💊CRISPR в лечении анемии у детей
FDA расширило показания для Casgevy и теперь препарат доступен пациентам от 2 лет с серповидноклеточной анемией и бета-талассемией (ранее было разрешено с 12 лет). Терапия подразумевает редактирование стволовых клеток пациента с использованием CRISPR/Cas9 для повышения выработки фетального гемоглобина. Casgevy стал первой генетической терапией, доступной для детей от 2 лет сразу при обоих заболеваниях👨‍👩‍👧‍👦

💊Можно ли восстановить почки?
IgA-нефропатия это аутоиммунное заболевание почек, при котором иммунные комплексы формируются в почечных клубочках и постепенно разрушают их. Voyxact (sibeprenlimab) от Otsuka блокирует белок APRIL, участвующий в образовании патологических антител. В двухлетнем исследовании III фазы препарат не только затормозил прогрессию болезни, но и улучшил скорость фильтрации🚀

💊Тимус из стволовых клеток
Тимус – орган, где созревают Т-клетки иммунной системы. При врождённой аплазии тимуса иммунитет попросту не формируется, и дети без лечения погибают в раннем возрасте. United Therapeutics вложила $140 млн в стартап Thymmune из Гарварда, который разрабатывает клеточную терапию для восстановления тимуса с помощью индуцированных плюрипотентных стволовых клеток🔺

🤖Прогресс ИИ в фармакологии🤖

На разработку одного нового препарата в среднем уходит 12 лет и больше миллиарда долларов, но всё равно большинство кандидатов не доходит до пациента. Insilico Medicine решила сломать эту систему.
Их платформа Pharma.AI использует ИИ на каждом этапе: от поиска молекулярной мишени до дизайна самой молекулы. Именно так был создан rentosertib – ингибитор белка TNIK для лечения идиопатического лёгочного фиброза, тяжелого заболевания, при котором здоровая ткань постепенно замещается нефункциональной. Весь путь от идеи до кандидата в препараты занял всего 18 месяцев🗓️
В июне 2025 года результаты фазы IIa были опубликованы в Nature Medicine и это стало первым в истории клиническим доказательством эффективности препарата, открытого полностью с помощью генеративного ИИ. В группе высокой дозы объём форсированной жизненной ёмкости лёгких вырос в среднем на 98,4 мл, тогда как в группе плацебо снизился на 20,3 мл🫁

1 июля 2026 года Insilico объявила о партнёрстве с Takeda на сумму до $600 млн: $60 млн авансом, остальное по достижению научных и коммерческих контрольных точек. Takeda получает права на всех кандидатов, разработанных в рамках сотрудничества.

Roche закрыла две программы лечения болезни Хантингтона в коллаборации с Ionis

🧬Болезнь Хантингтона это наследственное нейродегенеративное заболевание, при котором мутация в гене HTT постепенно разрушает нейроны. Одобренных препаратов, замедляющих ее прогрессию, до сих пор не существует.

9 июля Roche объявила о закрытии сразу двух программ по исследованию терапевтической активности потенциальных препаратов:

💊Томинерсен – антисмысловой олигонуклеотид, подавляющий выработку мутантного белка хантингтина. После провала фазы III в 2021 году Roche попробовала ещё раз на более молодых пациентах в фазе II и снова безуспешно – снижение уровня белка не привело к улучшению клинической картины.
💊Более селективный препарат против мутантной формы хантингтина RG6496 остановили уже после введения трём участникам. Опыты на животных показали, что долгосрочное лечение невозможно.

Для компании Ionis, партнёра Roche, день выдался вдвойне тяжелым: в этот день также прекратилось тестирования их совместного препарат с AstraZeneca, акции упали на 24%.📉

В недавних выпусках Nature трудолюбивых работников лабораторий ожидал неприятный сюрприз: сразу две независимые команды показали, что искусственный интеллект теперь способен вести целый научный проект от гипотезы до анализа данных.
⚙️Как это работает?
ИИ-система сама выдвигает гипотезу и предлагает эксперимент для её проверки, а затем анализирует полученные данные и уточняет гипотезу с учётом результатов. Таким образом, искусственный интеллект делает в короткие сроки то, что раньше требовало годы кропотливой работы целой лаборатории.
Что конкретно было показано в публикациях:
🧬 Co-Scientist от Google DeepMind (на основе Gemini 2.0) искал кандидатные препараты против острого миелоидного лейкоза.
👁 Robin от стартапа FutureHouse (собран на связке OpenAI o4-mini + Claude 3.7) занимался поиском терапии против сухой формы возрастной макулярной дегенерации, одной из главных причин потери зрения у пожилых людей.

