이비엘바이오는 이번 행사에서 ‘IGF1R 기반 셔틀 그랩바디-B, 새로운 다중 트랜사이토시스 경로를 통해 고령 생쥐에서 항체의 뇌 전달 지속(Grabody-B, an IGF1R-targeting Molecular Shuttle, Sustains Brain Penetration of Therapeutic Antibody in Aged Mice by Multiple, Novel Transcytosis Pathways)’을 주제로 그랩바디-B의 비임상 데이터를 ‘구두’로 발표할 계획입니다. 해당 발표는 28일(현지시간) 오전 9시로 예정돼 있습니다.

https://www.thebionews.net/news/articleView.html?idxno=16731

(CAR-T의 구루가 설립한 Dispatch Bio, ARCH, BMS 등으로부터 $216M 투자유치)

=============
고형암 타겟 유니버셜(universal) CAR-T 세포치료제 개발사, Dispatch Bio가 $216M(시드 + Series A) 투자유치 소식을 알리며 등장하였다.

CAR-T 세포치료제는 혈액암에서 뛰어난 효과를 보여주었으나 고형암에서는 성과를 아직 못 내고 있는데, Dispatch Bio가 이를 해결하고자 한다.

이 회사는 CAR-T 분야 선구자인 Carl June 박사를 포함한 네 명의 저명한 과학자(Chris Garcia 박사, Andy Minn 박사, Kole Roybal 박사)와 PICI(Parker Institute for Cancer Immunotherapy)의 공동연구에서 출발하여 설립되었다.

Series A 투자는 Arch Venture Partners와 PICI가 리드하고, 글로벌 제약사 BMS, 펜실베이니아 대학교, 스탠포드 대학교 등이 참여하였다.

Dispatch는 CAR-T Flare 플랫폼은 바이러스 벡터를 이용하여 암세포에 유니버설 항원인 Flare 항원이 발현되게 만들고, CAR-T 세포가 이 항원을 인지하여 선택적으로 암을 제거하게 한다. 내년에 첫 번째 제품에 대한 임상을 개시하고자 하고, 현재 IND를 준비 중이다. (적응증 미공개)

이 회사는 2022년에 설립되었고, 약 60명의 임직원이 있으며, 미국 샌프란시스코에 위치해 있다.

==============
(written by 심수민, 파트너스인베스트먼트)

텔레그램 채널: https://t.me/global_biohealthcare_news

https://www.biospace.com/business/dispatch-bio-launches-with-216m-to-develop-universal-car-t-therapy-for-solid-tumors

Development of Cancer Drugs for Use in Novel Combination – Determining the Contribution of the Individual Drugs’ Effects Guidance for Industry

FDA에서 최근에 발표한 Guideline이며, Cancer Combination 전략으로 개발하는 회사들 참고해보면 좋을 듯함.

앱클론은 식품의약품안전처에 자사의 차세대 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제 후보물질인 ‘네스페셀(개발코드명 AT101)’에 대한 첨단 바이오의약품 신속처리대상 지정을 신청했다고 밝혔습니다.

이번 신청은 네스페셀 임상2상 중간 분석에서 확인한 객관적 반응률(ORR)과 완전 관해율(CRR)을 바탕으로 진행됐습니다. 네스페셀은 임상2상 중간 결과에서 ORR 94%, CRR 68%의 결과를 보였습니다. 이는 글로벌 CAR-T 치료제인 노바티스의 ‘킴리아’와 길리어드의 ‘예스카타’의 승인 사례 대비 10~40%p(포인트) 이상 높은 수치라는 게 회사의 설명입니다.

앱클론 관계자는 “해당 중간 결과는 기존 치료에 반응하지 않던 재발·불응성 혈액암 환자군에서도 우수한 효능을 보여주고 있음을 입증한다”며 “이들 대부분의 환자들은 임상에서 더 이상 치료 수단이 없는 어려운 상황이라는 점에서 큰 의미가 있다”고 말했습니다.

네스페셀은 기존의 FMC63 기반 항체를 사용하는 글로벌 CAR-T와 달리 앱클론이 독자 개발한 CD19 특이적 인간화 항체를 적용해 효과와 지속력을 강화했습니다. 또 항체 친화력의 최적화를 통해 약물동태학적 효율성도 확보했습니다. 관련 연구 결과는 국제학술지인 ‘몰리큘러 캔서(Molecular Cancer)’에 게재된 바 있습니다.