Но все же ученые могут не волноваться, как минимум по той причине, что ИИ не способен ставить собственные вопросы, а созданные им гипотезы существуют только в рамках заданных человеком условий. И конечно стоит упомянуть, что настоящая исследовательская работа строится не только на анализе данных, но и включает факторы удачи, случайности и смекалки!

📉Черная полоса преследует фармакологию…

Французская фармкомпания Sanofi официально отказалась от дальнейшей разработки amlitelimab для лечения атопического дерматита. Еще несколько лет назад препарат называли одним из главных кандидатов на роль преемника Dupixent – успешного проекта на $17,8 млрд💰

История его разработки начиналась успешно:
• В 2021 году Sanofi приобрела британскую биотех-компанию Kymab за $1,1 млрд ради этого препарата🧬
• Он нацелен на перспективную мишень (OX40L, регулятор иммунного ответа) и пациентов, не отвечающих на существующую терапию🤕
• Компания довела его до III фазы клинических исследований и даже планировала подать документы на регистрацию в начале 2026 года🗓️

Но затем появились проблемы… Во-первых, результаты поздних стадий оказались неоднозначными, а эффективность препарата оказалась ниже ожиданий инвесторов. Во-вторых, в ходе испытаний были зарегистрированы случаи саркомы Капоши у пациентов, получавших терапию.

Интересно, что это уже не первая неудача в создании препаратов, нацеленных на OX40L. Ранее Amgen и Kyowa Kirin также отказались от разработки rocatinlimab после обнаружения потенциальной связи с тем же типом рака кожи.
Sanofi подчеркивает, что прекращает разработку только для атопического дерматита. Исследования amlitelimab при целиакии продолжаются, а результаты II фазы ожидаются до конца года💊

🕷Как укус клеща может сделать вас вегетарианцем

В последние годы особую «популярность» набирает альфа-гал синдром — аллергия на красное мясо (и молочные продукты), которая появляется после укусов клещей🥩 Если клещ, переносящий в слюне сахар α-gal (galactose α-1,3-galactose), кусает человека, иммунная система начинает вырабатывать IgE-антитела к этой молекуле. При следующем употреблении мяса или молочных продуктов может развиться реакция, вплоть до опасной для жизни анафилаксии🤕
Диагностировать “вегетарианский” синдром сложно, так как симптомы (боль в животе, рвота) появляются через несколько часов после еды, а укус клеща мог быть за месяцы до этого. Лечения или лекарства от синдрома пока нет🔺
Интересно, что антитела к α-gal встречаются куда чаще, чем сама аллергия. Свежее исследование CDC проверило кровь 3 000 доноров крови, собранную в 2024-2025 годах в десяти штатах США. Результат: в пяти штатах с наибольшим числом случаев (Арканзасе, Кентукки, Миссури, Теннесси и Вирджинии) антитела к α-gal нашлись у 24% населения. Больше всего в Арканзасе (31,2%) и Миссури (26,0%), а меньше всего в штатах, где нет клеща-переносчика – в Вашингтоне (1,1%) и Нью-Мексико.
Известно также, что α-gal умеет запускать не только «плохой» IgE-ответ, но и работу защитных антител IgM и IgG. В теории, возможная потеря у человека способности синтезировать α-gal могла быть связана с усилением иммунного ответа против патогенов, имеющих такие сахарные остатки на своей поверхности. Сейчас это пробуют обратить во благо, усиливая введением α-gal-наночастиц иммунный ответ, например, против Mycobacterium spp, вызывающей туберкулез🫁  Это активирует систему комплемента, привлекает макрофаги, и ускоряет ответ на инфекционное заболевание. Получается своеобразный парадокс: молекула, которую боятся аллергики, может стать инструментом регенеративной медицины, если, конечно, научиться ей пользоваться💊

💊 Прорыв мРНК-технологий в лечение рака

Большинство людей узнали об мРНК из новостей про COVID-19. Но с самого начала в эту технологию был заложен больший потенциал — возможность научить иммунную систему бороться с опухолями.