앱클론은 맞춤형 심사 및 사전검토 제도를 적극적으로 활용해 내년 하반기 국내 품목허가 획득을 목표로 하고 있습니다.

https://www.thebionews.net/news/articleView.html?idxno=16742

2025.07.24 13:37:46
기업명: 에스티팜(시가총액: 1조 9,770억)
보고서명: 연결재무제표기준영업(잠정)실적(공정공시)

매출액 : 682억(예상치 : 665억+/ 3%)
영업익 : 128억(예상치 : 66억/ +94%)
순이익 : 48억(예상치 : 65억/ -26%)

**최근 실적 추이**
2025.2Q 682억/ 128억/ 48억
2025.1Q 524억/ 10억/ 7억
2024.4Q 1,157억/ 228억/ 124억
2024.3Q 617억/ 61억/ 137억
2024.2Q 446억/ -31억/ 9억

공시링크: https://dart.fss.or.kr/dsaf001/main.do?rcpNo=20250724900184
회사정보: https://finance.naver.com/item/main.nhn?code=237690

자신감은 탄탄한 기술이전과 공동연구 성과에서 나온다. 에임드바이오는 삼성바이오로직스와 신규 링커 및 페이로드를 확보하는 공동연구를 진행 중이다.

작년 12월에는 첫 글로벌 기술이전 딜을 이뤄냈다. 미국 기업 바이오헤이븐에 대표 파이프라인 FGFR3 타깃 신약 물질 AMB302를 기술이전했다. 선급금과 총 계약규모는 파트너사 요청으로 비공개지만 꽤 큰 규모로 알려졌다.

이어 SK플라즈마에 두번째 파이프라인 AMB303의 기술이전 및 공동개발 계약을 맺었다. ROR1을 타깃하는 항체약물접합체(ADC)로 '계열 내 최고(Best-in-class)'를 꾀하는 물질이다. 양사는 2026년 2분기로 예정된 AMB303의 글로벌 1상 임상시험을 함께 진행한다. 최근 지아이이노베이션과도 희귀 뇌종양 분야로 공동연구 영역을 확대했다.

https://m.thebell.co.kr/m/newsview.asp?svccode=00&newskey=202507231153329520104147&page=1&sort=FREE_DTM&searchtxt=

이게 약간 이런 느낌임...

Enhertu의 경우 IHC3 HER2+ Solid Tumor 중에서도 CRC에서 제일 효과가 떨어지고, HER2-low CRC에서는 임상학적 이점이 거의 없음.

Breast Cancer와 다른 양상을 보이는 이유는?

여러가지 이유가 있겠지만, Breast Cancer의 경우 Frontline Therapy에 Taxane 계열의 약물이 주로 포지셔닝하고 있고, CRC는 FOLFOXIRI, FOLFIRI 같은 Irinotecan-based Regimen이 주로 처방됨.
따라서, Camptothecin Payload가 적용된 Enhertu가 Breast Cancer에서 더 잘 작동했을 가능성이 있음.

HER2+ G/GEJ도 보면, 1차에서 Platinum + Fluoropyrimidine Chemotherapy가 주로 처방되며, 2차에서는 Irinotecan이 처방되긴 하지만 주로 Paclitaxel + Ramucirumab이 처방되기 때문에 Enhertu의 Payload가 적절한 선택이었을 수 있음.

결론은 종합적으로 잘 고려해서 선정해야함...

텔레그램 링크: https://t.me/biomoment
작성자: 박동영

퇴행성 뇌질환 치료제 개발 전문기업인 쓰리브룩스테라퓨틱스(Threebrooks Therapeutics, 이하 쓰리브룩스)는 미국 보스턴대 의과대학 산하 알츠하이머병 연구센터(Alzheimer’s Disease Research Center) 이정희 교수 연구팀과 공동 연구를 진행한다고 밝혔습니다.

이번 협력은 쓰리브룩스에서 개발 중인 리소좀 기능 조절 약물의 알츠하이머병 치료 기전 발굴 및 유효성 검증을 목표로 하며, 글로벌 공동 연구의 일환으로 추진됩니다. 또 중소벤처기업부의 ‘글로벌 협력형 R&D 지원 사업’에 최종 선정돼 총 15억원의 정부 지원금도 확보했습니다.

쓰리브룩스는 미국 내 최고 수준의 연구기관과의 공동 연구를 강화하며, 자사의 세포소기관 이온채널 조절제 기반의 차세대 알츠하이머병 치료제의 비임상 개발을 가속화할 계획입니다.

https://www.thebionews.net/news/articleView.html?idxno=16777

흡입형 IPF 약물을 개발하는 아발린파마(Avalyn Pharma)가 시리즈D로 1억달러를 유치했습니다. 지난 2023년 시리즈C로 1억7500만달러를 유치한 이후 2년여만에 후속 투자에 성공했습니다.
노보홀딩스(Novo Holdings)는 지난 2017년 아발린의 시리즈A부터 이번 라운드까지 펀딩에 계속 참여해왔습니다.

아발린은 기존에 시판되고 있는 특발성폐섬유증(IPF) 약물인 '오페브', '에스브리에트'를 흡입제형으로 개발하는 바이오텍입니다. 부작용이 심한 기존의 IPF 약물의 전신노출을 줄이고 폐 전달을 높여 효능과 안전성을 개선하려는 접근법입니다.