🔺 19 августа Moderna, основанная, кстати, армяно-американским предпринимателем Нубаром Афеяном, совместно с Merck объявили результаты первого в истории успешного испытания фазы III персонализированной мРНК-вакцины против рака — intismeran. Испытание проводилось при меланоме, самой смертоносной форме рака кожи.

🤩 Как работает вакцина? У каждого пациента анализируют мутации удалённой опухоли, на их основе синтезируют уникальную мРНК  и вводят её в составе липидных наночастиц. Иммунная система обучается распознавать именно эти клетки. Каждая доза буквально сделана под конкретного человека.

🤕 Что показало исследование? В испытании участвовали 1 137 пациентов, которые получали либо intismeran + Keytruda (бестселлер против рака), либо только Keytruda. Комбинация достигла обеих ключевых целей: снижения риска рецидива и предотвращения отдалённых метастазов. В фазе II комбинация снижала риск рецидива на 49% по сравнению с одним Keytruda.

↗️ Что случилось с акциями? Рынок отреагировал мгновенно. Капитализация Moderna выросла с $25 млрд до $69 млрд за один день, акции закрылись на +177%. Акции Merck поднялись на 10,6%. В совокупности рост капитализации двух компаний составил около $92 млрд. Для Moderna это особенно символично: ещё в 2025 году акции компании торговались ниже $30 после многолетнего падения с пика выше $400.

💰 Какой рынок они хотят занять? Мировой рынок препаратов против меланомы оценивается в $11,2 млрд в 2026 году и, по прогнозам, достигнет $17 млрд к 2030 году. Но это лишь начало: Moderna и Merck уже ведут поздние испытания при немелкоклеточном раке лёгкого, а также изучают комбинацию при раке мочевого пузыря, почки, поджелудочной железы и желудка.

🔥 Полные данные пока не опубликованы, но их в скором времени представят на конференции. Подача заявки на одобрение ожидается в течение нескольких месяцев.

🌟 Insilico Medicine запустила виртуальную стареющую клетку 

Большинство компьютерных моделей клетки работают как фотография: они показывают, как клетка выглядит в один конкретный момент. Но живая клетка — это не снимок, а фильм: она делится, стареет, реагирует на среду и меняет судьбу. Именно эту проблему решает новая платформа Insilico Medicine.

⌨️ Гонконгская компания Insilico, основанная Александром Жаворонковым, которую мы уже упоминали в контексте их препарата-кандидата rentosertib и сделки с Takeda на $600 млн, объявила о запуске Virtual Aging Cell (VAC) – первой в индустрии платформы виртуальной клетки, отслеживающей клеточные изменения во времени на разных уровнях.

🔩 Как это работает? Платформа использует архитектуру мультиагентного ИИ, в которой несколько агентов одновременно моделируют шесть биологических уровней: от молекулярного до уровня организма. Главные агенты координируют общую логику, а специализированные работают на каждом уровне отдельно. В отличие от большинства существующих моделей, VAC не просто описывает состояние клетки, а симулирует, как клетка меняется во времени при старении, болезни или воздействии препарата.

🤩 Зачем это нужно? Платформа нацелена на три задачи: поиск терапевтических мишеней, разработка протоколов клеточного репрограммирования и оценка антивозрастных препаратов. По сути это цифровая лаборатория, где можно "нажать кнопку" и посмотреть, что происходит с тканью при ингибировании конкретной мишени, не прикасаясь к реальным клеткам.

🛤 Путь к этому занял десятилетие: от идеи на конференции NVIDIA GTC в 2014 году до серии моделей PreciousGPT (Precious1, 2 и 3GPT), опубликованных в Nature portfolio журналах совместно с лабораторией Гарвардской медицинской школы.
Платформа пока в режиме превью. Подробности Insilico представит на конференции ARDD 2026 в Бостоне в сентябре.

💊 Препарат от лейкоза неожиданно оказался кандидатом на лечение диабета и вокруг него уже создали отдельную компанию

В фармакологии набирает тренд на перепрофилирование препаратов, однако фактическая универсальность обнаруживается лишь у единиц. Эта история в этом плане уникальна (хотя фанаты лечить все чесноком и луком вряд ли с нами согласны). 

🙊 9 сентября Kura Oncology (Nasdaq: KURA) объявила о запуске спин-оффа Caspian Therapeutics с финансированием $50 млн от BVF Partners, Eli Lilly, T1D Fund и других инвесторов. Причиной ажиотажа стал таинственный белок менин.

🖥 Что такое менин и причём здесь лейкоз? Менин это белок, контролирующий экспрессию генов и клеточную сигнализацию. Говоря конкретно, в онкологии его блокировка останавливает размножение клеток острого миелоидного лейкоза (ОМЛ). Два ингибитора менина уже одобрены в США Revuforj (Syndax) и Komzifti (Kura + Kyowa Kirin).

🤩 При чем здесь диабет? Оказалось, что блокировка менина в поджелудочной железе "снимает тормоза" с бета-клеток и они начинают делиться и вырабатывать больше инсулина. В доклинических исследованиях препарат KO-7246 показал восстановление бета-клеточной массы и улучшение гликемического контроля сразу при типе 1 и типе 2 диабета.

💰 Зачем выделять это в отдельную компанию? CEO Kura Трой Уилсон объяснил прямо: "Нельзя быть всем для всех" (или все же просто удобно продавать два продукта вместо одного?). Kura сохраняет ~50% в Caspian и продолжает фокусироваться на онкологии, а Caspian получает выделенный капитал и команду. Кроме того, компания изучает комбинацию своего препарата с уже одобренными терапиями для пациентов, у которых существующие схемы не работают. Данные по KO-7246 будут представлены на конференции Европейской ассоциации по изучению диабета 29 сентября.

🚀 У Caspian есть прямой конкурент – Biomea Fusion, который об ингибировании менина догодался быстрее и уже тестирует свой препарат от диабета в фазе II. По словам Уилсона, Biomea имеет временное преимущество, но у Caspian потенциально лучший профиль безопасности.

🧬Anthropic берет в руки пипетку

Мы много говорили о том, как AI-компании работают с биологией через экраны, обучают модели на данных, предсказывают структуры белков, помогают анализировать литературу. Но Anthropic решила пойти дальше и открыть настоящую мокрую лабораторию!

💸 В апреле 2026 года Anthropic приобрела Coefficient Bio, стелс-стартап в области биотех-ИИ, в сделке на акции стоимостью около $400 млн. Компания была основана менее года назад, имела менее 10 сотрудников и не имела публично раскрытого продукта или выручки. В команду Anthropic вошли Натан Фрей (бывший главный учёный Biogen) и Арис Теологис (бывший Chief Business Officer Evozyne) вместе со своим опытом в области вычислительной биологии.

🔬 После поглощения Anthropic начала строить собственную мокрую лабораторию с целью сократить цикл исследований и разработок в области наук о жизни в десять раз. В июле 2026 года компания разместила вакансии Research Scientist и Research Associate для команды Life Sciences, которая строит исследовательскую группу мирового класса, сочетающую ИИ с практической биологической работой.

⚙️ Что это значит на практике? До сих пор сложно сказать, что чего же все же идеально подходит Claude, но его развитие в сторону идеального инструмента для исследователя невозможно игнорировать. Новые модели стали лучше работать с литературой, разработкой экспериментов и клинической документации, а Claude Science говорит сам за себя. Теперь компания сама становится биологической лабораторией: ИИ будет не просто советовать учёным, а сам участвовать в петле экспериментальной проверки гипотез. 

В то же время CEO Novartis Вас Нарасиман вошёл в совет директоров Anthropic, став первым CEO крупной фармацевтической компании в руководстве передовой AI-лаборатории.

Разрыв между ИИ-компаниями и биотехом стремительно размывается👀