아발린은 흡입형 에스브리에트로 진행한 임상1b상 및 OLE 임상에서 경구용 에스브리에트 데이터와 간접비교해 효능과 부작용을 개선하는 데이터를 도출했습니다. 회사는 후속 오페브 에셋의 임상을 진행중이며, 에스브리에트+오페브 병용요법의 임상에도 돌입할 예정입니다.

IPF는 여전히 치료제 개발에 어려움을 겪고있는 분야로, 임상실패와 더불어 신규 물질의 임상결과에서도 경쟁력을 보이는데 어려움이 있는 상황입니다.

https://www.biospectator.com/news/view/25820

(일라이 릴리, 씨뿌리기 전략 계속: 새로운 종류의 표적단백질 분해제 개발사, Gate Bio와 $856M 규모 딜)

=======
일라이 릴리가 새로운 종류의 표적단백질 분해제인 molecualr gates 개발사, Gate Bioscience와 $856M 규모의 공동개발 딜을 체결하였다.

업프론트는 미공개이고, 지분 투자도 포함되어 있다.

===========
Gate의 molecular gates는 세포 외 특정 단백질이 제거될 수 있게 만드는 저분자 합성 약물이다.

세포 외 단백질은 세포 내에서 만들어지는데, 단백질 생성 중에 secretory translocon 채널을 통해 ER 내로 들어가야 하고, 이후 분비 시스템을 통해 세포 밖으로 내보내진다.

molecular gates는 질병 유발 단백질이 translocon 채널을 통과하는 것을 선택적으로 방해하여, 그 단백질이 분해되어 제거되게 만든다.

Gate 사는 2021년에 설립되었고, 미국 캘리포니아 브리즈번에 위치해 있다.

============
참고로 일라이 릴리는 차세대 먹거리 마련을 위해 공격적으로 딜을 체결하고 있는데, 딜 규모는 크지만, 업프론트 미공개인 사례가 많다.

예를 들어, 6월에 체결한 장기 지속형 약물 기술을 보유한 Camurus와 $870M 규모 공동개발 딜과 5월에 체결한 SiteOne과 $1B 규모 인수 딜, 둘다 업프론트를 공개하지 않았다.

업프론트가 미공개인 경우는 대체로 금액이 크지 않다. 따라서 릴리는 리스크를 최소화하면서도 다양한 차세대 기술/제품을 확보해 나가는 것으로 보인다.

==============
(written by 심수민, 파트너스인베스트먼트)

텔레그램 채널: https://t.me/global_biohealthcare_news

https://www.businesswire.com/news/home/20250724320776/en/INSERTING-and-REPLACING-Gate-Bioscience-Enters-into-a-Collaboration-and-License-Agreement-with-Lilly-to-Discover-and-Develop-Molecular-Gate-Medicines

Approval
레오파마(Leo Pharma), '안주프고(Anzupgo)' 美 FDA 승인…만성 손 습진 최초 치료제 등장

덴마크의 피부과 전문 기업 Leo Pharma가 미국 FDA로부터 만성 손 습진(CHE)을 치료하기 위한 JAK 억제제 크림 Anzupgo(delgocitinib)의 승인을 받았다. 이는 미국에서 CHE에 대해 처음으로 승인된 치료제로, 기존의 국소 코르티코스테로이드가 효과가 없거나 적합하지 않은 중등도에서 중증의 성인 환자를 대상으로 한다. Anzupgo는 지난해 유럽에서도 동일한 적응증으로 최초 승인된 바 있다.

피부과 전문의들은 이번 승인을 오랫동안 기다려온 치료 옵션으로 환영했다. Leo와 Ipsos가 공동으로 실시한 연구에 따르면, 전 세계 성인 10명 중 1명이 영향을 받는 이 질환에 대해 200명의 피부과 전문의 중 절반 이상이 치료 진전 부족에 실망감을 표했다. 기존의 아토피 피부염 치료제는 CHE에 충분한 효과를 발휘하지 못한다고 지적했다.

Anzupgo는 미국 시장에 출시된 최초의 국소 pan-JAK 억제제로, JAK1, JAK2, JAK3 및 tyrosine kinase 2를 억제해 염증 반응을 차단한다. 이는 CHE 환자에게 새로운 치료 표준을 제시하며, Leo는 미국 시장 확장을 위한 중요한 이정표로 평가했다. 승인에 앞서 판매 인력을 50% 늘리는 등 준비를 마쳤으며, Anzupgo의 미국 내 가격은 아직 공개되지 않았다. Anzupgo는 세 번의 성공적인 3상 임상시험을 통해 승인받았으며, GSK의 Toctino와의 비교 시험에서도 우수한 결과를 보였다.

==========
▪️Fierce Group